ATХ коды C09DX04
Әсер ету механизмі
Сакубитрил/валсартан сакубитрил пропрепараттың белсенді метаболиті – LBQ657 арқылы неприлизинді (бейтарап эндопептидаза; NEP) бір мезгілде тежеу және 1-типтегі ангиотензин II рецепторларын (AT1) валсартанның бөгеуі арқылы неприлизиннің ангиотензиндік рецепторлары тежегішінің әсер ету механизмін көрсетеді. Сакубитрил/валсартан препаратының жүрек жеткіліксіздігі бар пациенттердегі жүрек-қантамыр жүйесіне қосымша оң әсер ету себебі былай түсіндіріледі, яғни LBQ657 неприлизиннің әсерімен ыдырайтын пептидтерді, атап айтқанда натрийуретикалық пептидтерді (НУП) белсенділендіреді, ал бұл кезде валсартан ангиотензин II жағымсыз әсерлерін тежейді. НУП гуанилциклазамен үйлескен жарғақшаға байланысты рецепторлардың белсенділенуі есебінен өз әсерін көрсетеді, бұл вазодилатация симптомдарын, натрийурездің және диурездің ұлғаюын, шумақтық сүзіліс пен бүйректегі қан ағымының жылдамдығы артуын, ренин мен альдостерон босап шығуының басылуын, симпатикалық белсенділіктің төмендеуін, сондай-ақ екіншілік мессенджердің, антигипертрофиялық және антифиброздық әсерді тудыратын циклдік гуанозинмонофосфат (цГМФ) концентрациясының жоғарылауына әкеледі.
Валсартан AT1 рецепторларын таңдамалы түрде бөгей отырып, ангиотензин II-нің жүрек-қантамыр жүйесіне және бүйрекке жағымсыз әсерін басады, сондай-ақ альдостеронның ангиотензин II-ге тәуелді босап шығуын бөгейді. Бұл тамырлардың тарылуын, натрий мен судың бүйректе кідіруін, жасушалардың өсуінің белсенділенуі мен пролиферациясын, сондай-ақ кейіннен жүрек-қантамыр жүйесі қызметінің бұзылуын күшейтетін қайта құрылуын тудыратын ренин-ангиотензин-альдостерон жүйесінің (РААЖ) тұрақты белсенділенуінің алдын алады.
Фармакодинамикалық әсерлері
Дені сау еріктілерде, сондай-ақ жүрек жеткіліксіздігі бар пациенттерде бір рет және көп рет қолданудан кейін сакубитрил/валсартанның фармакодинамикалық әсерлері бағаланды. Байқалған әсерлері әсер етуші заттар кешенінің бір мезгілде неприлизинді басып әрі РААЖ бөгейтін әсер ету механизміне сәйкес келді. Сол жақ қарыншаның лықсыту фракциясы (ЛФ) төмендеген пациенттердегі жеті күндік зерттеуде, валсартан бақылау ретінде қолданылып, сакубитрил мен валсартанды қолдану натрийурездің статистикалық мәні бар қысқа мерзімдік ұлғаюына, несептегі цГМФ концентрациясының артуына және қан плазмасындағы жүрекшелік натрийуретикалық пептид (MR-proANP) және ми натрийуретикалық пептиді ізашарының N-ұштық фрагментінің (NT-proBNP) концентрацияларының төмендеуіне (валсартанмен салыстырғанда) әкелді. Сол жақ қарыншаның ЛФ төмендеген пациенттердегі 21 күндік зерттеуде сакубитрил/ валсартанды қолдану жүрекшелік натрийуретикалық пептид (ANP) пен несептегі цГМФ концентрациясының және қан плазмасындағы цГМФ концентрациясының статистикалық мәні бар ұлғаюына, сондай-ақ NT-proBNP, альдостерон және эндотелин-1 плазмалық концентрациясының (бастапқы күймен салыстырғанда) төмендеуіне әкелді. Бұдан басқа, сакубитрил/валсартанды қолдану AT1-рецепторды бөгейді, рениннің белсенділігі мен қан плазмасындағы концентрациясының артуы осыны көрсетеді. PARADIGM-HF зерттеуі барысында сакубитрил мен валсартан кешені эналаприлге қарағанда қан плазмасында NT-proBNP концентрациясының айқынырақ төмендеуін және ми натрийуретикалық пептиді (BNP) мен несептегі цГМФ концентрацияларының біршама елеулі жоғарылауын туындатты. BNP неприлизин субстраты болып табылады, ал NT-proBNP ондайға жатпайды. Сондықтан NT-proBNP-дің BNP-ден өзгешелігі, оны сакубитрил мен валсартан кешенін қабылдайтын жүрек жеткіліксіздігі бар пациенттердегі мониторинг кезінде биомаркер ретінде пайдалануға болады (4.4 бөлімді қараңыз).
Еркек жынысты дені сау еріктілерде QTc аралығын жан-жақты бақылаған зерттеуде Юперио препаратын 194 мг сакубитрил/206 мг валсартан және 583 мг сакубитрил/617 мг валсартан дозаларында бір рет қолдану жүрек реполяризациясына әсер еткен жоқ.
Неприлизин – мидың және жұлын сұйықтығының (ЖС) амилоид-β (Aβ) метаболизміне қатысатын бірнеше ферменттердің біреуі. Дені сау еріктілерде сакубитрил/валсартанды 194 мг сакубитрил/206 мг валсартан дозасында тәулігіне бір рет екі апта бойы қолдану аясында ЖС-дағы Aβ 1-38 концентрациясы плацебомен салыстырғанда ұлғайды; бұл кезде ЖС-дағы Aβ 1-40 және 1-42 еш өзгерген жоқ. Бұл фактінің клиникалық маңызы белгісіз (5.3 бөлімді қараңыз).
Клиникалық тиімділік және қауіпсіздік
24 мг/26 мг, 49 мг/51 мг және 97 мг/103 мг дозалары кейбір дереккөздерде 50, 100 немесе 200 мг ретінде көрсетіледі.
PARADIGM-HF зерттеуі
PARADIGM-HF – 8442 пациент қатысқан 3 фазадағы мульти-ұлттық, рандомизацияланған, салыстырмалы жасырын негізгі зерттеу, оның барысында сакубитрил/валсартан және жүрек жеткіліксіздігінде қосымша тағайындалатын басқа препараттармен NYHA бойынша II-IV класты созылмалы жүрек жеткіліксіздігі бар және лықсыту фракциясы төмендеген (сол жақ қарыншаның лықсыту фракциясы [СҚЛФ] ≤40%, кейінірек ≤35% дейін түзетілген) ересек пациенттер қабылдайтын эналаприл салыстырылды. Бастапқы соңғы нүкте біріктірілген болды - жүрек-қантамыр патологиясы себебінен өлім немесе жүрек жеткіліксіздігіне байланысты ауруханаға жатқызу. САҚ <100 мм с.б. пациенттер және бүйрек функциясы ауыр дәрежеде бұзылған (еШСЖ <30 мл/мин/1.73 м2) және бауыр функциясы ауыр дәрежеде бұзылған пациенттер скринингтен шығарылды, салдарынан проспективті зерттеуден өтпеген.
Зерттеуге қосылғанға дейін пациенттер АӨФ тежегіштерін/АРБ (>99%), бета-блокаторларды (94%), минералокортикоид антагонистерін (58%) және диуретиктерді (82%) қамтитын стандарты емдеу әдістерімен ем алған. Орташа бақылау кезеңі 27 айды құрады, пациенттер 4,3 жасқа дейін ем алған.
Пациенттерден АӨФ тежегіштерімен немесе БРА ағымдағы емдеуді тоқтату талап етілді, содан кейін олар тізбекті, қарапайым жасырын енгізу кезеңіне қосылды және 10 мг-нан тәулігіне екі рет эналаприл алды, сосын сакубитрил/валсартанмен тәулігіне екі рет 200 мг-ге дейін арттырумен тәулігіне екі рет 100 мг-нан қарапайым жасырын ем алды (осы кезеңде емді тоқтатуға қатысты 4.8 бөлімді қараңыз). Кейін оларды екі жасырын зерттеу кезеңіне қатысу үшін рандомизациялады, оның барысында олар тәулігіне екі рет не 200 мг сакубитрил/валсартанды, не 10 мг эналаприл алды [сакубитрил/валсартан (n=4,209); эналаприл (n=4,233)].
Зерттелетін популяцияның орташа жасы – 64 жас, бұл ретте 19%-ы 75 жаста және одан үлкендер болды. Рандомизация сәтінде NYHA бойынша 70% пациентте II класс, 24% пациентте III класс, және 0,7%-да IV класс болды. СҚЛФ орташа деңгейі 29% құрады, 963 (11.4%) пациентте СҚЛФ бастапқы деңгейі >35% және ≤40% болды.
Сакубитрил/валсартан тобында 76% пациент зерттеудің соңына қарай тәулігіне екі рет 200 мг мақсатты дозада (орташа тәуліктік доза - 375 мг) қалды. Эналаприл тобында 75% пациент зерттеудің соңына қарай тәулігіне екі рет 10 мг мақсатты дозада (орташа тәуліктік доза - 18.9 мг) қалды.
Сакубитрил/валсартан эналаприлмен салыстырғанда жүрек-қантамыр патологиясы немесе жүрек жеткіліксіздігіне байланысты ауруханаға жатқызу себебі бойынша өліммен аяқталу қаупін статистикалық тұрғыдан сенімді төмендетті (зерттелетін препарат тобындағы 21,8% эналаприл тобындағы 26,5% қарсы). Жүрек-қантамыр патологиясы немесе жүрек жеткіліксіздігіне байланысты емдеуге жатқызу себебі бойынша өліммен аяқталу қаупінің абсолюттік төмендеуі 4,7% (жүрек-қантамыр патологиясы себебінен өліммен аяқталу қаупі үшін 3,1% және жүрек жеткіліксіздігіне байланысты алғашқы ауруханаға жатқызу үшін 2,8%) құрады. Эналаприлмен салыстырғанда қауіптің салыстырмалы төмендеуі 20% құрады (2-кестені қараңыз). Әсері препаратты қолданудың ерте кезеңдерінде байқалған және зерттеудің барлық кезеңінде сақталған (1 суретті қараңыз). Әсердің дамуына препараттың екі әсер етуші компоненті де ықпал етті. Жүрек-қантамыр патологиясы себебінен барлық өліммен аяқталудың 45%-ын құраған кенеттен өлім жағдайларының жиілігі сакубитрил/валсартан тобында эналаприл тобымен салыстырғанда 20%-ға төмендеді (қауіптер қатынасы (hazard ratio, HR) 0,80, p=0,0082). Жүрек-қантамыр патологиясы себебінен 26% өлім себебі болып табылған жүректің жиырылу функциясы жеткіліксіздігінің даму жиілігі сакубитрил/валсартан тобында эналаприл тобындағы осындай көрсеткішпен салыстырғанда 21%-ға төмендеді (HR 0,79, p=0,0338).
Бұл қауіптің төмендеуі мыналарды қамтитын келесі қосалқы топтарда тұрақты байқалды: жынысы, жасы, нәсілі, тұратын жері, NYHA бойынша класы (II/III), СЖ лықсыту фракциясы, бүйрек функциясы, анамнезінде диабеттің немесе гипертензияның болуы, жүрек жеткіліксіздігінің емі және жүрекше фибрилляциясы.
Сакубитрил/валсартан жалпы өлім жағдайының 2.8%-ға (сакубитрил/валсартан, 17%, эналаприл, 19.8%) айтарлықтай төмендеуімен бірге өміршеңдікті ұлғайтты. Эналаприлмен салыстырғанда салыстырмалы қауіптің төмендеуі 16% құрады (2-кестені қараңыз).
2-кесте. Алғашқы біріктірілген соңғы нүкте, оның компоненттері мен орташа бақылау ұзақтығы 27 ай бойы барлық себептердің өлім жағдайлары үшін емнің әсері
Сакубитрил/валсартан N=4187# n (%) — Эналаприл N=4212# n (%) — Қауіптер қатынасы (95% Cl) — Қауіптің салыстырмалы төмендеуі — p-мәні ***
Жүрек-қантамыр патологиясынан және жүрек жеткіліксіздігіне байланысты ауруханаға жатқызудан өлудің біріктірілген соңғы нүктесі* — 914(21.83) — 1117(26.52) — 0.80(0.73, 0.87) — 20% — 0.0000002
Бастапқы біріктірілген соңғы нүктенің жекелеген компоненттері
Жүрек-қантамыр патологиясынан өлім** — 558 (13.33) — 693 (16.45) — 0.80 (0.71, 0.89) — 20% — 0.00004
Жүрек жеткіліксіздігінен алғашқы ауруханаға жатқызу — 537 (12.83) — 658 (15.62) — 0.79 (0.71, 0.89) — 21% — 0.00004
Екіншілік соңғы нүктелер
Жалпы өлім жағдайы — 711(16.98) — 835(19.82) — 0.84 (0.76, 0.93) 0.0005 — 16% — 0.0005
* бастапқы соңғы нүкте жүрек-қантамыр патологиясынан өлудің және жүрек жеткіліксіздігінің себебі бойынша емдеуге жатқызудың алғашқы оқиғасының уақыты ретінде анықталды.
** «Жүрек-қантамыр патологиясынан болатын өлім» термині алдыңғы ауруханаға жатқызуға қарамастан деректер жиналатын күнге дейін қайтыс болған барлық пациенттерді қамтиды.
*** бір жақты p-мәні Толық талдаулар пакеті
# Толық талдаулар пакеті
1-сурет. Каплан-Мейер (КМ) қисықтары бастапқы біріктірілген соңғы нүкте және жүрек-қантамыр патологиясынан өлу компоненті үшін
Суреттердегі жазулар:
PARADIGM-HF-дағы жүрек-қантамыр патологиясынан бірінші өлім жағдайына немесе жүрек жеткіліксіздігінен ауруханаға жатқызуға дейінгі уақыт
PARADIGM-HF-дағы жүрек-қантамыр патологиясынан өлуге дейінгі уақыт КМ сәтсіздік көрсеткіштерін жинақтық бағалау
Рандомизация сәтінен басталған уақыт (күндер)
TITRARION зерттеуі
TITRATION – бұл бұрын АӨФ тежегіштерін немесе АРБ алмаған немесе АӨФ тежегіштерін немесе АРБ пациенттерді зерттеуге енгізер алдында әр түрлі дозаларда қабылдаған созылмалы жүрек жеткіліксіздігі (NYHA бойынша II—IV класс) және систолалық дисфункциясы (сол қарыншаның лықсыту фракциясы <35%) бар 538 пациентте қауіпсіздік пен жағымдылықты бағалау бойынша 12 апталық зерттеу. Пациенттер алдымен сакубитрил/валсартанды тәулігіне екі рет 50 мг алған, сосын доза тәулігіне екі рет 100 мг дейін ұлғайтылды, содан кейін мақсатты доза – тәулігіне екі рет 200 мг дейін 3 немесе 6 апталық режиммен алды.
Бұрын АӨФ тежегіштерін немесе АРБ алмаған немесе төмен дозалы (тәулігіне <10 мг эналаприлге баламалы) ем қабылдаған пациенттердің көбі сакубитрил/валсартанның 200 мг дозалық деңгейіне жетті және доза 3 аптамен (73.6%) салыстырғанда 6 апта (84.8%) бойы ұлғайған сәтке осы деңгейде қалды. Жалпы алғанда, 76% пациент емделудегі үзіліссіз немесе дозаны 12 апта ішінде төмендетусіз сакубитрила/валсартанның мақсатты дозасы – тәулігіне екі рет 200 мг-ге жетті және солай қалды.
Бала жасындағы пациенттер
PANORAMA-HF
Сакубитрилді/валсартанды және эналаприлді салыстыру үшін сол жақ қарыншаның (СҚЛФ ≤ 45% немесе жиырылу фракциясы ≤ 22,5%) жүйелік систолалық дисфункциясынан туындаған жүрек жеткіліксіздігі бар 1 айдан < 18 жасқа дейінгі 375 пациенттің қатысуымен PANORAMA-HF, көпұлтты, рандомизацияланған, салыстырмалы жасырын 3-фазадағы зерттеу. Бастапқы мақсат жалпы рейтингтің соңғы нүктесіне негізделген емдеудің 52 аптасында ЖЖ бар балалардағы эналаприлмен салыстырғанда сакубитрилдің/валсартанның артықшылығын анықтау болды. Жалпы рейтингтің бастапқы соңғы нүктесі өлім, өмірлік белсенділікті механикалық қолдаудың басталуы, жүректі шұғыл ауыстырып салу тізімдеріне енгізу, ЖЖ нашарлауы, функционалдық қабілеттілік көрсеткіштері (NYHA/ROSS баллдары) және пациенттер (пациенттің жағдайының динамикасын жалпы бағалау шкаласы [PGIS]) хабарлаған ЖЖ симптомдары сияқты клиникалық оқиғаларға негізделген пациенттерді (ең жаманнан жақсы нәтижеге дейін) бағалау арқылы алынды. Оң жақ қарыншаның немесе бір қарыншаның жүйелі зақымдануы бар пациенттер, сондай-ақ рестриктивті немесе гипертрофиялық кардиомиопатиясы бар пациенттер зерттеуден шығарылды. Сакубитрилдің/валсартанның мақсатты демеуші дозасы 1 айдан < 1 жасқа дейінгі балаларда тәулігіне екі рет 2,3 мг/кг және 1 жастан < 18 жасқа дейінгі пациенттерде тәулігіне екі рет 3,1 мг/кг құрады, ең жоғары дозасы тәулігіне екі рет 200 мг. Эналаприлдің мақсатты демеуші дозасы тәулігіне екі рет 1 айдан < 1 жасқа дейінгі балаларда 0,15 мг/кг және тәулігіне екі рет 1 жастан < 18 жасқа дейінгі пациенттерде тәулігіне екі рет 10 мг ең жоғары дозада 0,2 мг/кг құрады.
Зерттеуге 1 айдан < 1 жасқа дейінгі 9 пациент, 1 жастан < 2 жасқа дейінгі 61 пациент, 2 жастан < 6 жасқа дейінгі 85 пациент және 6 жастан < 18 жасқа дейінгі 220 пациент қатысты. Бастапқы деңгейде пациенттердің 15,7% NYHA/ROSS бойынша I класс, пациенттердің 69,3 % — II класс, 14,4 % — III класс және 0,5% -IV класс болды. СҚЛФ орташа деңгейі 32 % құрады. Көбінесе жүрек жеткіліксіздігінің негізгі себебі кардиомиопатиямен (63,5 %) байланысты болды. Зерттеуге енгізілгенге дейін пациенттер едәуір көп таралған AӨФ/AРБ тежегіштерімен (93 %), бета-блокаторлармен (70 %), альдостерон антагонистерімен (70 %) және диуретиктермен (84 %) ем қабылдады.
Жалпы рейтингтің бастапқы соңғы нүктесі үшін Манн — Уитни коэффициенті 0,907 (95% СА 0,72, 1,14) құрады, саны жағынан сакубитрил/валсартанның пайдасына қарай (4-кестені қараңыз). Сакубитрил/валсартан және эналаприл NYHA/ROSS жіктемесі бойынша салдарлы соңғы нүктелерде салыстырмалы клиникалық маңызды жақсартуларды және бастапқы деңгеймен салыстырғанда PGIS көрсеткіштерінің өзгеруін көрсетті. 52-ші аптада NYHA/ROSS бойынша функционалдық класстың өзгерістерін бастапқы деңгейден төмендегідей болды: 37,7% және 34,0% жақсару; 50,6% және 56,6 % өзгеріссіз; сәйкесінше сакубитрил/валсартан және эналаприл қабылдаған пациенттердің 11,7% және 9,4% нашарлауы. Сол сияқты, бастапқы деңгеймен салыстырғанда PGIS бағалаудың өзгеруі келесідей болды: 35,5% және 34,8% жақсару; 48,0% және 47,5% өзгеріссіз; сәйкесінше сакубитрил/валсартан және эналаприл қабылдаған пациенттердің 16,5% және 17,7% нашарлауы. NT-proBNP деңгейі екі емдеу тобындағы бастапқы деңгейден айтарлықтай төмендеді. Интресто үшін NT-proBNP төмендеу мөлшері PARADIGM-HF зерттеуінде жүрек жеткіліксіздігі бар ересек пациенттерде байқалғанға ұқсас болды. Сакубитрил/валсартан біріктірілімі PARADIGM-HF зерттеуінде нәтижелерді жақсартып, NT-proBNP деңгейін төмендеткендіктен, PANORAMA-HF зерттеуінде байқалған бастапқы деңгейден симптоматикалық және функционалдық жақсарумен бірге NT-proBNP төмендеуі жүрек жеткіліксіздігі бар балалардағы клиникалық пайда туралы қорытынды жасау үшін ақылға қонымды негіз болып саналды. Осы жас тобындағы сакубитрилдің/валсартанның тиімділігін бағалау үшін 1 жасқа дейінгі пациенттер өте аз болды.
4-кесте.PANORAMA-HF зерттеуіндегі жалпы рейтингтің бастапқы соңғы нүктесіне қатысты емдеу әсері
Сакубитрил/валсартан N = 187 — Эналаприл N = 188 — Емдеу әсері
Жалпы рейтингтің бастапқы соңғы нүктесі — Қолайлы нәтиже ықтималдығы (%*) — Қолайлы нәтиже ықтималдығы (%*) — Шанстары** (95 % СА)
52,4 — 47,6 — 0,907 (0,72, 1,14)
* Сакубитрил/валсартан қабылдаған пациенттер мен эналаприл қабылдаған пациенттер арасындағы жалпы рейтингтің жұптық салыстыруларындағы артықшылық пайызы негізінде берілген емдеу үшін қолайлы нәтиже ықтималдығы немесе Манн — Уитни (MWP) ықтималдығы бағаланды (әрбір жоғары балл бір артықшылық болып саналады, ал әрбір тең балл артықшылықтың жартысы болып саналады).
** Манн-Уитни коэффициенті сакубитрил/валсартан үшін MWP мәніне бөлінген эналаприл үшін MWP есептік мәні ретінде есептелді, сакубитрил/валсартан пайдасына < 1 және эналаприл пайдасына > 1 коэффициенттері бар.