Механизм действия
Палбоциклиб представляет собой высокоселективный обратимый ингибитор циклинзависимых киназ (CDK) 4 и 6. Циклин D1 и киназы CDK4/6 входят в состав множества сигнальных путей, которые активируют пролиферацию клеток.
Фармакодинамические эффекты
Ингибируя CDK4/6, палбоциклиб подавляет пролиферацию клеток путем блокировки перехода клетки из G1-фазы в S-фазу клеточного цикла. Испытание палбоциклиба на панели линий клеток рака молочной железы с установленными молекулярными профилями показало высокую степень активности препарата против люминальных типов рака молочной железы, в частности, против ERположительного рака молочной железы. В исследуемых клеточных линиях исчезновение белка ретинобластомы (Rb) было связано с потерей активности палбоциклиба. Однако при последующем наблюдении в исследовании свежих образцов опухоли взаимосвязи между экспрессией RB1 и ответом опухоли не наблюдалось. Аналогичным образом не наблюдалось никакой связи при изучении ответа на палбоциклиб в моделях in vivo с полученными у пациентов ксенотрансплантатами (модели PDX). Доступные клинические данные представлены в разделе, касающемся клинической эффективности и безопасности (см. раздел 5.1).
Электрофизиология сердца
Влияние палбоциклиба на интервал QT, скорректированный по частоте сердечных сокращений (QTc), оценивали с помощью совмещенной по времени электрокардиограммы (ЭКГ) для оценки изменения от исходного уровня и соответствующих данных по фармакокинетике у 77 пациентов с распространенным раком молочной железы. Палбоциклиб не вызывал удлинения интервала QTc в клинически значимой степени при применении рекомендованной дозы 125 мг в сутки (график 3/1).
Клиническая эффективность и безопасность
Рандомизированное исследование фазы 3 PALOMA-2: препарат АЙБРАНС в комбинации с летрозолом
Эффективность палбоциклиба в комбинации с летрозолом по сравнению с летрозолом плюс плацебо оценивали в международном рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом многоцентровом клиническом исследовании в параллельных группах, которое проводилось с участием женщин с ER-положительным, HER2-отрицательным местнораспространенным раком молочной железы, не подлежащим радикальной резекции или лучевой терапии, или с метастатическим раком молочной железы, которые ранее не получали системную терапию по поводу прогрессирования заболевания.
Всего 666 женщин в период постменопаузы были рандомизированы в соотношении 2 : 1 в группу палбоциклиба в комбинации с летрозолом или в группу плацебо плюс летрозол и были стратифицированы по локализации заболевания (с висцеральными и невисцеральными метастазами), интервалу без признаков заболевания с момента окончания (нео)адъювантной терапии до рецидива заболевания (de novo метастазы в сравнении с 12 месяцев и в сравнении с > 12 месяцев) и по типу предшествующей (нео)адъювантной противоопухолевой терапии (с предшествующей гормональной терапией или без нее). Пациентки с прогрессирующим симптоматическим метастазированием во внутренние органы, у которых существовал риск краткосрочного развития осложнений, угрожающих жизни (включая пациенток с образованием массивного неконтролируемого выпота [плеврального, перикардиального, перитонеального], легочным лимфангитом и поражением более 50 % печени) не подходили для участия в этом исследовании.
Пациентки продолжали получать назначенную терапию до объективного прогрессирования заболевания, ухудшения симптомов, неприемлемой токсичности, летального исхода или отзыва согласия, в зависимости от того, что происходило первым. Переход между группами терапии не позволялся.
Пациентки были хорошо сопоставимы по исходным демографическим и прогностическим характеристикам между группами применения палбоциклиба в комбинации с летрозолом и плацебо плюс летрозол. Медиана возраста пациенток, включенных в это исследование, составила 62 года (диапазон от 28 до 89 лет), 48,3 % пациенток получали химиотерапию и 56,3 % получали антигормональную терапию в рамках (нео)адъювантной терапии перед тем, как у них диагностировали распространенный рак молочной железы, а 37,2 % пациенток не получали системное лечение в рамках (нео)адъювантной терапии. У большинства пациенток (97,4 %) на исходном уровне имелось метастазирование, у 23,6 % пациенток метастазирование только в кости, а у 49,2 % висцеральные метастазы.
Первичной конечной точкой исследования была выживаемость без прогрессирования заболевания (ВБП), которая оценивалась в соответствии с Критериями оценки ответа солидных опухолей на терапию (RECIST) версии 1.1 по оценке исследователя. Вторичные конечные точки оценки эффективности включали объективный ответ (ОО), клинический ответ (КО), безопасность и изменение качества жизни (КЖ).
На дату выполнения среза данных на 26 февраля 2016 г. в этом исследовании была достигнута первичная конечная точка — увеличение ВБП. Наблюдаемое отношение рисков (ОР) составляло 0,576 (95 % доверительный интервал [ДИ]: 0,46; 0,72) в пользу комбинации палбоциклиба с летрозолом со стратифицированным логарифмическим ранговым односторонним pзначением < 0,000001. Обновленный анализ первичных и вторичных конечных точек был выполнен по прошествии дополнительных 15 месяцев периода последующего наблюдения (дата среза данных на 31 мая 2017 г.). В общей сложности было зарегистрировано 405 событий по ВБП: 245 событий (55,2 %) в группе палбоциклиба в комбинации с летрозолом и 160 (72,1 %) в группе препарата сравнения.
В таблице 6 представлены результаты оценки эффективности на основании первичного и обновленного анализов данных из исследования PALOMA2 по оценке исследователя и по результатам независимой оценки.
Таблица 6.PALOMA-2 (выборка «по намерению лечить» (ITT)) — результаты оценки эффективности на основании данных, полученных в первичную и обновленную дату среза базы данных
Первичный анализ (дата среза данных на 26 февраля 2016 г.) — Обновленный анализ (дата среза данных на 31 мая 2017 г.)
Препарат Айбранс в комбинации с летрозолом (N = 444) — Плацебо плюс летрозол (N = 222) — Препарат Айбранс в комбинации с летрозолом (N = 444) — Плацебо плюс летрозол (N = 222)
Выживаемость без прогрессирования заболевания (оценка исследователя)
Количество событий (%) — 194 (43,7) — 137 (61,7) — 245 (55,2) — 160 (72,1)
Медиана ВБП [месяцы (95 % ДИ)] — 24,8 (22,1; НПО) — 14,5 (12,9; 17,1) — 27,6 (22,4; 30,3) — 14,5 (12,3; 17,1)
Отношение рисков (Hazard Ratio) [(95 % ДИ) и p-значение] — 0,576 (0,463; 0,718), p < 0,000001 — 0,563 (0,461; 0,687), p < 0,000001
Выживаемость без прогрессирования заболевания (независимая оценка)
Количество событий (%) — 152 (34,2) — 96 (43,2) — 193 (43,5) — 118 (53,2)
Медиана ВБП [месяцы (95 % ДИ)] — 30,5 (27,4; НПО) — 19,3 (16,4; 30,6) — 35,7 (27,7; 38,9) — 19,5 (16,6; 26,6)
Отношение рисков (Hazard Ratio) (95 % ДИ) и одностороннее p-значение — 0,653 (0,505; 0,844), p = 0,000532 — 0,611 (0,485; 0,769), p = 0,000012
ОО*, [% (95 % ДИ)] — 46,4 (41,7; 51,2) — 38,3 (31,9; 45,0) — 47,5 (42,8; 52,3) — 38,7 (32,3; 45,5)
ОО* измеримая опухоль [% (95 % ДИ)] — 60,7 (55,2; 65,9) — 49,1 (41,4; 56,9) — 62,4 (57,0; 67,6) — 49,7 (42,0; 57,4)
КО* [% (95 % ДИ)] — 85,8 (82,2; 88,9) — 71,2 (64,7; 77,0) — 85,6 (82,0; 88,7) — 71,2 (64,7; 77,0)
ITT-Intent-to-treat англ. «по намерению лечить»; N — количество пациентов; ДИ — доверительный интервал; НПО — не поддается оценке; ОО — объективный ответ; КО — клинический ответ; ВБП — выживаемость без прогрессирования заболевания. * Результаты оценки вторичных конечных точек основаны на подтвержденных и неподтвержденных ответах согласно критериям RECIST редакции 1.1.
Кривые Каплана — Мейера для ВБП, построенные на основании данных, полученных на обновленную дату среза данных на 31 мая 2017 г., представлены на рисунке 1 ниже.
Рисунок 1.Кривые Каплана — Мейера для выживаемости без прогрессирования заболевания (оценка исследователя, выборка «по намерению лечить» (ITT))— исследование PALOMA-2 (31 мая 2017 г.)
Палбоциклиб + летрозол Плацебо + летрозолПалбоциклиб + летрозол Плацебо + летрозол 0 3 6 9 12 15 18 21 24 27 30 33 36 39 42 45 48Время (месяц)Количество пациентов, подверженных риску ПАЛ + ЛЕТ4443943593272942622392212041921641468326520ПЛ + ЛЕТ22217014712911497807361553737265222 0 3 6 9 12 15 18 21 24 27 30 33 36 39 42 45 48Время (месяц)Количество пациентов, подверженных риску ПАЛ + ЛЕТ4443943593272942622392212041921641468326520ПЛ + ЛЕТ22217014712911497807361553737265222Вероятность выживаемости без прогрессирования (%)Вероятность выживаемости без прогрессирования (%)
ITT-Intent-to-treat англ. «по намерению лечить»; ПАЛ — палбоциклиб; ЛЕТ — летрозол; ПЛ — плацебо.
Была проведена серия предварительно определенных подгрупповых анализов ВБП, основанная на прогностических факторах и исходных характеристиках для исследования внутренней согласованности эффекта лечения. Уменьшение риска прогрессирования заболевания или смерти в пользу группы палбоциклиба в комбинации с летрозолом наблюдалось во всех подгруппах пациентов по отдельности, определяемых с помощью факторов стратификации и исходных характеристик при первичном и обновленном анализах.
На основании данных, полученных на дату среза данных на 31 мая 2017 г., данное снижение риска продолжало наблюдаться в следующих подгруппах: (1) пациенты с висцеральными метастазами (ОР 0,62 [95 % ДИ: 0,47; 0,81], медиана выживаемости без прогрессирования (мВБП) 19,3 месяца по сравнению с 12,3 месяцами) или без висцеральных метастазов (ОР 0,50 [95 % ДИ: 0,37; 0,67], мВБП 35,9 месяца по сравнению с 17,0 месяцами), и (2) пациенты с распространением опухоли только на кости (ОР 0,41 [95 % ДИ: 0,26; 0,63], мВБП 36,2 месяца по сравнению с 11,2 месяцами) или без распространения опухоли только на кости (ОР 0,62 [95 % ДИ: 0,50; 0,78], мВБП 24,2 месяца по сравнению с 14,5 месяцами). Аналогичным образом наблюдалось уменьшение риска прогрессирования заболевания или смерти в группе палбоциклиба в комбинации с летрозолом у 512 пациентов, у которых опухоль была положительной по экспрессии белка Rb по данным иммуногистохимии (ИГХ) (ОР 0,543 [95 % ДИ: 0,433; 0,681], мВБП 27,4 месяца по сравнению с 13,7 месяцами). Для 51 пациента с отрицательным результатом ИГХ на экспрессию белка Rb различие между группами не было статистически значимым (ОР 0,868 [95 % ДИ: 0,424; 1,777], мВБП 23,2 по сравнению с 18,5 месяцами) для группы палбоциклиба в комбинации с летрозолом по сравнению с группой плацебо плюс летрозол, соответственно.
Дополнительные оценки эффективности (ОО и время до ответа опухоли [ВОО]), которые проводили в подгруппах пациентов с висцеральными метастазами или без них на основании данных, полученных на дату среза данных на 31 мая 2017 г., представлены в таблице 7.
Таблица 7. Результаты оценки эффективности при висцеральных и невисцеральных метастазах, полученные в исследовании PALOMA-2 (выборка «по намерению лечить» (ITT); дата среза данных на 31 мая 2017 г.)
Висцеральные метастазы — Невисцеральные метастазы
Препарат Айбранс в комбинации с летрозолом (N = 214) — Плацебо плюс летрозол (N = 110) — Препарат Айбранс в комбинации с летрозолом (N = 230) — Плацебо плюс летрозол (N = 112)
ОО [(95 % ДИ)] — 59,8 (52,9; 66,4) — 46,4 (36,8; 56,1) — 36,1 (29,9; 42,7) — 31,3 (22,8; 40,7)
Медиана ВОО [месяцы (диапазон значений)] — 5,4 (2,0; 30,4) — 5,3 (2,6; 27,9) — 3,0 (2,1; 27,8) — 5,5 (2,6; 22,2)
ITT-Intent-to-treat англ. «по намерению лечить»; N — количество пациентов; ДИ — доверительный интервал; ОО — объективный ответ, основанный на подтвержденных и неподтвержденных ответах согласно RECIST 1.1; ВОО — время до ответа опухоли.
На момент выполнения обновленного анализа медиана времени от рандомизации до получения второй последующей терапии составляла 38,8 месяца в группе палбоциклиба в комбинации с летрозолом и 28,8 месяца в группе плацебо плюс летрозол, ОР 0,73 (95 % ДИ: 0,58; 0,91).
Результаты финального анализа ОВ в рамках исследования PALOMA-2 представлены в таблице 8. После медианы времени последующего наблюдения (90 месяцев) окончательные показатели ОВ не были статистически значимыми. Кривые Каплана —Мейера для ОВ представлены на рисунке 2.
Таблица 8.Исследование PALOMA-2 (выборка «по намерению лечить» (ITT)) — результаты финального анализа ОВ
Финальная общая выживаемость (ОВ) (дата среза данных: 15 ноября 2021 г.)
Препарат Айбранс в комбинации с летрозолом (N = 444) — Плацебо плюс летрозол (N = 222)
Количество событий (%) — 273 (61,5) — 132 (59,5)
Количество пациентов, для которых продолжается последующее наблюдение (%) — 112 (25,2) — 43 (19,4)
Медиана ОВ (месяцы [95 % ДИ]) — 53,9 (49,8; 60,8) — 51,2 (43,7; 58,9)
Отношение рисков (Hazard Ratio) (95 % ДИ) и pзначение† — 0,956 (0,777; 1,177), p = 0,6755†*
ITT-Intent-to-treat англ. «по намерению лечить».ДИ — доверительный интервал.
* Статистически незначимо.
† 2-стороннее p-значение по результатам проверки по логарифмическому критерию со стратификацией по локализации заболевания (с висцеральными или невисцеральными метастазами) на каждую группу рандомизации.
Рисунок 2.Кривые Каплана — Мейера для общей выживаемости (выборка «по намерению лечить» (ITT)) — исследование PALOMA-2
Время (месяц)Количество пациентов, подверженных рискуПАЛ+ЛЕТ444400325280222174145128130ПЛ+ЛЕТ 2222031681269572605340Время (месяц)Количество пациентов, подверженных рискуПАЛ+ЛЕТ444400325280222174145128130ПЛ+ЛЕТ 2222031681269572605340Палбоциклиб + летрозолПлацебо + летрозолПалбоциклиб + летрозолПлацебо + летрозолВероятность общей выживаемости (%)Вероятность общей выживаемости (%)
ITT-Intent-to-treat англ. «по намерению лечить»; ПАЛ — палбоциклиб; ЛЕТ — летрозол; ПЛ — плацебо.
Рандомизированное исследование фазы 3 PALOMA-3: препарат Айбранс в комбинации с фулвестрантом
Эффективность палбоциклиба в комбинации с фулвестрантом по сравнению с фулвестрантом плюс плацебо оценивали в международном рандомизированном двойном слепом многоцентровом исследовании в параллельных группах, которое проводилось с участием женщин с HR-положительным, HER2-отрицательным местнораспространенным раком молочной железы, не подлежащим радикальной резекции или лучевой терапии, или с метастатическим раком молочной железы, независимо от того, находились ли они в периоде менопаузы, у которых заболевание прогрессировало после предыдущей эндокринной терапии в рамках (нео)адъювантной терапии или терапии метастатического заболевания.
В общей сложности 521 женщина в период пре-, перименопаузы и постменопаузы, у которых болезнь прогрессировала в течение 12 месяцев с момента завершения адъювантной эндокринной терапии или во время или в течение 1 месяца с момента завершения предыдущей эндокринной терапии по поводу распространения заболевания, была рандомизирована в соотношении 2 : 1 в группу палбоциклиба в комбинации с фулвестрантом или в группу плацебо плюс фулвестрант и была стратифицирована по документально подтвержденной чувствительности к предыдущей гормональной терапии, статусу менопаузы при включении в исследование (период пре-/перименопаузы в сравнении с постменопаузой) и наличию висцеральных метастазов. Женщины в период пре- или перименопаузы получали агонист ЛГРГ гозерелин. Пациентки с прогрессирующим метастазированием во внутренние органы, сопровождающимся симптомами, у которых существовал риск краткосрочного развития осложнений, угрожающих жизни (включая пациенток с образованием массивного неконтролируемого выпота [плеврального, перикардиального, перитонеального], легочным лимфангитом и поражением более 50 % печени) не подходили для участия в этом исследовании.
Пациентки продолжали получать назначенную терапию до объективного прогрессирования заболевания, ухудшения симптомов, неприемлемой токсичности, летального исхода или отзыва согласия, в зависимости от того, что происходило первым. Переход между группами терапии не позволялся.
Пациентки были хорошо сопоставимы по исходным демографическим и прогностическим характеристикам между группами применения палбоциклиба в комбинации с фулвестрантом и плацебо плюс фулвестрант. Медиана возраста пациенток, участвующих в этом исследовании, составила 57 лет (диапазон от 29 до 88 лет). В каждой группе лечения большинство пациенток были европеоидной расы, у них была документально подтвержденная чувствительность к предшествующей гормональной терапии, и они находились в периоде постменопаузы. Около 20 % пациенток находились в периоде пре- или перименопаузы. Все пациентки ранее получали системную терапию, и большинство пациенток в каждой группе лечения получали предшествующий курс химиотерапии по поводу первично диагностированного заболевания. У более чем половины (62 %) показатель общего состояния по шкале ECOG был 0, у 60 % имелись метастазы во внутренние органы, и 60 % получили более 1 предшествующего курса гормональной терапии по поводу первично диагностированного заболевания.
Первичной конечной точкой в этом исследовании была ВБП, которая оценивалась согласно RECIST 1.1. Вспомогательные анализы ВБП были основаны на независимом центральном рентгенологическом анализе. Вторичные конечные точки включали ОО, КО, общую выживаемость (ОВ), безопасность и время до ухудшения (ВУ) для конечной точки оценки боли.
В этом исследовании была достигнута первичная конечная точка — увеличение ВБП по оценке исследователя при промежуточном анализе, проводимом для 82 % запланированных событий ВБП. Результаты пересекались с предварительно определенной границей эффективности Хайбиттла — Пето (α = 0,00135), демонстрируя статистически значимое увеличение продолжительности ВБП и клинически значимый эффект терапии.
Более сформированное обновление данных по эффективности представлено в таблице 9.
После медианы времени последующего наблюдения 45 месяцев был проведен окончательный анализ ОВ на основе 310 событий (60 % рандомизированных пациенток). Наблюдалась абсолютная разница 6,9 месяцев медианы ОВ между группой палбоциклиб в комбинации с фулвестрантом по сравнению с группой плацебо плюс фулвестрант; данный результат не был статистически значимым при заданном уровне значимости 0,0235 (1-сторонний). В группе плацебо плюс фулвестрант 15,5 % рандомизированных пациенток в качестве последующей терапии после прогрессирования заболевания получали палбоциклиб и другие ингибиторы CDK.
Результаты оцениваемой исследователем ВБП и окончательные данные ОВ из исследования PALOMA-3 представлены в таблице 9. Соответствующие графики Каплана — Мейера показаны на рисунках 3 и 4, соответственно.
Таблица 9.Результаты оценки эффективности — исследование PALOMA-3 (оценка исследователем, выборка «по намерению лечить» (ITT))
Обновленный анализ (дата среза данных на 23 октября 2015 года)
Препарат Айбранс в комбинации с фулвестрантом (N = 347) — Плацебо плюс фулвестрант (N = 174)
Выживаемость без прогрессирования (ВБП)
Количество событий (%) — 200 (57,6) — 133 (76,4)
Медиана [месяцы (95 % ДИ)] — 11,2 (9,5; 12,9) — 4,6 (3,5; 5,6)
Отношение рисков (Hazard Ratio) (95 % ДИ) и pзначение — 0,497 (0,398; 0,620), p < 0,000001
Вторичные конечные точки оценки эффективности
ОО (95 % ДИ) — 26,2 (21,7; 31,2) — 13,8 (9,0; 19,8)
ОО (измеримая опухоль) [% (95 % ДИ)] — 33,7 (28,1; 39,7) — 17,4 (11,5; 24,8)
КО [% (95 % ДИ)] — 68,0 (62,8; 72,9) — 39,7 (32,3; 47,3)
Финальные данные по общей выживаемости (ОВ) (дата среза данных 13 апреля 2018 г.)
Количество событий (%) — 201 (57,9) — 109 (62,6)
Медиана [месяцы (95 % ДИ)] — 34,9 (28,8; 40,0) — 28,0 (23,6; 34,6)
Отношение рисков (Hazard Ratio) (95 % ДИ) и p-значение† — 0,814 (0,644; 1,029) p = 0,0429†*
ITT-Intent-to-treat англ. «по намерению лечить»; КО — клинический ответ; ДИ — доверительный интервал; N — количество пациентов; ОО — объективный ответ. Результаты для вторичных конечных точек основаны на подтвержденных и неподтвержденных ответах согласно RECIST 1.1. * Статистически незначимый. † 1-стороннее p-значение по результатам проверки по логарифмическому критерию со стратификацией по наличию метастазов во внутренние органы и чувствительности к предыдущей терапии эндокринными препаратами на каждую группу рандомизации.
Рисунок 3.Кривые Каплана — Мейера выживаемости без прогрессирования заболевания (оценка исследователем, выборка «по намерению лечить» (ITT)) — исследование PALOMA-3 (дата среза данных 23 октября 2015 г.)
0 2 4 6 8 10 12 14 16 18 20 22 Время (месяц)Количество пациентов, подверженных риску ПАЛ + ФУЛ347 27624521518916813769381221ПЛ + ФУЛ17411283625143291511410 0 2 4 6 8 10 12 14 16 18 20 22 Время (месяц)Количество пациентов, подверженных риску ПАЛ + ФУЛ347 27624521518916813769381221ПЛ + ФУЛ17411283625143291511410Вероятность выживаемости без прогрессирования (%)Вероятность выживаемости без прогрессирования (%)Палбоциклиб + фулвестрантПлацебо + фулвестрантПалбоциклиб + фулвестрантПлацебо + фулвестрант
ITT-Intent-to-treat англ. «по намерению лечить»; ФУЛ — фулвестрант; ПАЛ — палбоциклиб; ПЛ — плацебо.
Снижение риска прогрессирования заболевания или смерти в группе палбоциклиб в комбинации с фулвестрантом наблюдалось во всех отдельных подгруппах пациентов, определяемых факторами стратификации и исходными характеристиками. Это было подтверждено для женщин в период пре- или перименопаузы (ОР 0,46 [95 % ДИ: 0,28; 0,75]) и женщин в период постменопаузы (ОР 0,52 [95 % ДИ: 0,40; 0,66]), а также у пациенток с висцеральными метастазами (ОР 0,50 [95 % ДИ: 0,38; 0,65]) и с невисцеральными метастазами (ОР 0,48 [95 % ДИ: 0,33; 0,71]). Преимущество наблюдалось независимо от количества линий предшествующей терапии по поводу метастатического заболевания: 0 (ОР 0,59 [95 % ДИ: 0,37; 0,93]), 1 (ОР 0,46 [95 % ДИ: 0,32; 0,64]), 2 (ОР 0,48 [95 % ДИ: 0,30; 0,76]), или ≥ 3 линий (ОР 0,59 [95 % ДИ: 0,28; 1,22]).
Рисунок 4.Кривая Каплана — Мейера общей выживаемости (выборка «по намерению лечить» (ITT)) — исследование PALOMA-3 (дата среза данных 13 апреля 2018 г.)
Время (месяц)Количество пациентов, подверженных рискуПАЛ + ФУЛ3473212862472091 6514812617 0ПЛ + ФУЛ174155135115866857437 0Время (месяц)Количество пациентов, подверженных рискуПАЛ + ФУЛ3473212862472091 6514812617 0ПЛ + ФУЛ174155135115866857437 0 Палбоциклиб + фулвестрантПлацебо + фулвестрант Палбоциклиб + фулвестрантПлацебо + фулвестрантВероятность общей выживаемости (%)Вероятность общей выживаемости (%)
ITT-Intent-to-treat англ. «по намерению лечить»; ФУЛ — фулвестрант; ПАЛ — палбоциклиб; ПЛ — плацебо
Дополнительные оценки эффективности (ОО и ВОО) проводили в подгруппах пациентов с висцеральными метастазами или без них; результаты представлены в таблице 10.
Таблица 10. Результаты оценки эффективности при висцеральных и невисцеральных метастазах, полученные в исследовании PALOMA-3 (выборка «по намерению лечить» (ITT))
Висцеральные метастазы — Невисцеральные метастазы
Препарат Айбранс в комбинации с фулвестрантом (N = 206) — Плацебо плюс фулвестрант (N = 105) — Препарат Айбранс в комбинации с фулвестрантом (N = 141) — Плацебо плюс фулвестрант (N = 69)
ОО [% (95 % ДИ)] — 35,0 (28,5; 41,9) — 13,3 (7,5; 21,4) — 13,5 (8,3; 20,2) — 14,5 (7,2; 25,0)
Медиана ВОО [месяцы (диапазон значений)] — 3,8 (3,5; 16,7) — 5,4 (3,5; 16,7) — 3,7 (1,9; 13,7) — 3,6 (3,4; 3,7)
ITT-Intent-to-treat англ. «по намерению лечить»; N — количество пациентов; ДИ — доверительный интервал; ОО — объективный ответ, основанный на подтвержденных и неподтвержденных ответах согласно RECIST 1.1; ВОО — время до ответа опухоли.
Симптомы, которые сообщали пациентки, оценивали с помощью опросника по оценке качества жизни (QLQ)-C30 Европейской организации по исследованиям и лечению онкологических заболеваний (EORTC) и его модуля по раку молочной железы (EORTC QLQ-BR23). Всего 335 пациенток в группе палбоциклиба в комбинации с фулвестрантом и 166 пациенток в группе только фулвестранта заполнили опросник на исходном уровне и как минимум на 1 визите после исходного уровня.
Время до ухудшения заранее определили как время между исходным уровнем и первым появлением результата на ≥ 10 баллов выше исходного уровня по шкале болевых симптомов. Добавление палбоциклиба к фулвестранту дало преимущество в отношении симптомов, поскольку существенно отдалило время до ухудшения болевых симптомов по сравнению с плацебо плюс фулвестрант (медиана 8,0 месяцев в сравнении с 2,8 месяцами; ОР 0,64 [95 % ДИ: 0,49, 0,85]; p < 0,001).
Дети
В открытой рандомизированной части исследования A5481092, которая относилась к фазе 2, оценивали эффективность комбинации палбоциклиба с иринотеканом и темозоломидом в сравнении с применением только иринотекана и темозоломида при лечении пациентов детского (от 2 до < 18 лет) и юношеского возраста (от 18 до 20 лет) с рецидивирующей или рефрактерной саркомой Юинга, для которых отсутствует стандартная терапия.
В отношении 33 случаев бессобытийной выживаемости (61,1 % от 54 участников) был проведен промежуточный анализ с предварительно заданными параметрами. Наблюдаемое ОР для комбинации палбоциклиб + иринотекан + темозоломид по сравнению с применением только иринотекана с темозоломидом составило 2,03 (95 % ДИ: 0,902; 4,572; 1-стороннее стратифицированное p-значение = 0,9621).
Европейское агентство по лекарственным средствам отказалось от права требовать исполнения обязательства подачи результатов исследований препарата Айбранс во всех подгруппах пациентов детского возраста для лечения рака молочной железы (сведения о применении препарата у детей cм. в разделе 4.2).