Код ATХ: L01BC07
Механизм действия
Противоопухолевое действие азацитидина обусловлено разнообразными механизмами, включая цитотоксичность в отношении патологически измененных гематопоэтических клеток костного мозга и гипометилирование ДНК. Механизмы, участвующие в реализации цитотоксического действия азацитидина, включают ингибирование синтеза ДНК, РНК и белка, инкорпорацию препарата в ДНК и РНК, а также активацию путей повреждения ДНК. Непролиферирующие клетки сравнительно нечувствительны к азацитидину. Инкорпорация азацитидина в ДНК приводит к инактивации метилтрансферазы ДНК, в результате чего происходит гипометилирование ДНК. Гипометилирование ДНК в аберрантно метилированных генах, вовлеченное в регуляцию нормального клеточного цикла, включая клеточную дифференциацию и смерть клетки, может вызывать ре-экспрессию гена и восстановление функций подавления опухолевого роста в клетках злокачественных опухолей.
Относительная клиническая значимость механизма гипометилирования ДНК в сравнении с цитотоксическим и другими эффектами азацитидина в настоящее время не установлена.
Клиническая эффективность и безопасность
Взрослое население (МДС, CMML и AML [2030 % бластов костного мозга]). Эффективность и безопасность азацитидина изучали в международном, многоцентровом, контролируемом, открытом, рандомизированном, параллельном групповом сравнительном исследовании фазы 3 (AZA PH GL 2003 CL 001) у взрослых пациентов с: промежуточным-2 и высоким риском. МДС по Международной прогностической системе оценки (IPSS), рефрактерная анемия с избытком бластов (RAEB), рефрактерная анемия с избытком бластов в трансформации (RAEB-T) и модифицированный хронический миеломоноцитарный лейкоз (mCMML) по французско-американско британской (FAB) системе классификации. Пациенты с РАИБ-Т (21–30 % бластов) теперь считаются пациентами с ОМЛ в соответствии с действующей системой классификацией ВОЗ. Азацитидин с поддерживающей терапией (BSC) (n = 179) сравнивали с традиционными схемами лечения (CCR). CCR состоял из одного BSC (n = 105), низких доз цитарабина плюс BSC (n = 49) или стандартной индукционной химиотерапией плюс BSC (n = 25). Перед рандомизацией пациенты были предварительно отобраны врачом для включения в 1 из 3 CCR. Пациенты получали заранее выбранный режим, если не были рандомизированы для приема азацитидина. В рамках критериев включения пациенты должны были иметь статус восточной кооперативной онкологической группы (ECOG) от 0 до 2. Пациенты с вторичным МДС были исключены из исследования. Первичной конечной точкой исследования была общая выживаемость. Азацитидин вводили подкожно в дозе 75 мг/м2 ежедневно в течение 7 дней с последующим периодом отдыха в течение 21 дня (28-дневный цикл лечения) в среднем 9 циклов (диапазон = 139) и в среднем 10,2 цикла. В популяции с намерением лечить (ITT) средний возраст составлял 69 лет (от 38 до 88 лет).
В ITT-анализе 358 пациентов (179 азацитидин и 179 CCR) лечение азацитидином было связано со средней выживаемостью 24,46 месяца по сравнению с 15,02 месяца для тех, кто получал лечение CCR, разница в 9,4 месяца, со стратифицированным лог-ранговым p-значением. 0,0001. Отношение рисков (HR) для лечебного эффекта составляло 0,58 (95 % ДИ: 0,43, 0,77). Двухлетняя выживаемость составила 50,8 % у пациентов, получавших азацитидин, по сравнению с 26,2 % у пациентов, получавших CCR (p <0,0001).
Выживаемость после приема азацитидина была постоянной независимо от варианта лечения CCR (только BSC, низкие дозы цитарабина плюс BSC или стандартная индукционная химиотерапия плюс BSC), использованных в контрольной группе. Когда были проанализированы цитогенетические подгруппы IPSS, аналогичные результаты с точки зрения средней общей выживаемости наблюдались во всех группах (хорошая, средняя, плохая цитогенетика, включая моносомию 7).
При анализе возрастных подгрупп увеличение средней общей выживаемости наблюдалось для всех групп (< 65 лет, ≥ 65 лет и ≥ 75 лет).
Лечение азацитидином было связано со средним временем до смерти или трансформации в ОМЛ 13,0 месяцев по сравнению с 7,6 месяцами для тех, кто получал лечение CCR, улучшение на 5,4 месяца со стратифицированным лог-ранговым pзначением 0,0025.
Лечение азацитидином также было связано со снижением цитопений и связанных с ними симптомов. Лечение азацитидином привело к снижению потребности в переливании эритроцитов и тромбоцитов. Из пациентов в группе азацитидина, которые исходно зависели от трансфузии эритроцитов, 45,0 % этих пациентов стали независимыми от трансфузии эритроцитов в течение периода лечения, по сравнению с 11,4 % пациентов в комбинированных группах CCR (статистически значимо (p <0,0001). разница составила 33,6 % (95 % ДИ: 22,4, 44,6). У пациентов, которые исходно зависели от переливания эритроцитов и стали независимыми, средняя продолжительность независимости от переливания эритроцитов составила 13 месяцев в группе азацитидина.
Ответ оценивался исследователем или Независимым контрольным комитетом (IRC). Общий ответ (полная ремиссия [CR] + частичная ремиссия [PR]), как определил исследователь, составил 29 % в группе азацитидина и 12 % в комбинированной группе CCR (p = 0,0001). Общий ответ (CR + PR), определенный IRC в AZA PH GL 2003 CL 001, составил 7 % (12/179) в группе азацитидина по сравнению с 1 % (2/179) в комбинированной группе CCR (p = 0,0113) . Различия между оценками ответа IRC и исследователем были следствием критериев Международной рабочей группы (IWG), требующих улучшения показателей периферической крови и поддержания этих улучшений в течение как минимум 56 дней. Улучшение выживаемости было также продемонстрировано у пациентов, которые не достигли полного/частичного ответа после лечения азацитидином. Гематологическое улучшение (большое или незначительное), определенное IRC, было достигнуто у 49 % пациентов, получавших азацитидин, по сравнению с 29 % пациентов, получавших комбинированный CCR (p <0,0001).
У пациентов с одним или несколькими цитогенетическими аномалиями на исходном уровне процент с большим цитогенетическим ответом был одинаковым в группах азацитидина и комбинированной группы CCR. Незначительный цитогенетический ответ был статистически значим (p = 0,0015) выше в группе азацитидина (34 %) по сравнению с группой комбинированной CCR (10 %).
Взрослое население в возрасте 65 лет и старше с ОМЛ с > 30 % бластов костного мозга
Результаты, представленные ниже, представляют популяцию намеренных лечиться, изученную в AZA-AML-001 (утвержденные показания см. раздел 4.1).
Эффективность и безопасность азацитидина изучали в международном многоцентровом контролируемом открытом исследовании фазы 3 в параллельных группах у пациентов 65 лет и старше с впервые диагностированным de novo или вторичным AML с> 30 % бластов костного мозга по данным ВОЗ. классификации, которые не соответствовали критериям ТГСК. Азацитидин плюс BSC (n = 241) сравнивали с CCR. CCR состоял из одного BSC (n = 45), низких доз цитарабина плюс BSC (n = 158) или стандартной интенсивной химиотерапии цитарабином и антрациклином плюс BSC (n = 44). Перед рандомизацией пациенты были предварительно отобраны их врачом для включения в 1 из 3 CCR. Пациенты получали заранее выбранный режим, если не были рандомизированы для приема азацитидина. В рамках критериев включения пациенты должны были иметь статус эффективности ECOG 02 и цитогенетические аномалии среднего или низкого риска. Первичной конечной точкой исследования была общая выживаемость. Азацитидин вводили подкожно в дозе 75 мг/м2/день в течение 7 дней с последующим периодом отдыха в течение 21 дня (28-дневный цикл лечения), в среднем 6 циклов (диапазон: от 1 до 28), пациентам, принимавшим только BSC. в среднем для 3 циклов (диапазон: от 1 до 20), пациенты с низкими дозами цитарабина в среднем в 4 цикла (диапазон от 1 до 25) и пациенты со стандартной интенсивной химиотерапией в среднем для 2 циклов (диапазон: от 1 до 3, индукция) цикл плюс 1 или 2 цикла консолидации).
Индивидуальные исходные параметры были сопоставимы между группами азацитидина и CCR. Средний возраст субъектов составлял 75,0 лет (от 64 до 91 года), 75,2 % составляли европеоидной расы и 59,0 % - мужчины. Исходно 60,7 % были классифицированы как ОМЛ, если не указано иное, 32,4 % ОМЛ с изменениями, связанными с миелодисплазией, 4,1 % миелоидными новообразованиями, связанными с терапией, и 2,9 % ОМЛ с рецидивирующими генетическими аномалиями в соответствии с классификацией ВОЗ. В ITT-анализе 488 пациентов (241 азацитидин и 247 CCR) лечение азацитидином было связано со средней выживаемостью 10,4 месяца по сравнению с 6,5 месяцами для тех, кто получал лечение CCR, разница в 3,8 месяца, со стратифицированным лог-ранговым p-значением. 0,1009 (двусторонний). Отношение рисков для лечебного эффекта составило 0,85 (95 % ДИ = 0,69, 1,03). Годовая выживаемость составила 46,5 % у пациентов, получавших азацитидин, по сравнению с 34,3 % у пациентов, получавших CCR.
Модель Cox PH, скорректированная с учетом предварительно определенных исходных прогностических факторов, определила HR для азацитидина по сравнению с CCR на уровне 0,80 (95 % ДИ = 0,66, 0,99; p = 0,0355).
Кроме того, несмотря на то, что исследование не имело возможности продемонстрировать статистически значимую разницу при сравнении азацитидина с предварительно выбранными группами лечения CCR, выживаемость пациентов, получавших лечение азацитидином, была больше по сравнению с вариантами лечения CCR, только BSC, низкие дозы цитарабина плюс BSC и были аналогично по сравнению со стандартной интенсивной химиотерапией плюс BSC.
Во всех заранее определенных подгруппах (возраст [< 75 лет и ≥ 75 лет], пол, раса, статус ECOG [0 или 1 и 2], исходный цитогенетический риск [средний и низкий], географический регион, классификация ВОЗ по AML [включая ОМЛ с изменениями, связанными с миелодисплазией], исходное количество лейкоцитов [≤ 5 x 109/л и> 5 x 109/л], исходное значение бластов костного мозга [≤ 50 % и> 50 %] и предшествующий анамнез МДС). тенденция в пользу ОС в пользу азацитидина. В нескольких заранее определенных подгруппах ОС HR достигла статистической значимости, включая пациентов с низким цитогенетическим риском, пациентов с ОМЛ с изменениями, связанными с миелодисплазией, пациентов моложе 75 лет, пациентов женского пола и белых пациентов.
Гематологический и цитогенетический ответы были оценены исследователем и IRC с аналогичными результатами. Общая частота ответа (полная ремиссия [CR] + полная ремиссия с неполным восстановлением анализа крови [CRi]), как определено IRC, составила 27,8 % в группе азацитидина и 25,1 % в группе комбинированной CCR (p = 0,5384). У пациентов, достигших CR или CRi, средняя продолжительность ремиссии составила 10,4 месяца (95 % ДИ = 7,2, 15,2) для субъектов азацитидина и 12,3 месяца (95 % ДИ = 9,0, 17,0) для субъектов CCR. Улучшение выживаемости было также продемонстрировано у пациентов, которые не достигли полного ответа на азацитидин по сравнению с CCR.
Лечение азацитидином улучшило показатели периферической крови и привело к снижению потребности в переливаниях эритроцитов и тромбоцитов. Пациента считали зависимым от переливания эритроцитов или тромбоцитов на исходном уровне, если субъект перенес одно или несколько переливаний эритроцитов или тромбоцитов в течение 56 дней (8 недель) до или после рандомизации, соответственно. Пациента считали независимым от переливания эритроцитов или тромбоцитов в течение периода лечения, если субъекту не делали переливания эритроцитов или тромбоцитов в течение любых последовательных 56 дней в течение отчетного периода, соответственно.
Из пациентов в группе азацитидина, которые исходно зависели от переливания эритроцитов, 38,5 % (95 % ДИ = 31,1, 46,2) этих пациентов стали независимыми от переливания эритроцитов в течение периода лечения, по сравнению с 27,6 % (95 % ДИ = 20,9, 35.1) пациенты в комбинированных группах CCR. У пациентов, которые исходно зависели от переливания эритроцитов и достигли независимости от переливания при лечении, средняя продолжительность независимости от переливания эритроцитов составила 13,9 месяцев в группе азацитидина и не была достигнута в группе CCR.
Из пациентов в группе азацитидина, у которых изначально была зависимость от переливания тромбоцитов, 40,6 % (95 % ДИ = 30,9, 50,8) этих пациентов стали независимыми от переливания тромбоцитов в течение периода лечения, по сравнению с 29,3 % (95 % ДИ = 19,7, 40.4) пациентов в комбинированных группах CCR. У пациентов, которые изначально зависели от переливания тромбоцитов и добились независимости от переливания при лечении, средняя продолжительность независимости от переливания тромбоцитов составляла 10,8 месяцев в группе азацитидина и 19,2 месяца в группе CCR. Качество жизни, связанное со здоровьем (HRQoL), оценивалось с использованием основного опросника качества жизни Европейской организации по исследованию и лечению рака (EORTC QLQ-C30). Данные HRQoL могут быть проанализированы для подмножества всего исследуемого населения. Хотя у анализа есть ограничения, имеющиеся данные позволяют предположить, что пациенты не испытывают значимого ухудшения качества жизни во время лечения азацитидином.
Детская популяция
Исследование AZA-JMML-001 было международным многоцентровым открытым исследованием фазы 2 для оценки фармакокинетики, фармакодинамики, безопасности и активности азацитидина перед ТГСК у педиатрических пациентов с недавно диагностированным поздним МДС или JMML. Основная цель клинического исследования заключалась в оценке влияния азацитидина на частоту ответа в цикле 3, день 28. Пациенты (MDS, n = 10; JMML, n = 18, от 3 месяцев до 15 лет; 71 % мужского пола) лечились с внутривенным введением азацитидина 75 мг/м², ежедневно в дни с 1 по 7 28-дневного цикла в течение минимум 3 циклов и максимум 6 циклов. Включение в группу исследования МДС было прекращено после 10 пациентов с МДС из-за отсутствия эффективности: у этих 10 пациентов не было зарегистрировано подтвержденных ответов.
В группу исследования JMML было включено 18 пациентов (13 PTPN11, 3 NRAS, 1 соматическая мутация KRAS и 1 клинический диагноз нейрофиброматоза типа 1 [NF-1]). Шестнадцать пациентов прошли 3 курса терапии, 5 из них завершили 6 курсов. В общей сложности 11 пациентов с JMML имели клинический ответ в цикле 3, день 28, из этих 11 субъектов 9 (50 %) пациентов имели подтвержденный клинический ответ (3 субъекта с cCR и 6 субъектов с cPR). Среди когорты пациентов с JMML, получавших азацитидин, 7 (43,8 %) пациентов имели устойчивый тромбоцитарный ответ (количество ≥ 100 × 109/л) и 7 (43,8 %) пациентов требовали переливания крови при HSCT. 17 из 18 пациентов перенесли ТГСК.
Из-за дизайна исследования (небольшое количество пациентов и различные исключающие факторы) из этого клинического исследования нельзя сделать вывод о том, улучшает ли азацитидин перед ТГСК исход выживаемости у пациентов с JMML. Исследование AZA-AML-004 было многоцентровым открытым исследованием фазы 2 для оценки безопасности, фармакодинамики и эффективности азацитидина по сравнению с отсутствием противоракового лечения у детей и молодых людей с ОМЛ при молекулярном рецидиве после CR1.
Семь пациентов (средний возраст 6,7 лет [диапазон от 2 до 12 лет]; 71,4 % мужского пола) лечили внутривенным введением азацитидина 100 мг/м2 ежедневно в дни с 1 по 7 каждого 28-дневного цикла в течение максимум 3 циклов.
У пяти пациентов была оценка минимальной остаточной болезни (МОБ) на 84-й день, у 4 пациентов была достигнута молекулярная стабилизация (n = 3) или молекулярное улучшение (n = 1), а у 1 пациента был клинический рецидив. Шесть из 7 пациентов (90 % [95 % ДИ = 0,4, 1,0]), получавших азацитидин, перенесли ТГСК.
Из-за небольшого размера выборки эффективность азацитидина при ОМЛ у детей не может быть установлена. Для информации по безопасности, см. раздел 4.8.