ATХ коды J06BA01
Әсер ету механизмі
Хайцентра құрамында көптеген бактериялық және вирустық қоздырғыштарға қарсы опсондаушы және бейтараптандыратын IgG антиденелерінің кең ауқымы бар.
Хайцентра құрамында орташа статистикалық популяцияда болатын иммуноглобулин G антиденелері бар. Препарат кем дегенде 1000 донордың плазмасынан алынады. IgG қосалқы кластарының таралуы адамның өңделмеген плазмасындағы таралуға шамамен сәйкес келеді.
Хайцентра препаратының жеткілікті дозалары IgG антиденелерінің төмен деңгейін қалыпты диапазонға дейін арттыруы мүмкін және осылайша инфекциялармен күресуге көмектеседі.
СҚДП бар пациенттерде Хайцентра препаратының әсер ету механизмі толық зерттелмеген, бірақ иммуномодуляциялайтын әсерлерді қамтуы мүмкін.
Бастапқы иммун тапшылығы (БИТ)
Бастапқы иммун тапшылығы ауруларын (БИТ) емдеу кезінде Хайцентра препаратының қауіпсіздігі мен тиімділігі III фазадағы жеті зерттеуде және БИТ бар пациенттердің қатысуымен IV фазадағы екі зерттеуде зерттелді.
Еуропалық негізгі, проспективті, ашық, бір топтық және көп орталықты зерттеуде 3 пен 60 жас аралығындағы БИТ бар жалпы саны 51 пациент 41 аптаға дейінгі кезеңде Хайцентра препаратымен ем қабылдады. Орташа апта сайынғы доза дене салмағына 119 мг/кг құрады. Нәтижесінде емдеу кезеңі бойы орташа концентрациясы 7,99–8,25 г/л болатын тұрақты минималды IgG деңгейіне қол жеткізілді. Пациенттер Хайцентра препаратының жалпы саны 1831 апта сайынғы инфузиясын қабылдады.
Кейінгі кеңейтілген зерттеуге негізгі зерттеуде ем қабылдаған жалпы саны 40 пациент (жасы: 4-52 жас) енгізілді, олар өзгеріссіз дозамен 46 айға дейін ем қабылдады. Пациенттер Хайцентра препаратының жалпы саны 5405 апта сайынғы инфузиясын қабылдады.
Емдеу кезеңі бойы орташа концентрациясы 7,5-8,5 г / л болатын тұрақты минималды IgG деңгейіне қол жеткізілді, бұл негізгі зерттеу нәтижелерін растады. Жедел ауыр бактериялық инфекциялардың (ЖАБИ) жиілігі жоғарғы шегі 99%-пайыздық сенімді аралықпен (ДСА) 0,1252 жылына бір пациентке 0,0478 құрады.
АҚШ-та жүргізілген проспективті, ашық, бір топтық және көп орталықты зерттеуде 5 пен 72 жас аралығындағы бастапқы иммун тапшылығы бар жалпы саны 49 пациент 15 айға дейінгі кезеңде Хайцентра препаратымен ем қабылдады. Орташа апта сайынғы доза дене салмағына 228 мг/кг құрады. Нәтижесінде емдеу кезеңі бойы орташа концентрациясы 12,53 г/л болатын тұрақты минималды IgG деңгейіне қол жеткізілді. Пациенттер Хайцентра препаратының жалпы саны 2264 апта сайынғы инфузиясын қабылдады.
Кейінгі кеңейтілген зерттеуге АҚШ-та бұрын емделген 21 пациент кірді (жасы: 5-69 жас), олар 87 аптаға дейін тұрақты дозада емдеуді жалғастырды. Пациенттер Хайцентра препаратының жалпы саны 1735 апта сайынғы инфузиясын қабылдады.
Емдеу кезеңі бойы орташа концентрациясы 11,71–12,76 г/л (жалпы орташа көрсеткіш 11,98 г/л) болатын тұрақты минималды IgG деңгейіне қол жеткізілді, бұл негізгі зерттеу нәтижелерін растады. Емдеу кезінде емделген пациенттердің ешқайсысында 5 г/л-ден төмен IgG минималды деңгейі анықталған жоқ. ЖАБИ жиілігі жылына бір пациентке 0,06 құрады, жоғарғы 99% сенімділік аралығы 0,257.
Қолмен енгізуде де, сорғыларды пайдалануда да қолданылатын жоғары енгізу жылдамдығының қауіпсіздігі мен жағымдылығын бағалау үшін 2-75 жас аралығындағы БИТ бар 49 пациент көп орталықты рандомизацияланбаған IV фазадағы ашық зерттеуге (HiLo) енгізілді және кем дегенде 12 апта бойы Хайцентра препаратымен ем қабылдады (2 жастан < 18 жасқа дейінгі 11 бала, 18 бен 65 жас аралығындағы 35 ересек пациент және > 65 жас аралығындағы 3 егде жастағы пациент). Қолмен енгізу әдісімен (n=16) Хайцентра қабылдаған пациенттердің бірінші тобында аптасына 30, 60 және 120 мл/сағ енгізу жылдамдығымен 2-ден 7-ге дейін инфузия жүргізілді (4.2-бөлімді қараңыз).
Хайцентра препараты сорғы арқылы енгізілген пациенттердің екінші тобына (n = 18) енгізу жылдамдығы 25, 50, 75 және 100 мл/сағ/енгізу орнымен Хайцентра препаратының апта сайынғы инфузиясы тағайындалды. Пациенттердің үшінші тобында (n=15) сорғының көмегімен Хайцентра препаратының апта сайынғы дозаларын енгізу кезінде енгізу орнына 25, 40 және 50 мл инфузия көлемі қосымша бағаланды. Барлық үш топта инфузияның әр параметрі 4 апта ішінде қолданылды. Осыдан кейін жағымдылығы жақсы пациенттер (респонденттер) инфузияның келесі жоғары параметріне ауыса алады. Бастапқы соңғы нүкте инфузияның жоғары параметріне ауысқаннан кейін пациент-респонденттердің пайызы болды:
Топ — Инфузия параметрлері және жауап бергендер саны* (%) — Үйлесімділік**
1. қолмен басу арқылы инфузия жылдамдығы — 30 мл/сағ 100,0 % — 60 мл/сағ 100,0 % — 120 мл/сағ 87,5 % — - — 1,0
2. сорғымен инфузия кезіндегі инфузия жылдамдығы — 25 мл/сағ 77,8 % — 50 мл/сағ 77,8 % — 75 мл/сағ 66,7 % — 100 мл/сағ 61,1 % — 1,0 (0,98 - 1,0)
3. сорғының көмегімен инфузияға арналған көлем — 25 мл 86,7 % — 40 мл 73,3 % — 50 мл 73,3 % — - — 1,0
* Респондент: сорғы көмегімен инфузиялау тобында - инфузияның қандай да бір параметрі бойынша 4 жарамды инфузияның ≥3-і жүргізілген пациент; қолмен енгізу тобында — инфузияның қандай да бір параметрі бойынша жарамды инфузиялардың минималды саны (≥60 %) жүргізілген пациент.
Егер инфузияның ≥1 орнында жоспарланған ағын жылдамдығы / көлем ≥95% жетсе, инфузия жарамды деп саналды.
** Жағымдылығы: күрделі жергілікті реакцияларсыз инфузиялар саны инфузияның жалпы санына бөлінеді.
Жалпы, инфузияның барлық параметрлері үшін барлық топтардағы күрделі жергілікті реакцияларсыз инфузия санының жалпы инфузия санына (жағымдылығы) қатынасы ≥0,98 құрады.
1-ші күнгі бастапқы мән мен зерттеудің соңы арасында барлық пациенттерде қан сарысуындағы минималды IgG концентрациясында клиникалық маңызды айырмашылықтар байқалмады.
Егде жастағы пациенттердегі қауіпсіздік және тиімділік
Жалпы алғанда, 65 жастан асқан БИТ бар пациенттер мен 18 бен 65 жас аралығындағы БИТ бар пациенттер арасында қауіпсіздік пен тиімділік айырмашылықтары байқалмады. Клиникалық зерттеулерде Хайцентра препараты 65 жастан асқан БИТ бар 13 пациентте зерттелді.
Балаларда қауіпсіздігі және тиімділігі
Хайцентра препаратының қауіпсіздігі мен тиімділігі 2 жастан 18 жасқа дейінгі балаларда зерттелді.
Хайцентра препараты 2 жастан < 12 жасқа дейінгі БИТ бар 68 балада және 12 жастан < 18 жасқа дейінгі 57 педиатриялық пациентте бағаланды.
Ересектер мен педиатриялық пациенттер арасында фармакокинетикалық параметрлерде, қауіпсіздік пен тиімділікте ешқандай айырмашылық болған жоқ.
Педиатрияда қан сарысуындағы қажетті IgG деңгейіне жету үшін спецификалық доза қажет етілмеді.
Созылмалы қабыну демиелинизациялайтын полинейропатия (СҚДП)
СҚДП бар пациенттерде Хайцентра препаратының қауіпсіздігі, тиімділігі және жағымдылығы параллель топтармен көп орталықты, салыстырмалы жасырын, рандомизацияланған, плацебо бақыланатын III фазадағы зерттеу аясында -PATH [Polyneuropathy and Treatment with Hizentra] бағаланды. Бұрын IVIg қабылдаған 172 зерттеуге қатысушылар дене салмағының 0,2 г/кг, дене салмағының 0,4 г/кг Хайцентра апта сайынғы дозалары немесе плацебо бар топтарға рандомизацияланды және кейіннен 24 апта бойы ем қабылдады. Әсер етудің орташа ұзақтығы дене салмағының 0,2 г/кг дозасы бар топта 118,9 күнді және дене салмағының 0,4 г/кг дозасы бар топта 129 күнді құрады (әр топта әсер етудің максималды ұзақтығы сәйкесінше 167 және 166 күнге дейінді құрады). Зерттеуге қатысушылар, әдетте, бір мезгілде инфузия үшін 4 орынды пайдаланды (бір мезгілде 8 орынға дейін).
Жалпы алғанда, зерттеуге қатысушылардың 57-сі плацебо тобында 1514 инфузия қабылдады, зерттеуге қатысушылардың 57-сі дене салмағының 0,2 г/кг дозасымен Хайцентра тобында 2007 инфузия қабылдады және зерттеуге қатысушылардың 58-і дене салмағының 0,4 г/кг дозасымен Хайцентра тобында 2218 инфузия қабылдады (барлығы 5739 инфузия).
Тиімділіктің бастапқы соңғы нүктесі ретінде СҚДП қайталанған (бастапқы деңгеймен салыстырғанда түзетілген INCAT (Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment) шкаласы бойынша ≥1 балға жоғарылау ретінде анықталған) немесе басқа себеппен Хайцентра препаратымен емдеу кезеңінен шығарылған зерттеуге қатысушылардың пайызы болды.
Хайцентраның екі дозасы да бастапқы соңғы нүктеге қатысты плацебодан артықшылығын көрсетті.
СҚДП қайталанған немесе басқа себептермен зерттеуден шығарылған Хайцентра қабылдаған пациенттердің үлесі статистикалық тұрғыдан айтарлықтай аз болды: плацебо қабылдаған зерттеуге қатысушылардың 63,2% салыстырғанда [p < сәйкесінше 0,001 және p = 0,007] дене салмағының 0,4 г/кг дозасы үшін 32,8% және дене салмағының 0,2 г/кг дозасы үшін 38,6%. Егер қайталануларды бөлек қарастыратын болсақ, СҚДП қайталану жиілігі плацебо үшін 56,1% салыстырғанда Хайцентраның дене салмағының 0,4 г/кг дозасы үшін 19,0% және Хайцентраның дене салмағының 0,2 г/кг дозасы үшін 33,3% құрады (сәйкесінше р < 0,001 және p = 0,012). Осылайша, 24 аптаға дейін емдеу кезеңінде Хайцентра сәйкесінше дене салмағының 0,4 г/кг және 0,2 г/кг дозаларымен топтарда зерттеуге қатысушылардың 81% және 67% қайталанудың алдын алды. Плацебо тобында зерттеуге қатысушылардың 44% -да қайталанулар байқалмады.
СҚДП қайталануына дейінгі уақыт бағаланды және Каплан-Мейер әдісі бойынша бағалаулар негізінде СҚДП қайталануының тиісті ықтималдығы: плацебо — 58,8 %; Хайцентра дене салмағының 0,2 г/кг дозасында — 35,0% және Хайцентра дене салмағының 0,4 г/кг дозасында — 22,4% құрады.
Плацебомен салыстырғанда төмен және жоғары доза үшін қауіп коэффициенттері (95% СА) сәйкесінше 0,48 (0,27; 0,85) және 0,25 (0,12; 0,49) құрады.
Хайцентра препаратының дене салмағына 0,2 г/кг қабылдаған топ пен Хайцентра препаратының дене салмағына 0,4 г/кг қабылдаған топ арасындағы байқалған айырмашылық статистикалық маңыздылыққа жеткен жоқ.
Сурет. Каплан-Мейер кестесі: СҚДП қайталанғанға дейінгі уақыт
ПлацебоХайцентра, дене салмағының 0,4 г / кгПлацебоХайцентра, дене салмағының 0,4 г / кгҚайталану ықтималдығы (%)Қайталану ықтималдығы (%)Хайцентра, дене салмағының 0,2 г / кгХайцентра, дене салмағының 0,2 г / кгАптаАпта
Тиімділік көрсеткіштері (INCAT балы, орташа қармау күші және Медициналық зерттеулер кеңесінің жиынтық балы (MRC)) Хайцентра препаратының екі тобындағы пациенттерде тұрақты болып қалды, ал плацебо тобындағы пациенттерде олар уақыт өте келе төмендеді. Хайцентра препаратының жоғары дозасы тобындағы пациенттерде Раш моделі (R-ODS) негізінде мүгедектік шкаласы бойынша тұрақты орталық балл болды. Хайцентра препаратының екі дозасының топтарындағы пациенттер тұрақты электрофизиологиялық көрсеткіштерге ие болды.
Зерттеуге қатысушылардың Хайцентра екі дозалау тобында да электрофизиологиялық параметрлері тұрақты болып қалды.
PATH зерттеуіндегі СҚДП бар 82 пациент III фазада көп орталықты 48 апталық ашық кеңейтілген зерттеуіне енгізілді. Кеңейтілген зерттеу аясында екі түрлі апталық дозасы бар Хайцентра препаратымен ұзақ мерзімді қауіпсіздік пен демеуші емнің тиімділігі бағаланды: дене салмағының 0,2 г/кг және 0,4 г/кг. Зерттеу дизайнына байланысты бір пациент зерттеу барысында екі дозаны да қабылдай алады; 72 пациент дене салмағының 0,4 г/кг дозасын, ал 73 пациент 0,2 г/кг дозасын қабылдады. Емдеудің орташа ұзақтығы дене салмағының 0,2 г/кг дозасымен топта 125,8 күнді (диапазон: 1-330 күн) және дене салмағының 0,4 г/кг дозасымен топта 196,1 күнді (диапазон: 1-330 күн) құрады.
Дене салмағының 0,4 г/кг дозасы кезінде қайталанбайтын негізгі PATH зерттеуін аяқтаған және бастапқыда осы дозаны жалғастыру зерттеуінде қабылдаған пациенттерде қайталану жиілігі 5,6% құрады (18 пациенттің 1-і).
PATH кеңейтілген зерттеуінде дене салмағының 0,4 г/кг қабылдаған барлық пациенттердің 9,7% - да қайталану байқалды (72 пациенттің 7-і).
Дене салмағының 0,2 г/кг дозасында қайталанбайтын PATH зерттеуін аяқтаған және бастапқыда бұл дозаны кеңейтілген зерттеуде қабылдаған пациенттерде қайталану жиілігі 50 % құрады (6 пациенттің 3-і).
Кеңейтілген зерттеуде дене салмағының 0,2 г/кг қабылдаған барлық пациенттердің 47,9% -да (73 пациенттің 35-і) қайталану байқалды. Қайталанусыз кеңейтілген зерттеуде дозаны дене салмағының 0,4 г/кг-нан дене салмағының 0,2 г/кг-ға дейін төмендету пациенттердің 67,9% -да мүмкін болды (28 пациенттің 19-ы). Қайталануы бар барлық пациенттер дене салмағының 0,4 г/кг дозасымен емдеуден кейін 4 апта ішінде қалпына келді.
Ұстау күші, MRC шкаласы бойынша жиынтық балл және R-ODS шкаласы бойынша центильдік балл кеңейтілген зерттеу барысында қайталану байқалмаған пациенттердің бастапқы деңгейімен салыстырғанда тұрақты болып қалды.
Егде жастағы пациенттердегі қауіпсіздік және тиімділік
Жалпы алғанда, 65 жастан асқан пациенттер мен 18 бен 65 жас аралығындағы пациенттер арасында қауіпсіздік пен тиімділік айырмашылықтары байқалмады. СҚДП бар пациенттердің қатысуымен жүргізілген клиникалық зерттеулерде 65 жастан асқан 61 адам Хайцентра препаратымен ем қабылдады.
Балаларда қауіпсіздігі және тиімділігі
СҚДП бар балаларды Хайцентра препаратымен емдеу осы уақытқа дейін клиникалық зерттеулерде зерттелмеген.