ATХ коды L04AB04
ДП биоаналог (биотәрізді дәрілік препарат) болып табылады.
Әсер ету механизмі
Адалимумаб ІНФ спецификалық түрде байланысып және ІНФ биологиялық әсерлерін бейтараптандырып, оның жасуша беткейіндегі ІНФ p55 және p75 рецепторларымен өзара әрекеттесуін бөгейді. Адалимумаб лейкоциттер көшуіне жауапты адгезия молекулалары (IC50 0,1-0,2 нМ тең болғанда ELAM-1, VCAM-1 және ICAM-1) деңгейлерін өзгертумен қоса, ІНФ индукциялайтын немесе реттейтін биологиялық жауап реакцияларын да түрлендіреді.
Фармакодинамикалық әсерлері
Адалимумабпен емдеуден кейін ревматоидты артриті бар пациенттерде бастапқы деңгеймен салыстырғанда қабыну реактанттарының (С-реактивті ақуыздың (СРА) жедел фазасының, эритроциттер (ЭШЖ) мен сарысулық цитокиндердің (IL-6) шөгу жылдамдығы деңгейлерінің тез төмендеуі байқалды. Адалимумабты енгізгеннен кейін шеміршек тінінің бұзылуына жауапты тіндердің ремодельденуін тудыратын матрикстік металлопротеиназалардың (MMP-1 және MMP-3) сарысулық деңгейлері де төмендеді. Адалимумаб қабылдаған пациенттерде созылмалы қабынудың гематологиялық белгілерінің жақсарғаны байқалды.
Адалимумабпен емдеуден кейін полиартикулярлы ювенильді идиопатиялық артриті, Крон ауруы, ойық жаралы колит және іріңді гидрадениті бар пациенттерде де СРА деңгейінің жылдам төмендеуі байқалды. Крон ауруы бар пациенттерде тоқ ішекте қабыну маркерлерін экспрессиялайтын жасушалар мөлшерінің төмендеуі, оған қоса ІНФ-α экспрессиясының айтарлықтай төмендеуі байқалды. Ішектің шырышты қабығын эндоскопиялық зерттеу Адалимумаб қабылдаған пациенттерде шырышты сауығуын көрсетті.
Клиникалық тиімділігі мен қауіпсіздігі
Ревматоидты артрит (РА)
Адалимумаб барлық клиникалық зерттеулерде ревматоидты артрит бойынша 3000-нан астам пациентте бағаланды. Адалимумабтың тиімділігі мен қауіпсіздігі бес рандомизацияланған, салыстырмалы жасырын және қатаң бақыланатын зерттеулерде бағаланды. Кейбір пациенттер 120 айға дейін созылған ем алды. 40 мг/0.4 мл Адалимумаб инъекциясы орнындағы ауырсыну екі рандомизацияланған, бір реттік жасырын, екі кезеңді, белсенді бақыланатын айқаспалы зерттеулерде бағаланды.
РА I зерттеуінде қалыптыдан ауыр дәрежеге дейінгі ревматоидты артриті бар, 18 жастан асқан, ауруды модификациялайтын ревматизмге қарсы препараттардың бірімен емдеу сәтті болмаған және аптасына бір рет 12,5-тен 25 мг дейінгі (10 мг, метотрексатты көтере алмағанда) дозаларда метотрексаттың жеткіліксіз реакциясы байқалған әрі метотрексаттың дозасы тұрақты болып, аптасына бір рет 10-25 мг деңгейінде 271 пациент тексерілді. 20, 40 немесе 80 мг Адалимумаб дозалары немесе плацебо 24 апта ішінде екі аптада бір рет қабылданды.
РА бойынша екінші зерттеуде кем дегенде ауру-модификациялаушы ревматизмге қарсы препараттың біреуімен емделе алмаған 18 жастан асқан орташа және ауыр дәрежедегі ревматоидты артритпен ауыратын 544 пациент тексерілді. 20 немесе 40 мг Адалимумаб дозалары екі аптада бір рет плацебомен әр аптада немесе 26 апта бойы тері астына инъекция арқылы енгізілді; плацебо апта сайын бірдей ұзақтықпен енгізілді. Басқа ешқандай ауру-модификациялаушы ревматизмге қарсы препараттар кіргізілмеді.
РА бойынша III зерттеуде 18 жастан асқан және 12.5-тен 25 мг-ға дейінгі дозада метотрексатқа реакция бермеген немесе апта сайын 10 мг метотрексатты көтере алмайтын орташа немесе жоғары дәрежеде ревматоидты артриті бар 619 пациент тексерілді. Бұл зерттеуге үш топ қатысты. Бірінші топ 52 апта бойы апта сайын плацебо инъекциясын алды. Екінші топ 52 апта бойы апта сайын 20 мг Адалимумаб алды. Үшінші топ әртүрлі аптада плацебо инъекциясымен екі аптада бір рет 40 мг Адалимумаб алды. Алғашқы 52 апта аяқталғаннан кейін 457 пациент зерттеудің ашық кеңейтілген кезеңіне енгізілді, онда 40 мг Адалимумаб/Метотрексат екі аптада бір рет 10 жылға дейін енгізілді.
РА бойынша зерттеуде негізінен 18 жастағы және одан асқан орташа және ауыр ревматоидты артритпен ауыратын 636 пациенттің қауіпсіздігі бағаланды. Пациенттерге ауру-модификациялаушы ревматизмге қарсы препараттарды қабылдауға немесе терапияның кем дегенде 28 күн тұрақтылығы жағдайында бұрын тағайындалған ревматологиялық терапияда қалуға рұқсат етілді. Бұл емдеу әдістеріне метотрексат, лефлуномид, гидроксихлорохин, сульфасалазин тұздары және/немесе алтын тұздары жатады. Пациенттер рандомизацияланған түрде 24 апта ішінде екі аптада бір рет 40 мг Адалимумаб немесе плацебо қабылдады.
РА бойынша V зерттеуінде орташа-ауыр белсенді ерте ревматоидты артритпен (аурудың орташа ұзақтығы 9 айдан аз) Метотрексат қабылдамаған 799 ересек пациент тексерілді. Бұл зерттеуде белгілер мен симптомдардың төмендеуіне, сондай-ақ 104 апта ішінде ревматоидты артрит кезінде буындар зақымдануының үдеу жылдамдығына қатысты метотрексатпен біріктірілген емде екі аптада бір рет
40 мг Адалимумабтың, екі аптада бір рет 40 мг Адалимумабтың және метотрексатпен монотерапиядағы тиімділігі бағаланды. Алғашқы 104 апта аяқталғаннан кейін 497 пациент ашық кеңейтілген кезеңге енгізілді, онда 10 жылға дейін екі аптада бір рет 40 мг Адалимумаб енгізілді.
РА бойынша VI және VII зерттеулерінде 18 жастағы және одан асқан орташа және ауыр дәрежеде ревматоидты артритпен ауыратын 60 пациент тексерілді. Тіркелген пациенттер қазіргі уақытта 40 мг/0.8 мл Адалимумабты қабылдады және инъекция орнындағы ауырсынудың орташа мөлшерін кем дегенде 3 см (VAS кезінде 0-10 см) деп бағалады немесе биологиялық терапия алмаған және 40 мг/0.8 мл Адалимумаб қабылдауды бастаған субъектілер болды. Пациенттер рандомизацияланған түрде 40 мг/0.8 мл Адалимумабтың бір реттік дозасын немесе 40 мг/0.4 мл Адалимумабты, содан кейін келесі дозада оппозиттік емнің бір реттік инъекциясын алды.
РА бойынша I, II және III РА зерттеулердегі бастапқы соңғы нүкте және РА IV зерттеуіндегі екінші соңғы нүкте 24 немесе 26 аптада ACR 20 реакциясына жеткен пациенттердің пайызы болып саналды. РА бойынша V зерттеуіндегі бастапқы соңғы нүкте 52 аптада ACR 50 реакциясына жеткен пациенттердің пайызы болып саналды. РА бойынша III және V зерттеулер 52-ші аптада аурудың дамуын бәсеңдететін қосымша бастапқы нүктеге ие болды (рентгенография нәтижелері бойынша). РА бойынша III зерттеуде сондай-ақ өмір сапасының өзгеруінің бастапқы нүктесі болды. РА бойынша VI және VII зерттеулердегі бастапқы соңғы нүкте 0-10 см VAS көмегімен өлшенген инъекциядан кейінгі бірден инъекция орнындағы ауырсыну болып саналды.
ACR жауап
ACR 20, 50 және 70 жауаптарына жеткен Адалимумаб алған пациенттердің пайызы РА бойынша I, II және III зерттеулерде тұрақты болды. Адалимумабты екі аптада бір рет 40 мг-ден қолданған кезде пациент жауаптарының нәтижелері 8-кестеде келтірілген.
8-кесте. Плацебо бақыланатын зерттеулердегі ACR жауаптар (пациенттердің пайызы)
Жауабы — РА бойынша I зерттеуa** — РА бойынша II зерттеуa** — РА бойынша III зерттеуa**
Плацебо/ MTXc n=60 — Адалимумабb/ MTXc n=63 — Плацебоb n=110 — Адалимумабb n=113 — Плацебо/ MTXc n=200 — Адалимумабb/ MTXc n=207
ACR 20
6 ай — 13.3% — 65.1% — 19.1% — 46.0% — 29.5% — 63.3%
12 ай — ж/ж — ж/ж — ж/ж — ж/ж — 24.0% — 58.9%
ACR 50
6 ай — 6.7% — 52.4% — 8.2% — 22.1% — 9.5% — 39.1%
12 ай — ж/ж — ж/ж — ж/ж — ж/ж — 9.5% — 41.5%
ACR 70
6 ай — 3.3% — 23.8% — 1.8% — 12.4% — 2.5% — 20.8%
12 ай — ж/ж — ж/ж — ж/ж — ж/ж — 4.5% — 23.2%
a РА I зерттеулері 24 аптадан кейін, РА II зерттеуі 26 аптадан кейін және РА III зерттеуі 24 және 52 аптадан кейін b 40 мг Адалимумаб екі аптада бір рет енгізіледі c MTX = Метотрексат ** р <0.01, Адалимумаб плацебомен салыстырғанда
РА I-IV зерттеулерінде ACR жауап критерийлерінің барлық жеке компоненттері (ауырған және ісінген буындардың саны, дәрігер мен пациенттің белсенділігі мен ауырсынуын бағалау, мүгедектік индексінің көрсеткіштері (МИК) және CRP (мг/дл) мәндері) плацебомен салыстырғанда 24 немесе 26 аптадан кейін жақсарды. РА III зерттеуінде бұл жақсарулар 52 апта ішінде сақталды.
Ашық кеңейтілген РА III зерттеуінде ACR жауап бар пациенттердің көпшілігі 10 жыл бойы бақылау кезінде жауапты қолдады. Екі аптада бір рет 40 мг Адалимумабты рандомизацияланған 207 пациенттің 114-і 5 жыл бойы екі аптада 40 мг Адалимумаб қабылдауды жалғастырды.
Олардың ішінде 86 пациентте (75,4%) 20 ACR жауабы болды; 72 пациентте (63,2%) 50 ACR жауабы болды; және 41 пациентте (36%) 70 ACR жауабы болды. 207 пациенттің 81-і Адалимумабты 10 жыл бойы екі аптада бір рет 40 мг қабылдауды жалғастырды. Олардың ішінде 64 пациентте (79,0%) 20 ACR жауабы болды; 56 пациентте (69,1%) 50 ACR жауабы болды; және 43 пациентте (53,1%) 70 ACR жауабы болды.
Ра IV 20 ACR реакцияларын зерттеуде Адалимумабты стандартты медициналық көмекпен бірге алған пациенттерде стандартты медициналық көмекпен бірге плацебо қабылдаған пациенттердің (р <0,001) жойылуында статистикалық маңызды жақсартулар байқалды.
РА I-IV зерттеулерінде Адалимумаб алған пациенттер емдеу басталғаннан кейін бір-екі аптадан кейін плацебомен салыстырғанда статистикалық маңызды 20 және 50 ACR жауаптарына қол жеткізді.
РА зерттеуінде метотрексатты қабылдамаған ерте ревматоидты артритпен ауыратын пациенттер, Адалимумаб пен метотрексатпен біріктірілген емді 52 аптада Метотрексат монотерапиясы мен Адалимумаб Монотерапиясына қарағанда тезірек және айтарлықтай жоғары ACR жауаптарына әкелді және жауаптар 104 аптада сақталды (9-кестені қараңыз).
9-кесте РА V зерттеуіндегі ACR жауаптары (пациенттердің пайызы)
Жауабы — MTX n=257 — Адалимумаб n=274 — Адалимумаб/ MTX n=268 — p-мәніа — p-мәніb — p-мәніс
ACR 20
52-апта — 62.6% — 54.4% — 72.8% — 0.013 — < 0.001 — 0.043
104-апта — 56.0% — 49.3% — 69.4% — 0.002 — < 0.001 — 0.140
ACR 50
52-апта — 45.9% — 41.2% — 61.6% — < 0.001 — < 0.001 — 0.317
104-апта — 42.8% — 36.9% — 59.0% — < 0.001 — < 0.001 — 0.162
ACR 70
52-апта — 27.2% — 25.9% — 45.5% — < 0.001 — < 0.001 — 0.656
104-апта — 28.4% — 28.1% — 46.6% — < 0.001 — < 0.001 — 0.864
а. р-мәні Манн-Уитнидің U критерийін қолдана отырып, метотрексат монотерапиясы мен адалимумаб/метотрексат біріктірілген емін жұптық салыстырудың нәтижесі болып табылады. b. р-мәні Манн-Уитни U критерийін қолдана отырып, адалимумаб монотерапиясы мен адалимумаб/метотрексат біріктірілген емін жұптық салыстырудың нәтижесі болып табылады с. р-мәні Манн-Уитнидің U критерийін қолдана отырып, адалимумаб монотерапиясы мен метотрексат монотерапиясын жұптық салыстырудың нәтижесі болып табылады
Ашық кеңейтілген зерттеуде РА V, ACR жауап көрсеткіштері 10 жыл бойы сақталды. Апта сайын 40 мг адалимумабты рандомизацияланған 542 пациенттің 170-і 10 жыл бойы екі аптада бір рет 40 мг адалимумаб қабылдауды жалғастырды. Олардың ішінде 154 пациентте (90,6%) 20 ACR жауабы болды; 127 пациентте (74,7%) 50 ACR жауабы болды; және 102 пациентте (60,0%) 70 ACR жауабы болды.
52 аптада Адалимумаб/Метотрексатпен біріктірілген ем қабылдаған пациенттердің 42,9%-да метотрексатпен монотерапия алған пациенттердің 20,6%-мен және Адалимумабпен монотерапия алған пациенттердің 23,4%-мен салыстырғанда клиникалық ремиссияға (DAS28 (CRP) <2,6) қол жеткізілді. Адалимумаб/Метотрексатпен біріктірілген терапия жаңадан диагноз қойылған орташа және ауыр ревматоидты артриті бар пациенттерде аурудың төмен жағдайына қол жеткізуде Метотрексат (р <0,001) және Адалимумаб (р <0,001) монотерапиясынан клиникалық және статистикалық тұрғыдан жоғары болды. Екі монотерапиялық топтың жауабы бірдей болды (p = 0,447). Ашық кеңейтілген зерттеуге қатысқан рандомизацияланған Адалимумаб монотерапиясынан немесе Адалимумаб/Метотрексат біріктірілген емінен өткен 342 субъектінің 171-і Адалимумабпен 10 жылдық емдеуді аяқтады. Олардың ішінде 109 пациент (63,7%) 10 жылдан кейін ремиссияға жетті.
Рентгенографиялық жауап
Адалимумаб алған пациенттерде ревматоидты артриттің орташа ұзақтығы шамамен 11 жыл болған РА III зерттеуінде буынның құрылымдық зақымдануы рентгенологиялық тұрғыдан бағаланды және өзгертілген Шарптың жалпы санында (TSS) және оның компоненттерінде, эрозия көрсеткіштерінде және буын кеңістігінің тарылуында өзгеріс ретінде көрсетілді. Адалимумаб/Метотрексат қабылдаған пациенттер 6 және 12 айдан кейін тек Метотрексат алған пациенттерге қарағанда рентгендік үдеуді айтарлықтай аз көрсетті (8-кестені қараңыз).
РА III ашық кеңейтілген зерттеуінде құрылымдық зақымданудың өршу жылдамдығының төмендеуі пациенттердің қосалқы тобында 8 және 10 жыл бойы сақталады. 8 жылдан кейін Адалимумабты аптасына бір рет 40 мг қабылдаған 207 пациенттің 81-і рентгенологиялық тексеруден өтті. Олардың ішінде 48 пациентте mTSS базалық деңгейінен 0,5 немесе одан аз өзгеруімен анықталған құрылымдық зақымданудың үдеуі байқалмады. 10 жылдан кейін бастапқыда аптасына 40 мг Адалимумаб қабылдаған 207 пациенттің 79-ы рентгенологиялық тексеруден өтті. Олардың ішінде 40 пациентте mTSS базалық деңгейінен 0,5 немесе одан аз өзгеруімен анықталған құрылымдық зақымданудың үдеуі байқалмады.
10-кесте. РА III зерттеуінде 12 ай ішінде орташа рентгенографиялық өзгеріс
Плацебо/MTXa — Адалимумаб/MTX 40 мг екі аптада бір рет — Плацебо/MTX- Адалимумаб/ MTX (95% Сенімді аралықb) — p-мәні
Шарптың жалпы есебі — 2.7 — 0.1 — 2.6 (1.4, 3.8) — < 0.001c
Эрозия көрсеткіші — 1.6 — 0.0 — 1.6 (0.9, 2.2) — < 0.001
JSN көрсеткішіd — 1.0 — 0.1 — 0.9 (0.3, 1.4) — 0.002
а метотрексат
B метотрексат пен адалимумаб арасындағы өзгеру көрсеткіштерінің айырмашылығына арналған 95% сенімді аралықтар
c Жіктеуді талдау негізінде
d Буын кеңістігінің тарылуы
РА V зерттеуінде буынның құрылымдық зақымдануы рентгендік тексеру арқылы бағаланды және өзгертілген Шарптың жалпы санына өзгеріс ретінде көрсетілді, 11-кестені қараңыз.
11-кесте. РА V зерттеуіндегі 52 аптадағы орташа рентгенографиялық өзгеріс
MTX n=257 (95% сенімді аралық) — Адалимумаб n=274 (95% сенімді аралық) — Адалимумаб /MTX n=268 (95% сенімді аралық) — р-мәніа — p-мәніи — p-мәніс
Шарптың жалпы есебі — 5.7 (4.2-7.3) — 3.0 (1.7-4.3) — 1.3 (0.5-2.1) — < 0.001 — 0.0020 — < 0.001
Эрозия көрсеткіші — 3.7 (2.7-4.7) — 1.7 (1.0-2.4) — 0.8 (0.4-1.2) — < 0.001 — 0.0082 — < 0.001
JSN көрсеткішіd — 2.0 (1.2-2.8) — 1.3 (0.5-2.1) — 0.5 (0-1.0) — < 0.001 — 0.0037 — 0.151
а. р-мәні Манн-Уитнидің U критерийін қолдана отырып, метотрексат монотерапиясы мен адалимумаб/метотрексат біріктірілген емін жұптық салыстырудың нәтижесі болып табылады. b. р-мәні Манн-Уитни U критерийін қолдана отырып, адалимумаб монотерапиясы мен адалимумаб/метотрексат біріктірілген емін жұптық салыстырудың нәтижесі болып табылады с. р-мәні Манн-Уитнидің U критерийін қолдана отырып, адалимумаб монотерапиясы мен метотрексат монотерапиясын жұптық салыстырудың нәтижесі болып табылады
Емдеудің 52 және 104 апталарында үдеусіз пациенттердің пайызы (Шарптың өзгертілген жалпы санындағы бастапқы деңгейден өзгеріс ≤ 0,5) метотрексат монотерапиясымен (тиісінше 37,4% және 33,5%, р <0,001) және адалимумаб монотерапиямен (тиісінше 50,7%, р <0,002 және 44,5%, р <0,001) салыстырғанда адалимумаб/метотрексат біріктірілген емінде (тиісінше 63,8% және 61,2%) айтарлықтай жоғары болды.
Ашық кеңейтілген РА V зерттеуінде Шарптың өзгертілген жалпы шотындағы 10-шы жылдағы бастапқы деңгейден орташа өзгеріс бастапқыда Метотрексат монотерапиясынан, Адалимумаб монотерапиясынан және біріктірілген Адалимумаб/Метотрексат емінен өткен пациенттерде тиісінше 10,8, 9,2 және 3,9 болды. Радиографиялық үдеусіз пациенттердің тиісті пропорциялары тиісінше 31,3%, 23,7% және 36,7% құрады.
Өмір сапасы және физикалық функциялар
Өмір сапасы мен денсаулыққа байланысты физикалық функциялар Денсаулықты бағалау сауалнамалары (HAQ) бойынша мүгедектік индексін қолдана отырып, РА III зерттеуінің 52-ші аптасында алдын-ала белгіленген бастапқы күтілетін нәтижеге жететін, төрт түпнұсқалық қолайлы және қатаң бақыланатын зерттеулерде бағаланды. Барлық төрт зерттеудегі Адалимумабтың барлық дозалары/режимдері плацебомен салыстырғанда бастапқы деңгейден 6 айға дейінгі HAQ мүгедектік индексінің статистикалық тұрғыдан айтарлықтай жақсарғанын көрсетті, ал РА III зерттеуінде 52-ші аптада дәл осылай байқалды. Барлық төрт зерттеудегі Адалимумабтың барлық дозалары/режимдері бойынша жалпы денсаулықты бағалаудың қысқаша сауалнамасының нәтижелері бұл нәтижелерді екі аптада бір рет 40 мг доза үшін статистикалық маңызды жалпы физикалық компонент (PCS) көрсеткіштерімен, сондай-ақ статистикалық маңызды ауырсыну және өміршеңдік көрсеткіштерімен растайды. Созылмалы ауру терапиясының функционалдық бағалау сауалнамасының (FACIT) баллдарын функционалдық бағалау арқылы өлшенетін қажудың статистикалық маңызды төмендеуі ол бағаланған барлық үш зерттеуде байқалды (РА I, III, IV зерттеулер).
РА III зерттеуінде физикалық функцияның жақсаруына қол жеткізген және емдеуді жалғастырған пациенттердің көпшілігі ашық емдеудің 520 аптасында (120 ай) жақсарғанын сақтады. Өмір сапасының жақсаруы 156-шы аптаға дейін (36 ай) өлшенді және осы уақыт ішінде жақсару сақталды.
РА V зерттеуінде HAQ мүгедектік индексі мен 36 Тармақтың физикалық компонентінің жақсаруы Метотрексат монотерапиясымен және 104-ші аптаға дейін сақталған 52-ші аптадағы Адалимумаб монотерапиясымен салыстырғанда Адалимумаб/Метотрексат біріктірілген емінде (p <0,001) үлкен жақсаруды көрсетті. Ашық кеңейтілген зерттеуді аяқтаған 250 субъектінің ішінде физикалық функцияның жақсаруы емдеудің 10 жылында сақталды.
Инъекция орнындағы ауырсыну
РА VI және VII біріктірілген айқаспалы зерттеулері үшін дозаны енгізгеннен кейін бірден инъекция орнындағы ауырсынудың статистикалық маңызды айырмашылығы 40 мг/0.8 мл Адалимумаб пен 40 мг/0.4 мл Адалимумаб арасында байқалды (VAS орташа мәні 1.2 см-мен салыстырғанда 3.7 см, шкаласы 0-10 см, р <0.001). Бұл инъекция орнындағы ауырсынудың орташа төмендеуінің 84% құрады.
Аксиальді спондилоартрит
Шорбуынданатын спондилит (ШС)
Адалимумаб екі аптада бір рет 393 пациентте белсенді шорбуынданатын спондилитпен ауыратын пациенттерде рандомизацияланған 24 апталық салыстырмалы жасырын плацебо бақыланатын зерттеулерде бағаланды (аурудың орташа бастапқы белсенділік баллы [шорбуынданатын спондилит ауруының белсенділік индексі (BASDAI)] барлық топтарда 6.3), олар дәстүрлі терапияға жеткіліксіз жауап берген болатын. Жетпіс тоғыз (20,1%) пациенттер бір мезгілде ауру-модификациялаушы ревматизмге қарсы препараттарды және 37 (9,4%) пациент глюкокортикоидтар қабылдады. Жасырын кезең ашық кезеңмен жалғасты, оның барысында пациенттер қосымша 28 апта ішінде екі аптада бір рет тері астына 40 мг Адалимумаб алды. 12 аптадан кейін немесе 16 немесе 20-дан кейін ASAS 20-ға жете алмаған субъектілер (n = 215, 54,7%) екі аптада бір рет 40 мг-ға ерте ашық ауысумен тері астына 40 мг Адалимумаб алды және кейіннен статистикалық салыстырмалы жасырын талдауларда жауап бермейді деп саналды.
315 пациенттің қатысуымен AS анағұрлым ірі зерттеуінде нәтижелер плацебомен салыстырғанда Адалимумаб қабылдаған пациенттерде шорбуынданатын спондилит белгілері мен симптомдарының статистикалық маңызды жақсарғанын көрсетті. Маңызды жауап алғаш рет 2-ші аптада байқалды және 24 апта бойы сақталды (12-кесте).
12-кесте. Плацебо бақыланатын AS зерттеуіндегі тиімділік - I зерттеу Белгілер мен симптомдардың төмендеуі
Жауабы — Плацебо N = 107 — Адалимумаб N = 208
ASASa 20
2-ші апта — 16% — 42%***
12-ші апта — 21% — 58%***
24-ші апта — 19% — 51%***
ASAS 50
2-ші апта — 3% — 16%***
12-ші апта — 10% — 38%***
24-ші апта — 11% — 35%***
ASAS 70
2-ші апта — 0% — 7%**
12-ші апта — 5% — 23%***
24-ші апта — 8% — 24%***
BASDAIb 50
2-ші апта — 4% — 20%***
12-ші апта — 16% — 45%***
24-ші апта — 15% — 42%***
*** , ** 2, 12 және 24 апталарда Адалимумаб пен плацебо арасындағы барлық салыстырулар үшін p <0,001, <0,01 болғанда статистикалық маңызды
а Шорбуынданатын спондилит кезіндегі бағалау
b Шорбуынданатын спондилит ауруының белсенділік индексі
Адалимумаб алған пациенттер 12-ші аптада айтарлықтай жақсарды, ол 24-ші аптада SF36 сауалнамасында да, шорбуынданатын спондилит (ASQoL) өмір сапасы сауалнамасында да сақталды.
Осындай тенденциялар (барлығы статистикалық маңызды емес) белсенді шорбуынданатын спондилитпен ауыратын 82 ересек пациентте бұрын рандомизацияланған, салыстырмалы жасырын, плацебо бақыланатын II зерттеуде байқалды.
ШС рентгенологиялық расталмаған аксиальді спондилоартрит
Адалимумабтың қауіпсіздігі мен тиімділігі шорбуынданатын спондилоартриттің (nr-axSpA) рентгенографиялық расталмаған аксиальді спондилоартриті бар пациенттерде екі рандомизацияланған салыстырмалы жасырын плацебо-бақыланатын зерттеулерде бағаланды. nr-axSpA I зерттеуінде белсенді nr-axSpA шалдыққан пациенттер бағаланды. nr-axSpA II зерттеуі Адалимумабпен ашық емдеу кезінде ремиссияға қол жеткізген белсенді nr-axSpA бар пациенттерде емдеуді тоқтатуды зерттеу болды.
nr-axSpA I зерттеуі
Nr-axSpA I зерттеуінде, Адалимумаб екі аптада бір рет 40 мг рандомизацияланған, 12 апталық салыстырмалы жасырын плацебо бақыланатын зерттеудегі 185 пациентте белсенді nr-axSpA бар пациенттерде бағаланды (ауру белсенділігінің орташа бастапқы көрсеткіші [ауру белсенділігінің индексі (BASDAI)] Адалимумаб қабылдаған пациенттер үшін 6.4 және 6.5 плацебо қабылдаған пациенттер үшін) ≥1 ҚҚСП-ға жеткіліксіз жауап немесе көтере алмау немесе ҚҚСП-ға қарсы көрсетілім болған.
Отыз үш (18%) пациент бір мезгілде ауру-модификациялаушы ревматизмге қарсы препараттарды және зерттеудің басында ҚҚСП пациенттерінің 146 (79%) алды. Салыстырмалы жасырын кезең ашық кезеңмен жалғасты, оның барысында пациенттер қосымша 144 апта ішінде екі аптада бір рет тері астына 40 мг Адалимумаб алды. 12 аптадағы нәтижелер плацебомен салыстырғанда Адалимумаб қабылдаған пациенттерде белсенді nr-axSpA белгілері мен симптомдарының статистикалық маңызды жақсарғанын көрсетті (13-кесте).
13-кесте. Нр-АСпА I плацебо-бақыланатын зерттеудегі тиімділік
Салыстырмалы жасырын зерттеу 12-ші аптадағы жауап — Плацебо N = 94 — Адалимумаб N = 208
ASASa 40 — 15% — 36%***
ASAS 20 — 31% — 52%**
ASAS 5/6 — 6% — 31%***
ASAS ішінара ремиссия — 5% — 16%*
BASDAIb 50 — 15% — 35%**
ASDASс,d,e — -0.3 — -1.0***
ASDAS белсенді емес ауру — 4% — 24%***
hs-CRPd,f,g — -0.3 — -4.7***
SPARCCh Сегізкөз-мықын буындарына МРТd,j — -0.6 — -3.2**
SPARCC МРТ Омыртқаd,j — -0.2 — -1.8**
а Спондилоартритті емдеудің халықаралық қауымдастығының бағалауы
b Шорбуынданатын спондилит ауруының белсенділік индексі
b Шорбуынданатын спондилит ауруының белсенділік бағалауы
d Бастапқы мәннен орташа өзгеріс
e n = 91 плацебо және n = 87 Адалимумаб
f Сезімталдығы жоғары C-реактивті ақуыз (мг/л)
g n = 73 плацебо және n = 70 Адалимумаб
h Канададағы спондилоартритті зерттеу жөніндегі консорциум
i n = 84 плацебо және Адалимумаб
j n = 82 плацебо және n = 85 Адалимумаб
***, **, * p <0.001, <0.01 және < 0.05 кезінде статистикалық тұрғыдан маңызды, тиісінше Адалимумаб пен плацебо арасындағы барлық салыстырулар үшін
Ашық кеңейтілген зерттеуде белгілер мен симптомдардың жақсаруы Адалимумабпен емдеу арқылы 156-шы аптаға дейін сақталды.
Қабынуды тежеу
Адалимумаб алған пациенттерде 156 және 104 аптадан кейін сегізкөз-мықынсүйек жігі буындарының да, омыртқаның тиісінше hs-CRP және да МРТ көмегімен өлшенген қабыну белгілерінің айтарлықтай жақсаруы байқалды.
Өмір сапасы және физикалық функциялар
Өмір сапасы мен денсаулыққа байланысты физикалық функциялар HAQ-S және SF-36 сауалнамалары арқылы бағаланды. Адалимумаб плацебомен салыстырғанда бастапқы деңгейден 12 аптаға дейін жалпы HAQ-S және физикалық компонент SF-36 (PCS) балдарының статистикалық тұрғыдан айтарлықтай жақсарғанын көрсетті. 156-шы аптаға дейін ашық кеңейтілген зерттеу барысында өмір сапасы мен денсаулыққа байланысты физикалық функциялардың жақсаруы сақталды.
Nr-axSpA II зерттеуі
Белсенді nr-axSpA бар 673 пациент (аурудың орташа бастапқы белсенділігі [BASDAI] 7.0 құрады), оларда ҚҚСП-ға ≥2 жеткіліксіз жауап немесе ҚҚСП көтере алмау немесе қарсы көрсетілім nr-axSpA II зерттеуінің ашық кезеңіне енгізілді, осы уақыт ішінде олар 28 апта бойы 40 мг Адалимумаб алды. Бұл пациенттерде МРТ немесе hs-CRP жоғарылауымен расталған сегізкөз-мықынсүйек жігі буындарында немесе омыртқада қабынудың объективті белгілері болды. Ашық кезеңде кем дегенде 12 апта (N = 305) (ASDAS <1,3 16, 20, 24 және 28 аптадан кейін) тұрақты ремиссияға қол жеткізген пациенттеродан кейін рандомизацияланған немесе салыстырмалы жасырын плацебо бақыланатын кезеңде қосымша 40 апта ішінде (зерттеудің жалпы ұзақтығы 68 апта немесе екі аптада 40 мг Адалимумабпен бір рет (N = 152) немесе плацебомен (N = 153) емдеуді жалғастырды. Екі жасырын кезеңде кенеттен өршіп кеткен субъектілерге кем дегенде 12 апта бойы екі аптада бір рет 40 мг Адалимумаб қабылдауға рұқсат етілді.
Тиімділіктің бастапқы күтілетін нәтижесі зерттеудің 68-ші аптасында кенеттен өршуі жоқ пациенттердің бір бөлігі болды. Өршу ASDAS ≥ 2,1 ретінде төрт апталық аралықпен қатарынан екі визитте анықталды. Адалимумаб қабылдаған пациенттердің көпшілігінде салыстырмалы жасырын кезеңде плацебо қабылдаған пациенттермен салыстырғанда аурудың кенеттен өршуі байқалмады (47,2%-бен салыстырғанда 70,4%, р <0,001) (1-сурет).
1-сурет: nr-axSpA II зерттеуінде аурудың өршу уақытын қорытындылайтын Каплан-Мейер қисықтары
Ескерту: P = Плацебо (жоғары қауіпті саны (өршуі)); A = АДАЛИМУМАБ (жоғары қауіпті саны (өршуі)).
Емдеуді тоқтату үшін тағайындалған топта аурудың өршуіне ұшыраған 68 пациенттің 65-і Адалимумабпен 12 апталық резервтік терапияны аяқтады, оның 37-сі (56.9%) ремиссияға жетті (ASDAS <1.3) 12 аптадан кейін ашық емдеуді қалпына келтірді.
68-ші аптада Адалимумабпен үздіксіз ем қабылдаған пациенттер салыстырмалы жасырын зерттеу кезеңінде емді тоқтату тағайындалған пациенттермен салыстырғанда белсенді nr-axSpA белгілері мен симптомдарының статистикалық маңызды жақсарғанын көрсетті (14-кесте).
14-кесте. nr-axSpA II плацебо бақыланатын зерттеудегі тиімділік
Салыстырмалы жасырын зерттеу 68-ші аптадағы жауап — Плацебо N = 153 — Адалимумаб N = 152
ASASa,b 20 — 47.1% — 70.4%***
ASASa,b 40 — 45.8% — 65.8%***
ASASа ішінара ремиссия — 26.8% — 42.1%**
ASDASс белсенді емес ауру — 33.3% — 57.2%***
Ішінара өршуd — 64.1% — 40.8%
а Спондилоартритті Емдеудің Халықаралық Қауымдастығының бағалауы
b Бастапқы деңгей пациенттерде белсенді ауру болған кезде ашық бастапқы деңгей ретінде анықталады.
b Шорбуынданатын спондилит ауруының белсенділігін бағалау
d Аурудың ішінара өршуі ASDAS ≥ 1,3 ретінде анықталады, бірақ < 2,1 қатарынан 2 рет барғанда.
***, **, * p <0.001 және <0.01 кезінде статистикалық тұрғыдан маңызды, тиісінше Адалимумаб пен плацебо арасындағы барлық салыстырулар үшін
Псориазды артрит
Адалимумаб, екі аптада бір рет 40 мг, екі плацебо бақыланатын зерттеулерде, PsA I және II зерттеулерінде орташа және ауыр псориазды артритпен ауыратын пациенттерде зерттелді. 24 аптаға созылған PsA I зерттеуіне қабынуға қарсы стероидты емес дәрілік терапияға жеткіліксіз жауап берген 313 ересек пациент қатысты, олардың шамамен 50%-ы Метотрексат қабылдаған. 12 апталық PsA II зерттеуіне ауру-модификациялаушы ревматизмге қарсы препаратпен терапияға жеткіліксіз жауап берген 100 пациент қатысты. Екі зерттеу аяқталғанда 383 пациент ашық кеңейтілген зерттеуге енгізілді, онда Адалимумаб 40 мг екі аптада бір рет енгізілді.
Зерттеуге енгізілген пациенттердің аздығына байланысты шорбуынданатын спондилит тәрізді псориаздық артропатиясы бар пациенттерде Адалимумабтың тиімділігі туралы деректер жеткіліксіз.
15-кесте. Псориаздық артриттің плацебо-бақыланатын зерттеулеріндегі ACR жауабы (пациенттердің пайызы)
PsA I зерттеуі — PsA II зерттеуі
Жауабы — Плацебо N=162 — Адалимумаб N=151 — Плацебо N=49 — Адалимумаб N=51
ACR 20
12-ші апта — 14% — 58%*** — 16% — 39%*
24-ші апта — 15% — 57%*** — т/е — т/е
ACR 50
12-ші апта — 4% — 36%*** — 2% — 25%***
24-ші апта — 6% — 39%*** — т/е — т/е
ACR 70
12-ші апта — 1% — 20%*** — 0% — 14% *
24-ші апта — 1% — 23%*** — т/е — т/е
*** р < 0.001 Адалимумаб пен плацебо арасындағы барлық салыстырулар үшін * р < 0.05 Адалимумаб пен плацебо арасындағы барлық салыстырулар үшін қ/е Қатысты емес
ACR PsA I зерттеуіндегі жауаптар метотрексатпен қатар жүретін терапияда және онсыз ұқсас болды.
ACR жауаптары 136 аптаға дейін ашық кеңейтілген зерттеуде сақталды.
Псориаздық артрит зерттеулерінде рентгенографиялық өзгерістер бағаланды. Қолдың, білектің және аяқтың рентгенографиясы бастапқы деңгейде және 24 аптада пациенттер Адалимумаб немесе плацебо қабылдаған салыстырмалы жасырын кезеңде және 48 аптада барлық пациенттер ашық кезеңде Адалимумаб қабылдаған кезде алынды. Модификацияланған Шарптың жалпы саны (mTSS) қолданылды, оған дистальді фалангааралық буындар кірді (яғни ревматоидты артрит үшін қолданылатын TSS-пен бірдей емес).
Адалимумабпен емдеу 0.0 ± 1.9-мен салыстырғанда mTSS (орташа ± SD) 0.8 ± 2.5 плацебо тобында (24-ші аптада) бастапқы деңгейден өзгеру арқылы өлшенген плацебо емімен салыстырғанда шеткері буындардың зақымдануының үдеу жылдамдығын төмендетті; (Р <0.001) Адалимумаб қабылдайтын топта (48-ші аптада).
Бастапқы деңгейден 48 аптаға дейін (n = 102) радиографиялық үдеусіз Адалимумаб қабылдаған субъектілерде 84% емдеудің 144 аптасында рентгенографиялық үдеудің жоқтығын көрсетуді жалғастырды.
Адалимумаб алған пациенттер 24-ші аптадағы плацебомен салыстырғанда
HAQ бағалауы мен денсаулықты қысқаша тексеруге (SF 36) сәйкес физикалық функцияның статистикалық маңызды жақсарғанын көрсетті. Физикалық функцияның жақсаруы 136-шы аптаға дейін ашық кеңею кезінде жалғасты.
Псориаз
Адалимумабтың қауіпсіздігі мен тиімділігі созылмалы дақты псориазбен ауыратын ересек пациенттерде зерттелді (≥ 10% BSA зақымдануы және псориаздың ауданы мен ауырлық индексі (PASI) ≥ 12 немесе ≥ 10), олар рандомизацияланған салыстырмалы жасырын сынақта жүйелі емге немесе фототерапияға үміткер болды. Псориаз бойынша I және II зерттеулерде тіркелген пациенттердің 73%-ы бұрын жүйелі емнен немесе фототерапиядан өткен. Адалимумабтың қауіпсіздігі мен тиімділігі созылмалы орташадан ауыр дәрежеге дейінгі псориазбен ауыратын, қолдың және/немесе аяқтың ілеспе псориазымен ауыратын және рандомизацияланған салыстырмалы жасырын зерттеуде (псориаз III зерттеуі) жүйелі емге үміткер ересек пациенттерде де зерттелді.
Псориаз I зерттеуінде (REVEAL) үш емдеу кезеңінде 1212 пациент бағаланды. А кезеңінде пациенттер плацебо немесе Адалимумабты бастапқы дозадан кейін аптасына бір рет 80 мг, содан кейін екі аптада бір рет 40 мг қабылдады. 16 апта емдеуден кейін кем дегенде PASI 75 реакциясына қол жеткізген пациенттер (бастапқы деңгейге қатысты PASI көрсеткішінің кем дегенде 75% жақсаруы) В кезеңіне өтіп, екі аптада бір рет 40 мг Адалимумабты ашық қабылдады. 33-ші аптада ≥PASI 75 реакциясын қолдаған және бастапқыда А кезеңінде белсенді терапиядан өткен пациенттер екі аптада бір рет 40 мг Адалимумаб немесе қосымша 19 апта ішінде плацебо алу үшін С кезеңіне қайта рандомизацияланған түрде ауыстырылды. Барлық емдеу топтарында PASI орташа бастапқы баллы 18.9 болды, ал дәрігердің жалпы балының (PGA) бастапқы баллы «орташадан» (53% енгізілген) «ауыр» (41%) «өте ауыр» (6%) дәрежеге дейіні ауытқыды.
Псориаз II зерттеуінде (CHAMPION) 271 пациентте Адалимумабтың тиімділігі мен қауіпсіздігін метотрексатпен және плацебомен салыстырды. Пациенттер плацебо, MTX 7.5 мг бастапқы дозасын алды, содан кейін доза 12-ші аптаға дейін өсті, ең жоғары дозасы 25 мг немесе бастапқы дозасы 80 мг Адалимумаб, содан кейін екі аптада бір рет 40 мг (бастапқы дозадан кейін аптасына бір рет) 16 апта бойы. 16 апталық терапиядан кейін Адалимумаб пен MTX салыстыратын қолжетімді деректер жоқ. 8-ші аптада ≥PASI 50 және/немесе 12 жауабына қол жеткізген MTX қабылдайтын пациенттер дозаны одан әрі арттыра алмады. Барлық емдеу топтарында орташа бастапқы PASI балы 19.7 болды, ал бастапқы PGA балы «жеңілден» (<1%) «орташа» (48%) «ауыр» (46%) дәрежеге дейіні ауытқыды.
Псориаз бойынша 2 фазадағы және 3 фазадағы барлық зерттеулерге қатысатын пациенттер Адалимумаб кем дегенде қосымша 108 апта бойы тағайындалған ашық кеңейтілген зерттеуге қатысуға құқылы болды.
Псориаз бойынша I және II зерттеулерде бастапқы күтілетін нәтиже 16-шы аптада бастапқы деңгейден PASI 75 реакциясына жеткен пациенттердің пайызы болды (16 және 17-кестелерді қараңыз).
16-кесте. Псориаз бойынша I зерттеу (REVEAL) – 16-шы аптадағы тиімділік нәтижелері
Плацебо N=398 n (%) — Адалимумаб 40 мг екі аптада бір рет N=814 n (%)
≥ PASI 75a — 26 (6.5) — 578 (70.9)b
PASI 100 — 3 (0.8) — 163 (20.0)b
PGA: нақты/минималды — 17 (4.3) — 506 (62.2)b
а PASI75 жауабына қол жеткізген пациенттердің пайызы орталыққа түзетілген көрсеткіш ретінде есептелді b р <0.001, Адалимумаб плацебомен салыстырғанда
17-кесте. Псориаз бойынша II зерттеу (CHAMPION) – 16-шы аптадағы тиімділік нәтижелері
Плацебо N=53 n (%) — MTX N=110 n (%) — Адалимумаб 40 мг екі аптада бір рет N=108 n (%)
≥ PASI 75 — 10 (18.9) — 39 (35.5) — 86 (79.6) a, b
PASI 100 — 1 (1.9) — 8 (7.3) — 18 (16.7) c, d
PGA: нақты/минималды — 6 (11.3) — 33 (30.0) — 79 (73.1) a, b
a p <0.001 Адалимумаб плацебомен салыстырғанда b p < 0.001 Адалимумаб метотрексатпен салыстырғанда с p < 0.01 Адалимумаб плацебомен салыстырғанда d p < 0.05 Адалимумаб метотрексатпен салыстырғанда
Псориаз бойынша I зерттеуде PASI 75 респондент болған және 33-ші аптада қайта рандомизацияланған плацебо қабылдаған пациенттердің 28%-ы Адалимумаб, p <0,001 қабылдауды жалғастырған пациенттердің 5%-мен салыстырғанда «жеткілікті жауаптың жоғалуы» байқалды (PASI балы 33-ші аптадан кейін және 52-ші аптада немесе одан ертерек нәтижесінде <PASI 50 бастапқы деңгейге қатысты, 33-ші аптаға қарағанда PASI көрсеткішінің ең аз 6 баллдық өсуі). Плацебоға қайта рандомизациядан кейін жеткілікті жауабын жоғалтқан, артынан ашық кеңейтілген зерттеуге қосылған пациенттердің 38%-да (25/66) және 55%-да (36/66) тиісінше 12 және 24 апталық қайта емдеуден кейін PASI 75 жауабы қалпына келді.
Барлығы 233 PASI 75 респонденті 16-шы аптада және 33-ші аптада псориаз I зерттеуінде 52 апта бойы үздіксіз Адалимумаб терапиясын алды және ашық кеңейтілген зерттеуде Адалимумабпен емдеуді жалғастырды. PASI 75 және PGA, тиісінше қосымша 108 апталық ашық терапиядан кейін (барлығы 160 апта), пациенттерде нақты немесе минималды жауап көрсеткіштері 74.7% және 59.0% құрады. Жағымсыз әсерлерге немесе тиімділіктің жеткіліксіздігіне байланысты зерттеуден шыққан немесе дозасын жоғарылатқан барлық пациенттер сезімтал емес деп танылған талдауда, қосымша 108 аптадан кейін ашық терапияда (барлығы 160 апта) PASI 75 және PGA осындай пациенттерде нақты немесе минималды жауап көрсеткіштерімен тиісінше 69.6% және 55.7% құрады.
Барлығы 347 тұрақты респондент ашық кеңейтілген зерттеуде емдеуді тоқтату және қайта емдеуді бағалауға қатысты. Тоқтату кезеңінде псориаз симптомдары уақыт өте келе қайталанудың орташа уақытымен («орташа» деңгейге дейін төмендеу немесе PGA нашарлауы) шамамен 5 айға оралды. Осы пациенттердің ешқайсысында қолдануды тоқтату кезеңі ішінде симптомдардың жаңаруы байқалған жоқ. Жалпы алғанда, қайта емдеу кезеңіне қатысқан пациенттердің 76.5%-да (218/285) 16 апталық қайта емдеуден кейін «нақты» немесе «минималды» PGA жауабы болды, олар тоқтату кезінде қайталанғанын көрсетті (69.1% [123/178] және 88.8% [95/107] пациенттер үшін, рецидивті бастан өткерген және тоқтату кезеңінде қайталанбаған). Осындай қауіпсіздік шаралары емделудің қайталанған курсы кезінде, тоқтатылғанға дейін де байқалды.
Плацебомен (I және II зерттеулер) және MTX (II зерттеу) салыстырғанда 16 аптадағы бастапқы деңгейден айтарлықтай жақсартулар DLQI-де (өмір сапасының дерматологиялық индексі) көрсетілді. I зерттеуде SF-36 физикалық және психикалық компоненттерінің жиынтық балдарының жақсаруы плацебомен салыстырғанда да маңызды болды.
PASI жауабы 50%-дан төмен болғандықтан, дозасы екі аптада бір рет 40 мг-дан аптасына 40 мг-ға дейін жоғарылаған пациенттерге арналған ашық кеңейтілген зерттеуде пациенттер 26.4% (92/349) және 37.8% (132/349) тиісінше 12 және 24 аптада PASI 75 жауабына қол жеткізді.
Псориаз бойынша III (REACH) зерттеуде созылмалы орташа және ауыр псориаз және қол және/немесе аяқ псориазы бар 72 пациенттегі плацебомен салыстырғанда Адалимумабтың тиімділігі мен қауіпсіздігі салыстырылды. Пациенттер бастапқы дозаны 80 мг Адалимумабпен, содан кейін екі аптада бір рет 40 мг (бастапқы дозадан кейін аптасына бір рет) немесе плацебомен 16 апта бойы қабылдады. 16-шы аптада Адалимумаб алған пациенттердің көп бөлігі плацебо қабылдаған пациенттермен салыстырғанда қолдар мен/немесе аяқтарға қатысты «нақты» немесе «нақты дерлік» PGA-ға қол жеткізді (тиісінше 4.3%-бен салыстырғанда 30.6%) [P = 0.014)]).
Псориаз бойынша IV зерттеуде орташа және ауыр тырнақ псориазымен ауыратын 217 ересек пациенттегі плацебомен салыстырғанда Адалимумабтың тиімділігі мен қауіпсіздігі салыстырылды. Пациенттер бастапқы дозаны 80 мг Адалимумабпен, содан кейін екі аптада бір рет 40 мг (бастапқы дозадан кейін аптасына бір рет) немесе плацебомен 26 апта бойы, содан кейін Адалимумабпен тағы 26 апта бойы ашық емдеумен қабылдады. Тырнақ псориазының бағалауы модификацияланған тырнақ псориазының ауырлық индексін (mNAPSI), дәрігердің тырнақ псориазының жалпы бағасын (PGAF) және тырнақ псориазының ауырлық индексін (NAPSI) қамтыды (18-кестені қараңыз). Адалимумаб тері зақымдануының әртүрлі дәрежесі бар тырнақ псориазына шалдыққан пациенттерде (BSA≥10% (60% пациенттер) және BSA <10% және ≥5% (40% пациенттер)) емдеудің басымдылығын көрсетті.
18-кесте. 16, 26 және 52 апталардағы псориаз бойынша IV зерттеу тиімділігінің нәтижелері
Күтілетін нәтиже — 16-ші апта Плацебо бақыланатын зерттеу — 26-ші апта Плацебо бақыланатын зерттеу — 52-ші апта Ашық зерттеу
Плацебо N = 108 — Адалимумаб 40 мг екі аптада бір рет N = 109 — Плацебо N = 108 — Адалимумаб 40 мг екі аптада бір рет N = 109 — Адалимумаб 40 мг екі аптада бір рет N = 80
≥ mNAPSI 75 (%) — 2.9 — 26.0a — 3.4 — 46.6a — 65.0
PGA-F нақты/мин және ≥2- бағалаудың жақсаруы (%) — 2.9 — 29.7a — 6.9 — 48.9a — 61.3
NAPSI тырнақтарының жалпы санының пайыздық өзгеруі (%) — -7.8 — -44.2a — -11.5 — -56.2a — -72.2
a p<0.001, Адалимумаб плацебомен салыстырғанда
Адалимумаб алған пациенттер 26 аптада тері ауруларындағы Өмір сапасы индексіндегі плацебомен салыстырғанда статистикалық маңызды жақсартуларды көрсетті.
Іріңді гидраденит
Адалимумабтың қауіпсіздігі мен тиімділігі рандомизацияланған, салыстырмалы жасырын, плацебо-бақыланатын зерттеулерде және емді көтере алмаған, оған қарсы көрсетілімдері немесе жауабы талапқа сай емес, орташадан ауыр дәрежеге дейінгі іріңді гидраденит (HS) бар пациенттерде ашық кеңейтілген зерттеуде бағаланды, жүйелі антибиотикалық терапияның кем дегенде үш айлық сынақ курсы. HS-I және HS-II-де пациенттерде кем дегенде 3 абсцесс немесе қабыну түйіндерімен II немесе III сатыдағы Херли ауруы болды.
HS-I (PIONEER I) зерттеуінде 2 емдеу кезеңі бар 307 пациент бағаланды. А кезеңінде пациенттер плацебо немесе адалимумабты 0-ші аптада 160 мг бастапқы дозада, 2-ші аптада 80 мг және 4-ші аптадан 11-ші аптаға дейін апта сайын 40 мг қабылдады. Зерттеу кезінде антибиотиктерді қатар қолдануға рұқсат етілмеді. 12 апта емдеуден кейін А кезеңінде адалимумаб қабылдаған пациенттер В кезеңінде 3 емдеу тобының 1-де қайта рандомизацияланды (адалимумаб апта сайын 40 мг, Адалимумаб екі апта сайын 40 мг немесе плацебо 12-ден 35 аптаға дейін). А кезеңінде плацебо тобына рандомизацияланған пациенттер В кезеңінде апта сайын 40 мг дозада адалимумаб қабылдады.
HS-II (PIONEER II) зерттеуінде 2 емдеу кезеңі бар 326 пациент бағаланды. А кезеңінде пациенттер плацебо немесе адалимумабты 0-ші аптада 160 мг бастапқы дозада, 2-ші аптада 80 мг және 4-ші аптадан 11-ші аптаға дейін апта сайын 40 мг қабылдады. Пациенттердің 19,3%-ы зерттеу кезеңінде бастапқы пероральді антибиотикалық терапияны жалғастырды. 12 апта емдеуден кейін А кезеңінде адалимумаб қабылдаған пациенттер В кезеңінде 3 емдеу тобының 1-де қайта рандомизацияланды (адалимумаб апта сайын 40 мг, Адалимумаб екі апта сайын 40 мг немесе плацебо 12-ден 35 аптаға дейін). А кезеңінде плацебо тобына рандомизацияланған пациенттер В кезеңінде плацебо алды.
HS-I және HS-II зерттеулеріне қатысқан пациенттер апта сайын 40 мг дозада адалимумаб енгізетін ашық кеңейтілген зерттеуге қатысуға құқылы болды. Адалимумабтың бүкіл популяциясындағы орташа экспозиция 762 күнді құрады. Барлық 3 зерттеу барысында пациенттер күнделікті жергілікті антисептиктерді қолданды.
Клиникалық тиімділігі
Қабыну зақымдануларының төмендеуі және абсцесс пен дренаждайтын жыланкөздер өршуінің алдын алу іріңді гидраденитке Клиникалық реакция арқылы бағаланды (HiSCR; абсцесс пен қабыну түйіндерінің жалпы санының кем дегенде 50%-ға төмендеуі, абсцесс санын көбейтпей және дренаждайтын жыланкөз санын бастапқы деңгейге дейін көбейтпей). ІГ-мен байланысты тері ауруының төмендеуі 11 балдық шкала бойынша 3 немесе одан да көп бастапқы көрсеткіші бар зерттеуге қатысқан пациенттердегі сандық бағалау шкаласы арқылы бағаланды.
12-ші аптада плацебомен салыстырғанда Адалимумаб қабылдаған пациенттердің айтарлықтай жоғары үлесі HiSCR-ге жетті. 12-ші аптада HS-II зерттеуіндегі пациенттердің айтарлықтай жоғары үлесі ІГ-мен байланысты тері ауруының клиникалық маңызды төмендеуін байқады (19-кестені қараңыз). Адалимумаб қабылдаған пациенттерде емдеудің алғашқы 12 аптасында аурудың кенеттен өршу қаупі айтарлықтай төмендеді.
19-кесте. 12 аптадағы тиімділік нәтижелері, ІГ I және II зерттеулері
ІГ I зерттеу — ІГ II зерттеуі
Плацебо — Адалимумаб аптасына бір рет 40 мг — Плацебо — Адалимумаб аптасына бір рет 40 мг
Іріңді гидраденитке клиникалық реакция (HiSCR)a — N = 154 40 (26.0%) — N = 153 64 (41.8%) * — N=163 45 (27.6%) — N=163 96 (58.9%) ***
≥30% Тері ауруының төмендеуіb — N = 109 27 (24.8%) — N = 122 34 (27.9%) — N=111 23 (20.7%) — N=105 48 (45.7%) ***
* P <0.05, *** P <0.001, Адалимумаб плацебомен салыстырғанда а Барлық рандомизацияланған пациенттер арасында. b 0-10 сандық бағалау шкаласы бойынша ІГ ≥ 3-ке байланысты тері ауруының бастапқы бағасы бар пациенттер арасында; 0 = тері ауруы жоқ, 10 = өте қатты тері ауруы.
Адалимумабпен аптасына бір рет 40 мг емдеу абсцесс пен дренаждайтын жыланкөздің нашарлау қаупін айтарлықтай төмендетеді. HS-I және HS-II зерттеулерінің алғашқы 12 аптасында плацебо қабылдаған топтағы пациенттердің саны шамамен екі есе көп, Адалимумаб қабылдаған топтағы пациенттермен салыстырғанда абсцестің нашарлауы (тиісінше 1.4%-бен салыстырғанда 23.0%) және дренаждайтын жыланкөз (тиісінше 30.0%-бен салыстырғанда 13.9%) байқалды.
12-ші аптада плацебомен салыстырғанда терінің саулығына байланысты өмір сапасының едәуір жақсарғаны байқалды, ол өмір сапасының дерматологиялық индексімен (DLQI; HS-I және HS-II зерттеулері) бағаланды, пациенттердің Дәрілік затпен қанағаттану дәрежесі сауалнамасына сәйкес (TSQM; HS-I және HS-II зерттеулері) дәрі-дәрмекпен емделуге жалпы қанағаттануы және физикалық денсаулық, SF-36 (HS-I зерттеуі) физикалық компонентінің жиынтық балымен бағаланды.
12-ші аптада аптасына 40 мг Адалимумабқа кем дегенде ішінара жауап беретін пациенттерде 36-шы аптада HiSCR деңгейі аптасына бір рет Адалимумабты қабылдауды жалғастырған немесе емдеуі тоқтатқан пациенттерде, дозалау жиілігі екі аптада 1 есеге дейін төмендеген пациенттерге қарағанда жоғары болды (20-кестені қараңыз).
20-кесте 12 аптада аптасына бір рет Адалимумабпен емдеуді қайта тағайындағаннан кейін 24 және 36 аптадан соң HiSCRb-ге жеткен пациенттердің пайызы
Плацебо (емдеу тоқтатылды) N = 73 — Адалимумаб 40 мг екі аптада бір рет N = 70 — Адалимумаб 40 мг аптасына бір рет N = 70
24-ші апта — 24 (32.9%) — 36 (51.4%) — 40 (57.1%)
36-ші апта — 22 (30.1%) — 28 (40.0%) — 39 (55.7%)
а 12 апта емдеуден соң аптасына бір рет 40 мг Адалимумабқа тым болмаса ішінара жауабы бар пациенттер b Хаттамада белгіленген жауаптың жоғалуы немесе жақсарудың болмауы критерийлеріне сәйкес келетін пациенттер зерттеулерге қатысуды тоқтатуға мәжбүр болды және емдеуге жауап бермейтін адамдар қатарына қосылды.
Кем дегенде 12-ші аптада ішінара жауап алған және апта сайынғы Адалимумаб терапиясын алған пациенттер арасында 48-ші аптада HiSCR көрсеткіші 68.3%, ал 96-шы аптада 65.1% болды. Адалимумабпен 96 апта бойы аптасына бір рет 40 мг ұзақ емдеу жаңа қауіпсіздік деректерін таппады.
Адалимумабпен емдеу 12 аптада HS-I және HS-II зерттеулерінде тоқтатылған пациенттердің арасында Адалимумабты аптасына бір рет 40 мг қайта енгізгеннен кейін 12 аптадан соң HiSCR көрсеткіші жойылғанға дейін байқалғанға ұқсас деңгейге оралды (56.0%).
Крон ауруы
Адалимумабтың қауіпсіздігі мен тиімділігі рандомизацияланған салыстырмалы жасырын, плацебо бақыланатын зерттеулерде орташа және ауыр дәрежедегі белсенді Крон ауруы бар 1500-ден астам пациенттерде (Крон ауруы белсенділігінің индексі (CDAI) ≥ 220 және ≤ 450) бағаланды. Аминосалицилаттардың, кортикостероидтардың және/немесе иммуномодуляциялық заттардың ілеспе тұрақты дозаларына рұқсат етілді және пациенттердің 80%-ы осы препараттардың кем дегенде біреуін қабылдауды жалғастырды.
Клиникалық ремиссия индукциясы (CDAI <150 ретінде анықталған) екі зерттеуде бағаланды: БК I (classic I) және CD II зерттеу (GAIN). Бірінші BC зерттеуінде ІНФ тежегіштеріне ұшырамаған 299 пациент төрт емдеу тобының біріне рандомизацияланды; 0-ші және 2-ші апталардағы плацебо, 0-ші аптада 160 мг Адалимумаб және бір аптада 80 мг 2-ші, 0-ші аптада 80 мг және 40 2-ші аптада мг, 0-ші аптада 40 мг, 2-ші аптада 20 мг. БК II зерттеуінде реакциясын жоғалтқан немесе Инфликсимабты көтере алмайтын 325 пациент 0-ші аптада 160 мг Адалимумаб және 2-ші аптада 80 мг немесе 0-ші және 2-ші аптада плацебо алу үшін рандомизацияланған түрде анықталды. Реакция туындамаған бастапқы пациенттер зерттеулерден алынып тасталды, сондықтан бұл пациенттер бұдан әрі бағаланбады.
Клиникалық ремиссияны ұстап тұру БК III (CHARM) зерттеуінде бағаланды. БК III зерттеуінде 854 пациент 0-ші аптада 80 мг, 2-ші аптада 40 мг ашық түрде қабылданды. 4-ші аптада пациенттер рандомизацияланған түрде екі аптада бір рет 40 мг, аптасына бір рет 40 мг немесе жалпы зерттеу ұзақтығы 56 апта болатын плацебо қабылдады. 4-ші аптада клиникалық жауабы бар пациенттер (CDAI ≥ 70 төмендеуі) 4-ші аптада клиникалық жауабы болмаған пациенттерден бөлек топтастырылмаған және талданған. Кортикостероидтардың біртіндеп төмендеуі 8-ші аптадан кейін шешілді.
БК I зерттеуі және БК II ремиссия индукциясы мен жауап жиілігін зерттеу 21-кестеде келтірілген.
21-кесте. Клиникалық ремиссия және жауап индукциясы (Пациенттердің пайызы)
БК I зерттеуі: инфликсимабтың әсеріне ұшырамаған пациенттер — БК II зерттеуі: инфликсимабтың әсеріне ұшырамаған пациенттер
Плацебо N=74 — Адалимумаб 80/40 мг N = 75 — Адалимумаб 160/80 мг N = 76 — Плацебо N=166 — Адалимумаб 160/80 мг N = 159
4-ші апта
Клиникалық ремиссия — 12% — 24% — 36%* — 7% — 21%*
Клиникалық жауап (CR-100) — 24% — 37% — 49%** — 25% — 38%**
Барлық р-мәндер плацебомен салыстырғанда Адалимумаб үшін жұптық пайыздық салыстырулар болып табылады * р <0.001 ** р <0.01
Осындай ремиссия көрсеткіштері 8-ші аптада 160/80 мг және 80/40 мг индукция схемалары үшін байқалды және жағымсыз әсерлер 160/80 мг тобында жиі байқалды.
БК III зерттеуінде 4-ші аптада пациенттердің 58%-да (499/854) клиникалық жауап болды және бастапқы талдауда бағаланды. 4-ші аптада клиникалық реакциясы барлардың 48%-ы бұрын басқа ІНФ тежегіштерінің әсеріне ұшыраған. Ремиссия жиілігі мен жауабын сақтау 22-кестеде келтірілген. Ремиссияның клиникалық нәтижелері ІНФ тежегіштерінің бұрынғы әсеріне қарамастан салыстырмалы түрде тұрақты болып қалды.
Ауруға байланысты ауруханаға жатқызу және операциялар 56-шы аптадағы плацебомен салыстырғанда Адалимумабпен статистикалық тұрғыдан айтарлықтай төмендеді.
22-кесте. Клиникалық ремиссия мен жауапты ұстап тұру (Пациенттердің пайызы)
Плацебо — Адалимумаб 40 мг екі аптада бір рет — Адалимумаб 40 мг аптасына бір рет
26-ші апта — N = 170 — N = 172 — N = 157
Клиникалық ремиссия — 17% — 40%* — 47%*
Клиникалық жауап (CR-100) — 27% — 52%* — 52%*
Стероидтарсыз ремиссиядағы пациенттер > = 90 күн ішінде а — 3% (2/66) — 19% (11/58)** — 15% (11/74)**
56-ші апта — N = 170 — N = 172 — N = 157
Клиникалық ремиссия — 12% — 36%* — 41%*
Клиникалық жауап (CR-100) — 17% — 41%* — 48%*
Стероидтарсыз ремиссиядағы пациенттер > = 90 күн ішінде а — 5% (3/66) — 29% (17/58)* — 20% (15/74)**
* р < 0.001 Адалимумаб пен плацебо арасындағы пайыздық салыстырулар үшін ** p < 0.02 Адалимумаб пен плацебо пайызын жұптық салыстыру үшін а Кортикостероидтарды бастапқы деңгейде алатындардың ішінен
4-ші аптада жауап алмаған пациенттердің арасында Адалимумаб қабылдаған пациенттердің 43%-ы 12-ші аптада плацебо қабылдаған пациенттердің 30%-да қарағанда жауап алды. Бұл нәтижелер 4-ші аптада жауап бермеген кейбір пациенттердің 12-ші аптаға дейін демеуші емді жалғастырудың оң әсері бар екенін көрсетеді. 12 аптадан кейін жалғасатын ем айтарлықтай көп жауаптардың болуына әкелмеді (4.2 бөл. қараңыз).
БК I зерттеуіндегі 117/276 пациент және БК II және III зерттеулеріндегі 272/777 пациент кем дегенде 3 жыл Адалимумабпен ашық терапиядан өтті. 88 және 189 пациент тиісінше клиникалық ремиссияда болды. Клиникалық жауап (CR-100) тиісінше 102 және 233 пациентте сақталды.
Өмір сапасы
БК I зерттеуінде және БК II зерттеуінде ВЗК бар науқастар үшін сауалнама (IBDQ) бойынша жалпы балдың статистикалық маңызды жақсаруы плацебомен салыстырғанда 80/40 мг және 160/80 мг Адалимумабты рандомизациялық қабылдаған пациенттерде 4-ші аптада қол жеткізілді және BC III зерттеуінде 26 және 56 аптада, сондай-ақ плацебо тобымен салыстырғанда Адалимумабпен емдеу топтарында байқалады.
Ойық жаралы колит
Адалимумабтың көп реттік дозаларының қауіпсіздігі мен тиімділігі рандомизацияланған, салыстырмалы жасырын, плацебо-бақыланатын зерттеулерде орташадан ауыр дәрежеге дейінгі ойық жаралы колиті бар ересек пациенттерде (эндоскопиялық бөлігі 2-ден 3-ке дейінгі 6-дан 12-ге дейінгі Мейо шкаласы) бағаланды.
UC-I зерттеуінде ІНФ тежегішін қабылдамаған 390 пациент 0 және 2 аптада плацебо, 0-ші аптада 160 мг Адалимумаб, содан кейін 2-ші аптада 80 мг немесе 0-ші аптада 80 мг Адалимумаб, содан кейін 2-ші аптада 40 мг рандомизацияланған. 2-ші аптаның соңында Адалимумаб қабылдаған екі топтағы пациенттер екі аптада бір рет 40 мг қабылдады. Клиникалық ремиссия (Мейо шкаласымен ≤ 2 балл ретінде анықталған, > 1 балсыз) 8-ші аптада бағаланды.
UC-II зерттеуінде 248 пациент 0-ші аптада 160 мг Адалимумаб, 2-ші аптада 80 мг, содан кейін екі аптада 40 мг, ал 246 пациент плацебо қабылдады. Клиникалық нәтижелер 8-ші аптада ремиссия индукциясына, сондай-ақ 52-ші аптада ремиссияны сақтауға қатысты бағаланды.
160/80 мг Адалимумаб қабылдаған пациенттер 8-ші аптадағы плацебомен салыстырғанда клиникалық ремиссияға UC-I зерттеуінде статистикалық тұрғыдан айтарлықтай жоғары пайызбен (тиісінше 9%-бен салыстырғанда 18%, p = 0,031), сондай-ақ UC-II зерттеуінде (тиісінше 9%-бен салыстырғанда 17%) қол жеткізді, р = 0,019). UC-II зерттеуінде Адалимумаб қабылдаған және 8-ші аптада ремиссия сатысында болғандар арасында 21/41 (51%) 52-ші аптада ремиссия сатысында болды.
UC-II зерттеуінің жалпы популяциясының нәтижелері 23-кестеде көрсетілген.
23-кесте. UC-II зерттеуіндегі Жауап, Ремиссия және Шырышты қабықтың жазылуы (Пациенттер пайызы)
Пациент — Адалимумаб 40 мг екі аптада бір рет
52-ші апта — N=246 — N=248
Клиникалық жауап — 18% — 30%*
Клиникалық ремиссия — 9% — 17%*
Шырышты қабықтардың жазылуы — 15% — 25%*
≥ 90 күн ішіндегі стероидсыз ремиссия а — 6% (N=140) — 13% * (N=150)
8-ші және 52-ші апта
Тұрақты жауап — 12% — 24%**
Тұрақты ремиссия — 4% — 8%*
Шырышты қабықтың тұрақты жазылуы — 11% — 19%*
Клиникалық ремиссия – > 1 балсыз Мейо шкаласының балы ≤ 2 ; Клиникалық жауап Мейо шкаласының бастапқы көрсеткішінен ≥ 3 балл және ≥ 30% төмендеуі және ректальді қан кету балының төмендеуімен [RBS] ≥ 1 немесе абсолютті RBS мәні 0 немесе 1; * р < 0.05 Адалимумаб пен плацебоны жұптық салыстыру үшін ** p < 0.001 Адалимумаб пен плацебоны жұптық салыстыру үшін а Кортикостероидтарды бастапқы деңгейде алатындардың ішінен
8-ші аптада жауапты реакция туындаған пациенттердің 47%-да жауапты реакция болды, 29%-ы ремиссия жағдайында болды, 41%-да шырышты қабықтың жазылуы орын алды және 20%-ы 52-ші аптада ≥ 90 күн бойы стероидсыз ремиссияда болды.
UC-II зерттеуіндегі пациенттердің шамамен 40%-ы инфликсимабпен анти-ІНФ емдеуден өтпеген. Мұндай пациенттерде Адалимумабтың тиімділігі анти-ІНФ ем қабылдамаған пациенттермен салыстырғанда төмен болды. Алдыңғы анти-ІНФ емдеуден өтпеген пациенттер арасында 52-ші аптада плацебо қабылдаған кезде 3%-да және Адалимумаб қабылдаған кезде 10%-да ремиссияға қол жеткізілді.
Uc-I және UC-II зерттеулеріне қатысқан пациенттер ашық, ұзақ мерзімді кеңейтілген зерттеуге (UC III) ауысу мүмкіндігіне ие болды. Адалимумабпен 3 жылдық терапиядан кейін 75% (301/402) Мейо ішінара шкаласы бойынша клиникалық ремиссияны жалғастырды.
Ауруханаға жатқызу жиілігі
UC-I және UC-II зерттеулерінің 52 аптасында плацебо қабылдаған топпен салыстырғанда Адалимумаб қабылдаған топ үшін барлық себептер бойынша және UC-мен байланысты ауруханаға жатқызу көрсеткіштері төмен болды. Адалимумабпен емдеу тобындағы барлық себептер бойынша ауруханаға жатқызу саны плацебо тобындағы 0.26 пациент-жаспен салыстырғанда 0.18 пациент-жасты құрады және UC-мен байланысты ауруханаға жатқызу бойынша тиісті көрсеткіштер 0.22 пациент-жаспен салыстырғанда 0.12 пациент-жасты құрады.
Өмір сапасы
UC-II зерттеуінде Адалимумабпен емдеу ВЗК бар Науқастарға арналған сауалнамада (IBDQ) балдың жақсаруына әкелді.
Увеит
Адалимумаб препаратын қабылдаудың қауіпсіздігі мен тиімділігі инфекциялық емес аралық, артқы увеит және панувеитпен ауыратын ересек пациенттерде, оқшауланған алдыңғы увеитпен ауыратын пациенттерді қоспағанда, плацебо бақылауы бар екі рандомизацияланған, салыстырмалы жасырын зерттеулерде (УВ I және II) бағаланды. Пациенттер плацебо немесе Адалимумаб препаратын 80 мг бастапқы дозада қабылдады, содан кейін доза бірінші дозаны енгізгеннен кейінгі келесі аптадан бастап екі аптада бір рет 40 мг-ға дейін төмендеді. Бір биологиялық емес иммуносупрессанттың ілеспе тұрақты дозаларына рұқсат етілді.
УВ I зерттеуіне кортикостероидтармен емдеуге қарамастан белсенді увеитпен ауыратын 217 пациент қатысты (преднизон тәулігіне 10-нан 60 мг-ға дейінгі дозада ішке). Барлық пациенттер зерттеуге енгізілген кезде тәулігіне 60 мг преднизонның 2 апталық стандартталған дозасын алды, содан кейін 15-ші аптаға дейін кортикостероидтарды толығымен тоқтата отырып, міндетті түрде төмендетілді.
UV II зерттеуі белсенді емес увеитпен ауыратын 226 пациентті бағалады, олар бастапқыда олардың ауруын бақылау үшін кортикостероидтармен (тәулігіне 10-нан 35 мг-ға дейінгі преднизон) ұзақ емдеуді қажет етті. Кейіннен пациенттер 19-шы аптаға дейін кортикостероидтарды толығымен тоқтата отырып, дозаны міндетті түрде төмендетуге ұшырады.
Екі зерттеуде де тиімділіктің бастапқы соңғы нүктесі «емнің әсерінің жоқтығын анықтағанға дейінгі уақыт» болды. Терапия әсерінің болмауы тордың қабыну хориоретинальді және/немесе қабыну тамырларының зақымдануы, алдыңғы камера (АК) жасушаларының деңгейі, шыны тәрізді (ШД) бұлыңғырлық дәрежесі және ең жақсы түзетілген көру өткірлігі (ЕТКӨ) негізінде көп компонентті нәтижемен анықталды.
ІВ және ІВ II зерттеулерін аяқтаған пациенттер бастапқыда жоспарланған ұзақтығы 78 апта бақыланбайтын ұзақ мерзімді қосымша зерттеуге қатысуға құқығы болды. Пациенттерге Адалимумаб препаратына қол жеткізгенге дейін 78-ші аптадан кейін зерттелетін препаратты қабылдауды жалғастыруға рұқсат етілді.
Клиникалық жауап
Екі зерттеудің нәтижелері плацебо қабылдаған пациенттермен салыстырғанда Адалимумаб препаратын қабылдаған пациенттерде емдеудің тиімсіздігі қаупінің статистикалық маңызды төмендеуін көрсетті (24-кестені қараңыз). Екі зерттеу де Адалимумаб препаратын қабылдаудың плацебомен салыстырғанда емдеу тиімсіздігінің жиілігіне ерте және тұрақты әсерін көрсетті (2-суретті қараңыз).
24-кесте. ІВ және ІВ II зерттеулерінде емдеудің тиімсіздігінің констатациясына дейінгі уақыт
Талдау Емі — N — Тиімсіздігі N (%) — Тиімсіздік констатациясына дейінгі уақыт медианасы (айлар) — ҚҚa — ҚҚ үшін СА 95% a — pb мәні
УВ I зерттеуінде 6-шы аптада немесе одан кейін емнің тиімсіздік констатациясына дейінгі уақыт Бастапқы талдау (ITT)
Плацебо — 107 — 84 (78,5) — 3,0 — -- — -- — --
Адалимумаб — 110 — 60 (54,5) — 5,6 — 0,50 — 0,36, 0,70 — <0,001
УВ II зерттеуінде 2-ші аптада немесе одан кейін емнің тиімсіздік констатациясына дейінгі уақыт Бастапқы талдау (ITT)
Плацебо — 111 — 61 (55,0) — 8,3 — -- — -- — --
Адалимумаб — 115 — 45 (39,1) — БКc — 0,57 — 0,39, 0,84 — 0,004
Ескерту: 6-шы аптада немесе одан кейін (УВ I зерттеуі) немесе 2-ші аптада немесе одан кейін (УВ II зерттеуі) емдеудің тиімсіздігі оқиға ретінде есептелді. Емдеуге байланысты емес себептер бойынша зерттеуге қатысуды тоқтату зерттеуден шығарылған кезде цензураға ұшырады.
a Адалимумаб ҚҚ, фактор ретінде емдеумен пропорционалды қауіптер регрессиясы бойынша плацебомен салыстырғанда
b логрангілік критерийдің екі жақты P мәні
с БК = бағалауға келмейді. Оқиға қауіп тобындағы субъектілердің жартысынан азында болды.
2-сурет: Каплан-Мейер қисықтары 6-шы аптада немесе одан кейін (УВ I зерттеу) немесе 2-ші аптада (УВ II зерттеу) емнің тиімсіздік констатациясына дейінгі уақытты қорытындылайды
ЕМДЕУ ТИІМСІЗДІГІНІҢ ДЕҢГЕЙІ (%)
УАҚЫТ (АЙЛАР) УВ I зерттеуі Емі ▬▬▬▬ Плацебо ▪▪▪▪▪▪▪ Адалимумаб
ЕМДЕУ ТИІМСІЗДІГІНІҢ ДЕҢГЕЙІ (%)
УАҚЫТ (АЙЛАР) УВ II зерттеуі Емі ▬▬▬▬ Плацебо ▪▪▪▪▪▪▪ Адалимумаб
Ескерту: P # = плацебо (оқиғалар саны/оқиға қаупі бар мөлшер); A # = Адалимумаб (оқиғалар саны/оқиға қаупі бар мөлшер).
УВ I зерттеуінде емдеу тиімсіздігінің әрбір компоненті үшін Адалимумаб пен плацебоның пайдасына статистикалық маңызды айырмашылықтар байқалды. УВ II зерттеуінде статистикалық маңызды айырмашылықтар тек көру өткірлігіне қатысты байқалды, бірақ басқа компоненттер сандық түрде адалимумабтың пайдасына болды.
УВ I және УВ II зерттеулерінің бақыланбайтын ұзақ мерзімді ұзартылуына енгізілген 424 пациенттің 60-ның деректері жарамсыз болды (мысалы, ауытқуларға байланысты немесе диабеттік ретинопатияның қайталама асқынуларына байланысты, катаракта немесе витрэктомия операциясына байланысты) және бастапқы тиімділік талдауынан алынып тасталды. Бағалануы тиіс қалған 364 пациенттің 269-ы (74%) адалимумабпен ашық емдеудің 78 аптасына жетті. Бақылау деректерінің тәсіліне сүйене отырып, 216 (80,3%) тыныштық күйінде болды (белсенді қабыну зақымдануларының болмауы, алдыңғы камера (АК) жасушаларының деңгейі ≤0,5+, шыны тәрізді дененің (ШД) бұлыңғырлану дәрежесі ≤0,5+), стероидтардың ілеспе дозасы ≤7,5 мг тәулігіне және 178 (66,2%) стероидтарды қолданбай тыныштық күйінде болды. КЖКЖ 88,6%/78-ші аптада көз жақсарды немесе сақталды (әріптің <5 нашарлауы). 78-ші аптадан кейінгі деректер жалпы осы нәтижелерге сәйкес келді, бірақ осы уақыттан кейін қатысқан пациенттердің саны азайды. Жалпы, зерттеуді тоқтатқан пациенттер арасында жағымсыз құбылыстарға байланысты 18% және адалимумабпен емдеуге жауаптың жеткіліксіз болуына байланысты 8% тоқтатылды.
Өмір сапасы
Екі клиникалық зерттеуде де NEI VFQ-25 сауалнамасын қолдана отырып, көруге байланысты пациенттердің нәтижелері өлшенді. Адалимумаб препараты УВ I зерттеуіндегі жалпы көру, көз ауруы, жақыннан көру, ментальді денсаулық және жалпы бағалау, сондай-ақ УВ II зерттеуіндегі жалпы көру және ментальді денсаулық үшін статистикалық маңызды орташа айырмашылықтары бар көптеген көрсеткіштер бойынша сандық артықшылыққа ие болды. Көрумен байланысты әсерлер сан жағынан УВ I зерттеуінде түсті көру үшін және УВ II зерттеуінде түсті көру, шеткері көру және жақыннан көру үшін Адалимумаб препаратының пайдасына емес.
Иммуногенділік
Адалимумабқа антиденелердің түзілу клиренсінің артуымен және Адалимумаб тиімділігінің төмендеуімен байланысты. Адалимумабқа антиденелердің болуы мен жанама әсерлердің пайда болуы арасында айқын өзара байланыс жоқ.
Ревматоидты артритті I, II және III зерттеулеріндегі пациенттер 6 айдан 12 айға дейінгі аралықта Адалимумабқа антиденелер үшін әртүрлі уақыт нүктелерінде сыналды. Негізгі зерттеулерде адалимумабқа антиденелер плацебо қабылдаған пациенттердің 0.5%-да (2/370) салыстырғанда Адалимумаб қабылдаған пациенттердің 5.5%-да (58/1053) анықталды. Қатарлас Метотрексатты қабылдамаған пациенттерде Метотрексатқа қосымша ретінде Адалимумабты қабылдағанда 0.6%-бен салыстырғанда аурушаңдық 12.4%-да құрады.
4 пен 17 жас аралығындағы полиартикулярлы ювенильді идиопатиялық артритпен ауыратын пациенттерде Адалимумаб алған пациенттердің 15.8%-да (27/171) Адалимумабқа антиденелер анықталды. Қатарлас Метотрексатты қабылдамаған пациенттерде Адалимумаб Метотрексатқа қосымша ретінде пайдаланылған пациенттердің 5.9%-мен (5/85) салыстырғанда аурушаңдық 25.6% (22/86) құрады. 2 жастан <4 жасқа дейінгі немесе салмағы <15 кг-нан жоғары полиартикулярлы ювенильді идиопатиялық артритпен ауыратын пациенттерде Адалимумабқа антиденелер пациенттердің 7%-да (1/15) анықталды, бір пациент қатар Метотрексат қабылдады.
Энтезит-астасқан артриті бар пациенттерде Адалимумаб қабылдаған пациенттердің 10.9%-да (5/46) Адалимумабқа антиденелер анықталды. Қатарлас Метотрексатты қабылдамаған пациенттерде Адалимумаб Метотрексатқа қосымша ретінде қолданылған кезде аурушаңдық коэффициенті 8.3%-бен (2/24) салыстырғанда 13.6% (3/22) құрады.
Псориаздық артритпен ауыратын пациенттерде Адалимумаб алған 38/376 субъектіде (10%) Адалимумабқа антиденелер анықталды. Қатасрлас Метотрексатты қабылдамаған пациенттерде Адалимумаб Метотрексатқа қосымша ретінде қолданылған кездегі 7%-бен (198 субъектінің 14-і) салыстырғанда аурушаңдық коэффициенті 13.5% (24/178 субъект) құрады.
Шорбуынданатын спондилитпен ауыратын пациенттерде Адалимумабқа антиденелер Адалимумаб алған 17/204 субъектіде (8.3%) анықталды. Қатарлас Метотрексатты қабылдамаған пациенттерде Адалимумаб Метотрексатқа қосымша ретінде қолданылған кезде аурушаңдық коэффициенті 1/19-бен (5.3%) салыстырғанда 16/185 (8.6%) құрады.
Рентгенограммамен расталмаған аксиальді спондилоартритпен ауыратын пациенттерде Адалимумабқа қарсы антиденелер Адалимумабты үздіксіз қабылдаған 8/152 субъектіде (5.3%) анықталды.
Крон ауруы бар пациенттерде 7/269 субъектіде (2.6%) және ойық жаралы колитпен ауыратын 19/487 субъектіде (3.9%) Адалимумабқа антиденелер анықталды.
Псориазбен ауыратын ересек пациенттерде адалимумабқа антиденелер Адалимумаб монотерапиясын алған 77/920 субъектіде (8.4%) анықталды.
Ұзақ мерзімді Адалимумаб монотерапиясын алған, тоқтату және қайта емдеу зерттеуіне қатысқан ересек дақты псориазбен ауыратын науқастарда қайта емдеуден кейін Адалимумаб антиденелерінің деңгейі (482 субъектінің 11-і, 2.3%) жойылғанға дейін байқалған деңгейге ұқсас болды (590 субъектінің 11-і, 1.9%).
Псориазбен ауыратын бала пациенттерде Адалимумабқа антиденелер 0,8 мг/кг Адалимумаб монотерапиясын алған 5/38 субъектіде (13%) анықталды.
Іріңді гидрадениттің орташа және ауыр түрімен ауыратын пациенттерде Адалимумабпен емделген 10/99 субъектіде (10.1%) Адалимумабқа антиденелер анықталды.
Орташа және ауыр дәрежедегі белсенді формалы Крон ауруы бар бала пациенттерде Адалимумаб алған пациенттерде Адалимумабқа антиденелер түзу деңгейі 3.3% құрады.
Инфекциялық емес увеитпен ауыратын ересек пациенттерде Адалимумабқа антиденелер Адалимумаб алған пациенттердің 4.8%-да (12/249) анықталды.
Белсенділік дәрежесі орташа және жоғары Крон ауруы бар балалар арасында адалимумаб алған пациенттерде адалимумабқа антиденелер түзу деңгейі 3% құрады.
Иммуногенділік талдаулары препаратқа тән болғандықтан, антиденелердің деңгейін басқа препараттармен салыстыру орынды емес.
5.1.4. Балалар
Ювенильді идиопатиялық артрит (JIA)
Полиартикулярлы ювенильді идиопатиялық артрит (pJIA)
JIA басталуының алуан түрлері болған ювенильді идиопатиялық артриттің белсенді полиартикулярлы немесе полиартикулярлы ағымы бар балаларда (көбінесе ревматоидты фактор теріс немесе оң полиартрит және жалпы олигоартрит) Адалимумабтың қауіпсіздігі мен тиімділігі екі зерттеуде (pJIA I және II) бағаланды.
pJIA I
Адалимумабтың қауіпсіздігі мен тиімділігі полиартикулярлы ЮИА бар 171 балада (4-17 жас) параллель топтарда көп орталықты рандомизацияланған салыстырмалы жасырын зерттеуде бағаланды. Зерттеудің ашық фазасында (OLLI) пациенттер MTX (Метотрексат) қабылдаған немесе MTX қабылдамаған екі топқа бөлінді. MTX қабылдамаған пациенттер не препараттың әсеріне ұшырамаған, не зерттелетін препарат енгізілгенге дейін кемінде екі апта бұрын MTX тобынан шығарылған. Пациенттер ҚҚСП және/немесе преднизонның тұрақты дозаларын қабылдады (≤ 0,2 мг/кг/тәулігіне немесе максимум 10 мг/тәулігіне). OL LI фазасында барлық пациенттер 16 апта ішінде екі аптада бір рет 24 мг/м2 максимум 40 мг Адалимумаб алды. Пациенттердің жасына және OLLI фазасы кезінде алынған минималды, орташа және максималды дозаға таралуы 25-кестеде келтірілген.
25-кесте. OLLI фазасы кезінде пациенттерді Адалимумабтың жасына және дозасына қарай бөлу
Жас тобы — Бастапқы деңгейдегі пациенттер саны n (%) — Ең төменгі, орташа және ең жоғары доза
4 жастан 7 жасқа дейін — 31 (18.1) — 10, 20 және 25 мг
8 жастан 12 жасқа дейін — 71 (41.5) — 20, 25 және 40 мг
13 жастан 17 жасқа дейін — 69 (40.4) — 25, 40 және 40 мг
16 аптада педиатрияда 30 ACR жауабын көрсететін пациенттер салыстырмалы жасырын фазаға (СЖ) рандомизацияланған қатысуға және 24 мг/м2 Адалимумабты ең көбі 40 мг-ға дейін немесе қосымша 32 апта ішінде немесе аурудың кенеттен өршуіне дейін екі аптада бір рет плацебо алуға құқылы болды. Аурудың кенеттен өршу критерийлері балалардағы ACR негізгі критерийлерінің 6-дан ≥ 3-де бастапқы деңгейдің ≥ 30% нашарлауы, ≥ 2 белсенді бірлестік және 6 критерийдің 1-нен аспайтын > 30% жақсаруы ретінде анықталды. 32 аптадан кейін немесе аурудың кенеттен өршуі кезінде пациенттер ашық кеңейтілген кезеңге қатысуға құқылы болды.
26-кесте. Ped ACR 30 JIA зерттеуіндегі жауаптар
Типі — MTX — MTX-сыз
Фаза
OL-LI 16 апта
Ped ACR 30 жауап (n/N) — 94.1% (80/85) — 74.4% (64/86)
Тиімділік нәтижелері
Салыстырмалы жасырын 32 апта — Адалимумаб/MTX (N = 38) — Плацебо/MTX (N = 37) — Адалимумаб (N = 30) — Плацебо (N = 28)
32 аптаның соңында аурудың кенеттен өршуі (n/N) — 36.8% (14/38) — 64.9% (24/37)b — 43.3% (13/30) — 71.4% (20/28)c
Аурудың кенеттен өршуіне дейінгі орташа уақыт — >32 апта — 20 апта — >32 апта — 14 апта
а Ped ACR 30/50/70 жауаптар 48-апта плацебо қабылдаған пациенттерге қарағанда айтарлықтай жоғары b р = 0.015 с р = 0.031
16 аптада жауап бергендердің арасында (n = 144), педиатриядағы ACR 30/50/70/90 жауаптар зерттеу барысында Адалимумаб қабылдаған пациенттерде OLE фазасында алты жылға дейін сақталды. Барлық 19 субъект бойынша, олардың 11-і бастапқы жас тобынан 4-тен 12-ге дейін және 8-і бастапқы жас тобынан 13-тен 17 жасқа дейін 6 жыл немесе одан да көп ем алды.
Жалпы алғанда, жауаптар жақсырақ болды және бір Адалимумабпен салыстырғанда Адалимумаб пен Метотрексат біріктірілімімен емдеуде пациенттердің азында антиденелер түзілді. Осы нәтижелерді ескере отырып, Адалимумабты MTX-пен бірге қолдану және MTX қолдануға келмейтін пациенттерде монотерапия үшін қолдану ұсынылады (4.2 бөл. қараңыз).
pJIA II
Адалимумабтың қауіпсіздігі мен тиімділігі орташадан ауыр дәрежеге дейін белсенді көп буынды ЮИА бар 32 балада (2 жастан 4 жасқа дейін немесе дене салмағы 15 кг-нан аз 4 жастан асқан) ашық көп орталықты зерттеуде бағаланды. Пациенттер Адалимумабты 24 мг/м2 дене беткейінің ауданы (BSA) кем дегенде 24 апта бойы SC инъекциясы арқылы екі аптада бір рет 20 мг-ға дейін қабылдады. Зерттеу барысында субъектілердің көпшілігі кортикостероидтарды немесе ҚҚСП қолдану туралы есептері азырақ қатар MTX қабылдады.
12-ші аптада және 24-ші аптада PedACR30 бақыланатын деректер тәсілін қолдана отырып, жауап тиісінше 93,5% және 90,0% құрады. 12-ші аптада және 24-ші аптада PedACR 50 70/90 субъектілерінің бөліктері тиісінше 90,3%/61,3%/38,7% және 83,3%/73,3%/36,7% құрады. 24-ші аптада (n = 30 пациенттің 27-і) жауап бергендердің арасында (ACR 30 балалар реакциясы) осы уақыт аралығында Адалимумаб қабылдаған пациенттерде ACR 30 балалар реакциясы OLE фазасында 60 аптаға дейін сақталды. Жалпы, 20 пациент 60 апта бойы немесе одан да ұзақ уақыт бойы емделді.
Энтезит-астасқан артрит
Адалимумабтың қауіпсіздігі мен тиімділігі орташа энтезит-астасқан артриті бар 46 балада (6 жастан 17 жасқа дейін) көп орталықты рандомизацияланған салыстырмалы жасырын зерттеуде бағаланды. Пациенттер рандомизацияланған түрде Адалимумабты 24 мг/м2 дене беткейінің ауданы (БСA), ең көбі 40 мг-ға дейін немесе 12 апта ішінде екі аптада бір рет плацебо қабылдады. Салыстырмалы жасырын кезең плацебо бақылаусыз кезеңмен (OL) жалғасты, оның барысында пациенттер қосымша 192 апта ішінде екі аптада бір рет 40 мг максималды дозаға дейін 24 мг/м2 БСA Адалимумабты тері астына алды. Бастапқы күтілетін нәтиже артритпен белсенді буындар санының бастапқы деңгейден 12-ші аптаға дейінгі пайыздық өзгерісі болды (ісіну деформациядан немесе қозғалыс жоғалуы бар буындардан және ауырсынудан және/немесе ауырсынудан туындамады), бұл Адалимумаб қабылдайтын топтағы пациенттерде орташа пайыздық төмендеумен - 62,6 % (пайыздық өзгерістің орташа мәні -88,9%) плацебо қабылдайтын топтағы пациенттерде - 11,6% (пайыздық өзгерістің орташа мәні - 50,0%) салыстырғанда қол жеткізілді. Артрит кезінде белсенді буындардың жақсаруы зерттеуге қатысуды жалғастырған Адалимумаб тобындағы 31 пациенттің 26-да (84%) OL кезеңінде 156-шы аптаға дейін сақталды. Олар статистикалық тұрғыдан маңызды болмаса да, пациенттердің көпшілігі энтезит учаскелерінің саны, сезімтал буындардың саны (TJC), ісінген буындардың саны (SJC), педиатриядағы ACR 50 жауап және педиатриядағы ACR 70 жауап сияқты қайталама күтілетін нәтижелерде клиникалық жақсарғанын көрсетті.
Бала пациенттердегі дақты псориаз
Адалимумабтың тиімділігі ауыр созылмалы псориазбен ауыратын 4 жастан асқан 114 пациентте рандомизацияланған салыстырмалы жасырын бақыланатын зерттеуде бағаланды (PGA ≥ 4 немесе > 20% BSA зақымдануы немесе > 10% жеткілікті толық зақымдануы бар BSA зақымдануы немесе клиникалық маңызды бет, гениталий немесе қолұшы/табан зақымдануы бар PASI ≥ 20 немесе ≥ 10 анықтамасына сәйкес), олар жергілікті терапия, гелиотерапия немесе фототерапия арқылы жеткілікті бақыланбаған.
Пациенттер Адалимумабты екі аптада бір рет 0,8 мг/кг (40 мг-ға дейін), екі аптада бір рет 0,4 мг/кг (20 мг-ға дейін) немесе метотрексатты аптасына бір рет 0,1-0,4 мг/кг (25 мг-ға дейін) қабылдады. 16 аптада Адалимумабты 0.8 мг/кг рандомизациялаған пациенттердің саны екі аптада бір рет 0.4 мг/кг немесе MTX рандомизацияланғандарға қарағанда оң тиімділік жауаптарына ие болды (мысалы, PASI 75).
27-кесте. 16 аптада балалардағы псориазды емдеудің тиімділігін бағалау нәтижелері
MTXa N=37 — Адалимумаб 0.8 мг/кг екі аптада бір рет N=38
PASI 75b — 12 (32.4%) — 22 (57.9%)
PGA: нақты/минималдыc — 15 (40.5%) — 23 (60.5%)
MTX = метотрексат b P = 0.027, Адалимумаб 0.8 мг/кг MTX салыстырғанда с P=0.083, Адалимумаб 0.8 мг/кг MTX салыстырғанда
PASI 75 және PGA-ға жеткен пациенттерде айқын немесе минималды көрсеткіштер, 36 аптаға дейін емдеу тоқтатылды, сонымен қатар ауруды бақылаудың жоғалуына қатысты тексерілді (яғни PGA кем дегенде 2 дәрежеге нашарлауы). Содан кейін пациенттер қосымша 16 апта ішінде екі аптада бір рет 0.8 мг/кг Адалимумабпен емделді және қайта емдеу кезінде байқалған жауап көрсеткіштері алдыңғы салыстырмалы жасырын кезеңге ұқсас болды: PASI 75 реакциясы 78.9% (19 субъектінің 15-і) және PGA анық немесе минималды 52.6% (19 субъектінің 10-ы).
PASI 75 және PGA ашық зерттеу кезеңінде нақты немесе минималды жауаптар қауіпсіздікке қатысты жаңа деректерсіз қосымша 52 апта бойы сақталды.
Жасөспірім пациенттердегі іріңді гидраденит
ІГ бар жасөспірімдерде Адалимумабпен клиникалық зерттеулер жоқ. ІГ бар жасөспірім пациенттерді емдеудегі Адалимумабтың тиімділігі ІГ бар ересек пациенттердегі әсер етудің көрсетілген тиімділігі мен арақатынасы және аурудың ағымы, патофизиологиясы және препараттың әсері бірдей әсер ету деңгейіндегі ересек пациенттерге ұқсас болу ықтималдығы негізінде болжанады. ІГ бар жасөспірімдердегі Адалимумабтың ұсынылған дозасының қауіпсіздігі ересектерде де, балаларда да ұқсас немесе жиірек дозаларда Адалимумабтың қауіпсіздіктің айқаспалы көрсеткішіне негізделген (5.2 бөл. қараңыз).
Балалардағы Крон ауруы
Адалимумаб Крон ауруының (КА) орташа және ауыр дәрежесі бар 6 және 17 (қоса) жастағы 192 балада дене салмағына байланысты дозалармен (<40 кг немесе ≥ 40 кг) индукциялық және демеуші емдеудің тиімділігі мен қауіпсіздігін бағалауға арналған көп орталықты рандомизацияланған салыстырмалы жасырын клиникалық зерттеуде бағаланды, балалардағы Крон ауруы белсенділігінің индексі (PCDAI) > 30 ретінде анықталады. Пациенттер КА емдеу үшін дәстүрлі терапиядан (кортикостероидтарды және/немесе иммуномодуляторларды қоса) өтпеуі керек еді. Пациенттер бұған дейін жауабын жоғалтқан немесе Инфликсимаб жақпаған болуы мүмкін.
Барлық пациенттер бастапқы дене салмағына негізделген дозада ашық индукциялық ем алды: 0-ші аптада 160 мг және 2-ші аптада 80 мг, ≥ 40 кг және 80 мг және 40 мг пациенттер үшін тиісінше <40 кг.
4-ші аптада пациенттер 28-кестеде көрсетілгендей төмен дозаны немесе стандартты дозаны сақтау режимінде дене салмағына байланысты 1:1 қатынасында кездейсоқ таңдалды.
28-кесте. Демеуші емдеу режимі
Пациенттің салмағы — Төмен доза — Стандартты доза
< 40 кг — 10 мг екі аптада бір рет — 20 мг екі аптада бір рет
≥ 40 кг — 20 мг екі аптада бір рет — 40 мг екі аптада бір рет
Тиімділік нәтижелері
Зерттеудің бастапқы күтілетін нәтижесі PCDAI ≤ 10 балы ретінде анықталған 26-шы аптадағы клиникалық ремиссия болды.
Клиникалық ремиссия және клиникалық жауап көрсеткіштері (бастапқы деңгеймен салыстырғанда PCDAI көрсеткішінің кем дегенде 15 баллға төмендеуі ретінде анықталады) 29-кестеде келтірілген.
Кортикостероидтарды немесе иммуномодуляторларды қабылдауды тоқтату жиілігі 30-кестеде келтірілген.
29-кесте. Балалардағы КА зерттеу PCDAI Клиникалық ремиссия және жауап
Стандартты доза Екі аптада бір рет 40/20 мг N = 93 — Төмен доза Екі аптада бір рет 20/10 мг N = 95 — р-мәні*
26-ші апта
Клиникалық ремиссия — 38.7% — 28.4% — 0.075
Клиникалық жауап — 59.1% — 48.4% — 0.073
52-ші апта
Клиникалық ремиссия — 33.3% — 23.2% — 0.100
Клиникалық жауап — 41.9% — 28.4% — 0.038
* стандартты доза мен төмен дозаны салыстыру үшін р-мәні.
30-кесте. Балалардағы КА зерттеуі. Кортикостероидтарды немесе иммуномодуляторларды тоқтату және жыланкөз ремиссиясы
Стандартты доза Екі аптада бір рет 40/20 мг — Төмен доза Екі аптада бір рет 20/10 мг — р-мәні1
Кортикостероидтар қабылдауды тоқтату — N = 33 — N = 38
26-ші апта — 84.8% — 65.8% — 0.066
52-ші апта — 69.7% — 60.5% — 0.420
Иммуномодуляторлар қабылдауды тоқтату2 — N=60 — N=57
52-ші апта — 30.0% — 29.8% — 0.983
Жыланкөз ремиссиясы 3 — N=15 — N=21
26-ші апта — 46.7% — 38.1% — 0.608
52-ші апта — 40.0% — 23.8% — 0.303
1 стандартты доза мен төмен дозаны салыстыру үшін р-мәні. 2 Иммунодепрессантпен емдеуді зерттеушінің қалауы бойынша 26-шы аптада немесе одан кейін ғана тоқтатуға болады, егер субъект клиникалық жауап критерийіне сәйкес келсе. 3 Бастапқы деңгейден кейін кем дегенде қатарынан 2 рет бару кезінде бастапқы деңгейде дренаждалған барлық жыланкөздердің жабылуы ретінде анықталады
Емдеудің екі тобында да бастапқы деңгейден дене салмағының индексі мен өсу қарқынының 26 және 52-ші апталарына дейін статистикалық маңызды ұлғаю (жақсару) байқалды.
Бастапқы көрсеткіштермен салыстырғанда статистикалық және клиникалық маңызды жақсару өмір сапасының параметрлері бойынша емдеудің екі тобында да байқалды (оған қоса IMPACT III зерттеу).
КА педиатриялық зерттеуіне қатысатын жүз пациент (n = 100) ашық кеңейтілген зерттеуге қатысуды жалғастырды. Адалимумабпен 5 жылдық емнен кейін зерттеуде қалған 50 пациенттің 74.0% (37/50) клиникалық ремиссия сақталды, ал пациенттердің 92.0% (46/50) PCDAI-ге клиникалық реакция сақталды.
Балалардағы ойық жаралы колит
Адалимумаб препаратының қауіпсіздігі мен тиімділігі орташа және ауыр ойық жаралы колиті бар 5 пен 17 жас аралығындағы 93 баланың қатысуымен көп орталықты рандомизацияланған, салыстырмалы жасырын зерттеуде бағаланды (эндоскопияның 2-ден 3-ке дейінгі баллдық ұпайы бар 6-дан 12-ге дейінгі Мейо балы орталықтан оқылатын эндоскопиямен расталды, оларда терапия тиімділігінің болмауы байқалды немесе дәстүрлі терапияны көтере алмау). Зерттеуге қатысқан пациенттердің шамамен 16%-ы анти-ІНФ алдыңғы емінен өтпеген. Зерттеуге енгізілген кезде кортикостероидтар алған пациенттерге 4-ші аптадан кейін кортикостероидты терапия курсын төмендетуге рұқсат етілді.
Индукциялық зерттеу кезеңінде 77 пациент 0-ші аптада және 1-ші аптада 2,4 мг/кг (максимум 160 мг) индукциялық дозада Адалимумаб препаратын қолдану арқылы салыстырмалы жасырын ем алу үшін 3:2 қатынасында кездейсоқ тағайындалды және 2-ші аптада 1,2 мг/кг (максимум 80 мг) немесе 0-ші аптада 2,4 мг/кг (максимум 160 мг) индукциялық дозада, 1-ші аптада плацебо және 2-ші аптада 1,2 мг/кг (максимум 80 мг). Екі топ 4-ші және 6-шы аптада 0,6 мг/кг (ең көбі 40 мг) алды. Зерттеу жоспарына түзетулер енгізілгеннен кейін индукциялық кезеңге енгізілген қалған 16 пациент 0-ші аптада және 1-ші аптада 2,4 мг/кг (ең көбі 160 мг) индукциялық дозада Адалимумаб препаратын, сондай-ақ 2-ші аптада 1,2 мг/кг (ең көбі 80 мг) ашық ем алды.
8-ші аптада жартылай Мейо шкаласы бойынша клиникалық реакцияны көрсеткен 62 пациент (ІМШ; ІМШ ≥2 баллға азаюы және бастапқы деңгейден ≥30%-ға төмендеуі ретінде анықталады) 0,6 мг/кг дозада Адалимумаб препаратымен салыстырмалы жасырын демеуші ем алу үшін кездейсоқ тең дәрежеде бөлінді (апта сайын максимум 40 мг) немесе екі аптада бір рет 0,6 мг/кг (максимум 40 мг) демеуші доза. Зерттеу жобасына түзетулер енгізілгенге дейін ІМШ клиникалық реакциясын көрсеткен 12 қосымша пациент плацебо алу үшін кездейсоқ тағайындалды, бірақ тиімділікті растайтын талдауға енгізілмеді.
Аурудың өршуі ІМШ кемінде 3 баллға (8-ші аптада ІМШ бар пациенттер үшін 0-ден 2-ге дейін), кемінде 2 баллға (8-ші аптада ІМШ бар пациенттер үшін 3-тен 4-ке дейін) немесе кем дегенде 1 баллға (ІМШ бар пациенттер үшін) ұлғайту ретінде анықталды. 8-ші аптада 5-тен 6-ға дейін).
Аурудың өршу критерийлеріне 12 аптада немесе одан кейін сәйкес келетін пациенттер 2,4 мг/кг (максимум 160 мг) немесе 0,6 мг/кг (максимум 40 мг) қайталанатын индукциялық дозаны алу үшін кездейсоқ тағайындалды және кейіннен тиісті дозаны сақтау режимін сақтауды жалғастырды.
Тиімділік нәтижелері
Зерттеудің екінші бастапқы соңғы нүктелері 8-ші аптада ІМШ клиникалық ремиссиясы (ІМШ ≤2 және жеке ішкі шкалалардың болмауы >1) және ТМШ клиникалық ремиссиясы (толық Mейо шкаласы) болды (Mейо ≤2 шкаласы және ұпайлардың болмауы ретінде анықталады) жеке ішкі шкала >1) 52-ші аптасында 8-ші аптада ІМШ клиникалық жауапқа қол жеткізген пациенттер.
Адалимумаб препаратын қолдану арқылы салыстырмалы жасырын индукция топтарының әрқайсысында пациенттер үшін 8-ші аптадағы ІМШ бойынша клиникалық ремиссия жиілігі 31-кестеде көрсетілген.
31-кесте. 8 аптадағы ІМШ бойынша клиникалық ремиссия
Адалимумабa 0-ші аптада Максимум 160 мг/1-ші аптада плацебо N=30 — Адалимумаб b, c 0-ші аптада және 1-ші аптада максимум 160 мг N=47
Клиникалық ремиссия — 13/30 (43,3%) — 28/47 (59,6%)
A Адалимумаб препараты 0-ші аптада 2,4 мг/кг (максимум 160 мг), 1-ші аптада плацебо және 2-ші аптада 1,2 мг/кг (максимум 80 мг) b Адалимумаб препараты 0-ші аптада және 1-ші аптада 2,4 мг/кг (максимум 160 мг) және 2-ші аптада 1,2 мг/кг (максимум 80 мг) сАдалимумаб препаратының ашық индукциялық дозасын қоспағанда, 0-ші аптада және 1-ші аптада 2,4 мг/кг (максимум 160 мг) және 2-ші аптада 1,2 мг/кг (максимум 80 мг) 1-ескерту: Екі топ та 4-ші және 6-шы аптада 0,6 мг/кг (максимум 40 мг) алды. 2-ескерту: 8-ші аптада мәні жоқ пациенттер соңғы нүктеге жетпеген болып саналды
52-ші аптада 8-ші аптада емге жауап берген пациенттерде ТМШ бойынша клиникалық ремиссия, 8-ші аптада емге жауап берген пациенттерде пшм бойынша клиникалық жауап (Мейо балының ≥3 баллға және бастапқы деңгейден ≥30% төмендеуі ретінде айқындалады), шырышты қабықтың жазылуы (анықталады Мейо эндоскопиясының балы ретінде ≤8-ші аптада емдеуге жауап берген 1 пациент, 8-ші аптада ТМШ клиникалық ремиссиясы және 8-ші аптада ТМШ кортикостероидтарын қолданбай ремиссиясы бар субъектілердің үлесі) екі аптада бір рет 40 мг салыстырмалы жасырын максимумда Адалимумаб препаратын қабылдаған пациенттерде бағаланды (0,6 мг/кг) және аптасына 40 мг максималды демеуші дозалар (0,6 мг/кг) (32-кесте).
32-кесте. 52 аптадан кейінгі тиімділік нәтижелері
Адалимумаб а екі аптада бір рет максимум 40 мг N=31 — Адалимумаб b екі аптада бір рет максимум 40 мг N=31
ІМШ бойынша 8-ші аптада емге жауап берген пациенттердегі клиникалық ремиссия — 9/31 (29,0%) — 14/31 (45,2%)
ІМШ бойынша 8-ші аптада емге жауап берген пациенттердегі клиникалық жауап — 19/31 (61,3%) — 21/31 (67,7%)
ІМШ бойынша 8-ші аптада емге жауап берген пациенттердегі шарышты қабықтың жазылуы — 12/31 (38,7%) — 16/31 (51,6%)
ІМШ бойынша 8 аптаға дейін ремиссиясы бар пациенттердегі клиникалық ремиссия — 9/21 (42,9%) — 10/22 (45,5%)
ІМШ бойынша 8-ші аптада емге жауап берген пациенттерде кортикостероидтарды қабылдаусыз ремиссияс — 4/13 (30,8%) — 5/16 (31,3%)
а Адалимумаб препараты 0,6 мг/кг (максимум 40 мг) екі аптада бір рет b Адалимумаб препараты 0,6 мг/кг (максимум 40 мг) екі аптада бір рет c бір мезгілде кортикостероидтарды бастапқы деңгейде қабылдаған пациенттерде Ескерту: 52-ші аптада мәндері жоқ немесе реиндукциялық немесе демеуші ем алу үшін кездейсоқ бөлінген пациенттер 52-ші аптада емделуге жауапсыз болып саналды
Тиімділіктің қосымша зерттеу нүктелеріне балалар ойық жаралы колит белсенділігінің индексіне (PUCAI) клиникалық жауап (бастапқы деңгейден PUCAI ≥20 пунктінің төмендеуі ретінде анықталған) және 8-ші және 52-ші апталарда PUCAI (PUCAI <10 ретінде анықталған) клиникалық ремиссиясы кірді (33-кесте).
33-кесте. PUCAI бойынша соңғы нүктелерді зерттеу нәтижелері
8-ші апта
Адалимумаба 0-ші аптада максимум 160 мг/1-ші аптада плацебо N=30 — Адалимумабb,с 0-ші аптада және 1-ші аптада максимум 160 мг N=47
PUCAI бойынша клиникалық ремиссия — 10/30 (33,3%) — 22/47 (46,8%)
PUCAI бойынша клиникалық жауап — 15/30 (50,0%) — 32/47 (68,1%)
52-ші апта
Адалимумабd екі аптада бір рет максимум 40 мг N=31 — Адалимумаб е екі аптада бір рет максимум 40 мг N=31
ІМШ бойынша 8-ші аптада емге жауап берген пациенттердегі PUCAI бойынша клиникалық ремиссия — 14/31 (45,2%) — 18/31 (58,1%)
ІМШ бойынша 8-ші аптада емге жауап берген пациенттердегі PUCAI бойынша клиникалық жауап — 18/31 (58,1%) — 16/31 (51,6%)
A Адалимумаб препараты 0-ші аптада 2,4 мг/кг (максимум 160 мг), 1-ші аптада плацебо және 2-ші аптада 1,2 мг/кг (максимум 80 мг) b Адалимумаб препараты 0-ші аптада және 1-ші аптада 2,4 мг/кг (максимум 160 мг) және 2-ші аптада 1,2 мг/кг (максимум 80 мг) сАдалимумаб препаратының ашық индукциялық дозасын қоспағанда, 0-ші аптада және 1-ші аптада 2,4 мг/кг (максимум 160 мг) және 2-ші аптада 1,2 мг/кг (максимум 80 мг) d Адалимумаб препараты 0,6 мг/кг (максимум 40 мг) екі аптада бір рет е Адалимумаб препараты 0,6 мг/кг (максимум 40 мг) екі аптада бір рет 1-ескерту: Екі топ та 4-ші және 6-шы аптада 0,6 мг/кг (максимум 40 мг) алды. 2-ескерту: 8-ші аптада мәні жоқ пациенттер соңғы нүктеге жетпеген болып саналды. 3-ескерту: 52-ші аптада мәндері жоқ немесе қайта индукциялық немесе демеуші ем алу үшін кездейсоқ бөлінген пациенттер 52-ші аптада емделуге жауапсыз болып саналды
Қолдау кезеңінде қайталама индукциялық терапия алған Адалимумаб препаратын алған пациенттердің 6-дан 2-і (33%) 52-ші аптада ТМШ бойынша клиникалық жауапқа қол жеткізді.
Өмір сапасы
Бастапқы деңгеймен салыстырғанда клиникалық маңызды жақсартулар III әсер ету балдарында және Адалимумаб препаратын алған топтар үшін күтушілердің өнімділігі мен күнделікті әрекеттеріне (WPAI) әсер ету көрсеткіштерінде байқалды.
Бастапқы деңгеймен салыстырғанда өсу қарқынының клиникалық маңызды өсуі (жақсаруы) адалимумаб алған топтарда байқалды, ал дене салмағының индексінің бастапқы деңгейімен салыстырғанда клиникалық маңызды жоғарылауы (жақсаруы) апта сайын максимум 40 мг (0,6 мг/кг) жоғары қолдау дозасын қабылдаған субъектілерде байқалды.
Педиатриялық увеит
Адалимумабтың қауіпсіздігі мен тиімділігі салыстырмалы жасырын, рандомизацияланған, бақыланатын зерттеуде бағаланды, оған кемінде 12 апта бойы метотрексатқа резистентті ЮИА-мен астасқан белсенді инфекциялық емес алдыңғы увеитпен ауыратын 2 жастан <18 жасқа дейінгі 90 педиатриялық пациент қатысты. Пациенттер плацебо немесе адалимумабты 20 мг дозада (егер <30 кг) немесе адалимумабты екі апта сайын метотрексаттың бастапқы дозасымен бірге 40 мг дозада (егер ≥30 кг болса) қабылдады.
Бастапқы соңғы нүкте «емдеуден бас тартуға дейінгі уақыт» болды. Көз қабынудың нашарлауы немесе тұрақты жақсаруы, тұрақты қатар жүретін көз ауруларының дамуымен ішінара жақсару немесе қатар жүретін көз ауруларының нашарлауы, қатар жүретін дәрілерді жол берілмейтін пайдалану және емдеуді ұзақ уақытқа тоқтата тұру емдеу тиімсіздігін анықтайтын критерийлер болды.
Клиникалық жауап
Адалимумаб плацебомен салыстырғанда ем әсерінің жоқтығын анықтауға дейінгі уақытты едәуір ұзартты (3-суретті қараңыз, логрангілік критерийден p <0,0001). Ем әсерінің жоқтығы туралы мәлімдемеге дейінгі орташа уақыт плацебо қабылдаған субъектілер үшін 24,1 апта болды, ал ем әсерінің жоқтығы туралы мәлімдемеге дейінгі орташа уақыт адалимумаб қабылдаған субъектілер үшін бағаланбайды, өйткені олардың жартысынан азы емдеудің тиімсіздігін көрсетті. Адалимумаб плацебоға қарағанда емдеудің тиімсіз болу қаупін 75%-ға едәуір төмендетті, бұл қауіптің қатынасынан көрінеді (ҚҚ = 0,25 [95% СА: 0,12, 0,49]).
3-сурет: Каплан-Мейер қисықтары балалардағы увеитті зерттеуде ем әсерінің жоқтығын анықтауға дейінгі уақытты қорытындылайды
ЕМДЕУ ТИІМСІЗДІГІНІҢ ЫҚТИМАЛДЫҒЫ
УАҚЫТ (АПТАЛАР) Емі ▬▬▬▬ Плацебо ▪▪▪▪▪▪▪ Адалимумаб Ескерту: P = плацебо (оқиға қаупі бар пациенттердің саны); H = Хефия (оқиға қаупі бар пациенттердің саны)
Балалар
Еуропадағы дәрілік заттар жөніндегі агенттік ойық жаралы колиті бар балалық шақтағы пациенттердің бір немесе бірнеше қосалқы топтарында Адалимумаб зерттеулерінің нәтижелерін ұсыну міндеттемесін орындауды кейінге қалдырды, препаратты педиатрияда қолдану туралы ақпарат алу үшін 4.2 бөл. қараңыз.