Әсер ету механизмі
Ведолизумаб ішекке селективті әсер ететін иммуносупрессивті биологиялық препарат болып табылады. Бұл гуманизацияланған моноклональді антидене болып табылады, ол, көбінесе ішекке көшетін т-хелперлік лимфоциттерде экспрессияланатын α4β7-интегринмен байланысады.
Белгілі бір лимфоциттердің α4β7 интегриндерін байланыстыра отырып, ведолизумаб, тамырдың-1 (VCAM-1) жасушалық адгезиясы молекулаларына емес, ал осы жасушалардың адрессин-1 шырышты қабығының жасушалық адгезиясы молекулаларына (MAdCAM-1) адгезиясын бөгейді. MAdCAM-1 негізінен ішек эндотелийінің жасушаларында көрінеді және Т-хелперлік лимфоциттердің асқазан-ішек жолының (АІЖ) тіндеріне көшуінде жетекші рөл атқарады. Ведолизумаб α4β1 - және αEβ7-интегриндермен байланыспайды және олардың функциясын бәсеңдетпейді.
α4β7-интегрин негізінен АІЖ көшетін және ойық жаралы колит пен Крон ауруларына тән қабыну үдерісін тудыратын, АІЖ созылмалы қабыну иммунологиялық тұрғыдан делдалдық аурулары болып табылатын Т-хелперлік лимфоциттердің жеке қосалқы тобының беткейінде экспрессияланады. Ведолизумаб ойық жаралы колит және Крон ауруы бар пациенттерде АІЖ қабыну үдерісінің қарқындылығын төмендетеді. Α4β7-нің MAdCAM-1-мен өзара әрекеттесуін тежеп, ведолизумаб адам тәрізді емес приматтардағы паренхималық тінге тамырлы эндотелий арқылы ішектің жады Т-лимфоциттерінің трансмиграциясына жол бермейді және шеткері қандағы осы жасушалардың қайтымды үш есе жоғарылауын индукциялайды. Ведолизумабтың тышқан прекурсоры ойық жаралы колиттің эксперименттік моделі болып табылатын эдиптік тамариндеріндегі колит кезінде асқазан-ішек жолдарының қабынуын азайтты.
Дені сау еріктілерде, ойық жаралы колиті бар пациенттерде немесе Крон ауруы бар пациенттерде ведолизумаб лейкоцитоз болмаған кезде шеткері қанда нейтрофилдердің, базофилдердің, эозинофилдердің, B-хелперлердің және цитоуытты Т-лимфоциттердің, жадындағы хелперлік Т-лимфоциттердің, моноциттердің немесе табиғи киллер-жасушалардың жалпы санының көбеюіне себеп болған жоқ.
Ведолизумаб жайылған склероз моделі ретінде қызмет ететін адам емес приматтардағы эксперименттік аутоиммунды энцефаломиелит кезінде иммундық бақылауға және орталық жүйке жүйесінің (ОЖЖ) қабынуына, сондай-ақ тері мен бұлшықеттерді антигендік ынталандырудағы иммундық жауаптарға әсер етпеді. Керісінше, ведолизумаб сау еріктілерде антигенмен асқазан-ішек стимуляциясына иммундық реакцияны басады (4.4 бөлімді қараңыз).
Иммуногенділік
Ведолизумабпен емдеу кезінде ведолизумабқа антиденелер өндірілуі мүмкін, олардың көпшілігі бейтараптандырады. Ведолизумабқа антиденелердің түзілуі ведолизумаб клиренсінің ұлғаюымен және клиникалық ремиссия жиілігінің төмендеуімен қатар жүреді.
Фармакодинамикалық әсерлері
Клиникалық зерттеулерде пациенттерге 2-ден 10 мг/кг дейінгі дозаларда ведолизумаб енгізілді және ішекте иммундық бақылауға қатысатын айналымдағы лимфоциттердің кіші түрлерінде α4β7 рецепторларының сатурациясы 95%-дан астам бақыланды.
Ведолизумаб ОЖЖ-де CD4+ және CD8+- лимфоциттердің бағытталған миграциясына әсер еткен жоқ, бұл туралы ведолизумаб енгізгенге дейін және одан кейін сау еріктілерде жұлын сұйықтығындағы CD4+/CD8+ мөлшеріне қатысты өзгерістердің болмауы расталады. Бұл деректер адам тәрізді емес приматтардағы зерттеу нәтижелеріне сәйкес келеді, бұл ОЖЖ-де иммундық бақылауға әсер етпейді.
Клиникалық тиімділік және қауіпсіздік
Ойық жаралы колит – вена ішіне қолдануға арналған ведолизумаб
Ойық жаралы колиттің орташа немесе ауыр белсенді түрі бар ересек пациенттерді емдеуге арналған ведолизумабтың тиімділігі мен қауіпсіздігі (Мейо шкаласы бойынша 6-дан 12 баллға дейін және эндоскопиялық қосалқы шкала бойынша ≥ 2 балл) рандомизацияланған, салыстырмалы жасырын, плацебо-бақыланатын зерттеуде 6-шы және 52-ші апталарда (GEMINI 1) соңғы тиімділік нүктелерін бағалаумен көрсетілді. Зерттеуге енгізілген пациенттердің анамнезінде кортикостероидтарды, иммуномодуляторларды, сондай-ақ/немесе ІНФ-α инфликсимаб тежегішін (емге бастапқы жауап жоқ пациенттерді қоса) қоса, стандартты емнің кемінде бір тиімсіз курсы болды. Тұрақты дозада пероральді аминосалицилаттармен, кортикостероидтармен және/немесе иммуномодуляторлармен қатар емдеуге рұқсат етілді.
Емнің 6-шы аптасында соңғы нүктелердің нәтижелерін бағалау үшін 374 пациент 300 мг ведолизумабпен немесе 0-ші және 2-ші апталарда плацебо еміне салыстырмалы жасырын әдіспен (3:2) рандомизацияланды. Бастапқы соңғы нүкте 6-шы аптада клиникалық жауабы бар пациенттердің үлесі болды (Мейо индексінің ≥ 3 баллға азаюы және ректальді қан кетудің қосалқы шкаласы бойынша ≥ 1 баллға қатар азайтумен немесе ректальді қан кетудің қосалқы шкаласы бойынша ≤ 1 баллға абсолюттік көрсеткішпен бастапқы деңгейден 30%-ға азаюы ретінде анықталды). 2-кестеде бастапқы және қайталама соңғы нүктелерді бағалау нәтижелері көрсетілген.
2-кесте. GEMINI 1 зерттеуіндегі 6-шы аптадағы тиімділік көрсеткіштері
Соңғы нүкте — Плацебо n=149 — Ведолизумаб n=225
Клиникалық жауап — 26% — 47%*
Клиникалық ремиссия§ — 5% — 17%†
Шырышты қабықтың жазылуы¶ — 25% — 41%‡
*p< 0,0001 †p≤ 0,001 ‡p< 0,05 §Клиникалық ремиссия: Майо индексі ≤2 балл және қосалқы шкаласы бойынша бірде-бір көрсеткіш >1 балл болмады
Шырышты қабықтың жазылуы¶: эндоскопиялық Майо қосалқы шкаласы бойынша мәні ≤ 1 балл
Ведолизумабтың клиникалық жауапқа, шырышты қабықтың ремиссиясына және жазылуына қол жеткізуге оң әсері ІНФ-α тежегіштерін бұрын алмаған пациенттерде де, ІНФ-α тежегіштерімен емдеу нәтиже бермеген пациенттерде де байқалды.
GEMINI 1 зерттеуінде пациенттердің екі когорты 0-ші және 2-ші апталарда ведолизумаб қабылдады: пациенттердің 1-ші когорты 300 мг дозада ведолизумаб немесе салыстырмалы жасырын режимде плацебо енгізу үшін рандомизацияланды, ал пациенттердің 2-ші когорты ашық зерттеуге енгізілді және 300 мг дозада ведолизумаб алды. 52-ші аптада тиімділігін бағалау үшін ведолизумаб енгізілген және 6-шы аптада клиникалық жауапқа қол жеткізілгенін анықтаған 1-ші және 2-ші когортаның 373 пациенті 6-шы аптадан бастап мынадай емдеу режимдерінің біріне (1:1:1 қатынасында) салыстырмалы жасырын әдіспен рандомизацияланды: әрбір сегіз апта сайын 300 мг дозада ведолизумаб, әрбір төрт апта сайын 300 мг ведолизумаб немесе әрбір төрт апта сайын плацебо. 6-шы аптадан бастап клиникалық жауапқа қол жеткізген және кортикостероидтарды қабылдаған пациенттер кортикостероидтардың дозасын біртіндеп төмендете отырып, режимге көшуі тиіс еді. Бастапқы соңғы нүкте 52-ші аптада клиникалық ремиссиясы бар пациенттердің үлесі болды. 3-кестеде бастапқы және қайталама соңғы нүктелерді бағалау нәтижелері көрсетілген.
3-кесте. GEMINI 1 зерттеуіндегі 52-ші аптадағы тиімділік көрсеткіштері
Соңғы нүкте — Плацебо n=126* — Ведолизумаб 8 апта сайын n=122 — Ведолизумаб 4 апта сайын n=125
Клиникалық ремиссия — 16% — 42%† — 45%†
Тұрақты клиникалық жауап¶ — 24% — 57%† — 52%†
Шырышты қабықтың жазылуы — 20% — 52%† — 56%†
Тұрақты клиникалық ремиссия # — 9% — 20%§ — 24%‡
Стероидты емес клиникалық ремиссия ♠ — 14% — 31%§ — 45%†
*Плацебо тобына 0-ші және 2-ші апталарда ведолизумаб қабылдаған, сосын 6-шы аптадан 52-ші аптаға дейін плацебо алу үшін рандомизацияланған пациенттер кірді. †p< 0,0001 ‡p< 0,001 §p< 0,05 ¶Тұрақты клиникалық жауап: 6-шы және 52-ші апталардағы клиникалық жауап #Тұрақты клиникалық ремиссия: 6-шы және 52-ші апталардағы клиникалық ремиссия ♠ Стероидсыз клиникалық ремиссия: 6-шы аптадан бастап кортикостероидтарды қабылдауды тоқтатқан және 52-ші аптада клиникалық ремиссияда болған пероральді кортикостероидтарды қабылдаған пациенттер. Пациенттердің саны келесідей болды: плацебо қабылдаған топта n=72, әр 8 апта сайын ведолизумаб қабылдаған топта n=70 және төрт апта сайын ведолизумаб қабылдаған топта n=73.
Эксплоративті талдау негізгі қосалқы топтар үшін қосымша деректерді бағалауға мүмкіндік береді. Пациенттердің шамамен үштен бірінде ФНО-α тежегіштерімен алдыңғы емнің сәтсіз болғаны байқалды. Осы пациенттердің ішінде сегіз апта сайын ведолизумаб қабылдаған 37%, төрт апта сайын ведолизумаб қабылдаған 35% және плацебо қабылдаған 5% 52-ші аптада клиникалық ремиссияға жетті. Тұрақты клиникалық жауап (47%, 43%, 16%), шырыштың жазылуы (42%, 48%, 8%), тұрақты клиникалық ремиссия (21%, 13%, 3%) және стероидсыз клиникалық ремиссия (23%, 32%, 4%) сегіз апта сайын ведолизумаб, төрт апта сайын ведолизумаб және плацебо қабылдаған ФНО-α тежегіштерімен ем сәтсіз болған пациенттерде байқалды.
6-шы аптада клиникалық жауапқа қол жеткізе алмаған пациенттер зерттеуде қалды және төрт апта сайын ведолизумаб қабылдады. Ішінара Майо индексінің деректеріне сәйкес 10-шы және 14-ші апталарда клиникалық жауап плацебо қабылдаған пациенттер тобымен (тиісінше 32% және 39%) салыстырғанда ведолизумаб алған пациенттердің (тиісінше 15% және 21%) едәуір үлесінде байқалды.
Ведолизумаб еміне жауап жоғалтқан пациенттер сегіз апта сайын ашық кеңейтілген зерттеуге қатысуға жіберілді және төрт апта сайын ведолизумаб алды. Бұл пациенттерде 28-ші және 52-ші апталарда пациенттердің 25%-ында клиникалық ремиссияға қол жеткізілді.
0-ші және 2-ші аптада ведолизумаб енгізгеннен кейін клиникалық жауапқа қол жеткізген және кейіннен жауап жоғала отырып плацебо тобына рандомизацияланған (6-шы аптадан 52-ші аптаға дейін) пациенттер кеңейтілген ашық зерттеуге қатысуға жіберілді және төрт апта сайын ведолизумаб алды. Бұл популяцияда 28-ші аптада пациенттердің 45%-ында және 52-ші аптада пациенттердің 36%-ында клиникалық ремиссияға қол жеткізілді.
Осы ашық кеңейтілген зерттеуде ведолизумаб емінің клиникалық ремиссияға және клиникалық реакцияға қол жеткізуіне жағымды әсері Майо ішінара индексіне сәйкес 196 аптаға дейін көрсетілді.
Денсаулыққа байланысты өмір сапасы (HRQOL) осы нозология үшін арнайы әзірленген ішек қабыну аурулары сауалнамасы (IBDQ), сонымен қатар жалпы сауалнамалар арқылы бағаланды: денсаулық жағдайын бағалауға арналған қысқаша сауалнама (SF-36) және өмір сапасын бағалауға арналған еуропалық сауалнама (EQ-5D). Эксплоративті талдау көрсеткендей, ведолизумаб алған топтарда клиникалық тұрғыдан айтарлықтай жақсару байқалды, бұл плацебо тобымен салыстырғанда 6-шы және 52-ші апталарда едәуір айқын болды, визуалды аналогты шкаласы бар EQ-5D және EQ-5D (EQ-5D VAS), барлық IBDQ шкалаларында (ішек симптомдары, жүйелі қызмет ету, эмоциялық қызмет ету және әлеуметтік қызмет ету) және SF-36 барлық шкалаларында, оның ішінде жалпы физикалық денсаулық компоненті (PCS) және денсаулықтың жалпы психологиялық компоненті (MCS).
Ойық жаралы колит – тері астына қолдануға арналған ведолизумаб
Орташа немесе өте белсенді ойық жаралы колиті бар ересек пациенттерді емдеу үшін ведолизумабты тері астына енгізудің тиімділігі мен қауіпсіздігі (эндоскопиялық суб-балы ≥ 2 Мэйо шкаласы бойынша 6-дан 12-ге дейінгі баға) тиімділіктің соңғы нүктелерін бағалайтын рандомизацияланған салыстырмалы жасырын плацебо-бақыланатын зерттеуде көрсетілді. 52-ші аптада (VISIBLE 1). VISIBLE 1 зерттеуінде қатысушы пациенттер (n = 383) кортикостероидтарды, иммуномодуляторларды және / немесе TNFa антагонистерін қоса, кемінде 1 дәстүрлі терапияда сәтсіздікке ұшырады (емдеуге жауап бермегендерді қоса). Пероральді аминосалицилаттардың, кортикостероидтардың және / немесе иммуномодуляторлардың қатарлас тұрақты дозаларына жол берілді.
6 аптада ведолизумабты вена ішіне енгізумен ашық емдеуге клиникалық жауап алған пациенттер рандомизацияға сәйкес келді. 52 аптадағы соңғы нүктелерді бағалау үшін 216 (56,4%) пациент рандомизацияланған және екі рет жасырын әдіспен емделген (2:1:1) келесі сызбалардың бірі: 2 апта сайын тері астына 108 мг ведолизумаб, 8 апта сайын вена ішіне 300 мг ведолизумаб немесе плацебо.
Бастапқы демографиялық мәліметтер ведолизумаб және плацебо топтарындағы пациенттерге ұқсас болды. Мэйо шкаласы бойынша бастапқы балл 9-дан 12-ге дейін (ауыр ойық жаралы колит) шамамен 62%-да және 6-дан 8-ге дейін (орташа ойық жаралы колит) жалпы зерттеу популяциясының шамамен 38%-ында болды.
Зерттеудің бастапқы соңғы нүктесінің клиникалық ремиссиясы ведолизумаб индукциялық терапиясымен емдеудің 6-шы аптасында клиникалық жауапқа қол жеткізген пациенттерде 52 аптадан кейін Мэйо ≤ 2 баллдың толық бағасы және жеке бағалаудың болмауы ретінде анықталды. Клиникалық жауап Мэйо шкаласы бойынша бастапқы деңгейден ≥ 3 балға және ≥ 30%-ға ректальді қан кетудің қосалқы шкаласын ≥ 1 балға немесе ректалды қан кетудің абсолютті қосалқы шкаласын ≤ 2 балға және жеке қосалқы бағалаусыз > 1 балға жанама азайта отырып толық бағалаудың төмендеуі ретінде анықталды.
4-кестеде бастапқы және қайталама соңғы нүктелерді бағалау нәтижелері көрсетілген.
4-кесте 52-ші аптада VISIBLE I зерттеуіндегі тиімділік нәтижелері.
Соңғы нүктелері3 — Плацебоb n=56 — Ведолизумаб 2 апта сайын т/а 108 мг n= 106 — Ведолизумаб 8 апта сайын в/і 300 мг n=54 — Емдеудегі айырмашылықты бағалау (95% СА) Ведолизумаб т/а плацебомен салыстырғанда — P-valuec
Клиникалық ремиссия d — 14.3% — 46.2% — 42.6% — 32.3 (19.7, 45.0) — p< 0.001
Шырышты қабықтың жазылуые — 21.4% — 56.6% — 53.7% — 35.7(22.1,49.3) — p< 0.001
Тұрақты клиникалық жауап f — 28.6% — 64.2% — 72.2% — 36.1 (21.2, 50.9) — p< 0.001
Ұзақ клиникалық ремиссия 8 — 5.4% — 15.1% — 16.7% — 9.7 (-6.6, 25.7) — p= 0.076 (NS)
Кортикостероидтарсыз ремиссия 11 — 8.3% — 28.9% — 28.6% — 20.6 (-4.5,43.7) — p= 0.067 (NS)
a Соңғы нүктелер 1 типті қатені 5% деңгейінде бақылау үшін белгіленген реттілікпен тестілеу жүргізілген тәртіпте ұсынылған.
B Плацебо тобына 0-ші және 2-ші апталарда вена ішіне ведолизумаб қабылдаған және 6-шы аптадан 52-ші аптаға дейін плацебо алу үшін рандомизацияланған субъектілер кіреді.
c Емдеудегі айырмашылықты бағалау және барлық соңғы нүктелер үшін р-мәні Кокрейн-Мантель-Хензель әдісіне негізделген.
d Клиникалық ремиссия: Майо бойынша толық бағалау <2 балл және 52 аптада бір де бір жеке балл> 1 балл жоқ
e Шырышты қабықтың жазылуы: эндоскопиялық Майо балы <1 балл
fТұрақты клиникалық жауап: 6-шы және 52-ші апталардағы клиникалық жауап
gТұрақты клиникалық ремиссия: 6-шы және 52-ші апталардағы клиникалық ремиссия
h Кортикостероидтарсыз клиникалық ремиссия: кортикостероидтарды қабылдауды тоқтатқан және 52-аптада клиникалық ремиссияда болған бастапқы деңгейде пероральді кортикостероидтарды қабылдаған пациенттер. Бастапқы деңгейде пероральді кортикостероидтарды қабылдаған пациенттер саны плацебо үшін n = 24, ведолизумабты тері астына енгізу үшін n = 45 және ведолизумабты вена ішіне енгізу үшін NS = 21 құрады (екі жақты p мәні> 0,05)
Бастапқы және қайталама соңғы нүктелер TNFα антагонистерімен емдеуде сәтсіздікке ұшыраған пациенттердің қосалқы топтарында (37%; n = 80) және TNFα антагонистерімен емдеуге нативті болмаған пациенттерде (63%; n = 136) талданды. Осы қосалқы топтарда плацебо және ведолизумабты тері астына енгізген пациенттерді зерттеу нәтижелері 5-кестеде келтірілген.
5-кесте. VISIBLE 1 зерттеуі TNFα антагонистерімен емдеуге жауап ретінде талданған 52 аптадағы зерттеу нәтижелері.
2 аптада 1 рет емдеу.
Плацебо — Ведолизумаб п / к 108 мг
TNF антагонистерімен алдыңғы емдеудегі сәтсіздік — n= 19 — n = 39
Клиникалық ремиссия — 5.3% — 33.3%
Шырышты қабықтың жазылуы — 5.3% — 46.2%
Тұрақты клиникалық жауап — 15.8% — 66.7%
Ұзақ клиникалық ремиссия — 0% — 2.6%
Кортикостероидтарсыз клиникалық ремиссия 3 — 8.3% — 27.3%
TNF антагонистерімен нативті емдеу — n = 37 — n = 67
Клиникалық ремиссия — 18.9% — 53.7%
Шырышты қабықтың жазылуы — 29.7% — 62.7%
Тұрақты клиникалық жауап — 35.1% — 62.7%
Ұзақ клиникалық ремиссия — 8.1% — 22.4%
Кортикостероидтарсыз клиникалық ремиссия b — 8.3% — 30.4%
a Бұрын TNFα антагонистерімен ем алмаған және бастапқы деңгейде пероральді кортикостероидтарды қабылдаған пациенттер плацебо үшін n = 12 және ведолизумабты тері астына енгізу үшін N = 22 болды.
b Бұрын TNFα антагонистерімен ем алмаған және бастапқы деңгейде пероральді кортикостероидтарды қабылдаған пациенттер плацебо үшін n = 12 және ведолизумабты тері астына енгізу үшін n = 23 құрады.
Денсаулыққа байланысты өмір сапасы (HRQOL) ішектің қабыну аурулары бойынша сауалнаманың (IBDQ), нақты бір ауруларға арналған құралдың көмегімен және жалпы көрсеткіш болып табылатын EuroQol-5 (EQ-5D, EQ 5D VAS қоса) өлшеу арқылы бағаланды. Еңбек өнімділігі еңбек нәтижелілігі мен белсенділіктің бұзылуы бойынша сауалнама (WPAI-UC) көмегімен бағаланды. Ведолизумабты тері астына енгізген пациенттерде плацебо қабылдаған пациенттерге қарағанда 52 аптада IBDQ, EQ-5D және WPAI-UC көрсеткіштері жақсарды.
VISIBLE 1 зерттеуіне қатысуды аяқтаған пациенттер ойық жаралы колит немесе Крон ауруы бар пациенттерде ведолизумабпен тері астына емдеудің ұзақ мерзімді қауіпсіздігі мен тиімділігін бағалау үшін кеңейтілген ашық зерттеуге қатысуға құқылы болды.
6-аптада клиникалық жауапқа қол жеткізбеген VISIBLE 1 зерттеуіндегі пациенттер 6-аптада вена ішіне 300 мг ведолизумабтың үшінші дозасын алды. 6-аптада вена ішіне 300 мг ведолизумабтың үшінші дозасын алған пациенттердің 79,7% (114 / 143) 14-ші аптада клиникалық жауапқа қол жеткізді. 14-ші аптада клиникалық жауапқа қол жеткізген пациенттер ашық кеңейтілген зерттеуге қатысуға жіберілді және 2 апта сайын тері астына 108 мг ведолизумаб алды.
Ішінара Майо шкаласы бойынша бағаланатын клиникалық ремиссияға (толық Майо шкаласының есептелген 4-тен 3-ін қамтитын стандартталған көрсеткіш: нәжістің жиілігі, ректальді қан кету және дәрігердің жалпы бағасы) олардың 39,2%-ында (40/102) қол жеткізілді, пациенттер 40-шы аптада ашық кеңейтілген зерттеуде ведолизумабты тері астына енгізуге көшкеннен кейін.
VISIBLE 1 зерттеуінде ведолизумабты вена ішіне енгізу тобына рандомизацияланған пациенттер ведолизумабты вена ішіне 300 мг дозада 0, 2 және 6 аптада және одан кейін 8 апта сайын 52 аптаға дейін қабылдады. 52-ші аптада бұл пациенттер ашық кеңейтілген зерттеуге қатысып, 2 апта сайын 108 мг дозада тері астына ведолизумаб алды. Ішінара Майо шкаласы бойынша бағаланатын клиникалық ремиссия ашық кеңейтілген зерттеуде ведолизумабты тері астына енгізуге көшкеннен кейін 24 аптадан соң пациенттердің 77%-ында сақталды.
Крон ауруы - вена ішіне қолдануға арналған ведолизумаб
Белсенділігі орташа ауыр және ауыр Крон ауруы бар ересек пациенттерде ведолизумаб қолданудың тиімділігі мен қауіпсіздігі (Крон ауруының белсенділік индексіне сәйкес 220 – 450 балл [CDAI]) екі зерттеуде бағаланды (GEMINI 2 және 3). Зерттеуге енгізілген пациенттердің анамнезінде кортикостероидтарды, иммуномодуляторларды, сондай-ақ/немесе ФНО-α тежегішін (емге бастапқы жауап жоқ пациенттерді қоса) қоса, стандартты емнің кемінде бір сәтсіз курсы болды. Пероральді кортикостероидтармен, тұрақты дозада иммуномодуляторлармен және антибиотиктермен қатар емдеуге рұқсат етілді.
GEMINI 2 6-шы және 52-ші апталарда тиімділіктің соңғы нүктелерін бағалау үшін жүргізілген рандомизацияланған, салыстырмалы жасырын, плацебо бақыланатын зерттеу болды. Пациенттерді (n = 368) 0-ші және 2-ші аптада 300 мг ведолизумаб немесе плацебо екі инфузиясын енгізуге салыстырмалы жасырын әдіспен (3:2) рандомизациялады. Екі бастапқы соңғы нүкте 6-шы аптада клиникалық ремиссияға жеткен пациенттердің үлесі (cdai индексінің ≤ 150 ұпайы ретінде анықталған) және 6-шы аптада клиникалық жауабы күшейтілген пациенттердің үлесі (CDAI индексінің ≥ 100 ұпайы ретінде анықталған) болды (6-кестені қараңыз).
GEMINI 2 зерттеуінде 0-ші және 2-ші апталарда ведолизумаб қабылдаған пациенттердің екі когортасы болды: 300 мг дозада ведолизумаб немесе салыстырмалы жасырын режимде плацебо енгізу үшін пациенттердің 1-ші когортасы рандомизацияланды, ал пациенттердің 2-ші когортасы ашық зерттеуге қосылды және 300 мг дозада ведолизумаб қабылдады. 52-ші аптада тиімділікті бағалау үшін ведолизумаб емін алған және 6-шы аптада клиникалық жауапқа қол жеткізген 1-ші және 2-ші когортадан 461 пациент (бастапқы деңгеймен салыстырғанда CDAI индексінің ≥ 70 баллына төмендеу ретінде анықталған) 6-шы аптадан бастап емнің келесі режимдерінің біріне салыстырмалы жасырын әдіспен рандомизацияланған (1:1:1 қатынасында): әр сегіз апта сайын 300 мг дозада ведолизумаб, төрт апта сайын 300 мг ведолизумаб немесе төрт апта сайын плацебо. 6-шы аптадан бастап клиникалық жауапқа қол жеткізген пациенттер кортикостероидтардың дозасын біртіндеп төмендете отырып, режимге ауысуы керек еді. Бастапқы соңғы нүкте 52-ші аптада клиникалық ремиссиясы бар пациенттердің үлесі болды (7-кестені қараңыз).
GEMINI 3 – анамнезінде кортикостероидтарды, иммуномодуляторларды және ФНО-α тежегіштерімен тиімсіз емді қоса, стандартты емнің кем дегенде бір сәтсіз курсы бар пациенттердің қосалқы тобында (емге бастапқы жауап жоқ пациенттерді қоса), сондай-ақ стандартты емнің тиімсіздігі бар және ФНО-α тежегіштеріне қатысты аңғал пациенттерді қамтитын жалпы популяцияда 6-шы және 10-шы апталарда емдеу тиімділігін бағалау бойынша екінші рандомизацияланған, салыстырмалы жасырын, плацебо-бақыланатын зерттеу. Пациенттер (n = 416) (олардың 75%-ын ФНО-α тежегіштерімен ем сәтсіз болған пациенттер құрады) 300 мг дозада ведолизумабпен немесе 0-ші, 2-ші және 6 аптада плацебомен емдеуге салыстырмалы жасырын әдіспен (1:1) рандомизацияланды. Бастапқы соңғы нүкте ФНО-α тежегіштерімен емнің тиімсіздігі бар пациенттердің қосалқы тобында 6-шы аптада клиникалық ремиссияға жеткен пациенттердің үлесі болды. 4-кестеде көрсетілгендей, бастапқы соңғы нүктеге қол жеткізбегеніне қарамастан, эксплоративтік талдау клиникалық маңызды нәтижелерге қол жеткізуді көрсетті.
6-кесте. GEMINI 2 және 3 зерттеулеріндегі 6-шы және 10 аптадағы тиімділік көрсеткіштері
Зерттеу Соңғы нүкте — Плацебо — Ведолизумаб
GEMINI 2 зерттеуі
Клиникалық ремиссия, 6-шы апта
Жалпы — 7% (n=148) — 15%* (n=220)
ФНО-α тежегішімен(дерімен) ем сәтсіз болған пациенттер — 4% (n=70) — 11% (n=105)
ФНО-α тежегіш(терімен) ем алмаған пациенттер — 9% (n=76) — 17% (n=109)
Күшейтілген клиникалық жауап, 6-шы апта
Жалпы — 26% (n=148) — 31%† (n=220)
ФНО-α тежегішімен(дерімен) ем сәтсіз болған пациенттер — 23% (n=70) — 24% (n=105)
ФНО-α тежегіш(терімен) ем алмаған пациенттер — 30% (n=76) — 42% (n=109)
Сарысудағы СРБ деңгейінің өзгеруі бастапқы деңгейден 6-шы аптаға дейін, медиана (мкг / мл)
Жалпы‡ — -0,5 (n=147) — -0,9 (n=220)
GEMINI 3 зерттеуі
Клиникалық ремиссия, 6-шы апта
Жалпы ‡ — 12% (n=207) — 19% (n=209)
Ем сәтсіз болған пациенттер — 12% (n=157) — 15%§ (n=158)
ФНО-α тежегіш(тері) ¶
ФНО-α тежегіш(терімен) ем алмаған пациенттер — 12% (n=50) — 31% (n=51)
Клиникалық ремиссия, 10-шы апта
Жалпы — 13% (n=207) — 29% (n=209)
ФНО-α тежегіш(терімен) ем сәтсіз болған пациенттер¶,‡ — 12% (n=157) — 27% (n=158)
ФНО-α тежегіш(терімен) ем алмаған пациенттер — 16% (n=50) — 35% (n=51)
Тұрақты клиникалық ремиссия #,¶
Жалпы — 8% (n=207) — 15% (n=209)
ФНО-α тежегіш(терімен) ем сәтсіз болған пациенттер¶,‡ — 8% (n=157) — 12% (n=158)
ФНО-α тежегіш(терімен) ем алмаған пациенттер — 8% (n=50) — 26% (n=51)
Күшейтілген клиникалық жауап, 6-шы апта
Жалпы ^ — 23% (n=207) — 39% (n=209)
ФНО-α‡ тежегіш(терімен) ем сәтсіз болған пациенттер — 22% (n=157) — 39% (n=158)
ФНО-α^ тежегіш(терімен) ем алмаған пациенттер — 24% (n=50) — 39% (n=51)
*p<0.05 † статистикалық маңыздылықтың болмауы ‡ екінші соңғы нүкте алдын-ала анықталған статистикалық талдау әдісіне сәйкес анықталған эксплоративті ретінде қарастырылуы керек § статистикалық маңызды шама емес, сондықтан басқа соңғы нүктелер статистикалық талдауға ұшырамады ¶n=157 плацебо үшін және ¶n=158 ведолизумаб үшін # Тұрақты клиникалық ремиссия: 6-шы және 10-шы апталардағы клиникалық ремиссия ^ Эксплорациялық соңғы нүкте
7-кесте. GEMINI 2 зерттеуіндегі 52 аптадағы тиімділік көрсеткіштері
Плацебо n=153* — Ведолизумаб әр 8 апта сайын n=154 — Ведолизумаб 4 апта сайын n=154
Клиникалық ремиссия — 22% — 39%† — 36%‡
Күшейтілген клиникалық жауап — 30% — 44%‡ — 45%‡
Стероидсыз клиникалық ремиссия§ — 16% — 32%‡ — 29%‡
Тұрақты клиникалық ремиссия¶ — 14% — 21% — 16%
*Плацебо тобына 0-ші және 2-ші апталарда ведолизумаб қабылдаған, сосын 6-шы аптадан 52-ші аптаға дейін плацебо алу үшін рандомизацияланған пациенттер кірді. †p< 0,001 ‡p< 0,05 §Стероидсыз клиникалық ремиссия: 6-шы аптадан бастап кортикостероидтарды қабылдауды тоқтатқан және 52-ші аптада клиникалық ремиссияда болған пероральді кортикостероидтарды қабылдаған пациенттер. Пациенттердің саны келесідей болды: плацебо қабылдаған топта n=82, әр 8 апта сайын ведолизумаб қабылдаған топта n=82 және төрт апта сайын ведолизумаб қабылдаған топта n=80. ¶Тұрақты клиникалық ремиссия: ≥80% зерттеу сапарларында, оның ішінде соңғы сапарда (52-ші аптада) клиникалық ремиссия.
Эксплоративтік талдау кортикостероидтармен және иммуномодуляторлармен қатар жүретін емнің ведолизумабпен емдеу нәтижесінде ремиссия индукциясына әсерін бағалауды қамтыды. Негізінен кортикостероидтармен біріктірілген ем ведолизумаб монотерапиясымен немесе оның иммуномодуляторлармен біріктірілімімен салыстырғанда Крон ауруы кезінде ремиссия индукциясында тиімдірек болды, бұл ремиссияға жету жиілігінде плацебодан аз айырмашылықта көрінді. 6-шы аптада GEMINI 2 зерттеуінде клиникалық ремиссия жиілігі кортикостероидтармен қатарлас емдеу кезінде 20%-бен салыстырғанда (плацебо айырмашылығы 14%, 95% СА: -1, 29) кортикостероидтарсыз емдеу кезінде 10%-ды (плацебо айырмашылығы 2%, 95% ДИ: -6, 10) құрады. 6-шы және 10-шы апталарда GEMINI 3 зерттеуінде клиникалық ремиссия көрсеткіштері 18% (плацебо айырмашылығы 3%, 95% СА: -7, 13) және 22% (плацебо айырмашылығы 8%, 95% СА: -13, 19) кортикостероидтарсыз емдеу кезінде 20% (плацебодан айырмашылығы 11%, 95% СА: 2, 20) және 35% (плацебо айырмашылығы 23%, 95% СА: 12, 33), тиісінше, кортикостероидтармен біріктіріп қолданғанда. Бұл әсер иммуномодуляторлармен қатар емдеудің болуына немесе болмауына қарамастан байқалды.
Эксплоративті талдау негізгі қосалқы топтар үшін қосымша деректерді бағалауға мүмкіндік береді. GEMINI 2 зерттеуінде пациенттердің шамамен жартысында ФНО-α тежегіштерімен алдыңғы емдеудің тиімсіздігі байқалды. Осы пациенттердің ішінде сегіз апта сайын ведолизумаб қабылдаған 28%, төрт апта сайын ведолизумаб қабылдаған 27% және плацебо қабылдаған 13% 52-ші аптада клиникалық ремиссияға жетті. Пациенттердің 29%, 38% және 21%-ында күшейтілген клиникалық реакцияға қол жеткізілді, ал стероидсыз клиникалық ремиссияға тиісінше 24%, 16% және 0% жетті.
GEMINI 2 зерттеуінде 6-шы аптада клиникалық жауапқа қол жеткізе алмаған пациенттер зерттеуде қалды және төрт апта сайын ведолизумаб қабылдады. Күшейтілген клиникалық нәтиже 10-шы және 14-ші апталарда ведолизумаб қабылдаған пациенттердің тиісінше 16% және 22%-ында байқалды, бұл плацебо қабылдаған пациенттермен салыстырғанда көбірек болды: тиісінше 7% және 12%. Осы уақыт аралығында емдеу топтары арасында клиникалық ремиссия бойынша клиникалық тұрғыдан маңызды айырмашылықтар байқалмады. 52-ші аптадағы клиникалық ремиссияны талдау 6-шы аптада клиникалық жауап болмаған, бірақ 10-шы немесе 14-ші апталарда жауапқа жеткен пациенттерде Крон ауруы бар жауап бермеген пациенттер 10-шы аптада ведолизумаб енгізуден оң нәтиже алуы мүмкін екенін көрсетеді.
GEMINI 2-де сегіз апта сайын ведолизумаб еміне жауап жоғалтқан пациенттер ашық кеңейтілген зерттеуге қатысуға жіберілді және төрт апта сайын ведолизумаб қабылдады. Бұл пациенттердің 23%-ында клиникалық ремиссия 28-ші аптада, ал 32%-ы 52-ші аптада болды.
0-ші және 2-ші апталарда ведолизумаб енгізгеннен кейін клиникалық жауапқа қол жеткізген және кейіннен жауап жоғала отырып плацебо тобына рандомизацияланған (6-шы аптадан 52-ші аптаға дейін) пациенттер кеңейтілген ашық зерттеуге қатысуға жіберілді және төрт апта сайын ведолизумаб алды. Клиникалық ремиссия 28-ші аптада осы пациенттердің 46%-ында және 52-ші аптада 41%-ында болды.
Осы ашық кеңейтілген зерттеуде клиникалық ремиссия және клиникалық жауап пациенттерде 196 аптаға дейін байқалды.
Эксплоративтік талдау GEMINI 2 зерттеуінде төрт апта және сегіз апта сайын ведолизумаб алған топтарда EQ-5D деректеріне және EQ-5D визуалды аналогтық шкаласына сәйкес бастапқы деңгейден 52-ші аптаға дейінгі плацебо тобымен салыстырғанда едәуір айқын жақсару байқалғанын, IBDQ шкаласының жалпы көлемін және ішек симптомдары мен жүйелі функцияларды бағалау бойынша IBDQ қосалқы шкалаларын көрсетті.
Крон ауруы - тері астына қолдануға арналған ведолизумаб
Орта және ауыр формадағы Крон ауруы бар ересек пациенттерді емдеу үшін ведолизумабты тері астына енгізудің тиімділігі мен қауіпсіздігі (ИАБК бағалау 220-дан 450-ге дейін) 52-аптада тиімділіктің соңғы нүктелерін бағалайтын рандомизацияланған салыстырмалы жасырын плацебо-бақыланатын зерттеуде көрсетілді (VISIBLE 2). VISIBLE 2-де тіркелген пациенттерде (n = 644) кортикостероидтарды, иммуномодуляторларды және / немесе TNFa антагонистерін қоса (емдеуге жауап бермейтін бастапқыларды қоса) бір дәстүрлі терапияға адекватты емес жауап, жауаптың жоғалуы немесе көтере алмаушылық болды. Пероральді аминосалицилаттардың, кортикостероидтардың және / немесе иммуномодуляторлардың қатарлас тұрақты дозаларына жол берілді.
6-аптада вена ішіне ведолизумабпен ашық емдеуге клиникалық жауапқа қол жеткізген пациенттер рандомизация үшін іріктелді. 52-аптаның соңғы нүктелерін бағалау үшін пациенттердің 409-ы (64%) рандомизацияланған және 2 апта сайын тері астына 108 мг ведолизумаб (n = 275) немесе тері астына плацебо (n = 134) алып салыстырмалы жасырын әдіспен емделген (2: 1).
Бастапқы демографиялық мәліметтер ведолизумаб және плацебо топтарындағы пациенттерге ұқсас болды. ИАБК бастапқы көрсеткіші шамамен 41%-ында > 330 (ауыр Крон ауруы) және зерттелген барлық популяцияның шамамен 59%-ында ≤ 330 (орташа Крон ауруы) құрады.
6-аптадан бастап клиникалық жауапқа қол жеткізген (бастапқы деңгеймен салыстырғанда ИАБК көрсеткішінің 70 балдан астам төмендеуі ретінде айқындалатын) және кортикостероидтарды алған пациенттер кортикостероидтар деңгейінің біртіндеп төмендеу режимін бастауға тиіс болды. Бастапқы соңғы нүкте 52-аптада клиникалық ремиссиясы бар пациенттердің үлесі болды (ИАБК көрсеткіші ≤ 150). Қайталама соңғы нүктелер 52-аптада күшейтілген клиникалық жауабы бар пациенттердің үлесі (бастапқы деңгеймен салыстырғанда ИАБК көрсеткішінің > 100 балға төмендеуі), 52-аптада пациенттердің үлесі кортикостероидтарсыз ремиссиясы бар пациенттер (бастапқы деңгейде кортикостероидтар қабылдаған, кортикостероидтар қабылдауды тоқтатқан және клиникалық ремиссияда болған пациенттер) және 52-аптада бұрын клиникалық ремиссияға (ИАБК көрсеткіші ≤ 150) жеткен TNFα антагонистін алмаған пациенттердің үлесі болды.
8-кестеде бастапқы және қайталама соңғы нүктелер бойынша бағалау нәтижелері көрсетілген.
8-кесте. 52 аптада VISIBLE 2 зерттеуіндегі тиімділік нәтижелері.
Соңғы нүктелер* — Плацебо n= 134 — Ведолизумаб 2 апта сайын т/а 108 мг n = 275 — Плацебомен салыстырғанда ведолизумабты емдеудегі айырмашылықты бағалау (95% СА) — P-мәні*
Клиникалық ремиссия5 — 34.3% — 48.0% — 13.7(3.8,23.7) — p = 0.008
Күшейтілген клиникалық жауап * — 44.8% — 52.0% — 7.3 (-3.0, 17.5) — p = 0.167 (NS)
Кортикостероидтарсыз ремиссия * — 18.2% — 45.3% — 27.1 (11.9,42.3) — p = 0.002»
Бұрын TNFα » антагонистін алмаған пациенттердегі клиникалық ремиссия — 42.9% — 48.6% — 4.3 (-11.6,20.3) — p = 0.591»
"Соңғы нүктелер 1 типті қатені 5% деңгейінде бақылау үшін белгіленген реттілікпен тестілеу жүргізілген тәртіпте ұсынылған.
+ Плацебо тобына 0-ші және 2-ші апталарда вена ішіне ведолизумаб қабылдаған және 6-шы аптадан 52-ші аптаға дейін плацебо алу үшін рандомизацияланған субъектілер кіреді.
♦ Емдеудегі айырмашылықты бағалау және барлық соңғы нүктелер үшін р-мәні Кокрейн-Мантель-Хензель әдісіне негізделген.
§Клиникалық ремиссия: 52-аптада ИАБК бағалуы <150
*Күшейтілген клиникалық жауап: бастапқы деңгеймен (0-апта) салыстырғанда ИАБК көрсеткішінің >100 балдық төмендеуі, 52-аптада ** кортикостероидтарсыз клиникалық ремиссия: кортикостероидтарды қабылдауды тоқтатқан және 52-аптада клиникалық ремиссияда болған бастапқы деңгейде пероральді кортикостероидтарды қабылдаған пациенттер. Бастапқы деңгейде пероральді кортикостероидтарды қабылдаған пациенттердің саны плацебо үшін n = 44 және ведолизумабты тері астына енгізу үшін N = 95 құрады.
t Бұрын TNFα антагонистін (N = 63 плацебо; n = 107 ведолизумабты тері астына енгізу tJ номиналды р мәні) қабылдамаған пациенттердегі клиникалық ремиссия (CDAI көрсеткіші <150, 52-аптада)
NS = маңызды емес (екі жақты р мәні> 0.05)
Бастапқы және қайталама соңғы нүктелер TNFα антагонистерімен (42%; n = 170) алдыңғы терапияны қолданбаған пациенттердің, TNFα антагонистерімен емдеу тиімсіз болған пациенттердің (51%; n = 210) және бұрын TNFΑ антагонистерімен емдеуді қабылдаған, бірақ емдеудің тиімсіздігін сезінбеген пациенттердің қосалқы топтарында талданды (7%; n = 29). Осы қосалқы топтарда плацебо және ведолизумабты тері астына енгізген пациенттерді зерттеу нәтижелері 9 және 10-кестелерде келтірілген.
9-кесте. VISIBLE 2 зерттеуінде бұрын TNFα антагонистін алмаған пациенттерде 52-аптадағы тиімділік нәтижелері
Ведолизумаб п / к 108 мг 2 апта сайын n = 107 — Емдеудегі айырмашылық (95% СА) Ведолизумаб SC vs. Плацебо
Плацебо
Соңғы нүктелер n = 63
Клиникалық ремиссия 42.9% — 48.6% — 4.3 (-11.6, 20.3)
Күшейтілген клиникалық жауап 47.6% — 54.2% — 4.4 (-11.6,20.3)
Кортикостероидтарсыз ремиссия 18.2% — 41.0% — 22.8 (-3.2,46.8)
" Бұрын TNFα антагонистерімен ем алмаған және бастапқы деңгейде пероральді кортикостероидтарды қабылдаған пациенттер плацебо үшін n = 22 және ведолизумабты тері астына енгізу үшін n = 39 құрады.
10-кесте TNF антагонистерімен емдеу тиімсіз болған пациенттерде 52-аптада VISIBLE 2 зерттеуіндегі тиімділік нәтижелері
Емдеудегі айырмашылық (95% СА) Ведолизумаб SC vs. Плацебо
Ведолизумаб п / к 108 мг 2 апта сайын
Плацебо
Соңғы нүктелер n = 59 — n= 151
Клиникалық ремиссия 28.8% — 46.4% — 17.6 (3.8,31.4)
Күшейтілген клиникалық жауап 45.8% — 49.0% — 3.2 (-11.8, 18.2)
Кортикостероидтарсыз ремиссия 15.0% — 46.2% — 31.2 (5.2, 54.5)
** Бұрын TNFα TNFΑ антагонисттерімен ем қолданылмаған және кортикостероидтарды бастапқы деңгейде қабылдаған пациенттер плацебо үшін n = 20 және ведолизумабты тері астына енгізу үшін n = 52 болды.
HRQOL нақты бір ауруға арналған құрал IBDQ және жалпы көрсеткіш болып табылатын EQ-5D (EQ-5D VAS қоса) көмегімен бағаланды. Жұмыс өнімділігі WPAI-CD көмегімен бағаланды. Ведолизумабты тері астына енгізген пациенттер плацебо қабылдаған пациенттерге қарағанда 52 аптада IBDQ, EQ-5D және WPAI-CD көрсеткіштерінің жақсаруын сақтап қалды.
VISIBLE 2 зерттеуіне қатысуды аяқтаған пациенттер ойық жаралы колит немесе Крон ауруы бар пациенттерде ведолизумабпен тері астына емдеудің ұзақ мерзімді қауіпсіздігі мен тиімділігін бағалау үшін кеңейтілген ашық зерттеуге қатысуға құқылы болды.
Бала жасындағы пациенттер
Еуропадағы дәрілік заттар агенттігі ойық жаралы колиті және Крон ауруы бар балалар жасындағы пациенттер популяциясының бір немесе одан да көп қосалқы топтарында ведолизумаб зерттеулерінің нәтижелерін ұсыну бойынша міндеттемені кейінге қалдырды (балаларда қолдану туралы ақпаратты 4.2 бөлімнен қараңыз).