Эндокриндік жүйе. Гормондар антагонистері және олардың аналогтары. Антиэстрогендер. Фулвестрант.
АТХ коды L02BA03
Әсер ету механизмі
Фульвестрант эстроген рецепторларының (ЭР) бәсекелі антагонисі болып табылады. ЭР тектестігі деңгейі бойынша эстрадиолмен салыстырмалы. Фульвестрант өзінің эстроген тәрізді белсенділігін танытпай, эстрогендердің трофиктік әрекетін бөгейді. Әсер ету механизмі эстроген рецепторларының (ЭР) белсенділігін бәсеңдетумен және деградациясымен байланысты. Фульвестрант прогестерон рецепторларының экспрессиясын нақты төмендетеді.
Фармакодинамикалық әсерлері
Менопаузадан кейінгі кезеңдегі сүт безінің бастапқы обыры бар әйелдердің қатысуымен жүргізілген клиникалық зерттеулер, плацебомен салыстырғанда, фулвестранттың оң ЭР ісіктерінде ЭР ақуыздарының деңгейін едәуір төмендететінін көрсетті. Прогестерон рецепторлары экспрессиясының айтарлықтай азаюы да байқалды, бұл эстроген рецепторларының агонистеріне тән әсерлерінің болмауына сәйкес келеді. Фулвестранттың 500 мг дозасында менопаузадан кейінгі кезеңдегі әйелдерді неоадъювантты емдеу кезінде сүт безі ісіктерінде ЭР деңгейлерін және ki67 пролиферациясының маркерін, 250 мг дозадағы фулвестрантқа қарағанда, көп дәрежеде төмендететіні де көрсетілген.
Клиникалық тиімділігі және қауіпсіздігі
Монотерапия
Адъювантты гормональді ем аясында немесе одан кейін аурудың қайталануы немесе гормональді емнен кейін аурудың кешірек сатыларының үдеуі білінген сүт безі обырының кешірек сатыларында жүрген менопаузадан кейінгі 736 әйелдің қатысуымен III фазаның клиникалық зерттеуі жүргізілді. Зерттеуге эстрогенге қарсы ем аясында (ЭҚ қосалқы тобы) аурудың үдеуі немесе қайталануы болған 423 пациент әйел және ароматаза тежегішімен ем аясында (АТ қосалқы тобы) ауруы үдеген немесе қайталанған 313 пациент әйел қосылды. Осы зерттеу барысында 250 мг (N=374) дозадағы Фазлодекспен 500 мг (N=362) дозадағы Фазлодекс препаратының тиімділігі мен қауіпсіздігі салыстырылды. Үдеусіз тіршілік қабілеті (ҮТҚ) басты соңғы нүкте болды, ал тиімділіктің шешуші екіншілік соңғы нүктелері объективті жауап жиілігін (ОЖЖ), клиникалық тиімділік жиілігін (КТЖ) және жалпы тіршілік қабілетін (ЖТ) қамтыды. CONFIRM зерттеуі үшін тиімділік нәтижелері 3 кестеде берілген.
3 кесте. CONFIRM зерттеуіндегі басты соңғы тиімділік нүктесінің (ҮТҚ) және шешуші екіншілік соңғы тиімділік нүктелерінің жиынтықталған нәтижелері
Ауыспалы — Бағалау типі; емдеуді салыстыру — Фазлодекс 500 мг (N=362) — Фазлодекс 250 мг (N=374) — Топтар арасындағы салыстыру (Фазлодекс 500 мг/Фазлодекс 250 мг)
Қауіптер қатынасы — 95% СА — p мәні
ҮТҚ — К-М медианасы айына; қауіптер қатынасы
Барлық пациенттер — 6.5 — 5.5 — 0.80 — 0.68, 0.94 — 0.006
- ЭҚ қосалқы тобы (n=423) — 8.6 — 5.8 — 0.76 — 0.62, 0.94 — 0.013
- АТ қосалқы тобы (n=313)a — 5.4 — 4.1 — 0.85 — 0.67, 1.08 — 0.195
ЖӨb — Медиана К-М айына; қауіптер қатынасы
Барлық пациенттер — 26.4 — 22.3 — 0.81 — 0.69, 0.96 — 0.016с
- ЭҚ қосалқы тобы (n=423) — 30.6 — 23.9 — 0.79 — 0.63, 0.99 — 0.038с
- АТ қосалқы тобы (n=313)a — 24.1 — 20.8 — 0.86 — 0.67, 1.11 — 0.241с
Ауыспалы — Бағалау типі; емдеуді салыстыру — Фазлодекс 500 мг (N=362) — Фазлодекс 250 мг (N=374) — Топтар арасындағы салыстыру (Фазлодекс 500 мг/Фазлодекс 250 мг)
Абсолютті айырма % — 95% СА
ОЖЖd — ЖТ бар пациенттер % ; абсолютті айырма %
Барлық пациенттер — 13.8 — 14.6 — -0.8 — -5.8, 6.3
- ЭҚ қосалқы тобы (n=296) — 18.1 — 19.1 — -1.0 — -8.2, 9.3
- АТ қосалқы тобы (n=205)a — 7.3 — 8.3 — -1.0 — -5.5, 9.8
КТЖd — КТ бар пациенттер % ; абсолютті айырма %
Барлық пациенттер — 45.6 — 39.6 — 6.0 — -1.1, 13.3
- ЭҚ қосалқы тобы (n=423) — 52.4 — 45.1 — 7.3 — -2.2, 16.6
- АТ қосалқы тобы (n=313)a — 36.2 — 32.3 — 3.9 — -6.1, 15.2
• Фазлодекс эстрогенге қарсы ем аясында ауруы қайталанған немесе үдеген пациент әйелдерге тағайындалды.
АТ қосалқы тобында нәтижелер түпкілікті емес.
• ЖТ мәні 75% аяқталуы тұсында тіршілік қабілетін түпкілікті талдау үшін ұсынылды.
• 50% аяқталуы тұсында жалпы тіршілік қабілетінің бастапқы талдаулары мен 75% аяқталуы тұсында тіршілік қабілетінің жаңартылған талдаулары арасында қайталану сипаты үшін жасалған қандай да бір түзетулерсіз номиналдық р мәні.
• Жауабы бастапқы деңгейде бағаланған пациент әйелдерде ОЖЖ талданды (яғни бастапқы деңгейде бағалауға болатын ауру көріністерімен: 500 мг дозада Фазлодекс қолдану тобындағы 240 пациент әйел және 250 мг дозада Фазлодекс қолдану тобындағы 261 пациент әйел).
• ≥24 апта ішінде үздік объективті жауап, толық жауап, жартылай жауап берген немесе аурудың тұрақтануы болған пациенттер.
ҮТҚ - үдеусіз тіршілік қабілеті; ОЖЖ - объективті жауап жиілігі; ОО - объективті жауап; КТЖ - клиникалық тиімділік жиілігі; КТ - клиникалық тиімділік; ЖТ - жалпы тіршілік қабілеті; К-М: Каплан-Мейер; СА – сенім аралығы; АТ - ароматаза тежегіші; ЭҚ - эстрогенге қарсы.
Бұрын гормональді ем алмаған немесе кешірек сатылардағы эстроген рецепторына оң және/немесе прогестерон рецепторына оң жергілікті таралған немесе метастаздық сүт безінің обыры бар менопаузадан кейінгі кезеңдегі әйелдерде 500 мг дозадағы Фазлодекс препаратының тиімділігін 1 мг дозадағы анастрозолмен салыстырып зерттеу бойынша III фазаның қосарлы бүркемеленіп рандомизацияланған салыстырмалы жасырын көп орталықтық зерттеуі жүргізілді. Жалпы 462 пациент әйел 500 мг дозада фульвестрантпен немесе 1 мг дозада анастрозолмен емдеу топтарына 1:1 бірізді рандомизацияланды.
Рандомизация аурудың белгілері (кешірек сатыларда жергілікті таралған немесе метастаздық обыр), аурудың өршуінде алдын ала жүргізілген химиялық ем (кешірек сатыларда) және аурудың өлшенетін көріністері бойынша стратификацияланды.
Тиімділіктің бастапқы соңғы нүктесі RECIST 1.1 (ауқымды ісіктер кезіндегі объективті жауапты бағалау критерийлеріне) сәйкес зерттеушінің бағалауы бойынша үдеусіз тіршілік қабілеті (ҮТҚ) болды. Тиімділіктің шешуші екіншілік нүктелері өзінде жалпы тіршілік қабілеті (ЖТ) мен объективті жауап жиілігін (ОЖЖ) қамтыды.
Бұл зерттеуге қосылған пациент әйелдердің жас медианасы 63 жас (36-дан 90 жасқа дейінгі диапазонда) болды. Зерттеудің басында пациент әйелдердің көпшілігінде (87.0%) аурудың метастаздық түрі байқалды. Пациенттердің 55%-да (елу бес пайыз) зерттеудің басында ішкі ағзаларында метастаздар білінді. Жалпы пациент әйелдердің 17.1%-ы бұрын үдемелі аурумен байланысты химиялық ем алды; пациент әйелдердің 84.2%-да аурудың өлшенетін көріністері болды.
Алдын ала белгіленген қосалқы топтарда көптеген пациенттерде ұқсас нәтижелер байқалды. Ішкі ағзаларынан тыс метастаздары бар пациент әйелдердің қосалқы тобында (n=208) Фазлодекс препаратымен емдеу тобында СҚ анастрозолмен емдеудің қосалқы тобымен салыстырғанда 0.592 (95% СА: 0.419, 0.837) құрады. Ішкі ағзаларында метастаздары бар пациент әйелдердің қосалқы тобында (n=254), анастрозолмен емдеудің қосалқы тобымен салыстырғанда, Фазлодекс препаратымен емдеу тобында СҚ 0.993 (95% СА: 0.740, 1.331) құрады. FALCON зерттеуінің тиімділік нәтижелері 4 кестеде және 1 суретте берілген.
4 кесте. FALCON зерттеуіндегі басты соңғы тиімділік нүктесінің (ҮТҚ) және шешуші екіншілік соңғы тиімділік нүктелерінің жиынтықталған нәтижелері (зерттеушінің бағалауы, «тағайындалған емдеуге сәйкес барлық рандомизацияланған пациенттер» іріктеуі)
Фазлодекс 500 мг (N=230) — Анастрозол 1 мг (N=232)
Үдеусіз тіршілік қабілеті
ҮТҚ жағдайларының саны (%) — 143 (62.2%) — 166 (71.6%)
ҮТҚ қауіптер қатынасы (95% СА) және р мәні — СҚ 0.797 (0.637 – 0.999)
p = 0.0486
ҮТҚ медианасы [ай (95% СА)] — 16.6 (13.8, 21.0) — 13.8 (12.0, 16.6)
ЖТ жағдайларының саны* — 67 (29.1%) — 75 (32.3%)
ЖТ қауіптер қатынасы (95% СА) және р мәні — СҚ 0.875 (0.629 – 1.217)
p = 0.4277
ОЖЖ* — 89 (46.1%) — 88 (44.9%)
ОЖЖ мүмкіндіктер қатынасы (95% СА) және р мәні — ОЖ 1.074 (0.716 – 1.614)
p = 0.7290
Жауап ұзақтығының медианасы (айлар) — 20.0 — 13.2
КТЖ — 180 (78.3%) — 172 (74.1%)
КТЖ мүмкіндіктер қатынасы (95% СА) және р мәні — ОЖ 1.253 (0.815 – 1.932)
p = 0.3045
1 сурет. К–М бойынша үдеусіз тіршілік қабілетінің қисығы (зерттеушінің бағасы, «тағайындалған емдеуге сай барлық рандомизацияланған пациенттер» іріктеуі). FALCON зерттеуі
Ем —-- Фульвестрант 500 мг (N=230) - - - - - - Анастрозол 1 мг (N=232)Ем —-- Фульвестрант 500 мг (N=230) - - - - - - Анастрозол 1 мг (N=232)Рандомизация уақыты (айлар)Рандомизация уақыты (айлар)ҮТҚ ықтималдығыҮТҚ ықтималдығы
Қауіпке бейім пациент әйелдер саны
ФУЛ500 — 230 — 187 — 171 — 150 — 124 — 110 — 96 — 81 — 63 — 44 — 24 — 11 — 2 — 0
АНАС1 — 232 — 194 — 162 — 139 — 120 — 102 — 84 — 60 — 45 — 31 — 22 — 10 — 0 — 0
Адъювантты гормональді ем аясында немесе одан кейін аурудың қайталануы немесе аурудың үдеуі себепті гормональді емнен кейінгі үдеуі білінген сүт безі обырының кешірек сатыларында жүрген менопаузадан кейінгі кезеңдегі 851 әйелдің қатысуымен III фазаның екі клиникалық зерттеуі жүргізілді. Зерттеу қауымының 77%-да (жетпіс жеті пайыз) эстроген рецепторға оң сүт безінің обыры диагностикаланды. Осы зерттеулер барысында Фазлодекс препаратын 250 мг дозада ай сайын енгізудің қауіпсіздігі мен тиімділігі 1 мг анастрозол (ароматаза тежегіші) дозасын күнделікті енгізумен салыстырылды. Жалпы Фазлодекс ай сайын 250 мг дозасында үдеусіз тіршілік қабілетіне, объективті жауапқа және өлімнің орын алуына дейінгі уақытқа қатысты дәл анастрозол сияқты тиімді болды. Осы соңғы нүктелердің бір де бірінде екі емдеу тобы арасында статистикалық мәнді айырмашылық болмады. Басты соңғы нүкте аурудың үдеуінсіз тіршілік қабілеті болды. Екі зерттеудің біріктірілген талдауы, анастрозол алған пациенттердің 85%-мен салыстырғанда, Фазлодекс қабылдаған пациенттердің 83%-да үдеудің байқалуын көрсетті. Екі зерттеудің біріктірілген талдауы барысында 250 мг дозадағы Фазлодекс препараты мен анастрозол үшін үдеусіз тіршілік қабілеті параметрі бойынша қауіптер арақатынасының 0.95 (95% СА 0.82–1.10) құрайтыны анықталды. Фазлодекс препаратының 250 мг дозадағы объективті жауап жиілігі, анастрозолға тән 16.5%-бен салыстырғанда, 19.2% құрады. Өлімге дейінгі уақыт медианасы Фазлодекс қабылдаған пациент әйелдер үшін 27.4 ай және анастрозол алған пациенттер үшін 27.6 ай болды. Фазлодекс препаратының 250 мг дозадағы және анастрозолдың өлімге дейінгі уақыт бойынша қауіптер арақатынасы 1,01 (95% СА 0.86-1.19) құрады.
Палбоциклибпен біріктірілген ем
III фазаның қатар топтарында жүргізілген халықаралық көп орталықтық рандомизацияланған салыстырмалы жасырын клиникалық зерттеуіне, менопауза статусына қарамастан, (нео) адъювантты емдеу немесе метастаздар дамуы аясындағы гормональді емнен кейін үдей бастаған сүт безінің метастаздық обыры бар немесе резекцияға немесе емдеуге бағытталған сәулемен емге жатпайтын кешірек сатылардағы HR-оң, HER2-теріс жергілікті таралған сүт безінің обыры бар әйелдер қатысты, оның барысында 500 мг дозадағы Фазлодекс препаратымен 125 мг дозадағы палбоциклибпен біріктірілімде емдеу тиімділігі 500 мг дозадағы Фазлодекс препаратымен және плацебомен емдеумен салыстырмалы зерттелді.
Жалпы алғанда, аурудың үдеуі себепті адъюванттық гормональді ем кезінде немесе ол аяқталған соң 12 айдан кейін немесе алдыңғы гормональді ем кезінде немесе одан кейін 1 ай бойы аурудың үдеуімен менопауза алдындағы/кезіндегі және кейінгі кезеңдегі 521 әйел Фазлодекс препараты мен пальбоциклиб біріктірілімі қолданылатын топта немесе Фазлодекс препараты мен плацебо қолданылатын топта рандомизацияланды (2:1) және алдыңғы гормональді емге құжат жүзінде расталған сезімталдығына, зерттеуге қосылу сәтіндегі менопауза статусына (менопауза алдындағы/кезіндегі және кейінгі) және ішкі ағзаларында метастаздар болуына қарай стратификацияланды. Менопауза алдындағы/кезіндегі және кейінгі кезеңдегі әйелдер гозерелин, ЛГРГ агонисін қабылдады. Қысқа мерзімді келешекте өмірге қатерлі асқынулар қаупіне ұшыраған, үдемелі/метастаздық, симптоматикалық, ішкі ағзаларға таралған аурулармен науқастар (ауқымды бақыланбайтын жалқықтары (плевралық, перикардиальді, перитонеальді), өкпе лимфангиті және 50%-дан астам бауыр зақымдануы бар пациент әйелдерді қоса) зерттеуге қосылмады.
Пациент әйелдер аурудың объективті үдеуіне, симптоматикалық нашарлауына, қолайсыз уыттылығына, өлімге немесе ертерек басталуына қарай емді қайта қарауға келісім беруге дейін тағайындалған ем алуды жалғастырды. Емдеу топтары арасында ауысуға жол берілмеді.
Фазлодекс препаратымен палбоциклибпен біріктірілімде және Фазлодекс пен плацебо емдеу топтары арасында бастапқы демографиялық және болжамдық сипаттамалары бойынша пациент әйелдерді сәтті іріктеу болды. Бұл зерттеуге қосылған науқастардың жас медианасы 57 жас (29-дан 88 дейінгі диапазон) болды. Әр емдеу тобында пациенттердің көпшілігі ақ болды және бұрын алынған гормональді емге құжат жүзінде расталған сезімталдығы болды және менопаузадан кейінгі кезеңде жүрді. Пациент әйелдердің 20% шамасы менопауза алдындағы/кезіндегі кезеңде болды. Пациент әйелдердің бәрі бұрын жүйелі ем қабылдады және олардың көпшілігі әр емдеу тобында негізгі ауру себебімен бұрын тағайындалған химиялық ем курсын алды. Науқастардың жартысынан көбінде (62%) ECOG шкаласы бойынша жалпы жай-күй көрсеткіші 0-ге тең болды, 60%-да висцеральді метастаздар білінді және 60%-ы бұрын негізгі ауру себебімен гормональді емнің 1 курсынан артық алды.
Зерттеудің бастапқы соңғы нүктесі (RECIST) 1.1 Ауқымды ісіктер кезіндегі объективті жауапты бағалау критерийлеріне сәйкес, зерттеушінің бағалауы бойынша үдеусіз тіршілік қабілеті болды. ҮТҚ қосымша талдаулары орталық тәуелсіз радиологиялық сараптама деректеріне негізделді. Екіншілік соңғы нүктелерде ОБ, КТЖ, жалпы тірі қалу (ЖТ), қауіпсіздік және соңғы ауырсыну нүктесіндегі симптомдардың (TTD) нашарлауына дейінгі уақыт қамтылды.
Зерттеу барысында зерттеушінің бағалауы бойынша ҮТҚ бастапқы соңғы нүктесі ҮТҚ жоспарланған 82% оқиғаларының аралық талдау деректеріне сәйкес расталды, ал нәтижелер берілген Хейбитл-Пето (α = 0.00135) шегінен шығып, ҮТҚ кезеңінің статистикалық мәнді ұзаруын және емдеудің клиникалық мәнді әсерін көріністеді. Көбірек дәрежеде аяқталған тиімділік деректері 5 кестеде берілген.
Бақылаудың орташа ұзақтығынан кейін 45 ай ішінде 310 оқиғаны ескере отырып, ЖT-ға соңғы талдау жасалды (рандомизацияланған науқастардың 60%). Палбоциклиб + фульвестрант тобындағы ЖТ плацебо + фулвестрант тобымен салыстырғанда орташа айырмашылығы 6,9 айды құрады; бұл нәтиже 0,0235 (бір жақты) алдын-ала белгіленген маңыздылық деңгейінде статистикалық маңызды болмады. Плацебо + фульвестрант тобында рандомизацияланған пациенттердің 15,5% -ы аурудың дамығаннан кейін бақылау емі ретінде пальбоциклибті және басқа циклинге тәуелді киназа ингибиторларын қабылдаған.
PALOMA3 зерттеуі барысында алынған тергеуші бағалаған ҮТҚ нәтижелері және денсаулық жағдайы туралы соңғы мәліметтер 5-кестеде көрсетілген. Сәйкес Каплан-Мейер қисықтары сәйкесінше 2 және 3 суреттерде көрсетілген.
5 кесте.PALOMA3 зерттеуі - тиімділік нәтижелері (зерттеушінің бағалауы, «тағайындалған емдеуге сай барлық рандомизацияланған пациенттер» іріктеуі)
Жаңартылған талдау (деректерді жинауды тоқтату күні: 23 қазан 2015 ж.)
Фазлодекс + палбоциклиб (N=347) — Фазлодекс + плацебо (N=174)
Үдеусіз тіршілік қабілеті
Медиана [ай (95% СА)] — 11.2 (9.5, 12.9) — 4.6 (3.5, 5.6)
Сәттік қауіптер қатынасы (95% СА) және р мәні — 0.497 (0.398, 0.620), p <0.000001
Екіншілік соңғы нүктелер*
ОЖ [% (95% СА)] — 26.2 (21.7, 31.2) — 13.8 (9.0, 19.8)
ОЖ (аурудың өлшенетін көріністері) [% (95% СА)] — 33.7 (28.1, 39.7) — 17.4 (11.5, 24.8)
КТЖ [% (95% СА)] — 68.0 (62.8, 72.9) — 39.7 (32.3, 47.3)
Соңғы жалпы тірі қалу(ЖТ) (деректерді жинауды тоқтату күні: 13.04.2018 ж.)
Істер саны (%) — 201 (57.9) — 109 (62.6)
Медиана [ай (95% СА)] — 34.9 (28.8, 40.0) — 28.0 (23.6, 34.6)
Қауіптілік коэффициенті (95% CА) p мәніне қарсы † — 0.814 (0.644, 1.029) p = 0.0429†*
КТЖ - клиникалық жауап жиілігі; СА - сенім аралығы, N - пациенттер саны, , ОЖ - объективті жауап
Екінші реттік нүктелердің нәтижелері қатты ісіктердегі объективті реакцияны бағалау критерийлеріне (RECIST) 1.1 сәйкес, расталған және расталмаған жауаптарға негізделген.
* Статистикалық маңызды емес.
† висцеральды метастаздардың болуымен және рандомизация кезінде алдыңғы эндокриндік терапияға бейімділігімен стратификацияланған журналдық дәрежелі тесттен алынған бір құйрықты р-мән.
2 сурет. PALOMA3 зерттеуі (деректерді жинауды тоқтату күні: 2015 ж. 23 қазан) – Каплан-Мейер бойынша үдеусіз тіршілік қабілетінің қисығы (зерттеушінің бағасы, «тағайындалған емдеуге сай барлық рандомизацияланған пациенттер» іріктеуі)
палбоциклиб+фулвестрант плацебо+фулвестрантпалбоциклиб+фулвестрант плацебо+фулвестрантУақыт (айлар) Қауіпке бейім пациент әйелдер саныПАЛ+ФУЛ 34727624521518916813769381221ПЦБ+ФУЛ 1741128362514329151141Уақыт (айлар) Қауіпке бейім пациент әйелдер саныПАЛ+ФУЛ 34727624521518916813769381221ПЦБ+ФУЛ 1741128362514329151141Үдеусіз тіршілік қабілеті ықтималдығы (%)Үдеусіз тіршілік қабілеті ықтималдығы (%)
ФУЛ — фульвестрант, ПАЛ — палбоциклиб, ПЦБ — плацебо.
Фазлодекс препаратымен палбоциклибпен біріктірілімде емдеу тобында аурудың үдеу қаупінің немесе өлімнің төмендеуі стратификация факторларымен және бастапқы сипаттамалармен анықталатын пациенттердің жекелеген қосалқы топтарының бәрінде байқалды. Бұл менопауза алдындағы/кезіндегі әйелдерде (СҚ 0.46 [95% СА: 0.28, 0.75]) және менопаузадан кейінгі кезеңдегі әйелдерде (СҚ 0.52 [95% СА: 0.40, 0.66]), сондай-ақ висцеральді метастаздары (СҚ 0.50 [95% СА: 0.38, 0.65]) және басқа ағзаларында метастаздар бар әйелдерде (СҚ 0.48 [95% СА: 0.33, 0.71]) көріністелді. Сондай-ақ метастаздар дамуы аясында алдыңғы емдеу желісіне, тіпті оның 0 (СҚ 0.59 [95% СА: 0.37, 0.93]), 1 (СҚ [95% СА: 0.32, 0.64]), 2 (СҚ 0.48 [95% СА: 0.30, 0.76]) немесе ≥3 желі (СҚ 0.59 [95% СА: 0.28, 1.22]) болуына тәуелсіз тиімділігі аталды.
3 Сурет. Каплан-Мейердің жалпы өмір сүру қисығы («тағайындалған емге сәйкес барлық рандомизацияланған науқастардың» үлгісі) - PALOMA3 зерттеуі (деректерді жинауды тоқтату күні: 13.04.2018 ж.)
Жалпы тірі қалу деңгейі (%)
Уақыт (айлар)
Қауіпке бейім пациент әйелдер саны
ПАЛ+ФУЛ — 347 — 321 — 286 — 247 — 209 — 165 — 148 — 126 — 17
ПЦБ+ФУЛ — 174 — 155 — 135 — 115 — 86 — 68 — 57 — 43 — 7
ФУЛ - фульвестрант, ПАЛ - пальбоциклді, ПЦБ - плацебо.
Ішкі ағзаларға метастаздары бар немесе онсыз пациент әйелдердің топшаларында бағаланған қосымша тиімділік индикаторлары (ОБ және жауап беру уақыты (TTR)) 6-кестеде көрсетілген.
6 кесте. PALOMA3 зерттеуінің деректері бойынша ішкі ағзаларында метастаздар бар немесе олар жоқ пациенттердегі тиімділік нәтижелері («тағайындалған емдеуге сай барлық рандомизацияланған пациенттер» іріктеуі)
Ішкі ағзалардағы метастаздармен — Ішкі ағзалардағы метастаздарсыз
Фазлодекс + палбоциклиб (N=206) — Фазлодекс + плацебо (N=105) — Фазлодекс + палбоциклиб (N=141) — Фазлодекс + плацебо (N=69)
ОЖ [% (95% СА)] — 35.0 — 13,3 — 13.5 — 14,5
(28.5, 41.9) — (7.5, 21.4) — (8.3, 20.2) — (7.2, 25.0)
TTR*, медиана — 3,8 — 5,4 — 3,7 — 3,6
[айлар (диапазон)] — (3.5, 16.7) — (3.5, 16.7) — (1.9, 13.7) — (3.4, 3.7)
* Жауап нәтижелері расталған және расталмаған жауаптарға негізделген.
N - пациенттер саны, СА - сенім аралығы, ОЖ - объективті жауап, TTR - ісіктің бірінші жауабына дейінгі уақыт.
Пациенттер хабарлаған симптомдар Еуропалық обырды зерттеу және емдеу ұйымының (EORTC) C30 - өмір сапасының сауалнамасын және сүт безі обырының модулін (EORTC QLQ-BR23) пайдаланумен бағаланды. Жалпы жиынтығы, Фазлодекс + палбоциклиб емі тобындағы 335 пациент әйел және Фазлодекс + плацебо тобындағы 166 пациент әйел бастапқы деңгейде және бастапқы деңгейден кейін, кем дегенде, 1 қаралу барысында сауалнаманы толтырды.
Нашарлауға дейінгі уақыт бастапқы деңгейінің және бастапқы деңгеймен салыстырғанда қарқындылығы ≥10 балл ауру симптомдарының алғашқы пайда болуы арасындағы уақыт ретінде алдын ала белгіленген. Фазлодекс препаратына палбоциклибті қосу, Фазлодекс препаратымен + плацебо салыстырғанда, ауырсыну симптомының нашарлауына дейін уақыттың едәуір баяулауы есебінен симптомдардың жақсаруына әкелді (2.8 аймен салыстырғанда, 8.0 ай медианасы; СҚ 0.64 [95% СА: 0.49, 0.85]; p<0.001).
Менопаузадан кейінгі кезеңдегі эндометрийге әсері
Клиникаға дейінгі деректерде фульвестранттың менопаузадан кейінгі кезеңде эндометрийді көтермелеу әсері жорамалданады. Этинилэстрадиол 20 мкг/тәулік енгізілген менопаузадан кейінгі кезеңдегі дені сау еріктілердің қатысуымен 2-апталық зерттеу Фазлодекс препаратымен 250 мг дозада алдын ала емдеудің, осының алдында плацебо қолданумен салыстырғанда, эндометрий қалыңдығын ультрадыбыстық өлшеу деректері бойынша менопаузадан кейінгі кезеңінде эндометрийді көтермелеу әсерінің едәуір азаюына әкелетінін көрсетті.
500 мг дозадағы Фазлодекс немесе 250 мг дозадағы Фазлодекс препаратымен ем қабылдаған сүт безінің обырымен науқастарда 16 аптаға дейін созылатын неоадъювантты емдеу эндометрий қалыңдығының клиникалық мәнді өзгерістеріне әкелмеді, бұл агонистік әсерінің болмайтынын көрсетті. Зерттеу барысында сүт безінің обыры бар пациент әйелдерде эндометрийге теріс ықпал ету дәлелдері анақталмады. Эндометрий морфологиялық құрылымына қатысты деректер жоқ.
Фульвестрант пен плацебо топтары арасында қатерсіз гинекологиялық аурулары бар менопауза алдындағы кезеңде жүрген пациент әйелдер қатысқан қысқа мерзімді екі зерттеуде (1 және 12 апта) ультрадыбыстық зерттеу деректері бойынша эндометрий қалыңдығының статистикалық мәнді айырмашылықтары байқалмады.
Сүйектерге әсері
Фульвестранттың сүйектерге әсерін ұзақ мерзімді зерттеу деректері жоқ. 500 мг дозадағы Фазлодекс немесе 250 мг дозадағы Фазлодекс препаратымен ем қабылдаған сүт безі обырымен науқастарда 16 аптаға дейін созылатын неоадъювантты емдеу қан плазмасындағы сүйекті қайта пішіндеу маркерлері деңгейлерінің клиникалық мәнді өзгерістеріне әкелмеді.
Балалар
Фазлодекс балаларда қолдануға қарсы көрсетілімді. Еуропалық дәрілік препараттар жөніндегі агенттік сүт безінің обыры бар педиатриялық қауымның қосалқы топтарының бәріндегі Фазлодекс препаратын зерттеу нәтижелерін ұсыну міндеттемесінен бас тартты.
II фазаның ашық зерттеуінде Маккун-Олбрайт синдромымен (МОС) астасқан мезгілінен бұрын жыныстық жетілуі үдеп кеткен 1-ден 8 жасқа дейінгі 30 қыз балада фульвестрант қауіпсіздігі, тиімділігі және фармакокинетикасы зерттелді. Пациент-балалар фульвестрантты 4 мг/кг дозада айына бір рет бұлшықет ішіне алды. Осы 12 айлық зерттеуде МОС соңғы нүктелерінің диапазоны зерттелді және қынаптық қан кету жиілігінің және сүйек өсуінің арту жылдамдығының төмендеуі көріністелді. Осы зерттеу деректері бойынша, балаларда тепе-теңдік күйіндегі фульвестранттың ең төмен қалдық концентрациясы ересектердегі жағдайға сәйкес келді. Осы қосалқы зерттеуде жаңа қауіпсіздік деректері аталмады, бірақ 5 жыл ішіндегі деректер әзірге жоқ.