АТX коды L01ЕХ05
Әсер ету механизмі және фармакодинамикалық әсерлері
Регорафениб ісікке қарсы ішке қабылдауға арналған препарат болып табылады. Препарат, ангиогенезге (VEGFR1, -2, -3, TIE2), онкогенезге (KIT, RET, RAF-1, BRAF, BRAFV600E), метастазалаудың (VEGFR3, PDGFR, FGFR) қатысатын және ісіктің иммунитетінің (CSF1R) киназаларын қоса, көптеген протеинкиназаны тиімді түрде бөгейді. Атап айтқанда, регорафениб гастроинтестинальді стромальді ісіктердің дамуына жол ашатын негізгі онкоген – мутацияланған КІТ-ті басады, және осылайша ісік жасушаларының пролиферациясын бөгейді.
Регорафениб, оның антиангиогенді және антипролиферациялық әсері арқылы колоректальді және гастроинтестинальді стромальді және гепатоцеллюлярлық үлгілерін қоса, ісіктердің әр түрлі үлгілерінде ісікке қарсы күшті белсенділік танытты. Бұдан басқа, регорафениб ісікке қатысты макрофагтар деңгейін азайтты және метастазаға қарсы әсер көрсетті. Адамның негізгі (M-2 және M-5) метаболиттері регорафенибке ұқсас әсер көрсетеді.
Клиникаға дейінгі зерттеулерде регорафениб, оның антиангиогенді және антипролиферациялық әсері арқылы колоректальді және гастроинтестинальді стромальді және гепатоцеллюлярлық үлгілерін қоса, ісіктердің әр түрлі үлгілерінде ісікке қарсы айқын күшті белсенділік танытты. Бұдан басқа, регорафениб метастазға қарсы in vivo әсер көрсетті. Адамның негізгі (M-2 және M-5) метаболиттері in vitro және in vivo үлгілерінде регорафенибке ұқсас әсер көрсетеді.
Клиникалық тиімділігі және қауіпсіздігі
Метастаздық колоректальді обыры (мКРО)
Стиварга препаратының клиникалық тиімділігі және қауіпсіздігіне стандартты ем ойдағыдай болмағаннан кейінгі үдеуі болған, метастаздық колоректальді обыры бар пациенттерді емдегенде III фазаның халықаралық көп орталықты рандомизацияланған салыстырмалы жасырын плацебо-бақыланатын зерттеулерінде (CORRECT) баға берілді.
Тиімділігін бағалаудың алғашқы көрсеткіші жалпы тіршілікті сақтау қабілеттілігі (ЖТҚ) болып табылды. Екіншілік критерийлері үдемелі емес тіршілікті сақтау қабілеттілігі (ҮЕТ), ісіктің объективті жауап деңгейі және ауруды бақылау жиілігі болды.
Барлығы 760 пациент 2:1 арақатынаста рандомизацияланды. Пациенттер 160 мг регорафенибті пероральді түрде (әрқайсысының құрамында 40 мг регорафениб бар 4 таблетка Стиварга) күніне бір рет (N=505) плюс ұтымды демеуші ем (ҰДЕ) қабылдаған (N=255), немесе емдеу барысында 3 апта бойы, әрі қарай емдеуді 1 апта үзіліспен циклдік плацебо плюс ҰДЕ қабылдаған. Регорафенибтің орташа тәуліктік дозасы 147 мг құрады.
Пациенттер ем қабылдауды ауру үдегенше немесе жағымсыз уыттылық пайда болғанша жалғастырды. Тиімділігіне алдын ала жоспарланған аралық талдау өліммен аяқталған 432 жағдайдан кейін жүргізілді. Зерттеу ЖТҚ жоспарланған аралық талдау тиімділігінің бұрын анықталған шектерімен қиылысқанда, плацебо плюс ҰДЕ салыстырғанда, Стиварга препаратын плюс ҰДЕ қабылдағанда тіршілікті сақтау қабілетінің ұзартылған белгілерін көрсеткен кезінен кейін жасырын әдістен шығарылды.
Медианалық жасы 61 жасты құраған 760 пациент арасында 61%-ы еркектер болды, пациенттердің 78%-ы еуропалық нәсіл өкілдерін құрады, барлық пациенттер ECOG жалпы жағдай (ЖЖ) шкаласы бойынша жалпы жағдайдың бастапқы деңгейі 0 немесе 1 көрсеткіштерін иеленді. ЖЖ 2 деңгейдегі пациенттер және базалық гипогидратациясы ≤ 1 болатын пациенттер базалық клиникалық зерттеулерден шығарылды.
Стиварга препаратымен емдеу барысында 11.4% пациенттерде ЖЖ ≥ 2 байқалды. Емдеу ұзақтығының медианасы және тәуліктік дозасы, сондай-ақ ЖЖ ≥ 2 пациенттердегі дозаны өзгерту жиілігі плацебо тобындағылармен (8.3%) салыстырмалы болды. ЖЖ ≥ 2 көптеген пациенттер аурудың үдеуіне байланысты емді тоқтатты. Ісіктің алдыңғы орныққан жері тоқ ішек (65%), тік ішек (29%) немесе екеуі де (6%) болды. KRAS мутациясы зерттеуге қатыстырылған пациенттердің 57%-да байқалды.
Пациенттердің көбі (52%) метастаздар болғанда 3 және одан көбірек курс қабылдады. Емдеу курстары өзіне фторпиримидин негізіндегі химиялық емді, қантамырлар эндотелийінің өсу факторы тежегішімен (VEGF) емдеуді, және KRAS жабайы типінде эпидермальді өсу факторы рецепторлары (анти-EGFR) тежегіштерімен емдеуді қамтыды.
Стиварга препаратын ҰДЕ-ге қосу, 5,0 аймен (95% CI 0,636; 0,942) салыстырғанда, 0,774 қаупі (р=0,005178 логарифмиялық рангтерінің стратифицикацияланған тесті) және ЖТҚ 6,4 ай арақатынасындағы медианасы, плацебо плюс ҰДЕ-мен салыстырғанда, тіршілікті сақтау қабілеттілігін едәуір арттырды.
ҮЕТ Стиварга плюс ҰДЕ қабылдаған пациенттер арасында ұзақ болды (қауіп арақатынасы: 0,494, р<0,000001). ЖТҚ және ҮЕТ жағымды көрсеткіштері жасқа, KRAS мутациялық статусына және бұған дейінгі емдеу курстарының санына тұрақты түрде тәуелді болған жоқ. Жауап жиілігі (толық жауап немесе ішінара жауап) Стиварга және плацебо қабылдап жүрген пациенттерде тиісінше 1% және 0,4 құрады. Ауруды бақылау жиілігі (толық жауап, ішінара жауап немесе тұрақты ауру) Стиварга қабылдап жүрген пациенттер үшін едәуір жоғары болды (14,9%-ға қарсы 41,0%, р<0,000001).
5 кесте CORRECT зерттеудегі тиімділік нәтижелері
Тиімділік көрсеткіші — Қауіп арақатынастары* (95% СА) — P мәні (біржақты) — Медиана (95% СА)
Стиварга плюс ҰДЕ *** (N=505) — Плацебо плюс ҰДЕ*** (N=255)
Жалпы тіршілікті сақтау қабілеттілігі — 0.774 (0.636, 0.942) — 0.005178 — 6.4 ай (5.9, 7.3) — 5.0 ай (4.4, 5.8)
Үдемелі емес тіршілікті сақтау қабілеттілігі ** — 0.494 (0.419, 0.582) — <0.000001 — 1.9 ай (1.9, 2.1) — 1.7 ай (1.7, 1.7)
* Қауіп арақатынастары < 1 –Стиварга препаратының пайдасына
** зерттеушінің ісік жауабын бағалау негізінде
*** ҰДЕ – Ұтымды демеуші ем
1 сурет: Каплан Мейердің жалпы өміршеңдік қисығы
Жасына (<65; ≥65), жынысына, ECOG шкаласы бойынша статусына, аурудың ең алғашқы ошағына, диагноз белгіленгеннен метастаз анықталғанға дейінгі уақытқа, алдыңғы обырға қарсы емге, KRAS гені мутациясына және метастаздық обырдың емнің алдыңғы желісіне байланыссыз, жалпы тіршілікті сақтау қабілеттілігі және үдемелі емес тіршілікті сақтау қабілеттілігіне қатысты қосалқы топтарды талдағанда, плацебомен салыстырғанда регорафенибтың тиімділігі көрсетілді.
Анамнезінде KRAS мутациясы статусы бойынша қосалқы топтар талдауы жабайы типті KRAS бар пациенттерде плацебо тобымен салыстырғанда регорафенибтың ЖТҚ қатысты артықшылығын көрсетті, KRAS мутациясы бар пациенттер тобымен салыстырғанда айқынырақ болды; KRAS мутациясына байланыссыз тіршілік ету қабілетіне қатысты үдеусіз регорафениб үшін тиімді ем әсері бақыланды.
Гетерогендік ем әсері бойынша деректер жоқ болғанда (өзара әрекеттесулеріне тесттегі елеусіз айырмашылық), жалпы тіршілікке қабілеттілікке қатысты қауіптің арақатынасы (СА 95%) KRAS жабайы типі бар пациенттерде 0.653 (0.476-дан 0.895 дейін) және KRAS ген мутациясы бар пациенттерде 0.867 (0.670-тан 1.123 дейін) құрады.
KRAS жабайы типі бар пациенттерде 0.475 (0.362 to 0.623) және KRAS мутациясы бар пациенттерде 0.525 (0.425 to 0.649) үдеусіз тірі қалу үшін қауіптің арақатынасын (СА 95%) құрады.
Стиварга препаратының тиімділігі және қауіпсіздігіне фторпиримидин негізіндегі химиялық ем ойдағыдай болмағаннан кейінгі үдеуі болған және метастаздық колоректальді обыры бар алдын ала емделген азиялық (> 90% Шығыс Азия) 204 пациентке III фазаның екінші халықаралық көп орталықты рандомизацияланған салыстырмалы жасырын бақыланатын зерттеулерінде (CONCUR) баға берілді.
CONCUR зерттеулеріне жинап алынған тек 59.5% пациент қана, сондай-ақ бұрын VEGF немесе EGFR қарсы бағытталған емнің таргетті түрін алған.
Тиімділіктің алғашқы бағаланатын көрсеткіші ЖТҚ болды. Стиварга препаратын ҰДЕ плацебо плюс ҰДЕ салыстыру бойынша нақты ұзағырақ тірі қалуға әкелді, қауіптің арақатынасы 0.550 (p = 0.000159 стратифицияланған лог-ранк тест) 6.3 аймен салыстырғанда [95% CI 0.395, 0.765] және ЖТҚ медианасы 8.8 ай. Сондай-ақ үдеусіз тірі қалу Стиварга препаратына плюс ҰДЕ (қауіп арақатынасы: 0.311, p<0.000001) алған пациенттерде ұзағырақ нақты болды, плацебо тобындағы 1.7 аймен салыстырғанда Стиварга препаратымен емдегенде ҮЕТ медианасы 3.2 ай құрады.
CONCUR зерттеуіндегі Стиварга препаратына плюс ҰДЕ емінің қауіпсіздік бейіні CORRECT зерттеуіндегі бақыланған қауіпсіздік бейінімен салыстырарлық болды.
Гастроинтестинальді стромальді ісіктері (ГИСІ)
Стиварга препаратының клиникалық қауіпсіздігі мен тиімділігіне гастроинтестинальді стромальді ісіктері (ГИСІ) бар, алдын-ала тирозинкиназаның 2 тежегішімен (иматиниб және сунитиниб) ем қабылдаған пациенттер арасында жүргізілген халықаралық көп орталықты рандомизацияланған салыстырмалы жасырын плацебо-бақыланатын III фазадағы (GRID) зерттеуде баға берілген.
Тиімділігіне жүргізілген бастапқы талдауға 144 жағдайдың негізіндегі үдеусіз тіршілік қабілетін (ҮЕТ) бағалау кірді (орталықтандырылған салыстырмалы бағалау). Сонымен қатар тиімділігінің екінші қайтара көрсеткіштері ретінде ауру үдегенге дейінгі уақыт (АҮУ) пен жалпы тіршілік қабілеті (ЖТҚ) де бағаланды.
160 мг регорафенибті күніне бір рет ішке және ұтымды қатарлас емді (ҰДЕ; n=133) қабылдаған, немесе плацебо плюс ҰДЕ (n=66), с 3 апта бойы циклдармен және емдеудің 1 апта бойғы үзілісімен қабылдаған ГИСІ бар 199 пациент бар болғаны 2:1 арақатынаста рандомизацияланды. Регорафенибтің қабылданатын орташа тәуліктік дозасы 140 мг құраған.
Пациенттер емделуді ауру үдегенге дейін немесе қолайсыз уыттылығы туындағанға дейін жалғастырды. Ауру үдерісі байқалған, плацебо қабылдаған пациенттерге, бүркемеленбеген регорафениб (айқаспалы нұсқасы) ұсынылды. Ауру үдерісі байқалған және зерттеушінің пікірінше, регорафенибті қолдану клиникалық нәтиже берген, регорафенибті қабылдаған пациенттерге, бүркемеленбеген регорафенибті қабылдауды жалғастыру мүмкіндігі ұсынылды.
Орташа жасы 58 жасты құраған 199 пациент арасында, ерлер 64%-ды, еуропалық нәсіл өкілдері 68%-ды құрады, барлық пациенттерде жалпы жағдай көрсеткіші ECOG жалпы жағдай шкаласы бойынша бастапқыда 0 немесе 1 балды құрады. Аурудың соңғы үдеуінен кейінгі рандомизациялағанға дейінгі жалпы медианалық уақыт 6 аптаны құрады.
Регорафениб плюс ҰДЕ тағайындалуы қауіптердің 0,268 арақатынасы (95% CI 0,185; 0,388) мен медианалық ҮЕТ 0,9 айға (p<0,000001) қарсы 4,8 ай кезіндегі плацебо плюс ҰДЕ қолданумен салыстырғанда ҮЕТ елеулі артуына алып келді. Аурудың үдеуінің немесе өліммен аяқталған жағдайлардың салыстырмалы қаупі плацебо қабылдаған пациенттермен салыстырғанда, регорафенибті қабылдаған пациенттер арасында шамамен 73,2%-ға төмендеді. ҮЕТ артуы жас шамасына, жынысына, географиялық аймағына, ECOG бойынша жалпы жағдайға тұрақты түрде тәуелді болған жоқ.
АҮУ плацебо плюс ҰДЕ қауіптердің 0,248 арақатынасы (95% CI 0,170; 0,364) және, 0,9 айға (p<0,000001) қарсы 5,4 айды құраған АҮУ кезінде қабылдаған пациенттермен салыстырғанда регорафениб плюс ҰДЕ қабылдаған пациенттер үшін айтарлықтай ұзақ болған.
ЖТҚ үшін қауіптердің арақатынасы 0,772 құраған (95% CI, 0,423; 1,408; р = 0,199; медианалық ЖТҚ ешбір топта қол жеткізілмеген); бастапқыда плацебо тобына іріктеп алынған пациенттердің 85%-ы ауру үдегеннен кейін регорафенибті қабылдады (3-сурет, 6 кестені қараңыз).
6 кесте GRID зерттеулеріндегі тиімділік нәтижелері
Тиімділік көрсеткіші — Қауіп арақатынастары* (95% СА) — P мәні (біржақты) — Медиана (95% СА)
Стиварга плюс ҰДЕ*** (N=505) — Плацебо плюс ҰДЕ*** (N=255)
Үдемелі емес тіршілікті сақтау қабілеттілігі — 0.268 (0.185, 0.388) — <0.000001 — 4.8 ай (4.0, 5.7) — 0.9 ай (0.9, 1.1)
Үдеуіне дейінгі уақыт — 0.248 (0.170,0.364) — <0.000001 — 5.4 ай (4.1, 5.7) — 0.9 ай (0.9, 1.1)
Жалпы тіршілікті сақтау қабілеттілігі — 0.772 (0.423, 1.408) — 0.199 — ҚЖ ** — ҚЖ**
* Қауіп арақатынастары < 1 – Стиварга препаратының пайдасына
** ҚЖ: қол жетімсіз
*** ҰДЕ – Ұтымды демеуші ем
2 сурет: Каплан Мейердің прогрессиясыз өміршеңдік қисығы
3 сурет: Каплан Мейердің жалпы өміршеңдік қисығы
Плацебо тобындағы 56 пациенттің ҰДЕ плюс бүркемеленбеген регорафениб алды, және регорафениб плюс ҰДЕ тобындағы 41 пациент емді аурудың үдеуінен кейін де қабылдауды тоқтатқан жоқ. Екіншілік ҮЕТ медианасы (зерттеушінің бағалау негізінде) тиісінше 5.0 и 4.5 айды құрады.
Гепатоцеллюлярлы карцинома (ГЦК)
Стиварга препаратының клиникалық тиімділігі мен қауіпсіздігі бұрын сорафенибпен ем жүргізілген гепатоцеллюлярлы карцинома бар пациенттерді емдеуде III фазаның (RESORCE) халықаралық көп орталықты рандомизацияланған қос соқыр плацебо-бақыланатын зерттеуінде бағаланды.
Тиімділікті бағалаудың бастапқы көрсеткіші жалпы өміршеңдік (ЖӨ) болды. Екінші критерийлер прогрессиясыз өміршеңдік (ПӨ), объективті жауап жиілігі және ауруды бақылау жиілігі болды.
Барлығы 2:1 қатынасында 573 пациент рандомизацияланды. Пациенттер не регорафениб 160 мг пероральді түрде (әрқайсысы 40 мг регорафенибтен тұратын 4 Стиварга таблеткасы) күніне бір рет (N=379) плюс ұтымды демеуші ем (ҰДЕ) не плацебо (N=194), плюс ҰДЕ, циклдармен, 3 апта бойы емдеумен және бір аптада ем үзілісімен алды. Регорафенибтің орташа тәуліктік дозасы 144 мг құрады.
Егер сорафенибпен емдеу кезінде радиологиялық деректер бойынша аурудың өршуі байқалса, сондай-ақ бауыр функциясының жай-күйі Чайлд-Пью бойынша А класына сәйкес келсе, пациенттер зерттеуге қатысуға құқылы болды. Сорафенибті қабылдаудан туындаған уыттылыққа байланысты сорафенибпен емдеу түпкілікті тоқтатылған немесе сорафениб дозасын емдеуді тоқтатқанға дейін күніне бір рет 400 мг-ден аз көтерген пациенттер зерттеуден шығарылды.
Рандомизация сорафенибпен соңғы емдеуден кейін 10 апта ішінде жасалды.
Пациенттер Стиварга емін аурудың өршуінің немесе жағымсыз уыттылықтың пайда болуының клиникалық немесе рентгенологиялық белгілеріне дейін алуды жалғастырды. Дегенмен, емделушілер зерттеушінің қалауы бойынша үдеуден кейін Стиварга емін жалғастыруы мүмкін.
Аурудың демографиялық және бастапқы сипаттамалары Стиварга мен плацебо қабылдаған топтарда салыстырмалы болды және төменде барлық 573 рандомизацияланған пациенттер үшін көрсетілген:
•Орташа жасы: 63 жас
•Жынысы: 88%
•Еуропалық нәсіл: 36%, Азиялық: 41%
•ECOG - 0: 66% немесе ECOG OS - 1: 34% шкаласы бойынша жалпы жағдай көрсеткіші (ЖЖ)
•Чайлд-Пью А шкаласы бойынша бауыр жеткіліксіздігі: 98%, Чайлд-Пью B: 2%
•Этиологияға В гепатиті (38%), С гепатиті (21%), алкогольсіз стеатогепатит (АСГ), 7%) жататын
•Макроскопиялық тамырлық инвазияның және ісіктің бауырдан тыс таралуының болмауы: 19%
•Барселонаның бауыр қатерлі ісігінің клиникалық жіктелуі В сатысы: 13%; С сатысы: 87%
•Эмболизацияның немесе химиоэмболизацияның локо-аймақтық трансартериалдық процедурасы: 61%
•Регорафенибпен емдеудің алдындағы сәулелік терапия: 15%
•Сорафенибпен емдеудің орташа ұзақтығы: 7.8 ай
Стиварга препаратын ҰДЕ-ге қосу плацебо плюс ҰДЕ-мен салыстырғанда ЖӨ көрсеткішінің статистикалық мәнді жақсаруына әкелді, тәуекелдер қатынасы 0,624 (95% ДИ 0,498, 0,782), р=0,000017 логарифмдік дәрежелердің стратификацияланған тесті), ЖӨ медианасы 7,8 аймен салыстырғанда 10,6 ай (7-кестені және 4-суретті қар.).
7 кесте: RESORCE зерттеуіндегі тиімділік нәтижелері
цент
Тиімділік көрсеткіші — Тәуекелдердің қатынасы * (95% ДИ) — P мәні (бір жақты) — Медиана (95% ДИ)
Стиварга плюс ҰДЕ § (N=379) — Плацебо плюс ҰДЕ § (N=194)
Жалпы өміршеңдік — 0.624 (0.498,0.782) — 0.000017 — 10.6 ай (9.1, 12.1) — 7.8 ай (6.3, 8.8)
Прогрессиясыз өміршеңдік ** — 0.453 (0.369, 0.555) — <0.000001 — 3.1 ай (2.8, 4.2) — 1.5 ай (1.4, 1.6)
Прогрессияға дейінгі уақыт ** — 0.439 (0.355,0.542) — <0.000001 — 3.2 ай (2.9, 4.2) — 1.5 ай (1.4, 1.6)
Пайыз
объективті жауаптардың жиілігі (ORR) **# — NA — 0.003650 — 11% — 4%
Ауруды бақылау жиілігі (DCR) **# — NA — <0.000001 — 65% — 36%
§ ҰДЕ – ұтымды демеуші ем
* Тәуекелдердің қатынасы <1 – Стиварга препаратының пайдасына
** Өзгертілген RECIST критерийлерін қолдана отырып, зерттеушінің ісікке жауап беруін бағалауға негізделген
#ОЖЖ/ORR (толық немесе ішінара жауап), ісік процесін бақылау жиілігі / DCR (6 апта бойы толық, ішінара жауап және ауруды тұрақтандыру)
4 сурет: Каплан Мейердің жалпы өміршеңдік қисығы
5 сурет: Каплан Мейердің прогрессиясыз өміршеңдік қисығы (mRECIST)
Педиатрияда қолданылуы
Дәрілік заттар бойынша Еуропалық агенттік балалардың барлық қосалқы топтарында ауқымды қатерлі ісіктерді емдеуге арналған Стиварга препаратының зерттеулері нәтижесін көрсету міндетін тоқтатты («Балаларда қолданылуы» 4.2 бөлімін қараңыз).
Дәрілік заттар бойынша Еуропалық агенттік бір немесе одан да көп балалардың қосалқы топтарындағы ауқымды қатерлі ісіктерді емдеуге арналған Стиварга препаратының зерттеулері нәтижелерін мәлімдеу міндетін кейінге қалдырды («Балаларда қолданылуы» 4.2 бөлімін қараңыз).