АТX коды L01ХЕ05
Әсер ету механизмі
Сорафениб - бұл мультикиназалық тежегіш, ол in vitro ісік жасушаларының пролиферациясын азайтады. Сорафениб тимуссыз тышқандарда адамда болатын ісікті ксенотрансплантаттардың кең ауқымындағы ісіктің өсуін тежейді, ол ісік ангиогенезінің төмендеуімен қатар жүреді. Сорафениб ісік жасушасында (CRAF, BRAF, V600E BRAF, c-KIT және FLT-3) және ісік қантамырлары жүйесінде (CRAF, VEGFR-2, VEGFR-3 және PDGFR-β) болатын нысаналардың белсенділігін тежейді. RAF-киназалар серин/треонинкиназалар болып табылады, ал c-KIT, FLT-3, VEGFR-2, VEGFR-3 пен PDGFR-β рецепторлық тирозинкиназалар болып табылады.
Клиникалық тиімділігі
Сорафенибтің клиникалық қауіпсіздігі мен тиімділігі гепатоцеллюлярлық карциномасы (ГЦК) бар пациенттерде, бүйрек жасушасының үдемелі карциномасы (БЖК) бар пациенттерде және қалқанша бездің дифференциацияланған карциномасы (ҚБДО) бар пациенттерде зерттелді.
Гепатоцеллюлярлық карцинома
3 зерттеу (100554 зерттеуі) гепатоцеллюлярлық карциномасы бар 602 пациентте жүргізілген халықаралық көп орталықты, рандомизацияланған салыстырмалы жасырын, III фазадағы плацебо-бақыланатын зерттеу болды. Аурудың демографиялық және бастапқы сипаттамалары сорафениб пен плацебо арасында ECOG статусына (статус 0: 54%-ға қарсы54%; статус 1: 39%-ға қарсы 38%; статус 2: 7%-ға қарсы 8%), TNM сатысына (I сатысы: <1%-ға қарсы <1%; II сатысы: 8,3%-ға қарсы 10,4%; III сатысы: 43,6%-ға қарсы 37,8%; IV сатысы: 46,9%-ға қарсы 50,8%) және BCLC сатысына (B сатысы: 16,8%-ға қарсы 18,1%; C сатысы: 83,2%-ға қарсы 81,6%; D сатысы: 0%-ға қарсы < 1%) қатысты салыстырымды болды.
Зерттеу ЖТҚ жоспарлы аралық талдауы алдын ала берілген тиімділік шегінен асып кеткеннен кейін тоқтатылды. Ол ЖТҚ талдауы ЖТҚ үшін плацебомен салыстырғанда, сорафенибтің статистикалық тұрғыдан елеулі артықшылығын көрсетті (ҚА: 0,69, Р = 0,00058, 3 кестені қараңыз).
Бауырдың Child Pugh B жеткіліксіздігі бар пациенттердегі осы зерттеу бойынша деректер шектеулі, және зерттеуге Child Pugh C бар тек бір пациент қана қатыстырылды.
2 кесте: гепатоцеллюлярлық карцинома кезіндегі зерттеу нәтижелері (100554 зерттеуі)
Тиімділік параметрлері — Сорафениб (N=299) — Плацебо (N=303) — P-мәні — HR (95% CI)
Жалпы тірі қалу (ЖТҚ) [медианасы, апталар (95% CI)] — 46.3 (40.9, 57.9) — 34.4 (29.4, 39.4) — 0.00058* — 0.69 (0.55, 0.87)
Үдеуге дейінгі уақыт (ТТП) [медианасы, апталар (95% CI)]** — 24.0 (18.0, 30.0) — 12.3 (11.7, 17.1) — 0.000007 — 0.58 (0.45, 0.74)
CI = сенімді аралық, HR= қауіп коэффициенті
* статистикалық тұрғыдан маңызды, өйткені р мәні О 'Брайен Флемингтің берілген 0,0077 тоқтау шегінен төмен болған.
** тәуелсіз радиологиялық шолу
Екінші халықаралық, көп орталықты, рандомизацияланған салыстырмалы жасырын, плацебо-бақыланатын, III фазадағы зерттеуде (4 зерттеу, 11849) үдемелі гепатоцеллюлярлық карциномасы бар 226 пациентте сорафенибтің клиникалық пайдасы бағаланды. Қытайда, Кореяда және Тайваньда жүргізілген бұл зерттеу, сорафениб үшін пайдасы-қаупінің жағымды бейініне қатысты 3 зерттеудің нәтижелерін растады (HR (OS): 0,68, p = 0,01414).
Алдын ала белгіленген стратификациялау факторларында (ECOG статусы, қантамырлардың макроскопиялық инвазиясының және/немесе ісіктің бауырдан тыс таралуының болуы немесе болмауы) 3 және 4 зерттеулердің екеуінде де, бірінен соң бірі плацебомен салыстырғанда сорафенибті дұрыс деп тапты. Қосалқы топтардағы зерттеушілік талдау, кейіннен білінген метастаздары бар пациенттерде зерттеудің басында емдеудің әсерінің айқындығы азырақ болғанын көрсетті.
Бүйрек жасушасының обыры.
Бүйрек жасушасының үдемелі карциномасын (БЖО) емдеудегі сорафенибтің қауіпсіздігі мен тиімділігі екі клиникалық зерттеуде зерттелді:
1 зерттеу (11213 зерттеуі) 903 пациентте жүргізілген көп орталықты, рандомизацияланған, салыстырмалы жасырын, III фазадағы плацебо-бақыланатын зерттеу болды. Зерттеуге тек бүйрек карциномасының ақшыл жасушалы нұсқасы бар MSKCC (Sloan Kettering Мемориалдық онкологиялық орталығы) бойынша қаупі төмен немесе орташа пациенттер қатыстырылды. Негізгі ақырғы нүктелері жалпы тірі қалу және аурудың үдеуінсіз тірі қалу (ҮТҚ) болды.
Пациенттердің шамамен жартысында ECOG статусы 0-ге тең болды, және пациенттердің жартысы MSKCC қаупі төмен деп болжанған топта болды.
ҮТҚ RECIST критерийлерін пайдаланып, жасырын тәуелсіз радиологиялық талдау жолымен бағаланды. ҮТҚ талдауы 769 пациенттегі 342 жағдайға жүргізілді. ҮТҚ медианасы плацебомен пациенттер үшін 84 күнмен салыстырғанда, сорафенибке рандомизацияланған пациенттер үшін 167 күнді құрады (ЖЖЖ = 0,44; 95% СА: 0,35–0,55; р <0,000001). Жас шамасы, MSKCC бойынша болжам тобы, ECOG статусы және осының алдындағы ем емдеудің әсерлеріне ықпал етпеді.
Жалпы тірі қалу көрсеткішіне жүргізілген аралық талдау (second interim analysis) 903 пациенттегі 367 өлім жағдайында жүргізілді. Бұл талдау үшін номиналды альфа мәні 0,0094 құрады. Тірі қалу медианасы плацебо қабылдаған пациенттер үшін 15,9 аймен салыстырғанда, Сорафенибке рандомизацияланған пациенттер үшін 19,3 айды құрады (ҚА = 0,77; 95% СА: 0,63 - 0,95; Р = 0,015). Бұл талдау жүргізілген сәтте плацебо тобындағы 200-ге жуық пациент Сорафенибке көшкен.
2 зерттеу БЖО қоса, метастаздық қатерлі жаңа түзілімдері бар пациенттерде зерттеудің тоқтатылуының II фазасы болды. Сорафенибпен емдеу аясында ауруы тұрақтанған пациенттер плацебоға рандомизацияланды немесе сорафенибпен емделуді жалғастыра берді. БЖО бар пациенттердегі үдеусіз тірі қалу плацебо тобындағыға (41 күн) қарағанда, сорафениб тобында айтарлықтай жоғары (163 күн) болды, (Р = 0,0001, ҚА = 0,29).
Қалқанша бездің дифференциацияланған обыры (ҚБДО)
5 зерттеу (14295 зерттеуі) жергілікті таралған немесе метастаздық, радиоактивті Йодқа рефрактерлі ҚБДО бар 417 пациентте жүргізілген халықаралық көп орталықты, рандомизацияланған, салыстырмалы жасырын, III фазадағы плацебо-бақыланатын зерттеу болды. Үдеусіз тірі қалу (ҮТҚ), RECIST критерийлерін пайдаланып,жасырын тәуелсіз рентгенологиялық шолудың көмегімен бағаланды және зерттеудің негізгі ақырғы нүктесі болды. Екінші ақырғы нүктелері жалпы тірі қалуды (ЖТҚ), ісік жауабының жиілігін және жауап ұзақтығын қамтыды. Ауруы үдегеннен кейін пациенттерге заттаңбасы ашылған Сорафенибті қабылдауға рұқсат берілді.
Егер пациенттерде келіп түскеннен кейінгі 14 ай ішінде аурудың үдегені байқалса және радиоактивті Йодқа (РАЙ) рефрактерлі ҚБДО болса, олар зерттеуге қатыстырылды. ҚБДО РАЙ-ға рефрактерлілігі РАЙ сканерлеген, немесе кумулятивтік РАЙ≥22,2 ГБК қабылдаған кезде, немесе тіркеуден кейін 16 ай бойғы РАЙ емінен кейін немесе бір-бірінен 16 ай алшақтықтағы РАЙ екі емшарасынан кейін йод сіңірілуінсіз зақымдануының болуы ретінде анықталды.
Пациенттеродің бастапқы демографиялық деректері мен сипаттамалары емдеудегі екі топ үшін жақсы теңдестірілген. Метастаздар науқастардың тек 86%-ының өкпесінде, 51%-ының лимфа түйіндерінде және 27%ында сүйектерінде болды Есептер алдында радиоактивті йодтың жиынтық белсенділігінің медианасы 14,8 ГБК болды. Науқастардың көпшілігінде папиллярлық карцинома (56,8%) болды, одан кейін фолликулярлық (25,4%) және дифференциациясы аз карцинома (9,6%) болды.
ҮТҚ медианасы плацебо тобындағы 5,8 аймен салыстырғанда, сорафениб тобында 10,8 айды құрады (HR =0,587; 95% сенімді аралық (CI): 0,454, 0,758; біржақты Р <0,0001).
Сорафенибтің ҮТҚ-ға ықпалы географиялық аймаққа, 60 жастан асқан немесе жетпейтін жас шамасына, жыныстық ерекшелікке, гистологиялық қосалқы түріне және сүйекте метастаздардың болуына немесе болмауына байланыссыз біркелкі болды.
ҮТҚ ақырғы талдауы үшін деректер алынғаннан кейін 9 айдан соң жүргізілген, жалпы тірі қалуды талдауда, емдеу топтары арасында жалпы тірі қалуда статистикалық түрғыдан елеулі айырмашылық анықталмады (HR=0,884; 95% CI:0,633, 1,236, біржақты Р мәні 0,236).Сорафениб тобында OS медианасына қол жеткізілмеді және плацебо тобында 36,5 айды құрады. Плацебоға рандомизацияланған жүз елу жеті (75%) пациент және Сорафенибке рандомизацияланған 61 (30%) пациент заттаңбасы ашылған Сорафенибті қабылдады.
Салыстырмалы жасырын кезеңде емдеудің орташа ұзақтығы Сорафенибті қабылдаған пациенттер үшін 46 аптаны (ауқымы 0,3-135), және плацебо қабылдаған пациенттер үшін 28 аптаны (ауқымы 1,7–132) құрады.
RECIST-ке сәйкес толық жауап (CR) байқалмады. Тәуелсіз рентгенологиялық бағалау кезінде Жауаптардың жалпы жиілігі (CR + ішінара жауап (PR) плацебо тобындағыға (1 пациент, 0,5%) қарағанда, сорафениб тобында жоғары (24 пациент, 12,2%) болды, біржақты Р<0,0001. Жауап ұзақтығының медианасы (95%CI: 226 505 күн) Сорафенибті қабылдаған, PR байқалған пациенттерде 309 күнді құрады.
Ісігінің ең үлкен өлшемі бойынша қосалқы топтардағы ҮТҚ талдауы ісігінің ең үлкен өлшемі 1,5 см немесе төменде есептеп шығарылғаннан үлкен пациенттер үшін емдеудің әсерін плацебомен салыстырғанда, сорафенибтің пайдасына көрсетті (HR 0,54 (95% CI: 0,41-0,71)). Әсері ісігінің ең үлкен өлшемі 1,5 см аз пациенттерде тіркелді (HR 0,87 (95% CI: 0,40 - 1,89).
Қалқанша без обырының бастапқы деңгейдегі симптомдары бойынша қосалқы топтардағы кейінгі ҮТҚ талдауы симптомдары бар пациенттер үшін де, симптомсыз пациенттер үшін де емдеудің әсерін плацебомен салыстырғанда сорафенибтің пайдасына көрсетті. Үдеусіз тірі қалудың HR зерттеудің басында симптомдары болған пациенттер үшін 0,39 (95% CI: 0,21-0,72) және зерттеудің басында симптомдары болмаған пациенттер үшін 0,60 (95% CI: 0,45-0,81) құрады.
QT аралығының ұзаруы
Клиникалық фармакологиялық зерттеуде QT/QTc өлшемдері зерттеудің басында (емдеуге дейін) және емдеуден кейін 31 пациентте тіркелді. 28 күндік бір емдеу циклынан кейін, сорафенибтің ең жоғарғы концентрациясы сәтінде, QTcB бастапқы кезеңде плацебомен салыстырғанда 4 ±19 мс, ал QTcF - 9 ±18 мс ұзарған. Емдеуден кейінгі ЭКГ мониторингі кезінде пациенттердің бірде-біреуі QTcB немесе QTcF >500 мс көрсетпеді.
Балалар популяциясы
Еуропаның Дәрілік заттар жөніндегі агенттігі балалар мен 18 жасқа толмаған жасөспірімдердегі бүйрек және бүйрек тостағандарының карциномасына (нефробластоманы, нефробластоматозды, ақшыл жасушалы саркоманы, мезобласттық нефроманы, бүйректің медуллярлық карциномасын және бүйректің рабдоидтық ісігін қоспағанда), сондай-ақ, бауыр мен бауырішілік өт жолдарының карциномасына (гепатобластоманы қоспағанда) және қалқанша бездің дифференциацияланған карциномасына қатысты зерттеулердің нәтижелерін беру міндеттемесінен бас тартты.
Фармакокинетикалық қасиеттері
Сіңуі және таралуы
Сорафениб таблеткаларын қабылдағаннан кейін оның орташа салыстырмалы биожетімділігі 38-49 % құрайды. Сорафенибтің жартылай шығарылу кезеңі шамамен 25-48 сағатты құрайды. Сорафенибті бір рет қабылдаумен салыстырғанда, 7 тәулік ішінде бірнеше рет қабылдау оның 2,5 - 7 есе көп жинақталуына алып келеді. Сорафениб қан плазмасындағы тепе тең концентрацияларына оны қабылдағаннан кейінгі 7 тәулік ішінде жетеді, бұл ретте ең жоғарғы концентрациясының ең төменгі концентрациясына арақатынасы 2-ден аз құрайды. Пероральді қабылданғаннан кейін сорафениб плазмадағы ең жоғарғы концентрацияларына шамамен 3 сағаттан соң жетеді. Препаратты майлылық мөлшері орташа тамақпен бірге қабылдағанда, препараттың биожетімділігі аш қарында қабылдағандағы осындайына жуық. Сорафенибті майлылық мөлшері жоғары тамақпен бірге қолдану, оның аш қарында қабылдаумен салыстырғанда биожетімділігін 29%-ға төмендетеді. Препаратты тәулігіне екі рет 400 мг асатын дозаларда ішке тағайындағанда, орташа Cmax пен AUC жоғарылауы бір-біріне пропорционал емес. In-vitro плазма ақуыздарымен байланысуы 99,5% құрайды. Сорафенибтің метаболизмі, негізінен бауырда, CYP3A4 изоферменті түрткі болатын тотығу жолымен, сондай-ақ, UGT1A9 түрткі болатын глюкурондану жолымен жүзеге асады. Сорафенибтің конъюгаттары бактериялық глюкуронидаза белсенділігінің арқасында асқазан-ішек жолында ыдырауы мүмкін, бұл конъюгацияланбаған дәрілік заттың кері сіңірілуіне мүмкіндік береді. Неомицинді бір мезгілде қолдану осы үдеріске әсер етіп, сорафенибтің орташа биожетімділігін 54%-ға дейін азайтады. Тепе теңдік жағдайына жеткен кезде сорафенибтің үлесіне шамамен 70-85%-ы келеді. Сорафенибтің 8 метаболиті идентификацияланды, оның 5-еуі плазмада анықталған. Сорафенибтің плазмада айналымдағы негізгі метаболиті - пиридин N-оксид, сорафенибтің белсенділігіне ұқсас in vitro белсенділікке ие, және шамамен 9-16% құрайды. Сорафенибті 100 мг дозада пероральді қолданғаннан кейін, дозасының 96%-ы 14 күн ішінде шығарылған, сонымен қатар дозасының 77%-ы нәжіспен, ал 19%-ы - несеппен глюкуронданған метаболиттері түрінде экскрецияланған. 51 % сорафениб өзгеріссіз күйінде нәжіспен шығарылады.
Биотрансформациясы және элиминациясы
Сорафенибтің жартылай шығарылу кезеңі шамамен 25 - 48 сағатты құрайды. Сорафениб ең алдымен бауырда метаболизденеді және CYP 3A4 түрткі болуымен тотығу метаболизміне, сондай-ақ, UGT1A9 түрткі болатын глюкурондануға ұшырайды. Сорафениб конъюгаттарының ыдырауы асқазан-ішек жолында бактериялық глюкуронидаза белсенділігінің арқасында жүруі мүмкін, ол конъюгацияланбаған белсенді заттың кері сіңірілуіне мүмкіндік береді. Неомицинді бірге енгізу сорафенибтің орташа биожетімділігін 54%-ға азайта отырып, бұл үдеріске кедергі келтіретіні көрсетілді. Сорафениб стационар жағдайында плазмада айналымдағы аналиттердің шамамен 70-85%-ын құрайды. Сорафенибтің сегіз метаболиті идентификацияланды, олардың бесеуі плазмада анықталған. Сорафенибтің плазмада айналымдағы негізгі метаболиті N-оксид пиридин in vitro сорафенибке ұқсас белсенділік танытады. Бұл метаболиті айналымдағы тұрақты күйдегі аналиттердің шамамен 9-16%-ын құрайды. Сорафениб препараты ретіндісінің 100 мг дозасын пероральді енгізгеннен кейін 96% дозасы 14 күн ішінде қалпына келген, дозасының 77%-ы организмнен нәжіспен және дозасының 19%-ы несеппен глюкуронданған метаболиттері түрінде шығарылады. Үлесіне 51% дозасы келетін өзгермеген сорафениб, нәжісте анықталған, бірақ несепте анықталмаған, бұл өзгермеген заттың өтпен экскрециялануы сорафенибтің шығарылуына ықпал етуі мүмкіндігін көрсетеді.
Пациенттердің ерекше топтарындағы фармакокинетикасы
Егде жастағы адамдар
Жыныс/Жас егделігі. Демографиялық деректердің талдауы, препараттың дозасын жас шамасына немесе жынысқа байланысты түзету қажет еместігін көрсетіп отыр.
Балалар. Препараттың балалардағы фармакокинетикасы жөнінде деректер жоқ.
Бауыр жеткіліксіздігі. Сорафениб организмнен, негізінен, бауыр арқылы шығарылады.
Бауыр функциясының жеңіл (Чайлд-Пью жіктемесі бойынша А класы) немесе орташа (Чайлд-Пью жіктемесі бойынша В класы) бұзылулары бар науқастарда, экспозициясының көрсеткіштері бауыр функциясының бұзылуларынсыз науқастардағыдай шекте болды. Бауыр функциясының жеңіл және орташа бұзылулары бар науқастарда сорафенибтің фармакокинетикасы дені сау еріктілердегі фармакокинетикасымен ұқсас болды. Бауырдың ауыр жеткіліксіздігі (Чайлд-Пью жіктемесі бойынша С класы) бар науқастарда сорафенибтің фармакокинетикасы зерттелмеген.
Бүйрек жеткіліксіздігі. Сорафенибтің фармакокинетикасы бүйрек функциясы қалыпты пациенттерде және бүйрек функциясының диализді қажет етпейтін, жеңіл (КК 50-80 мл/мин), орташа (КК<50мл/мин) және ауыр (КК<30 мл/мин) бұзылуы бар пациенттерде 400 мг дозасын бір рет енгізгеннен кейін зерттелді. Бүйрек функциясы төмендеуінің сорафениб фармакокинетикасына ықпалы анықталмаған. Бүйректің диализді қажет етпейтін жеңіл, орташа және ауыр жеткіліксіздігі кезінде дозасын өзгерту қажет емес. Гемодиализ жүргізілетін науқастарда сорафенибтің фармакокинетикасы зерттелмеген.