Фармакотерапевтичеcкая группа: Антитромботические препараты. Прямые ингибиторы фактора Ха. Ривароксабан.
Код АТХ В01AF01
Механизм действия
Ривароксобан — это высокоселективный прямой ингибитор фактора Ха, обладающий биодоступностью при пероральном применении. Активация фактора Xа прерывает внутренний и внешний путь каскада свертывания крови, подавляя образование тромбина и развитие тромбов. Ривароксабан не ингибирует тромбин (активированный фактор II), случаев воздействия на тромбоциты не выявлено.
Фармакодинамические эффекты
В исследованиях у человека наблюдали наличие дозозависимого ингибирования активности фактора Ха. Ривароксабан оказывает дозозависимое влияние на протромбиновое время и тесно коррелирует с концентрациями в плазме крови (значение r составляет 0,98), если для анализа используется набор Неопластин. Другие реактивы будут показывать другие результаты. ПВ следует измерять в секундах, поскольку MHO откалибровано и валидировано только для производных кумарина и не может применяться для других антикоагулянтов.
У пациентов, получавших ривароксабан для лечения ТГВ и ТЭЛА и профилактики рецидивов, 5/95 процентилей для ПВ (Неопластин) через 2−4 часа после приема таблетки (т.е. во время максимального эффекта) при приеме ривароксабана 15 мг два раза в сутки варьировали от 17 до 32 с и при приеме ривароксабана 20 мг один раз в сутки — от 15 до 30 с. При минимальном уровне препарата (через 8−16 часов после приема таблетки) 5/95 процентилей при приеме 15 мг два раза в сутки варьировали от 14 до 24 с, а при приеме 20 мг один раз в сутки (через 18−30 часов после приема таблетки) — от 13 до 20 с.
У пациентов с неклапанной фибрилляцией предсердий, получающих ривароксабан для профилактики инсульта и системной эмболии, 5/95 процентилей для ПТ (Неопластин) через 1−4 часа после приема таблеток (т.е. во время максимального эффекта) у пациентов, получавших 20 мг один раз в сутки, колебался от 14 до 40 с, а у пациентов с умеренной почечной недостаточностью, которые получали15 мг ривароксабана один раз в сутки, варьировало от 10 до 50 с. При минимальном уровне препарата (через 16−36 часов после приема таблетки) 5/95 процентилей у пациентов, принимавших 20 мг один раз в сутки, варьировало от 12 до 26 с, а у пациентов с умеренной почечной недостаточностью при приеме 15 мг один раз в сутки — от 12 до 26 с.
В клинико-фармакологическом исследовании оценивали обратимость фармакодинамики ривароксабана у здоровых взрослых добровольцев (n = 22) и действие однократных доз (50 МЕ/кг) двух разных типов концентратов протромбинового комплекса (КПК), 3-факторного КПК (факторы II, IX и X) и 4-факторного КПК (факторы II, VII, IX и X). 3-факторный КПК приводил к снижению средних значений ПВ Неопластина приблизительно на 1,0 с в течение 30 мин, по сравнению со снижением приблизительно
на 3,5 с, которое наблюдали в случае 4-факторного КПК. Напротив, 3-факторный КПК оказывал более значительное и более быстрое общее влияние на обращение изменений образования эндогенного тромбина, чем 4-факторный КПК (см. раздел 4.9).
Активированное частичное тромбопластиновое время (АЧТВ) и результат HepTest также дозозависимо увеличены; впрочем, эти параметры не рекомендуется использовать для оценивания фармакодинамических эффектов ривароксабана. Во время лечения ривароксабаном нет необходимости в контроле параметров свертывания крови в клинической практике. Однако при наличии клинических показаний уровни ривароксабана можно измерять с помощью калиброванных количественных тестов на анти-фактор Ха (см. раздел 5.2).
Дети и подростки
Значения протромбинового времени (реагент неопластин), АЧТВ и и анти-Ха тест (с откалиброванным количественным тестом) указывают на тесную корреляцию с концентрациями ривароксабана в плазме крови у детей. Наблюдается линейная корреляция между активностью анти-Ха и концентрацией ривароксабана в плазме крови с наклоном прямой близким к 1. Наблюдались индивидуальные различия с более высокой или низкой активностью анти-Ха в сравнении с соответствующими концентрациями ривароксабана в плазме крови. В период лечения ривароксабаном проводить рутинный мониторинг параметров свертывания крови не требуется. Однако если для этого есть клиническое обоснование, концентрация ривароксабана может быть измерена при помощи откалиброванного количественного анти-Ха теста в мкг/л (см. Таблицу 13 в разделе 5.2 об известных интервала концентрации ривароксабана в плазме крови у детей). Следует подумать о выборе более низком пороге, когда анти-Ха тест используется для количественного определения концентрации ривароксабана в плазме крови у детей. Не установлено пороговое значение концентрации ривароксабана с точки зрения эффективности и безопасности.
Клиническая эффективность и безопасность
Профилактика инсульта и системной эмболии у пациентов с неклапанной фибрилляцией предсердий
Клиническая программа ривароксабана была разработана для демонстрации эффективности ривароксабана в профилактике инсульта и системной эмболии у пациентов с неклапанной фибрилляцией предсердий.
В базовом двойном слепом исследовании ROCKET AF 14 264 пациентам был назначен ривароксабан по 20 мг один раз в сутки (15 мг один раз в сутки у пациентов с клиренсом креатинина 30–49 мл/мин) или варфарином с подбором дозы до достижения целевого значения МНО 2,5 (терапевтический диапазон от 2,0 до 3,0). Средняя длительность лечения составляла 19 месяцев, а общая продолжительность лечения — до 41 месяца.
34,9 % пациентам проводили лечение ацетилсалициловой кислотой, а 11,4 % — противоаритмическими препаратами III класса, включая амиодарон.
Ривароксабан не уступал варфарину в отношении основного комбинированного критерия оценки — инсульта и системной эмболии без вовлечения ЦНС. В протокольной популяции, в которой проводили лечение, инсульт или системную эмболию регистрировали у 188 пациентов, принимавших ривароксабан (1,71 % в год) и у 241 пациента, принимавшего варфарин (2,16 % в год) (ОР 0,79; 95 % ДИ, 0,66−0,96; P<0,001 для отсутствия превосходства). Среди всех рандомизированных пациентов, которых проанализировали в зависимости от назначенного вмешательства, первичные события произошли у 269 на фоне приема ривароксабана (2,12 % в год) и 306 на фоне приема варфарина (2,42 % в год) (ОР 0,88; 95 % ДИ,
0,74−1,03; P<0,001 для отсутствия превосходства; Р = 0,117 для наличия превосходства).
Результаты для второстепенных критериев оценки, полученные в исследованиях в иерархическом порядке в рамках анализа популяции «с назначенным лечением», показаны в таблице 4. Среди пациентов в группе варфарина значения МНО были в терапевтическом диапазоне (от 2,0 до 3,0) в среднем в 55 % случаев (медиана 58 %; межквартильный размах от 43 до 71). Влияние ривароксабана не различалось на уровне центрального ПТД (период в терапевтическом диапазоне МНО от 2,0 до 3,0) в квартилях одинакового размера (P = 0,74 для взаимодействия). В пределах самого высокого квартиля относительно центра отношение рисков (ОР) для ривароксабана по сравнению с варфарином составляло 0,74 (95 % ДИ, 0,49−1,12).
Показатели заболеваемости для основного исхода безопасности (массивные и немассивные клинически значимые кровотечения) были одинаковыми для обеих групп лечения (см. таблицу 5).
Таблица 4. Результаты в отношении эффективности в исследовании III фазы ROCKET AF
Исследуемая популяция — Анализы эффективности в популяции «с назначенным лечением» у пациентов с неклапанной фибрилляцией предсердий
Терапевтическая доза — Ривароксабан 20 мг один раз в сутки (15 мг однократно у пациентов с умеренной почечной недостаточностью) Частота событий (100 пациенто-лет) — Варфарин титруется до целевого МНО 2,5 (терапевтический диапазон от 2,0 до 3,0) Частота событий (100 пациенто-лет) — ОР (95 % ДИ) Значение р, тест для определения превосходства
Инсульт и системная эмболия без вовлечения ЦНС — 269 (2,12) — 306 (2,42) — 0,88 (0,74−1,03) 0,117
Инсульт, си-стемная эмболия без вовлечения ЦНС и смерть по причине сосудистых нарушений — 572 (4,51) — 609 (4,81) — 0,94 (0,84−1,05) 0,265
Инсульт, си-стемная эмболия без вовлечения ЦНС, смерть от сосудистых причин и инфаркт миокарда — 659 (5,24) — 709 (5,65) — 0,93 (0,83−1,03) 0,158
Инсульт — 253 (1,99) — 281 (2,22) — 0,90 (0,76−1,07) 0,221
Системная эмбо-лия без вовлечения ЦНС — 20 (0,16) — 27 (0,21) — 0,74 (0,42−1,32) 0,308
Инфаркт миокарда — 130 (1,02) — 142 (1,11) — 0,91 (0,72−1,16) 0,464
Таблица 5. Результаты в отношении безопасности в исследовании III фазы ROCKET AF
Исследуемая популяция — Пациенты с неклапанной фибрилляцией предсердийa)
Терапевтическая доза — Ривароксабан 20 мг один раз в сутки (15 мг один раз в сутки у пациентов с умеренной почечной недостаточностью) Частота событий (100 пациенто-лет) — Варфарин титруется до целевого МНО 2,5 (терапевти-ческий диапазон от 2,0 до 3,0) Частота событий (100 пациенто-лет) — ОР (95 % ДИ) Значение р
Массивные и немассивные клинически значимые кровотечения — 1475 (14,91) — 1449 (14,52) — 1,03 (0,96−1,11) 0,442
Случаи массивного кровотечения — 395 (3,60) — 386 (3,45) — 1,04 (0,90−1,20) 0,576
Смерть вследствие кровотечения* — 27 (0,24) — 55 (0,48) — 0,50 (0,31−0,79) 0,003
Кровотечение в критический орган* — 91 (0,82) — 133 (1,18) — 0,69 (0,53−0,91) 0,007
Внутричерепное кровоизлияние* — 55 (0,49) — 84 (0,74) — 0,67 (0,47−0,93) 0,019
Снижение уровня гемолобина* — 305 (2,77) — 254 (2,26) — 1,22 (1,03−1,44) 0,019
Переливание 2 или более единиц эритроцитарной массы или цельной крови* — 183 (1,65) — 149 (1,32) — 1,25 (1,01−1,55) 0,044
Немассивные клинически значимые кровотечения — 1185 (11,80) — 1151 (11,37) — 1,04 (0,96−1,13) 0,345
Смерть по любой причине — 208 (1,87) — 250 (2,21) — 0,85 (0,70−1,02) 0,073
a)Популяция для оценки безопасности, в которой проводят лечение
• Номинальная значимость
В дополнение к исследованию III фазы ROCKET AF, было проведено проспективное одногрупповое пострегистрационное неинтервенционное открытое когортное исследование (XANTUS) с оценкой основного исхода, включая тромбоэмболические явления и массивное кровотечение. В исследование вошли 6704 пациента с неклапанной фибрилляцией предсердий для профилактики инсульта и системной эмболии без вовлечения центральной нервной системы (ЦНС). В исследовании XANTUS среднее значение CHADS2 было 1,9 и HAS-BLED 2,0 , по сравнению со средними показателями CHADS2 и HAS-BLED 3,5 и 2,8 соответственно в исследовании ROCKET AF. Массивное кровотечение развилось у 2,1 на 100 пациенто-лет. Кровотечение со смертельным исходом зарегистрировано у 0,2 на 100 пациенто-лет, а внутричерепное кровоизлияние — у 0,4 на 100 пациенто-лет. Инсульт или системную эмболию без вовлечения ЦНС зарегистрировали у 0,8 на 100 пациенто-лет. Данные наблюдения реальной клинической практики соответствуют установленному профилю безопасности для этого показания.
В пострегистрационном неинтервенционном исследовании более 162 000 пациентов из четырех стран с неклапанной фибрилляцией предсердий получали ривароксабан с целью профилактики инсульта и системной эмболии. Частота ишемического инсульта составила 0,70 (95% ДИ 0,44–1,13) на 100 пациенто-лет. Кровотечения, приведшие к госпитализации, возникали со следующей частотой на 100 пациенто-лет: 0,43 (95% ДИ 0,31–0,59) для внутричерепных кровотечений, 1,04 (95% ДИ 0,65-1,66) для желудочно-кишечных кровотечений, 0,41 (95% ДИ 0,31-0,53)) для урогенитальных кровотечений и 0,40 (95% ДИ 0,25-0,65) для других кровотечений.
Пациенты, перенесшие кардиоверсию
Проспективное рандомизированное открытое многоцентровое поисковое исследование с маскированием оценки критериев (X-VERT) было проведено у 1504 пациентов (с наличием или отсутствием в анамнезе предварительного лечения пероральным антикоагулянтом) с неклапанной фибрилляцией предсердий, которым предстоит проведение кардиоверсии, для сравнения ривароксабана с АВК с индивидуальным подбором дозы (рандомизированные в соотношении 2:1), для профилактики сердечно-сосудистых событий. Применялись стратегии с применением чреспищеводной эхокардиографии (1–5 дней предшествующего лечения) или традиционной кардиоверсии (не менее 3 недель предшествующей терапии). События, соответствующие основному критерию оценки эффективности (любое из событий: инсульты, транзиторная ишемическая атака, системная эмболия без вовлечения ЦНС, инфаркт миокарда (ИМ) и сердечно-сосудистая смерть), возникали у 5 (0,5 %) пациентов в группе ривароксабана (n = 978) и 5 (1,0 %) пациентов в группе АВК (n = 492; ОР 0,50; 95 % ДИ 0,15−1,73; модифицированная популяция «с назначенным лечением»). Основной исход безопасности (массивное кровотечение) регистрировали у 6 (0,6 %) и 4 (0,8 %) пациентов в группах ривароксабана (n = 988) и АВК (n = 499) соответственно (ОР 0,76; 95 % ДИ 0,21−2,67; популяция оценки безопасности). Это поисковое исследование показало сопоставимую эффективность и безопасность между группами лечения ривароксабаном и АВК в условиях необходимости проведения кардиоверсии.
Пациенты с неклапанной фибрилляцией предсердий, перенесшие ЧКВ с установкой стента
Рандомизированное открытое многоцентровое исследование (PIONEER AF-PCI) проводилось у 2124 пациентов с неклапанной фибрилляцией предсердий, которым провели ЧКВ с установкой стента вследствие первичного атеросклеротического заболевания, для сравнения безопасности двух схем лечения ривароксабаном и одной схемы лечения АВК. Пациенты были случайным образом распределены по схеме 1:1:1 для получения 12-месячной терапии. Пациентов с наличием в анамнезе инсульта или ТИА исключили.
Группа 1 получала ривароксабан 15 мг один раз в сутки (10 мг один раз в сутки у пациентов с клиренсом креатинина 30−49 мл/мин) плюс ингибитор P2Y12. Группа 2 получала ривароксабан2,5 мг два раза в сутки плюс ДАТ (двойная антитромбоцитарная терапия, т.е. клопидогрел 75 мг [или альтернативный ингибитор P2Y12] плюс низкие дозы ацетилсалициловой кислоты [АСК]) в течение 1, 6 или 12 месяцев с последующим приемом ривароксабана 15 мг (или 10 мг для пациентов с клиренсом креатинина 30−49 мл/мин) один раз в сутки плюс АСК в низкой дозе. Группа 3 получала АВК с индивидуальным подбором дозы плюс ДАТ в течение 1, 6 или 12 месяцев, затем АВК с индивидуальным подбором дозы плюс АСК в низкой дозе. Появление событий, соответствующих первичной точке оценки безопасности — клинически значимых кровотечений, — отмечали у 109 (15,7 %), 117 (16,6 %) и 167 (24,0 %) пациентов в группе 1, 2 и 3 соответственно (ОР 0,59; 95 % ДИ 0,47−0,76; р<0,001 и ОР 0,63; 95 % ДИ 0,50−0,80; р<0,001 соответственно). Появление событий, соответствующих вторичной точке оценки (комбинированный критерий: смерть по причине сердечно-сосудистой патологии, инфаркт миокарда или инсульт), отмечали у 41 (5,9 %), 36 (5,1 %) и 36 (5,2 %) субъектов в группе 1, группе 2 и группе 3 соответственно. Каждая из схем лечения ривароксабаном показала значительное снижение частоты клинически значимых кровотечений, по сравнению с режимом АВК, у пациентов с неклапанной фибрилляцией предсердий, которые перенесли ЧКВ с установкой стента.
Основной целью исследования PIONEER AF-PCI была оценка безопасности. Данные относительно эффективности (в т.ч. тромбоэмболические события) в данной популяции были ограничены.
Лечение ТГВ, ТЭЛА и профилактика рецидивов ТГВ и ТЭЛА
Клиническая программа исследований ривароксабана была разработана с целью продемонстрировать эффективность ривароксабана при начальном и продленном лечении острого ТГВ и ТЭЛА, а также профилактике рецидивов ТГВ и ТЭЛА.
Свыше 12 800 пациентов приняли участие в четырех рандомизированных контролированных клинических исследованиях III фазы (Einstein DVT, Einstein PE, Einstein Extension и Einstein Choice) и дополнительно был проведен предварительно определенный объединенный анализ исследований Einstein DVT и Einstein PE. Общая длительность комбинированной терапии во всех исследованиях составляла до 21 месяца.
В исследовании Einstein DVT изучали лечение ТГВ и профилактику повторных ТГВ и ТЭЛА у 3449 пациентов с острым ТГВ (пациенты с симптоматической ТЭЛА были исключены из этого исследования). Продолжительность лечения составляла от 6 до 12 месяцев, в зависимости от клинической оценки исследователя.
В течение первых 3 недель лечения острого ТГВ пациентам вводили ривароксабан 15 мг два раза в сутки. После этого ривароксабан назначался в дозе 20 мг один раз в сутки.
В исследовании Einstein PE изучали лечение ТЭЛА и профилактику повторных ТГВ и ТЭЛА у 4832 пациентов с острой ТЭЛА. Продолжительность лечения составляла от 6 до 12 месяцев, в зависимости от клинической оценки исследователя.
На начальной стадии лечения острого ТЭЛА ривароксабан назначался в дозе 15 мг два раза в сутки в течение трех недель. После этого ривароксабан назначался в дозе 20 мг один раз в сутки.
В обоих исследованиях Einstein DVТ и Einstein PE схема лечения состояла из эноксапарина, вводимого в течение не менее 5 дней, в сочетании с лечением антагонистом витамина К, пока ПВ/МНО не достигнет терапевтического диапазона (≥2,0). Лечение продолжили антагонистом витамина К с подбором дозы для поддержания показателей ПВ/МНО в пределах терапевтического коридора от 2,0 до 3,0.
В исследовании Einstein Extension исследовали 1197 пациентов с ТГВ или ТЭЛА в целях профилактики рецидивов ТГВ и ТЭЛА. В зависимости от клинической оценки исследователя, продолжительность лечения составляла дополнительные 6 или 12 месяцев у пациентов, которые завершили терапию венозной тромбоэмболии длительностью от 6 до 12 месяцев. Лечение Ривароксабаном 20 мг один раз в сутки сравнивали с плацебо.
В исследованиях Einstein DVT, PE и Extension использовали одни и те же предварительно определенные первичные и вторичные точки оценки эффективности. Основным критерием оценки эффективности стал симптоматический рецидив ВТЭ, определяемый как комбинированный критерий оценки в виде рецидива ТГВ или летальной или нелетальной ТЭЛА. Второстепенный критерий эффективности был определен как совокупность рецидива ТГВ, нелетальной ТЭЛА и смертности по любой причине.
В исследовании Einstein Choice 3396 пациентов с подтвержденным симптоматическим ТГВ и/или ТЭЛА с предшествующим лечением антикоагулянтами длительностью 6−12 месяцев изучали на предмет профилактики летальной ТЭЛА или рецидива нелетального симптоматического ТГВ или ТЭЛА. Пациенты с показанием к продолжению терапевтической дозированной антикоагуляции были исключены из исследования. Лечение продолжалось до 12 месяцев в зависимости от индивидуальной даты рандомизации (медиана: 351 день). Ривароксабан 20 мг один раз в сутки и ривароксабан 10 мг один раз в сутки сравнивали со 100 мг ацетилсалициловой кислоты один раз в сутки.
Первичной конечной точкой оценки эффективности стал симптоматический рецидив ВТЭ, определяемый как комбинированный критерий оценки в виде рецидива ТГВ или летальной или нелетальной ТЭЛА.
В исследовании Einstein DVT (см. таблицу 6) было продемонстрировано, что ривароксабан не уступает эноксапарину/АВК по первичной конечной точкой оценки эффективности (p <0,0001 [исследование не меньшей эффективности]; ОР: 0,680 [0,443−1,042], р = 0,076 [исследование превосходства]). Предварительно указанная чистая клиническая польза (первичный результат эффективности плюс случаи сильного кровотечения) была зафиксирована с ОР 0,67 ([95 % ДИ: 0,47−0,95], номинальное значение р = 0,027) в пользу ривароксабана. Показатели МНО были в пределах терапевтического диапазона и составляли в среднем 60,3 % времени для средней продолжительности лечения 189 дней и 55,4 %, 60,1 % и 62,8 % времени при продолжительности лечения 3, 6 и 12 месяцев по группам соответственно. В группе эноксапарин/АВК четкой связи между уровнем среднего центра ПТД (время в целевом интервале МНО от 2,0 до 3,0) в тертилях одинакового размера и частотой рецидивирующего ВТЭ (P = 0,932 для взаимодействия) не было. В пределах самого высокого тертиля относительно центра ОР для ривароксабана, по сравнению с варфарином, составило 0,69 (95 % ДИ: 0,35–1,35).
Показатели заболеваемости для первичной конечной точкой оценки безопасности (случаи массивных или клинически значимых немассивных кровотечений), а также вторичной конечной точки оценки безопасности (случаи массивных кровотечений) были одинаковыми для обеих групп лечения.
Таблица 6. Результаты эффективности и безопасности из исследования
III фазы Einstein DVT
Исследуемая популяция — 3449 пациентов с симптоматической острой венозной тромбоэмболиией
Дозировка и продолжительность лечения — Ривароксабанa) 3, 6 или 12 месяцев N = 1731 — Эноксапарин/АВК b) 3, 6 или 12 месяцев N = 1718
Симптоматический рецидив ВТЭ* — 36 (2,1 %) — 51 (3,0 %)
Симптоматический рецидив ТЭЛА — 20 (1,2 %) — 18 (1,0 %)
Симптоматический рецидив ТГВ — 14 (0,8 %) — 28 (1,6 %)
Симптоматические ТЭЛА и ТГВ — 1 (0,1 %) — 0
Летальная ТЭЛА/смерть, при которой ТЭЛА нельзя исключить — 4 (0,2 %) — 6 (0,3 %)
Массивные или клинически значимые немассивные кровотечения — 139 (8,1 %) — 138 (8,1 %)
Случаи массивного кровотечения — 14 (0,8 %) — 20 (1,2 %)
• Ривароксабан 15 мг два раза в сутки в течение 3 недель, а затем 20 мг один раз в сутки
• Эноксапарин в течение минимум 5 дней с наложением терапии и дальнейшим переходом на АВК
*р < 0,0001 (не ниже предварительно заданного ОР 2,0); ОР: 0,680 (0,443−1,042), р = 0,076 (превосходство)
Исследование Einstein PE (см. таблицу 7) показало, что ривароксабан не уступает эноксапарину/АВК по первичному результату эффективности (р = 0,0026 [исследование отсутствия меньшей эффективности]; ОР — 1,123 [0,749−1,668]). Предварительно указанная чистая клиническая польза (первичный результат эффективности плюс случаи сильного кровотечения) была зафиксирована с ОР 0,849 ((95 % ДИ: 0,633−1,139), номинальное значение р = 0,275). Показатели МНО были в пределах терапевтического диапазона и составляли в среднем 63 % времени для средней продолжительности лечения 215 дней и 57 %, 62 % и 65 % времени в течение 3, 6 и 12 месяцев лечения по группам соответственно. В группе эноксапарина /АВК четкой связи между уровнем среднего центра ПТД (время в целевом интервале МНО от 2,0 до 3,0) в тертилях одинакового размера и частотой рецидивирующего ВТЭ (р = 0,082 для взаимодействия) не было. В пределах самого высокого тертиля относительно центра ОР для ривароксабана, по сравнению с варфарином, составило 0,642 (95 % ДИ: 0,277−1,484).
Показатели заболеваемости для первичной конечной точки оценки безопасности (случаи массивных или клинически значимых незначительных кровотечений) были несколько ниже в группе лечения ривароксабаном (10,3 % [249/2412]), чем в группе лечения эноксапарином/АВК (11,4 % [274 /) 2405]). Показатели заболеваемости для первичной точки оценки безопасности (случаи массивных кровотечений) были несколько ниже в группе лечения ривароксабаном (1,1 % [26/2412]), чем в группе лечения эноксапарином/АВК (2,2 % [52/2405]) с ОР 0,493 (95 % ДИ: 0,308−0,789).
Таблица 7. Результаты эффективности и безопасности из исследования III фазы Einstein РЕ
Исследуемая популяция — 4832 пациента с острой симптоматической ТЭЛА
Дозировка и продолжительность лечения — Ривароксабанa) 3, 6 или 12 месяцев N = 2419 — Эноксапарин/АВК b) 3, 6 или 12 месяцев N = 2413
Симптоматический рецидив ВТЭ* — 50 (2,1 %) — 44 (1,8 %)
Симптоматический рецидив ТЭЛА — 23 (1,0 %) — 20 (0,8 %)
Симптоматический рецидив ТГВ — 18 (0,7 %) — 17 (0,7 %)
Симптоматические ТЭЛА и ТГВ — 0 — 2 (<0,1 %)
Летальная ТЭЛА/смерть, при которой ТЭЛА нельзя исключить — 11 (0,5 %) — 7 (0,3 %)
Массивные или клинически значимые немассивные кровотечения — 249 (10,3 %) — 274 (11,4 %)
Случаи массивного кровотечения — 26 (1,1 %) — 52 (2,2 %)
• Ривароксабан 15 мг два раза в сутки в течение 3 недель, а затем 20 мг один раз в сутки
• Эноксапарин в течение минимум 5 дней с наложением терапии и дальнейшим переходом на АВК
*р<0,0026 (не ниже предварительно заданного ОР 2,0); ОР: 1,123 (0,749−1,684)
Провели предварительно заданный объединенный анализ результатов исследований Einstein DVT и PE (см. таблицу 8).
Таблица 8. Результаты эффективности и безопасности, полученные из объединенного анализа исследований ІІІ фазы Einstein DVT и Einstein PE
Исследуемая популяция — 8281 пациент с острой симптоматической ТГВ или ТЭЛА
Дозировка и продолжительность лечения — Ривароксабанa) 3, 6 или 12 месяцев N = 4150 — Эноксапарин/АВКb) 3, 6 или 12 месяцев N = 4131
Симптоматический рецидив ВТЭ* — 86 (2,1 %) — 95 (2,3 %)
Симптоматический рецидив ТЭЛА — 43 (1,0 %) — 38 (0,9 %)
Симптоматический рецидив ТГВ — 32 (0,8 %) — 45 (1,1 %)
Симптоматические ТЭЛА и ТГВ — 1 (<0,1 %) — 2 (<0,1 %)
Летальная ТЭЛА/смерть, при которой ТЭЛА нельзя исключить — 15 (0,4 %) — 13 (0,3 %)
Массивные или клинически значимые немассивные кровотечения — 388 (9,4 %) — 412 (10,0 %)
Случаи массивного кровотечения — 40 (1,0 %) — 72 (1,7 %)
• Ривароксабан 15 мг два раза в сутки в течение 3 недель, а затем 20 мг один раз в сутки
• Эноксапарин в течение минимум 5 дней с наложением терапии и дальнейшим переходом на АВК
*p<0,0001 (не ниже предварительно заданного ОР 1,75); ОР: 0,886 (0,661–1,186)
Предварительно указанная чистая клиническая польза (первичный результат эффективности плюс случаи сильного кровотечения) была зафиксирована с ОР 0,771 ([95% ДИ: 0,614−0,967], номинальное значение р = 0,0244).
В исследовании Einstein Extension (см. таблицу 9) ривароксабан превосходил по своей эффективности плацебо в отношении первичной и вторичной точек оценки эффективности. Что касается основного критерия оценки безопасности (случаи массивных кровотечений), у пациентов, получавших ривароксабан 20 мг один раз в сутки, был незначительно более высокий уровень заболеваемости, по сравнению с плацебо. Вторичная точка оценки безопасности (случаи массивных или клинически значимых немассивных кровотечений) продемонстрировал более высокие показатели для пациентов, получавших ривароксабан 20 мг один раз в сутки, по сравнению с плацебо.
Таблица 9. Результаты эффективности и безопасности, полученные в ходе исследования III фазы Einstein Extension
Исследуемая популяция — 1197 пациентов продолжали лечение и профилактику повторной венозной тромбоэмболии
Дозировка и продолжительность лечения — Ривароксабанa) 6 или 12 месяцев N = 602 — Плацебо 6 или 12 месяцев N = 594
Симптоматический рецидив ВТЭ* — 8 (1,3 %) — 42 (7,1 %)
Симптоматический рецидив ТЭЛА — 2 (0,3 %) — 13 (2,2 %)
Симптоматический рецидив ТГВ — 5 (0,8 %) — 31 (5,2 %)
Фатальная ТЭЛА/смерть, когда ТЭЛА нельзя исключить — 1 (0,2 %) — 1 (0,2 %)
Случаи массивного кровотечения — 4 (0,7 %) — 0 (0,0 %)
Немассивное клинически значимое кровотечение — 32 (5,4 %) — 7 (1,2 %)
a)Ривароксабан 20 мг один раз в сутки
*p < 0,0001 (превосходство), ОР: 0,185 (0,087−0,393)
В исследовании Einstein Choice (см.таблицу 10) ривароксабан в дозах 20 и 10 мг превосходил ацетилсалициловую кислоту 100 мг по первичной точке эффективности. Частота наступления первичной точки оценки безопасности (случаи массивных кровотечений) была аналогичной в группах приема ривароксабана 20 мг и 10 мг один раз в сутки, по сравнению с группой приема ацетилсалициловой кислоты 100 мг.
Таблица 10. Результаты эффективности и безопасности, полученные в ходе исследования III фазы Einstein Choice
Исследуемая популяция — 3396 пациентов продолжали лечение и профилактику повторной венозной тромбоэмболии
Терапевтическая доза — Ривароксабан 20 мг один раз в сутки N = 1107 — Ривароксабан 10 мг один раз в сутки N = 1127 — АСК 100 мг один раз в сутки N = 1131
Продолжительность лечения [межквартильный размах] — 349 [189−362] дней — 353 [190−362] дней — 350 [186−362] дней
Симптоматический рецидив ВТЭ — 17 (1,5 %)* — 13 (1,2 %)** — 50 (4,4 %)
Симптоматический рецидив ТЭЛА — 6 (0,5 %) — 6 (0,5 %) — 19 (1,7 %)
Симптоматический рецидив ТГВ — 9 (0,8 %) — 8 (0,7 %) — 30 (2,7 %)
Летальная ТЭЛА/смерть, при которой ТЭЛА нельзя исключить — 2 (0,2 %) — 0 (0,0 %) — 2 (0,2 %)
Симптоматические рециди-вы ВТЭ, ИМ, инсульта или системной эмболии, не затрагивающей ЦНС — 19 (1,7 %) — 18 (1,6 %) — 56 (5,0 %)
Случаи массивного кровоте-чения — 6 (0,5 %) — 5 (0,4 %) — 3 (0,3 %)
Клинически значимое немас-сивное кровотечение — 30 (2,7 %) — 22 (2,0 %) — 20 (1,8 %)
Симптоматический рецидив ВТЭ или массивное крово-течение (чистая клиническая польза) — 23 (2,1 %)+ — 17 (1,5 %)++ — 53 (4,7 %)
*p < 0,001(превосходство) ривароксабан 20 мг один раз в сутки, по сравнению с ацетилсалициловой кислотой 100 мг один раз в сутки; ОР = 0,34 (0,20–0,59)
**p < 0,001 (превосходство) ривароксабан 10 мг один раз в сутки, по сравнению с АСК 100 мг один раз в сутки; ОР = 0,26 (0,14–0,47)
+Ривароксабан 20 мг один раз в сутки, по сравнению с АСК 100 мг один раз в сутки; ОР = 0,44 (0,27–0,71), p = 0,0009 (номинально)
++Ривароксабан 10 мг один раз в сутки, по сравнению с АСК 100 мг один раз в сутки; ОР = 0,32 (0,18–0,55), p < 0,0001 (номинально)
В дополнение к исследованиям III фазы EINSTEIN было проведено проспективное неинтервенционное открытое когортное исследование (XALIA) с централизованной оценкой результатов, включая рецидив ВТЭ, массивные кровотечения и смерть. В исследование были включены 5142 пациента с острым ТГВ с целью изучения долгосрочной безопасности ривароксабана в сравнении со стандартной антикоагулянтной терапией в клинической практике.
При применении ривароксабана частота массивных кровотечений, рецидивов ВТЭ и смертности по любой причине составила 0,7 %, 1,4 % и 0,5 % соответственно. В исходных характеристиках пациентов были различия, в том числе возраст, наличие в анамнезе ракового заболевания и почечной недостаточности. Для корректирования измеренных на исходном уровне различий использовался предварительно указанный стратифицированный анализ коэффициента предрасположенности, однако, несмотря на это, на результаты может влиять остаточное искажение. Скорректированное отношение рисков массивных кровотечений, рецидивов ВТЭ и смертности по любой причине при сравнении ривароксабана и стандарта клинической практики составило 0,77 (95 % ДИ 0,40−1,50), 0,91 (95 % ДИ 0,54−1,54) и 0,51 (95 %
ДИ 0,24−1,07), соответственно. Эти результаты в реальной клинической практике соответствуют установленному профилю безопасности в отношении этого показания.
В пострегистрационном неинтервенционном исследовании в четырех странах ривароксабан принимали более 40 000 пациентов с отрицательным анамнезом онкологических заболеваний; ривароксабан назначался для лечения или профилактики ТГВ и ТЭЛА. Частота клинически выраженных ВТЭ и тромбоэмболических событий на 100 пациенто-лет, которые приводили к госпитализации, варьировала от 0,64 (95% ДИ 0,40–0,97; данные по Великобритании) до 2,30 (95% ДИ 2,11–2,51; данные по Германии).
Кровотечение, потребовавшее госпитализации, наблюдалось со следующей частотой на 100 пациенто-лет: 0,31 (95% ДИ 0,23–0,42) - внутричерепное кровотечение; 0,89 (95% ДИ 0,67-1,17) - желудочно-кишечное кровотечение; 0,44 (95% ДИ 0,26-0,74) - мочеполовые кровотечения и 0,41 (95% ДИ 0,31-0,54) - другие кровотечения.
Дети и подростки
Лечение ВТЭ и профилактика рецидивов ВТЭ у детей
727 детей с подтвержденной острой ВТЭ, 528 из которых получали ривароксабан, участвовали в 6 открытых многоцентровых педиатрических клинических исследованиях. В результате дозирования ривароксабана на основании массы тела у детей в возрасте от 0 (с рождения) до 18 лет системное воздействие ривароксабана не отличалось от его экспозиции у взрослых пациентов с ТГВ, получавших ривароксабан в дозе 20 мг один раз в сутки как было подтверждено в исследовании III фазы (см. раздел 5.2).
Исследование 3 фазы EINSTEIN Junior являлось рандомизированным, открытым многоцентровым клиническим исследованием с активным контролем с участием 500 пациентов детского возраста (от новорождённых до < 18 лет) с подтвержденным дагнозом острой ВТЭ. В исследование было включено 276 детей в возрасте от 12 до < 18 лет, 101 в возрасте от 6 до < 12 лет, 69 детей в возрасте от 2 до <6 лет и 54 в возрасте < 2 лет.
Первый индексный эпизод ВТЭ был классифицирован как ВТЭ, связанное с центральным венозным катетером (CVC-VTE у 90 из 335 пациентов в группе ривароксабана, у 37 из 165 пациентов в группе сравнения), тромбозом церебральных венозных синусов (CVST - у 74 из 335 пациентов в группе ривароксабана, у 43 из 165 пациентов в группе сравнения) и все остальные, включая ТГВ и ТЭЛА (не связанная с центральным венозным катетером (не-CVC-VTE) у 171 из 335 пациентов в группе ривароксабана, 85 из 165 пациентов в группе сравнения).
Наиболее частым первым индексным эпизодом тромбоза у детей в возрасте от 12 до <18 лет была не связанная с центральным венозным катетером (не-CVC) ВТЭ у 211 пациентов (76,4%); у детей от 6 до <12 лет и от 2 до <6 лет тромбоз церебральных венозных синусов (CVST) наблюдался у 48 (47,5%) и 35 (50,7%) соответственно; а у детей в возрасте <2 лет CVC-ВТЭ наблюдалась у 37 (68,5%).
В группе ривароксабана не было детей младше 6 месяцев с тромбозом церебральных венозных синусов (CVST). У 22 пациентов с CVST была выявлена инфекция центральной нервной системы (ЦНС) (13 пациентов в группе ривароксабана и 9 пациентов в группе сравнения).
ВТЭ была спровоцирована стойкими, преходящими или одновременно стойкими и преходящими факторами риска у 438 (87,6%) детей.
Пациенты получали стартовое лечение терапевтическими дозами НФГ (нефракционный гепарин), НМГ(низкомолекулярный гепарин) или фондапаринукса в течение не менее 5 дней и были рандомизированы в соотношении 2:1 для получения доз ривароксабана из расчёта на массу тела или в группы сравнения (гепарины, антагонист витамина К (АВК) в течение 3-месячного основного периода лечения в рамках исследования (1 месяц для детей < 2 лет с CVC-VTE).
В конце основного периода лечения в рамках иccледования визуализационную диагностику, проведенную на исходном уровне, повторили при условии, если это клинически осуществимо. На этом этапе изучаемую терапию можно было либо прекратить, либо, по усмотрению исследователя, продолжить до 12 месяцев (для детей младше 2 лет с CVC-VTE до 3 месяцев) в целом.
Первичной конечной точкой эффективности была рецидивирующая ВТЭ, проявляющаяся клинически. Первичный исход безопасности был композитным: массивное кровотечение и клинически значимое не массивное кровотечение (CRNMB). Все исходы эффективности и безопасности централизованно оценивались независимой комиссией, не знающей о назначенном лечении. Результаты оценки эффективности и безопасности представлены в таблицах 11 и 12 ниже.
Рецидивирующая ВТЭ встречалась в группе лечения ривароксабаном у 4 из 335 пациентов и в группе сравнения у 5 из 165 пациентов. О компоненте массивное кровотечение и CRNMB (клинически значимое не массивное кровотечение) сообщалось у 10 из 329 пациентов (3%), получающих ривароксабан у 3 из 162 пациентов (1,9%) в группе, получающих препарат сравнения. Чистая клиническая польза (симптоматически рецидивирующая ВТЭ плюс массивное кровотечение) отмечалась в группе ривароксабана у 4 из 335 пациентов и в группе сравнения у 7 из 165 пациентов. Нормализация тромботического поражения при повторной визуализации была выявлена у 128 из 335 пациентов, проходящих лечение ривароксабаном, и у 43 из 165 пациентов в группе лечения с препаратом сравнения. Эти результаты в целом были одинаковыми среди возрастных групп. В группе лечения с ривароксабаном было 119 (36,2%) детей с кровотечением, потенциально связанным с проводимым лечением, и 45 (27,8%) детей в группе лечения с препаратом сравнения.
Таблица 11: Результаты эффективности в конце основного периода лечения
Событие — Ривароксабан N = 335* — Препарат сравнения N = 165*
Рецидивирующая ВТЭ (первичный исход эффективности) — 4 (1,2%, 95% ДИ 0,4% –3,0%) — 5 (3,0%, 95% ДИ 1,2%–6,6%)
Композит: клинически выраженная рецидивирующая ВТЭ + бессимптомное ухудшение при повторной визуализации — 5 (1,5%, 95% ДИ 0,6% –3,4%) — 6 (3,6%, 95% ДИ 1,6%–7,6%)
Композит: клинически выраженная рецидивирующая ВТЭ + бессимптомное ухудшение при повторной визуализации + без изменений при повторной визуализации — 21 (6,3%, 95% ДИ 4,0% –9,2%) — 19 (11,5%, 95% ДИ 7,3%–17,4%)
Нормализация при повторной визуализации — 128 (38,2%, 95% ДИ 33,0%–43,5%) — 43 (26,1%, 95% ДИ 19,8%–33,0%)
Композит: рецидивирующая ВТЭ + массивное кровотечение (чистая клиническая польза) — 4 (1,2%, 95% ДИ 0,4%–3,0%) — 7 (4,2%, 95% ДИ 2,0%–8,4%)
Фатальная или нефатальная лёгочная тромбоэмболия — 1 (0,3%, 95% ДИ 0,0% –1,6%) — 1 (0,6%, 95% ДИ 0,0% – 3,1%)
* FAS = (full analysis set) полная выборка для анализа, каждый ребёнок, подлежащий рандомизации.
Таблица 12: Результаты безопасности в конце основного периода лечения
Ривароксабан N = 329* — Препарат сравнения N = 162*
Композит: массивное кровотечение + CRNMB (первичный исход безопасности) — 10 (3.0%, 95% ДИ 1.6%–5.5%) — 3 (1.9%, 95% ДИ 0.5%–5.3%)
Массивное кровотечение — 0 (0.0%, 95% ДИ 0.0%–1.1%) — 2 (1.2%, 95% ДИ 0.2%–4.3%)
Любое кровотечение, возникшее во время лечения — 119 (36.2%) — 45 (27.8%)
* SAF = (safety analysis set) выборка для анализа безопасности, каждый ребёнок, подлежащий рандомизации и получивший хотя бы 1 дозу испытуемого лекарственного препарата.
Профиль эффективности и безопасности ривароксабана был в значительной степени схожим между пациентами детского возраста с ВТЭ и взрослыми пациентами с ТГВ (тромбоз глубоких вен и ТЭЛА (тромбоэмболия лёгочной артерии), однако доля субъектов с любым кровотечением была выше среди пациентов детского возраста с ВТЭ по сравнению со взрослой популяцией с ТГВ/ ТЭЛА.
Пациенты с высоким риском антифосфолипидного синдрома с тройной серопозитивностью
В спонсируемом исследователем рандомизированном открытом многоцентровом исследовании со слепой оценкой критериев эффективности ривароксабан сравнивали с варфарином у пациентов с тромбозом в анамнезе, с диагнозом «антифосфолипидный синдром» и с высоким риском тромбоэмболических осложнений (с наличием всех трех антифосфолипидных антител: волчаночный антикоагулянт, антикардиолипиновые антитела, антитела к бета-2-гликопротеину I). Испытание было прекращено преждевременно после включения 120 пациентов по причине избыточного количества событий среди пациентов группы ривароксабана. Средняя продолжительность последующего наблюдения составила 569 дней. 59 пациентов были рандомизированы в группу получения ривароксабана 20 мг (15 мг для пациентов с клиренсом креатинина (КК)
<50 мл/мин) и 61 — в группу получения варфарина (МНО 2,0−3,0). Тромбоэмболические осложнения наблюдали у 12 % пациентов, рандомизированных в группу ривароксабана (4 случая ишемического инсульта и 3 случая инфаркта миокарда). У пациентов, рандомизированных в группу варфарина, осложнения не зарегистрированы. Случаи массивного кровотечения наблюдались у 4 пациентов (7 %) в группе ривароксабана и 2 пациентов (3 %) в группе варфарина.
Пациенты детского возраста
Европейское агентство по контролю за лекарственными средствами отменило обязательство на предоставление результатов исследований профилактики тромбоэмболических событий лекарственными средствами, содержащими ривароксабан, у всех групп пациентов детского возраста (см. раздел 4.2 для получения информации о применении у пациентов детского возраста).