Биологиялық препарат.
Әсер ету механизмі
Устекинумаб толығымен адамнан алынған, IgG1к-ге моноклональді антиденелер болып табылады, олар адамдағы ИЛ-12 (интерлейкина-12) және ИЛ-23 цитокиндерінің р40 ақуыздық суббірліктерімен жоғары аффинділікпен және ерекшелікпен байланысады. Устекинумаб адамнан алынған ИЛ-12 және ИЛ-23 биологиялық белсенділігін тежеп, бұл цитокиндердің ИЛ-12Rиммундық жасушалардың беткейінде экспрессияланатын 1-рецепторлы ақуызымен байланысуына кедергі келтіреді. Устекинумаб жасушалардың беткейінде ИЛ-12R1 рецепторларымен байланысқан ИЛ-12 немесе ИЛ-23-пен байланыса алмайды. Сол себепті, устекинумаб осы рецепторларды экспрессиялайтын жасушаларда комплементарлық немесе антиденеге тәуелді цитоуыттылықты күшейтуге бейім емес. ИЛ-12 және ИЛ-23 белсендірілген антиген-презентациялайтын жасушалардан, мысалы макрофагтардан және дендритті жасушалардан секрецияланатын гетеродимерлі цитокиндер болып табылады. ИЛ-12 мен ИЛ-23 табиғи киллерлердің (NK-жасушалардың) белсенуіне және Т-хелперлердің 1 (Th1) фенотипі бойынша CD4+ Т-жасушалардың дифференциациясына/белсенуіне қатыса отырып иммундық функцияға атсалысады, ал ИЛ-23 17 типті Т-хелпер (Th17) белсенділігін индукциялайды. Дегенмен, ИЛ-12 мен ИЛ-23 реттелуінің аномальділігі псориаз, псориаздық артрит, Крон ауруы және ойық жаралы колит сияқты иммунитет түрткі болған аурулармен байланысты болды. Устекинумаб клиникалық тұрғыдан, ИЛ-12 және ИЛ-23 интерлейкиндерінің p40 суббірліктерін байланыстыру және аталған аурулар патогенезінде шешуші шоғыр болып табылатын Th1 және Th17 цитокиндерінің өндірілуін бұзу арқылы псориазға, псориаздық артритке, Крон ауруына және ойық жаралы колитке әсер береді.
Крон ауруы бар пациенттерде, устекинумабпен емдеу индукция фазасы кезінде С-реактивті ақуызды (CRP) және нәжістегі кальпротектинді қоса, қабыну маркерлерінің азаюына алып келген, содан соң ол демеуші фаза бойына жалғаса береді. Зерттеуді кеңейту кезінде С-реактивті ақуыз деңгейі бағаланды және демеуші фаза кезеңінде байқалған төмендеуі, жалпы алғанда, 252-ші аптаға дейін сақталды.
Ойық жаралы колиті бар пациенттерде устекинумабпен емдеу С-реактивті ақуызды (CRP) және индукция фазасы кезіндегі нәжістегі кальпротектинді қоса алғанда, қабыну маркерлерінің азаюына алып келді, содан соң ол демеуші фаза бойына және зерттеудің 200-ші аптаға дейін ұзартылуы кезінде сақталады.
Иммунизациялау
Ұзақ мерзімді PHOENIX 2 қосымша зерттеуі үдерісінде Стелара препаратын қабылдаған ересек пациенттер, кем дегенде 3.5 жыл бойы псориаздың жүйесіз емінің бақылау тобының жауабына ұқсас пневмокококтық полисахаридті және сіреспе вакциналарына иммундық жауап көрсетті. Ересек пациенттердің ұқсас санында пневмококқа қарсы және сіреспеге қарсы антиденелердің қорғаныс деңгейлері анықталды және антиденелердің титрлері Стелара препаратын қабылдаған пациенттер мен бақылау тобының пациенттерінде ұқсас болды.
Клиникалық тиімділігі
Түйіндақты псориаз(Ересектер)
Стелара препаратын қолданудың қауіпсіздігі мен тиімділігі псориаздың орташа және ауыр түрі бар 1996 пациентте, екі рандомизацияланған, салыстырмалы жасырын, плацебо-бақыланатын зерттеулерде бағаланды. Зерттеуге жүйелі ем немесе фототерапия ұсынылған пациенттер қатысты. Бұдан өзге, зерттеудің белсенді бақыланатын кезеңіндегі рандомизацияланған жасырын сарапшы псориаздың орташа және ауыр түрі бар, циклоспоринге, метотрексатқа немесе PUVA-ға жауабы талапқа сай болмаған, жақпаушылығы немесе қарсы көрсетілімдері болған пациенттерде устекинумаб пен этанерцепттің әсерін салыстырды.
Псориаз бойынша PHOENIX 1 зерттеуіне 766 пациент қатысты, олардың 53% - ы не емдеуге жауап бермеген немесе жүйелі емнің басқа түрін қолдану жақпаған немесе қарсы көрсетілімдері болған. Устекинумаб қабылдауға рандомизацияланған пациенттер 0 аптада, 4 аптада препараттың 45 мг және 90 мг дозасын қабылдады, содан кейін әр 12 апта сайын осындай дозада қабылдады. Плацебо қабылдауға 0 аптада және 4-аптада рандомизацияланған пациенттер устекинумабқа (45мг немесе 90 мг доза) 12-ші және 16-шы аптада ауыстырылып, кейіннен әрбір 12 апта сайын дозаланады. Бастапқыда устекинумабты қабылдауға рандомизацияланған, және 28-інші және 40-ыншы аптада Емге жауап индексі PASI 75 (Индекске сәйкес, аурудың бастапқы деңгейіне қарағанда сауығу деңгейі кемінде 75% құрайтын) берілген пациенттер қайтадан әр 12 апта сайын устекинумабты қабылдауға немесе плацебо қабылдауға (яғни, емдеуді тоқтатуға) рандомизацияланды. 40-шы аптада плацебо қабылдауға қайта рандомизацияланған пациенттер PASI 50% көрсеткішінде бастапқы дозалау схемасы бойынша устекинумабқа өтеді. Барлық пациенттерге зерттелетін емді алғаш енгізгеннен кейін 76 аптаға дейін емделуде сүйемелдеу қамтамасыз етілді.
Псориаз бойынша PHOENIX 2 зерттеуіне 1230 пациент қатысты, олардың 61% - ы не емдеуге жауап бермеген немесе жүйелі емнің басқа түрін қолдану жақпаған немесе қарсы көрсетілімдері болған. Устекинумабты қабылдауға рандомизацияланған пациенттер 0 аптада, 4 аптада препараттың 45 мг және 90 мг дозасын қабылдады, содан кейін 16 аптада қосымша доза қабылдады. Плацебо қабылдауға 0 аптада және 4-аптада рандомизацияланған пациенттер устекинумабқа (45мг немесе 90 мг доза) 12-ші және 16-шы аптада ауыстырылды. Барлық пациенттерге зерттелетін емді алғаш енгізгеннен кейін 52 аптаға дейін емдеуде қатар жүру қамтамасыз етілді.
Псориаз бойынша ACCEPT зерттеуінде псориаздың орташа және ауыр түрлері бар 903 пациент қатысты, оларда жүйелі емнің басқа түрлеріне жауабы талапқа сай болмауы, жақпаушылығы немесе қарсы көрсетілімдері байқалды, бұл ретте устекинумаб пен этанерцептті қолданудың тиімділігі мен қауіпсіздігі салыстырылды. Зерттеудің 12 апталық белсенді-бақыланатын бөлігі кезінде пациенттер этанерцепт (аптасына екі рет 50 мг), 0 аптада және 4 аптада 45 мг дозада устекинумаб немесе 0 аптада және 4 аптада 90 мг дозада устекинумаб қабылдауға рандомизацияланған.
Аурудың негізгі сипаттары жалпы алғанда бірдей, PHOENIX 1 және PHOENIX 2 зерттеуіндегі зерттеу топтарының барлығында PASI 17-18 индексінің орташа базалық мәнімен, Дене беткейінің зақымданған ауданының (BSA) ≥ 20 орташа базалық мәнімен, тері аурулары кезіндегі Өмір сапасының (DLQI) 10-нан 12-ге дейінгі орташа Индексімен болды. Пациенттердің шамамен үштен бірінде (PHOENIX 1) және төрттен бірінде (PHOENIX 2) қатарлас псориаздық артрит болды. Аурудың осыған ұқсас ауырлығы ACCEPT зерттеуіне қатысқан пациенттерде де білінді.
Осы зерттеулерде бастапқы ақырғы нүктесі 12-нші аптадағы бастапқы деңгейімен салыстырғанда PASI 75 индексінің деңгейіне жеткен пациенттердің үлесі болды (4 және 5 кестелерді қараңыз).
4 кесте: 1 зерттеуде (PHOENIX 1) және 2 зерттеуде (PHOENIX 2)
псориазды емдеу кезіндегі клиникалық тиімділігіне шолу
12 апта 2 доза (0 апта және 4 апта) — 28 апта 3 доза (0 апта, 4 апта және 16 апта)
Плацебо — 45 мг — 90 мг — 45 мг — 90 мг
Псориаз емдеу 1 зерттеу
Рандомизацияланған пациенттердің саны — 255 — 255 — 256 — 250 — 243
PASI 50, N (%) — 26 (10%) — 213 (84%)a — 220 (86%) a — 228 (91%) — 234 (96%)
PASI 75, N (%) — 8 (3%) — 273 (67%)a — 170 (66%) a — 178 (71%) — 191 (79%)
PASI 90, N (%) — 5 (2%) — 173 (42%)a — 94 (37%) a — 123 (49%) — 135 (56%)
Теңдестірілген немесе ең төменгі PGAb үшін, N (%) — 10 (4%) — 151 (59%)a — 156 (61%)a — 146 (58%) — 160 (66%)
Дене салмағы ≤ 100 кг пациенттердің саны — 166 — 168 — 164 — 164 — 153
PASI 75, N (%) — 6 (4%) — 124 (74%) — 107 (65%) — 130 (79%) — 124 (81%)
Дене салмағы ˃ 100 кг пациенттердің саны — 89 — 87 — 92 — 86 — 90
PASI 75, N (%) — 2 (2%) — 47 (54%) — 63 (68%) — 48 (56%) — 67 (74%)
Псориаз емдеу 2 зерттеу
Рандомизацияланған пациенттердің саны — 410 — 409 — 411 — 397 — 400
PASI 50, N (%) — 41 (10%) — 342 (84%)a — 367 (89%) a — 369 (93%) — 380 (95%)
PASI 75, N (%) — 15 (4%) — 273 (67%)a — 311 (76%) a — 276 (70%) — 314 (79%)
PASI 90, N (%) — 3 (1%) — 173 (42%)a — 209 (51%) a — 178 (45%) — 217 (54%)
Теңдестірілген немесе ең төменгі PGAb үшін, N (%) — 18 (4%) — 277 (68%) a — 300 (73%) a — 241 (61%) — 279 (70%)
Дене салмағы ≤ 100 кг пациенттердің саны — 290 — 297 — 289 — 287 — 280
PASI 75, N (%) — 12 (4%) — 218 (73%) — 225 (78%) — 217 (76%) — 226 (81%)
Дене салмағы ˃ 100 кг пациенттердің саны — 120 — 112 — 121 — 110 — 119
PASI 75, N (%) — 3 (3%) — 55 (49%) — 86 (71%) — 59 (54%) — 88 (74%)
p < 0.001 устекинумаб үшін 45 мг немесе 90 мг плацебомен салыстырғанда. PGA = Дәрігердің жалпы бағасы
5 кесте. Псориазды емдеудің 12-нші аптасындағы клиникалық тиімділігіне
шолу 3 зерттеу (ACCEPT)
Псориаз емдеу 3 зерттеу
Этанерцепт 24 доза (аптасына екі рет 50 мг) — Устекинумаб 2 доза (0 апта және 4 апта)
45 мг — 90 мг
Рандомизацияланған пациенттердің саны — 347 — 209 — 347
PASI 50, N (%) — 286 (82%) — 181 (87%) — 320 (92%) a
PASI 75, N (%) — 197 (57%) — 141 (67%)b — 256 (74%) a
PASI 90, N (%) — 80 (23%) — 76 (36%) a — 155 (45%) a
Теңдестірілген немесе ең төменгі PGAb үшін, N (%) — 170 (49%) — 136 (65%) a — 245 (71%) a
Дене салмағы ≤ 100 кг пациенттердің саны — 251 — 151 — 244
PASI 75, N (%) — 154 (61%) — 109 (72%) — 189 (77%)
Дене салмағы ˃ 100 кг пациенттердің саны — 96 — 58 — 103
PASI 75, N (%) — 43 (45%) — 32 (55%) — 67 (65%)
p < 0.001 устекинумаб үшін 45 мг немесе 90 мг плацебомен (ПБО) салыстырғанда. p = 0.012 этанерцептпен салыстырғанда 45 мг устекинумаб үшін.
PHOENIX 1 зерттеуінің нәтижелері бойынша, PASI 75 индексінің мәні емделуді тоқтатқандармен салыстырғанда, емделуді үзбеген пациенттерде едәуір жоғары болды (p < 0.001). Осындай нәтижелер устекинумабтың әрбір дозасы үшін алынды. 1 жыл өткеннен кейін (52-ші апта), пациенттердің 89% – PASI 75 индексі бар пациенттер демеуші емге қайта рандомизацияланған, бұл ретте плацебо (емді тоқтату) қабылдаған және демеуші емге қайта рандомизацияланған пациенттердің саны 63% (p <0.001) құрады. 18 ай өткеннен кейін (76-ші апта), PASI 75% индексі бар пациенттердің 84% плацебо қабылдауға (емдеуді тоқтату) рандомизацияланған пациенттердің 19%-мен салыстырғанда демеуші емге қайта рандомизацияланған. 3 жыл өткеннен кейін (148-ші апта) PASI 75% индексі бар пациенттердің 82% демеуші емге қайта рандомизацияланған. 5 жыл өткеннен кейін (244-ші апта) PASI 75% индексі бар пациенттердің 80% демеуші емге қайта рандомизацияланған.
Плацебо қабылдауға қайта рандомизацияланған пациенттерде немесе устекинумабпен емдеу курсын қайта бастаған пациенттерде PASI индексі 50% - дан артық төмендегеннен кейін 85% жағдайда ем қайта басталғаннан кейін 12 апта ішінде Индекс деңгейінің 75% - ға дейін жақсарғаны және қалпына келтірілгені байқалды.
PHOENIX 1-ші зерттеуінің нәтижелері бойынша, 2-ші және 12-ші аптада, плацебо қабылдаған пациенттер тобымен салыстырғанда, устекинумабты қабылдаған пациенттердің әрбір тобында бастапқы деректерге қатысты DLQI көрсеткішінің айтарлықтай жақсарғаны байқалды. Жақсару 28-ші апта өткеннен кейін де сақталды. Бұдан өзге, едәуір жақсарулар PHOENIX 2 зерттеуінің нәтижелері бойынша 4-інші және 12-інші апталарда байқалып, олар 24-інші аптаға дейін сақталған. PHOENIX 1 зерттеуінің нәтижелері бойынша, плацебо қабылдаған пациенттер тобымен салыстырғанда, устекинумабты қабылдаған пациенттер тобында тырнақ псориазы көрсеткіштерінің (Тырнақ псориазымен зақымдану индексі), физикалық және психикалық саулық индексінің (SF-36 индексі ), сондай-ақ, қышынудың көріністелетін аналогтық шкаласы (КАШ) көрсеткіштерінің едәуір жақсарғаны байқалды. PHOENIX 2 зерттеуінің нәтижелері боынша, плацебо қабылдаған пациенттер тобымен салыстырғанда, устекинумабты қабылдаған пациенттер тобында да Ауруханалық үрей және депрессия шкаласы (HADS) және еңбек етуге қойылатын шектеулер айқындығы сауалнамасы (WLQ) көрсеткіштерінің жақсарғаны байқалды.
Псориаздық артрит (ПcА) (ересектер)
Устекинумаб аурудың клиникалық белгілері мен симптомдарын, денсаулық жағдайына байланысты физикалық қызметі мен өмір сапасын жақсартады, сондай-ақ белсенді ПcА бар ересек пациенттерде перифериялық буындардың зақымдану жылдамдығын төмендетеді.
Қабынуға қарсы стероидты емес (ҚҚСП) және ауруды модификациялайтын, ревматизмге қарсы препараттармен (АМРҚП) емдеуге қарамастан, устекинумабты қабылдаудың қауіпсіздігі мен тиімділігі белсенді ПcА бар 927 пациентте (≥5 пациентте буындары іскен болды, және ≥5 пациентте буындардың ауырсынуы орын алды) рандомизацияланған екі салыстырмалы жасырын, плацебо-бақыланатын зерттеуде бағаланды. Бұл зерттеулерге қатысқан пациенттерге зерттеуге кірістірілгенге дейін кемінде 6 ай бұрын ПcА диагнозы қойылған. Зерттеулерге аурудың әртүрлі қосалқы түрлері бар пациенттер, оның ішінде: ревматоидты түйіндер белгілерінсіз полиартикулярлы артрит (39%), шеткері артриті бар спондилит (28%), асимметриялық шеткері артрит (21%), дистальді фалангаралық зақымдану (12%) және мутиляциялайтын артрит (0.5%). Пациенттердің 70% - дан астамы мен 40% - дан астамында екі зерттеуде де, тиісінше, зерттеу басында энтезит пен дактилит анықталды. Пациенттер 0 аптада және 4-аптада 45 мг және 90 мг устекинумабты тері астына, немесе плацебо қабылдап, кейіннен әр 12 апта сайын дозалау үшін рандомизацияланған. Пациенттердің шамамен 50% - ы метотрексаттың тұрақты дозасын (≤ 25 мг/аптасына) қабылдауды жалғастырды.
PSUMMIT I зерттеуінде және PSUMMIT II зерттеуінде, сәйкесінше 80% және 86% пациент алдын ала АМРҚП-препараттарымен емделген. PSUMMIT I зерттеуінде осының алдында ісік некрозы факторының (ІНФ-α) тежегіштерімен емдеуге жол берілмеген. PSUMMIT II зерттеуінде пациенттердің көпшілігі (58%, n= 180) алдын ала бір немесе бірнеше анти - ІНФ-α агенттермен емдеуден өтті, олардың 70% - дан астамы емдеудің кез келген сатысында препарат тиімділігінің жеткіліксіздігіне немесе жақпаушылығына байланысты анти-ІНФ-α агентпен емдеуді тоқтатқан.
Белгілері мен симптомдары
Устекинумабпен емдеу 24-ші аптада плацебо қабылдаумен салыстырғанда аурудың белсенділік көрсеткіштерінде айтарлықтай жақсартуға әкелді. Емнің тиімділігін бағалаудың бастапқы ақырғы нүктесі Американын ревматология коллегиясының ACR20 критерийі бойынша 24-інші аптада емге жауапқа қол жеткізген пациенттердің пайызы болды. Тиімділігінің негізгі нәтижелері төменде 6 кестеде келтірілген.
6 кесте: Клиникалық жауапқа жеткен пациенттердің саны
псориаздық артритті емдеудің 24 аптасында 1 зерттеуде
(PSUMMIT I) және 2 зерттеуде (PSUMMIT II)
Псориаздық артрит зерттеу 1 — Псориаздық артрит зерттеу 2
Плацебо — 45 мг — 90 мг — Плацебо — 45 мг — 90 мг
Рандомизацияланған пациенттердің саны — 206 — 205 — 204 — 104 — 103 — 105
ACR 20, N (%) — 47 (23%) — 87 (42%)а — 101 (50%) а — 21 (20%) — 45 (44%)а — 46 (44%)а
ACR 50, N (%) — 18 (9%) — 51 (25%) а — 57 (28%)а — 7 (7%) — 18 (17%)b — 24 (23%)а
ACR 70, N (%) — 5 (2%) — 25 (12%) а — 29 (14% а — 3 (3%) — 7 (7%) c — 9 (9%)c
BSAd ≥ 3% бар пациенттер саны — 146 — 145 — 149 — 80 — 80 — 81
PASI 75, N (%) — 16 (11%) — 83 (57%)а — 93 (62%)а — 4 (5%) — 41 (51%)а — 45 (56%)а
PASI 90, N (%) — 4 (3%) — 60 (41%)а — 65 (44%)а — 3 (4%) — 24 (30%)а — 36 (44%)а
PASI 75 және ACR 20 біріктірмесі, N (%) — 8 (5%) — 40 (28% а — 62 (42%)а — 2 (3%) — 24 (30%)а — 31 (38%)а
Дене салмағы ≤ 100 кг пациенттердің саны — 154 — 153 — 154 — 74 — 74 — 73
ACR 20, N (%) — 39 (25%) — 67 (44%) — 78 (51%) — 17 (23%) — 32 (43%) — 34 (47%)
BSAd ≥ 3% бар пациенттер саны — 105 — 105 — 111 — 54 — 58 — 57
PASI 75, N (%) — 14 (13%) — 64 (61%) — 73 (66%) — 4 (7%) — 31 (53%) — 32 (56%)
Дене салмағы ˃ 100 кг пациенттердің саны — 52 — 52 — 50 — 30 — 29 — 31
ACR 20, N (%) — 8 (15%) — 20 (38%) — 23 (46%) — 4 (13%) — 13 (45%) — 12 (39%)
BSAd ≥ 3% бар пациенттер саны — 41 — 40 — 38 — 26 — 22 — 24
PASI 75, N (%) — 2 (5%) — 19 (48%) — 20 (53%) — 0 — 10 (45%) — 13 (54%)
ap < 0.001 bp < 0.05 c p = NS d Бастапқы деңгейде тері псориазының зақымдану көрсеткіші бар пациенттердің саны BSA ≥ 3%
ACR 20, 50 және 70 көрсеткіштерінің жақсаруы жалғасты немесе сол деңгейде 52-ші аптаға дейін (PSUMMIT I зерттеу және PSUMMIT II зерттеу) және 100-ші аптаға дейін (PSUMMIT I зерттеу) сақталды. PSUMMIT I зерттеуінде 100 аптада ACR 20 көрсеткішіне 57% және 64% пациентте 45мг және 90 мг дозаны қабылдаған кезде сәйкесінше қолжеткізілді. PSUMMIT II зерттеуінде, ACR 20 көрсеткішіне 52-ші аптада 47% және 48% пациентте, 45мг және 90 мг дозаны қабылдаған кезде қол жеткізілді.
Модификацияланған PsARC критерйі бойынша ПсА еміне жауапқа қол жеткізген пациенттердің үлесі де 24 аптада плацебомен салыстырғанда, устекинумабты қабылдаған топтарда айтарлықтай жоғары болды. PsARC жауаптары 52 және 100 апта бойы қолдау тапты. Устекинумабты қабылдаған және аурудың негізгі көрінісі ретінде шеткері артриті бар спондилит болған пациенттердің жоғары үлесі 24-ші аптада плацебо қабылдаған пациенттермен салыстырғанда шорбуынданатын спондилит (BASDAI) ауруының белсенділік индексі көрсеткіштерінің 50% және 70%-ға жақсарғанын көрсетті.
Устекинумаб қабылдаған топтарда бақыланатын жауаптар метотрексатпен қатар ем қабылдаған немесе қабылдамаған пациенттерде бірдей болды және 52 және 100 апта бойы қолдау тапты.
Анти - ІНФ-α агенттермен алдын ала емдеуден өткен және устекинумаб қабылдаған пациенттер плацебо қабылдаған пациенттерге қарағанда 24-ші аптада ең жақсы нәтиже көрсетті (ACR 20 көрсеткіші плацебо қабылдаған пациенттерде 15% салыстырғанда 45 мг және 90 мг дозада препаратты қабылдаған пациенттердің 37% және 34%-ға қолжеткізді; р <0.05) және нәтижелерді 52-ші емдеу аптасына дейін сол деңгейде сақтап қалды.
Энтезиті және/немесе дактилиті бар пациенттер үшін PSUMMIT I зерттеуінің басында энтезит пен дактилитке қатысты едәуір жақсару 24-інші аптада плацебомен салыстырғанда, устекинумабты қабылдаған топтарда байқалды. PSUMMIT II зерттеуінде энтезиттің таралу көрсеткішінің айтарлықтай жақсаруы және дактилиттің таралу көрсеткішінің сандық жақсаруы (статистикалық тұрғыдан елеусіз) 24 аптада плацебомен салыстырғанда, 90 мг устекинумаб тобында байқалды.
Энтезит пен дактилит көрсеткіштерінің жақсаруы 52 және 100 аптадан кейін де сақталды.
Рентгенографиялық жауап
Екі қол мен аяқтың құрылымдық зақымдануы бастапқы көрсеткішпен салыстырғанда қолдың дистальды фалангааралық буындарын қосу жолымен ПcА үшін модификацияланған Ван-дер-Хейде-Шарпу (vdH-S) бойынша жалпы балдың өзгеруінде байқалды. Екі зерттеулерде 927 пациенттен алынған деректерді қамтитын алдын ала анықталған интеграцияланған талдау жүргізілді (PSUMMIT I зерттеуі және PSUMMIT II зерттеуі). Устекинумаб плацебо қабылдаумен салыстырғанда құрылымдық зақымданулардың үдеуі жылдамдығының статистикалық елеулі төмендеуін көрсетті, бұл бастапқы деңгейден 24 аптаға дейін vdH-S жалпы көрсеткішінің өзгеруімен өлшенеді (плацебо қабылдаған пациенттер тобындағы көрсеткіштің орташа мәні 0.40 ± 2.11-мен салыстырғанда 0.97 ± 3.85 болды, 45 мг (р <0.05) дозада устекинумаб препаратын қабылдаған пациенттер тобы үшін және 90 мг (р<0.001) дозада қабылдаған пациенттер тобы үшін 0.39 ± 2.40. Бұл әсері PSUMMIT I зерттеуінде білінді. Пациентке метотрексатпен қатарлас ем жүргізілгеніне немесе жүргізілмегеніне қарамастан, әсері көрініс берді және 52-ші аптаға (интеграцияланған талдау) және 100-ші аптаға (PSUMMIT I зерттеуі) дейін сол деңгейінде сақталды.
Денсаулық жағдайына байланысты функционалдық статусы және өмір сапасы
Устекинумаб қабылдаған пациенттерде 24-аптада денсаулық жағдайын бағалау (мүгедектік индексі) (HAQ-DI) нәтижесі бойынша физикалық функцияда айтарлықтай жақсару байқалды. Бастапқы деңгеймен салыстырғанда HAQ-DI бағалауы бойынша ≥ 0.3 клиникалық елеулі жақсартуға қол жеткізген пациенттердің үлесі устекинумаб препаратын қабылдаған пациенттердің топтарымен салыстырғанда плацебо қабылдаған пациенттер тобынан айтарлықтай көп болды. Мұндай жақсарту 52 және 100 апта бойы сақталған.
24 аптада плацебомен салыстырғанда устекинумаб топтарында DLQI көрсеткіштерінің айтарлықтай жақсаруы байқалды, ол 52 және 100 апта бойы сақталған. PSUMMIT II зерттеуі 24-ші аптада плацебо қабылдаған пациенттер топтарымен салыстырғанда устекинумаб қабылдаған пациенттер топтарындағы созылмалы ауру терапиясының (FACIT-F) функционалдық бағалауының сауалнамасы бойынша нәтиженің едәуір жақсарғанын көрсетті. Осы сауалнама бойынша клиникалық елеулі жақсартуға қол жеткізген пациенттердің үлесі (FACIT-F сауалнамасы бойынша 4 бала) плацебо қабылдаған пациенттердің топтарымен салыстырғанда устекинумабты қабылдаған пациенттер тобынан да айтарлықтай жоғары болды. Мұндай жақсарту 52-ші аптаға дейін сақталды.
Балалар популяциясы
Еуропаның дәрілік заттар жөніндегі агенттігі ювенильді идиопатиялық артриті бар балалардың бір немесе бірнеше қосалқы тобындағы устекинумаб зерттеулерінің нәтижелерін беру міндеттемесін кейінге қалдырды (балаларда пайдаланылуы туралы ақпарат алу үшін 4.2 бөлімін қараңыз).
Балалардағы түйіндақты псориаз
Устекинумаб 6 жас шамасындағы және одан үлкен, түйіндақты псориазы бар балаларда белгілері мен симптомдарын, сондай-ақ денсаулық жағдайымен байланысты өмір сапасын жеңілдетеді.
Жасөспірімдік кезеңдегі (12-17 жасар) пациенттер
Устекинумабты қолданудың тиімділігі көп орталықты, рандомизацияланған, салыстырмалы жасырын, плацебо-бақыланатын CADMUS зерттеуінің ІІІ фазасында 12 жастан 17 жасқа дейінгі, ауырлығы орташадан ауыр дәрежеге дейінгі түйіндақты псориазы бар 110 пациентте зерттелді. Пациенттер плацебо (N = 37), немесе устекинумабтың ұсынылатын дозасын (4.2 бөлімін қараңыз; N = 36), немесе устекинумабтың ұсынылатын дозасының (N = 37) жартысын теріастылық инъекция жолымен 0 аптада және 4-аптада, кейіннен әрбір 12 апта сайын дозалаумен қабылдау үшін рандомизацияланған. 12 аптада плацебо қабылдаған пациенттер үстекинумабты қабылдауға көшті.
Зерттеуге қатысу құқығына аудан индексі және псориаз (PASI) ≥ 12, дәрігердің жалпы бағасы индексі (PGA) ≥ 3 және жүйелі емге немесе фототерапияға үміткер болып табылатын кемінде 10% тері зақымдануы бар пациенттер ие болды. Пациенттердің шамамен 60% - ы бұрын жүйелі терапиядан немесе фототерапиядан өтті. Пациенттердің шамамен 11% - ы бұрын биологиялық препараттармен емделген.
Бастапқы ақырғы нүкте 12 аптада (0)-ге тең немесе ең төменгі (1) PGA көрсеткішіне қол жеткізген пациенттердің үлесі болды. Екінші соңғы нүктелер PASI 75, PASI 90, тері аурулары кезінде балалардың өмір сүру сапасы индексінің бастапқы көрсеткішімен салыстырғанда (CDLQI) өзгеруі, 12-ші аптада PedsQL шкаласы бойынша базалық деңгейден қорытынды көрсеткішке дейін (педиатриядағы өмір сүру сапасын бағалау құралдары) өзгеруін қамтыды. 12-ші аптада устекинумаб қабылдаған пациенттерде плацебомен салыстырғанда денсаулыққа байланысты аурудың және өмір сүру сапасының айтарлықтай жақсаруы байқалды (7-кесте).
Барлық пациенттер зерттелетін препаратты алғаш енгізгеннен кейін 52 аптаға дейін жүргізілген емнің тиімділігі тұрғысынан бақыланды. 0 (0) немесе ең төменгі (1) тең PGA индексі бар пациенттердің бір бөлігі және PASI 75 көрсеткішіне қол жеткізген пациенттердің бір бөлігі үстекинумаб қабылдаған топ пен 4 аптада бірінші рет болған плацебо тобы арасындағы бөлуді көрсетті. PGA, PASI, CDLQI және PedsQL жақсарту көрсеткіштері 52 аптаға дейін сақталған (7-Кесте).
7 кесте: 12 аптадағы және 52 аптадағы бастапқы және екінші ақырғы
нүктелерге шолу
Балалардағы псориазды зерттеу (CADMUS) (12-17 жас)
12 апта — 52 апта
Плацебо — Устекинумабтың ұсынылатын дозасы — Устекинумабтың ұсынылатын дозасы
N (%) — N (%) — N (%)
Рандомизацияланған пациенттер — 37 — 36 — 35
PGA
PGA (0) тең немесе ең төмен (1) — 2 (5,4%) — 25 (69,4%)а — 20 (57,1%)
PGA тең (0) — 1 (2,7%) — 17 (47,2%)а — 13 (37,1%)
PASI
PASI 75 — 4 (10,8%) — 29 (80,6%)а — 28 (80,0%)
PASI 90 — 2 (5,4%) — 22 (61,1%)а — 23 (65,7%)
PASI 100 — 1 (2,7%) — 14 (38,9%)а — 13 (37,1%)
CDLQI
CDLQI 0 немесе 1b — 6 (16,2%) — 18 (50,0%)с — 20 (57,1%)
PedsQL
Бастапқы сызықтан өзгеру орташа (SD)d — 3,35 (10,04) — 8,03 (10,44)е — 7,26 (10,92)
а р <0.001 b CDLQI: CDLQI-бұл педиатриялық популяциядағы денсаулыққа байланысты тері мәселелерінің өмір сапасына әсерін бағалауға арналған дерматологиялық құрал. CDLQI 0 немесе 1 баланың өмір сүру сапасына әсер етпейтінін көрсетеді. с р = 0.002 d PedsQL: PedsQL жалпы шкаласы-бұл балалар мен жасөспірімдерде пайдалану үшін әзірленген денсаулыққа байланысты өмір сапасының жалпы көрсеткіші. Плацебо тобы үшін 12 аптада N = 36 е р = 0.028
Плацебо-бақыланатын кезең ішінде 12 аптаға дейінгі тиімділік ұсынылған топта да, ұсынылған дозаның жартысы тобында да алғашқы соңғы нүктеде (тиісінше 69.4% және 67.6%) салыстырмалы болды, бірақ неғұрлым жоғары деңгейдегі тиімділік критерийлері үшін дозалық реакцияның дәлелдемелері болған (мысалы, PGA (0), PASI 90). 12 аптадан кейін тиімділігі жалпы жоғары болды және ұсынылған дозаның жартысын қабылдайтын топпен салыстырғанда ұсынылатын доза тобында жақсы сақталды, онда тиімділіктің орташа жоғалуы әрбір 12 апталық аралықтың соңында жиі байқалды. Ұсынылатын дозаның қауіпсіздік бейіндері мен ұсынылатын дозаның жартысы салыстырмалы болды.
Балалар (6-11 жас)
Устекинумабтың тиімділігі III фазадағы ашық, бақыланбайтын көп орталықтық CADMUS Jr. зерттеуінде 6 жас пен 11 жас аралығындағы, орташадан ауыр дәрежеге дейінгі түйіндақты псориазы бар 44 балада зерттелді. Пациенттер устекинумабтың ұсынылған дозасын (4.2 бөлімін қараңыз; n = 44) 0 аптада және 4-інші аптада теріастылық инъекциясы жолымен қабылдап, ары қарай дозасын әр 12 апта сайын қабылдады.
Зерттеуге Зақымдану ауданының және псориаз ауырлығының Индексі PASI ≥ 12, дәрігердің жалпы бағалауы индексі (PGA) BSA бойынша терінің кемінде 10% зақымдануымен ≥ 3, жүйелі емге немесе фототерапияға үміткер болып табылатын пациенттер қатысты. Шамамен 43% пациент бұрын стандартты жүйелі ем немесе фототерапия қабылдаған. Шамамен 5% пациент бұрын биологиялық препараттармен ем қабылдаған.
Бастапқы ақырғы нүкте 12 аптада (0)-ге тең немесе ең төменгі (1) PGA көрсеткішіне қол жеткізген пациенттердің үлесі болды. Екінші ақырғы нүктелер PASI 75, PASI 90, 12-інші аптада тері аурулары кезінде балалардың өмір сапасы индексінің бастапқы көрсеткішімен (CDLQI) салыстырғанда өзгерісті қамтыды. 12-інші аптада устекинумабты қабылдаған пациенттерде аурудың және денсаулықпен байланысты өмір сапасының айтарлықтай жақсарғаны байқалды (8 кесте).
Барлық пациенттер зерттелетін препаратты алғаш енгізгеннен кейін 52 аптаға дейін жүргізілген емнің тиімділігі тұрғысынан бақыланды. PGA индексі 0-ге тең (0) немесе өте төмен (1) пациенттердің үлесі 12 аптада 77.3% құрады.
Тиімділігі (0 немесе 1-ге тең PGA ретінде анықталатын) бастапқы деңгейінен кейін 4 аптада алғаш қабылдауға келгенде-ақ байқалды, және PGA 0 немесе 1 мәніне қол жеткізген пациенттердің үлесі 16 аптада жоғарылады, ал содан соң 52 аптада салыстырмалы түрде тұрақты күйінде қалды. PGA, PASI, және CDLQI жақсарту көрсеткіштері 52 аптаға дейін сақталған (8-Кесте).
8 кесте. 12 аптадағы және 52 аптадағы бастапқы және екінші ақырғы нүктелерге
шолу
Балалардағы псориазды зерттеу (CADMUS Jr.) (6-11 жас)
12 апта — 52 апта
Устекинумабтың ұсынылатын дозасы — Устекинумабтың ұсынылатын дозасы
N (%) — N (%)
Кірістірілген пациенттер — 44 — 41
PGA
PGA (0) тең немесе ең төмен (1) — 34 (77.3%) — 31 (75.6%)
PGA тең (0) — 17 (38.6%) — 23 (56.1%)
PASI
PASI 75 — 37 (84.1%) — 36 (87.8%)
PASI 90 — 28 (63.6%) — 29 (70.7%)
PASI 100 — 15 (34.1%) — 22 (53.7%)
CDLQIa
Бастапқы деңгейдегі CDLQI> 1 пациенттер — (N = 39) — (N = 36)
CDLQI 0 немесе 1 — 24 (61,5%) — 21 (58,3%)
aCDLQI: CDLQI-бұл педиатриялық популяциядағы денсаулыққа байланысты тері мәселелерінің өмір сапасына әсерін бағалауға арналған дерматологиялық құрал. CDLQI 0 немесе 1 баланың өмір сүру сапасына әсер етпейтінін көрсетеді.
Крон Ауруы
Устекинумабтың қауіпсіздігі мен тиімділігі Крон ауруының орташа немесе ауыр түрі бар ересек пациенттердегі рандомизацияланған, салыстырмалы жасырын, плацебо-бақыланатын, көп орталықты үш зерттеуде бағаланды (Крон ауруы белсенділігінің индексі [CDAI] ≥ 220 және ≤ 450). Клиникалық әзірлеу бағдарламасы 8 апталық венаішілік енгізумен (UNITI -1 және UNITI -2) екі зерттеуден тұрады, кейіннен препаратты теріастылық енгізу жолымен (IM-UNITI) рандомизацияланған алып тастау кезінде демеуші дозаны 44 апталық зерттеуден тұрады, бұл жалпы 52 апта емдеуді береді.
Индукциялық емді зерттеу 1409 пациентті қамтыды (UNITI-1, n = 769; UNITI-2 n = 640). Индукциялық терапияның екі зерттеуі үшін бастапқы ақырғы нүкте 6 аптада клиникалық жауабы болған пациенттердің үлесі болды (6 аптада CDAI ≥ 100 баллдың азаюы ретінде анықталады). Тиімділігі жөніндегі деректер екі зерттеу үшін де 8 аптадан кейін жинақталдып және талданды. Ішу арқылы қабылданатын кортикостероидтарды, иммуномодуляторларды, аминосалицилаттарды және антибиотиктерді қатар қолдануға рұқсат етілді және пациенттердің 75% - ы осы препараттардың кем дегенде біреуін қабылдауды жалғастырды. Екі зерттеуде де пациенттер шамамен 6 мг/кг ұсынылатын дозаның бір рет венаішілік инъекциясын, устекинумабтың тіркелген 130 мг дозасын немесе 0 аптада плацебо қабылдау үшін рандомизацияланған.
UNITI-1 зерттеуінің пациенттерінде бастапқы жауабы болған жоқ немесе анти-ІНФа емі жақпайтын болды. Пациенттердің шамамен 48%-ы анти-ІНФа бастапқы емінің 1 курсынан өте алмады және 52%-ы анти-ІНФа емінің 2 немесе 3 курсынан өте алмады. Бұл зерттеуде пациенттердің 29.1% - ының бастапқы жауабы талапқа сай болмады (клиникалық жауабы болмаған алғашқы пациенттер), 69.4% - ында жауап болды, бірақ кейіннен оны жоғалтқан (екінші рет клиникалық жауабы болмаған пациенттер), ал 36.4%-ына анти-ІНФа емі жақпайтын болды.
UNITI-2 зерттеуінің пациенттері, кем дегенде, алдыңғы базистік емнің 1-ші курсына, оның ішінде кортикостероидтармен немесе иммуномодуляторлармен емге жауап бермеген немесе анти-ІНФа емін қабылдамаған (68.6%), немесе бұрын анти-ІНФа емін қабылдаған, бірақ әсері болмаған (31.4%).
UNITI-1 және UNITI-2 зерттеулерінің екеуінде де плацебо топпен салыстырғанда, устекинумабты қабылдаған топта клиникалық жауабы немесе ремиссиясы болған пациенттер саны едәуір көп болды (9 кесте). Устекинумабты қабылдаған пациенттерде клиникалық жауап пен ремиссия 3-ші аптада елеулі болды және 8-ші аптаға дейін жақсара берген. Индукциялық терапияның осы зерттеулерінде тиімділігі бекітілген 130 мг дозамен салыстырғанда, деңгейлік дозасы тобында жоғары болды және жақсырақ сақталды, сондықтан деңгейлік дозалау венашілік инъекциясы үшін ұсынылатын дозасы болып табылады.
9 кесте: UNITI-1 және UNITI 2 зерттеулерінде клиникалық жауап пен ремиссияға
қол жеткізу
UNITI-1* — UNITI-2**
Плацебо N = 247 — Устекинумабтың ұсынылатын дозасы N = 249 — Плацебо N = 209 — Устекинумабтың ұсынылатын дозасы N = 209
Клиникалық ремиссия, 8 апта — 18 (7,3%) — 52 (20,9%)a — 41 (19,6%) — 84 (40,2%)a
Клиникалық жауап (100 балл), 6 апта — 53 (21,5%) — 84 (33,7%)b — 60 (28,7%) — 116 (55,5%)a
Клиникалық жауап (100 балл), 8 апта — 50 (20,2%) — 94 (37,8%)a — 67 (32,1%) — 121 (57,9%)a
70 балдық жауап, 3 апта — 67 (27,1%) — 101 (40,6%)b — 66 (31,6%) — 106 (50,7%)a
70 балдық жауап, 6 апта — 75 (30,4%) — 109 (43,8%)b — 81 (38,8%) — 135 (64,6%)a
Клиникалық ремиссия CDAI < 150 баллы ретінде анықталады; Клиникалық жауап CDAI балының кем дегенде 100 балға немесе ремиссияда бола отырып төмендеуі ретінде анықталады 70 баллдық жауап CDAI баллының кемінде 70 баллға төмендеуі ретінде анықталады * Анти-ІНФа емінің қолайсыз нәтижесі ** Стандартты емнің қолайсыз нәтижесі a p < 0.001 b p < 0.01
Демеуші фазасына зерттеу жүргізу кезінде (IM-UNITI) UNITI-1 және UNITI-2 зерттеулерінде устекинумабты енгізудің 8 аптасында 100 баллдық клиникалық жауабына қол жеткізген 388 пациент бағаланды. Пациенттер әрбір 12 апта сайын 90 мг устекинумаб немесе 44 апта бойы плацебомен салыстырғанда, әр 8 апта сайын 90 мг устекинумабтың демеуші емін тері астына енгізу режимін тағайындаумен, кездейсоқ тәртіппен іріктелді (ұсынылатын демеуші дозаларын 4.2 бөлімінен қараңыз).
44 аптада плацебо тобымен салыстырғанд, устекинумабты қабылдап жүрген топтарда пациенттердің едәуір көп үлесінде клиникалық ремиссия мен жауап сақталған 10 кесте).
10 кесте: IM-UNITI-де клиникалық жауап пен ремиссияны қолдау (44 апта;
индукциялық дозаны инициациялау енгізілген сәттен бастап 52 апта)
Плацебо* N = 131† — 90 мг Устекинумаб әр 8 апта сайын N = 128† — 90 мг Устекинумаб әр 12 апта сайын N = 129†
Клиникалық ремиссия — 36% — 53%a — 49%b
Клиникалық жауап — 44% — 59%b — 58%b
Кортикостероидтарсыз клиникалық ремиссия — 30% — 47%a — 43%c
Пациенттердегі клиникалық ремиссия:
демеуші емнің басындағы ремиссия кезеңінде — 46% (36/79) — 67% (52/78)a — 56% (44/78)
CRD3002 зерттеуінен ауыстырылғандар‡ — 44% (31/70) — 63% (45/72)c — 57% (41/72)
анти-ІНФа емін қабылдап жүрмегендер — 49% (25/51) — 65% (34/52)c — 57% (30/53)
CRD3001 зерттеуінен ауыстырылғандар§ — 26% (16/61) — 41% (23/56) — 39% (22/57)
Клиникалық ремиссия CDAI < 150 баллы ретінде анықталады; Клиникалық жауап CDAI кем дегенде 100 балға немесе клиникалық ремиссияда бола отырып төмендеуі ретінде анықталады * Плацебо тобы устекинумабқа клиникалық жауабы болған және демеуші емінің басында плацебо қабылдау үшін кездейсоқ тәртіппен бөлінген пациенттерден құралды. † Демеуші ем басталған сәтте устекинумабқа 100 баллдық клиникалық жауап көрсеткен пациенттер ‡ анти-ІНФа емінен өзге базистік ем көмектеспеген пациенттер § Анти-ІНФа емімен емделмейтін пациенттер a p < 0.01 b p < 0.05 c номиналды маңызды (p < 0.05)
IM-UNITI зерттеуінде 129 пациенттің 29-ы әр 12 апта сайын емдеу кезінде устекинумабқа жауап бермеген және оларды әр 8 апта сайын устекинумабты енгізу кезеңіне ауыстырған. Жауаптың жоғалуы CDAI балдарының ≥ 220 саны және CDAI бастапқы деңгейіне қарағанда ≥ 100 балға артуы ретінде анықталды. Бұл пациенттерде клиникалық ремиссияға 16 аптадан соң енгізу аралығы өзгергеннен кейін 41.4% жағдайда қол жеткізілді.
UNITI-1 және UNITI-2 (476 пациент) индукциялық фазасын зерттеудің 8-аптасында устекинумабпен емдеуге клиникалық жауабы жоқ пациенттер қолдау фазасын зерттеудің (IM-UNITI) рандомизацияланбаған бөлігіне енді және осы уақытта 90 мг устекинумабты тері астына инъекция түрінде алды. Сегіз аптадан соң, пациенттердің 50.5%-ы клиникалық жауапқа қол жеткізді және әрбір 8 апта сайын демеуші ем қабылдауды жалғастырды; демеуші емді қабылдауды жалғастырған пациенттердің арасында көпшілігінде клиникалық жауабы болды (68.1%) және 44 аптада устекинумабпен индукциялауға бастапқы жауабы бар пациенттер көрсеткенге ұқсас пропорцияларда ремиссияға қол жеткізді (50.2%).
Демеуші емді зерттеудің басында устекинумабтың индукциясына жауап берген және плацебо тобына рандомизацияланған 131 пациенттің 51-і кейіннен клиникалық жауаптарын жоғалтты және ары қарай әр 8 апта сайын 90 мг устекинумабты тері астына қабылдады. Жауабын жоғалтқан және устекинумабпен емдеуді қайта бастаған пациенттердің көпшілігінде бұл индукциядан кейінгі 24 апта ішінде байқалды. Осы 51 пациенттің 70.6%-ы клиникалық жауапқа қол жеткізді және 39.2%-ы устекинумабтың алғашқы теріастылық дозасын қабылдағаннан кейін 16 аптадан соң клиникалық ремиссияға қол жеткізген.
IM-UNITI зерттеуінде 44 аптаға дейін зерттеуді аяқтаған пациенттер зерттеудің кеңейтілуі аясында емдеуді жалғастыруға құқылы болды. Кеңейтілген зерттеуге қатысқан және устекинумабпен ем алған 567 пациенттер арасында клиникалық ремиссия және жалпы жауап анти-ІНФа еміне жауап бермеген пациенттерде де, базистік емге жауап бермеген пациенттерде де 252 апта бойы сақталды. Кеңейтілген зерттеуде (5 жылға дейін емдеу) Крон ауруы бар пациенттер арасында қауіпсіздігіне қатысты жаңа жағымсыз құбылыстар анықталған жоқ.
Эндоскопия
Шырышты қабы тарапынан Крон ауруының эндоскопиялық көріністері қосымша зерттеуде эндоскопиялық аурудың бастапқы белсенділігі қолайлы болған 252 пациентте бағаланды. Бастапқы ақырғы нүкте Крон ауруы белсенділігінің қарапайым эндоскопиялық индексінде (SES-CD) жараның болу/өлшемінің аш және тоқ ішек сегменті бойынша 5, жарамен жабылған шырышты қабық бетінің үлесі, кез келген басқа зақымданулармен зақымданған шырышты қабық бетінің үлесі және тарылулардың/стриктуралардың болуы/типі бойынша кешенді көрсеткішінің бастапқы желісінен өзгеруі болды.
8-ші аптада, венаішілік бір реттік дозасынан кейін SES-CD индексіндегі өзгеріс плацебо тобына қарағанда (n = 97, орташа өзгеріс = -0,7, р = 0.012), устекинумабты (N = 155, орташа өзгеріс = -2,8) қабылдайтын пациенттер тобында көп болды.
Жыланкөз ауруы болған кездегі клиникалық жауап
Устекинумабты қабылдаған, емдеу басталған сәтте жазылмаған жыланкөздері болған пациенттердің қосалқы тобында (8.8%; n = 26), 12/15 (80%) жыланкөз аймағындағы клиникалық жауапқа плацебо қабылдайтын топтағы 5/11 (45.5%) салыстырғанда, 44 апта ішінде жетеді (жазылмаған жыланкөз ауруының санын индукциялық емін зерттеудің бастапқы желісінен 50% қысқаруы ретінде анықталады).
Денсаулық жағдайына байланысты өмір сапасы
Денсаулық жағдайына байланысты өмір сапасы ішектің қабыну ауруларын (IBDQ) және SF-36 бағалауға арналған сауалнамалардың көмегімен бағалады. 8-ші аптада устекинумабты қабылдаған пациенттер UNITI-1 және UNITI-2 зерттеулерінің екеуінде де IBDQ және SF-36 жалпы балы бойынша психикалық саулық индексінің, сондай-ақ, UNITI-2 зерттеуінде плацебо тобымен салыстырғанда, SF-36 физикалық саулық индексі бойынша статистикалық тұрғыдан анағұрлым көп және клиникалық тұрғыдан маңызды жақсаруларды көрсетті. Бұл нәтижелер, әдетте, плацебо тобымен салыстырғанда, IM-UNITI зерттеулерінде 44 аптаға дейін устекинумабты қабылдаған пациенттер тобында жақсырақ сақталды.
Денсаулық жағдайына байланысты өмір сапасының жақсаруы, әдетте, 252 аптаға дейін сақталды.
Ойық жаралы колит
Устекинумабты қолданудың қауіпсіздігі мен тиімділігі ауырлығы орташадан ауыр дәрежеге дейінгі (Мейо шкаласы бойынша бағалануы 6-дан 12-ге дейін; Мейо шкаласының эндоскопиялық бөлігі бойынша көрсеткіші ≥ 6) ойық жаралы колиті бар ересек пациенттердегі рандомизацияланған, салыстырмалы жасырын, плацебо-бақыланатын, көп орталықты екі зерттеуде бағаланды. Клиникалық зерттеулер бағдарламасы препарат вена ішіне енгізілетін индукциялық фазадан (UNIFI-I), препаратты тері астына енгізу жолымен (UNIFI-M) 16 аптаға дейінгі емдеп, кейіннен рандомизацияланған демеуші фазасының 44 апталық зерттеумен кемінде 52 апта емнен тұрады.
UNIFI-I және UNIFI-M зерттеулерінде ұсынылған тиімділік нәтижелері эндоскопия нәтижелерін орталықтандырылған бағалауға негізделген.
UNIFI-I зерттеуі 961 науқасты қамтыды. Венаішілік индукциясын зерттеуге арналған бастапқы ақырғы нүкте 8-ші аптада клиникалық ремиссиясы болған субъектілердің үлесі болды. Пациенттер шамамен 6 мг/кг ұсынылатын көп деңгейлі дозаны вена ішіне бір рет енгізу және 0 аптада 130 мг устекинумаб немесе плацебо тіркелген дозасын алу үшін рандомизацияланған.
Ішу арқылы қабылданатын кортикостероидтарды, иммуномодуляторлар мен аминосалицилаттарды бір мезгілде қолдануға рұқсат етілген, және пациенттердің 90%-ы осы препараттардың ең болмағанда біреуін қолдануды жалғастырды.
Тіркелген пациенттер базистік емнен (кортикостероидтар немесе иммуномодуляторлар) немесе басқа биологиялық препараттармен (ІНФа антагонисі және/немесе ведолизумаб) емнен бас тартуы тиіс болды. Пациенттердің 49%-ы биологиялық препараттармен емге емес, базистік емге жауап берген жоқ, (олардың 94%-ы бұрын биологиялық препараттармен ем қабылдамаған). Пациенттердің 51%-ында биологиялық препараттарға жауап болмаған немесе төзімсіз болған.
Пациенттердің шамамен 50% - ы ФНОα тежегішімен бастапқы емдеудің кемінде 1 курсына жауап бермеген (олардың 48%-ы алғашқыда жауаптың болмауымен) және 17%-ы ІНФа тежегішімен және ведолизумабпен бастапқы емдеудің кемінде 1 курсына жауап бермеген.
UNIFI-I зерттеуінде пациенттердің басым бөлігі 8-ші аптадағы плацебомен салыстырғанда, устекинумабты қабылдаған топта клиникалық ремиссия сатысында болды (11 кесте). 2-ші аптада-ақ, ең бастапқы жоспарланған қабылдауда және кейіннен әрбір пациенте устекинумаб тобында ректальді қан кету болған жоқ немесе олар плацебо қабылдаған пациенттермен салыстырғанда үлкен дәреттің қалыпты жиілігіне қол жеткізді. Мейоның ішінара шкаласы бойынша бағалау мәндерінің және симптоматикалық ремиссия мәндерінің айтарлықтай айырмашылықтары устекинумаб пен плацебо тобы арасында 2-ші аптада-ақ байқалды.
Емнің тиімділігі жеке ақырғы нүктелерде 130 мг дозасын қабылдаған топпен салыстырғанда, көп деңгейлі дозасы (6 мг/кг) бар топта жоғары болды, сондықтан вена ішіне енгізудің ұсынылатын дозасы көп деңгейлі болып табылады.
11 кесте: UNIFI-I зерттеуіндегі тиімділігінің негізгі нәтижелері (8 апта)
Плацебо тобы N = 319 — Устекинумабтың ұсынылатын дозасы £ N=322
Клиникалық ремиссия* — 5% — 16%a
Биологиялық препараттармен емдеуге емес, базистік емге жауап бермеген пациенттер — 9% (15/158) — 19% (29/156)c
Биологиялық препараттармен емдеуге жауап бермеген пациенттер¥ — 1% (2/161) — 13% (21/166)b
Анти-ІНФа-мен де, ведолизумабпен де емдеуге жауап бермеген пациенттер — 0% (0/47) — 10% (6/58)c
Клиникалық жауап§ — 31% — 62%a
Биологиялық препараттармен емдеуге емес, базистік емге жауап бермеген пациенттер — 35% (56/158) — 67% (104/156)b
Биологиялық препараттармен емдеуге жауап бермеген пациенттер¥ — 27% (44/161) — 57% (95/166)b
Анти-ІНФа-мен де, ведолизумабпен де емдеуге жауап бермеген пациенттер — 28% (13/47) — 52% (30/58)c
Шырышты қабықтың жазылуы† — 14% — 27%a
Биологиялық препараттармен емдеуге емес, базистік емге жауап бермеген пациенттер — 21% (33/158) — 33% (52/156)c
Биологиялық препараттармен емдеуге жауап бермеген пациенттер — 7% (11/161) — 21% (35/166)b
Симптоматикалық ремиссия‡ — 23% — 45%b
Біріктірілген симптоматикалық ремиссия және шырышты қабықтың жазылуы — 8% — 21%b
£ Устекинумабтың салмаққа негізделген дозалау режимін пайдаланылатын инфузиялық дозасы 1 кестеде көрсетілген. * Клиникалық ремиссия дербес > 1 көрсеткішінсіз Mейo шкаласы бойынша ≤2 балл деп анықталады. § Клиникалық жауап көрсеткіштердің Мейо шкаласы бойынша бастапқы көрсеткішпен салыстырғанда ≥30% және ≥3 төмендеуі немесе ректальді қан кетудің бастапқы деңгейімен салыстырғанда, көрсеткіштердің ≥1, немесе 0 немесе 1 төмендеуі ретінде анықталады ¥ ІНФα тежегіші және/немесе ведолизумаб. † Шырышты қабықтың жазылуы Мейо шкаласының эндоскопиялық бөлігі бойынша 0 немесе 1-ге тең көрсеткіш ретінде анықталады. ‡ Симптоматикалық ремиссия Мейо шкаласы бойынша үлкен дәрет жиілігінің 0 немесе 1-ге тең көрсеткіші, және ректальді қан кетудің 0-ге тең көрсеткіші ретінде анықталады. Біріктірілген симптоматикалық ремиссия және шырышты қабықтың жазылуы үлкен дәрет жиілігінің 0 немесе 1 көрсеткіші, ректальді қан кетудің 0 көрсеткіші және Мейоның эндоскопиялық шкаласы бойынша 0 немесе 1 көрсеткіш ретінде анықталады. a p < 0.001 b Номиналды маңызды (p < 0.001) c Номиналды маңызды ( (p < 0.05)
UNIFI-M зерттеуінде 523 пациент бағаланды, олар UNIFI-I зерттеуінде устекинумабты вена ішіне бір рет енгізгенде клиникалық жауапқа қол жеткізген. Пациенттер демеуші дозасын тері астына қабылдау үшін рандомизацияланды: әр 8 апта сайын 90 мг устекинумаб, әр 12 апта сайын 90 мг устекинумаб немесе 44 апта бойы плацебо (демеуші емнің ұсынылған режимін көру үшін, Стелара құтыдағы тері астына енгізуге арналған ерітінді және Стелара, алдын ала толтырылған шприцтердегі инъекцияға арналған ерітінді ДЗҚС 4.2 бөлімін қараңыз).
Пациенттердің басым бөлігі 44 аптада плацебо қабылдаған топпен салыстырғанда, устекинумабты қабылдаған екі топта да клиникалық ремиссия сатысында болды ( 12 кестені қараңыз)
12 кесте: UNIFI-M зерттеуіндегі тиімділіктің шешуші көрсеткіштері
(индукциялық дозасын енгізу басталғаннан кейінгі 44 апта; 52 апталар)
Плацебо* N=175 — әр 8 апта сайын 90мг устекинумаб N=176 — әр 12 апта сайын 90мг устекинумаб N=172
Клиникалық ремиссия** — 24% — 44%a — 38%b
Биологиялық препараттармен емдеуге емес, базистік емге жауап бермеген пациенттер — 31% (27/87) — 48% (41/85)d — 49% (50/102)d
Биологиялық препараттармен емдеуге жауап бермеген пациенттер¥ — 17% (15/88) — 40% (36/91)c — 23% (16/70)d
Анти-ІНФа-мен де, ведолизумабпен де емдеуге жауап бермеген пациенттер — 15% (4/27) — 33% (7/21)e — 23% (5/22)e
44 аптадан кейін клиникалық жауаптың сақталуы§ — 45% — 71%a — 68%a
Биологиялық препараттармен емдеуге емес, базистік емге жауап бермеген пациенттер — 51% (44/87) — 78% (66/85)c — 77% (78/102)c
Биологиялық препараттармен емдеуге жауап бермеген пациенттер¥ — 39% (34/88) — 65% (59/91)c — 56% (39/70)d
Анти-ІНФа-мен де, ведолизумабпен де емдеуге жауап бермеген пациенттер — 41% (11/27) — 67% (14/21)e — 50% (11/22)e
Шырышты қабықтың жазылуы† — 29% — 51%a — 44%b
44 аптадан кейін клиникалық жауапты сақтау £ — 38% (17/45) — 58% (22/38) — 65% (26/40)c
Кортикостероидтарысыз клиникалық ремиссия € — 23% — 42%a — 38%b
Ұзаққа созылатын ремиссияl — 35% — 57%c — 48%d
Симптоматикалық ремиссия‡ — 45% — 68%c — 62%d
Біріктірілген симптоматикалық ремиссия және шырышты қабықтың жазылуы □ — 28% — 48%c — 41%d
* Устекинумабты в/і енгізуге келесі жауап. ** Клиникалық ремиссия дербес > 1 көрсеткішінсіз, Мейо шкаласының <2 көрсеткіші ретінде анықталады. § Клиникалық жауап Мейо шкаласы бойынша көрсеткіштердің бастапқы көрсеткішпен салыстырғанда, ≥30% және ≥3 төмендеуі немесе ректальді қан кетудің бастапқы деңгейімен салыстырғанда, көрсеткіштердің ≥1, не болмаса 0 немесе 1 төмендеуі ретінде анықталады ¥ ІНФα тежегіші және/немесе ведолизумаб. † Шырышты қабықтың жазылуы Мейо шкаласының эндоскопиялық бөлігі бойынша 0 немесе 1-ге тең көрсеткіш ретінде анықталады. £ Клиникалық ремиссияның 44 аптаға дейін сақталуы емдеу басталған сәтте клиникалық ремиссиясы бар пациенттер арасында 44 аптаға дейін клиникалық ремиссиясы болған пациенттер ретінде анықталады. € Кортикостероидтарсыз клиникалық ремиссия клиникалық ремиссиясы бар және 44 аптада кортикостероидтарды қабылдап жүрмеген пациенттер ретінде анықталады. l Ұзақ ремиссия 44-ші аптаға дейін барлық қабылдаулардың >80% кезінде Майо шкаласы бойынша ішінара ремиссия ретінде және соңғы қабылдау кезінде Мейо шкаласы бойынша ішінара ремиссия (44-ші апта) ретінде анықталады. ‡ Симптоматикалық ремиссия Мейо шкаласы бойынша 0 немесе 1 тең болатын үлкен дәрет жиілігінің көрсеткіші, және 0-ге тең ректальді қан кету көрсеткіші ретінде анықталады. □ Біріктірілген симптоматикалық ремиссия және шырышты қабықтың жазылуы үлкен дәрет жиілігінің 0 немесе 1 көрсеткіші, ректальді қан кетудің 0 көрсеткіші және Мейоның эндоскопиялық шкаласы бойынша 0 немесе 1 көрсеткіш ретінде анықталады. a p <0.001 b p <0.05 c Номиналды маңызды (p < 0.001) d Номиналды маңызды (p < 0.05) e Статистикалық тұрғыдан елеусіз
Устекинумабтың клиникалық жауапқа, шырышты қабықтың жазылуына және клиникалық ремиссияға қолайлы әсері биологиялық препараттармен емдеуге емес, базистік емге жауап бермеген пациенттерде, бастапқыда αІНФ тежегішімен емдеуге жауа болмаған пациенттерді қоса алғанда, αІНФ тежегішімен емдеудің кемінде 1 курсына бастапқыда жауап бермеген пациенттерде индукциялық және демеуші ем кезінде байқалды.
Жағымды әсері бастапқыда αІНФ тежегішімен және ведолизумабпен емнің кем дегенде 1 курсына жауап бермеген пациенттерде индукциялық ем кезінде де байқалды, алайда, осы қосалқы топтағы пациенттердің саны демеуші ем кезінде осы топтағы жағымды әсері туралы түбегейлі қорытынды жасау үшін тым аз болды.
16 апта - устекинумабпен индукциялық емге жауап болғандар
Устекинумаб қабылдаған, UNIFI-I зерттеуінің 8-аптасында жауап бермеген пациенттер 90 мг устекинумабты 8-ші аптада (36% пациент) тері астына қабылдады. Осы пациенттердің ішінен 9% пациент бастапқыда ұсынылған индукциялық дозасына рандомизацияланған, клиникалық ремиссияға қол жеткізген және 58%-ы 16 аптада клиникалық жауапқа қол жеткізген.
UNIFI-I зерттеуінің 8-аптасында устекинумабтың индукциялық еміне клиникалық жауабы болмаған, бірақ 16 аптада (157 пациент) жауап көрсеткен пациенттер, UNIFI-M зерттеуінің рандомизацияланбаған бөлігіне кірістірілді және әрбір 8 апта сайын демеуші дозасын қабылдауды жалғастырды; осы пациенттердің арасында көпшілігінде (62%) жауап сақталды, ал 30%-ы 44 аптада ремиссияға қол жеткізді.
Зерттеуді кеңейту
UNIFI зерттеуінде зерттеуді 44 аптаға дейін аяқтаған пациенттер зерттеуді кеңейту аясында емдеуді жалғастыруға құқылы болды. Қатысқан және устекинумабпен ем қабылдаған, кеңейтілген зерттеуде әр 12 немесе 8 апта сайын енгізілген 400 пациенттің арасынан, симптоматикалық ремиссия әдетте, стандартты емге (бірақ биологиялық емес емге) жауап болмаған пациенттерде, және, биологиялық емге жауап болмаған, соның ішінде, анти-ІНФа еміне де, ведолизумабпен емдеуге де емнің тиімділігі болмаған пациенттерде 200-інші аптаға дейін сақталған. Устекинумабпен 4 жыл емделген, және демеуші емнің 200 аптасында Мейо шкаласы бойынша толық бағасын алған пациенттер арасынан, 74.2% (69/93) және 68.3% (41/60) пациентте, сәйкесінше шырышты қабықтың жазылуы мен клиникалық ремиссия сақталды.
Кеңейтілген зерттеуде (4 жылға дейін емдеу) ойық жаралы колиті бар пациенттер арасында қауіпсіздігіне қатысты жаңа жағымсыз құбылыстар анықталған жоқ.
Эндоскопиялық жазылу
Эндоскопиялық жазылу Мейо шкаласы бойынша 0-ге тең эндоскопиялық бағалау көрсеткіші ретінде анықталды және UNIFI-I зерттеуінің 8 аптасында-ақ байқалды. UNIFI-M зерттеуінің 44 аптасында эндоскопиялық жазылуға плацебо тобындағы пациенттердің 18%-мен салыстырғанда, устекинумабты әрбір 12 немесе 8 апта сайын қабылдаған пациенттердің сәйкесінше 24% және 29%-ында қол жеткізілді.
Шырышты қабықтың гистологиялық және гисто-эндоскопиялық жазылуы
Гистологиялық жазылу (темір құрылымының бұзылуынсыз, эрозиясыз, жараларсыз немесе түйіршіктелген ұлпалардың <5% нейтрофилдердің инфильтрациясы ретінде анықталатын) UNIFI-I зерттеуінің 8-ші аптасында және UNIFI-m зерттеуінің 44-ші аптасында бағаланды.
8-ші аптада бір реттік венаішілік индукциялық дозасынан кейін ұсынылған дозасы тобындағы пациенттердің саны плацебо тобындағы пациенттермен (22%) салыстырғанда гистологиялық жазылуға (36%) қол жеткізген. 44 аптада бұл әсердің сақталуы плацебомен (33%) салыстырғанда, устекинумабты әрбір 12 апта сайын қабылдайтын (54%) және әрбір 8 апта сайын қабылдайтын (59%) пациенттердің едәуір көп санында байқалды.
Шырышты қабықтың жазылуы және гистологиялық жазылуы бар пациенттер ретінде анықталатын шырышты қабықтың гистоэндоскопиялық жазылуының біріктірілген ақырғы нүктесі UNIFI-I зерттеуінің 8-аптасында және UNIFI-М зерттеуінің 44-аптасында бағаланды. Устекинумабты ұсынылған дозасында қабылдаған пациенттер плацебо тобымен (9%) салыстырғанда устекинумаб тобында (18%) 8 аптада шырышты қабықтың гистоэндоскопиялық жазылуының ақырғы нүктесінің едәуір жақсарғанын көрсетті. 44-ші аптада бұл әсердің сақталуы плацебомен (24%) салыстырғанда, шырышты қабықтың гистоэндоскопиялық жазылуы бар, устекинумабты әрбір 12 апта сайын қабылдайтын (39%) және әрбір 8 апта сайын қабылдайтын (46%) пациенттердің едәуір көп санында байқалды.
Денсаулық жағдайына байланысты өмір сапасы
Денсаулық жағдайына байланысты өмір сапасы ішектің қабыну ауруларына (IBDQ), SF-36 және EuroQoL-5D (EQ-5D) қатысты сұрақтар қойылатын сауалнаманың көмегімен бағаланды.
8-ші аптада устекинумабты қабылдаған пациенттер IBDQ, VAS EQ-5D және EQ-5D жалпы балының, сондай-ақ SF-36 психологиялық компонентінің жиынтық балының және плацебомен салыстырғанда SF-36 физикалық компонентінің қорытынды балының едәуір жоғары және клиникалық тұрғыдан маңызды жақсаруын көрсетті. Бұл жақсарулар устекинумабты қабылдаған пациенттерде UNIFI-M-де 44 аптаға дейін сақталған.
IBDQ және SF-36 өлшемдері бойынша денсаулық жағдайымен байланысты өмір сүру сапасының жақсаруы, жалпы алғанда, зерттеудің 200-ші аптаға дейін кеңейтілуі кезінде сақталды.
Устекинумабты қабылдаған пациенттерде еңбек өнімділігі едәуір жақсарды, бұл плацебо қабылдаған пациенттерге қарағанда, WPAI-GH сауалнамасы бойынша бағаланған, жұмысқа қабілеттілігінің жалпы нашарлауының айтарлықтай төмендеуі және белсенділігінің нашарлауы сияқты бағаланды.
Ойық жаралы колитке (ОК) байланысты ауруханаға түсу және операциялар
UNIFI-I зерттеуінің 8-ші аптасында ОК байланысты емдеуге жатқызылған пациенттердің бір бөлігі плацебо тобымен (4.4%, 14/319) салыстырғанда, устекинумабтың ұсынылатын дозасы тобында (1.6%, 5/322) айтарлықтай төмен болды және плацебо тобымен салыстырғанда устекинумабты ұсынылатын индукциялық дозада қабылдаған пациенттердің ешқайсысы (2/319) салыстырғанда, ЖК байланысты операцияларды бастан өткермеген.
UNIFI-M зерттеуінің 44-ші аптасында плацебо тобындағы пациенттермен салыстырғанда (5.7%, 10/175) устекинумабпен біріктіріп емдеу тобындағы пациенттерде ОК байланысты ауруханаға түсу санының айтарлықтай аз болғандығы байқалды. 44 аптада плацебо (1.7%, 3/175) тобындағы пациенттермен салыстырғанда, устекинумаб (0.6%, 2/348) тобындағы пациенттердің едәуір аз саны ОК-мен байланысты операцияларды бастан өткерді.
Иммуногендігі
Устекинумабқа антиденелер устекинумабпен емдеу кезінде өндірілуі мүмкін және олардың көпшілігі бейтараптандыратын сипатқа ие. Устекинумабқа антиденелердің түзілуі устекинумаб клиренсінің жоғарылауымен де, Крон ауруы немесе ойық жаралы колиті бар, тиімділігінің төмендеуі байқалмаған пациенттерді қоспағанда, устекинумаб тиімділігінің төмендеуімен де байланысты. Устекинумабқа қарсы антиденелердің болуы және инъекция орнында реакциялардың туындауы арасында өзара айқын байланыстылық жоқ.
Балалар
Еуропаның дәрілік заттар жөніндегі агенттігі Крон ауруы және ойық жаралы колиті бар балалардың бір немесе бірнеше қосалқы тобындағы устекинумаб зерттеулерінің нәтижелерін беру міндеттемесін кейінге қалдырды (балаларда қолданылуы туралы ақпарат алу үшін 4.2 бөлімін қараңыз).