Әсер ету механизмі
Эмтрицитабин – бұл цитидиннің нуклеозидтік аналогы. Тенофовир дизопроксил фумараты in vivo тенофовирге айналады, нуклеозиді монофосфат (нуклеотид) аденозин монофосфат аналогы. Эмтрицитабин де, тенофовир де адамдағы иммунтапшылығы (АИТВ-1 және АИТВ-2) вирусы мен В гепатиті вирусына тән белсенділік танытады.
Эмтрицитабин мен тенофовир жасуша ферменттері арқылы, сәйкесінше эмтрицитабин трифосфаты мен тенофовир дифосфатын түзе отырып фосфорланады. Іn vitro зерттеулер, біріккен кезде эмтрицитабиннің де, тенофовирдің де жасушаларда толығымен фосфорлануы мүмкіндігін көрсетті. Эмтрицитабин трифосфаты мен тенофовир дифосфаты АИТВ-1 кері транскриптазасын бәсекелесе тежейді, ол вирустың ДНҚ тізбегінің үзілуіне алып келеді.
Эмтрицитабин және тенофовир дифосфаты сүтқоректілердің ДНҚ полимеразасының әлсіз тежегіштері болып табылады, олардың in vitro және in vivo митохондриялық уыттылығының белгілері жоқ.
Вирустарға қарсы in vitro белсенділігі
Синергиялық вирустарға қарсы белсенділік эмтрицитабин мен тенофовирдің in vitro біріктірілімі жағдайында байқалды. Синергиялық әсерлеріне қосымша әсерлер протеаза тежегіштерімен және АИТВ кері транскриптазасы тежегіштерінің нуклеозидтік және нуклеозидтік емес аналогтарымен біріктірілімдерін зерттеулер кезінде байқалған.
Резистенттілік
In vitro. Резистенттілік in vitro және АИТВ-1 инфекциясы бар кейбір пациенттерде, эмтрицитабин жағдайында M184V/I орын басуының немесе тенофовир жағдайында K65R орын басуының дамуына байланысты байқалған. M184V/I орынбасуымен Эмтрицитабин-резистентті вирустар ламивудинге кросс-резистентті болған, бірақ диданозинге, ставудинге, тенофовирге және зидовудинге сезімталдығы сақталған. Абакавирмен немесе диданозинмен K65R орын басуы да алынуы мүмкін және аталған дәрілерге, сондай-ақ, ламивудинге, эмтрицитабинге және тенофовирге сезімталдығының төмендеуіне алып келеді. АИТВ-1 бар, K65R орын басуымен пациенттер тенофовир дизопроксил фумаратын қолданбағаны дұрыс. Бұдан өзге, АИТВ-1 кері транскриптазасындағы K70E орын басуы тенофовирдің көмегімен алынған және абакавирге, эмтрицитабинге, ламивудинге және тенофовирге сезімталдығының төмендеуіне алып келген.
Тимидин аналогымен (thymidine analogue associated mutations – TAMs) байланысты, кері транскриптазада M41L немесе L210W орынбасуын қамтитын үш немесе одан көп орынбасуды экспрессиялайтын АИТВ-1, тенофовир дизопроксил фумаратына сезімталдығының төмендегенін көрсеткен.
АИТВ-1 іn vivo емі. Бұрын антиретровирустық препараттармен ем қабылдамаған пациенттерде рандомизацияланған ашық клиникалық зерттеуде (GS-01-934) генотиптеу 48, 96 немесе 144 аптада, не болмаса, зерттеліп отырған препаратты енгізу мерзімінен бұрын тоқтатылған сәтте АИТВ РНҚ >400 көшірме/мл расталған пациенттердің барлығында қан плазмасындағы АИТВ-1 изоляттарына жүргізілген. 144 аптадағы жағдай бойынша:
• жүргізілген талдауға сәйкес, M184V/I орын басуы эмтрицитабин/тенофовир дизопроксил фумаратын/эфавирензді қабылдаған топтағы пациенттерден алынған 19 изоляттың (10.5 %) 2-еуінде, және ламивудин/зидовудин/эфавирензді қабылдаған топтағы пациенттерде талданған 29 изоляттың 10-ында (34.5 %) дамыған (р мәні < 0.05, эмтрицитабин + тенофовир дизопроксил фумаратын қабылдаған топтағы барлық пациенттер арасында Фишердің нақты критерийі бойынша, ламивудин/зидовудинді қабылдаған топтағы барлық пациенттермен салыстырылған);
• талданған вирустардың бірде-біреуінде K65R немесе K70E орын басуы болмаған;
• эфавирензге генотиптік резистенттілік, негізінен, K103N орын басуы салыстыру тобындағы 29 пациенттің 21-імен (72 %) салыстырғанда, эмтрицитабин/тенофовир дизопроксил фумаратын/эфавирензді қабылдаған 19 пациенттің 13-інен (68 %) алынған вируста дамыған.
In vivo (тірі организмдегі үдеріс немесе реакция) — жанасқанға дейінгі профилактика. АИТВ инфекциясын жұқтырмаған пациенттердегі 2 клиникалық зерттеу барысында алынған плазма үлгілері АИТВ-1 аминқышқылды орын басуларын (яғни, K65R, К70Е, M184V және M184I) экспрессиялайтын, тенофовирге немесе эмтрицитабинге резистенттілікті қамтамасыз етуі ықтимал 4 нұсқада талданды. Зерттеулердің біреуінде сероконверсия сәтінде АИТВ-1 инфекциясын зерттеуге кірістірілгеннен кейін жұқтырған пациенттерде АИТВ-1 K65R, К70Е, M184V немесе M184I мутацияларын экспрессиялайтын ешқандай нұсқасы анықталмаған. Зерттеуге кірістірілген сәтте жедел АИТВ инфекциясы болған 10 пациенттің 3-еуінде вирустың M184I және M184V мутациялары Эмтрицитабин және тенофовир дизопроксил фумараты препарат қабылдаған топтағы 2 пациенттің 2-еуінде, плацебо тобындағы 8 пациенттің 1-еуінде анықталды. Басқа бір клиникалық зерттеу барысында АИТВ-1 инфекциясы болған пациенттерде сероконверсия сәтінде АИТВ-1 K65R, К70Е, M184V немесе M184I мутацияларын экспрессиялайтын ешқандай нұсқасы анықталмады. Зерттеуге кірістірілген сәтте жедел АИТВ инфекциясы болған 14 пациенттің 2-еуінде, 245 мг тенофовир дизопроксилді (фумарат түріндегі) қабылдаған топтағы 5 пациенттің 1-еуінде АИТВ K65R мутациясы анықталған, ал Эмтрицитабин және тенофовир дизопроксил фумараты препараты тобындағы 3 пациенттің 1-еуінде, M184V мутациясы (эмтрицитабинге резистенттілікпен байланысты) анықталды.
Клиникалық деректер
АИТВ-1 инфекциясын емдеу. Ашық рандомизацияланған клиникалық зерттеуде (GS-01-934) АИТВ-1 инфекциясы бар, бұрын антиретровирустық препараттармен ем қабылдамаған ересек пациенттер, не эмтрицитабин, тенофовир дизопроксил және эфавиренз біріктірілімін тәулігіне бір рет (n=255), не болмаса ламивудин мен зидовудиннің тәулігіне екі рет енгізілетін бекітілген біріктірілімін, және тәулігіне бір рет эфавирензді (n=254) қабылдаған. Эмтрицитабин мен тенофовир дизопроксилді қабылдаған топтағы пациенттерге эмтрицитабин және тенофовир дизопроксил фумараты мен эфавиренз 96-шы аптадан 144 аптаға дейін енгізілген. Зерттеудің басында рандомизацияланған топтар плазмадағы АИТВ-1 РНҚ (5,02 және 5,00 log10 көшірме/мл) мен CD4 жасушалары санының (233 және 241 жасуша/мм3) ұқсас медианалық көрсеткіштерін көрсеткен. Бұл зерттеу үшін тиімділігін анықтаудың бастапқы ақырғы нүктесі 48 апта ішінде АИТВ-1 РНҚ расталған < 400 көшірме/мл концентрацияларына жетуі мен сақталуы болып есептелді. 144 апта ішінде тиімділігіне жүргізілген екінші талдау АИТВ-1 РНҚ концентрациялары < 400 немесе < 50 көшірме/мл және CD4 жасушалары санының бастапқы деңгейімен салыстырғандағы өзгерістері бар пациенттердің үлесін қамтыды.
48 апта ішіндегі бастапқы ақырғы нүктесі жөніндегі деректер, ламивудин мен зидовудиннің эфавирензбен бекітілген біріктірілімімен салыстырғанда, эмтрицитабин, тенофовир дизопроксил және эфавиренз біріктірілімі вирустарға қарсы тиімділігі 4 кестеде көрсетілгенге сәйкес жоғарырақ болуын қамтамасыз ететіні көрсетті. 144 апта ішіндегі екінші ақырғы нүктесі жөніндегі деректер де 4 кестеде келтірілген.
4 кесте: Эмтрицитабин, тенофовир дизопроксил және эфавиренз АИТВ-1 инфекциясы бар, бұрын антиретровирустық препараттармен ем қабылдамаған пациенттерге енгізілген GS-01-934 зерттеуіндегі 48 және 144 апта ішіндегі тиімділігі жөніндегі деректер
GS-01-934 48 апта бойы емдеу — GS-01-934 144 апта бойы емдеу
Эмтрицитабин + тенофовир дизопроксил + эфавиренз — Ламивудин + зидовудин + эфавиренз — Эмтрицитабин + тенофовир дизопроксил + эфавиренз* — Ламивудин + зидовудин + эфавиренз
АИТВ-1 РНҚ < 400 көшірме/мл (TLOVR) — 84% (206/244) — 73% (177/243) — 71% (161/227) — 58% (133/229)
p-мәні — 0,002** — 0,004**
% (СА – 95%: — 11% (4%-дан 19%-ға дейін) — 13% (4%-дан 22%-ға дейін)
АИТВ-1 РНҚ < 50 көшірме/мл (TLOVR) — 80% (194/244) — 70% (171/243) — 64% (146/227) — 56% (130/231)
p-мәні — 0,021** — 0,082**
% (СА – 95%: — 9% (2%-дан 17%-ға дейін) — 8% ( -1%-дан 17%-ға дейін)
CD4 жасушалары санының (жасуша/мм3) бастапқы деңгейінен орташа өзгерісі — +190 — +158 — +312 — +271
p-мәні — 0,002a — 0,089a
Айырмашылығы (СА 95% деңгейінде) — 32 (9-дан 55-ке дейін) — 41 (4-тен 79-ға дейін)
* Эмтрицитабин, тенофовир дизопроксил және эфавирензді қабылдап жүрген пациенттерге эфавирензбен біріктірілімдері 96-шы аптадан 144 аптаға дейін енгізілген.
** CD4 жасушалардың бастапқы саны бойынша стратификацияланған Кохран-Мантель-Гензель критерийінің негізіндегі p-мәні
TLOVR – вирусологиялық жауап жоғалғанға дейінгі уақыт
a: Ван Элтерен критерийі
Рандомизацияланған клиникалық зерттеуде (M02-418), бұрын антиретровирустық препараттармен ем қабылдамаған 190 ересек пациентке тәулігіне бір реттік эмтрицитабин мен тенофовир дизопроксил, тәулігіне бір немесе екі рет лопинавирмен/ритонавирмен біріктіріп енгізілген. 48 аптадан соң 70% және 64% пациентте АИТВ-1 РНҚ < 50 көшірме/мл лопинавирді/ритонавирді сәйкесінше тәулігіне бір немесе екі рет қабылдау кестесі жағдайында тіркелген. CD4 жасушалары санының бастапқы деңгейімен салыстырғандағы орташа өзгерістері сәйкесінше +185 жасуша/мм3 және +196 жасуша/мм3 құраған.
АИТВ және В гепатиті вирусы (ВГВ) инфекциясын бір мезгілде жұқтырған пациенттерді емдеудің шектеулі клиникалық тәжірибесі, АИТВ-инфекциясын бақылауда ұстау үшін эмтрицитабинмен немесе тенофовир дизопроксилмен біріктірілген антиретровирустық ем құрамында емдеу ВГВ ДНҚ азаюына (сәйкесінше 3 log10 немесе 4-5 log10 төмендеуі) алып келеді деп шамалауға мүмкіндік береді (4.4 бөлімін қараңыз).
Препаратты қолданғанға дейінгі профилактика: iPrEx (CO-US-104-0288) зерттеуінде АИТВ инфекциясын жұқтырмаған, ерлермен жыныстық қатынаста болатын, және АИТВ жұқтыру қаупі жоғары топқа жатқызылатын 2 499 ер адамды (немесе трансгендер-әйелдерді) емдеуде эмтрицитабин және тенофовир дизопроксил дәрілік затының немесе плацебо қолданылуы бағаланды. Субъектілер 4 237 адам-жыл бойына қадағаланған. Бастапқы сипаттамалары 5 кестеде келтірілген.
5 кесте: CO-US-104-0288 (iPrEx) зерттеуінде зерттелген популяция
Плацебо (n=1 248) — Эмтрицитабин және тенофовир дизопроксил фумараты (n=1 251)
Жас шамасы (жас), орташа мәні (СО) — 27 (8,5) — 27 (8,6)
Нәсілі, N (%)
Қара нәсіл өкілдері/афроамерикандықтар — 97 (8) — 117 (9)
Еуропалық нәсіл өкілдері — 208 (17) — 223 (18)
Аралас/басқа — 878 (70) — 849 (68)
Азиялықтар — 65 (5) — 62 (5)
Шығу тегі испандық/латын-американдық пациенттер, N (%) — 906 (73) — 900 (72)
Скрининг кезіндегі сексуалдық қауіп факторлары
Алдыңғы 12 аптадағы серіктестерінің саны, орташа мәні (СО) — 18 (43) — 18 (35)
Алдыңғы 12 апта ішіндегі URAI, N (%) — 753 (60) — 732 (59)
Осының алдындағы 6 ай ішіндегі АИТВ-мен + (немесе статусы белгісіз) серіктесімен URAI, N (%) — 1 009 (81) — 992 (79)
Соңғы 6 ай ішінде коммерциялық жыныстық қатынасқа қатысу, N (%) — 510 (41) — 517 (41)
Соңғы 6 ай ішіндегі АИТВ + серіктесімен жыныстық қатынас, N (%) — 32 (3) — 23 (2)
Мерез серореактивтілігі, N (%) — 162/1 239 (13) — 164/1 240 (13)
Сарысудағы 2 типті қарапайым герпес вирусы, инфекция, N (%) — 430/1 243 (35) — 458/1 241 (37)
Несептегі лейкоциттер эстеразасы оң, N (%) — 22 (2) — 23 (2)
URAI – сақтанусыз рецептивтік анальді жыныстық қатынас
АИТВ-сероконверсиясының жаңа жағдайларының жалпы алғандағы және сақтанусыз рецептивтік анальді жыныстық қатынас тіркелген қосалқы топтағы жиілігі 6 кестеде келтірілген. Тиімділігі қатаң түрде, емге бейілділікпен салыстырылды, ол жағдай-бақылау әдісімен зерттеуде препараттың плазмадағы немесе жасушалар ішіндегі деңгейлерін анықтау жолымен бағаланған (7 кесте).
6 кесте: CO-US-104-0288 (iPrEx) зерттеуіндегі тиімділігі
Плацебо — Эмтрицитабин және тенофовир дизопроксил фумараты — P-мәні a, b
Модификацияланған ITT-популяцияның талдауы
Сероконверсия/N — 83/1 217 — 48/1 224 — 0,002
Қауіптің салыстырмалы төмендеуі (СА 95% деңгейінде) b — 42% (18%, 60%)
Скринингке дейінгі 12 апта ішіндегі URAI, модификацияланған ITT-популяцияның талдауы
Сероконверсия/N — 72/753 — 34/732 — 0,0349
Қауіптің салыстырмалы төмендеуі (СА 95% деңгейінде) b — 52% (28%, 68%)
a Логрангілік критерий бойынша P-мәндер. URAI үшін P-мәндер қосалқы топтар арасындағы тиімділігінде айырмашылық болғаны туралы нөлдік гипотезаға жатады (URAI-мен, URAI-сыз).
b Қауіптің модификацияланған ITT-популяциясы үшін есептеп шығарылған салыстырмалы төмендеуі инциденттік сероконверсиясына негізделген, яғни, емдеуден кейін алғаш келуінен кейінгі бастапқы деңгейінен кейін орын алған (зерттеудегі препараттың дозасын соңғы енгізуден кейін шамамен 1 айдан соң).
7 кесте: CO-US-104-0288 зерттеуіндегі тиімділігі мен бейілділік (iPrEx, жағдай-бақылау әдісімен салыстырмалы талдау)
Когорта — Дәрілік зат анықталған — Дәрілік зат анықталмаған — Қауіптің салыстырмалы төмендеуі (2-жақты СА 95% деңгейінде)a
АИТВ-оң субъектілер — 4 (8%) — 44 (92%) — 94% (78%, 99%)
Ұқсас бақылау тобындағы АИТВ-теріс субъектілер — 63 (44%) — 81 (56%) — —
a Қауіптің сероконверсия жағдайлары бойынша (бастапқы деңгейінен кейін) салыстырмалы жасырын емдеу кезеңінен кейін және келесі қадағалаудың 8 апта мерзіміне дейін есептеп шығарылған салыстырмалы төмендеуі. Эмтрицитабинмен және тенофовир дизопроксил фумаратымен емдеу топтарына кездейсоқ ретпен бөлінген субъектілерден алынған үлгілер ғана, тенофовир дизопроксил-DP плазмада немесе жасушалар ішінде анықталатын деңгейлеріне қатысты бағаланған.
Клиникалық Partners PrEP (CO-US-104-0380) зерттеуінде АИТВ инфекциясын жұқтырмаған, серодискорданттық гетеросексуалдық жұптардан құралған Кениялық немесе Угандалық 4 758 субъектіні емдеуде эмтрицитабин және тенофовир дизопроксил фумараты, 245 мг тенофовир дизопроксил немесе плацебо біріктірілімі бағаланған. Субъектілер 7 830 адам-жыл бойына қадағаланған. Бастапқы сипаттамалары 8 кестеде келтірілген.
8 кесте: CO-US-104-0380 (Partners PrEP) зерттеуінде зерттелген қауым
Плацебо (n=1 584) — Тенофовир дизопроксил, 245 мг (n=1 584) — Эмтрицитабин және тенофовир дизопроксил фумараты (n=1 579)
Жас шамасы (жас), медианасы (Q1, Q3) — 34 (28, 40) — 33 (28, 39) — 33 (28, 40)
Жынысы, N (%)
Ерлер — 963 (61) — 986 (62) — 1 013 (64)
Әйелдер — 621 (39) — 598 (38) — 566 (36)
Жұптың шешуші сипаттамалары, N (%) немесе медианасы (Q1, Q3)
Некедегі серіктес – зерттеуге қатысушы — 1 552 (98) — 1 543 (97) — 1 540 (98)
Серіктесімен – зерттеуге қатысушымен өмір сүрген жылдары — 7,1 (3,0, 14,0) — 7,0 (3,0, 13,5) — 7,1 (3,0, 14,0)
Дискорданттық статусы туралы хабардар болған жылдары — 0,4 (0,1, 2,0) — 0,5 (0,1, 2,0) — 0,4 (0,1, 2,0)
АИТВ-сероконверсиясының жаңа жағдайларының жиілігі 9 кестеде көрсетілген. Ерлердегі АИТВ-1-сероконверсиясы деңгейі трувада препараты тұтынылған 0,24/100 адам-жылды құрады, ал әйелдердегі АИТВ-1-сероконверсиясы деңгейі – трувада препараты тұтынылған 0,95/100 адам-жылды құрады. Тиімділігі қатаң түрде, емге бейілділікке қатысты болды, ол препараттың плазмадағы немесе жасушалар ішіндегі деңгейлерін анықтау жолымен бағаланды, және 10 кестеде көрсетілгендей, бейілділігі бойынша белсенді түрде кеңес беру жүргізілген қосымша зерттеуге қатысушылар арасында жоғары болды.
9 кесте: CO-US-104-0380 (Partners PrEP) зерттеуіндегі тиімділігі
Плацебо — Тенофовир дизопроксил, 245 мг — Эмтрицитабин және тенофовир дизопроксил фумараты
Сероконверсия/N a — 52/1 578 — 17/1 579 — 13/1 576
100 адам-жыл үшін жаңа жағдайларының жиілігі (СА 95% деңгейінде) — 1,99 (1,49, 2,62) — 0,65 (0,38, 1,05) — 0,50 (0,27, 0,85)
Қауіптің салыстырмалы төмендеуі (СА 95% деңгейінде) — — — 67% (44%, 81%) — 75% (55%, 87%)
a Сероконверсия жағдайларының негізінде (бастапқы деңгейінен кейін), модификацияланған ITT-популяция когортасы үшін есептеп шығарылған қауіптің салыстырмалы төмендеуі. Зерттеудегі белсенді топтар плацебомен салыстырылған.
10 кесте: CO-US-104-0380 (Partners PrEP) зерттеуіндегі тиімділігі және бейілділік
Зерттеліп отырған препараттың мөлшерін анықтау — Анықталған тенофовир мөшері/үлгілердің жалпы саны (%) — АИТВ-1-ден қорғану үшін қауіпті бағалау: Тенофовирдің анықталуы және анықталмауы
Жағдай — Когорта — Қауіптің салыстырмалы төмендеуі (СА 95% деңгейінде) — p-мәні
Эмтрицитабинмен/тенофовир дизопроксилмен емдеу тобы a — 3/12 (25%) — 375/465 (81%) — 90% (56%, 98%) — 0,002
Тенофовир дизопроксилмен емдеу тобы a — 6/17 (35%) — 363/437 (83%) — 86% (67%, 95%) — < 0,001
Бейілділігін қосымша зерттеу — Бейілділігіне жүргізілген қосымша зерттеудің қатысушалары b
Плацебо — Тенофовир дизопроксил, 245 мг + Эмтрицитабин және тенофовир дизопроксил фумараты — Қауіптің салыстырмалы төмендеуі (СА 95% деңгейінде) — p-мәні
Сероконверсия/N b — 14/404 (3,5%) — 0/745 (0%) — 100% (87%, 100%) — < 0,001
a «Жағдай» – АИТВ-сероконвертер, «Когорта» – 245 мг тенофовир дизопроксилмен және эмтрицитабин мен тенофовир дизопроксил фумараты біріктірілімімен емдеудің әрбір тобындағы кездейсоқ таңдалған 100 субъект. Тенофовирдің плазмада анықталатын деңгейлерінің болуына қатысты тек, 245 мг тенофовир дизопроксилмен, не болмаса трувадамен емдеу топтарына кездейсоқ бөлінген субъектілерден алынған «Жағдай» немесе «Когорта» үлгілері ғана бағаланған.
b Қосымша зерттеудің қатысушаларының бейімділігі белсенді түрде бақыланды, мысалы, үйлеріне хабарлаусыз келу және таблеткаларды санау, сондай-ақ, препаратты қабылдау кестесінің сақталуын жақсарту үшін кеңес беру.