Әсер ету механизмі
Силденафил циклдік гуанозин монофосфатына (цГМФ) (ФДЭ5), цГМФ деградациясына жауапты ферментке тән 5 типті ерекше фосфодиэстеразаның (ФДЭ5) қуатты және селективті тежегіші болып табылады. Бұл ферменттің жыныстық мүшенің кавернозды денесінде болуымен қатар, PDE5 өкпенің қантамырлық торында да кездеседі. Осылайша, силденафил өкпе тамырларының тегіс бұлшықет жасушаларында цГМФ-ны жоғарылатады, бұл босаңсытуды туындатады. Өкпенің артериялық гипертензиясы бар пациенттерде бұл өкпенің қантамыр арнасы тамырларының кеңеюін және аз дәрежеде қанайналымның үлкен шеңберінің тамырларының кеңеюін туындатуы мүмкін.
Фармакодинамикалық әсерлері
In vitro зерттеулер силденафилдің ФДЭ5-ке қатысты іріктемелі екенін көрсетті. Оның ФДЭ5-ке әсері басқа белгілі фосфодиэстеразаларға қарағанда күштірек. PDE6-ға қатысты 10 есе іріктемелілік бар, ол торқабықтағы фототрансдукция жолына қатысады. PDE1 бойынша 80 есе және PDE 2, 3, 4, 7, 8, 9, 10 және 11 бойынша 700 есе артық іріктемелілігі бар. Атап айтқанда, силденафилдің PDE3-пен, яғни жүрек жиырылуын бақылауға қатысатын цАМФ-спецификалы фосфодиэстеразаның изоформасымен салыстырғанда PDE5-ке қатысты 4000 еседен астам іріктемлілігі бар.
Силденафил жүйелік артериялық қысымның жеңіл және уақытша төмендеуін туындатады, ол көп жағдайда клиникалық әсерлерді туындатпайды. Жүйелі гипертензиясы бар пациенттерге күніне үш рет 80 мг препаратты созып қабылдағаннан кейін бастапқы деңгейімен салыстырғанда систолалық және диастолалық артериялық қысымның орташа өзгеруі тиісінше 9,4 мм сын.бағ. және 9,1 мм сын.бағ.қүрады. 80 мг препаратты күніне үш рет үнемі қабылдағаннан кейін өкпенің артериялық гипертензиясы бар пациенттерде артериялық қысымды төмендету әсерінің төмендегені (систолалық және диастолалық қысымның 2 мм сын.бағ. төмендеуі) байқалды. Күніне 3 рет 20 мг ұсынылған дозада систолалық немесе диастолалық қысымның төмендегені байқалмады.
Дені сау еріктілерде силденафилдің 100 мг дейінгі бір реттік пероральді дозалары ЭКГ-ға клиникалық маңызды әсер еткен жоқ. Күніне үш рет 80 мг препаратты ұзақ уақыт қабылдағаннан кейін өкпенің артериялық гипертензиясы бар пациенттердің ЭКГ-да клиникалық маңызды әсерлерін тіркеген жоқ.
Жүректің ауыр ишемиялық ауруымен ауыратын (ЖИА) 14 пациентте 100 мг силденафилді бір рет пероральді қабылдаудың гемодинамикалық әсерін зерттеуде (стеноз> кемінде бір коронарлық артерия бойынша 70%) тыныштық жағдайындағы орташа систолалық және диастолалық артериялық қысым бастапқы деңгеймен салыстырғанда тиісінше 7% және 6% төмендеді. Өкпедегі орташа систолалық қысым 9% төмендеді. Силденафил жүректің лықсытуына әсер етпеді және стеноздық коронарлық артериялар арқылы қанағымды бұзбады.
Фарнсворт-Манселл 100 реңктік тестін қолдана отырып, 100 мг дозаны қабылдағаннан кейін 1 сағаттан кейін, дозаны қабылдағаннан кейін 2 сағаттан кейін ешқандай айқын әсерлерсіз кейбір субъектілерде түсті ажыратудың жеңіл және уақытша бұзылуы (көк / жасыл) анықталды. Болжамды бұзылу механизмі торқабықтың фототрансдукция каскадына қатысатын PDE6 тежеуге байланысты. Силденафил көз көргіштігіне және контрастылық сезімталдыққа әсер етпейді. Сары дақтың ерте жаста байқалатын құжатталған дегенерациясы (n = 9) бар пациенттердің шағын көлемдегі плацебо-бақыланатын зерттеуінде силденафил (бір реттік доза, 100 мг) жүргізілген визуалды тестілерде айтарлықтай өзгерістер көрсеткен жоқ (көз көргіштігі, Амслер торы, модельденген түс дискриминациясы. бағдаршам, Хамфри периметрі және фотостресс).
Клиникалық тиімділігі және қауіпсіздігі
Өкпенің артериялық гипертензиясы (ӨАГ) бар ересек пациенттердегі тиімділігі
Рандомизацияланған жасырын салыстырмалы плацебо-бақыланатын зерттеу өкпенің бастапқы гипертензиясы, дәнекер тін ауруымен астасқан ӨАГ және жүректің туа біткен ақауларын хирургиялық емдеуден кейінгі ӨАГ бар 278 пациенттің қатысуымен жүргізілді. Пациенттер емдеудің төрт тобының біріне рандомизацияланды: плацебо, күніне үш рет қабылдаумен 20 мг силденафил, 40 мг силденафил немесе 80 мг силденафил. Рандомизацияланған 278 пациенттің 277-сі зерттелетін препараттың кемінде 1 дозасын қабылдады. Зерттелетін популяция орташа жасы 49 (диапазоны: 18-81) және 100-ден 450 метрге дейін бастапқы 6 минуттық тестілік қашықтыққа жүретін (орташа мәні: 344 метр) 68 (25%) еркек және 209 (75%) әйелден тұрды. 175 пациентке (63%) өкпенің бастапқы гипертензиясы, 84 (30%) пациентке дәнекер тін ауруымен байланысты ӨАГ диагнозы қойылды, ал 18 (7%) пациентке жүректің туа біткен ақауларын хирургиялық емдеуден кейінгі ӨАГ диагнозы қойылды. Пациенттердің көпшілігі ДДҰ II (107/277, 39%) немесе III (160/277, 58%) функциялық класына жатқызылды, орташа бастапқы 6 минуттық жүру қадамы тиісінше 378 метр және 326 метр; пациенттердің аз саны бастапқы деңгейде I (1/277, 0,4%) немесе IV (9/277, 3%) класына жатқызылды. Солжақ қарыншаның лықсыту фракциясы <45% немесе солжақ қарыншаның қысқару фракциясы <0,2 құрайтын пациенттер зерттелмеген. 4%) немесе вена ішіне (9/277, 3%) бастапқы деңгейде. Солжақ қарыншаның лықсыту фракциясы <45% немесе солжақ қарыншаның қысқару фракциясы <0,2 құрайтын пациенттер зерттелмеген. 4%) немесе вена ішіне (9/277, 3%) бастапқы деңгейде. Солжақ қарыншаның лықсыту фракциясы <45% немесе солжақ қарыншаның қысқару фракциясы <0,2 құрайтын пациенттер зерттелмеген.
Силденафил (немесе плацебо) пациенттердің фондық еміне қосылды, оған антикоагулянттар, дигоксин, кальций өзекшелерінің блокаторлары, диуретиктер немесе оттегі кіруі мүмкін. Простациклинді, простациклиннің аналогтарын және эндотелин рецепторларының антагонистерін қосымша ем ретінде қолдануға, сондай-ақ аргининді қосуға рұқсат етілмеді. Бұрын Бозентан емін алмаған пациенттер зерттеуден шығарылды.
Тиімділігінің бастапқы соңғы нүктесі 6-минуттық серуенде (6MWD) 12 аптада бастапқы деңгейден ауытқу болды. Плацебо қабылдаған топтармен салыстырғанда силденафилді қабылдаған барлық үш топта 6MWD статистикалық маңызды өскені байқалды. Плацебоға енгізілетін түзетулері бар 6MWD артуы тәулігіне 3 рет 20 мг, 40 мг және 80 мг силденафил үшін тиісінше 45 метрді (p <0,0001), 46 метрді (p <0,0001) және 50 метрді (p <0,0001) құрады.Силденафил дозалары арасындағы әсерде елеулі айырмашылық байқалған жоқ. 6MWD <325 м бастапқы мәні бар пациенттер үшін тиімділігінің жақсаруы силденафилдің неғұрлым жоғары дозаларында байқалды (плацебоға түзету енгізу арқылы тәулігіне 3 рет тиісінше 20, 40 және 80 мг дозалар үшін 58 метр, 65 метр және 87 метр жақсару).
ДДҰ-ның функциялық класын талдағанда 20 мг доза қабылдаған топта 6MWD статистикалық маңызды артқаны байқалды, II класс және III класс үшін тиісінше 49 метрге (p = 0,0007) және 45 метрге (p = 0,0031) плацебоға енгізілетін түзетулері бар арту байқалды.
6MWD жақсаруы 4 апталық емнен кейін айқын болды және бұл әсер 8-ші және 12-ші апталарда сақталды. Нәтижелер этиологияға (бастапқы және дәнекер тін ауруымен байланысты ӨАГ), ДДҰ-ның функциялық класына, жынысқа, нәсілге, тұрғылықты жеріне, PAP және PVRI байланысты кіші топтарда келісілді.
Силденафилдің барлық дозаларын қабылдаған пациенттер плацебо қабылдаған пациенттермен салыстырғанда өкпенің орташа артериялық қысымының (mPAP) және өкпе тамырлары кедергісінің (PVR) статистикалық маңызды төмендеуіне қол жеткізді. mPAP көмегімен емдеудің плацебоға түзетілген әсерлері тәулігіне 3 рет 20 мг, 40 мг және 80 мг силденафил үшін тиісінше -2,7 мм рт. сын. бағ. (P = 0,04), -3,0 мм сын.бағ. (P = 0,01) және -5,1 мм сын.бағ. (P <0,0001) құрады. PVR-мен емдеудің плацебоға түзетілген әсері тәулігіне 3 рет 20 мг, 40 мг және 80 мг силденафил үшін тиісінше -178 дин.сек / см 5 (p = 0,0051), -195 дин.сек / см 5 (p = 0,0017) және -320 дин.сек / см 5.(p <0,0001) құрады. 12 аптадан кейін тәулігіне үш рет 20, 40 және 80 мг силденафилді қабылдағанда ӨТК төмендеу пайызы (11,2%, 12,9%, 23,3%) жүйелік тамыр кедергісінің (ЖТК) төмендеуінен пропорциялы үлкен болды (7,2%, 5,9%, 14,4%). %). Силденафилдің өлімге әсері белгісіз.
Силденафилдің әрбір дозасын қабылдаған пациенттердің үлкен пайызы (яғни, силденафилді тәулігіне үш рет 20 мг, 40 мг және 80 мг дозаларда қабылдаған пациенттердің 28%, 36% және 42%) плацебомен (7%) салыстырғанда кемінде ДДҰ-ның бір функциялық класына жақсарғанын көрсетті. Тиісті мүмкіндіктер қатынасы 2.92 (p = 0.0087), 4.32 (p = 0.0004) және 5.75 (p <0,0001) құрады.
Ерікті популяциядағы ұзақ мерзімді өміршеңдік туралы мәліметтер
Негізгі зерттеуге енгізілген пациенттер ұзақ мерзімді ашық кеңейтілген зерттеуге қатысуға құқылы болды. 3 жылдан кейін пациенттердің 87%-ы тәулігіне 3 рет 80 мг доза қабылдады. Силденафилмен жүргізілген негізгі зерттеуде 207 пациент емделді және олардың ұзақ мерзімді өміршеңдік статусы кем дегенде 3 жыл бағаланды. Каплан-Мейер бағалауы бойынша, бұл популяцияда 1, 2 және 3 жыл ішінде өміршеңдік деңгейі сәйкесінше 96%, 91% және 82% құрады. ДДҰ функциялық класы II пациенттерде бастапқы деңгейде өміршеңдігі 1, 2 және 3 жылдан кейін тиісінше 99%, 91% және 84% - ды құрады, ал ДДҰ функциялық класы III пациенттер үшін бастапқы деңгейде тиісінше 94, 90 және 81% - ды құрады.
ӨАГ бар ересек пациенттерде қолдану тиімділігі (эпопростенолмен бірге қолданған кезде)
Рандомизацияланған жасырын салыстырмалы плацебо-бақыланатын зерттеу эпопростенолды вена ішіне енгізу арқылы тұрақтандырылған ӨАГ бар 267 пациенттің қатысуымен жүргізілді. ӨАГ бар пациенттер өкпенің бастапқы артериялық гипертензиясы бар (212/267, 79%) және дәнекер тін ауруымен астасқан (55/267, 21%) ӨАГ бар пациенттерді қамтыды. Пациенттердің көпшілігі ДДҰ II (68/267, 26%) немесе III (175/267, 66%) функциялық класына жатқызылды; пациенттердің аз саны бастапқы деңгейде I (3/267, 1%) немесе IV (16/267, 6%) класына жатқызылды; бірнеше пациенттер үшін (5/267, 2%) ДДҰ функциялық класы белгісіз болды. Пациенттер венаішілік эпопростенолмен біріктіріп пайдаланған кезде плацебо немесе силденафил (20 мг-ден бастап 40 мг-ға дейін, содан кейін көтеруіне байланысты күніне үш рет 80 мг-ға дейін дозада) қабылдау үшін рандомизацияланды.
Тиімділігінің бастапқы соңғы нүктесі 6 минуттық серуенде 6 аптада бастапқы деңгейдің өзгеруі болды. Силденафилдің 6 минуттық серуенде плацебоға қарағанда статистикалық маңызды артықшылығы анықталды. Плацебоға плацебоға енгізілетін түзетулері бар жүру қашықтығының 26 метрге орташа артуы силденафилдің пайдасына байқалды (95% СА: 10,8, 41,2) (p = 0,0009). Бастапқы жүру қашықтығы ≥ 325 метрді құрайтын пациенттер үшін емдеу әсері силденафилдің пайдасына 38,4 метрді құрады; бастапқы жүру қашықтығы бар пациенттер үшін бастапқы ӨАГ бар пациенттер үшін емдеу әсері дәнекер тін ауруымен астасқан ӨАГ бар пациенттер үшін 7,7 метрмен салыстырғанда 31,1 метрді құрады.
Силденафил қабылдаған пациенттер плацебо қабылдаған пациенттермен салыстырғанда өкпенің орташа артериялық қысымының (mPAP) статистикалық маңызды төмендеуіне қол жеткізді. Плацебоға түзетілген орташа емдік әсері -3,9 мм сын. бағ. силденафилдің пайдасына байқалды (95% СА: -5,7, -2,1) (p = 0,00003). Клиникалық нашарлауға дейінгі уақыт рандомизациядан клиникалық нашарлаудың алғашқы көрінісіне дейінгі уақыт ретінде айқындалатын екінші ақырғы нүкте болды (өлім, өкпе трансплантациясы, бозентан емінің басталуы немесе эпопростенол емінің өзгеруін талап ететін клиникалық нашарлау). Силденафилмен емдеу плацебоға қарағанда (p = 0,0074) ӨАГ клиникалық нашарлауына дейінгі уақытты едәуір арттырды. 23 субъектіде силденафил тобындағы 8 субъектімен (6,0%) салыстырғанда плацебо тобында (17,6%) клиникалық нашарлау байқалды.
Эпопростенолды фондық зерттеудегі ұзақ мерзімді өміршеңдік туралы деректер
Эпопростенолмен жүргізілетін қосымша емді зерттеуге енгізілген пациенттер ұзақ мерзімді ашық кеңейтілген зерттеуге қатысуға құқылы болды. 3 жылдан кейін пациенттердің 68% тәулігіне 3 рет 80 мг доза қабылдады. Алғашқы зерттеуде барлығы 134 пациент силденафилмен емделді және олардың ұзақ мерзімді өміршеңдік статусы кем дегенде 3 жыл бағаланды. Бұл популяцияда 1, 2 және 3 жылдық өміршеңдікті Каплан-Мейер бойынша бағалау сәйкесінше 92%, 81% және 74% құрады.
ӨАГ бар ересек пациенттердегі тиімділігі және қауіпсіздігі (бозентанмен бірге қолданған кезде)
Рандомизацияланған жасырын салыстырмалы плацебо-бақыланатын зерттеу кемінде үш ай бойы бозентанмен ем қабылдаған ӨАГ бар (ДДҰ II және III ФК) 103 клиникалық тұрақты пациенттің қатысуымен жүргізілді. ӨАГ бар пациенттерге бастапқы ӨАГ бар және дәнекер тін ауруымен байланысты ӨАГ бар пациенттерді қамтыды. Пациенттер бозентанмен (күніне 2 рет 62,5-125 мг) бірге силденафил (күніне 3 рет 20 мг) немесе плацебо қабылдауға рандомизацияланды. Тиімділігінің бастапқы соңғы нүктесі 12 аптада бастапқы деңгеймен салыстырғанда 6MWD өзгеріс болды. Нәтижелер силденафил (күніне үш рет 20 мг) мен плацебо (13,62 м (95% СА: -3,89-ден 31,12-ге дейін) және 14,08 м (95% СА: 95% СА: -1,78-ден 29,95-ке дейін) арасындағыны көрсетеді.
6MWD-дегі айырмашылықтар дәнекер тін ауруымен байланысты ӨАГ және бастапқы ӨАГ бар пациенттер арасында байқалды. Бастапқы ӨАГ (67 субъект) бар субъектілер үшін бастапқы деңгейден орташа ауытқулар силденафил және плацебо топтары үшін тиісінше 26,39 м (95% СА: 10,70-тен 42,08-ге дейін) және 11,84 м (95% СА: -8,83-тен 32,52-ге дейін) құрады. Алайда, дәнекер тін ауруларымен астасқан ӨАГ бар субъектілер үшін (36 субъект) бастапқы деңгейден орташа ауытқулар силденафил және плацебо тобы үшін тиісінше -18,32 мкм (95% СА: -65,66-дан 29,02-ге дейін) және 17,50 мкм (95% СА: - 9,41-44,41) құрады.
Жалпы, емдеудің екі тобындағы жағымсыз әсерлер ұқсас болды (силденафил плюс бозентан бір бозентанға қарсы) және оны монотерапия ретінде қолданған кезде силденафилдің белгілі қауіпсіздік бейініне сәйкес келді (4.4 және 4.5 бөлімдерін қараңыз).
Балалар мен жасөспірімдер
Өкпенің артериялық гипертензиясы
1 жастан 17 жасқа дейінгі барлығы 234 пациент дозалар диапазонымен жүргізілген рандомизацияланған жасырын салыстырмалы көпорталықты плацебо-бақыланатын параллель зерттеуде ем қабылдады. Субъектілердің (38% ер және 62% әйел) дене салмағы ≥ 8 кг болды және өкпенің бастапқы гипертензиясы (ӨБГ) [33%] немесе жүректің туа біткен ақауына қатысты салдарлық ӨАГ болды [жүйелік өкпе шунты 37%, хирургиялық араласу 30%]. Бұл зерттеуде 234 (27%) пациенттің 63-і 7 жасқа кіші (силденафилдің төмен дозасы = 2; орташа дозасы = 17; жоғары дозасы = 28; плацебо = 16) және 234 (73%) пациенттің 171-і 7 жас және одан үлкен болды (силденафилдің төмен дозасы = 40; орташа дозасы = 38; және жоғары дозасы = 49; плацебо = 44). Субъектілердің көпшілігі бастапқы деңгейде ДДҰ I (75/234, 32%) немесе II (120/234, 51%) функциялық класына жатқызылды; III (35/234, 15%) немесе IV (1/234, 0,4%) класына аз пациенттер жатқызылды; бірнеше пациенттер үшін (3/234, 1,3%).
Пациенттер ӨАГ-ның спецификалы еміне дайын болмады және зерттеуде простациклинді, простациклиннің аналогтарын және эндотелин рецепторларының антагонисттерін қолдануға рұқсат етілмеді, сонымен қатар аргинин, нитраттар, альфа-блокаторлар және CYP450 3A4 күшті әсер ететін тежегіштерін қосуға рұқсат етілмеді.
Зерттеудің негізгі мақсаты даму процесінде тест жасай алатын пациенттерде физикалық жүктемемен жасалатын жүрек-өкпе тестінің (CPET) көмегімен өлшенген физикалық жүктемеге төзімділікті жақсарту үшін (n = 115) педиатриялық субъектілерде силденафилмен 16 апталық созылмалы пероральді емдеудің тиімділігін бағалаудан тұрды. Екінші соңғы нүктелер гемодинамика мониторингін, симптомдарды бағалауды, ДДҰ функциялық класын, фондық емдеудің өзгеруін және өмір сүру сапасын өлшеуді қамтыды.
Пациенттер күніне үш рет енгізілетін силденафилдің төмен (10 мг), орташа (10-40 мг) немесе жоғары (20-80 мг) дозасы немесе плацебо режимімен силденафилмен емдеудің үш тобының біріне бөлінді. Топ ішінде енгізілетін нақты дозалар дене салмағына байланысты болды (4.8 бөлімін қараңыз). Бастапқы деңгейде қосымша дәрілік заттарды (антикоагулянттар, дигоксин, кальций өзекшелерінің блокаторлары, диуретиктер және / немесе оттегі) қабылдаған субъектілердің үлесі силденафилмен біріктірілген емдеу тобындағыға (47,7%) және плацебо емдеу тобындағыға (41,7%) ұқсас болды.
Бастапқы соңғы нүкте біріктірілген дозалар топтарында CPET көмегімен бағаланған бастапқы деңгейден 16 аптаға дейінгі VO 2 шыңының плацебоға түзетілген пайыздық өзгерісі болды (2-кесте). Жалпы алғанда, 234 (45%) субъектінің 106-ы ≥ 7 жастағы және дамуы бойынша тест орындауға қабілетті балаларды қоса алғанда, CPET-ке бағаланды. <7 жастағы балалар (силденафилдің біріктірілген дозасы = 47; плацебо = 16) тек екінші соңғы нүктелер бойынша бағаланды. Тұтынылған оттек мәнінің орташа бастапқы ең жоғары көлемі (VO 2) силденафилмен емдеу топтарында (17,37-ден 18,03 мл / кг / мин дейін) салыстырылмалы және плацебо емдеу тобы үшін біршама жоғары (20,02 мл / кг / мин) болды. Негізгі талдаудың нәтижелері (плацебомен салыстырғанда біріктірілген дозалар тобы) статистикалық маңызды болмады (p = 0,056) (2-кестені қараңыз). Силденафил мен плацебоның орташа дозасы арасындағы есептік айырмашылық 11,33% (95% СА: 1,72–20,94) құрады (2-кестені қараңыз).
2-кесте: белсенді емдеу тобы бойынша плацебоға енгізілетін түзетулері бар VO 2 шыңының % өзгеруі
Емдеу тобы — Есептелген айырмашылық — 95% сенімділік аралығы
Кіші дозасы (n = 24) — 3,81 — -6,11, 13,73
Орташа дозасы (n = 26) — 11,33 — 1,72, 20,94
Жоғары дозасы (n = 27) — 7,98 — -1,64, 17,60
Біріктірілген дозалар топтары (n = 77) — 7,71 (р = 0,056) — -0,19, 15,60
плацебо тобы үшін n = 29
Ковариаттарға, VO 2 бастапқы шыңына, этиологиясына және салмақ тобына енгізілетін түзетулері бар ANCOVA негізіндегі бағалар
Дозалауға байланысты жақсарулар өкпе тамырлары кедергісінің индексімен (PVRI) және өкпенің орташа артериялық қысымымен (mPAP) байқалды. Силденафилдің орташа және жоғары дозалары бар топтар сәйкесінше плацебоға қарағанда PVRI 18% - ға (95% СА: 2% - дан 32% - ға дейін) және 27% - ға (95% СА: 14% - дан 39% - ға дейін) төмендегенін көрсетті; ал төмен дозалы топ плацебодан айтарлықтай айырмашылықтарды көрсетпеді (2% айырмашылық). Силденафилдің орташа және жоғары дозалар топтарында плацебомен салыстырғанда бастапқы деңгеймен салыстырғанда mPAP өзгеруі сәйкесінше -3,5 мм сын.бағ. (95% СА: -8,9, 1,9) және -7,3 мм сын.бағ (95% СА: -12,4, -2,1) құрады; төмен дозалы топ плацебодан аз айырмашылықты көрсетті (айырмашылық 1,6 мм сын. бағ.). Силденафилдің барлық үш тобында плацебоға қарағанда жүрек индексінің сәйкесінше төмен, орташа және жоғары дозалы топтар үшін 10%, 4% және 15% жақсаруы байқалды.
Плацебоға қарағанда силденафилдің жоғары дозаларын қабылдаған субъектілерде ғана функциялық кластың айтарлықтай жақсаруы көрсетілді. Силденафилдің төмен, орташа және жоғары дозалы топтары үшін плацебомен салыстырғанда мүмкіндіктер қатынасы 0,6 (95% СА: 0,18, 2,01), 2,25 (95% СА: тиісінше 0,75, 6,69) және 4,52 (95% СА: 1,56, 13,10) құрады.
Ұзақ мерзімді зерттеу туралы деректер
Қысқа мерзімді плацебо-бақыланатын зерттеуде ем қабылдаған 234 пациенттің 220-сы ұзақ мерзімді кеңейтілген зерттеуге қатысты. Қысқа мерзімді зерттеуде плацебо тобына кіретін пациенттер силденафилмен емдеуге кездейсоқ ауыстырылды; салмағы ≤ 20 кг құрайтын субъектілер орташа немесе жоғары дозалы топтарға кірді (1: 1), ал дене салмағы> 20 кг құрайтын субъектілер төмен, орташа немесе жоғары дозалы топтарға кірді (1: 1: 1). Силденафил қабылдаған 229 пациенттің жалпы санынан төмен, орташа және жоғары дозалы топтарда 55, 74 және 100 адам болды. Қысқа мерзімді және ұзақ мерзімді зерттеулерде жекелеген субъектілер үшін жасырын салыстырмалы зерттеу басталған сәттен бастап емдеудің жалпы ұзақтығы 3-тен 3129 күнге дейін ауытқып отырды. Силденафилмен емдеу тобы бойынша Каплан-Мейер бойынша өміршеңдікті бағалау 3 жылдан кейін бастапқы салмағы 20 кг астам пациенттерде тиісінше төмен, орташа және жоғары дозалы топтарда 94%, 93% және 85% - ды құрады; дене салмағы ≤ 20 кг құрайтын пациенттер үшін бастапқы деңгейде өміршеңдікті бағалау тиісінше орташа және жоғары дозалы топтардағы пациенттер үшін 94% және 93% - ды құрады (4.4 және 4.8 бөлімдерін қараңыз).
Зерттеу барысында емдеу кезінде де, өміршеңдікті кейінгі бақылау аясында да жалпы 42 өлім тіркелді. 37 өлім деректерді мониторингілеу комитеті силденафил дозаларын арттырған кезде байқалған өлім теңгерімсіздігі негізінде субъектілерді титрлеуді неғұрлым төмен дозаға дейін төмендету туралы шешім қабылдағанға дейін орын алды. Осы 37 өлімнің ішінде өлім саны (%) силденафилдің төмен, орташа және жоғары дозалары бар топтарда тиісінше 5/55 (9,1%), 10/74 (13,5%) және 22/100 (22%) құрады. Кейіннен тағы 5 өлім тіркелді. Өлімнің себептері ӨАГ-пен байланысты болды. ӨАГ бар балалар мен жасөспірімдерге ұсынылғаннан асатын дозаларды қолдануға болмайды. (4.2 және 4.4 бөлімдерін қараңыз).
VO 2шыңы плацебо бақыланатын зерттеу басталғаннан 1 жыл өткен соң бағаланды. Силденафилмен емделген, дамушы және CPET орындауға қабілетті субъектілердің ішінен 59/114 субъект (52%) силденафилді қабылдау басталғаннан бері VO 2 шыңының қандай да бір нашарлағанын көрсеткен жоқ. Сол сияқты, силденафил қабылдаған 229 пациенттің 191-і (83%) 1 жыл ішінде бағалау кезінде өзінің ДДҰ функциялық класын сақтап қалды немесе жақсартты.
Жаңа туған нәрестеде өкпенің тұрақты гипертензиясы
Параллель топтардағы рандомизацияланған салыстырмалы жасырын қостоптық плацебо бақыланатын зерттеу өкпенің тұрақты гипертензиясы (PPHN) немесе гипоксиялық тыныстық жеткіліксіздігі (HRF) және оксигенация индексімен PPHN даму қаупі бар 59 нәрестенің қатысуымен жүргізілді. (OI)> 15 және <60. Негізгі мақсаты бір iNO-мен салыстырғанда деммен алынатын азот тотығына (iNO) қосқанда силденафилдің тиімділігі мен қауіпсіздігін бағалаудан тұрды.
Бастапқы соңғы нүкте: PPHN бағытталған қосымша емдеу қажеттілігі, экстракорпоралды жарғақшалық оксигенация (ЭКЖО) қажеттілігі немесе зерттеу кезіндегі өлім ретінде айқындалатын емдеу сәтсіздіктерінің жиілігі; және сәтсіз емделусіз пациенттер үшін зерттелетін препаратты вена ішіне енгізу басталғаннан кейін iNO емдеу уақыты болды. Емдеу сәтсіздіктері жиілігіндегі айырмашылық емдеудің екі тобы арасында статистикалық маңызды болған жоқ (iNO + в / і силденафил және iNO + плацебо тобында тиісінше 27,6% және 20,0%). Емдеудің сәтсіздіктері жоқ пациенттер үшін зерттелетін препаратты вена ішіне енгізу басталғаннан кейін iNO емдеудің орташа уақыты емдеудің екі тобы үшін бірдей, шамамен 4,1 күн болды.
Емдеу кезінде туындаған жағымсыз құбылыстар мен елеулі жағымсыз құбылыстар iNO + венаішілік силденафил емдеу тобындағы тиісінше 22 (75,9%) және 7 (24,1%) пациентте және емдеу тобындағы, тиісінше 19 (63,3%) және iNO + плацебо тобында 2 (6,7%) пациентте тіркелді. Емдеу кезінде туындайтын ең жиі жағымсыз әсерлер силденафилмен iNO + емдеу тобында гипотензия (пациенттердің 8 [27,6%]), гипокалиемия (пациенттердің 7 [24,1%]), анемия және дәрі-дәрмектерді тоқтату синдромы (4 пациенттің әрқайсысы [13,8%]) және брадикардия (пациенттердің 3 [10,3%]) және iNO + плацебо тобында емдеу тобында пневмоторакс (пациенттің 4 [13,3%]), анемия, ісіну, гипербилирубинемия, С-реактивті ақуыз және гипотензия (3 пациенттің әрқайсысы [10,0%]). (4.2 бөлімін қараңыз)