Механизм действия
Тоцилизумаб специфически связывается как с растворимыми, так и с мембранно-связанными рецепторами IL-6 (sIL-6R и mIL-6R). Было показано, что тоцилизумаб ингибирует sIL-6R и mIL-6R-опосредованную передачу сигналов. IL-6 представляет собой плейотропный провоспалительный цитокин, продуцируемый различными типами клеток, включая Т- и В-клетки, моноциты и фибробласты. IL-6 участвует в разнообразных физиологических процессах, таких как активация Т-клеток, индукция секреции иммуноглобулина, выработку ферментов острого воспаления печени и стимуляция гемопоэза. IL-6 участвует в патогенезе заболеваний, включая воспалительные заболевания, остеопороз и новообразования.
Пациенты с РА
Фармакодинамические эффекты
В клинических исследованиях у пациентов с РА, получавших тоцилизумаб, наблюдалось резкое снижение уровней С-реактивного белка (СРБ), скорости оседания эритроцитов (СОЭ), сывороточного амилоида А (САА) и фибриногена. В соответствии с влиянием на реактанты острой фазы, лечение тоцилизумабом было связано со снижением количества тромбоцитов в пределах нормальных значений. Отмечалось повышение уровней гемоглобина в результате ингибирования тоцилизумабом производства гепсидина, опосредованного ИЛ-6, и, соответственно, повышения доступности железа. У пациентов, получавших тоцилизумаб, снижение уровня СРБ до нормального уровня наблюдалось уже на 2-й неделе, при этом оно сохранялось на одном уровне на протяжении всего курса терапии.
У здоровых добровольцев, получавших тоцилизумаб в дозах от 2 до 28 мг/кг, абсолютное число нейтрофилов снижалось до минимального уровня через 3-5 дней после введения препарата. После этого, число нейтрофилов восстанавливалось к исходному уровню дозозависимым образом. У пациентов с РА, получавших тоцилизумаб, наблюдалась аналогичная клиническая картина абсолютного числа нейтрофилов после введения тоцилизумаба (см. раздел 4.8).
У пациентов с COVID-19, получавших тоцилизумаб внутривенно в дозе 8 мг/кг однократно, снижение показателя СРБ до нормальных значений наблюдалось уже на 7 день.
Клиническая эффективность и безопасность
Эффективность тоцилизумаба в отношении купирования признаков и симптомов РА оценивалась в 5 рандомизированных двойных слепых многоцентровых клинических исследованиях. В исследования I-V были включены пациенты в возрасте ≥18 лет с активным РА в соответствии с критериями Американской Коллегии Ревматологов (ACR), у которых на момент начала исследования имелось по меньшей мере 8 болезненных и 6 отечных сустава.
В исследовании I тоцилизумаб вводили внутривенно каждые 4 недели в качестве монотерапии. В исследованиях I, III и V тоцилизумаб вводили внутривенно каждые 4 недели I в комбинации с метотрексатом или пациенты получали плацебо и метотрексат. В исследовании IV тоцилизумаб вводили внутривенно каждые 4 недели с другими базисными противоревматическими препаратами (БМАРП) с контролем по плацебо и другим БМАРП. Первичной конечной точкой во всех пяти исследованиях являлось процентное соотношение пациентов c ответом на терапию ACR20 (согласно классификации Американской Коллегии Ревматологов, 20%-й уровень снижения симптомов РА) на 24-й неделе.
В исследовании I участвовало 673 пациента, которые не получали метотрексат в течение 6 месяцев до рандомизации, не прекращали предыдущую терапию метотрексатом вследствие клинически значимых токсических реакций или отсутствия терапевтического ответа. Большинство пациентов (67%) не получали терапию метотрексатом ранее. Тоцилизумаб вводили в дозе 8 мг/кг каждые 4 недели в качестве монотерапии. В группе сравнения были пациенты, получавшие метотрексат один раз в неделю (доза повышалась от 7.5 до 20 мг (максимально) в неделю в течение 8-недельного периода).
В исследовании II, 2-х летнем исследовании с запланированными анализом на 24-й, 52-й и 104-й неделях, участвовали 1196 пациентов, с неполным клиническим ответом на терапию метотрексатом. Каждые четыре недели пациенты получали тоцилизумаб в дозе 4 или 8 мг/кг или плацебо в слепом режиме на протяжении 52 недель в комбинации с фиксированной дозой метотрексата (10-25 мг 1 раз в неделю). После 52-й недели все пациенты могли получать лечение тоцилизумабом в дозе 8 мг/кг в открытом режиме. 86% завершивших исследование пациентов, изначально рандомизированных в группу плацебо+метотрексат, получали тоцилизумаб в дозе 8 мг/кг в течение 2-го года исследования. Первичной конечной точкой на 24-й неделе являлось процентное соотношение пациентов с ответом ACR20. На 52-й и 104-й неделях дополнительными первичными точками являлись предотвращение повреждения суставов и улучшение функционального статуса пациента.
В исследовании III оценивали 623 пациента с неполным клиническим ответом на терапию метотрексатом. Каждые четыре недели пациенты получали тоцилизумаб в дозе 4 или 8 мг/кг или плацебо в комбинации с фиксированной дозой метотрексата (10-25 мг 1 раз в неделю).
В исследовании IV оценивали 1220 пациентов с неполным клиническим ответом на получаемую ими противоревматическую терапию, включавшую один или несколько БМАРП. Каждые четыре недели пациенты получали тоцилизумаб в дозе 8 мг/кг или плацебо в комбинации с фиксированной дозой БМАРП.
В исследовании V оценивали 499 пациентов с неполным клиническим ответом или непереносимостью одного или нескольких анти-ФНО препаратов. Перед рандомизацией терапия анти-ФНО препаратами прекращалась. Каждые четыре недели пациенты получали тоцилизумаб в дозе 4 или 8 мг/кг или плацебо в комбинации с фиксированной дозой метотрексата (10-25 мг 1 раз в неделю).
Клинический ответ
Во всех исследованиях пациенты, получавшие тоцилизумаб в дозе 8 мг/кг, имели статистически значимый выраженный ответ ACR20, 50 или 70 через 6 месяцев по сравнению с контрольной группой (Таблица 4). В исследовании I была продемонстрирована более высокая эффективность тоцилизумаба в дозе 8 мг/кг по сравнению с активным препаратом сравнения - метотрексатом.
Эффективность лечения была сравнимой среди пациентов и не зависела от уровня ревматоидного фактора, возраста, пола, расовой принадлежности, числа предшествующих курсов лечения или стадии заболевания. Ответ на терапию развивался быстро (уже на 2-й неделе) и выраженность ответа во время лечения продолжала улучшаться. В открытых исследованиях продления терапии I-V продолжительный долговременный ответ сохранялся на протяжении более 3 лет.
Во всех исследованиях у пациентов, получавших тоцилизумаб в дозе 8 мг/кг, отмечались значительные улучшения всех отдельных компонентов показателя ACR, включая количество болезненных и отечных суставов, оценку общего состояния здоровья врачом и пациентом, индекс инвалидизации, оценку боли, уровень СРБ по сравнению с пациентами, получавшими плацебо+МТ или БМАРП.
У пациентов, участвовавших в исследованиях I-V, исходный показатель индекса активности заболевания DAS28 составлял 6.5-6.8. У пациентов, получавших тоцилизумаб наблюдалось значительно снижение показателя DAS28 (среднее улучшение) относительно исходного уровня (3.1-3.4) по сравнению с пациентами из контрольной группы (1.3-2.1). Процентное отношение пациентов, достигших клинической ремиссии по классификации DAS28 через 24 недели (DAS28 <2.6), в группе тоцилизумаба было значительно выше (28-34%), чем в контрольной группе (1-12%). В исследовании II, 65% пациентов достигли показателя DAS28 <2.6 на 104-й неделе по сравнению с 48% на 52-й неделе и 33% - на 24-й неделе.
По данным сводного анализа исследований II, III и IV, процентное отношение пациентов с ответами ACR20, 50 и 70 было значительно выше в группе тоцилизумаб 8 мг/кг + БМАРП, чем в группе тоцилизумаб 4 мг/кг + БМАРП (59% vs. 50%, 37% vs. 27%, 18% vs. 11%, соответственно) (p <0.03). Аналогично, доля пациентов, достигших ремиссии DAS28 (DAS28 <2.6) была значительно выше (31% vs. 16% соответственно), чем у пациентов, получавших тоцилизумаб 8 мг/кг + БМАРП, чем у пациентов, получавших тоцилизумаб 4 мг/кг + БМАРП (p <0.0001).
Таблица 4. Ответы ACR в контролируемых исследованиях (контроль по плацебо/МТ/БМАРП), (% пациентов)
Исследование I AMBITION — Исследование II LITHE — Исследование III OPTION — Исследование IV TOWARD — Исследование V RADIATE
Неделя — ТЦЗ 8 мг/кг — МТ — ТЦЗ 8 мг/кг + МТ — ПБО + МТ — ТЦЗ 8 мг/кг + МТ — ПБО + МТ — ТЦЗ 8 мг/кг + БМАРП — ПБО+ БМАРП — ТЦЗ 8 мг/кг + МТ — ПБ+ МТ
N=286 — N=284 — N=398 — N=393 — N=205 — N=204 — N=803 — N=413 — N=170 — N=158
ACR 20
24 — 70%*** — 52% — 56%*** — 27% — 59%*** — 26% — 61%*** — 24% — 50%*** — 10%
52 — 56%*** — 25%
ACR 50
24 — 44%** — 33% — 32%*** — 10% — 44%*** — 11% — 38%*** — 9% — 29%*** — 4%
52 — 36%*** — 10%
ACR 70
24 — 28%** — 15% — 13%*** — 2% — 22%*** — 2% — 21%*** — 3% — 12%** — 1%
52 — 20%*** — 4%
ТЦЗ- Тоцилизумаб
МТ- Метотрексат
ПБО- Плацебо
БМАРП- Болезнь-модифицирующий антиревматический препарат
**- p <0.01, ТЦЗ vs ПБО + MT/БМАРП
***- p <0.0001, ТЦЗ vs ПБО + MT/БМАРП
Хороший клинический ответ
Через 2 года терапии тоцилизумаб+метотрексат у 14% пациентов наблюдался значительный клинический ответ (ACR70 сохранялся на протяжении 24 недель и более).
Рентгенологический ответ
В исследовании II у пациентов с неполным ответом на лечение метотрексатом, проводилась рентгенологическая оценка торможения деструкции суставов, которая выражалась как изменение модифицированного индекса Шарпа и его компонентов, индекса эрозии суставов и индекса сужения суставной щели. Рентгенологическая оценка показала значительно более низкий уровень прогрессирования деструкции суставов у пациентов, получавших тоцилизумаб, по сравнению с пациентами из контрольной группы (Таблица 5).
Во время открытой фазы исследования продления терапии II ингибирование прогрессирования деструкции суставов у пациентов, получавших тоцилизумаб+метотрексат, сохранялось в течение второго года терапии. Среднее изменение суммарного индекса Шарпа-Гено по сравнению с исходным значением на 104-й неделе было значительно ниже в группе пациентов, получавших тоцилизумаб 8 мг/кг+МТ (p <0.0001), чем в группе плацебо+МТ.
Таблица 5. Средние значения рентгенологических изменений на 52-й неделе исследования II
ПБО + MT (+ ТЦЗ начиная с 24-й недели) N = 393 — ТЦЗ 8 мг/кг + MT N = 398
Суммарный индекс Шарпа-Гено — 1.13 — 0.29*
Индекс эрозии — 0.71 — 0.17*
Индекс сужения суставной щели (JSN) — 0.42 — 0.12**
ПБО- Плацебо
MT- Метотрексат
ТЦЗ- Тоцилизумаб
*- p ≤0.0001, ТЦЗ vs. ПБO + MT
**- p <0.005, ТЦЗ vs. ПБO + MTX
У 85% пациентов (n=348), получавших терапию тоцилизумабом в комбинации с метотрексатом в течение года, не зарегистрировано прогрессирования деструкции суставов (изменение суммарного индекса Шарпа равно нулю или менее) по сравнению с 67% пациентов, получавших плацебо+метотрексат (n=290) (p ≤0.0001). Данный результат сохранялся на протяжении 2 лет терапии (83%; n=353). У 93% пациентов (n=271) отсутствовало прогрессирование деструкции суставов между 52 и 104 неделями терапии.
Показатели качества жизни и состояния здоровья
Пациенты, получавшие тоцилизумаб, сообщали об улучшениях при заполнении всех опросников, используемых для оценки качества жизни и состояния здоровья (Опросник оценки состояния здоровья – индекс инвалидизации [HAQ-DI], краткий опросник-36 [SF-36], Опросник функциональной оценки терапии хронического заболевания [FACIT]). У пациентов, получавших препарат Актемра, наблюдались статистически значимые улучшения показателей индекса HAQ-DI по сравнению с пациентами, которым назначались БМАРП. Во время открытой фазы исследования II улучшение функционального статуса сохранялось вплоть до 2 лет. На 52-й неделе среднее изменение индекса HAQ-DI составило -0.58 в группе тоцилизумаб 8 мг/кг+МТ по сравнению с -0.39 в группе плацебо+МТ. В первой группе изменение индекса HAQ-DI сохранялось и на 104-й неделе исследования (-0.61).
Уровни гемоглобина
Терапия тоцилизумабом статистически значимо приводила к повышению уровня гемоглобина к 24-й неделе по сравнению с терапией БМАРП (р <0.0001). Среднее значение показателя уровня гемоглобина увеличивалось ко 2-й неделе лечения и оставалось в пределах нормы в течение всех 24 недель терапии.
Сравнение монотерапии тоцилизумабом и адалимумабом
В исследовании VI (WA19924), 24-недельном двойном слепом исследовании сравнения режимов монотерапии тоцилизумабом и адалимумабом, участвовали 326 пациентов с РА с непереносимостью метотрексата, а также пациенты, для которых терапия метотрексатом была признана неприемлемой с клинической точки зрения (включая пациентов с недостаточным ответом на метотрексат). Пациенты в группе тоцилизумаба получали препарат внутривенно в дозе 8 мг/кг один раз в четыре недели и подкожную инъекцию плацебо один раз в 2 недели. Пациенты в группе адалимумаба получали 40 мг препарата подкожно один раз в 2 недели и внутривенную инфузию плацебо 1 раз в 4 недели. Статистически значимый превосходящий эффект лечения был отмечен в пользу тоцилизумаба по сравнению с адалимумабом в контроле активности заболевания от исходного уровня на 24-й неделе для первичной конечной точки изменения DAS28 и для всех вторичных конечных точек (Таблица 6).
Таблица 6: Показатели эффективности в исследовании WA19924
АДЛ + РВО (в/в) — ТЦЗ + РВО (п/к) — p-значение(a)
N = 162 — N = 163
Первичная конечная точка – среднее изменение относительно исходного значения на 24-й неделе
DAS28 (среднее скорректированное значение) — -1.8 — -3.3
Разность средних скорректированных значений (95% ДИ) — -1.5 (-1.8, -1.1) — <0.0001
Вторичные конечные точки - % пациентов с ответом на 24-й неделе (b)
DAS28 <2.6, n (%) — 17 (10.5) — 65 (39.9) — <0.0001
DAS28 ≤3.2, n (%) — 32 (19.8) — 84 (51.5) — <0.0001
ответ ACR20, n (%) — 80 (49.4) — 106 (65.0) — 0.0038
ответ ACR50, n (%) — 45 (27.8) — 77 (47.2) — 0.0002
ответ ACR70, n (%) — 29 (17.9) — 53 (32.5) — 0.0023
a p-значение корректируется по локализации и продолжительности РА для всех конечных точек и исходного значения для всех последующих конечных точек.
b В случае отсутствия данных ответ считается не достигнутым. Множественность контролируется с помощью процедуры Бонферрони-Холма
Общий клинический профиль НР был сходным для тоцилизумаба и адалимумаба. Процентное соотношение пациентов с серьезными нежелательными явлениями в обеих терапевтических группах было аналогичным (тоцилизумаб 11.7% и адалимумаб 9.9%). Типы НР в группе тоцилизумаба совпадали с известным профилем безопасности препарата, а частота возникновения реакций соответствовала значениям, указанным в Таблице 1. Более высокая частота инфекций и паразитарных заболеваний была зарегистрирована в группе тоцилизумаба (48%) по сравнению с группой адалимумаба (42%), тогда как различий в частоте возникновения серьезных инфекций не было (3.1% в обеих группах). Оба препарата вызывали схожий характер изменения лабораторных показателей (снижение уровней нейтрофилов и тромбоцитов, увеличение уровней АСТ, АЛТ и липидов), однако величина изменения и частота выраженных отклонений были выше в группе тоцилизумаба. У четырех (2.5%) пациентов в группе тоцилизумаба и у двух (1.2%) пациентов в группе адалимумаба отмечалось снижение числа нейтрофилов 3 или 4 степени по СТС (Common Toxicity Criteria - Общие Критерии Токсичности). У 11 (6.8%) пациентов в группе тоцилизумаба и 5 (3.1%) пациентов в группе адалимумаба наблюдалось повышение уровня АЛТ 2 степени и выше (СТС). Среднее повышение уровня ЛПНП по сравнению с исходным значением составило 0.64 ммоль/л (25 мг/дл) у пациентов, получавших тоцилизумаб, и 0.19 ммоль/л (7 мг/дл) у пациентов, получавших адалимумаб. Профиль безопасности, наблюдавшийся в группе тоцилизумаба, совпадал с известным профилем безопасности препарата; новых или неожиданных НР на препарат выявлено не было (см. Таблицу 1).
MT-наивные пациенты, ранний РА
В исследовании VII (WA19926), 2-летнем исследовании с запланированным первичным анализом на 52-ой неделе, оценивали 1162 взрослых пациентов с активным ранним РА от умеренной до тяжелой степени тяжести заболевания (средняя продолжительность заболевания ≤6 месяцев), ранее не получавших MT. Приблизительно 20% пациентов ранее получали лечение БМАРП, за исключением МТ. В этом исследовании оценивалась эффективность внутривенного введения тоцилизумаба в дозе 4 или 8 мг/кг каждые 4 недели в комбинации с МТ; внутривенной монотерапии тоцилизумабом в дозе 8 мг/кг и монотерапии МТ в купировании признаков и симптомов, а также скорости прогрессирования повреждения суставов в течение 104-х недель. Первичной конечной точкой была доля пациентов, достигших ремиссии DAS28 (DAS28 <2.6) на 24-й неделе терапии. Значительно более высокая доля пациентов в группах терапии тоцилизумаб 8 мг/кг+MT и монотерапии тоцилизумабом достигла первичной конечной точки по сравнению в группе терапии только MT. Группа тоцилизумаб 8 мг/кг+МТ также показала статистически значимые результаты по ключевым вторичным конечным точкам. Более высокий в численном отношении ответ на терапию по сравнению с монотерапией MT наблюдался в группе монотерапии тоцилизумабом 8 мг/кг во всех вторичных конечных точках, включая рентгенологические конечные точки. В этом исследовании ремиссия ACR/EULAR (Boolean & Index) также анализировалась как предварительно определенные конечные точки исследования, с более высоким ответом на терапию, наблюдаемым в группах тоцилизумаба. Результаты исследования VII приведены в Таблице 7.
Таблица 7: Результаты эффективности для исследования VII (WA19926): MT- наивные пациенты, ранний РА
ТЦЗ 8 мг/кг + МТ — ТЦЗ 8 мг/кг + ПБО — ТЦЗ 4 мг/кг + МТ — ПБО + МТ
N=290 — N=292 — N=288 — N=287
Первичная конечная точка
Ремиссия DAS28
Неделя 24 — n (%) — 130 (44.8)*** — 113 (38.7)*** — 92 (31.9) — 43 (15.0)
Основные вторичные конечные точки
Ремиссия DAS28
Неделя 52 — n (%) — 142 (49.0)*** — 115 (39.4) — 98 (34.0) — 56 (19.5)
ACR
Неделя 24 — ACR20, n (%) — 216 (74.5)* — 205 (70.2) — 212 (73.6) — 187 (65.2)
ACR50, n (%) — 165 (56.9)** — 139 (47.6) — 138 (47.9) — 124 (43.2)
ACR70, n (%) — 112 (38.6)** — 88 (30.1) — 100 (34.7) — 73 (25.4)
Неделя 52 — ACR20, n (%) — 195 (67.2)* — 184 (63.0) — 181 (62.8) — 164 (57.1)
ACR50, n (%) — 162 (55.9)** — 144 (49.3) — 151 (52.4) — 117 (40.8)
ACR70, n (%) — 125 (43.1)** — 105 (36.0) — 107 (37.2) — 83 (28.9)
HAQ-DI (скорректированное среднее изменение относительно исходных значений)
Неделя 52 — -0.81* — -0.67 — -0.75 — -0.64
Рентгенологические конечные точки (среднее изменение от исходных данных)
Неделя 52 — mTSS — 0.08*** — 0.26 — 0.42 — 1.14
Оценка эрозии — 0.05** — 0.15 — 0.25 — 0.63
JSN — 0.03 — 0.11 — 0.17 — 0.51
Рентгенологически подтвержденное отсутствие прогрессии n (%) (изменение от исходных данных по mTSS ≤0) — 226 (83)‡ — 226 (82) ‡ — 211 (79) — 194 (73)
Эскплоративные конечные точки
Неделя 24: — Ремиссия по ACR/EULAR определение ремиссии по критериям Boolean, n (%) — 47 (18.4)‡ — 38 (14.2) — 43 (16.7)‡ — 25 (10.0)
Ремиссия по ACR/критерий оценки по определению EULAR, n (%) — 73 (28.5)‡ — 60 (22.6) — 58 (22.6) — 41 (16.4)
Неделя 52: — Ремиссия по ACR/EULAR определение ремиссии по критериям Boolean, n (%) — 59 (25.7)‡ — 43 (18.7) — 48 (21.1) — 34 (15.5)
Ремиссия по ACR/критерий оценки по определению EULAR, n (%) — 83 (36.1)‡ — 69 (30.0) — 66 (29.3) — 49 (22.4)
mTSS- модифицированная общая оценка Шарпа
EULAR - Европейская лига по борьбе с ревматизмом
JSN- Индекс сужения суставной щели
ПБО - Плацебо
Все сравнения эффективности vs. плацебо+MT. ***p ≤0.0001; **p <0.001; *p <0.05;
‡ p-значение <0.05 vs. плацебо+MT, но конечная точка была эскплоративной (не включена в иерархию статистического тестирования и поэтому не контролировалась на множественность)
COVID-19
Клиническая эффективность
RECOVERY (рандомизированная оценка терапии COVID-19): совместное групповое исследование с участием госпитализированных взрослых пациентов с COVID-19
Исследование RECOVERY - крупномасштабное рандомизированное контролируемое открытое многоцентровое исследование, которое проводили в Великобритании для оценки эффективности и безопасности потенциальных вариантов терапии госпитализированных взрослых пациентов с тяжелым течением COVID-19. Все пациенты, которые соответствовали критериям включения в исследование, получали стандартное лечение и прошли начальную (основную) рандомизацию. Пациенты, которые соответствовали критериям включения в исследование, имели клинические признаки или лабораторно подтвержденное наличие инфекции SARS-CoV-2, и не имели медицинских противопоказаний к терапии. Пациенты с клиническими проявлениями прогрессирующей инфекции COVID-19 (уровень сатурации кислорода <92% или получение кислородной терапии, а также уровень CРБ ≥75 мг/л) были вторично рандомизированы в группы для получения либо тоцилизумаба внутривенно, либо только стандартной терапии.
Анализы эффективности были проведены в популяции получавшей лечение (intent-to-treat, популяция ITT), которая включала в себя 4116 рандомизированных пациентов: 2022 пациента были рандомизированы в группу тоцилизумаба в комбинации со стандартной терапией, 2094 пациента – в группу только стандартной терапии. Исходные демографические характеристики и характеристики заболевания в популяции ITT между группами лечения были надлежащим образом сбалансированы. Средний возраст исследуемых составлял 63.6 года (стандартное отклонение [СО] 13.6 года). Большинство пациентов были мужчинами (67%) и относились к европеоидной расе (76%). Медиана (диапазон) значений уровня СРБ составила 143 мг/л (75–982).
На исходном уровне 0.2% (n=9) пациентов не получали кислородной поддержки, 45% пациентов требовалась низкопоточная кислородная терапия, 41% пациентов требовалась неинвазивная вентиляция легких или высокопоточная кислородная терапия, 14% пациентов требовалась инвазивная искусственная вентиляция легких; 82% пациентов получали системные кортикостероиды (лечение системными кортикостероидами было начато до или во время рандомизации). Наиболее частыми сопутствующими заболеваниями были сахарный диабет (28.4%), патологии сердца (22.6%) и хронические заболевания легких (23.3%).
Основной конечной точкой эффективности было время до момента смерти в период до дня 28. Отношение рисков, демонстрирующее сравнение группы, получавшей тоцилизумаб в комбинации со стандартной терапией, с группой, получавшей только стандартную терапию, составило 0.85 (95% ДИ: 0.76–0.94), статистически значимый результат (p=0.0028). Расчетные показатели вероятности смерти ко дню 28 составили 30.7% и 34.9% в группах, получавших тоцилизумаб и только стандартную терапию, соответственно. Расчетная разность рисков составила -4.1% (95% ДИ: от -7.0 до -1.3%), что согласуется с результатами первичного анализа. Отношение рисков в заранее определенной подгруппе пациентов, получавших системные кортикостероиды на исходном уровне, составляло 0.79 (95% ДИ: от 0.70 до 0.89), а в заранее определенной подгруппе пациентов, не получавших системные кокортикостероиды на исходном уровне, отношение рисков составило 1.16 (95% ДИ: от 0.91 до 1.48).
Медиана времени до выписки из стационара составляла 19 дней в группе, получавшей тоцилизумаб в комбинации со стандартной терапией, и >28 дней в группе, получавшей только стандартную терапию (отношение рисков [95% ДИ] =1.22 [от 1.12 до 1.33]).
Среди пациентов, которым не требовалась инвазивная искусственная вентиляция легких на исходном уровне, доля пациентов, у которых появилась потребность в искусственной вентиляции легких или наступила смерть ко дню 28, составляла 35% (619/1754) в группе, получавшей тоцилизумаб в комбинации со стандартной терапией, и 42% (754/1800) в группе, получавшей только стандартную терапию (отношение рисков [95% ДИ] =0.84 [от 0.77 до 0.92], p<0.0001).
Дети
Пациенты с сЮИА
Клиническая эффективность
Эффективность тоцилизумаба для лечения активного сЮИА оценивалась в 12-недельном рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании в двух параллельных группах. Общую длительность заболевания пациентов, включенных в исследование, составляла, по меньшей мере, 6 месяцев в активной фазе, но без обострения, требующего применения кортикостероидов в дозах, превышающих 0.5 мг/кг преднизолона или эквивалентного препарата. Эффективность терапии в отношении синдрома активации макрофагов не исследовалась.
Пациенты (как получавшие МТ, так и не получавшие МТ) были рандомизированы в две группы (тоцилизумаб : плацебо = 2 : 1): 75 пациентов получали инфузии тоцилизумаба один раз в две недели в дозе 8 мг/кг (дети с массой тела ≥30 кг) или 12 мг/кг (дети с массой тела <30 кг) и 37 пациентам назначались инфузии плацебо (1 раз в две недели). У пациентов с ответом ЮИА ACR70, допускалось снижение дозы кортикостероидов, начиная с 6-й недели. Через 12 недель или после прекращения приема препарата в результате усугубления течения заболевания, пациенты получали лечение в открытой фазе исследования в дозе, рассчитанной на основании веса.
Клинический ответ
Первичной конечной точкой исследования являлось процентное соотношение пациентов, имевших как минимум 30% улучшение базового показателя ЮИА ACR (ЮИА ACR30 ответ) на 12-й неделе при отсутствии лихорадки (отсутствие температуры ≥37.5°C в предшествующие 7 дней). 85% (64/75) пациентов из группы тоцилизумаба и 24.3% (9/37) пациентов из группы плацебо достигли конечной точки. Разница была статистически значимой (p <0.0001).
В Таблице 8 показано количество пациентов (%) с ответами ЮИА ACR30, 50, 70 и 90
Таблица 8. Уровни ЮИА ACR ответов на 12-й неделе (% пациентов)
Частота ответа — Тоцилизумаб N = 75 — Плацебо N = 37
ЮИА ACR 30 — 90.7%1 — 24.3%
ЮИА ACR 50 — 85.3%1 — 10.8%
ЮИА ACR 70 — 70.7%1 — 8.1%
ЮИА ACR 90 — 37.3%1 — 5.4%
1 p <0.0001, тоцилизумаб vs. плацебо
Системные эффекты
У 85% пациентов с лихорадкой вследствие ЮИА на начальном этапе лечения через 12 недель терапии тоцилизумабом лихорадка не наблюдалась (отсутствие температуры ≥37.5 °C в предшествующие 14 дней) по сравнению с 21% пациентов, получавших плацебо (p <0.0001).
Скорректированное среднее изменение оценки боли по визуальной аналоговой шкале (ВАШ) после 12 недель терапии тоцилизумабом снизилось до 41 пункта (от 0 до 100 пунктов) по сравнению со снижением на 1 пункт у пациентов, получавших плацебо (p <0.0001).
Снижение дозы кортикостероидов
У пациентов с ответом ЮИА ACR70, допускалось снижение дозы кортикостероидов. У семнадцати (24%) пациентов, получавших тоцилизумаб, по сравнению с 1 (3%) пациентом, получавшим плацебо, удалось снизить дозу кортикостероидов как минимум на 20%, без последующего обострения ЮИА ACR30 или появления системных симптомов на 12-й неделе (р=0.028). Снижение дозы кортикостероидов продолжалось: 44 пациента прекратили прием пероральных кортикостероидов на 44 неделе, сохраняя при этом ответы ЮИА ACR.
Показатели качества жизни и состояния здоровья
На 12-ой неделе терапии доля пациентов в группе тоцилизумаба, показала минимальное клинически значимое улучшение в вопроснике по оценке состояния здоровья детей и индекса инвалидизации CHAQ-DI (Childhood Health Assessment Questionnaire – Disability Index), определяемое как индивидуальное снижение общего балла на ≥0.13, была значительно выше, чем доля пациентов в группе плацебо, 77% против 19% (р <0.0001).
Лабораторные показатели
В начале исследования у 50 из 75 (67%) пациентов из группы тоцилизумаба исходный уровень гемоглобина был ниже нижней границы нормы (ННГ). У 40 (80%) из этих пациентов на 12-ой неделе терапии наблюдалось повышение уровня гемоглобина до нормальных значений по сравнению с 7% (2/29) пациентов в группе плацебо (p <0.0001).
Пациенты с пЮИА
Клиническая эффективность
Эффективность тоцилизумаба была оценена в исследовании WA19977, состоящем из трех частей, в том числе в открытой фазе продления терапии у детей с активным пЮИА. Часть I состояла из 16-недельного подготовительного периода активной терапии тоцилизумабом (n=188); за ней следовала Часть II, 24-недельный рандомизированный двойной слепой плацебо-контролируемый период отмены (n=163); за которой следовала Часть III, 64-недельный открытый период исследования. В Части I, пациенты с массой тела ≥30 кг получали тоцилизумаб в дозе 8 мг/кг внутривенно каждые 4 недели, всего 4 дозы. Пациенты с массой тела <30 кг были рандомизированы в 1: 1 группы для приема тоцилизумаба 8 мг/кг или 10 мг/кг внутривенно каждые 4 недели для 4 доз. Пациенты, прошедшие первый этап исследования и имевшие к 16-й неделе как минимум ответ на лечение ACR30 (по сравнению с исходным значением), были включены в «слепой» период исследования (Часть II, период ожидания, т.е. без приема препарата). В части II исследования, пациенты были рандомизированы на получение тоцилизумаба (в той же дозе, что и в Части I) или плацебо в соотношении 1:1; в обеих группах пациенты были стратифицированы на параллельное получение метотрексата или кортикостероидов. Каждый пациент продолжал участие во второй части исследования до 40-й недели или до тех пор, пока состояние пациента не соответствовало критериям обострения ЮИА ACR30 (относительно 16-й недели) и пациент не имел возможности возобновления терапии тоцилизумабом (в той же дозе, которая была получена в Части I).
Клинический ответ
Первичной конечной точкой исследования являлось процентное соотношение пациентов с обострением ЮИА ACR30 на 40-й неделе по сравнению с состоянием пациентов на 16-й неделе. У 48.1% (39/81) пациентов из группы плацебо и у 25.6% (21/82) пациентов, получавших тоцилизумаб, наблюдалось обострение заболевания. Эта разница была значительной со статистической точки зрения (p=0.0024).
По завершении Части I исследования ответы ACR 30/50/70/90 составили 89.4%, 83.0%, 62.2%, и 26.1%, соответственно.
В Таблице 9 приведена информация о доле пациентов (%), у которых наблюдались ответы ACR 30, 50, и 70 на 40-й неделе исследования (Часть II – период ожидания) относительно исходных значений. В данном статистическом анализе пациенты с обострением и не перешедшие на прием тоцилизумаба во второй части, а также пациенты, выбывшие из исследования, классифицировались в качестве субъектов без ответа на терапию. Дополнительные анализы ответов ЮИА ACR, в которых учитывались данные, полученные на 40-й неделе независимо от наличия обострения заболевания, показали, что к 40-й неделе 95.1% пациентов, получавших непрерывную терапию тоцилизумабом, имели ответ ACR30 или выше.
Таблица 9. Ответы ЮИА ACR на 40-й неделе относительно исходных значений (% пациентов)
Частота ответа — Тоцилизумаб N=82 — Плацебо N=81
ACR 30 — 74.4%* — 54.3%*
ACR 50 — 73.2%* — 51.9%*
ACR 70 — 64.6%* — 42.0%*
* p <0.01, тоцилизумаб vs плацебо
По сравнению с группой плацебо, у пациентов, получавших тоцилизумаб, значительно сократилось число пораженных суставов относительно исходного значения (скорректированные средние значения изменений -14.3 против -11.4, p=0.0435). Общая оценка врача активности заболевания по шкале от 0 до 100 мм у пациентов, получавших тоцилизумаб, снизилась более значимо, чем у тех, кто получал плацебо (скорректированные средние значения изменений -45.2 мм против -35.2 мм, p=0.0031).
Скорректированное среднее изменение оценки боли по визуальной аналоговой шкале (ВАШ) после 40 недель терапии тоцилизумабом соответствовало 32.4 мм по шкале от 0 до 100 мм у пациентов, получавших тоцилизумаб, и 22.3 мм у пациентов из группы плацебо (высокая статистическая значимость; p=0.0076).
Частота ответа ACR была численно ниже у пациентов с предшествующей терапией биологическим препаратами, как показано в Таблице 10 ниже.
Таблица 10. Количество и доля (%) пациентов с обострениями ACR30 ЮИА и доля (%) пациентов с ответами ACR30/50/70/90 ЮИА на 40-й неделе, с учетом предыдущего использования биологических препаратов (ITT-популяция – Часть II исследования)
Плацебо — Тоцилизумаб (все группы)
Терапия биологическими препаратами — Да (N = 23) — Нет (N = 58) — Да (N = 27) — Нет (N = 55)
Обострение ЮИА ACR30 — 18 (78.3) — 21 (36.2) — 12 (44.4) — 9 (16.4)
Ответ ЮИА ACR30 — 6 (26.1) — 38 (65.5) — 15 (55.6) — 46 (83.6)
Ответ ЮИА ACR50 — 5 (21.7) — 37 (63.8) — 14 (51.9) — 46 (83.6)
Ответ ЮИА ACR70 — 2 (8.7) — 32 (55.2) — 13 (48.1) — 40 (72.7)
Ответ ЮИА ACR90 — 2 (8.7) — 17 (29.3) — 5 (18.5) — 32 (58.2)
*ITT-популяция - Intention to Treat, группа пациентов, включенных в исследование и начавших проходить лечение
У пациентов, которым был назначен тоцилизумаб, отмечалось меньшее количество обострений ACR30 и более высокая общая частота ответов ACR по сравнению с пациентами, получавшими плацебо, независимо от того, применялась ли ранее терапия биологическими препаратами.
Синдром высвобождения цитокинов (СВЦ)
Эффективность препарата Актемра для лечения СВЦ была оценена в ретроспективном анализе данных клинических исследований Т-клеточной терапии рецепторами химерного антигена (CAR, тизагенлеклеусел и аксикабтаген цилолеуцел) для терапии гемобластозов. Пациенты получали лечение тоцилизумабом в дозе 8 мг/кг (12 мг/кг для пациентов с массой тела <30 кг) в комбинации или без дополнительного введения высоких доз кортикостероидов при тяжелой или угрожающей жизни СВЦ; оценивали включали только первый эпизод СВЦ. Популяция для оценки эффективности в когорте тизагенлеклеусела включала 28 мужчин и 23 женщины (всего 51 пациент), средний возраст пациентов - 17 лет (диапазон 3–68 лет). Медиана времени от начала развития СВЦ до введения первой дозы тоцилизумаба составила 3 дня (диапазон 0–18 дней). Регрессия СВЦ определялась как отсутствие лихорадки и отмена вазопрессоров в течение по крайней мере 24 часов. Пациентов считали ответившими на лечение, если СВЦ разрешился в течение 14 дней после введения первой дозы тоцилизумаба и если потребовалось не более 2 доз препарата Актемра, а также для лечения не использовались никакие препараты, кроме препарата Актемра и глюкокортикостероидов. Тридцать девять пациентов (76.5%; 95% ДИ: 62.5–87.2%) достигли ответа. В независимой когорте из 15 пациентов в возрасте от 9 до 75 лет с СВЦ, индуцированным аксикабтаген цилолеуцелом, 53% ответили на терапию.
Европейское агентство по лекарственным средствам отложило на неопределенное время обязательство представлять результаты исследований с применением препарата Актемра во всех подгруппах педиатрической популяции при лечении синдрома высвобождения цитокинов, связанного с терапией Т-клетками с химерными антигенными рецепторами (ХАР).
COVID-19
Европейское агентство по лекарственным средствам временно отменило требование по обязательному предоставлению результатов исследований применения препарата Актемра для лечения COVID-19 в одной или более подгруппах пациентов детского возраста.