Цитотоксическая активность в клеточных культурах
Гемцитабин демонстрирует значительные цитотоксические эффекты против множества культивируемых опухолевых клеток мышей и человека. Его действие является циклоспецифичным, в основном убивает клетки, при синтезе ДНК (S-фаза) и, при определенных обстоятельствах, а также блокируя рост клеток на стыке границы фаз G1 / S. In vitro цитотоксический эффект гемцитабина зависит как от концентрации, так и от времени.
Противоопухолевая активность в доклинических моделях
В моделях опухолей животных противоопухолевая активность гемцитабина зависит от графика введения препарата. При ежедневном введении гемцитабина, наблюдается высокая смертность среди животных, с минимальной противоопухолевой активностью. Однако, если, введение гемцитабина назначается на каждый третий или четвертый день, его можно вводить в нелетальных дозах с существенной противоопухолевой активностью против широкого спектра опухолей у мышей.
Механизм действия
Клеточный метаболизм и механизм действия: Гемцитабин (dFdC) метаболизируется внутриклеточно под действием нуклеозидкиназы с образованием дифосфатных (dFdCDP) и трифосфатных (dFdCTP) нуклеозидов. Цитотоксический эффект гемцитабина обусловлен комбинированным действием дифосфатных и трифосфатных нуклеозидов, что приводит к подавлению синтеза ДНК. Во-первых, дифосфатные нуклеозиды подавляют рибонуклеотидредуктазу, которая катализирует реакции образования дезоксинуклеозидтрифосфатов, необходимых для синтеза ДНК. Подавление этого фермента со стороны дифосфатнуклеозида приводит к снижению концентраций дезоксинуклеотидов, в том числе dCTP. Во-вторых, dFdCTP конкурирует с dCTP при построении ДНК (самопотенцирование).
Аналогично, небольшое количество гемцитабина также может быть включено в РНК. Таким образом, сниженная внутриклеточная концентрация dCTP потенцирует включение dFdCTP в ДНК. Эпсилон ДНК-полимеразы не обладает способностью устранять гемцитабин и восстанавливать растущие нити ДНК. После того, как гемцитабин включается в ДНК, к растущим цепям ДНК добавляется еще один нуклеотид. После этого добавления, по существу, происходит полное ингибирование в дальнейшем синтезе ДНК (скрытое окончания цепи). После включения в ДНК гемцитабин, как представляется, индуцирует запрограммированный процесс гибели клеток, известный как апоптоз
Клинические данные
Рак мочевого пузыря
Рандомизированное исследование III фазы у 405 пациентов с "переходными" клетками запущенной или метастатической уротелиальной карциномы не выявило различий между двумя группами лечения, гемцитабином / цисплатином по сравнению с метотрексатом / винбластином / адриамицином / цисплатином (MVAC) с точки зрения средней выживаемости (12,8 и 14,8 месяца соответственно, p = 0,547), время прогрессирования заболевания (7,4 и 7,6 месяца соответственно, p = 0,882) и частота ответа (49,4% и 45,7% соответственно, p = 0,512). Однако комбинация гемцитабина и цисплатина имела лучший профиль токсичности, чем MVAC.
Рак поджелудочной железы
В рандомизированном исследовании III фазы у 126 пациентов с прогрессирующим или метастатическим раком поджелудочной железы гемцитабин показал статистически значимую более высокую клиническую эффективность ответа, чем 5-фторурацил (23,8% и 4,8% соответственно, р = 0,0022). Кроме того, статистически значимое продление времени до прогрессирования с 0,9 до 2,3 месяцев (логранговый критерий
p <0,0002) и статистически значимое продление медианной выживаемости с 4,4 до 5,7 месяцев (логранговый критерий p <0,0024) наблюдалось у пациентов, получавших гемцитабин по сравнению с пациентами, получавшими 5-фторурацил.
Немелкоклеточный рак легкого
В III фазе рандомизированного исследования 522 пациентов с неоперабельным, местнораспространенным или метастатическим НМРЛ гемцитабин в сочетании с цисплатином показал статистически значимую более высокую скорость ответа, чем только цисплатин (31,0% и 12,0%, соответственно, р <0,0001). Статистически значимое увеличение времени прогрессирования - с 3,7 до 5,6 месяцев (логранговый критерий
p<0,0012) и статистически значимая пролонгация медианной выживаемости с 7,6 месяцев до 9,1 месяцев (логранговый критерий p<0,004) наблюдалось у пациентов, получавших лечение гемцитабином/цисплатином по сравнению с пациентами, получавшими цисплатин.
В III фазе другого рандомизированного исследования у 135 пациентов с IIIB или IV стадией НМРЛ комбинация гемцитабина и цисплатина показала статистически значимую более высокую частоту ответа, чем комбинация цисплатина и этопозида (40,6% и 21,2% соответственно, р = 0,025). Статистически значимое удлинение времени прогрессирования с 4,3 до 6,9 месяцев (p=0,014) наблюдалось у пациентов, получавших гемцитабин/цисплатин, по сравнению с пациентами, получавшими этопозид/ цисплатин.
В обоих исследованиях было обнаружено, что переносимость была сходной в двух группах лечения.
Карцинома яичника
В III фазе рандомизированного исследования 356 пациентов с прогрессирующей эпителиальной карциномой яичников, у которых были рецидивы не менее 6 месяцев после завершения терапии на основе платины, были случайным образом отобраны на терапию с помощью гемцитабин и карбоплатин (GCb), или карбоплатин (Cb). Статистически значимое увеличение времени прогрессирования заболевания с 5,8 до 8,6 месяцев (логранговый критерий p = 0,0038) наблюдалось у пациентов, получавших GCb, по сравнению с пациентами, получавшими Cb. Различия в частоте ответа 47,2% в группе GCb против 30,9% в группе Cb (p = 0,0016) и средняя выживаемость 18 месяцев (GCb) против 17,3 (Cb) (p = 0,73) свидетельствовали в пользу группы GCb.
Рак молочной железы
В III фазе рандомизированного исследования у 529 пациентов с неоперабельным, местно-рецидивирующим или метастатическим раком молочной железы с рецидивом после адъювантной/неоадъювантной химиотерапии гемцитабин в комбинации с паклитакселом показал статистически значимое увеличение времени до документированного прогрессирования заболевания с 3,98 до 6,14 месяцев (логранговый критерий p = 0,0002) у пациентов, получавших гемцитабин / паклитаксел, по сравнению с пациентами, получавшими паклитаксел. После 377 смертей общая выживаемость составила 18,6 месяца против 15,8 месяцев (логранговый критерий
p = 0,0489, отношение рисков 0,82) у пациентов, получавших гемцитабин / паклитаксел, по сравнению с пациентами, получавшими паклитаксел, и общая частота ответа составила 41,4% и 26,2% соответственно (p = 0,0002).