ATХ коды: L01XC21
Әсер ету механизмі
Рамуцирумаб VEGFR - VEGF-А, VEGF-С және VEGF-D лигандтарының байланыстырылуын бөгей отырып, VEGF 2-типті рецепторымен спецификалық байланысатын 2-типті тамырлар эндотелийінің өсу факторы рецепторының антагонисі болып табылады. Нәтижесінде рамуцирумаб лигандтар индукциялайтын адамның эндотелий жасушаларының пролиферациясы мен миграция процесін тежей отырып, VEGF 2-типті рецепторының лигандқа байланысты белсенділенуін тежейді. Клиникаға дейінгі зерттеулерде іn vivo жағдайында рамуцирумаб ангиогенезді тежеген.
Клиникалық тиімділігі мен қауіпсіздігі
Асқазан обыры
REGARD зерттеуі
Сирамза препаратының тиімділігі REGARD (NCT00917384) зерттеуінде, бұрын платина немесе фторпиримидин препараттары негізінде химиотерапия қабылдаған асқазанның жергілікті кең таралған немесе метастаздық обыры (өңеш-асқазан қосылысын [ӨАҚ] аденокарциномасын қоса) бар пациенттерді тартумен жүргізілген халықаралық рандомизацияланған салыстырмалы жасырын көп орталықты зерттеуде бағаланды. Зерттеуге жергілікті-таралған немесе метастаздық обырдың бірінші желісін емдеу шеңберінде соңғы инфузиядан кейін 4 ай ішінде немесе адъюванттық емдеу препаратының соңғы дозасын алғаннан кейін 6 ай ішінде ауруы үдей бастаған пациенттер қатыстырылды. Зерттеуге қатыстырылудың міндетті критерийі ECOG 0 немесе 1 шкаласына сәйкес ФС болды. Пациенттер 2:1 арақатынасында 8 мг/кг дозада Сирамза препаратымен вена ішіне инфузия алатын немесе 2 аптада бір рет плацебо алатын топтарға рандомизацияланған. Рандомизация соңғы 3 ай ішінде (≥10% және <10%) салмақты төмендету бойынша стратификациямен, географиялық аймақтарға және негізгі ісікті шектеу (асқазан және ӨАҚ) бойынша жүргізілді. Тиімділікті бағалаудың бастапқы критерийі жалпы тіршілікке қабілеттілігі (ЖТ) болды. Тиімділікті бағалаудың қосымша критерийі үдеусіз тірі қалу (ҮТҚ) болды.
Рандомизация шарасынан жалпы алғанда 355 пациент өтті, оның 238-і Сирамза препаратының тобына, 117-плацебо тобына енгізілді. Аурудың бастапқы демографиялық көрсеткіштері мен сипаттамалары емдеу топтарында ерекшеленбеді. Жас медианасы 60 жылға тең (ауқымы 24-тен 87 жасқа дейін), пациенттердің 70%-ы ерлер болды, 77%-ы еуропалық нәсілге тиесілі, 16%-ы азиялықтар болды, ECOG бағалау шкаласына сәйкес ФС 28% - 0 балл, ал 72% - 1 балл, 91% жағдайда пациенттерде өлшемге келетін ісігі, 75%-да асқазан обыры диагностикаланды, ал 25%-да ӨАҚ аденокарциномасы анықталды. Көптеген пациенттерде (85%) ауру метастаздық аурудың бірінші желісінің емдеу курсы кезінде немесе одан кейін үдей бастады. Асқазан обырының алдыңғы емі платина препараттарымен және фторпиримидинмен (81%) біріктіріп емдеуді, платина препараттарын қоспай құрамында фторпиримидин бар химиотерапия режимдерін (15%) және фторпиримидин қосылмаған платина препараттары негізіндегі химиотерапия режимдерін (4%) қамтиды. Пациенттер Сирамза препаратының орта есеппен 4 дозасын (1 - 34) немесе плацебо препаратының 3 дозасын (1 - 30) қабылдады.
Тиімділік нәтижелері 2-кестеде және 1-суретте келтірілген.
2-кесте: REGARD зерттеуінде алынған тиімділік нәтижелері
Сирамза + ОДЕ N = 238 — Плацебо + ОДЕ N = 117
Жалпы тіршілікке қабілеттілігі
Өліммен аяқталғандар саны (%) — 179 (75%) — 99 (85%)
Аймен көрсетілген жалпы тіршілік қабілетінің медианасы (95% СА) — 5,2 (4,4; 5,7) — 3,8 (2,8; 4,7)
Қауіптер арақатынасы (95% СА) — 0,78 (0,60; 0,998)
Стратификацияланған логрангалық критерий бойынша р мәні — 0,047
Аурудан үдеусіз тірі қалу
Қарастырылған оқиғалар саны (%)a — 199 (84%) — 108 (92%)
Аймен көрсетілген ҮТҚ медианасы (95%-дық СА) — 2,1 (1,5; 2,7) — 1,3 (1,3; 1,4)
Қауіптер арақатынасы (95%-дық СА) — 0,48 (0,38; 0,62)
Стратификацияланған логрангалық критерий бойынша р мәні — <0,001
ОДЕ – оңтайлы демеуші ем
СА – сенімді аралық
а – өлім: Сирамза препаратын қолданған пациенттер тобындағы 199 оқиғаның 65-і және плацебо қолданған пациенттер тобындағы 108 оқиғаның 31-і.
1 –сурет REGARD зерттеуіндегі Каплан-Мейер жалпы тіршілік қабілетінің қисығы
RAINBOW зерттеуі
Сирамза препаратының тиімділігі RAINBOW (NCT01170663) зерттеуінде, бұрын платина және фторпиримидин препараттары негізінде химиотерапия қабылдаған асқазанның жергілікті- кең таралған немесе метастаздық обыры (ӨАҚ аденокарциномасын қоса) бар пациенттердің қатысуымен халықаралық рандомизацияланған салыстырмалы жасырын зерттеуде бағаланды. Зерттеуге ауруды бірінші желісінің емдеу курсы кезінде немесе бірінші желідегі емдеу шеңберінде соңғы инфузиядан кейін 4 ай ішінде үдей бастаған пациенттер тартылды. Зерттеуге қосудың міндетті критерийі ECOG 0 немесе 1 шкаласына сәйкес ФС болды. Пациенттер 1:1 арақатынасында 8 мг/кг дозада Сирамза препаратымен вена ішіне инфузиялауға немесе 2 аптада бір рет плацебо (әрбір 28 күндік циклдың 1 және 15 күні) рандомизацияланған. Емдеудің екі тобының пациенттері сондай-ақ паклитакселдің венаішілік инфузиясын 80 мг/м2 дозада әрбір 28 күндік циклдің 1, 8 және 15 күндері алды. Паклитакселдің әрбір инфузиясы алдында пациенттер гематологиялық көрсеткіштер мен бауыр функциясының көрсеткіштері рұқсат етілген шектерде екенін растау мақсатында талдаулар тапсырды.
4 ауырлық дәрежесіндегі гематологиялық уыттылығы анықталған жағдайда немесе 3 ауырлық дәрежесіндегі гематологиялық емес уыттылықтағы паклитакселді қолданумен байланысты паклитакселдің дозасы тұрақты негізде 10 мг/м2 төмендеді, бірақ 2 реттен артық емес. Рандомизация географиялық аймақтар, уақыт бойынша стратификациямен, бірінші желідегі (<6 ай және ≥6 ай) емді бастау және ісіктің өлшенуі сәтінен бастап аурудың өршуіне дейін жүргізілді. Тиімділікті бағалаудың бастапқы критерийі ЖТ болды. Тиімділікті бағалаудың қосымша критерийлері ҮТҚ және емге жауаптардың жалпы жиілігі (ЖЖЖ) болды.
Рандомизация емшарасынан жалпы алғанда 665 пациент өтті, олардың 330 - ы Сирамза препаратының тобына, ал 335-плацебо тобына енгізілді. Аурудың бастапқы демографиялық көрсеткіштері мен сипаттамалары емдеу топтарында ерекшеленген жоқ. Жас медианасы 61 жасқа тең болды (диапазоны: 24-тен 84 жасқа дейін), пациенттердің 71%-ы ер адамдар, 61%-ы еуропалық нәсілге тиесілі, ал 35%-ы азиялықтар болды, ECOG бағалау шкаласына сәйкес ФС 39%-ы 0 балл, ал 61%-ы - 1 балл, пациенттердің 78%-да өлшемге келетін ісігі болды, 79% - да асқазан обыры диагностикаланды, ал 21%-ы ӨАҚ аденокарциномасынан зардап шекті. Пациенттердің 2/3 (67%) бөлігінде ауру бірінші желінің емдеу курсы кезінде үдей бастады және пациенттердің 25% платина және фторпиримидин препаратынан тұратын біріктірілімге қосымша антрациклин алды.
Тиімділік нәтижелері 3-кестеде және 2-суретте көрсетілген.
3- кесте: RAINBOW зерттеуінде алынған тиімділік нәтижелері
Сирамза + Паклитаксел N = 330 — Плацебо + Паклитаксел N = 335
Жалпы тіршілікке қабілеттілігі
Өліммен аяқталғандар саны (%) — 256 (78%) — 260 (78%)
Аймен көрсетілген жалпы тіршілік қабілетінің медианасы (95%-дық СА) — 9,6 (8,5; 10,8) — 7,4 (6,3; 8,4)
Қауіптер арақатынасы (95%-дық СА) — 0,81 (0,68; 0,96)
Стратификацияланған логрангалық критерий бойынша р мәні — 0,017
Аурудан үдеусіз тірі қалу
Қарастырылған оқиғалар саны (%)a — 279 (85%) — 296 (88%)
Аймен көрсетілген ҮТҚ медианасы (95%-дық СА) — 4,4 (4,2; 5,3) — 2,9 (2,8; 3,0)
Қауіптер арақатынасы (95%-дық СА) — 0,64 (0,54; 0,75)
Стратификацияланған логрангалық критерий бойынша р мәні — <0,001
Емге жауаптың жалпы жиілігіb
Қауіптер арақатынасы (95%-дық СА) — 28 % (23; 33) — 16% (13; 20)
Стратификацияланған КМХ критерий бойынша р мәні — <0,001
КМХ – Кохран-Мантел-Хензел, СА – сенімді аралық
а – өлім: Сирамза препаратын қолданған пациенттер тобындағы 279 оқиғаның 56-сы және плацебо қолданған пациенттер тобындағы 296 оқиғаның 55-і.
b - Сирамза препаратын қолданғандар тобында емге толық 2 жауап тіркелді, ал плацебо қолдану аясында емге толық жауап берген 1 ғана оқиға тіркелді.
2-сурет RAINBOW зерттеуіндегі жалпы тіршілікке қабілеттілігінің Каплан-Мейер қисықтары
Ұсақ жасушалы емес өкпе обыры
RELAY зерттеулері
Сирамза препаратының эрлотинибпен біріктіріліміндегі тиімділігі RELAY (NCT02411448) зерттеуінде, халықаралық, рандомизацияланған көп орталықты салыстырмалы жасырын плацебо-бақыланатын зерттеуде бағаланды, оған ісіктері экзон 19-да делециялары немесе эпидермальді өсу факторы рецепторы генінің экзон 21-де (L858R) алмастыру типі бойынша мутациялары бар өкпенің метастаздық ұсақ жасушалы емес обырына (ӨҰЖЕО) қатысты бұрын ем қабылдамаған пациенттер қатысты (EGFR). RELAY зерттеуіне қатысатын пациенттерде аурудың өлшенетін көріністері болуы керек, ECOG ФС шкаласы бойынша балл 0 - 1 шегінде болуы керек, пациенттерде орталық жүйке жүйесінде (ОЖЖ) метастаздар, сондай-ақ бастапқы деңгейде EGFR Т790M белгілі мутациялары болмауы керек. 1:1 қатынасындағы пациенттер әрбір 2 апта сайын Сирамза препаратымен 10 мг/кг дозада немесе аурудың өршуіне немесе қолайсыз уыттылықтың дамуына дейін тәулігіне 1 рет пероральді 150 мг дозада эрлотинибпен біріктірілімде плацебомен рандомизацияланды. Рандомизация географиялық аймақтар (Шығыс Азия және басқа аймақтар), пациенттің жынысы, EGFR мутациясының түрі (экзон 19делециясы және экзон 21 ауыстыру [L858R]), сондай-ақ жергілікті EGFR тестілеу әдісі (therascreen®және cobas® немесе басқа ПТР және жүйелеуге негізделген әдістер) бойынша стратификациямен жүргізілді. Тиімділікті бағалаудың бастапқы критерийі зерттеуші (RECIST нұсқасы 1.1) бағалаған аурудың өршуінсіз өмір сүру көрсеткіші болды. Тиімділікті бағалаудың қосымша критерийлері жалпы өмір сүру (ЖТҚ), емделуге жауап беру реакциясының жалпы жиілігі (ЖЖЖ) және жауап беру реакциясының ұзақтығы (ЖҰ) болды.
Рандомизация процедурасынан барлығы 449 пациент өтті, олардың 224-і Сирамза препаратының тобына, ал 225-і плацебо тобына енгізілді. Бастапқы демографиялық көрсеткіштер мен аурудың сипаттамалары емдеу топтарында ерекшеленбеді. Пациенттердің жас медианасы 65 жасқа тең болды (23 жастан 89 жасқа дейін), пациенттердің 63%-ы әйелдер, 22%-ы еуропалық нәсілге жатады, ал 77%-ы азиялықтар, 52% - ы ECOG бойынша ФС балы 0 болды, 61%-ы ешқашан темекі шекпеген; 54%-ында экзон 19 делециясы, ал 45%-ында экзон 21-де орын басу (L858R) болды.
Тиімділікті сынау нәтижелері 4-кестеде және 3-суретте көрсетілген.
4-кесте: RELAY зерттеуінде алынған тиімділік нәтижелері
Сирамза + Эрлотиниб N=224 — Плацебо + Эрлотиниб N=225
Аурудың үдеуінсіз тірі қалу
Қарастырылған оқиғалар саны (%)a — 122 (55%) — 158 (70%)
ҮТҚ медианасы айлармен (95%-дық СА) — 19,4 (15,4; 21,6) — 12,4 (11,0; 13,5)
Қауіптер қатынасы (95%-дық СА) — 0,59 (0,46; 0,76)
Стратифицирленген логрангілік критерий бойынша р мәні — <0,0001
Қысқартулар: ITT = рандомизациядан өткен барлық пациенттер, СА = сенімді аралық, ҚЖ = қол жеткізілген жоқ
aСирамза препаратын қабылдаған пациенттерде 122 құбылыстың 4-і және плацебо қабылдаған пациенттерде 158 құбылыстың 1-уі өліммен аяқталды
3-сурет RELAY зерттеуіндегі зерттеушінің бағалауы бойынша аурудың үдеуінсіз Каплан-Мейер тіршілікке қабілеттілігінің қисықтары
Рентгенологиялық нәтижелерді тәуелсіз жасырын шолуға негізделген ҮТҚ бағалауы зерттеу барысында бағалауға ұқсас нәтижелер берді. ҮТҚ тұрғысынан емнің әсері барлық алдын-ала анықталған стратификация факторлары үшін өзгеріссіз болды. ТЖС көрсеткіші 76% (95% СА: 71, 82) Сирамза және эрлотиниб препаратымен біріктірілген ем тобында және 75% (95% СА: 69, 80) плацебо тобында эрлотинибпен біріктірілімде, бұл ретте медианалық ПО тиісінше 18,0 айды (95% СА: 13,9; 19,8) және 11,1 айды (95% СА: 9,7; 12,3) құрады.
Алдын ала жоспарланған жалпы өмір сүру ұзақтығын (OS) соңғы талдау нәтижелеріне сәйкес, 297 оқиғадан кейін стратификацияланған OS қауіп қатынасы (HR) 0.98 болды (95% CI: 0.78 - 1.24). Жалпы өмір сүрудің медианалық көрсеткіші Сирамза және эрлотиниб комбинациясын алған топта 51.1 айды (95% CI: 44.8 - 57.3) құрады, ал плацебо және эрлотиниб комбинациясын алған топта — 46.0 ай (95% CI: 43.6 - 53.0).
REVEL зерттеуі
Сирамза препаратының тиімділігі REVEL (NCT01168973) зерттеуінде, платина препараттарының негізінде химиотерапияның бір курсы кезінде немесе одан кейін жергілікті таралған немесе метастаздық аурудың үдеуі анықталған ӨҰЖО бар пациенттердің қатысуымен халықаралық рандомизацияланған салыстырмалы жасырын зерттеуде бағаланды. REVEL зерттеуіне ECOG 0 немесе 1 шкаласына сәйкес ФС бар пациенттер тартылды. Пациенттер 1:1 арақатынасында венаішілік инфузияға 21 күн сайын Сирамза препаратымен 10 мг/кг дозада немесе 75 мг/м2 дозада доцетакселмен плацебо біріктіріп рандомизацияланған. Шығыс Азиядан зерттеуге қатысушылар 21 күн сайын 60 мг/м2 тең доцетакселдің төмендетілген дозасын алды. Сирамза препаратын/ плацебо немесе доцетаксел қолдануға байланысты жағымсыз реакциялар салдарынан біріктірілген емді жалғастыра алмаған пациенттерге басқа компоненттермен монотерапияға өтуге және аурудың өршуі немесе жақпайтын уыттылық белгілері пайда болғанға дейін емді жалғастыруға рұқсат етілген. Рандомизация географиялық аймақтар, пациенттің жынысы, алдыңғы демеуші ем және ECOG шкаласына сәйкес ФС бойынша стратификациялаумен жүргізілді. Тиімділікті бағалаудың бастапқы өлшемі ЖТ болды. Тиімділікті бағалаудың қосымша критерийлері ҮТҚ және ЖЖЖ болды.
Рандомизация емшарасынан жалпы алғанда 1253 пациент өтті, олардың 628-і Сирамза препаратының тобына, ал 625-плацебо тобына енгізілді. Аурудың бастапқы демографиялық көрсеткіштері мен сипаттамалары емдеу топтарында ерекшеленген жоқ. Пациенттердің жас медианасы жасы 62 жасқа тең болды (21 жастан 86 жасқа дейін), олардың 67%-ы ер адамдар болды, 82%-ы еуропалық нәсілге тиесілі, ал 13%-ы азиялықтар болды, 32% -да ECOG 0 шкаласына сәйкес ФС болды, 73% - ында жалпақ жасушалы емес обыр диагностикаланды, ал 26%-ында жалпақ жасушалы ісіктер анықталды. Платина препараттары (99%) негізінде химиотерапияға қосымша пациенттер көбінесе пеметрексед (38%), гемцитабин (25%), таксан (24%) және бевацизумаб (14%) қабылдады. Пациенттердің 22% алдыңғы демеуші ем алды. EGFR генінің мутациялық статусы жағдайлардың жартысынан көбінде (65%) белгісіз болды. EGFR генінің (n = 445) белгілі мутациялық статусы бар пациенттер арасында EGFR мутациясы 7,4% (n = 33) анықталды. ALK транслокациясымен ісіктері бар пациенттердің саны туралы ақпарат алынған жоқ. Емдеуге жауаптардың жалпы жиілігі (толық жауаптар + ішінара жауаптар) (95% СА: 20; 26) Сирамза және доцетаксел препаратының тобында 23% және (95% СА: 11; 17) плацебо және доцетаксел тобында14%, р <0,001 болды. Тиімділік нәтижелері 5-кестеде және 4-суретте көрсетілген.
5-кесте: REVEL зерттеуінде алынған тиімділік нәтижелері
Сирамза + Доцетаксел N = 628 — Плацебо + Доцетаксел N = 625
Жалпы тіршілікке қабілеттілігі
Өліммен аяқталғандар саны (%) — 428 (68%) — 456 (73%)
Аймен көрсетілген жалпы тіршілік қабілетінің медианасы (95%-дық СА) — 10,5 (9,5; 11,2) — 9,1 (8,4; 10,0)
Қауіптер арақатынасы (95%-дық СА) — 0,86 (0,75; 0,98)
Стратификацияланған логрангалық критерий бойынша р мәні — 0,024
Аурудан үдеусіз тірі қалу
Қарастырылған оқиғалар саны (%)a — 558 (89%) — 583 (93%)
Аймен көрсетілген ҮТҚ медианасы (95%-дық СА) — 4,5 (4,2; 5,4) — 3,0 (2,8; 3,9)
Қауіптер арақатынасы (95%-дық СА) — 0,76 (0,68; 0,86)
Стратификацияланған логрангалық критерий бойынша р мәні — <0,001
СА – сенімді аралық
а – өлім: Сирамза препаратын қолданған пациенттер тобындағы 558 оқиғаның 126-сы және плацебо қолданған пациенттер тобындағы 583 оқиғаның 109-ы.
4-сурет REVEL зерттеуіндегі жалпы тіршілікке қабілеттілігінің
Каплан-Мейер қисықтары
Колоректальді обыр
Сирамза препаратының тиімділігі RAISE (NCT01183780) зерттеуінде, бевацизумабпен, оксалиплатинмен және фторпиримидинмен емдеу кезінде немесе одан кейін үдемелі ауру анықталған мКРО бар пациенттердің қатысуымен жүргізілген халықаралық рандомизацияланған салыстырмалы жасырын зерттеуде бағаланды. RAISE зерттеуіне ECOG 0 немесе 1 шкаласына сәйкес ФС бар пациенттер қатыстырылды, оларда ауру бірінші желілік емдеу шеңберінде соңғы инфузиядан кейін 6 айдан кешіктірмей үдей бастады. Пациенттер 1:1 арақатынасында Сирамза препаратының 8 мг/кг дозада венаішілік инфузиясына немесе FOLFIRI режимімен біріктіріп плацебода рандомизацияланған: 90 минут бойы 180 мг/м2 дозада иринотеканның венаішілік инфузиясы және бір мезгілде 120 минут ішінде 400 мг/м2 дозада фолиний қышқылының венаішілік инфузиясы, бұдан кейін 2-4 минут бойы 400 мг/м2 дозада фторурацилді венаішілік болюстік енгізе отырып, содан кейін 46-48 сағат ұзақтықпен 2400 мг/м2 дозада фторурацилді үздіксіз венаішілік инфузиялау керек. Екі топтың емдеу циклдері әр 2 апта сайын қайталанды. Жағымсыз реакцияларға байланысты емнің бір немесе бірнеше компоненттерін қолдануды тоқтатқан жағдайда пациенттерге аурудың өршу белгілері немесе қолайсыз уыттылық пайда болғанға дейін емнің басқа компоненттерімен емдеуді жалғастыруға рұқсат етілген. Рандомизация географиялық аймақтар бойынша стратификациямен, KRAS генінің мутациялық статусымен және бірінші желінің (<6 ай және ≥6 ай) емі басталған сәттен бастап аурудың үдеуіне дейінгі уақытқа дейін жүргізілді. Тиімділікті бағалаудың бастапқы критерийі ЖТ болды. Тиімділікті бағалаудың қосымша критерийі ҮТҚ болды.
Рандомизация емшарасынан жалпы алғанда 1072 пациент өтті, олардың 536 - ы Сирамза препаратының тобына, ал 536-плацебо тобына енгізілді. Аурудың бастапқы демографиялық көрсеткіштері мен сипаттамалары емдеу топтарында ерекшеленген жоқ. Пациенттердің жас медианасы 62 жасқа тең болды (21 жастан 87 жасқа дейін), олардың 57% - ы ер адамдар, 76% - ы еуропалық нәсілге тиесілі, ал 20% - ы азиялықтар, 49% - ы ECOG 0 шкаласына сәйкес ФС болды, 49% - ында KRAS генінің мутациясы бар ісіктер диагностикаланды және 24% жағдайда бірінші желілік ем басталған сәттен бастап аурудың үдеуі анықталғанға дейін 6 айдан аз уақыт өтті. Алдын ала анықталған стратификация критерийлерін ескере отырып бөлінген пациенттердің барлық қосалқы топтарында салыстырмалы емдік әсер байқалды.
Тиімділік нәтижелері 6-кестеде және 5-суретте көрсетілген.
6-кесте: RAISE зерттеуінде алынған тиімділік нәтижелері
Сирамза + FOLFIRI N = 536 — Плацебо + FOLFIRI N = 536
Жалпы тіршілікке қабілеттілігі
Өліммен аяқталғандар саны (%) — 372 (69%) — 397 (74%)
Аймен көрсетілген жалпы тіршілік қабілетінің медианасы (95%-дық СА) — 13,3 (12,4; 14,5) — 11,7 (10,8; 12,7)
Қауіптер арақатынасы (95%-дық СА) — 0,85 (0,73; 0,98)
Стратификацияланған логрангалық критерий бойынша р мәні — 0,023
Аурудан үдеусіз тірі қалу
Қарастырылған оқиғалар саны (%)a — 476 (89%) — 494 (93%)
Аймен көрсетілген ҮТҚ медианасы (95%-дық СА) — 5,7 (5,5; 6,2) — 4,5 (4,2; 5,4)
Қауіптер арақатынасы (95%-дық СА) — 0,79 (0,70; 0,90)
Стратификацияланған логрангалық критерий бойынша р мәні — <0,001
СА-сенімді аралық
а – өлім: Сирамза препаратын қолданған пациенттер тобындағы 476 оқиғаның 73-і және плацебо қолданған пациенттер тобындағы 494 оқиғаның 64-і.
5-сурет RAISE зерттеуіндегі Каплан-Мейер жалпы тіршілік қабілеті қисықтары
Гепатоцеллюлярлық карцинома
Сирамза препаратының тиімділігі REACH 2 (NCT02435433) зерттеуінде, соңғы сатыларда ГЦК бар және аурулары сорафенибпен емдеу кезінде немесе одан кейін үдеген немесе сорафенибті көтере алмаған, АФП деңгейі ≥400 нг/мл болатын пациенттердің қатысуымен халықаралық рандомизацияланған салыстырмалы жасырын плацебо-бақыланатын көп орталықты зерттеуде бағаланды. REACH-2 зерттеуге ECOG 0 немесе 1 шкаласына сәкес ФС бар пациенттер, Чайлд-Пью жіктелуі бойынша А класты бауыр циррозы, локорегионалды емдеуге немесе BCLC сәйкес С сатысындағы ГЦК жатпаған BCLC сәйкес В сатысындағы ГЦК бар пациенттер қатыстырылды. Пациенттер 2:1 арақатынасында Сирамза препаратының венаішілік инфузиясына 8 мг/кг дозада немесе плацебода 2 аптада бір рет рандомизацияланған және ауру үдегенге дейін немесе тиімсіз уыттылық дамығанға дейін емдеуді жалғастырды. Рандомизация географиялық аймақтарды стратификациялаумен, макротамырлық инвазия (иә немесе жоқ) және ECOG шкаласына сәйкес ФС (0 немесе 1) арқылы жүргізілді. Тиімділікті бағалаудың бастапқы критерийі ЖТ болды. Тиімділікті бағалаудың қосымша критерийлері зерттеушімен анықталған ҮТҚ және ЖЖЖ болды.
Рандомизациялау емшарасынан жалпы саны 292 пациент өтті, оның 197- і Сирамза препаратының тобына, ал 95-і плацебо тобына енгізілді. Аурудың бастапқы демографиялық көрсеткіштері мен сипаттамалары емдеу топтарында ерекшеленген жоқ. Пациенттердің жас медианасы 64 жасқа тең болды (26-дан 88 жасқа дейін), 80%-ы ерлер жынысына тиесілі, 50% - ы азиялықтар болды, 58% - ы ECOG 0 шкаласына сәйкес ФС болды, 35% - да макротамырлық инвазия анықталды, 72% - да ауру бауырдан тыс тарады, 17% - ы сорафенибті көтере алмады, 37% - ы B гепатитінен, ал 26% - C гепатитінен зардап шекті, 24% - ы бұрын алкогольді шамадан тыс пайдаланды және 64% - ы бұрын локорегионарлық емдеуден өтті.
Тиімділік нәтижелері 7-кестеде және 6-суретте көрсетілген.
7-кесте: REACH-2 зерттеуінде алынған тиімділік нәтижелері
Сирамза + ОДЕ N = 197 — Плацебо + ОДЕ N = 95
Жалпы тіршілікке қабілеттілігі
Өліммен аяқталғандар саны (%) — 147 (75%) — 74 (78%)
Аймен көрсетілген жалпы тіршілік қабілетінің медианасы (95%-дық СА) — 8,5 (7,0; 10,6) — 7,3 (5,4; 9,1)
Қауіптер арақатынасы (95%-дық СА) — 0,71 (0,53; 0,95)
Стратификацияланған логрангалық критерий бойынша р мәні — 0,020
Аурудан үдеусіз тірі қалу
Қарастырылған оқиғалар саны (%)a — 172 (87%) — 86 (91%)
Аймен көрсетілген ҮТҚ медианасы (95%-дық СА) — 2,8 (2,8; 4,1) — 1,6 (1,5; 2,7)
Қауіптер арақатынасы (95%-дық СА) — 0,45 (0,34; 0,60)
Стратификацияланған логрангалық критерий бойынша р мәні — <0,001
Емге жауаптың жалпы жиілігіb
Қауіптер арақатынасы (95%-дық СА) — 4,6% (1,7; 7,5) — 1,1% (0;3,1)
ОДЕ – оңтайлы демеуші ем; СА – сенімді аралық
а – өлім: Сирамза препаратын қолданған пациенттер тобындағы 172 оқиғаның 26-сы және плацебо қолданған пациенттер тобындағы 86 оқиғаның 9-ы.
6-сурет REACH-2 зерттеуіндегі Каплан-Мейер жалпы тіршілікке қабілеттілігінің қисықтары