Әсер ету механизмі
Анифролумаб жоғары спецификациялылығы және аффинділігі бар I типті (IFNAR1) интерферон (ИФН) рецепторының 1 суббірлігімен байланысатын G1 каппа иммуноглобулин класының моноклональді адам антиденесі болып табылады. Бұл байланыс I типті ИФН биологиялық белсенділігін бөгей отырып, I типті интерферонның (ИФН) сигнал беруін бәсеңдетеді. Анифролумаб IFNAR1 интернализациясына ықпал етеді, осылайша рецепторды жинауға қолжетімді жасуша бетіндегі IFNAR1 мөлшерін азайтады. I типті ИФН сигналының рецептор арқылы блокадасы ИФН-тәуелді гендердің экспрессиясын, сондай-ақ кейінгі қабыну және иммунологиялық процестерді тежейді. I типті ИФН тежелуі плазмалық жасушалардың дифференциациясын тежейді және шеткері қанның Т-жасушаларының субпопуляциясын қалпына келтіреді, ЖҚЖ кезінде бұзылған жүре пайда болған және туа біткен иммунитет арасындағы теңгерімді қалпына келтіреді.
Фармакодинамикалық әсерлері
ЖҚЖ бар ересек пациенттерде 4 апта сайын венаішілік инфузия арқылы ≥ 300 мг дозада анифролумабты енгізу қандағы I типті фармакодинамикалық сигнатруаның 21 генінің дәйекті басылуын (≥ 80%) көрсетті. Бұл супрессия терапия басталғаннан кейін 4 аптадан бастап байқалды және емдеудің 52 аптасында сақталды немесе күшейе түсті. ЖҚЖ бар пациенттерде клиникалық зерттеулерде 52 апталық емдеу кезеңінің соңында анифролумаб тоқтатылғаннан кейін қан үлгілеріндегі I типті ИФН фармакодинамикалық сигнатурасы 8-12 апта ішінде бастапқы деңгейге оралды. Анифролумабты вена ішіне 150 мг дозада енгізген кезде емдеудің басында геннің сигнатурасының < 20% басылуы көрсетілді, емдеу кезеңінің соңына қарай < 60% максимумға жетті.
Нативті қос тізбекті дезоксирибонуклеин қышқылына (анти-дсДНҚ) антиденелері бар ЖҚЖ бар пациенттерде 52 апта бойы 300 мг анифролумабпен емдеу бастапқыда анти-дсДНҚ деңгейінің сандық төмендеуіне әкелді.
Жиынтық жүйесі компоненттерінің (C3 және C4) бастапқы деңгейі төмен пациенттерде анифролумабпен 52 апталық емнен кейін жиынтық жүйесі компоненттерінің деңгейінің жоғарылауы байқалды.
Клиникалық тиімділігі
Анифролумабтың қауіпсіздігі мен тиімділігі Американың ревматология алқасының жіктеу критерийлеріне сәйкес диагноз қойылған (1997 жылы қайта қаралған) ЖҚЖ бар пациенттерде 52 апталық терапия кезеңі (TULIP 1 және TULIP 2 зерттеулері) бар екі көп орталықты, рандомизацияланған, салыстырмалы жасырын, плацебо бақыланатын III фазадағы зерттеулерде бағаланды.
Барлық пациенттер ≥ 18 жаста және орташа ауыр немесе ауыр ЖҚҚ, ЖҚҚ белсенділік индексі 2000 (Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index 2000, SLEDAI-2K) ≥ 6 балл, жүйелі қызыл жегіні зерттеу жөніндегі Британдық топтың (British Isles Lupus Assessment Group, BILAG) және жалпы дәрігердің бағалауы (Physician Global Assessment, PGA) ≥ 1, бастапқыда бір препараттан немесе пероральді глюкокортикостероидтардың (ГКС), безгекке қарсы препараттардың және/немесе иммунодепрессанттардың кез келген біріктірілімінен тұратын стандартты ЖҚЖ терапиясына қарамастан. Дозасын төмендету хаттамада көзделген пероральді ГКС (преднизон немесе оның баламасы) қоспағанда, пациенттер клиникалық зерттеулерге қатысу кезінде тұрақты дозаларда стандартты ЖҚЖ терапиясы препараттарын алуды жалғастырды. Зерттеулерге ауыр белсенді жегілік нефриті бар пациенттер және ЖҚЖ кезінде орталық жүйке жүйесінің ауыр белсенді зақымдануы бар пациенттер кірмеген. Клиникалық зерттеулерге қатысу кезінде басқа биологиялық препараттар мен циклофосфамидті қолдануға рұқсат етілмеді. Биологиялық терапияның басқа түрлерімен ем алған пациенттер осы препараттардың кем дегенде 5 жартылай шығарылу кезеңіне сәйкес келетін шаю кезеңінен кейін зерттеулерге қосылуы мүмкін. Екі зерттеу де Солтүстік Америка, Еуропа, Оңтүстік Америка және Азия елдерінде жүргізілді. Пациенттер анифролумабты немесе плацебоны 4 апта сайын вена ішіне инфузия түрінде қабылдады.
TULIP 1 (N = 457) және TULIP 2 (N = 362) зерттеулерінің дизайны ұқсас.
TULIP 1 зерттеуінде бастапқы соңғы нүкте ЖҚЖ бар пациенттердегі жауап көрсеткіші болды (Systemic Lupus Erythematosus Index, SRI-4), бастапқы көрсеткіштермен салыстырғанда 52 аптада келесі критерийлердің әрқайсысына сәйкестік ретінде анықталды:
•белсенділік индексінің бастапқы мәнмен салыстырғанда SLEDAI-2K шкаласы бойынша кемінде 4 балға төмендеуі;
•бастапқы күймен салыстырғанда 1 немесе одан да көп BILAG A немесе 2 немесе одан да көп BILAG B тармақтарымен анықталғандай жаңа ағза жүйелерін тартудың болмауы;
•бастапқы жағдаймен салыстырғанда 3 балдық PGA визуалды-аналогтық шкаласы бойынша индекстің кемінде 0.30 балға ұлғаюымен анықталатын жегінің белсенділігі жоғарылауының болмауы;
•қолдану хаттама шарттарымен шектелген дәрілік препараттар хаттамамен рұқсат етілген шектен тыс қолданылмады;
•терапия тоқтаған жоқ.
TULIP 2 зерттеуінде негізгі соңғы нүкте Британдық жүйелі қызыл жегі зерттеу тобының (British Isles Lupus Assessment Group-based Composite Lupus Assessment, BICLA) 52-ші аптадағы кешенді бағалауына сәйкес жауап болды, ол бастапқы орташа немесе ауыр белсенділігі бар барлық ағза домендерінің жақсаруы ретінде анықталды:
•BILAG барлық бастапқы көрсеткіштерінің А-дан B/C/D-ге дейін және BILAG бастапқы көрсеткіштерінің B-ден C/D-ге дейін төмендеуі және басқа ағза жүйелерінде BILAG көрсеткіштерінің нашарлауының болмауы, бұл кем дегенде 1 жаңа BILAG А көрсеткіші немесе кем дегенде 2 жаңа BILAG көрсеткіші ретінде анықталды;
•SLEDAI-2K бастапқы деңгейімен салыстырғанда нашарлаудың болмауы, мұнда нашарлау бастапқы деңгейден 0 балдан жоғары өсу ретінде анықталады;
•жегі белсенділігінің бастапқы деңгейімен салыстырғанда күшейтудің болмауы, мұнда нашарлау PGA визуалды-аналогтық шкаласының 3 балдық шкаласы бойынша ≥ 0.30 балдың ұлғаюымен анықталады;
•қолдану хаттама шарттарымен шектелген дәрілік препараттар хаттамамен рұқсат етілген шектен тыс қолданылмады;
•терапия тоқтаған жоқ.
Екі зерттеуде де тиімділіктің қайталама соңғы нүктелері пероральді ГКС дозасын төмендетуді және жыл сайынғы өршу жиілігін сақтауды қамтыды. Екі зерттеу де плацебомен салыстырғанда 300 мг анифролумабтың тиімділігін бағалады.
TULIP 1 және TULIP 2 зерттеулеріндегі пациенттердің демографиясы жалпы алғанда бірдей болды; орташа жасы 41.3 және 42.1 (18-ден 69 жасқа дейін), 4.4% және 1.7% ≥ 65 жаста, 92% және 93% әйелдер, 71% және 60% еуропалық нәсіл өкілдері, 14% және 12% негроид нәсілділер немесе афроамерикалықтар, ал 5% және 17% моңғолоидтық нәсілдің өкілдері болды. Екі зерттеуде де пациенттердің 72%-ы аурудың белсенділігі жоғары болды (SLEDAI-2K бағасы ≥ 10). TULIP 1 және TULIP 2 зерттеулерінде тиісінше 47% және 49% пациентте – кем дегенде 1 ағзалар жүйесінде ауыр зақымдану (BILAG A), ал 46% және 47% пациентте – 2 кем дегенде 2 ағзалар жүйесінде орташа ауыр зақымдану (BILAG B) байқалды. Бастапқыда тері жабынының және шырышты қабаттардың (TULIP 1 зерттеуі: 87%, TULIP 2 зерттеуі: 85%) және тірек-қимыл аппаратының (TULIP 1 зерттеуі: 89%, TULIP 2 зерттеуі: 88%) зақымдануы жиі байқалды.
TULIP 1 және TULIP 2 зерттеулерінде пациенттердің 90%-ы антиядролық антиденелерге қатысты серопозитивті болды (екі зерттеуде де), анти-дсДНҚ қатысты 45% және 44%; пациенттердің 34% және 40% С3 деңгейі төмен, ал 21% және 26% – С4 деңгейі төмен болды.
ЖҚЖ бастапқы стандартты терапиясы пероральді ГКС (TULIP 1 зерттеуі: 83%, TULIP 2 зерттеуі: 81%), безгекке қарсы препараттар (TULIP 1 зерттеуі: 73%, TULIP 2 зерттеуі: 70%) және иммунодепрессанттар (TULIP 1 зерттеуі: 47%, TULIP 2 зерттеуі: 48%; оған қоса азатиоприн, метотрексат, микофенолат және мизорибин) қамтыды. Зерттеудің басында пероральді ГКС (преднизон немесе эквивалент) қабылдаған пациенттерде TULIP 1 зерттеуінде орташа тәуліктік доза 12,3 мг және TULIP 2 зерттеуінде 10,7 мг құрады. Егер тек ауру белсенділігінің нашарлауы байқалмаса, 8-40 апта ішінде бастапқыда тәулігіне ≥ 10 мг дозада пероральді ГКС қабылдаған пациенттерге дозаны ≤ 7.5 мг/тәулікке дейін төмендету қажет болды.
BICLA және SRI-4 жауабына қатысты 52 аптаға дейін емделуді тоқтатқан пациенттер емделуге жауап бермейтін пациенттер болып саналды. Tulip 1 және TULIP 2 зерттеулерінде тиісінше анифролумаб қабылдаған 35 (19%) және 27 (15%) пациенттер және плацебо қабылдаған 38 (21%) және 52 (29%) пациенттер емдеуді 52 аптаға дейін тоқтатты. Нәтижелер 2-кестеде келтірілген.
2-кесте. TULIP 1 және TULIP 2 зерттеулеріндегі ЖҚЖ бар ересектердегі тиімділік нәтижелері
TULIP 1 зерттеуі — TULIP 2 зерттеуі
Арифролумаб 300 мг — Плацебо — Арифролумаб 300 мг — Плацебо
52 аптадағы BICLA жауабы*
Емдеуге жауаптың жиілігі, % (n /N) — 47.1 (85/180%) — 30.2 (55/184%) — 47.8 (86/180%) — 31.5 (57/182%)
%-дық айырмашылық (95% СА) — 17.0 (7.2; 26.8) — 16.3 (6.3; 26.3)
BICLA бойынша жауап компоненттері: BILAG бойынша жақсару, n (%)** — 85 (47.2) — 8 (31.5) — 88 (48.9) — 59 (32.4)
SLEDAI-2K, n (%) бойынша нашарлаудың болмауы** — 121 (67.2) — 104 (56.5) — 122 (67.8) — 94 (51.6)
PGA, n (%) бойынша нашарлаудың болмауы** — 117 (65.0) — 105 (57.1) — 122 (67.8) — 95 (52.2)
Емдеуді тоқтатпай, n (%) — 145 (80.6) — 146 (79.3) — 153 (85.0) — 130 (71.4)
Хаттамамен рұқсат етілген шектелген пайдалану препараттарын қолданусыз, n (%) — 140 (77.8) — 128 (69.6) — 144 (80.0) — 123 (67.6)
52 аптадағы SRI-4 жауабы*
Емдеуге оң жауаптың жиілігі, % (n/N)** — 49.0 (88/180) — 43.0 (79/184) — 55.5 (100/180) — 37.3 (68/182)
%-дық айырмашылық (95 % СА) — 6.0 (-4.2; 16.2) — 18.2 (8.1; 28.3)
Пероральді ГКС дозасын тұрақты төмендету ***
Емдеуге жауаптың жиілігі, % (n/N)** — 49.7 (51/103) — 33.1 (34/102) — 51.5 (45/87) — 30.2 (25/83)
%-дық айырмашылық (95% СА) — 16.6 (3.4; 29.8) — 21.2 (6.8; 35.7)
Асқынулар жиілігі
Асқынудың орташа жылдық жиілігі, (95% СА) — 0.57 (0.43; 0.76) — 0.68 (0.52; 0.90) — 0.43 (0.31; 0.59) — 0.64 (0.47; 0.86)
Жиіліктер қатынасы (95% СА) — 0.83 (0.61; 1.15) — 0.48; 0.94)
BICLA - BILAG негізінде жегіні кешенді бағалау; BILAG - Британиядағы жүйелі қызыл жегіні зерттеу топтары PGA - дәрігердің жалпы бағалауы; SLEDAI-2K - ЖҚЖ 2000 белсенділік индексі; SRI-4 - ЖҚЖ терапиясына жауап индексі.
Барлық пациенттер стандартты ем алды.
* BICLA және SRI-4 біріктірілген бағалауға негізделген, мұнда емдеуді тоқтату немесе препараттарды шектеулі қолдану жауап критерийлерінің бөлігі болып табылады.
* * Емдеуді тоқтатқан немесе хаттамада рұқсат етілген шектен тыс шектеулі препараттарды қабылдаған пациенттер емдеуге жауап бермеді деп саналды.
* * * Бастапқыда тәулігіне ≥ 10 мг дозада пероральді ГКС қабылдаған пациенттер қосалқы тобы. Емдеуге жауап бергендер 40 аптада тәулігіне ≤ 7.5 мг пероральді ГКС дозасын төмендеткен және аурудың 52 аптасына дейін төмендетілген дозасын сақтаған пациенттер болып саналды.
Ұзақ мерзімді қауіпсіздікті зерттеу
52-ші аптаға дейін 1 және 2 (қосымша зерттеулер) зерттеулерін аяқтаған пациенттер рандомизацияланған салыстырмалы жасырын плацебо бақыланатын 3-жылдық кейінгі терапия (LTE) зерттеуі шеңберінде емдеуді жалғастыру мүмкіндігіне ие болды. 1 және 2 зерттеулерде 150 мг немесе 300 мг анифролумаб алған пациенттерге LTE-де 300 мг анифролумаб қабылдады. 1 және 2 зерттеулерде плацебо қабылдаған пациенттер 300 мг анифролумаб немесе плацебо алу үшін 1:1 қатынасында қайта рандомизацияланды, нәтижесінде LTE-де шамамен 300 мг анифролумаб пен плацебо арақатынасы 4:1 болды.
Ұзақ мерзімді тиімділік қосымша зерттеу шеңберінде 300 мг немесе плацебо анифролумаб қабылдаған және LTE кезеңінде бірдей емдеуді жалғастырған пациенттерде бағаланды (анифролумаб N=257; плацебо N=112). Оның ішінде анифролумаб алған пациенттердің 69%-ы (177/257) және плацебо алған пациенттердің 46%-ы (52/112) барлығы 4 жыл емдеуді аяқтады. 208 аптада SLEDAI-2K (SE) орташа балы анифролумаб (N=140) және плацебо (N=44) қабылдаған пациенттерде тиісінше 3.4 (0.25) және 4.0 (0.46) болды.
Балалар
Еуропадағы дәрілік заттар агенттігі жүйелі қызыл жегіні емдеуде педиатриялық популяцияның бір немесе бірнеше тобында анифлолумаб зерттеулерінің нәтижелерін ұсыну міндеттемесін кейінге қалдырды.