ATХ коды: L04A G03
Әсер ету механизмі
Натализумаб - адгезия молекулаларының селективті тежегіші, адам интегринінің α4-суббірлігімен байланысады, нейтрофилдерді қоспағанда, барлық лейкоциттердің беткейінде көп мөлшерде экспрессияланады. Натализумаб α4β1-интегринмен спецификалық байланысады, сонымен бірге тиісті рецептормен, тамырлы жасушалардың адгезиялық молекуласымен (VCAM-1) және остеопонтин лигандымен, альтернативті сплайсинг нәтижесінде пайда болған фибронектин доменімен, байланыстырушы сегмент-1 (CS-1) өзара әрекеттесуді бөгейді. Натализумаб α4β7-интегриннің шырышты қабықтың адгезия молекуласымен, адрессин-1 (MadCAM-1) өзара әрекеттесуін бөгейді. Бұл молекулалық өзара әрекеттесулерге әсері мононуклеарлы лейкоциттердің эндотелий арқылы паренхималық ағзалардың қабыну ошақтарына көшуіне кедергі келтіреді. Натализумабтың одан әрі әсер ету механизмі α4-экспрессиялық лейкоциттердің жасушадан тыс заттағы және паренхима жасушаларындағы лигандтарымен өзара әрекеттесуін бәсеңдету арқылы зақымданған тіндердегі қабыну реакцияларының бәсеңдеуіне байланысты болуы мүмкін. Осылайша, натализумаб зақымданған тіндердегі қабыну белсенділігін және қабыну ошағына иммундық жасушаларды одан әрі тартуды бәсеңдетуі мүмкін.
Фармакодинамикалық әсерлер
Шашыраңқы склероз кезінде (ШC) ми тіндерінің зақымдануы белсендірілген Т-лимфоциттердің гематоэнцефалды бөгет (ГЭБ) арқылы өтуі кезінде пайда болады. ГЭБ арқылы лейкоциттердің миграциясы белсендірілген лейкоциттер бетіндегі адгезия молекулалары мен қан тамырларының эндотелийі арасындағы өзара әрекеттесуді қамтиды. α4β1 мен оның мақсаттары арасындағы өзара әрекеттесу мидағы қабыну ошақтарының пайда болу патогенезінің маңызды компоненті болып табылады, сондықтан бұл өзара әрекеттесулердің бұзылуы қабыну белсенділігін төмендетеді. Қалыпты жағдайда VCAM-1 ми паренхимасында экспрессияланбайды. Алайда, қабынуға қарсы цитокиндердің қатысуымен эндотелий жасушаларында және қабыну ошағына жақын глиальды жасушаларда VCAM-1 өндірісі оң кері байланыс механизмі арқылы реттеледі. ШС кезінде орталық жүйке жүйесінің (ОЖЖ) қабынуы жағдайында α4β1-нің VCAM-1, CS-1 және остеопонтинмен өзара әрекеттесуі мидағы лейкоциттердің берік адгезиясы мен миграциясына делдал болады және ОЖЖ тіндеріндегі қабыну каскадын күшейтуі мүмкін. α4β1 оның мақсаттарымен молекулалық өзара әрекеттесуінің блокадасы ШС кезінде ми паренхимасындағы қабыну белсенділігін төмендетеді және қабыну ошақтарына иммундық жасушалардың одан әрі тартылуын бәсеңдетеді, осылайша түзілуді азайтады немесе ШС кезінде зақымдану көлемінің ұлғаюын баяулатады.
Клиникалық тиімділік және қауіпсіздік
AFFIRM клиникалық зерттеуі
Монотерапия түріндегі тиімділік Куртцкенің кеңейтілген мүгедектік шкаласы (EDSS) бойынша бір жыл ішінде кем дегенде 1 клиникалық қайталануы және 0-ден 5-ке дейін мүгедектігі бар ҚРШС бар пациенттерде 2 жылға созылатын бір рандомизацияланған, салыстырмалы жасырын, плацебо-бақыланатын айқаспалы зерттеуде (AFFIRM зерттеуі) бағаланды. Орташа жасы 37 жасты, ал аурудың орташа ұзақтығы 5 жасты құрады. Пациенттер Тайриконы 300 мг (n = 627) немесе плацебоны (n = 315) қабылдау үшін 2:1 қатынасында рандомизацияланған, әр 4 апта сайын 30 инфузияға дейін. Неврологиялық бағалау әр 12 апта сайын және қайталануға күдік болған жағдайда жүргізілді. T1-өлшенген гадолиний (Gd) және T2-гиперқарқынды зақымданулардың МРТ бағалау жыл сайын жүргізілді.
Зерттеудің сипаттамалары мен нәтижелері 2-кестеде келтірілген.
2-кесте AFFIRM зерттеуі: негізгі сипаттамалары мен нәтижелері
Жоспар — Монотерапия; 120 апта бойы параллель топтарда рандомизацияланған салыстырмалы жасырын плацебо-бақыланатын клиникалық зерттеу
Субъектілер — Қайталанатын-ремиссиялы шашыраңқы склероз (Макдоналд критерийлері)
Емдеу — Плацебо / Натализумаб әр 4 апта сайын вена ішіне 300 мг
Бір жылдық соңғы нүкте — Қайталану жиілігі
Екі жылдық соңғы нүкте — EDSS прогрессия
Екінші соңғы нүктелер — Қайталану жиілігінің дифференциалды айнымалысы/МРТ дифференциалды айнымалылары
Субъектілер — Плацебо — Натализумаб
Рандомизацияланған — 315 — 627
1 жылдан кейін аяқтау — 296 — 609
2 жылдан кейін аяқтау — 285 — 589
Жасы, жылдары, орташа (диапазон) — 37 (19-50) — 36 (18-50)
ШС анамнезі, жылдар, орташа (диапазон) — 6.0 (0-33) — 5.0 (0-34)
Диагноз қойылған уақыт, жылдар, орташа (диапазон) — 2.0 (0-23) — 2.0 (0-24)
Соңғы 12 жылдағы қайталанулар, орташа (диапазон) — 1.0 (0-5) — 1.0 (0-12)
EDSS-негізгі деректер, орташа (диапазон) — 2 (0-6.0) — 2 (0-6.0)
НӘТИЖЕЛЕР
Қайталанудың орташа жылдық жиілігі
Бір жылдан кейін (негізгі соңғы нүкте) — 0.805 — 0.261
Екі жылдан кейін — 0.733 — 0.235
Бір жыл — Қауіптер қатынасы 0.33 CI 95% 0.26; 0.41
Екі жыл — Қауіптер қатынасы 0.32 CI 95% 0.26; 0.40
Қайталанусыз
Бір жылдан кейін — 53% — 76%
Екі жылдан кейін — 41% — 67%
Мүгедектік
Белгіленген үдеу үлесі 1(12 аптадан кейін растау; бастапқы нәтиже) — 29% — 17%
Қауіптер қатынасы 0.58, CI 95% 0.43; 0.73, p<0.001
Белгіленген үдеу үлесі 1(24 аптадан кейін растау) — 23% — 11%
Қауіптер қатынасы 0.46, CI 95% 0.33; 0.64, p<0.001
МРТ (0-2 жас)
T2-гиперқарқынды ошақтар көлеміндегі медиананың % өзгеруі — +8.8% — -9.4% (p<0.001)
Жаңа немесе жаңадан ұлғайған Т2 гиперқарқынды ошақтардың орташа саны — 11.0 — 1.9 (p<0.001)
T1-гипоқарқынды ошақтардың орташа саны — 4.6 — 1.1 (p<0.001)
Гадолиниймен контрасталған ошақтардың орташа саны (Gd) — 1.2 — 0.1 (p<0.001)
1Мүгедектікке ұшыраудың үдеуі 12 немесе 24 апта бойы сақталатын EDSS >=1.0 бастапқы деңгейінен мүгедектікті бағалау шкаласы (EDSS) бойынша кемінде 1.0-ге ұлғайту немесе 12 немесе 24 апта бойы сақталатын EDSS =0 бастапқы деңгейінен кемінде 1.5-ке ұлғайту арқылы белгіленді.
Қарқынды дамып келе жатқан ҚРШС бар пациенттердің қосалқы тобында (2 немесе одан да көп қайталануы және гадолиниймен (Gd) контрасталған 1 немесе одан да көп зақымдануы бар пациенттер, натализумаб қабылдаған топта (n = 148) орташа жылдық қайталану деңгейі 0,282 және плацебо тобында 1,455 (n = 61) (р <0,001). Мүгедектіктің үдеу қауіптерінің арақатынасы 0,36 (95% CI: 0,17, 0,76), р = 0,008 құрады. Бұл нәтижелер post hoc талдауы нәтижесінде алынды және мұқият түсіндірілуі тиіс. Пациенттерді зерттеуге енгізгенге дейін қайталанудың ауырлығы туралы ақпарат жоқ.
Tайрико бақылау бағдарламасы (ТББ)
Ағымдағы жалғасып жатқан Тайрико бақылау бағдарламасының (TOP), көп орталықты бақыланбайтын зерттеудің 4-кезеңі (n = 5770) нәтижелерінің (2015 жылғы мамырдағы жағдай бойынша) аралық талдауы бета-интерфероннан (n = 3255) немесе ацетат глатирамерінен (n = 1384) Тайрико емдеуге ауысқан пациенттердің орташа жылдық қайталану (p <0,0001) жылдамдығының тұрақты, айтарлықтай төмендегенін көрсетті. EDSS орташа көрсеткіштері 5 жыл бойы тұрақты қалды. Бета-интерфероннан немесе глатирамер ацетатынан Тайрикоға, финголимодтан (n = 147) осы препаратқа ауысатын пациенттерде байқалған тиімділік нәтижелеріне сәйкес, 2 жыл бойы тұрақты болып қалған қайталанудың орташа жылдық жиілігінің айтарлықтай төмендеуі байқалды және EDSS шкаласы бойынша орташа көрсеткіштер 2 жылдық емнің базалық көрсеткіштері мен деректеріне ұқсас болып қалды. Бұл деректерді түсіндіру кезінде пациенттердің осы қосалқы тобына натализумабтың әсер етуінің шектеулі мөлшерін және қысқа ұзақтығын ескеру қажет.
Балалар
Маркетингтен кейінгі мета-талдау натализумаб (орташа жасы 17 жас, диапазоны 7-18 жас, ≥14 жас аралығындағы 91%) қабылдаған бала жасындағы 621 ШС бар пациенттердің деректерін қолдана отырып жүргізілді. Осы талдау шеңберінде емдеуді бастамас бұрын қол жетімді деректері бар пациенттердің шектеулі саны (621 пациенттің 158-і) орташа жылдық қайталанудың (ARR) 1,466-дан (95% CI 1,373, 1,604) 0,110-ға (95% CI 0,094, 0,128) төмендегенін көрсетті.
Кеңейтілген дозалау аралығы
Тайрикомен (TOUCH тіркелімі) венаішілік емдеу кезінде анти-JCV антиденелерге оң реакциясы бар пациенттер арасында АҚШ жүргізілген алдын ала мәлімделген ретроспективті талдауда ҮМЛ даму қаупі бекітілген дозалау аралығы бойынша ем қабылдайтын пациенттер мен әсерінің соңғы 18 айында (КДА, орташа дозалау аралықтары шамамен 6 апта) анықталғандай кеңейтілген дозалау аралығы (КДА) бойынша емделетін пациенттер арасында салыстырылды. КДА бойынша ем қабылдаған пациенттердің көпшілігі (85%) КДА ауысқанға дейін ≥1 жыл ішінде бекітілген дозаны алды. Талдау КДА (қауіптер қатынасы= 0,06, 95% CI қауіптер қатынасы = 0,01-0,22) бойынша ем қабылдаған пациенттерде ҮМЛ даму қаупінің төмендігін көрсетті.
Тиімділігі вена ішіне енгізілетін осы препараттың мақұлданған дозасын ≥1 жыл қабылдағаннан кейін кеңейтілген дозалау аралығына ауысатын және бір жыл ішінде қайталанбаған пациенттер үшін модельденген. Қазіргі заманғы фармакокинетикалық/фармакодинамикалық статистикалық модельдеу және модельдеу дозалау аралығы ≥ 7 апта пациенттер үшін ұзағырақ дозалау аралығына (КДА) ауысатын пациенттерде ШС ауруының қайта белсену қаупі жоғары болуы мүмкін екенін көрсетеді. Бұл нәтижелерді растау үшін проспективті клиникалық зерттеулер жүргізілген жоқ.
Натализумабтың кеңейтілген дозалау аралығымен қолдану кезінде тиімділігі анықталмаған; сондықтан кеңейтілген дозалау аралығының пайда/қауіп арақатынасы белгісіз («6 апталық дозалау аралығында вена ішіне енгізу» қараңыз).
6 апталық дозалау аралығы кезінде вена ішіне енгізу
Тиімділік пен қауіпсіздік проспективті, рандомизацияланған, интервенциялық, бақыланатын, ашық, жасырын, 3 фазаның халықаралық зерттеуінде (NOVA, 101MS329) бағаланды, оған 2017 жылы Макдональд критерийлері бойынша қайталанатын-ремиссиялы ШС бар пациенттер қатысты, оларға әр алты апта сайын вена ішіне натализумаб енгізілді. Зерттеу кеңейтілген 6 апталық (КДА) және стандартты 4 апталық (СДА) дозалау аралықтары арасындағы тиімділік айырмашылығын бағалауға арналған.
Зерттеуде 18-60 жас аралығындағы 499 пациент рандомизацияланған, скрининг кезінде EDSS ≤ 5,5 баллы бар, кем дегенде 1 жыл бойы әр 4 апта сайын вена ішіне натализумабпен емдеу қабылдаған және клиникалық тұрақты (соңғы 12 айда қайталанудың болмауы, скринингте гадолиний (Gd) Т1 зақымдануының күшеюі жоқ) болды. Зерттеуде стандартты дозалау аралығы (СДА) бар натализумабпен кем дегенде бір жыл венаішілік емдеуден кейін кеңейтілген 6 апталық дозалау аралығына ауысқан субъектілер стандартты дозалау аралығы (СДА) бар венаішілік емдеуді жалғастырған субъектілермен салыстырғанда бағаланды.
Бастапқы демографиялық қосалқы топтар емдеу топтарында 6 апталық дозалау аралығымен және жасына, жынысына, натализумабтың әсер ету ұзақтығына, еліне, дене салмағына, анти-JCV-статусқа және бірінші дозадан бір жыл бұрын қайталану санына, натализумабты қолдану кезіндегі қайталану санына, натализумабты қолдану кезіндегі қайталанулар санына және шашыраңқы склероздың ағымын өзгертетін алдыңғы препараттардың түрі.
3-кесте NOVФ зерттеуі: Негізгі ерекшеліктері мен нәтижелері
Дизайн — Монотерапия; 3b фазасы, перспективалық, рандомизацияланған, интервенциялық, бақыланатын, ашық, жасырын, халықаралық зерттеу
Субъектілер — ҚРШС (Макдональд критерийі)
Енгізу жолы (1 бөлім) — СИД (Q4W) Натализумаб 300 мг в/і — РИД (Q6W) Натализумаб 300 мг в/і
Рандомизацияланған — 248 — 251
НӘТИЖЕЛЕР
72 аптадағы 1 бөлікке арналған mITT a қауымы — 242 — 247
Жаңа/жақында артып келе жатқан (N/NE) T2 зақымдануы бастапқы деңгейден 72-ші аптаға дейін Зақымдану саны бар субъектілер = 0 — 189 (78.1%) — 202 (81.8%)
= 1 — 7 (3.6%) — 5 (2.0%)
= 2 — 1 (0.5%) — 2 (0.8%)
= 3 — 0 — 0
= 4 — 0 — 0
≥ 5 — 0 — 2* (0.8%)
missing — 45 (18.6%) — 36 (14.6%)
N/NE T2-гиперқарқынды зақымданулардың түзетілген орташа мәні (бастапқы соңғы нүкте)* 95% CIb,c — 0.05 (0.01, 0.22) — 0.20 (0.07, 0.63)
p = 0.0755
N/NE T2 зақымдануы дамыған субъектілердің үлесі — 4.1% — 4.3%
Т1-гипоқарқынды зақымдану дамыған субъектілердің үлесі — 0.8% — 1.2%
Gd күшейетін зақымданулар дамыған субъектілердің үлесі — 0.4% — 0.4%
Түзетілген жылдық қайталану жиілігі — 0.00010 — 0.00013
Қайталанусыз субъектілердің үлесі** — 97.6% — 96.9%
EDSS шкаласы бойынша расталған 24 апталық нашарлаусыз үлес — 92% — 90%
aЗерттелетін препараттың (натализумаб СДА немесе натализумаб КДА) кем дегенде 1 дозасын алған және бастапқы деңгейден кейін кем дегенде 1 нәтиже алған барлық рандомизацияланған қатысушыларды қамтитын mІТТ қауымы келесі клиникалық тиімділік бағалаулары бойынша: МРТ тиімділігін бағалау, қайталану, EDSS шкаласы, 9-HPT, T25FW, SDMT, TSQM, компьютерлік графика масштабы. bТеріс биномиальды регрессияны жіктемесі ретінде емдеумен және бастапқы дене салмағымен (≤80 салыстырғанда >80 кг), бастапқы деңгейдегі натализумабтың әсер ету ұзақтығымен және ковариат ретінде аймақпен (Солтүстік Америка, Ұлыбритания, Еуропа және Израиль, және Австралия) бағаланады. cБайқалған зақымданулар интеркурренттік оқиғаларға қарамастан талдауға енгізіледі, ал тиімділікке немесе қауіпсіздікке (6 субъект СДА және үзілген ем алған 1 субъектіге және КДА бойынша СДА көшті) байланысты жетіспейтін мәндер бір емдеу тобында бір келу кезінде немесе басқа жолмен бірнеше алмастыру арқылы ем қабылдаған субъектілердің ең нашар жағдайына беріледі. * Екі емдеу тобы арасындағы N/NE зақымдануларында байқалған сандық айырмашылық КДА тобындағы екі субъектіде пайда болған зақымданулардың көп болуына байланысты болды: емдеуді тоқтатқаннан кейін үш айдан кейін зақымдану дамыған бір субъект және 72 аптада симптомсыз ҮМЛ диагностикаланған екінші субъект. ** Қайталанулар - клиникалық қайталанулар қызбаға немесе инфекцияға байланысты емес жаңа немесе қайталанатын неврологиялық симптомдар бойынша бағаланды, ең аз ұзақтығы 24 сағат.