Механизм действия
Валганцикловир является сложным эфиром L-валил (предшественник) ганцикловира. После перорального приема валганцикловир быстро и активно метаболизируется до ганцикловира за счет эстераз кишечника и печени. Ганцикловир является синтетическим аналогом 2'-дезоксигуанозина и подавляет репликацию вирусов герпеса in vitro и in vivo. Чувствительные вирусы человека включают цитомегаловирус человека (HCMV), вирусы простого герпеса тип 1 и 2 (HSV-1 и HSV-2), вирусы герпеса человека 6, 7 и 8 типов (HHV-6, HHV-7, HHV8), вирус Эпштейна-Барра (EBV), вирус ветряной оспы (VZV) и вирус гепатита B (HBV).
В ЦМВ-инфицированных клетках ганцикловир первоначально фосфорилируется до ганцикловира монофосфата вирусной протеинкиназой pUL97. Дальнейшее фосфорилирование происходит с помощью клеточных киназ с образованием ганцикловиртрифосфата, который затем медленно метаболизируется внутриклеточно. Было показано, что метаболизм трифосфата происходит в инфицированных вирусом простого герпеса и цитомегаловирусом человека клетках с периодом полураспада 18 и от 6 до 24 часов, соответственно, после удаления внеклеточного ганцикловира. Поскольку фосфорилирование в значительной степени зависит от вирусной киназы, фосфорилирование ганцикловира происходит преимущественно в инфицированных вирусом клетках.
Вирустатическая активность ганцикловира обусловлена ингибированием синтеза вирусной ДНК посредством: (1) конкурентного ингибирования включения дезоксигуанозинтрифосфата в ДНК вирусной ДНК-полимеразой и (2) включения ганцикловиртрифосфата в вирусную ДНК, вызывая прекращение или очень ограниченное дальнейшее удлинение вирусной ДНК.
Противовирусное действие
Противовирусное действие in vitro, измеренная как IC50 ганцикловира против ЦМВ, находится в диапазоне от 0,08 мкМ (0,02 мкг/мл) до 14 мкМ (3,5 мкг/мл).
Клиническая противовирусная реакция валганцикловира была продемонстрирована при лечении пациентов со СПИДом с впервые диагностированным ЦМВ ретинитом. Выделение ЦМВ с мочой снизилось с 46% (32/69) пациентов при включении в исследование до 7% (4/55) пациентов после четырех недель лечения валганцикловиром.
Клиническая эффективность и безопасность
Взрослые
Лечение ЦМВ ретинита
Пациенты с впервые диагностированным ЦМВ-ретинитом были рандомизированы в одном исследовании для индукционной терапии валганцикловиром в дозировке 900 мг два раза в сутки или ганцикловиром в дозировке 5 мг/кг два раза в сутки внутривенно. Доля пациентов с фотографическим прогрессированием ЦМВ-ретинита на 4-й неделе была сопоставима в обеих группах лечения: 7/70 и 7/71 пациентов с прогрессированием в группах внутривенного введения ганцикловира и валганцикловира, соответственно.
После индукционной терапии все пациенты в этом исследовании получали поддерживающую терапию валганцикловиром в дозировке 900 мг один раз в сутки. Среднее (медианное) время от рандомизации до прогрессирования ЦМВ ретинита в группе, получавшей индукционное и поддерживающее лечение валганцикловиром, составляло 226 (160) дней, а в группе, получавшей индукционное лечение ганцикловиром внутривенно и поддерживающее лечение валганцикловиром, составляло 219 (125) дней.
Профилактика ЦМВ-болезни при трансплантации
Было проведено двойное слепое клиническое исследование активного компаратора с двойной фиксацией у пациентов с трансплантатами сердца, печени и почек (пациенты с трансплантатом легких и желудочно-кишечного тракта не были включены в исследование) с высоким риском ЦМВ-болезни (D+/R-), которые получали валганцикловир (900 мг один раз в сутки) или пероральный ганцикловир (1000 мг три раза в сутки), начиная с 10 дней после трансплантации и до 100 дней после трансплантации. Частота ЦМВ-болезни (ЦМВ-синдром + инвазивная болезнь тканей) в течение первых 6 месяцев после трансплантации составила 12,1% в группе валганцикловира (n = 239) по сравнению с 15,2% в группе перорального ганцикловира (n = 125). Подавляющее большинство случаев произошло после прекращения профилактики (после 100-го дня), причем случаи в группе валганцикловира возникали в среднем позже, чем в группе перорального ганцикловира. Частота острого отторжения в первые 6 месяцев составила 29,7% у пациентов, рандомизированных для приема валганцикловира, по сравнению с 36,0% в группе перорального ганцикловира, при этом частота потери трансплантата была эквивалентной и встречалась у 0,8% пациентов в каждой группе.
Двойное слепое плацебо-контролируемое исследование было проведено с участием 326 пациентов с трансплантацией почки с высоким риском ЦМВ-болезни (D+/R-) для оценки эффективности и безопасности продления профилактики ЦМВ валганцикловиром со 100 до 200 дней после трансплантации. Пациенты были рандомизированы (1:1) для приема таблеток валганцикловира (900 мг один раз в сутки) в течение 10 дней после трансплантации либо до 200-го дня после трансплантации, либо до 100-го дня после трансплантации с последующим 100-дневным приемом плацебо.
Доля пациентов, у которых развилась болезнь ЦМВ в течение первых 12 месяцев после трансплантации, показана в таблице ниже.
Процент пациентов с трансплантатом почки с ЦМВ-инфекцией1, популяция включенных в выборку за 12 месяцев A
Валганцикловир 900 мг один раз в сутки в течение 100 дней (N = 163) — Валганцикловир 900 мг один раз в сутки в течение 200 дней (N = 155) — Разница между группами лечения
Пациенты с подтвержденной или предполагаемой ЦМВ-болезнью2 — 71 (43,6%) [35,8%; 51,5%] — 36 (23,2%) [16,8%; 30,7%] — 20,3% [9,9%; 30,8%]
Пациенты с подтвержденной ЦМВ-болезнью — 60 (36,8%) [29,4%; 44,7%] — 25 (16,1%) [10,7%; 22,9%] — 20,7% [10,9%; 30,4%]
1 ЦМВ-болезнь определяется как ЦМВ-синдром или тканевый инвазивный ЦМВ.
2 Подтвержденный ЦМВ – это клинически подтвержденный случай ЦМВ-болезни. Предполагалось, что пациенты имеют ЦМВ-болезнь, если не было обследования на 52 неделе и не было подтверждения ЦМВ-болезни до этого времени.
A Результаты, полученные до 24 месяцев, соответствовали результатам до 12 месяцев: подтвержденная или предполагаемая ЦМВ-болезнь составила 48,5% в группе лечения в течение 100 дней по сравнению с 34,2% в группе лечения в течение 200 дней; разница между группами лечения составила 14,3% [3,2%; 25,3%].
У пациентов со значительно меньшим риском трансплантации почки развилась ЦМВ-болезнь после профилактики ЦМВ валганцикловиром до 200 дня после трансплантации по сравнению с пациентами, которые получали профилактику ЦМВ с помощью валганцикловира до 100 дня после трансплантации.
Приживаемость трансплантата, а также частота подтвержденного биопсией острого отторжения были одинаковыми в обеих группах лечения. Приживаемость трансплантата через 12 месяцев после трансплантации составила 98,2% (160/163) для 100-дневного режима дозирования и 98,1% (152/155) для 200-дневного режима дозирования. До 24 месяцев после трансплантации сообщалось о четырех дополнительных случаях потери трансплантата, все в группе приема в течение 100 дней. Частота подтвержденного биопсией острого отторжения через 12 месяцев после трансплантации составила 17,2% (28/163) для 100-дневного режима дозирования и 11,0% (17/155) для 200-дневного режима дозирования. До 24 месяцев после трансплантации сообщалось об одном дополнительном случае в группе приема в течение 200 дней.
Вирусная устойчивость
Вирус, устойчивый к ганцикловиру, может возникнуть после длительного приема валганцикловира путем отбора мутаций в гене вирусной киназы (UL97), ответственном за монофосфорилирование ганцикловира, и/или гене вирусной полимеразы (UL54). В клинических изолятах семь канонических замен UL97, M460V/I, H520Q, C592G, A594V, L595S, C603W являются наиболее часто встречающимися заменами, связанными с устойчивостью к ганцикловиру. Вирусы, содержащие мутации в гене UL97, устойчивы только к ганцикловиру, тогда как вирусы с мутациями в гене UL54 устойчивы к ганцикловиру, но могут проявлять перекрестную устойчивость к другим противовирусным препаратам, которые также нацелены на вирусную полимеразу.
Лечение ЦМВ ретинита
Генотипический анализ ЦМВ в изолятах полиморфноядерных лейкоцитов (ПМНЛ) от 148 пациентов с ЦМВ ретинитом, включенных в одно клиническое исследование, показал, что 2,2%, 6,5%, 12,8% и 15,3% содержат мутации UL97 через 3, 6, 12 и 18 месяцев. соответственно лечения валганцикловиром.
Профилактика ЦМВ-болезни при трансплантации
Активное исследование компаратора
Устойчивость изучали с помощью генотипического анализа ЦМВ в образцах ПМНЛ, собранных i) на 100-й день (конец профилактики исследуемым препаратом) и ii) в случаях подозрения на ЦМВ-болезнь в срок до 6 месяцев после трансплантации. Из 245 пациентов, рандомизированных для приема валганцикловира, 198 образцов были получены для тестирования на 100-ый день, и мутаций устойчивости к ганцикловиру не наблюдалось. Это сопоставимо с 2 мутациями устойчивости к ганцикловиру, обнаруженными в 103 протестированных образцах (1,9%) у пациентов в группе сравнения перорального ганцикловира.
Из 245 пациентов, рандомизированных для приема валганцикловира, были протестированы образцы от 50 пациентов с подозрением на ЦМВ, и мутаций устойчивости не наблюдалось. Из 127 пациентов, рандомизированных в группу сравнения ганцикловира, были протестированы образцы от 29 пациентов с подозрением на ЦМВ, у которых наблюдались две мутации устойчивости, что дало частоту устойчивости 6,9%.
Продление профилактического исследования со 100 до 200 дней после трансплантации
Генотипический анализ был выполнен на генах UL54 и UL97, полученных из вируса, выделенного у 72 пациентов, которые соответствовали критериям анализа устойчивости: пациенты с положительной вирусной нагрузкой (> 600 копий/мл) в конце профилактики и/или пациенты, у которых была подтверждена вирусная нагрузка. ЦМВ-болезнь до 12 месяцев (52 недель) после трансплантации. У трех пациентов в каждой группе лечения была известная мутация устойчивости к ганцикловиру.
Дети
Лечение ЦМВ ретинита
Европейское агентство по лекарственным средствам отказалось от обязательства проводить исследования валганцикловира на всех подгруппах детей при лечении инфекции, вызванной ЦМВ, у пациентов с ослабленным иммунитетом (информацию о применении в педиатрии см. в разделе 4.2).
Профилактика ЦМВ-болезни при трансплантации
Фармакокинетическое исследование фазы II и исследование безопасности у детей-реципиентов трансплантатов солидных органов (в возрасте от 4 месяцев до 16 лет, n = 63), получающих валганцикловир один раз в сутки в течение до 100 дней в соответствии с педиатрическим алгоритмом дозирования (см. раздел 4.2), выявили воздействия, аналогичные таковым у взрослых (см. раздел 5.2). Срок наблюдения после лечения составил 12 недель. Серологический статус ЦМВ D/R на исходном уровне был D+/R- в 40%, D+/R+ в 38%, D-/R+ в 19% и D-/R- в 3% случаев. О наличии вируса ЦМВ сообщили 7 пациентов. Наблюдаемые побочные реакции на лекарства были аналогичны таковым у взрослых (см. раздел 4.8).
Исследование переносимости фазы IV у детей-реципиентов трансплантата почки (в возрасте от 1 до 16 лет, n = 57), получающих валганцикловир один раз в сутки в течение до 200 дней в соответствии с алгоритмом дозирования (см. раздел 4.2), привело к низкой заболеваемости ЦМВ. Срок наблюдения после лечения составил 24 недели. Серологический статус ЦМВ D/R на исходном уровне был D+/R+ в 45%, D+/R- в 39%, D-/R+ в 7%, D-/R- в 7% и ND/R+ в 2% случаев. ЦМВ-виремия была зарегистрирована у 3 пациентов, а случай ЦМВ-синдрома подозревался у одного пациента, но не подтвержден Центральной лабораторией ПЦР-ЦМВ. Наблюдаемые побочные реакции на лекарства были аналогичны таковым у взрослых (см. раздел 4.8).
Эти данные подтверждают экстраполяцию данных об эффективности от взрослых к детям и предоставляют рекомендации по дозировке для детей.
Исследование фармакокинетики и безопасности фазы I у пациентов с трансплантатом сердца (в возрасте от 3 недель до 125 дней, n = 14), которые получали однократную суточную дозу валганцикловира в соответствии с алгоритмом дозирования педиатрических доз (см. раздел 4.2) в течение 2 дней подряд, выявило воздействия, аналогичные у взрослых (см. раздел 5.2). Срок наблюдения после лечения составил 7 дней. Профиль безопасности соответствовал другим исследованиям среди детей и взрослых, хотя количество пациентов и воздействие валганцикловира в этом исследовании были ограничены.
Врожденный ЦМВ
Эффективность и безопасность ганцикловира и/или валганцикловира изучалась в двух исследованиях у новорожденных и младенцев с врожденной симптоматической ЦМВ-инфекцией.
В первом исследовании фармакокинетика и безопасность разовой дозы валганцикловира (диапазон дозировки 14-16-20 мг/кг/доза) изучались у 24 новорожденных (в возрасте от 8 до 34 дней) с симптомами врожденного ЦМВ-болезни (см. раздел 5.2). Новорожденные получали противовирусное лечение в течение 6 недель, тогда как 19 из 24 пациентов получали до 4 недель лечения валганцикловиром перорально, в оставшиеся 2 недели они получали ганцикловир внутривенно. Остальным 5 пациентам вводили ганцикловир внутривенно в течение большей части периода исследования. Во втором исследовании эффективность и безопасность терапии в течение 6 недель валганцикловиром изучалась по сравнению с терапией в течение 6 месяцев изучали на 109 младенцах в возрасте от 2 до 30 дней с симптоматической врожденной ЦМВ-болезнью. Все дети получали валганцикловир перорально в дозе 16 мг/кг два раза в сутки в течение 6 недель. После 6 недель терапии младенцы были рандомизированы 1:1 для продолжения лечения валганцикловиром в той же дозировке или для получения соответствующего плацебо для завершения 6 месяцев лечения.
Это показание к лечению в настоящее время не рекомендуется для валганцикловира. Схема исследований и полученные результаты слишком ограничены, чтобы делать соответствующие выводы об эффективности и безопасности валганцикловира.