Механизм действия
Бронхитол-ГЕН содержит маннитол, высушенный распылением для получения пригодной для вдыхания формы. Высушенный распылением маннитол должен приниматься с помощью специального ингалятора. Ингаляция маннитола предназначена для улучшения гигиены легких путем коррекции нарушенного мукоцилиарного клиренса, характерного для муковисцидоза. Хотя точный механизм действия неизвестен, вдыхаемый маннитол может изменять вязкоупругие свойства слизи, увеличивать гидратацию перицилиарного жидкого слоя и способствовать увеличению мукоцилиарного и кашлевого клиренса удерживаемых секретов.
Клиническая эффективность и безопасность
Три рандомизированных, двойных слепых, параллельных, контролируемых исследования 3 фазы, продолжительностью 26 недель, были проведены у пациентов с муковисцидозом. В исследованиях DPM-CF-301 и DPM-CF-302 пациенты в возрасте 6 лет и старше были рандомизированы в соотношении 3: 2 либо к: (1) ингаляционному маннитолу 400 мг два раза в день или (2) контрольному препарату (ингаляционный маннитол 50 мг дважды в день) ежедневно. В третьем исследовании (DPM-CF-303) 423 взрослых пациента были рандомизированы в соотношении 1:1 на 400 мг ингаляционного маннитола два раза в день или в контрольную группу. Включенные пациенты, которые не были рандомизированы из-за неудачного теста на толерантность к маннитолу (МТТ), составляли 27/389 (7%) в исследовании DPF-CF-301, 14/342 (4%) в исследовании DPM-CF-302 и 25/486 (5,1%) в исследовании DPM-CF-303. Кроме того, 4% (n = 27) пациентов из первых двух исследований и 1,4% (7/486) из исследования DPM-CF-303 имели неполный МТТ и не были рандомизированы.
Число пациентов, которые были рандомизированы, но выбыли из исследования до приема какого-либо исследуемого препарата, составило 29 (маннитол: 15; контроль: 14) в исследовании DPM-CF-301, 13 (маннитол: 8; контроль: 5) в исследовании DPM-CF- 302 и 3 (маннитол: 2; контроль: 1) в исследовании DPM-CF-303.
Еще 50 (16,9%) пациентов в исследовании DPM-CF-301, 20 (6,6%) в исследовании DPM-CF-302 и 25 (5,9%) в исследовании DPM-CF-303 отозвали свое согласие в течение 26-недельной рандомизированной фазы.
Из пациентов, получавших исследуемый препарат в исследовании DPM-CF-301, 28/177 (15,8%) пациентов в группе маннитола и 10/118 (8,5) в контрольной группе испытали нежелательное явление, приведшее к отмене исследования. Соответствующие числа в исследовании DPM-CF-302 составляли 13/184 (7,1%) пациентов в группе маннитола и 5/121 (4,1%) в контрольной группе; а в исследовании DPM-CF-303 - 8/207 (3,9%) пациентов в группе маннитола и 7/213 (3,3%) в контрольной группе. Наиболее частыми побочными эффектами, приведшими к отмене исследования, были усиление кашля, ухудшение состояния и кровохарканье.
В таблице 5 показаны результаты предварительно заданной первичной конечной точки (изменение ОФВ1 за вычетом контроля относительно исходного уровня).
Таблица 5: Изменение ОФВ1 за вычетом контроля через 26 недель (ITT-популяция)
DPM-CF-301 — DPM-CF-302 — DPM-CF-303
N — ОФВ1 (мл) (95% CI) — p-значение — N — ОФВ1 (мл) (95% CI) — p-значение — N — ОФВ1 (мл) (95% CI) — p-значение
Все возрастные категории — 295 — 94.5 (46.2, 142.7) — <0.001 — 305 — 54.1 (-2.0, 110.3) — 0.059 — 423 — 54 (8, 100) — 0.020
6-11 лет — 48 — 49.1 (-71.3, 169.5) — 0.422 — 59 — 81.1 (-45.3, 207.6) — 0.208 — ---
12-17 лет — 57 — 78.0 (-28.8, 184.7) — 0.151 — 95 — -9.5 (-108.9, 89.9) — 0.851
≥18 лет — 190 — 108.5 (47.6, 169.4) — <0.001 — 151 — 85.9 (4.6, 167.3) — 0.038 — 423 — 54 (8, 100) — 0.020
Примечание: в трех исследованиях были некоторые различия в методах анализа. В DPM-CF-303 подстановка отсутствующих данных выполнялось с использованием базового наблюдения с переносом подстановки с использованием подхода причины отсева, тогда как в DPM-CF-301 или DPM-CF-302 подстановка не производилась.
Для пользователей дорназы альфа в DPM-CF-301 изменение ОФВ1 за вычетом контроля через 26 недель составило 77,6 мл (95% ДИ 18,2, 137,1); не применяющие: 89,6 мл (95% ДИ 25,4, 153,8). Соответствующие результаты для DPM-CF-302 были следующими: пользователи дорназы альфа: 43,5 мл (95% ДИ -19,8, 106,8); не применяющие: 86,5 мл (95% ДИ -23,8, 196,8); и для DPM-CF-303: пользователи дорназы альфа: 29 мл (95% ДИ -23, 81); непользователи: 112 мл (95% ДИ 22, 202). Количество участников исследования с хотя бы одним определенным протоколом обострением легких (≥ 4 симптомов и признаков плюс внутривенное введение антибиотиков) в DPM-CF-301 составляло 18,1% в группе маннитола и 28% в контрольной группе; в DPM-CF-302 15,2% против 19,0%; а в DPM-CF-303 - 13,4% против 13,6%.