Әсер ету механизмі
Розувастатин 3-гидрокси-3-метилглутарилкоэнзим А-ны холестериннің ізашары - мевалонатқа айналдыратын фермент – ГМГ-КоА редуктазаның cелективті бәсекелес тежегіші болып табылады. Розувастатиннің негізгі әсер ету нысанасы бауыр болып табылады, онда холестерин (ХС) синтезі жүзеге асады. Розувастатин бауыр жасушаларының беткейінде ТТЛП-рецепторларының санын арттырып, тығыздығы төмен липопротеиндер (ТТЛП) қармалуы мен катаболизмін жақсартады, сондай-ақ ол ТӨТЛП синтезін тежеп, сол арқылы ТӨТЛП және ТТЛП жалпы санын азайтады.
Фармакодинамикалық әсерлері
Розулип ТТЛП-холестериннің (ТТЛП-ХС), жалпы холестериннің, триглицеридтердің (ТГ) жоғары мөлшерін азайтады, тығыздығы жоғары липопротеиндер холестерині (ТЖЛП-ХС) мөлшерін артады, сондай-ақ аполипопротеин В (АпоВ), ТЖЛП емес-ХС, ТӨТЛП-ХС, ТӨТЛП-ТГ мөлшерін төмендетеді және аполипопротеин А-І (АпоА-І) деңгейін арттырады, ТТЛП-ХС/ТЖЛП-ХС, жалпы ХС/ТЖЛП-ХС және ТЖЛП емес-ХС/ТЖЛП-ХС арақатынасын және АпoВ/АпoA-І арақатынасын төмендетеді.
3-кесте. Алғашқы гиперхолестеринемиясы (IIa және IIb типі) бар пациенттерде дозаға тәуелділік (бастапқы деңгейден түзетілген орташа пайыздық өзгеріс)
Доза — Мөлшер — ТТЛП-ХС — Жалпы холестерин — ТЖЛП-ХС — Тригли-церид — ТЖЛП емес - ХС — АпоВ — АпоА-I
Плацебо — 13 — –7 — –5 — 3 — –3 — –7 — –3 — 0
5 — 17 — –45 — –33 — 13 — –35 — –44 — –38 — 4
10 — 17 — –52 — –36 — 14 — –10 — –48 — –42 — 4
20 — 17 — –55 — –40 — 8 — –23 — –51 — –46 — 5
40 — 18 — –63 — –46 — 10 — –28 — –60 — –54 — 0
Емдік әсер Розулип препаратымен емді бастағаннан кейін бір апта ішінде пайда болады және 2 апта емдеуден кейін ең жоғары ықтимал әсердің 90%-на қол жеткізіледі. Ең жоғары емдік әсер, әдетте, 4-аптаға қарай туындайды және жүйелі түрде қабылдау кезінде сақталады.
Клиникалық тиімділігі және қауіпсіздігі
Розулип нәсіліне, жынысына немесе жасына байланыссыз гипертриглицеридемиясы бар немесе онсыз ересек пациенттерде және пациенттердің ерекше топтары, мысалы, қант диабетіне шалдыққан немесе отбасылық гиперхолестеринемиясы бар пациенттер үшін тиімді.
Зерттеулердің III фазасының біріктірілген деректеріне сәйкес, Розулип препараты Атеросклерозды зерттеу жөніндегі еуропалық қоғамның (EAS; 1998) мақсатты бағдарлары болып табылатын IIa және IIb типті (ТТЛП-ХС орташа бастапқы мәні 4,8 ммоль/л жуық) гиперхолестеринемиясы бар пациенттердің көпшілігін емдегенде тиімділігін көрсетті. 10 мг дозасындағы препаратпен ем алған пациенттердің 80%-ға жуығы ТТЛП-ХС деңгейлері үшін (< 3 ммоль/л) EAS мақсатты көрсеткіштеріне жетті.
Отбасылық гетерозиготалы гиперхолестеринемиясы бар 435 пациент қатысқан ірі зерттеуде пациенттер Розулип препаратын 20 мг-ден 80 мг-ге дейінгі дозада күшейтілген титрлеу режимінде қабылдаған. Барлық дозалар липидтердің параметрлеріне және мақсатты көрсеткіштерге жетуге арналған емге жағымды әсер ететінін көрсетті. Күн сайынғы 40 мг дозасына дейін (12 апта емдеу) титрлеуден кейін ТТЛП-ХС деңгейі 53%-ға төмендеді. Пациенттердің 33%-ы ТТЛП-ХС деңгейлері үшін (< 3 ммоль/л) EAS басшылығымен регламенттелетін көрсеткіштерге жетті.
Күшейтілген титрлеумен ашық зерттеу аясында 42 пациентте (балалық жастағы 8 пациентті қоса) 20 мг-ден 40 мг-ге дейінгі дозадағы Розулип препаратына қайтарылған жауаптың бағалауы жүргізілген. Жалпы популяцияда ТТЛП-ХС деңгейінің орташа төмендеуі 22%-ды құрады.
Пациенттердің шектеулі санына жүргізілген клиникалық зерттеулер барысында Розулип препараты фенофибратпен біріктірілімде пайдаланылған кезде триглициридтер деңгейін төмендетуде және ниацинмен біріктірілімде ТЖЛП-ХС деңгейлерін жоғарылатуда қосымша тиімділікті көрсетті.
Мультиорталықты салыстырмалы жасырын плацебо-бақыланатын клиникалық зерттеуде (METEOR) жүректің ишемиялық ауруының даму қаупі төмен (Фрамингем қауіп шкаласы бойынша 10 жыл бойы < 10% анықталады), ТТЛП-ХС орташа деңгейі 4,0 ммоль/л (154,5 мг/дл), бірақ субклиникалық (күретамырдың интималық-медиалдық қабатының қалыңдығы бойынша анықталатын) атеросклерозы бар, 45-тен 70 жасқа дейінгі 984 пациент розувастатинді күніне бір рет 40 мг-ге дейінгі дозада қабылдайтын топқа және 2 жыл бойы плацебо қабылдайтын топқа рандомизацияланған.
Розувастатин плацебомен салыстырғанда – 0,0145 мм/жыл (СА 95% – 0,0196, – 0,0093; Р < 0,0001) мәніне күретамырдың 12 аймағының интима-медиа кешені қалыңдығының барынша үдеу жылдамдығын айтарлықтай баяулатқан. Бастапқы деңгеймен салыстырғандағы өзгеріс плацебо тобындағы + 0,0131 мм/жыл (1,12%/жыл (p < 0,0001)) үдеуге қарағанда розувастатин тобында – 0,0014 мм/жыл (– 0,12%/жыл, бұл болмашы мән болып табылады) құрады. Қазіргі кезде интима-медиа кешені қалыңдығының азаюы мен жүрек-қантамыр ауруларының туындау қаупінің төмендеуі арасында тікелей өзара байланыс анықталған жоқ. METEOR зерттеуінің аясында зерттелетін популяция жүректің ишемиялық ауруымен ауыру қаупі төмен аймақта орналасқан және 40 мг дозасындағы Розулип препаратымен емдеу үшін мақсатты популяция болып табылмайды. 40 мг дозасы жүрек-қантамыр ауруларының қаупі жоғары болған кезде ауыр гиперхолестеринемиясы бар пациенттерге ғана тағайындалуы керек.
Статиндерді бастапқы профилактикада пайдалануды негіздеу үшін розувастатин бағалауын интервенциялық зерттеу (JUPITER) аясында 17 802 ер (≥ 50 жас) мен әйелде (≥ 60 жас) атеросклероз аясында жүрек-қантамыр ауруларының негізгі құбылыстарының туындауына тигізетін розувастатин әсері бағаланды. Зерттеуге қатысушылар кездейсоқ ретпен плацебо қабылдайтын топқа (n = 8901) және күніне бір рет 20 мг розувастатин қабылдайтын топқа (n = 8901) бөлініп, бұл пациенттер топтарына орта есеппен 2 жыл бақылау жүргізілді. Плацебо қабылдайтын топпен салыстырғанда розувастатин қолданатын топта ТТЛП холестеринінің концентрациясы 45%-ға (p < 0,001) төмен болған.
Жоғары қауіп пен Фрэмингем бойынша > 20% базалық қауіп көрсеткіші бар (1558 субъект) пациенттердің шағын тобын ретроспективтік талдауда плацебомен салыстырғанда розувастатинмен емдеген кезде жүрек-қантамыр ауруларынан, инсульттен және миокард инфарктісінен (р = 0,028) өлім-жітімнің біріктірілген соңғы нүктесіне жетудің айтарлықтай төмендегені көрсетілді. Қауіптің оқиғалар жиілігіне қатысты абсолютті төмендеуі 1000 пациент-жылға 8,8 құрады. Жалпы өлім-жітім осы жоғары қауіп тобында өзгеріссіз қалды (p = 0,193). Жоғары қауіп (барлығы 9302 пациент) пен SCORE шкаласы (өлімге әкелетін жүрек-қантамыр ауруларының қаупін 10 жыл бойы бағалау үшін әзірленген шкала) бойынша ≥ 5% базалық қауіп көрсеткіші бар (65 жастан асқан субъектілерді енгізу үшін кеңейтілген) пациенттердің шағын тобын ретроспективтік талдауда плацебомен салыстырғанда розувастатинмен емдеген кезде жүрек-қантамыр ауруларынан, инсульттен және миокард инфарктісінен (р = 0,0003) өлім-жітімнің біріктірілген соңғы нүктесінің айтарлықтай төмендегені көрсетілді. Қауіптің оқиғалар жиілігіне қатысты абсолютті төмендеуі 1000 пациент-жылға 5,1 құрады. Жалпы өлім-жітім осы жоғары қауіп тобында өзгеріссіз қалды (p = 0,076).
JUPITER зерттеуінің аясында розувастатин қабылдайтын топтың 6,6% субъекті және плацебо қабылдайтын топтың 6,2% субъекті жағымсыз құбылыстардың дамуына байланысты емдеуді тоқтатты. Емдеуді тоқтатуға әкелген ең кең таралған жағымсыз құбылыстар мыналар болды: миалгия (розувастатин тобында 0,3%, плацебо тобында 0,2%), іштің ауыруы (розувастатин тобында 0,03%, плацебо тобында 0,02%) және бөртпе (розувастатин тобында 0,02%, плацебо тобында 0,03%). Саны жағынан плацебодан астам немесе оған тең, емдеуді тоқтатуға әкелген ең кең таралған жағымсыз құбылыстар мыналар болды: несеп шығару жолдарының инфекциялары (розувастатин тобында 8,7%, плацебо тобында 8,6%), ринофарингит (розувастатин тобында 7,6%, плацебо тобында 7,2%), арқаның ауыруы (розувастатин тобында 7,6%, плацебо тобында 6,9%) және миалгия (розувастатин тобында 7,6%, плацебо тобында 6,6%).
Балалар
Розувастатинді одан кейінгі 40 апталық (n = 173, 96 ер жынысты және 77 әйел жынысты) титрлеу фазасымен жалғасатын салыстырмалы жасырын рандомизацияланған көпорталықты плацебо-бақыланатын 12 апталық зерттеуде (n = 176, 97 ер жынысты және 79 әйел жынысты) отбасылық гетерозиготалы гиперхолестеринемиясы бар 10-нан 17 жасқа дейінгі (II–V Таннер шкаласы, әйел жынысы, алғашқы етеккір басталғаннан кейін 1 жылдан кем емес жастағы) пациенттер 5, 10 немесе 20 мг дозаларында розувастатин немесе 12 апта бойы күн сайын плацебо қабылдаған, одан кейін бәрі 40 апта бойы күн сайын розувастатин қабылдаған. Зерттеуге қосу сәтінде 30%-ға жуық пациенттің жас шамасы 10-нан 13 жасқа дейінгі аралықта болған және шамамен 17, 18, 40 және 25% тиісінше Таннердің II, III, IV және V шкаласына сәйкес келген.
ТТЛП-ХС деңгейлері плацебо қабылдаған кездегі 0,7%-бен салыстырғанда 5, 10 және 20 мг дозаларындағы розувастатинді қабылдаған кезде тиісінше 38,3, 44,6 және 50,0%-ға төмендеген.
Күніне бір рет 20 мг дозасына жету үшін 40 апталық ашық титрлеу аяқталған соң 173 пациенттің 70-сі (40,5%) 2,8 ммоль/л-ден кем ТТЛП-ХС деңгейіне жеткен. Зерттелетін препаратты 52 апта қабылдағаннан кейін оның бойға, салмаққа, дене массасының индексіне және жыныстық жетілуге ешқандай әсері анықталмаған. Бұл зерттеу (n = 176) сирек жағымсыз реакцияларды салыстыру үшін жарамады.
Сонымен қатар розувастатин зерттеуі отбасылық гетерозиготалы гиперхолестеринемиясы бар, 6-дан 17 жасқа дейінгі (88 ер жынысты және 110 әйел жынысты пациент, Таннер бойынша сатысы < II–V) 198 бала қатысқан мақсатты көрсеткіштер таңдалғанша титрлеудің ашық 2 жылдық зерттеу аясында жүргізілген. Барлық пациенттер үшін розувастатиннің бастапқы дозасы 5 мг құраған. 6-дан 9 жасқа дейінгі пациенттер (n = 64) розувастатинді күніне бір рет 10 мг ең жоғары дозасына дейін, ал 10-нан 17 жасқа дейінгі пациенттер (n = 134) күніне бір рет 20 мг ең жоғары дозасына дейін қабылдай алды.
Розувастатинмен 24 ай емдегеннен кейін ТТЛП-ХС концентрациясы төмендеуінің (ең аз квадраттар әдісімен (ЕАКӘ) алынған) орташа пайыздық мәні бастапқы мәнмен салыстырғанда 43%-ды құрады (бастапқы деңгей: 236 мг/дл, 24-ші ай: 133 мг/дл). Әр жастық топ үшін ТТЛП-ХС концентрациясы төмендеуінің (ЕАКӘ кезінде алынған) орташа пайыздық мәні бастапқы мәнмен салыстырғанда 43%-ды құрады (бастапқы деңгей: 234 мг/дл, 24-ші ай: 124 мг/дл), – 45% (бастапқы деңгей: 234 мг/дл, 24-ай: 124 мг/дл) және – 35% (бастапқы деңгей: 241 мг/дл, 24-ші ай: 153 мг/дл) тиісінше 6-дан 10 жасқа дейінгі, 10-нан 14 жасқа дейінгі және 14-тен 18 жасқа дейінгі жастық топтарда.
5, 10 және 20 мг дозасындағы розувастатин мынадай екіншілік липидтік және липопротеиндік өзгермелілер үшін де бастапқы деңгейден статистикалық тұрғыдан маңызды орташа өзгерістерге жеткен: ТЖЛП-ХС, жалпы холестерин, ТЖЛП емес-ХС, ТТЛП-ХС/ТТЛП-ХС, жалпы холестерин/ТЖЛП-ХС, жалпы триглицерид/ТЖЛП-ХС, ТЖЛП емес-ХС/ТЖЛП-ХС, АпоB, АпоB/Апо-I. Бұл өзгерістер липидтік реакцияларды жақсартуға бағытталған және 2 жыл бойы сақталған.
Зерттелетін препаратты 24 ай қабылдағаннан кейін оның бойға, салмаққа, дене массасының индексіне және жыныстық жетілуге әсері анықталмаған.
Рандомизацияланған, салыстырмалы жасырын, мультиорталықты айқаспалы плацебо-бақыланатын зерттеу аясында отбасылық гомозиготалы гиперхолестеринемияға шалдыққан 14 бала мен жасөспірімнің қатысуымен (6-дан 17 жасқа дейінгі) плацебомен салыстырғандағы күніне бір рет 20 мг дозасындағы розувастатин сынағы жүргізілді. Зерттеу пациенттер 10 мг дозасында розувастатин қабылдаған диетаның белсенді 4 апталық кіріспе фазасын, оған дейінгі немесе одан кейінгі 6 апталық плацебо қабылдау кезеңімен 20 мг дозасында розувастатинмен емдеудің 6 апталық кезеңінен тұратын айқаспалы фазаны, барлық пациенттер 20 мг-ден розувастатин қабылдаған 12 апталық демеуші сатыны қамтыған. Эзетимибпен немесе аферезбен емдеу зерттеуіне енгізілген пациенттер бүкіл зерттеу бойы розувастатин зерттеуіне қатысуды жалғастырды.
Плацебомен салыстырғанда 20 мг дозасындағы розувастатинмен 6 апта емдегеннен кейін ТТЛП-ХС деңгейінің статистикалық тұрғыдан маңызды (р = 0,005) төмендеуі (22,3%, 85,4 мг/дл немесе 2,2 ммоль/л) байқалған. Сондай-ақ жалпы холестерин (20,1%, p = 0,003), ТЖЛП емес-ХС (22,9%, p = 0,003) және АпоB (17,1%, p =0,024) деңгейлерінің статистикалық тұрғыдан маңызды төмендеуі байқалған.
Сонымен қатар плацебомен салыстырғанда 20 мг дозасындағы розувастатинмен 6 апта емдегеннен кейін тетраглициридтер, ТТЛП-ХС/ТЖЛП-ХС, жалпы холестерин/ТЖЛП-ХС, ТЖЛП емес-ХС/ТЖЛП-ХС және АпоB/АпоA-I деңгейлерінің төмендеуі байқалған. 20 мг дозасындағы розувастатинмен 6 апта емдегеннен кейін және плацебомен 6 апта емдегеннен кейін ТТЛП-ХС деңгейінің төмендеуі үздіксіз емнің 12 аптасы бойы сақталған. Бір пациентте дозаны арттырған соң 40 мг дозасымен 6 апта емдегеннен кейін ТТЛП-ХС (8,0%), жалпы холестерин (6,7%) және ТЖЛП-ХС (7,4%) деңгейлерінің одан әрі төмендеуі байқалған.
Осы пациенттердің ішінде 90 апта бойы 20 мг розувастатинмен ем алған 9 пациентте кеңейтілген ашық емдеу кезінде ТТЛП-х деңгейінің төмендеуі –12,1%-дан –21,3%-ға дейінгі диапазонда сақталған.
Күшейтілген титрлеумен ашық зерттеуге қатысқан, отбасылық гомозиготалы гиперхолестеринемияға шалдыққан бағаланатын 7 бала мен жасөспірімде (8-ден 17 жасқа дейінгі) ТТЛП-ХС (21,0%), жалпы холестерин (19,2%) және ТЖЛП емес-ХС (21,0%) деңгейінің бастапқы деңгейден төмендеу пайызы 20 мг дозасындағы розувастатинмен 6 апта емдегеннен кейін жоғарыда аталған зерттеуде отбасылық гомозиготалы гиперхолестеринемиясы бар балалар мен жасөспірімдерде бақыланатын мәндерге сәйкес келген.
Еуропаның дәрілік заттар жөніндегі агенттігі отбасылық гомозиготалы гиперхолестеринемияны, алғашқы біріктірілген (аралас) дислипидемияны емдеген кезде және жүрек-қантамыр ауруларының профилактикасы кезінде балалық жастағы пациенттердің барлық шағын топтарына розувастатинмен жүргізілген зерттеулердің нәтижелерін ұсынудан бас тартты.