Иммуносупрессанттар. Басқа иммуносупрессанттар. Диметилфумарат.
АТХ коды: L04AX07
Әсер ету механизмі.
Шашыраңқы склероз кезінде диметилфумараттың емдік әсер ету механизмі толығымен зерттелмеген. Клиникаға дейінгі зерттеулерде диметилфумараттың фармакодинамикалық әсері негізінен ядролық фактор транскрипциясының активациясына (2-эритроидты дериватқа (Nrf2)) байланысты екендігі көрсетілген. Диметилфумарат пациенттердің Nrf2-тәуелді антиоксидантты гендерін (мысалы, NAD(P)H-дегидрогеназа, хинон 1; [NQO1]) белсендіретіні анықталды.
Фармакодинамикалық әсерлер.
Иммундық жүйеге әсері.
Клиникаға дейінгі және клиникалық зерттеулерде диметилфумарат қабынуға қарсы және иммуномодуляциялайтын әсерін көрсетті. Диметилфумарат пен оның негізгі метаболиті монометилфумарат иммундық жасушалардың белсендірілуін және қабыну тітіркендіргіштеріне жауап ретінде қабынуға қарсы цитокиндердің кейіннен босап шығуын айтарлықтай төмендететіні дәлелденді. Псориазбен ауыратын пациенттер арасындағы клиникалық зерттеулерде диметилфумарат қабынуға қарсы цитокиндердің (TH1, TH17) бейіндерін тежеу арқылы лимфоциттердің фенотипіне әсер етті және қабынуға қарсы өнімдерге (TH2) қарай ығысқан. Диметилфумарат қабыну және нейроқабыну зақымданудың бірнеше модельдерінде емдік белсенділікті көрсетті. Шашыраңқы склерозы бар пациенттерде III фаза зерттеулерінде (DEFINE, CONFIRM және ENDORSE) диметилфумаратпен емдеу кезінде бірінші жыл ішінде лимфоциттердің орташа санының орташа есеппен бастапқы мәнінен шамамен 30% - ға төмендеуі, кейіннен платоға жетуі байқалды. Бұл зерттеулерде диметилфумаратпен емді тоқтатқан, лимфоциттер саны 0,9х109/л қалыптың төменгі шегінен (ҚТШ) төмен пациенттерде лимфоциттер санының ҚТШ-ға дейін қалпына келуі байқалды.
1-суретте ұзаққа созылған ауыр лимфопениясыз Каплан-Мейер әдісі бойынша ҚТШ-ға жеткен пациенттердің үлесі көрсетілген. Негізгі қалпына келтіру деңгейі (НҚД) диметилфумаратты қабылдауды тоқтатар алдында емдеу кезінде лимфоциттердің соңғы абсолютті саны (ЛАС) ретінде анықталды. НҚД-да жеңіл, орташа немесе ауыр лимфопения болған 12-ші және 24-ші аптада ҚТШ-ға (ЛАС ≥ 0,9 x 109/л) дейін сауыққан пациенттердің бағалау үлесі 95% нүктелі сенімді аралықтармен 1-кестеде, 2-кестеде және 3-кестеде ұсынылған. Каплан-Мейердің өміршеңдік функциясын стандартты бағалау қатесі Гринвуд формуласы бойынша есептеледі.
1-сурет: Каплан-Мейер әдісі; Негізгі қалпына келтіру деңгейінен (НҚД) ≥ 910 жасуша/мм3 ҚТШ-ға дейін қалпына келтірілген пациенттердің үлесі
Ескертпе: 500 жасуша/мм3, 800 жасуша/мм3, 910 жасуша/мм30,5×109/л, 0,8×109/л және сәйкесінше 0,9 × 109/л сәйкес келеді.
1-кесте: Каплан-Мейер әдісі; Ұзаққа созылған ауыр лимфопениясы бар пациенттерді қоспағанда, негізгі қалпына келтіру деңгейінде (НҚД) ҚТШ бағалауы бойынша жеңіл лимфопенияға жеткен пациенттердің үлесі
Қауіпке бейім орташа лимфопениясыа бар пациенттер саны — Негізгі деңгей N=86 — 12-ші апта N=12 — 24-ші апта N=4
Пропорция ҚТШ-ға жетеді (95% СА) — 0,81 (0,71, 0,89) — 0,90 (0,81, 0,96)
a Ұзаққа созылған ауыр лимфопениясы бар пациенттерді қоспағанда, НҚД кезінде ҚТШ< 0,9х109/л және ≥ 0.8 ×109/л болатын пациенттер.
2-кесте: Каплан-Мейер әдісі; Ұзаққа созылған ауыр лимфопениясы бар пациенттерді қоспағанда, негізгі қалпына келтіру деңгейінде (НҚД) ҚТШ бағалауы бойынша орташа лимфопенияға жеткен пациенттердің үлесі
Қауіпке бейім орташа лимфопениясыа бар пациенттер саны — Негізгі деңгей N=124 — 12-ші апта N=33 — 24-ші апта N=17
Пропорция ҚТШ-ға жетеді (95% СА) — 0,57 (0,46, 0,67) — 0,70 (0,60, 0,80)
3-кесте: Каплан-Мейер әдісі; Ұзаққа созылған ауыр лимфопениясы бар пациенттерді қоспағанда, негізгі қалпына келтіру деңгейінде (НҚД) ҚТШ бағалауы бойынша ауыр лимфопенияға жеткен пациенттердің үлесі
Қауіпке ұшыраған ауыр лимфопениясыа бар пациенттер саны — Негізгі деңгей N=18 — 12-ші апта N=6 — 24-ші апта N=4
Пропорция ҚТШ-ға жетеді (95% СА) — 0,43 (0,20, 0,75) — 0,62 (0,35, 0,88)
a Ұзаққа созылған ауыр лимфопениясы бар пациенттерді қоспағанда, НҚД кезінде ҚТШ< 0,5х109/л болатын пациенттер.
Клиникалық тиімділік және қауіпсіздік
Екі жылдық, рандомизацияланған салыстырмалы жасырын плацебо бақыланатын екі зерттеу жүргізілді. 1234 пациенттің қатысуымен жүргізілген 1-зерттеу (DEFINE) және қайталанатын ремиссиялы шашыраңқы склерозы (РРШС) бар 1417 пациенттің қатысуымен жүргізілген 2-зерттеу (CONFIRM). Аурудың үдемелі түрлеріне шалдыққан пациенттер бұл зерттеулерге қатысқан жоқ.
Тиімділігі (4-кестені қараңыз) мен қауіпсіздігі рандомизацияға дейін бір жыл ішінде кем дегенде 1 қайталану тіркелген немесе рандомизацияға дейін 6 апта ішінде гадолинийді (Gd+) күшейтетін кем дегенде бір зақымдануды көрсететін мидың МРТ бар, мүгедектікті кеңейтілген бағалау шкаласы (EDSS) бойынша 0-ден қоса алғанда 5-ке дейінгі баллы бар пациенттерде көрсетілді. CONFIRM зерттеуінде глатирамер ацетаты компараторының жасырын емдеу әдісі (яғни, зерттелетін препаратқа реакцияны "жасырын" бағалаған зерттеуші дәрігер/зерттеуші) қолданылды.
DEFINE зерттеуінде пациенттерде келесі орташаланған сипаттамалар болды: жасы - 39; ауру ұзақтығы - 7 жыл; мүгедектікті кеңейтілген бағалау шкаласы (EDSS) бойынша балл қосындысы - 2,0. Сонымен қатар, пациенттердің 16% -ында мүгедектікті бағалау шкаласы (EDSS) бойынша балл > 3,5 болды, пациенттердің 28% - ында алдыңғы жылы ≥2 қайталану тіркелді, ал пациенттердің 42% - ында шашыраңқы склероз үшін жалпы қабылданған басқа ем қабылданды. Зерттеуге қатысқан МРТ тобындағы пациенттердің 36 % -ында гадолиний Gd+ (Gd+ - 1.4 орташа зақымдану саны) жинақтайтын бір зақымдану байқалды.
CONFIRM зерттеуінде пациенттерде келесі негізгі орташаланған сипаттамалар болды: жасы - 37 жас; ауру ұзақтығы - 6.0 жыл; мүгедектікті кеңейтілген бағалау шкаласы бойынша балл қосындысы - 2,5. Сонымен қатар, 17% -ында мүгедектікті бағалау шкаласы (КМБШ) бойынша балл > 3.5 болды, пациенттердің 32% - ында алдыңғы жылы ≥2 қайталану тіркелді, ал пациенттердің 30% - ында шашыраңқы склероз үшін жалпы қабылданған басқа ем қабылданды. Зерттеуге қатысқан МРТ тобындағы пациенттердің 45% -ында гадолиний Gd+ (Gd+ - 2,4 орташа зақымдану саны) жинақтайтын бір зақымдану байқалды.
Плацебо тобымен салыстырғанда, диметилфумарат қабылдаған пациенттер: DEFINE зерттеудің бастапқы соңғы нүктесі, 2 жыл ішінде қайталануы бар пациенттердің арақатынасы және CONFIRM зерттеудің бастапқы соңғы нүктесі, 2 жыл ішінде қайталанудың орташа жылдық жиілігі (РОЖ) бойынша клиникалық және статистикалық маңызды төмендеуді көрсетті.
4-кесте: DEFINE және CONFIRM зерттеулерінің клиникалық және МРТ соңғы нүктелері
DEFINE — CONFIRM
Плацебо — Текафум күніне 2 рет 240 мг — Плацебо — Текафум күніне 2 рет 240 мг — Глатирамер ацетаты
Клиникалық нәтижелер a
Пациенттер саны — 408 — 410 — 363 — 359 — 350
Қайталанудың орташа жылдық жиілігі — 0,364 — 0,172*** — 0,401 — 0,224*** — 0,286*
Қауіптер қатынасы (95% СА) — 0,47 (0,37, 0,61) — 0,56 (0,42, 0,74) — 0,71 (0,55, 0,93)
Қайталануы бар пациенттердің арақатынасы — 0,461 — 0,270*** — 0,410 — 0,291** — 0,321**
Қауіптер қатынасы (95% СА) — 0,51 (0,40, 0,66) — 0,66 (0,51, 0,86) — 0,71 (0,55, 0,92)
Мүгедектіктің расталған 12 апталық үдеуімен арақатынасы — 0,271 — 0,164** — 0,169 — 0,128# — 0,156#
Қауіптер қатынасы (95% СА) — 0,62 (0,44, 0,87) — 0,79 (0.52, 1,19) — 0,93 (0,63, 1,37)
Мүгедектіктің расталған 24 апталық үдеуімен арақатынасы — 0.169 — 0,128# — 0,125 — 0,078# — 0,108#
Қауіптер қатынасы (95% СА) — 0,77 (0,52, 1,14) — 0,.62 (0,37, 1,03) — 0,87 (0.55, 1,38)
МРТ нәтижелері b
Пациенттер саны — 165 — 152 — 144 — 147 — 161
2 жыл ішінде жаңа немесе қайта ұлғайған T2-ошақтарының орташа (медианалық) саны — 16,5 (7,0) — 3,2 (1,0) *** — 19,9 (11,0) — 5,7 (2,0) *** — 9,6 (3,0) ***
Орташа зақымдану ошақтарының орташа арақатынасы (95% СА) — 0,15 (0,10, 0,23) — 0,29 (0.21, 0,41) — 0,46 (0,33, 0,63)
2 жыл ішінде контрастылы Gd+ ошақтарының орташа (медианалық) саны — 1,8 (0) — 0,1 (0)*** — 2,0 (0,0) — 0,5 (0,0)*** — 0,7 (0,0)**
Теңсіздік коэффициенті (95% СА) — 0,10 (0,05, 0,22) — 0,26 (0,15, 0,46) — 0,39 (0,24, 0,65)
2 жыл ішінде жаңа T1 қарқындылығы төмен ошақтардың орташа (медианалық) саны — 5,7 (2,0) — 2,0 (1,0) *** — 8,1 (4.0) — 3,8 (1,0) *** — 4,5 (2,0) **
Ошақтардың орташа арақатынасы (95% СА) — 0,28 (0,20, 0,39) — 0,43 (0,30, 0,61) — 0,59 (0,42, 0,82)
a Клиникалық нәтижелердің барлық талдаулары тағайындалған медициналық араласымға сәйкес болды;
b МРТ талдау кезінде топтың МРТ қолданылды;
*P-мәні < 0.05; **P-мәні < 0.01; ***P-мәні < 0.0001; # статистикалық маңызды емес мән
Ашық бақыланбайтын 8 жылдық кеңейтілген зерттеуде (ENDORSE) тірек зерттеулерінен (DEFINE және CONFIRM) 1736 РРШС бар пациент қатысты. Зерттеудің негізгі мақсаты ҚРШС бар пациенттерде диметилфумараттың ұзақ мерзімді қауіпсіздігін бағалау болды. 1736 пациенттің жартысына жуығы (909, 52%) 6 жыл немесе одан да көп уақыт бойы емделді. 501 пациенттен тұратын топ диметилфумаратты барлық 3 зерттеуде күніне екі рет 240 мг дозада үздіксіз қабылдады, ал бұрын DEFINE және CONFIRM зерттеулерінде плацебо қабылдаған 249 пациент ENDORSE зерттеуінде күніне екі рет 240 мг дозада ем қабылдады. Күніне екі рет үздіксіз ем қабылдаған пациенттер 12 жылға дейін емделді.
ENDORSE зерттеуі кезінде күніне екі рет 240 мг дозада диметилфумарат қабылдаған барлық пациенттердің жартысынан астамында қайталану болған жоқ. Барлық 3 зерттеуде күніне екі рет үздіксіз ем қабылдаған пациенттер үшін түзетілген РОЖ ENDORSE зерттеуінде DEFINE және CONFIRM зерттеулерінде 0,187 (95% СА: 0,156, 0,224) және 0,141 (95% СА: 0,119, 0,167) құрады. Бұрын плацебо қабылдаған пациенттер үшін түзетілген РОЖ DEFINE және CONFIRM зерттеулерінде 0,330-дан (95% СА: 0,266, 0,408) ENDORSE зерттеуінде 0,149-ға дейін (95% СА: 0,116, 0,190) төмендеді.
ENDORSE зерттеуінде пациенттердің көпшілігінде (>75%) мүгедектіктің расталған үдеуі болған жоқ (6 ай ішінде мүгедектіктің тұрақты үдеуі ретінде өлшенеді). Үш зерттеудің біріктірілген нәтижелері диметилфумаратпен ем қабылдаған пациенттерде ENDORSE шкаласы бойынша КМБШ шкаласы бойынша орташа баллдың шамалы ұлғаюымен мүгедектіктің расталған үдеудің тұрақты және төмен көрсеткіштері болды. МРТ бағалауы (6-шы жылға дейін, оның ішінде 752 пациент бұрын анықталған және анықталған МРТ зерттеу тобына енгізілген) пациенттердің көпшілігінде (шамамен 90%) GD күшейтетін ошақтар жоқ екенін көрсетті. 6 жыл ішінде жаңа немесе жақында ұлғайтылған Т2 және жаңа Т1 ошақтарының жыл сайынғы түзетілген орташа саны төмен болып қалды.
Ауру белсенділігі жоғары пациенттердегі тиімділік.
DEFINE және CONFIRM зерттеулерінде ауру белсенділігі жоғары пациенттердің қосалқы тобында мүгедектіктің үш айлық тұрақты үдеуі басталғанға дейінгі уақыт кезеңіне әсері нақты белгіленбегенде ауру қайталану санының төмендеуіне қатысты тұрақты емдік әсер тіркелген. Аурудың жоғары белсенділігі келесідей анықталды:
- жылына 2 немесе одан да көп қайталануы бар және ми МРТ-да бір немесе одан да көп гадолиний-контрастылы ошағы (Gd) бар пациенттер (DEFINE-де n=42; CONFIRM-де n=51) немесе
- өткен жылы ем қабылдау барысында кемінде 1 қайталану болған және ми МРТ-да кем дегенде 9 Т2-аса қарқынды зақымдану немесе кем дегенде 1 гадолиний-контрастылы ошақ бар бета-интерферонмен емнің толық және талапқа сай курсына жауап бермейтін пациенттер немесе алдыңғы екі жылмен салыстырғанда өткен жылы қайталанудың жиілігі өзгермеген немесе жоғарылаған пациенттер (DEFINE-де n=177; CONFIRM-де n= 141).