Механизм действия
Тоцилизумаб селективно связывается как с растворимыми, так и с мембранными рецепторами ИЛ-6 (sIL-6R и mIL-6R). Было продемонстрировано, что тоцилизумаб оказывает ингибирующее действие на сигнальные пути, опосредованные sIL-6R и mIL-6R. ИЛ-6 является плейотропным провоспалительным цитокином, вырабатываемым различными типами клеток, в том числе Т- и В-клетками, моноцитами, фибробластами. ИЛ-6 участвует в различных физиологических процессах, таких как активация Т-клеток, индукция секреции иммуноглобулина, стимуляция синтеза белков острой фазы в печени и стимуляция гемопоэза. ИЛ-6 вовлечен в патогенез различных заболеваний, в том числе воспалительных заболеваний, остеопороза и новообразований.
Фармакодинамические эффекты
В клинических исследованиях препарата Актемра наблюдалось резкое снижение уровня С-реактивного белка, скорости оседания эритроцитов (СОЭ), содержания сывороточного амилоида А (САА) и фибриногена. Аналогично влиянию на реактанты острой фазы, лечение препаратом Актемра было связано со снижением числа тромбоцитов в пределах нормальных значений. Отмечалось повышение уровня гемоглобина в результате ингибирования тоцилизумабом производства гепсидина, опосредованного ИЛ-6, и, соответственно, повышения доступности железа. У пациентов, получавших препарат Актемра, снижение уровня С-реактивного белка до нормальных значений наблюдалось уже на 2 неделе, после чего оно сохранялось на одном уровне на протяжении всего курса терапии.
В клиническом исследовании WA28119 с применением препарата при ГКА наряду с небольшим повышением среднеклеточной концентрации гемоглобина наблюдалось аналогичное быстрое снижение уровня С-реактивного белка и СОЭ. У здоровых добровольцев, получавших препарат Актемра в дозах от 2 до 28 мг/кг внутривенно и от 81 до 162 мг подкожно, абсолютное число нейтрофилов снизилось до самого низкого уровня через 2-5 дней после приема. Восстановление уровня нейтрофилов к исходному уровню носило дозозависимый характер.
У пациентов было продемонстрировано аналогичное (в сравнении со здоровыми добровольцами) снижение абсолютного числа нейтрофилов после введения препарата Актемра (см. раздел 4.8).
Подкожное введение
РА
Клиническая эффективность
Эффективность подкожных инъекций препарата Актемра в лечении признаков и симптомов РА, а также влияние на рентгенологический ответ, были оценены в двух рандомизированных двойных слепых контролируемых многоцентровых исследованиях. Для включения в исследование I (SC-I) пациенты должны были быть старше 18 лет, иметь умеренную и высокую степень активности РА, диагностированного по критериям Американской коллегии ревматологов (АКР), у которых в начале исследования было не менее 4-х болезненных и 4-х опухших суставов. Все пациенты получали фоновое лечение небиологическим(и) БМАРП. В исследование II (SC-II) были включены пациенты >18 лет с умеренной и высокой степенью активности РА, диагностированного по критериям АКР, у которых в начале исследования было не менее 8 болезненных и 6 опухших суставов.
Переход с внутривенного введения из расчета 8 мг/кг один раз в 4 недели на подкожное введение в дозе 162 мг один раз в неделю приводит к изменению экспозиции. Степень изменения зависит от массы тела пациента (повышается у пациентов с небольшим весом и понижается у пациентов с большой массой тела), но клинический результат при использовании обоих способов введения в целом аналогичен.
Клинический ответ
В исследовании SC-I принимали участие пациенты с умеренной и высокой степенью активности РА с неадекватным клиническим ответом на существующую терапию РА, в том числе на один или несколько БМАРП, приблизительно у 20 % пациентов в анамнезе был неадекватный ответ хотя бы на один ингибитор ФНО. В исследовании SC-I 1262 пациента были рандомизированы 1:1 для приема препарата Актемра в дозе 162 мг подкожно каждую неделю или внутривенно в дозе 8 мг/кг каждые четыре недели в комбинации с небиологическими БМАРП. Первичной конечной точкой являлась разница в доле пациентов, достигших ответа АКР20 на 24 неделе исследования. Результаты исследования SC-I приведены в Таблице 2.
Таблица 2. Ответы АКР в исследовании SC-I (% пациентов) на 24 неделе лечения
SC-Iа
Тоцилизумаб 162 мг п/к 1 раз в неделю + БМАРП N=558 — Тоцилизумаб 8 мг/кг в/в + БМАРП N=537
Ответ АКР20 на 24 неделе терапии — 69.4% — 73.4%
Взвешенная разность (95% ДИ) — -4.0 (-9.2, 1.2)
Ответ АКР50 на 24 неделе терапии — 47.0% — 48.6%
Взвешенная разность (95% ДИ) — -1.8 (-7.5, 4.0)
Ответ АКР70 на 24 неделе терапии — 24.0% — 27.9%
Взвешенная разность (95% ДИ) — -3.8 (-9.0, 1.3)
а =популяция в соответствии с протоколом
В исследовании SC-I индекс активности заболевания (DAS28) у пациентов перед началом терапии составлял 6.6 и 6.7 в группах подкожной и внутривенной лекарственных форм препарата, соответственно. На 24 неделе наблюдалось значительное снижение индекса DAS28, по сравнению с исходным (среднее улучшение), на 3.5 в обеих группах, сопоставимая доля пациентов достигла клинической ремиссии DAS28 (DAS28 <2.6) в группах пациентов, получавших подкожную (38.4%) и внутривенную лекарственные формы (36.9%) препарата.
Рентгенологический ответ
Рентгенологический ответ на терапию препаратом Актемра для подкожного введения оценивали в двойном слепом контролируемом многоцентровом исследовании у пациентов с активным РА (SC-II). В исследовании SC-II принимали участие пациенты с умеренной и высокой степенью активности РА, с неадекватным клиническим ответом на стандартную терапию РА, в том числе на один или несколько БМАРП, примерно у 20 % пациентов в анамнезе был неадекватный ответ хотя бы на один ингибитор ФНО. Пациенты были в возрасте >18 лет, с активным РА, диагностированным по критериям АКР, перед началом терапии имелось было как минимум 8 болезненных и 6 опухших суставов. В исследовании SK-II 656 пациентов были рандомизированы 2:1 на получение инъекций препарата Актемра в дозе 162 мг каждые две недели или плацебо в комбинации с небиологическим(и) БМАРП.
В исследовании SC-II проводилась рентгенологическая оценка торможения деструкции суставов, которая выражалась как изменение среднего суммарного счета Шарпа/ван дер Хейде (mTSS) по сравнению с исходным значением. На 24 неделе у пациентов, получавших препарат Актемра, наблюдалось ингибирование структурных повреждений с рентгенологически подтвержденным значительно менее выраженной прогрессией деструкции суставов, по сравнению с пациентами, получавшими плацебо (среднее значение mTSS 0.62 относительно 1.23, p=0.0149 (ван Элтерен). Эти результаты были аналогичны результатам у пациентов, получавших препарат Актемра внутривенно.
В исследовании SC-II у пациентов из группы, получавшей подкожную лекарственную форму препарата Актемра на 24 неделе были получены следующие результаты: АКР20 составил 60.9%, АКР50 - 39.8% и АКР70 - 19.7%; в группе плацебо эти показатели составили: АКР20 31.5%, АКР50 - 12.3% и АКР70 - 5.0%. Исходные значения индекса DAS28 у пациентов в группах тоцилизумаба для подкожного введения и плацебо составляли 6.7 и 6.6, соответственно. К 24 неделе показатель DAS28 снизился по сравнению с исходным значением на 3.1 в группе тоцилизумаба для подкожного введения и на 1.7 в группе плацебо; клиническая ремиссия (DAS28 <2.6) наблюдалась у 32.0% пациентов из группы тоцилизумаба для подкожного введения и у 4.0% пациентов из группы плацебо.
Показатели качества жизни, связанного со здоровьем
В исследовании SC-I среднее снижение индекса HAQ-DI относительно исходного значения составило на 24 неделе 0.6 в обеих группах (подкожное и внутривенное введение). Доля пациентов, со клинически значимым улучшением индекса HAQ-DI на 24 неделе (изменение относительно исходного значения ≥0.3 разделов), была сравнимой в обеих группах (65.2% - в группе подкожного введения и 67.4% в группе внутривенного введения; взвешенная разность составляет -2.3% (95% ДИ -8.1, 3.4)). Оценка по опроснику SF-36 была разбита на два компонента: физическое и психическое здоровье. В обеих группах индексы психического здоровья были аналогичными, при этом среднее отклонение от исходного значения на 24 неделе составило 6.22 для группы подкожного введения и 6.54 для группы внутривенного введения. Показатели физического здоровья у двух групп также были сравнимыми: среднее отклонение от исходного значения на 24 неделе составило 9.49 для группы подкожного введения и 9.65 для группы внутривенного введения.
В исследовании SC-II среднее снижение индекса HAQ-DI относительно исходного значения к 24 неделе было значительно выше в группе пациентов, получавших препарат Актемра подкожно 1 раз в 2 недели (0.4), по сравнению с группой плацебо (0.3). Доля пациентов, имевших на 24 неделе клинически значимые улучшения индекса HAQ-DI (изменение относительно исходного значения ≥0.3 единиц), была выше в группе подкожного введения препарата Актемра один раз в 2 недели (58%), по сравнению с группой плацебо (46.8%). Показатели психического и физического здоровья по опроснику SF-36 также были существенно выше в группе подкожного введения препарата Актемра (6.5 и 5.3), по сравнению с группой плацебо (3.8 и 2.9).
сЮИА (подкожное введение)
Клиническая эффективность
В открытом многоцентровом исследовании по изучению фармакокинетики/фармакодинамики (ФК/ФД) и безопасности препарата продолжительностью 52 недели (WA21118) с участием пациентов с сЮИА в возрасте от 1 года до 17 лет проводился подбор соответствующей дозы подкожной инъекции препарата для достижения аналогичных ФК/ФД и профиля безопасности внутривенной лекарственной формы препарата Актемра.
Удовлетворяющие критериям пациенты получали дозы препарата Актемра в соответствии с массой тела, пациенты с массой тела ≥30 кг (n=26) получали дозу 162 мг 1 раз в неделю, пациенты с массой тела менее 30 кг (n=25) получали дозу 162 мг каждые 10 дней (n=8) или 1 раз в 2 недели (n=17) в течение 52 недель. Из 51 пациента 26 (51%) пациентов ранее никогда не получали лечения препаратом Актемра, 25 (49%) пациентов получали препарат в лекарственной форме для внутривенного введения и к моменту начала исследования были переключены на получение подкожных инъекций препарата Актемра.
Результаты эффективности показали, что применение препарата Актемра в виде подкожных инъекций привело к улучшению всех поисковых показателей эффективности, включая индекс активности ювенильного артрита (JADAS)-71 у пациентов, ранее не получавших тоцилизумаб, с сохранением всех поисковых показателей эффективности на протяжении всего исследования у пациентов, которые были переключены с внутривенной лекарственной формы препарата на подкожные инъекции, в обеих группах (пациенты с массой тела менее 30 кг и ≥30 кг).
пЮИА (подкожное введение)
В открытом многоцентровом исследовании по изучению ФК/ФД и безопасности препарата продолжительностью 52 недели с участием пациентов с пЮИА в возрасте от 1 года до 17 лет проводился подбор соответствующей дозы подкожной инъекции препарата для достижения аналогичных ФК/ФД и профиля безопасности внутривенной лекарственной формы препарата Актемра.
Удовлетворяющие критериям пациенты получали дозы тоцилизумаба в соответствии с массой тела, пациенты с массой тела ≥30 кг (n=25) получали дозу 162 мг 1 раз в 2 недели, пациенты с массой тела менее 30 кг (n=27) получали дозу 162 мг каждые 3 недели в течение 52 недель. Из 52 пациентов 37 (71%) пациентов ранее никогда не получали лечения препаратом Актемра, и 15 пациентов (29%) получали препарат в лекарственной форме для внутривенного введения и к моменту начала исследования были переключены на получение подкожных инъекций препарата Актемра.
Схемы лечения подкожной лекарственной формой препарата Актемра в дозе 162 мг 1 раз в 3 недели у пациентов с массой тела менее 30 кг и 162 мг 1 раз в 2 недели у пациентов с массой тела ≥30 кг, соответственно, обеспечивают фармакокинетическое воздействие и фармакодинамический ответ для поддержания достигаемых в результате эффективности и безопасности, сравнимыми с наблюдаемыми при использовании утвержденных схем лечения пЮИА с применением лекарственной формы препарата Актемра для внутривенного введения.
Результаты исследования показали, что применение подкожной лекарственной формы препарата Актемра привело к улучшению всех поисковых показателей эффективности, включая индекс активности ювенильного артрита (JADAS)-71 у пациентов, ранее не получавших препарат Актемра, с сохранением всех поисковых показателей эффективности на протяжении всего исследования у пациентов, которые были переключены с внутривенной лекарственной формы препарата на подкожные инъекции, в обеих группах (пациенты с массой тела менее 30 кг и ≥30 кг).
ГКА (подкожное введение)
Клиническая эффективность
Рандомизированное многоцентровое двойное слепое плацебо-контролируемое исследование III фазы WA28119 по доказательству превосходства проводилось для оценки эффективности и безопасности препарата Актемра у пациентов с ГКА.
Двести пятьдесят один пациент (251) с впервые развившимся или рецидивирующим ГКА был включен в исследование и определен в одну их 4-х групп лечения. Исследование состояло из 52-недельного слепого периода (Часть 1), за которым следовала открытая фаза длительностью в 104 недели (Часть 2). Цель Части 2 заключалась в описании долгосрочной безопасности и эффективности после 52 недель лечения препаратом Актемра, изучении частоты рецидивов и необходимости терапии препаратом Актемра по истечении 52 недель, а также установлении потенциального длительного стероид-сберегающего эффекта препарата Актемра.
Две подкожные дозы препарата Актемра (162 мг каждую неделю и 162 мг один раз в две недели) сравнивали с двумя разными группами с контролем плацебо с рандомизацией в соотношении 2:1:1:1.
Все пациенты получали фоновую терапию глюкокортикостероидами (преднизон). В каждой группе терапии препаратом Актемра и в одной из групп плацебо следовали предварительно заданному режиму приема преднизона в постепенно снижаемой дозе в течение 26 недель, а во второй группе плацебо применяли предварительно заданный режим приема преднизона в постепенно снижаемой дозе в течение 52 недель, что было запланировано с целью большего соответствия стандартной практике.
Длительность терапии глюкокортикостероидами в ходе скрининга и до начала получения препарата Актемра (или плацебо) была аналогична во всех 4 группах (см. Таблицу 3).
Таблица 3. Длительность терапии глюкокортикостероидами в ходе скрининга в исследовании WA28119
Плацебо + 26 недель преднизона в постепенно снижаемой дозе N=50 — Плацебо + 52 недели преднизона в постепенно снижаемой дозе N=51 — Актемра 162 мг один раз в неделю п/к + 26 недель преднизона в постепенно снижаемой дозе N=100 — Актемра 162 мг один раз в 2 недели п/к + 26 недель преднизона в постепенно снижаемой дозе N=49
Длительность (дни)
Среднее (стандартное отклонение (SD)) — 35.7 (11.5) — 36.3 (12.5) — 35.6 (13.2) — 37.4 (14.4)
Медиана — 42.0 — 41.0 — 41.0 — 42.0
Мин - Макс — 6 - 63 — 12 – 82 — 1 - 87 — 9 - 87
Первичная конечная точка эффективности, проанализированная на основании доли пациентов, достигающих устойчивой ремиссии без стероидов на 52 неделе при получении препарата Актемра + 26 недель приема преднизона в постепенно снижаемой дозе, в сравнении с плацебо + 26 недель преднизона в постепенно снижаемой дозе была достигнута (Таблица 4).
Ключевая конечная вторичная точка эффективности, также основанная на доли пациентов, достигающих устойчивой ремиссии на 52 неделе, в сравнении с тоцилизумабом + 26 недель приема преднизона в постепенно снижаемой дозе с плацебо + 52 недели приема преднизона в постепенно снижаемой дозе также была достигнута (Таблица 4).
Статистически значимый существенно превосходящий терапевтический эффект в пользу препарата Актемра по сравнению с плацебо наблюдался в отношении достижения устойчивой ремиссии без стероидов на 52 неделе при получении препарата Актемра + 26 недель приема преднизона в постепенно снижаемой дозе в сравнении с плацебо + 26 недель приема преднизона в постепенно снижаемой дозе с плацебо + 52 недели приема преднизона в постепенно снижаемой дозе.
Процент пациентов, достигших устойчивой ремиссии на 52 неделе, показан в Таблице 4.
Вторичные конечные точки
Оценка времени до первого рецидива ГКА показала значительно более низкий риск обострения в группе подкожного введения препарата Актемра один раз в неделю в сравнении с группой приема плацебо + 26 недель приема преднизона и группой приема плацебо + 52 недели приема преднизона в постепенно снижаемой дозе, а также в группе подкожного введения препарата Актемра один раз в две недели в сравнении с группой приема плацебо + 26 недель приема преднизона (при сравнении при уровне значимости 0.01). Применение подкожной лекарственной формы препарата Актемра один раз в неделю также продемонстрировало клинически значимое снижение риска обострения в сравнении с группой приема плацебо + 26 недель приема преднизона среди пациентов, включенных в исследование с рецидивирующим ГКА, а также пациентов с впервые развившимся заболеванием (Таблица 4).
Кумулятивная доза глюкокортикостероидов
Общая доза преднизона на 52 неделе была значительно ниже в двух группах терапии препаратом Актемра в сравнении с двумя группами плацебо (Таблица 4). В отдельном анализе пациентов, получавших преднизон для лечения рецидива ГКА в течение первых 52 недель, кумулятивная доза преднизона различалась значительно. Медиана дозы преднизона для пациентов в группе препарата Актемра один раз в неделю и один раз в две недели, составляли 3129.75 мг и 3847 мг, соответственно. Обе дозы значительно ниже доз в группах плацебо + 26 недель и плацебо + 52 недели приема преднизона в постепенно снижаемой дозе, т. е. 4023.5 мг и 5389.5 мг, соответственно.
Таблица 4. Результаты эффективности в исследовании WA28119
Плацебо + 26 недель преднизона в постепенно снижаемой дозе N=50 — Плацебо + 52 недели преднизона в постепенно снижаемой дозе N=51 — Актемра 162 мг один раз в неделю п/к + 26 недель преднизона в постепенно снижаемой дозе N=100 — Актемра 162 мг один раз в 2 недели п/к + 26 недель преднизона в постепенно снижаемой дозе N=49
Первичная конечная точка
****Устойчивая ремиссия (группы приема тоцилизумаба в сравнении с плацебо+26)
Пациенты с ответом на 52 неделе, n (%) — 7 (14%) — 9 (17.6%) — 56 (56%) — 26 (53.1%)
Нескорректированное различие в пропорциях (99.5% ДИ) — N/A — N/A — 42%* (18.00, 66.00) — 39.06%* (12.46 , 65.66)
Ключевая вторичная конечная точка
Устойчивая ремиссия (группы приема тоцилизумаба в сравнении с плацебо+52)
Пациенты с ответом на 52 неделе, n (%) — 7 (14%) — 9 (17.6%) — 56 (56%) — 26 (53.1%)
Нескорректированное различие в пропорциях (99.5% ДИ) — N/A — N/A — 38.35%* (17.89 , 58.81) — 35.41%** (10.41 ,60.41)
Другие вторичные конечные точки
Время до первого обострения ГКА¹ (группы приема тоцилизумаба в сравнении с плацебо+26) ОР (99% ДИ) — N/A — N/A — 0.23* (0.11, 0.46) — 0.28** (0.12, 0.66)
Время до первого обострения ГКА¹ (группы приема тоцилизумаба в сравнении с плацебо+52) ОР (99% ДИ) — N/A — N/A — 0.39** (0.18, 0.82) — 0.48 (0.20, 1.16)
Время до первого обострения ГКА¹ (пациенты с рецидивом; группы приема тоцилизумаба в сравнении с плацебо+26) ОР (99% ДИ) — N/A — N/A — 0.23*** (0.09,0.61) — 0.42 (0.14, 1.28)
Время до первого обострения ГКА ¹ (пациенты с рецидивом; группы приема тоцилизумаба в сравнении с плацебо +52) ОР (99% ДИ) — N/A — N/A — 0.36 (0.13, 1.00) — 0.67 (0.21,2.10)
Время до первого обострения ГКА¹ (пациенты с впервые развившимся заболеванием; группы приема тоцилизумаба в сравнении с плацебо+26) ОР (99% ДИ) — N/A — N/A — 0.25*** (0.09, 0.70) — 0.20*** (0.05, 0.76)
Время до первого обострения ГКА¹ (пациенты с впервые развившимся заболеванием; группы приема тоцилизумаба в сравнении с плацебо +52) ОР (99% ДИ) — N/A — N/A — 0.44 (0.14, 1.32) — 0.35 (0.09, 1.42)
Кумулятивная доза глюкокортикостероидов (мг) Медиана на 52 неделе (группы приема тоцилизумаба в сравнении с плацебо +262) Медиана на 52 неделе (группы приема тоцилизумаба в сравнении с плацебо +522) — 3296.00 N/A — N/A 3817.50 — 1862.00* 1862.00* — 1862.00* 1862.00*
Эксплоративные конечные точки
Среднегодовая частота рецидивов, 52 неделя§ Среднее (стандартное отклонение (SD)) — 1.74 (2.18) — 1.30 (1.84) — 0.41 (0.78) — 0.67 (1.10)
* p <0.0001
** p <0.005 (пороговое значение для значимости первичного и ключевого вторичного испытания превосходства)
*** Описательное значение p <0.005
**** Обострение: повторное появление признаков или симптомов ГКА и/или СОЭ ≥30 мм/ч – требуется повышение дозы преднизона
Ремиссия: отсутствие обострения и нормализация уровня С-реактивного белка (CRP)
Устойчивая ремиссия: ремиссия с 12 недели до 52 недели – пациенты обязаны соблюдать режим приема указанной в протоколе дозы преднизона с постепенным снижением
¹ анализ времени (в днях) от клинической ремиссии до первого обострения заболевания
2 p-значения определяются с использованием анализа Ван Элтерена для непараметрических данных
§ статистический анализ не проводился
N/A= неприменимо
ОР = отношение рисков
ДИ = доверительный интервал
Показатели качества жизни
В исследовании WA28119 результаты из опросника SF-36 были разделены на сводные результаты по физическому и психологическому компонентам (PCS и MCS, соответственно). Среднее изменение PCS от исходного уровня к 52 неделе было выше (демонстрируя большее улучшение) в группах препарата Актемра один раз в неделю и один раз в две недели [4.10, 2.76, соответственно], чем в двух группах плацебо [плацебо + 26 недель; -0.28, плацебо + 52 недель; -1.49], хотя только сравнение группы получения препарата Актемра один раз в неделю + 26 недель приема преднизона в постепенно снижаемой дозе и группы плацебо + 52 недели приема преднизона в постепенно снижаемой дозе (5.59, 99% ДИ: 8.6, 10.32) показало статистически значимое различие (p=0.0024). Для MCS среднее изменение от исходного уровня к 52 неделе в группах препарата Актемра один раз в неделю и один раз в две недели [7.28, 6.12, соответственно] было больше, чем в группе плацебо + 52 недели приема преднизона в постепенно снижаемой дозе [2.84] (хотя различия не были статистически значимыми [недельное значение p=0.0252 для режима 1 раз в неделю, p=0.1468 для режима 1 раз в две недели]), и аналогично группе плацебо + 26 недель приема преднизона в постепенно снижаемой дозе [6.67].
Общая оценка пациентом активности заболевания проводилась по визуальной аналоговой шкале (VAS) 0-100 мм. Среднее изменение значения общей оценки пациентом по шкале VAS от исходного уровня к 52 неделе было ниже (демонстрируя более значительное улучшение) в группах приема препарата Актемра один раз в неделю и один раз в две недели [-19.0, -25.3, соответственно], чем в обеих группах плацебо [плацебо + 26 недель -3.4, плацебо + 52 недели -7.2], хотя только в группе получения препарата Актемра один раз в две недели + 26 недель приема преднизона в постепенно снижаемой дозе было показано статистически значимое различие по сравнению с плацебо [плацебо + 26 недель в постепенно снижаемой дозе р=0.0059 и плацебо + 52 недели в постепенно снижаемой дозе р=0.0081]
Изменения показателя утомляемости по Опроснику для функциональной оценки лечения хронического заболевания (FACIT) от исходного уровня к 52 неделе были рассчитаны для всех групп. Средние значения [SD – стандартное отклонение] изменений были следующими: препарат Актемра один раз в неделю + 26 недель - 5.61 [10.115], препарат Актемра один раз в две недели + 26 недель - 1.81 [8.836], плацебо + 26 недель - 0.26 [10.702] и плацебо + 52 недели - 1.63 [6.753].
Изменение показателей Европейского опросника качества жизни (EQ5D) от исходного уровня к 52 неделе были следующими: препарат Актемра один раз в неделю + 26 недель - 0.10 [0.198], препарат Актемра один раз в две недели + 26 недель - 0.05 [0.215], плацебо + 26 недель - 0.07 [0.293] и плацебо + 52 недели - 0.02 [0.159].
Более высокие показатели улучшения сигнала как по FACIT (утомляемость), так и по EQ5D.
Внутривенное введение
РА
Клиническая эффективность
Эффективность препарата Актемра в отношении уменьшения признаков и симптомов ревматоидного артрита оценивалась в 5 рандомизированных двойных слепых многоцентровых клинических исследованиях. В исследования I-V были включены пациенты в возрасте ≥18 лет с активным РА, диагностированным в соответствии с критериями Американской коллегии ревматологов (АКР), у которых до начала лечения было не менее 8 болезненных и 6 опухших сустава.
В исследовании I препарат Актемра вводили внутривенно каждые четыре недели в качестве монотерапии. В исследованиях II, III, V препарат Актемра вводили внутривенно каждые четыре недели в комбинации с МТ в сравнении с комбинацией плацебо в комбинации с МТ. В исследовании IV препарат Актемра вводили внутривенно каждые четыре недели в комбинации с другими БМАРП в сравнении с комбинацией плацебо и другими БМАРП. Первичной конечной точкой во всех пяти исследованиях являлась доля пациентов с ответом АКР20 на 24 неделе исследования.
В исследовании I оценивали 673 пациента, которые не получали МТ в течение 6 месяцев до рандомизации, и не прекращали предшествующую терапию МТ в связи с клинически значимыми токсическими эффектами или отсутствием ответа. Большинство пациентов (67%) ранее не получали терапию МТ. Препарат Актемра в монотерапии вводили в дозе 8 мг/кг каждые 4 недели. Группа сравнения получала МТ один раз в неделю (на протяжении 8-недельного периода дозу еженедельно титровали от 7.5 до максимальной в 20 мг).
В 2-годичном исследовании II, с плановыми анализами на 24, 52 и 104 неделях, оценивали состояние 1196 пациентов с неадекватным клиническим ответом на лечение МТ. Препарат Актемра в дозе 4 или 8 мг/кг или плацебо назначали каждые четыре недели в качестве «слепой терапии» на протяжении 52 недель в комбинации с фиксированной дозой МТ (10-25 мг один раз в неделю). После 52 недели все пациенты могли получать открытое лечение препаратом Актемра в дозе 8 мг/кг. Из числа пациентов, завершивших исследование и изначально рандомизированных в группу плацебо + МТ, 86% получали открытое лечение тоцилизумабом в дозе 8 мг/кг через 2 года. Первичной конечной точкой являлась доля пациентов с ответом АКР20 на 24 неделе. На 52 и 104 неделях дополнительными первичными точками являлись предотвращение деструкции суставов и улучшение функционального статуса.
В исследовании III оценивали состояние 623 пациентов с неадекватным клиническим ответом на терапию МТ. Каждые четыре недели пациенты получали препарат Актемра в дозе 4 или 8 мг/кг или плацебо в комбинации с фиксированной дозой МТ (10-25 мг один раз в неделю).
В исследовании IV оценивали состояние 1220 пациентов с неадекватным клиническим ответом на текущую противоревматическую терапию, включающую один или несколько БМАРП. Каждые четыре недели пациенты получали препарат Актемра в дозе 8 мг/кг или плацебо в комбинации с постоянными дозами БМАРП.
В исследовании V оценивали состояние 499 пациентов с неадекватным клиническим ответом на терапию одним или более антагонистами ФНО либо с непереносимостью таковых. Перед рандомизацией терапию антагонистами ФНО отменяли. Каждые четыре недели пациенты получали тоцилизумаб в дозе 4 или 8 мг/кг или плацебо в комбинации с постоянными дозами МТ (10-25 мг 1 раз в неделю).
Клинический ответ
Во всех исследованиях на 6 месяце лечения у пациентов, получавших лечение препаратом Актемра в дозе 8 мг/кг, отмечалась статистически более высокая частота ответов АКР20, 50, 70, чем в контрольной группе (Таблица 5). В исследовании I было продемонстрировано преимущество дозы 8 мг/кг препарат Актемра над активным препаратом сравнения - МТ.
Эффективность лечения была схожей и не зависела от наличия или отсутствия ревматоидного фактора, возраста, пола, расовой принадлежности, числа предшествующих курсов лечения или стадии заболевания. Ответ на терапию возникал быстро (уже на 2 неделе) и выраженность ответа продолжала расти с продолжением лечения. Стойкий ответ наблюдался в дальнейшем на протяжении более 3 лет в открытых расширенных исследованиях I-V.
Во всех исследованиях у пациентов, получавших препарат Актемра в дозе 8 мг/кг, отмечались значительные улучшения всех отдельных компонентов показателя АКР: число болезненных и опухших суставов, общая оценка врачом и пациентом, индекс инвалидизации, оценка боли и уровень С-реактивного белка, в сравнении с таковыми у пациентов, получавших плацебо + МТ или другие БМАРП.
У пациентов, участвовавших в исследованиях I-V, среднее значение исходного показателя индекса активности заболевания (DAS28) составлял 6.5-6.8. У пациентов, получавших лечение препаратом Актемра, наблюдалось значительное снижение DAS28 относительно исходного уровня (среднее значение улучшения) (3.1-3.4), по сравнению с пациентами из контрольной группы (1.3-2.1). На 24 неделе терапии доля пациентов, достигших клинической ремиссии по DAS28 (DAS28 <2.6) была значительно больше в группе препарата Актемра (28-34%), чем в контрольной группе (1-12%). В исследовании II 65% пациентов достигло показателя DAS28 <2.6 на 104 неделе терапии, по сравнению с 48% пациентов, достигших этого показателя на 52 неделе, и 33% пациентов - на 24 неделе.
По данным сводного анализа исследований II, III и IV, доля пациентов, достигших ответа АКР 20, 50 и 70 была значительно больше (59% по сравнению с 50%, 37% по сравнению с 27%, 18% по сравнению с 11%, соответственно) в группе, получавшей тоцилизумаб в дозе 8 мг/кг + БМАРП по сравнению с группой, получавшей препарат Актемра в дозе 4 мг/кг + БМАРП (p <0.03). Аналогичным образом, в группе, получавшей препарат Актемра в дозе 8 мг/кг + БМАРП, доля пациентов, достигших ремиссии по DAS28 (DAS28 <2.6) была значительно больше (31% по сравнению с 16%, соответственно), чем в группе, получавшей препарат Актемра в дозе 4 мг/кг + БМАРП (p <0.0001).
Таблица 5. Ответы АКР в плацебо-/МТ-/БМАРП-контролируемых исследованиях (% пациентов)
Исследование I AMBITION — Исследование II LITHE — Исследование III OPTION — Исследование IV TOWARD — Исследование V RADIATE
Неделя — TCZ 8 мг/кг — МТ — TCZ 8 мг/кг + МТ — PBO + МТ — TCZ 8 мг/кг + МТ — PBO + МТ — TCZ 8 мг/кг + БМАРП — PBO + БМАРП — TCZ 8 мг/кг + МТ — PBO + МТ
N = 286 — N = 284 — N = 398 — N = 393 — N = 205 — N = 204 — N = 803 — N = 413 — N = 170 — N = 158
АКР 20
24 — 70%** * — 52% — 56%** * — 27% — 59%** * — 26% — 61%*** — 24% — 50%** * — 10%
52 — 56%** * — 25%
АКР 50
24 — 44%** — 33% — 32%** * — 10% — 44%** * — 11% — 38%*** — 9% — 29%** * — 4%
52 — 36%** * — 10%
АКР 70
24 — 28%** — 15% — 13%** * — 2% — 22%** * — 2% — 21%*** — 3% — 12%** — 1%
52 — 20%*** — 4%
TCZ- Тоцилизумаб
МТ- Метотрексат
PBO- Плацебо
БМАРП- Болезнь-модифицирующий антиревматический препарат
**- p <0.01, тоцилизумаб в сравнении с плацебо + МТ/БМАРП
***- p <0.0001, тоцилизумаб в сравнении с плацебо + МТ/БМАРП
Хороший клинический ответ
Через 2 года терапии препаратом Актемра + МТ 14% пациентов достигли хорошего клинического ответа (ответ АКР70 сохранялся на протяжении 24 недель или более).
Рентгенологический ответ
В исследовании II у пациентов с неадекватным ответом на лечение МТ проводилась рентгенологическая оценка торможения деструкции суставов, которая выражалась как изменение модифицированного индекса Шарпа и его компонентов, индекса эрозии суставов и индекса сужения суставной щели. По сравнению с пациентами из контрольной группы у пациентов, получавших препарат Актемра, наблюдалось торможение деструкции суставов со значительно меньшим рентгенологическим прогрессированием (Таблица 6).
В открытом расширенном периоде исследования II у пациентов, получавших лечение препаратом Актемра в комбинации с МТ, торможение прогрессирования деструкции суставов сохранялось на втором году терапии. Среднее значение суммарного индекса Шарпа-Генанта на 104 неделе терапии, по сравнению с исходным значением, было значительно ниже в группе пациентов, получавших препарат Актемра в дозе 8 мг/кг + МТ (p <0.0001), по сравнению с пациентами, рандомизированными в группу плацебо + МТ.
Таблица 6. Средние показатели рентгенологических изменений за 52 недели в исследовании II
PBO + МТ (+ вариант с применением TCZ начиная с 24 недели) N=393 — TCZ 8 мг/кг + МТ N=398
Суммарный индекс Шарпа-Генанта — 1.13 — 0.29*
Индекс эрозирования — 0.71 — 0.17*
Индекс сужения суставной щели — 0.42 — 0.12**
PBO- Плацебо
МТ- Метотрексат
TCZ- Тоцилизумаб
*- p ≤0.0001, тоцилизумаб в сравнении с плацебо + МТ
**- p <0.005, тоцилизумаб в сравнении с плацебо + МТ
После 1 года лечения препаратом Актемра в комбинации с МТ у 85% пациентов (n=348), не было прогрессирования структурного повреждения суставов согласно изменению суммарного индекса Шарпа, равного нулю или менее, по сравнению с 67% пациентов (n=290), получавших плацебо + МТ (p ≤0.0001). Данный результат сохранялся на протяжении 2 лет терапии (83%; n=353). У девяноста трех процентов пациентов (93%; n=271) отсутствовало прогрессирование деструкции суставов между 52 и 104 неделями терапии.
Показатели качества жизни, связанного со здоровьем
По результатам анкетирования пациенты, получавшие терапию препаратом Актемра, сообщали об улучшении всех показателей (Опросник по оценке состояния здоровья – индекс инвалидизации [HAQ-DI]), краткий опросник-36 [SF-36] и Опросник функциональной оценки терапии хронического заболевания [FACIT]. У пациентов, получавших лечение препаратом Актемра, наблюдались статистически значимые улучшения по индексу HAQ-DI, по сравнению с пациентами, которым были назначены БМАРП. Во время открытого периода исследования II улучшение физического состояния сохранялось в течение 2 лет. На 52 неделе среднее изменение по индексу HAQ-DI составляет -0.58 в группе препарата Актемра в дозе 8 мг/кг + МТ, по сравнению с -0.39 в группе плацебо + МТ. На 104 неделе исследования среднее изменение по индексу HAQ-DI сохранялось в группе препарата Актемра в дозе 8 мг/кг + МТ (-0.61).
Уровень гемоглобина
Наблюдались статистически значимые улучшения уровня гемоглобина на 24 неделе терапии при применении препарата Актемра по сравнению с БМАРП (р <0.0001). Средние уровни гемоглобина повышались к 2 неделе и оставались в пределах нормы вплоть до 24 недели.
Монотерапия препаратом Актемра по сравнению с монотерапией адалимумабом
В 24-недельном двойном слепом исследовании VI (WA19924), в котором сравнивали монотерапию препаратом Актемра с монотерапией адалимумабом, оценивали состояние 326 пациентов с РА с непереносимостью МТ или, когда продолжение терапии МТ считалось нецелесообразным (включая пациентов с неадекватным ответом на лечение МТ). Пациенты в группе препарата Актемра получали дозу 8 мг/кг внутривенно один раз в четыре недели и подкожную инъекцию плацебо один раз в 2 недели. Пациенты в группе адалимумаба получали препарат подкожно (инъекция 40 мг) один раз в 2 недели + внутривенную инфузию плацебо один раз в 4 недели.
Наблюдалось статистически значимое превосходство эффективности терапии в пользу препарата Актемра, по сравнению с группой адалимумаба, по контролю активности заболевания к 24 неделе терапии по сравнению с исходными показателями, выраженное в изменении показателя первичной конечной точки DAS28 и всех вторичных конечных точек (Таблица 7).
Таблица 7. Результаты эффективности в исследовании VI (WA19924)
Адалимумаб + Плацебо (в/в) N=162 — Тоцилизумаб + Плацебо (п/к) N=163 — p-значение(a)
Первичная конечная точка – среднее изменение показателя относительно исходного значения к 24 неделе
DAS28 (среднее скорректированное значение) — -1.8 — -3.3
Разность средних скорректированных значений (95% ДИ) — -1.5 (-1.8, -1.1) — <0.0001
Вторичные конечные точки - доля пациентов, ответивших на лечение к 24 неделе (b)
DAS28 <2.6, n (%) — 17 (10.5) — 65 (39.9) — <0.0001
DAS28 ≤3.2, n (%) — 32 (19.8) — 84 (51.5) — <0.0001
Ответ АКР20, n (%) — 80 (49.4) — 106 (65.0) — 0.0038
Ответ АКР50, n (%) — 45 (27.8) — 77 (47.2) — 0.0002
Ответ АКР70, n (%) — 29 (17.9) — 53 (32.5) — 0.0023
a p-значение скорректировано по локализации и длительности РА для всех конечных точек и по дополнительной исходной оценке для всех постоянных конечных точек.
b Для отсутствующих данных использовался условный учёт пациентов, не ответивших на лечение. Критерий множественных сравнений с поправкой Бонферрони-Хольма.
В целом, у препарата Актемра и адалимумаба были схожие профили клинических нежелательных явлений. Доля пациентов с серьезными нежелательными явлениями в обеих группах лечения были сбалансированы (препарат Актемра 11.7% по сравнению с адалимумабом 9.9%). Типы нежелательных реакций в группе препарата Актемра были аналогичны известному профилю безопасности препарата Актемра, о нежелательных реакциях на препарат сообщалось со схожей частотой, указанной в Таблице 1. По сравнению с группой адалимумаба, в группе препарата Актемра наблюдалась более высокая частота возникновения инфекций и инвазий (42% и 48%, соответственно), при этом различий в частоте возникновения серьезных инфекций не было (3.1% в обеих группах). Оба исследуемых препарата вызывали схожий характер изменений лабораторных показателей (снижение числа нейтрофилов и тромбоцитов, повышение активности АСТ, АЛТ и уровня липидов), однако значимость изменений и частота отмеченных отклонений были выше в группе препарата Актемра по сравнению с адалимумабом. У четырех пациентов (2.5%) в группе препарата Актемра и у двух пациентов (1.2%) в группе адалимумаба имело место снижение числа нейтрофилов 3 или 4 степени по шкале критериев общей токсичности (СТС). У одиннадцати пациентов (6.8%) в группе препарата Актемра и у пяти пациентов (3.1%) в группе адалимумаба отмечено повышение активности АЛТ 2 степени и выше по шкале СТС. Повышение показателя ЛПНП по сравнению с исходным значением, в среднем, составляло 0.64 ммоль/л (25 мг/дл) у пациентов, получавших препарат Актемра, и 0.19 ммоль/л (7 мг/дл) у пациентов, получавших адалимумаб. Данные по безопасности в группе препарата Актемра соответствовали известному профилю безопасности препарата Актемра; новых или неожиданных нежелательных реакций на препарат не наблюдалось (см. Таблицу 1).