Эндокриндік ем. Гормондар антагонистері және олардың аналогтары. Антиэстрогендер. Фулвестрант. АТХ коды L02B A03.
Әсер ету механизмі және фармакодинамикалық әсерлер
Фулвестрант - эстроген рецепторларының (ЭР) бәсекеге қабілетті антагонисті болып табылады, олардың жақындығын эстрадиолмен салыстыруға болады. Фулвестрант ішінара агонистік (эстрогенге ұқсас) белсенділікті көрсетпестен, эстрогендердің трофикалық әсерін бөгейді. Әсер ету механизмі эстроген рецепторларының ақуыз деңгейінің теріс реттелуімен байланысты. Сүт безінің бастапқы обыры бар постменопаузадағы әйелдердің қатысуымен жүргізілген клиникалық зерттеулер фулвестранттың плацебомен салыстырғанда позитивті ЭР ісіктері кезінде ЭР ақуыздарының деңгейін айтарлықтай төмендететінін көрсетті. Сондай-ақ, прогестерон рецепторларының экспрессиясының айтарлықтай төмендеуі байқалды, бұл эстроген агонистеріне тән әсерлердің болмауына сәйкес келеді. Сондай-ақ, 500 мг дозадағы фулвестрант 250 мг дозадағы фулвестрантқа қарағанда, менопаузадан кейінгі әйелдерді неоадъювантты емдеуде сүт безі ісіктеріндегі ЭР және Кi67 пролиферация маркерін көп дәрежеде тежейтіні көрсетілген.
Клиникалық тиімділігі және қауіпсіздігі
Монотерапия
Сүт безі обырының кеш сатыларында менопаузадан кейінгі 736 әйелдің қатысуымен III фаза клиникалық зерттеу жүргізілді, оларда адъювантты гормондық ем аясында немесе одан кейін аурудың қайталануы немесе аурудың кеш сатысында гормондық емнен кейін үдеуі байқалды. Зерттеуге эстрогенге қарсы ем (ЭҚ қосалқы топ) аясында ауру өршіген немесе қайталану байқалған 423 пациент әйел және ароматаза тежегішімен (АТ қосалқы топ) емдеу кезінде ауру өршіген немесе қайталанған 313 пациент әйел қатысты. Бұл зерттеу барысында 500 мг дозадағы (n=362) фулвестранттың тиімділігі мен қауіпсіздігін 250 мг дозадағы (n=374) фулвестрантпен салыстырды. Үдеусіз тірі қалу (ҮТҚ) негізгі соңғы нүкте болды, ал тиімділіктің негізгі қайталама соңғы нүктелеріне объективті жауап жиілігі (ОЖЖ), клиникалық тиімділік жиілігі (КТЖ) және жалпы тірі қалу (ЖТҚ) кірді. CONFIRM зерттеуі үшін тиімділік нәтижелері 3-кестеде берілген.
3-кесте.CONFIRM зерттеуіндегі тиімділіктің бастапқы соңғы нүктесінің (ҮТҚ) және негізгі екінші соңғы нүктелерінің жалпыланған нәтижелері
Айнымалы — Бағалау түрі; емдеуді салыстыру — Фулвестрант 500 мг (N=362) — Фулвестрант 250 мг (N=374) — Топтар арасындағы салыстыру (Фулвестрант 500 мг / Фулвестрант 250 мг)
Қауіптер арақатынасы — 95% СА — p мәні
ҮТҚ — Аймен көрсетілген К-М медианасы; қауіптер арақатынасы
Барлық пациенттер — 6.5 — 5.5 — 0.80 — 0.68, 0.94 — 0.006
- AЭ қосалқы тобы (n=423) — 8.6 — 5.8 — 0.76 — 0.62, 0.94 — 0.013
- AТ қосалқы тобы (n=313)a — 5.4 — 4.1 — 0.85 — 0.67, 1.08 — 0.195
ЖТҚb — Аймен көрсетілген К-М медианасы; қауіптер арақатынасы
Барлық пациенттер — 26.4 — 22.3 — 0.81 — 0.69, 0.96 — 0.016с
- AЭ қосалқы тобы(n=423) — 30.6 — 23.9 — 0.79 — 0.63, 0.99 — 0.038с
- AТ қосалқы тобы (n=313)a — 24.1 — 20.8 — 0.86 — 0.67, 1.11 — 0.241с
Айнымалы — Бағалау түрі; емдеуді салыстыру — Фулвестрант 500 мг (N=362) — Фулвестрант 250 мг (N=374) — Топтар арасындағы салыстыру (Фулвестрант 500 мг / Фулвестрант 250 мг)
Абсолютті айырмашылық % — 95% СА
ОЖЖd — ЖТҚ бар пациенттердің %; абсолютті айырмашылық %
Барлық пациенттер — 13.8 — 14.6 — -0.8 — -5.8, 6.3
- AЭ қосалқы тобы (n=296) — 18.1 — 19.1 — -1.0 — -8.2, 9.3
- AТ қосалқы тобы (n=205)a — 7.3 — 8.3 — -1.0 — -5.5, 9.8
КТЖ е — КТ бар пациенттердің %; абсолютті айырмашылық %
Барлық пациенттер — 45.6 — 39.6 — 6.0 — -1.1, 13.3
- AЭ қосалқы тобы (n=423) — 52.4 — 45.1 — 7.3 — -2.2, 16.6
- AТ қосалқы тобы (n=313)a — 36.2 — 32.3 — 3.9 — -6.1, 15.2
• Фулвестрант ауруы эстрогенге қарсы ем аясында қайталанған немесе өршіген пациент әйелдерге тағайындалды.
AТ қосалқы тобындағы нәтижелер түпкілікті емес.
• ЖТҚ мәні 75% аяқталған кезде тірі қалудың соңғы талдауы үшін ұсынылған.
• 50% аяқталған кезде жалпы тірі қалудың бастапқы талдаулары мен 75% аяқталған кезде тірі қалудың жаңартылған талдаулары арасындағы қайталану үшін жасалған қандай да бір түзетулерсіз номиналды р- мәні.
• ОЖЖ жауабы бастапқы деңгейде бағаланған пациенттерде талданды (яғни бастапқы деңгейде бағалануы мүмкін аурудың көріністерімен: 500 мг дозада Фулвестрантты қолдану тобындағы 240 пациент әйел және 250 мг дозада Фулвестрантты қолдану тобындағы 261 пациент әйел).
• 24 апта ішінде жақсы объективті жауабы, толық жауап, ішінара жауап немесе аурудың тұрақтануы бар пациенттер.
ҮТҚ: үдеусіз тірі қалу; ОЖЖ: объективті жауап жиілігі; ОЖ: объективті жауап; КТЖ: клиникалық тиімділік жиілігі; КТ: клиникалық тиімділік; ЖТҚ: жалпы тірі қалу; K-M: Каплан-Мейер; СА - сенімділік аралығы; AТ - ароматаза тежегіші; AЭ - антиэстроген.
1 мг дозадағы анастрозолмен салыстырғанда 500 мг дозада фулвестранттың тиімділігін зерттеу бойынша ІІІ фазаны салыстырмалы жасырын, салыстырмалы бүркемеленген рандомизацияланған көп орталықты зерттеу бұрын гормонмен ем қабылдамаған, сүт безінің эстроген-рецептор-оң және/немесе прогестерон-рецептор-оң жергілікті таралған кеш сатыдағы немесе метастаздық обыры бар постменопауза кезеңіндегі әйелдерге жүргізілді. Жалпы алғанда, 462 пациент әйел 500 мг дозада фулвестрантпен немесе 1 мг дозада анастрозолмен емдеу топтарына дәйекті түрде 1:1 рандомизацияланды.
Рандомизация аурудың белгілері (кеш сатылардағы жергілікті таралған немесе метастаздық обыр), аурудың асқыну кезінде алдын ала жүргізілген химиотерапия (кеш сатыларда) және аурудың өлшенетін көріністері бойынша стратификацияланды.
Тиімділіктің бастапқы соңғы нүктесі RECIST1.1 (Тығыз ісіктер кезіндегі объективті жауапты бағалау критерийлері) сәйкес зерттеушінің бағалауы бойынша үдеусіз тірі қалу (ҮТҚ) болды. Тиімділіктің негізгі екінші нүктелеріне жалпы тірі қалу (ЖТҚ) және объективті жауаптың жиілігі (ОЖЖ) кірді.
Осы зерттеуге қабылданған пациент әйелдердің жас медианасы 63 жасты құрады (36-дан 90 жасқа дейінгі диапазонда). Зерттеудің басында пациент әйелдердің көпшілігінде (87.0%) аурудың метастаздық түрі байқалды. Пациент әйелдердің 55% -ында (елу бес пайызы) зерттеудің басында ішкі ағзаларға метастаздар байқалды. Жалпы, пациент әйелдердің 17.1% - ы бұрын үдемелі ауруға байланысты химиотерапия алған; пациент әйелдердің 84.2% - ында аурудың өлшенетін көріністері болған.
Алдын ала анықталған қосалқы топтардағы пациент әйелдердің көпшілігінде ұқсас нәтижелер байқалды. Фулвестрант препаратымен емдеу тобындағы ішкі ағзалардан тыс метастаздары бар пациент әйелдердің қосалқы тобында (n=208) ҚҚ анастрозолмен емделген қосалқы топпен салыстырғанда 0.592 (95% СА: 0.419, 0.837) құрады. Ішкі ағзаларға метастаздары бар пациент әйелдердің қосалқы тобында (n=254) Фулвестрант препаратымен емдеу тобында ҚҚ анастрозолмен емделген қосалқы топпен салыстырғанда 0.993 (95% СА: 0.740, 1.331) құрады. FALCON зерттеуінің тиімділік нәтижелері 4-кестеде және 1-суретте берілген.
4-кесте. FALCON зерттеуіндегі тиімділіктің соңғы негізгі нүктесін (ҮТҚ) және тиімділіктің негізгі қайталама соңғы нүктелерін талдаудың жалпыланған нәтижелері (зерттеушінің бағалауы, «тағайындалған емге сәйкес барлық рандомизацияланған пациенттер» іріктемесі)
Фулвестрант 500 мг (N = 230) — Анастрозол 1 мг (N=232)
Үдеусіз тірі қалу
ҮТҚ жағдайларының саны (%) — 143 (62.2%) — 166 (71.6%)
ҮТҚ қауіптер қатынасы (95% СА) және p-мәні — ТҚ 0.797 (0.637 – 0.999)
p = 0.0486
ҮТҚ медианасы [айлар(95% СА)] — 16.6 (13.8, 21.0) — 13.8 (12.0, 16.6)
ЖТҚ жағдайларының саны* — 67 (29.1%) — 75 (32.3%)
ЖТҚ қауіптер қатынасы (95% СА) және p-мәні — ТҚ 0.875 (0.629 – 1.217)
p = 0.4277
ОЖЖ** — 89 (46.1%) — 88 (44.9%)
ОЖЖ мүмкіндіктерінің қатынасы (95% СА) және p мәні — ОЖ 1.074 (0.716-1.614)
p = 0.7290
Жауап ұзақтығының медианасы (айлар) — 20.0 — 13.2
КТЖ — 180 (78.3%) — 172 (74.1%)
КТЖ мүмкіндіктерінің қатынасы (95% СА) және p мәні — ОЖ 1.253 (0.815-1.932)
p = 0.3045
*(аяқталуы 31%) - ЖТҚ соңғы талдауы емес
** аурудың өлшенетін көріністері бар пациенттер үшін
1-сурет. Каплан-Мейердің үдеусіз тірі қалу кестесі (зерттеушінің бағалауы, «тағайындалған емге сәйкес барлық рандомизацияланған пациенттер» іріктемесі). FALCON зерттеуі
Емдеу - - - Фулвестрант 500 мг (N=230) - - - - - - Анастрозол 1 мг (N=232)Емдеу - - - Фулвестрант 500 мг (N=230) - - - - - - Анастрозол 1 мг (N=232)Рандомизация уақыты (айлар)Рандомизация уақыты (айлар)ҮТҚ ықтималдығыҮТҚ ықтималдығы
Қауіпке ұшыраған пациент әйелдердің саны
ФУЛ500 — 230 — 187 — 171 — 150 — 124 — 110 — 96 — 81 — 63 — 44 — 24 — 11 — 2 — 0
АНАС1 — 232 — 194 — 162 — 139 — 120 — 102 — 84 — 60 — 45 — 31 — 22 — 10 — 0 — 0
III фазаның екі клиникалық зерттеуі адъювантты гормондық терапия аясында немесе одан кейін аурудың қайталануы немесе аурудың үдеуіне байланысты гормондық терапиядан кейінгі үдеу байқалған, сүт безі обырының кеш сатыларымен постменопауза кезеңіндегі 851 әйелдің қатысуымен жүргізілді. Зерттеу популяциясының 77%-ына (жетпіс жеті пайызы) эстроген-рецептор-оң сүт безі обыры диагнозы қойылды. Бұл зерттеулер барысында Фулвестрант препаратын ай сайын 250 мг дозада енгізудің қауіпсіздігі мен тиімділігін анастрозолдың (ароматаза тежегіші) күнделікті 1 мг дозасын енгізумен салыстырды. Жалпы алғанда, ай сайынғы 250 мг дозада Фулвестрант, үдеусіз тірі қалу, объективті жауап және өлімге дейінгі уақыт тұрғысынан анастрозол сияқты тиімді болды. Осы соңғы нүктелердің ешқайсысында емдеудің екі тобы арасында статистикалық маңызды айырмашылық болған жоқ. Негізгі соңғы нүкте аурудың үдеуінсіз тірі қалу болды. Екі зерттеудің бірлескен талдауы Фулвестрант алған пациент әйелдердің 83% - ында анастрозол қабылдаған пациент әйелдердің 85%-ымен салыстырғанда өршудің байқалғанын көрсетті. Екі зерттеудің де біріккен талдау барысында 250 мг дозада Фулвестрант препараты мен анастрозол үшін қауіптер арақатынасы үдеусіз тірі қалу параметрі бойынша 0.95 (95% СА 0.82–1.10) құрайтыны анықталды. 250 мг дозада Фулвестрант препараты үшін объективті жауап жиілігі анастрозол үшін 16.5%-бен салыстырғанда 19.2%-ды құрады. Өлімге дейінгі уақыт медианасы Фулвестрант алған пациент әйелдер үшін 27.4 айды және анастрозол алған пациент әйелдер үшін 27.6 айды құрады. 250 мг дозада Фулвестрант препаратының және анастрозолдың өлімге дейінгі уақыт бойынша тәуекелдер арақатынасы 1,01 құрады (95% СА 0.86–1.19).
Палбоциклибпен біріктірілген терапия
125 мг дозада палбоциклибпен біріктірілімде 500 мг дозада Фулвестрант препаратымен емдеудің тиімділігі 500 мг дозада Фулвестрант препаратымен және плацебомен емдеумен салыстырып зерттелген параллель топтарда III фазаны халықаралық көп орталықты рандомизацияланған салыстырмалы жасырын клиникалық зерттеуге HR-оң HER2-теріс жергілікті таралған кеш сатыдағы сүт безі обыры бар, резекция жасауға немесе сәулемен емдеуге болмайтын, сауықтыруға жіберілген немесе (нео) адъювантты емдеу немесе метастаздардың дамуы аясында гормонмен емдеуден кейін өрши бастаған менопауза статусына қарамастан сүт безінің обыры бар әйелдер қатысты.
Аурудың өршуі кезінде немесе аяқталғаннан кейін 12 айдан соң адъювантты гормондық терапия кезінде немесе аурудың өршуіне байланысты алдыңғы гормондық терапиядан кейін 1 ай ішінде пре/пери- және постменопауза кезеңіндегі жалпы алғанда 521 әйел Фулвестрант препараты мен палбоциклиб біріктірілімін қолдану тобына немесе Фулвестрант препараты мен плацебо препаратын қолданатын топқа (2:1) рандомизацияланды және алдыңғы гормондық терапияға құжатпен расталған сезімталдығы, зерттеуге енгізілген кездегі менопауза жағдайы (пре/пери және постменопауза) және ішкі ағзаларға метастаздардың болуы бойынша стратификацияланды. Пре/перименопауза кезеңінде әйелдер гозерелин, ЛГРГ агонистін қабылдады. Үдемелі/метастаздық, симптоматикалық, қысқа мерзімде өмірге қауіп төндіретін асқынулар қаупіне ұшыраған ішкі ағзаларға таралуы бар науқастар (соның ішінде көлемді бақыланбайтын жалқығы (плевра, перикард, перитонеалдық), өкпе лимфангиті және бауырдың 50% - дан астам зақымдануы бар пациент әйелдерді қоса) зерттеуге енгізілмеген.
Пациент әйелдер тағайындалған емдеуді аурудың объективті өршуіне, симптоматикалық нашарлауына, қолайсыз уыттылығына, өлімге немесе қайсысы ертерек болғанына байланысты кері қайтарып алуға келіскенге дейін жалғастырды. Емдеу топтары арасындағы ауысуларға жол берілмеді.
Пациент әйелдер Фулвестрант плюс палбоциклиб тобы және Фулвестрант плюс плацебо тобы арасындағы бастапқы демографиялық сипаттамалар және болжамдық сипаттамалар бойынша жақсы салыстырмалы болды. Осы зерттеуге қатысқан науқастардың жас медианасы 57 жасты құрады (диапазон 29-дан 88 жасқа дейін). Емдеудің әр тобында пациент әйелдердің көпшілігі ақ нәсілді болды және бұрын алған гормондық емге құжатпен расталған сезімталдығы болды және постменопауза кезеңінде болды. Пациент әйелдердің шамамен 20%-ы пре/перименопауза кезеңінде болды. Барлық пациент әйелдер бұрын жүйелі ем алған және әр емдеу тобындағы пациент әйелдердің көпшілігі негізгі ауруға байланысты химиотерапияның бұрын тағайындалған курсын алды. Науқастардың жартысынан көбінде (62%) ECOG шкаласы бойынша жалпы жағдайының көрсеткіші 0-ге тең болды, 60%-ында висцеральды метастаздар байқалды және 60%-ы бұрын негізгі ауруға байланысты гормондық терапияның бірнеше курсын алды.
Зерттеудің бастапқы соңғы нүктесі Тығыз ісіктер кезіндегі объективті жауапты бағалау критерийлеріне (RECIST) 1.1 сәйкес зерттеушінің бағалауы бойынша үдеусіз тірі қалу (ҮТҚ) болды. ҮТҚ-ның қосымша талдаулары орталық тәуелсіз радиологиялық сараптаманың деректеріне негізделген. Екінші соңғы нүктелерге ОЖ, КТЖ, ЖТҚ, қауіпсіздік және соңғы ауырсыну нүктесінің симптомдары нашарлағанға дейінгі уақыт (TTD) кірді.
Зерттеу барысында жоспарланған ҮТҚ оқиғаларының 82% аралық талдау деректеріне сәйкес зерттеушінің бағалауы бойынша ҮТҚ бастапқы соңғы нүктесін расталды және нәтижелер Хейбитл-Пето (α = 0.00135) белгіленген шегінен асып, ҮТҚ кезеңінің статистикалық маңызды артқанын және емдеудің клиникалық маңызды әсерін көрсетті. Аяқталу дәрежесі жоғары тиімділік бойынша деректер 5-кестеде келтірілген.
45 ай бойы бақылаудың орташа ұзақтығынан кейін 310 оқиғаны (рандомизацияланған пациент әйелдердің 60%-ы) ескере отырып, ЖТҚ соңғы талдауы жүргізілді. Плацебо + фулвестрант емдеу тобымен салыстырғанда палбоциклиб + фулвестрант емдеу тобындағы медиана ЖТҚ медианасында байқалған айырмашылық 6.9 айды құрады; бұл нәтиже 0.0235 (біржақты) алдын ала белгіленген маңыздылық деңгейінде статистикалық маңызды болмады. Плацебо + фулвестрант емдеу тобында рандомизацияланған пациент әйелдердің 15.5% - ы палбоциклибті және басқа ЦТК (циклинге тәуелді киназа) тежегіштерін аурудың өршуінен кейінгі ем ретінде қабылдады.
Зерттеушінің бағалауы бойынша ҮТҚ нәтижелері және PALOMA3 зерттеуі барысында алынған ЖТҚ-ның соңғы деректері 5-кестеде келтірілген. Каплан-Мейер тиісті қисықтары сәйкесінше 2 және 3- суреттерде берілген.
5-кесте.Тиімділік нәтижелері - PALOMA3 зерттеуі (зерттеушінің бағалауы, «тағайындалған емге сәйкес барлық рандомизацияланған пациенттер» іріктемесі)
Жаңартылған талдау (деректерді жинауды тоқтату күні: 23 қазан 2015 ж.)
Фулвестрант + палбоциклиб (N=347) — Фулвестрант + плацебо (N=174)
Үдеусіз тірі қалу
Медиана [айлар (95% СА)] — 11.2 (9.5, 12.9) — 4.6 (3.5, 5.6)
Мезеттік қауіптер қатынасы (95% СА) және р мәні — 0.497 (0.398, 0.620), p <0.000001
Екінші соңғы нүктелер*
ОЖ [%(95% СА)] — 26.2 (21.7, 31.2) — 13.8 (9.0, 19.8)
ОЖ (аурудың өлшенетін көріністері) [%(95% СА)] — 33.7 (28.1, 39.7) — 17.4 (11.5, 24.8)
КТЖ [% (95% СА)] — 68.0 (62.8, 72.9) — 39.7 (32.3, 47.3)
Соңғы жалпы тірі қалу (ЖТҚ) (деректерді жинауды тоқтату күні: 13 сәуір 2018 ж.)
Оқиғалар саны (%) — 201 (57.9) — 109 (62.6)
Медиана [айлар (95% СА)] — 34.9 (28.8, 40.0) — 28.0 (23.6, 34.6)
Қауіптер қатынасы (95% СА) және p-мәні† — 0.814 (0.644, 1.029) p = 0.0429†*
КТЖ — клиникалық тиімділіктің жиілігі; СА — сенімділік аралығы; N — пациенттер саны.
ОЖ - объективті жауап
Екінші соңғы нүктелердің нәтижелері Тығыз ісіктер кезіндегі объективті жауапты бағалау критерийлеріне сәйкес расталған және расталмаған жауаптарға негізделген (RECIST) 1.1.
* Статистикалық маңызды емес.
†Висцералық метастаздардың болуына және рандомизация кезінде алдыңғы эндокриндік емге сезімталдыққа байланысты стратификацияланған логарифмдік рангілік критерийінен біржақты p мәні.
2-сурет. Каплан-Мейердің үдеусіз тірі қалу кестесі (зерттеушінің бағалауы, «тағайындалған емге сәйкес барлық рандомизацияланған пациенттер» іріктемесі) - PALOMA3 зерттеуі (деректерді жинауды тоқтату күні: 23 қазан 2015 ж.)
палбоциклиб+фулвестрантплацебо+фулвестрантпалбоциклиб+фулвестрантплацебо+фулвестрантУақыт (айлар) Қауіпке ұшыраған пациент әйелдердің саныПАЛ+ФУЛ 34727624521518916813769381221ПЦБ+ФУЛ 1741128362514329151141Уақыт (айлар) Қауіпке ұшыраған пациент әйелдердің саныПАЛ+ФУЛ 34727624521518916813769381221ПЦБ+ФУЛ 1741128362514329151141Үдеусіз тірі қалу ықтималдығы (%)Үдеусіз тірі қалу ықтималдығы (%)
ФУЛ — фульвестрант, ПАЛ —палбоциклиб, ПЦБ — плацебо.
Палбоциклибпен біріктірілімде Фулвестрант препаратымен емдеу тобында аурудың үдеу немесе өлім қаупінің төмендеуі стратификация факторларымен және бастапқы сипаттамаларымен айқындалатын пациенттердің барлық жекелеген қосалқы топтарында байқалды. Бұл пре/перименопауза кезеңіндегі әйелдерде (ҚҚ 0.46 [95% СА: 0.28, 0.75]) және постменопауза кезеңіндегі әйелдерде (ҚҚ 0.52 [95% СА: 0.40, 0.66]), сондай-ақ висцералық метастаздары (ҚҚ 0.50 [95% СА: 0.38, 0.65) және басқа ағзаларға метастаздары (ҚҚ 0.48 [95% СА: 0.33, 0.71]) бар пациент әйелдерде көрсетілді. Сондай-ақ, метастаздардың дамуы аясында терапияның алдыңғы желісіне қарамастан тиімділік байқалды, 0 (ҚҚ 0.59 [95% СА: 0.37, 0.93]), 1 (ҚҚ [95% СА: 0.32, 0.64]), 2 (ҚҚ 0.48 [95% СА: 0.30, 0.76]), немесе ≥3 желі (ҚҚ 0.59 [95% СА: 0.28, 1.22]).
3-сурет. Жалпы тірі қалуға арналған Каплан-Мейер кестесі («тағайындалған емге сәйкес барлық рандомизацияланған пациенттер» іріктемесі) - PALOMA3 зерттеуі (деректерді жинауды тоқтату күні: 13 сәуір 2018 ж.)
Жалпы тірі қалу ықтималдығы (%) — палбоциклиб+фулвестрантплацебо+фулвестрантпалбоциклиб+фулвестрантплацебо+фулвестрант палбоциклиб+фулвестрант плацебо+фулвестрант палбоциклиб+фулвестрант плацебо+фулвестрант
Уақыт (айлар)
Қауіп тобындағы пациент әйелдердің саны
ПАЛ + ФУЛ — 347 — 321 — 286 — 247 — 209 — 165 — 148 — 126 — 17
ПЦБ+ФУЛ — 174 — 155 — 135 — 115 — 86 — 68 — 57 — 43 — 7
ФУЛ — фулвестрант, ПАЛ —палбоциклиб, ПЦБ — плацебо.
Ішкі ағзаларға метастаздары бар немесе оларсыз пациент әйелдердің қосалқы топтарында бағаланған қосымша тиімділік көрсеткіштері (ОЖ және жауап бергенге дейінгі уақыт (TTR)) 6-кестеде берілген.
6-кесте.PALOMA3 зерттеуінің деректері бойынша ішкі ағзаларға метастаздары бар немесе оларсыз пациенттердегі тиімділік нәтижелері («тағайындалған емге сәйкес барлық рандомизацияланған пациенттер» іріктемесі)
Ішкі ағзаларға метастаздармен — Ішкі ағзаларға метастаздарсыз
Фулвестрант + палбоциклиб (N=206) — Фулвестрант + плацебо (N=105) — Фулвестрант + палбоциклиб (N=141) — Фулвестрант + плацебо (N=69)
ОЖ [%(95% СА)] — 35.0 — 13.3 — 13.5 — 14.5
(28.5, 41.9) — (7.5, 21.4) — (8.3, 20.2) — (7.2, 25.0)
TTR*, медиана — 3.8 — 5.4 — 3.7 — 3.6
[айлар (диапазон)] — (3.5, 16.7) — (3.5, 16.7) — (1.9, 13.7) — (3.4, 3.7)
* Жауап нәтижелері расталған және расталмаған жауаптарға негізделген.
N = пациенттер саны, СА = сенімділік аралығы, ОЖ = объективті жауап, TTR = ісіктің бірінші жауабына дейінгі уақыт.
Пациенттер хабарлаған симптомдар Еуропалық обырды (EORTC) -C30 және сүт безі обырының модулін (EORTC QLQ-BR23) зерттеу және емдеу ұйымының өмір сапасы сауалнамасын (QLQ) қолдану арқылы бағаланды. Фулвестрант + палбоциклибпен емдеу тобындағы барлығы 335 пациент әйел және Фулвестрант + плацебо тобындағы 166 пациент әйел сауалнаманы бастапқы деңгейде және бастапқы деңгейден кейін кем дегенде 1 -сапар барысында толтырды.
Нашарлағанға дейінгі уақыт бастапқы деңгеймен және бастапқы деңгеймен салыстырғанда қарқындылығы ≥10 балл ауырсыну симптомдарының алғашқы пайда болуы арасындағы уақыт ретінде алдын ала анықталды. Фулвестрант препаратына палбоциклибті қосу Фулвестрант + плацебо препаратымен емдеумен салыстырғанда ауырсыну симптомының нашарлауына дейінгі уақытты айтарлықтай баяулату арқылы симптомдардың жақсаруына әкелді (медиана 2.8 аймен салыстырғанда 8.0 ай ; ҚҚ 0.64 [95% СА: 0.49, 0.85]; p<0.001).
Постменопауза кезеңінде эндометрийге әсері
Клиникаға дейінгі деректер фулвестранттың постменопауза кезеңінде эндометрийге стимуляциялаушы әсерін болжамайды. Этинилэстрадиолды тәулігіне 20 мкг енгізген постменопауза кезеңіндегі сау еріктілерімен жүргізілген 2 апталық зерттеу Фулвестрант препаратымен 250 мг дозада алдын ала емдеу алдыңғы плацебо қолданумен салыстырғанда эндометрий қалыңдығын ультрадыбыспен өлшеу деректері бойынша постменопауза кезеңінде эндометрийге стимуляциялаушы әсердің айтарлықтай төмендеуіне әкелетінін көрсетті.
500 мг дозада Фулвестрант препаратымен немесе 250 мг дозада Фулвестрантпен ем қабылдаған сүт безінің обыры бар науқастарда 16 аптаға дейінгі неоадъювантты емдеу эндометрий қалыңдығының клиникалық маңызды өзгерістеріне әкелмеді, бұл агонистік әсердің жоқтығын көрсетті. Зерттеу барысында сүт безінің обыры бар пациент әйелдерде эндометрийге теріс әсер ететіні туралы ешқандай дәлел табылған жоқ. Эндометрийдің морфологиялық құрылымына қатысты деректер жоқ.
Фульвестрант пен плацебо топтары арасында қатерсіз гинекологиялық аурулары бар пременопауза кезеңіндегі пациент әйелдерді қамтитын екі қысқа мерзімді зерттеуде (1 және 12 апта) ультрадыбыспен зерттеу деректері бойынша эндометрий қалыңдығының статистикалық маңызды айырмашылықтары байқалмады.
Сүйектерге әсері
Фулвестранттың сүйектерге әсеріне жүргізілген ұзақ мерзімді зерттеулердің мәліметтері жоқ. 500 мг дозада Фулвестрант препаратымен немесе 250 мг дозада Фулвестрантпен ем қабылдаған сүт безінің обыры бар науқастарда 16 аптаға дейінгі неоадъювантты емдеу қан плазмасындағы сүйекті қайта модельдеу маркерлері деңгейінің клиникалық маңызды өзгеруіне әкелмеді.
Балалар
Фулвестрант балаларға қолдануға арналмаған. Еуропалық дәрілік препараттар жөніндегі агенттік сүт безінің обыры бар педиатриялық популяцияның барлық қосалқы топтарында Фулвестрант препаратын зерттеу нәтижелерін ұсыну міндеттемесінен бас тартты (балаларға дәрілік затты қолдану туралы ақпаратты 4.2-бөлімнен қараңыз).
II фазаны ашық зерттеуде Маккун-Олбрайт (МОС) синдромымен байланысты үдемелі мерзімінен бұрын жыныстық жетілген 1 жастан 8 жасқа дейінгі 30 қызда фулвестранттың қауіпсіздігін, тиімділігін және фармакокинетикасын зерттеді. Пациент-балалар айына бір рет бұлшықет ішіне 4 мг/кг дозада фулвестрант қабылдады. Бұл 12 айлық зерттеу МОС соңғы нүктелерінің ауқымын зерттеп, қынаптан қан кету жиілігінің төмендеуін және сүйек өсуінің жоғарылау жылдамдығын көрсетті. Осы зерттеудің деректеріне сәйкес, балалардағы тепе-теңдік жағдайдағы фульвестранттың ең аз қалдық концентрациясы ересектердегі концентрацияға сәйкес келді. Бұл кішігірім зерттеуде жаңа қауіпсіздік деректері байқалмады, бірақ 5 жылдық деректер әлі жоқ.