5.1.1 Механизм действия
Комплекс ботулинический токсин типа А - гемагглютинин блокирует периферическую холинергическую передачу в нервно-мышечном соединении посредством пресинаптического действия в месте проксимального высвобождения ацетилхолина. Токсин действует внутри нервного окончания, нарушая Ca2+-зависимые механизмы, которые завершаются высвобождением нейромедиаторов. Токсин не влияет на постганглионарную холинергическую передачу или постганглионарную симпатическую передачу.
Действие токсина включает в себя обязательный начальный этап, на котором токсин быстро прикрепляется к пресинаптической мембране нервного окончания. Второй этап – интернализация: токсин проникает через пресинаптическую мембрану, не вызывая возникновения паралича. Наконец, токсин ингибирует высвобождение ацетилхолина, нарушая Ca2+-опосредованный механизм высвобождения ацетилхолина, тем самым уменьшая потенциал концевой пластинки и вызывая паралич.
Восстановление передачи нервного импульса происходит постепенно, по мере образования новых нервных окончаний и восстановления контактов с постсинаптической моторной концевой пластинкой, процесс занимает 6-8 недель у экспериментальных животных.
5.1.2 Фармакодинамические эффекты
Фокальная спастичность у взрослых
Спастичность верхней конечности:
Эффективность и безопасность ботулинического токсина типа A при лечении спастичности верхних конечностей оценивалась в рандомизированном многоцентровом двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании, в которое были включены 238 пациентов (159 ботулинических токсинов типа A и 79 плацебо) со спастичностью верхней конечности, у которых прошло не менее 6 месяцев после инсульта (90%) или посттравматического повреждения головного мозга (10%). Основной целевой группой мышц (PTMG) были внешние сгибатели пальцев (56%), за которыми следовали сгибатели локтя (28%) и сгибатели запястья (16%).
Первичным конечной точкой эффективности эффективности был мышечный тонус PTMG на 4-й неделе, измеренный по модифицированной шкале Эшворта (MAS), 5-балльной шкале от 0 (без повышения мышечного тонуса) до 4 (проявляющееся в частичной ригидности при сгибании или разгибании), а первой вторичной конечной точкой была общая оценка врачей (PGA) ответа на лечение (9-балльная шкала от -4 [заметно хуже], через 0 [без изменений], до +4 [заметное улучшение]). Основные результаты, достигнутые на неделе 4 и неделе 12, показаны ниже:
Неделя 4 — Неделя 12
Плацебо (N=79) — Диспорт (500 ЕД) (N=80) — Диспорт (1000 ЕД) (N=79) — Плацебо (N=79) — Диспорт (500 ЕД) (N=80) — Диспорт (1000 ЕД) (N=79)
Среднее изменение мышечного тонуса в PTMG по шкале MAS относительно исходного уровня, вычисленное методом LS — -0.3 — -1.2** — -1.4** — -0.1 n=75 — -0.7** n=76 — -0.8** n=76
Среднеквадратичное среднее (LS) ответа на лечение по PGA — 0.7 — 1.4* — 1.8** — 0.4 n=75 — 0.5 n=76 — 1.0* n=76
Среднее изменение мышечного тонуса сгибателей запястья по шкале MAS относительно исходного уровня, вычисленное методом LS — -0.3 n=54 — -1.4** n=57 — -1.6** n=58 — -0.3 n=52 — -0.7* n=54 — -0.9* n=56
Среднее изменение мышечного тонуса сгибателей пальцев по шкале MAS относительно исходного уровня, вычисленное методом LS — -0.3 n=70 — -0.9* n=66 — -1.2** n=73 — -0.1 n=67 — -0.4* n=62 — -0.6* n=70
Среднее изменение мышечного тонуса сгибателей локтя по шкале MAS относительно исходного уровня, вычисленное методом LS — -0.3 n=56 — -1.0* n=61 — -1.2** n=48 — -0.3 n=53 — -0.7* n=58 — -0.8* n=46
Среднее изменение мышечного тонуса разгибателей плеча по шкале MAS относительно исходного уровня, вычисленное методом LS(1) — -0.4 n=12 — -0.6 n=7 — -0.7 n=6 — 0.0 n=12 — -0.9 n=7 — 0.0 n=6
*p < 0.05; ** p < 0.0001; LS = наименьшие квадраты (1) Статистические тесты не проводились из-за низкой частоты в группах лечения и плацебо, поскольку у пациентов, получавших лечение в мышцах плеча, ограниченные данные.
Основная цель лечения (РТТ) по шкале оценки инвалидизации (DAS) использовалась для изучения влияния лечения на функциональные нарушения (пассивная функция). Несмотря на наблюдавшееся некоторое среднее улучшение по сравнению с исходным уровнем в группах Диспорта на 4-ой неделе, результат не достиг статистической значимости по сравнению с группой плацебо; доля пациентов с ответной реакцией в части РТТ, набравших баллы DAS (пациенты, достигшие, как минимум, улучшения на один пункт) была значительно выше при дозировке 1000 ЕД, как показано ниже:
Группа лечения — Неделя 4 % ответивших на лечение — Неделя 12 % ответивших на лечение
Диспорт 500 ЕД — 50.0 n=80 p = 0.13 — 41.3 n=76 p = 0.11
Диспорт 1000 ЕД — 62.0 n=78 p = 0.0018 — 55.7 n=76 p = 0.0004
Плацебо — 39.2 n=79 — 32.9 n=75
Разделы Шкалы DAS: гигиена, положение конечности, одевание и боль.
Кроме того, наблюдались статистически значимые улучшения спастичности (степени и угла), оцененные по шкале Тардье, в активном диапазоне движения пальцев, запястья или локтя, а также в легкости наложения шины пациенту, особенно при дозировке в 1000 ЕД. Тем не менее, не было никакого воздействия лечения на активную функцию по оценке согласно Модифицированному тесту Френчай и согласно опросникам по качеству жизни EQ5D или SF-36.
Спастичность нижней конечности с поражением голеностопного сустава:
Эффективность и безопасность Диспорта в лечении спастичности нижних конечностей оценивались в основном рандомизированном многоцентровом двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании, куда вошли 385 пациентов после инсульта и с черепно-мозговой травмой (255 пациентов в группе Диспорта и 130 пациентов в группе плацебо) со спастичностью нижней конечности, с преимущественным поражением голеностопного сустава. Оценивались две дозировки Диспорта в части эффективности: Диспорт в дозировке 1000 ЕД (N = 125) и Диспорт в дозировке 1500 ЕД (N = 128) против лечения плацебо (N = 128). Основной целевой группой мышц был комплекс икроножной и камбаловидной мышц (GSC). Первичной конечной точкой была модифицированная шкала Эшворта (MAS), по которой оценивался голеностопный сустав (с разогнутым коленом) на 4-ой неделе.
Дозировка препарата Диспорт была распределена между GSC и, как минимум, одной другой дистальной или проксимальной мышцей нижней конечности в соответствии с клинической картиной.
При оценке первичной конечной точки голеностопного сустава с разогнутым коленом (включая все подошвенные сгибатели) – по модифицированной шкале Эшворта – статистически значимое улучшение наблюдалось при дозировке в 1500 ЕД. При оценке голеностопного сустава с согнутым коленом (включая все подошвенные сгибатели, кроме икроножной мышцы) по шкале MAS статистически значимое улучшение наблюдалось как при дозировке в 1000 ЕД, так и при дозировке в 1500 ЕД.
Неделя 4 — Неделя 12
Плацебо (N= 128) — Диспорт (1000 ЕД) (N=125) — Диспорт (1500 ЕД) (N=128) — Плацебо (N= 128) — Диспорт (1000 ЕД) (N=125) — Диспорт (1500 ЕД) (N=128)
Среднее изменение по шкале MAS относительно исходного уровня, вычисленное методом LS (с разогнутым коленом) — -0.5 — -0.6 — -0.8* — -0.4 — -0.4 — -0.6*
Среднее изменение по шкале MAS относительно исходного уровня, вычисленное методом LS (с согнутым коленом) — -0.4 — -0.7* — -0.8** — -0.3 — -0.5* — -0.6*
*p < 0.05; **p < 0.001 LS = наименьшие квадраты
Оценка спастичности при помощи шкалы Тардье (TS) показала, что статистически значимые улучшения степени спастичности наблюдались в период с 4-ой до 20-ой недели в группе Диспорта в дозировке 1500 ЕД и с 4-ой до 12-ой недели в группе Диспорта в дозировке 1000 ЕД. Кроме того, на 1-й и 16-й неделях были продемонстрированы статистически значимые различия угла захвата в пользу более высокой дозы Диспорта.
Основываясь на ретроспективном анализе из-за ненормальности данных общей оценки врача (PGA), лечение препаратом Диспорт также было связано со статистически значимым клиническим улучшением при обеих дозировках, измеряемых по шкале общей оценки врача (PGA).
На пике изменения через 4 недели после приема более высокой дозировки Диспорта наблюдалось количественное улучшение дорсифлексии (сгибания назад) голеностопного сустава.
Дополнительные конечные точки, такие как уменьшение болевых ощущений, использование средств опоры при ходьбе (ходунков) и оценка качества жизни, не показали статистически значимого улучшения.
По завершении данного исследования 345 пациентов вошли в открытое расширенное исследование, в котором повторное применение препарата Диспорт в дозировке 1000 ЕД или в дозировке 1500 ЕД определялось клинической потребностью.
Это последующее длительное исследование подтвердило пролонгированное влияние лечения на результат, связанный со спастичностью, после повторных инъекций.
Улучшения показателей эффективности (MAS, PGA и TS), наблюдаемые после 4-х недель двойного слепого лечения спастичности нижних конечностей препаратом Диспорт, сохранялись после повторного лечения.
Наблюдались улучшения в скорости ходьбы на 10 м (комфортная и максимальная, с обувью или без нее), которые увеличивалась при последующих циклах лечения.
Никаких значительных улучшений показателей боли в нижних конечностях по шкале SPIN, использования вспомогательных средств для ходьбы или качества жизни не наблюдалось.
Блефароспазм
В клиническом исследовании участвовали три дозировки Диспорта в течение одного цикла лечения. Эффективность оценивалась с помощью значений медианы различий в процентах нормальной активности (PNA) (полученных при помощи шкалы инвалидизации по блефароспазму) между группой лечения и группой плацебо. При увеличении дозировки Диспорта было очевидно дозозависимое улучшение блефароспазма, причем все группы лечения превосходили плацебо.
Разница между значениями медианы различий PNA от исходного уровня в активной группе и значениями медианы различий PNA от исходного уровня в группе плацебо — Диспорт 40 ЕД (N=30) — Диспорт 80 ЕД (N=31) — Диспорт 120 ЕД (N=31)
Неделя 4: — 31.2 % — 41.3 % — 48.5 %
Неделя 8: — 36.0 % — 48.3 % — 55.0 %
Неделя 12: — 36.0 % — 36.3 % — 50.0 %
Неделя 16: — 10.5 %* — 24.2 % — 31.3 %
* значение p > 0.001
В группах лечения препаратом Диспорт в дозировке 40 ЕД, 80 ЕД и 120 ЕД медианы различий от исходного уровня PNA были статистически значительно выше по сравнению с таковыми в группе плацебо на 4-ой, 8-ой и 12-ой неделях.
Статистически значимое различие по сравнению с группой плацебо также наблюдалось в группах лечения препаратом Диспорт в дозировке 80 ЕД и 120 ЕД на 16-ой неделе, что указывает на большую продолжительность ответа при дозировке 80 ЕД и 120 ЕД
Частота нежелательных явлений, вызванных лечением (НЯВЛ), в частности, птоза, была выше в группах лечения препаратом Диспорт, чем в группе плацебо, и была дозозависимой, причем более высокая частота таких явлений наблюдалась при более высокой дозировке Диспорта:
Плацебо (N=26) n (%) — Диспорт 40 ЕД (N=31) n (%) — Диспорт 80 ЕД (N=31) n (%) — Диспорт 120 ЕД (N=31) n (%)
Пациенты с побочными реакциями, вызванными лечением — 3 (12) — 19 (61) — 23 (74) — 26 (84)
Пациенты с побочными реакциями со стороны глаз, вызванными лечением — 3 (12) — 16 (52) — 23 (74) — 26 (84)
Фокальная спастичность у детей с детским церебральным параличом в возрасте от двух лет и старше
Динамическая деформация стопы из-за фокальной спастичности у детей с детским церебральным параличом в возрасте двух лет и старше в условиях амбулаторного лечения
Двойное слепое плацебо-контролируемое многоцентровое исследование (исследование Y-55-52120-141) было проведено среди детей с детским церебральным параличом с динамической деформацией стопы в следствие спастичности. Всего было зарегистрировано 235 пациентов, не получавших или получавших ранее лечение ботулиническим токсином, с оценкой по модифицированной шкале Эшворта (MAS) с баллом 2 или выше, которые получали Диспорт в дозировке 10 ЕД/кг/на 1 ногу, Диспорт в дозировке 15 ЕД/кг/на 1 ногу или плацебо. 41 % пациентов получали двустороннее лечение, в результате чего общая дозировка Диспорта составляла либо 20 ЕД/кг, либо 30 ЕД/кг. Первичной конечной точкой эффективности было среднее изменение значений подошвенных сгибателей голеностопного сустава по сравнению с исходным уровнем на 4-й неделе по шкале MAS. Вторичными переменными эффективности были средний балл общей оценки врачей (PGA) и средний балл по шкале достижения индивидуальных целей (GAS) на 4-й неделе.
Пациенты находились под наблюдением в течение не менее 12 недель после завершения лечения и максимум до 28 недель. По завершении этого исследования пациентам было предложено войти в открытое расширенное исследование (исследование Y-55-52120-147).
Изменение по шкале MAS от исходного значения на 4-ой неделе и 12-ой неделе, PGA и GAS на 4-ой неделе и 12-ой неделе (популяция ITT)
Параметр — Плацебо (N=77) — Диспорт
10 ЕД/кг/на 1 ногу (N=79) — 15 ЕД/кг/на 1 ногу (N=79)
Среднее изменение мышечного тонуса подошвенных сгибателей голеностопного сустава по шкале MAS относительно исходного уровня, вычисленное методом LS Неделя 4 Неделя 12 — -0.5 -0.5 — -0.9 ** -0.8 * — -1.0 *** -1.0 ***
Среднеквадратичное среднее (LS) ответа на лечение по PGA Неделя 4 Неделя 12 — 0.7 0.4 — 1.5 *** 0.8 * — 1.5 *** 1.0 **
Среднеквадратичное среднее (LS) по шкале достижения индивидуальных целей (GAS)[а] Неделя 4 Неделя 12 — 46.2 45.9 — 51.5 *** 52.5 *** — 50.9 ** 50.5 *
*р ≤ 0,05; **р ≤ 0,003; ***р ≤ 0,0006 по сравнению с плацебо;
LS = наименьшие квадраты
[a] Оценка GAS измеряет прогресс в достижении индивидуальных целей, которые были выбраны на начальном этапе из перечня с двенадцатью категориями. Пятью наиболее часто выбираемыми целями были: улучшение ходьбы (70,2%), улучшение баланса (32,3%), снижение частоты падений (31,1%), снижение частоты спотыканий (19,6%) и улучшение выносливости (17,0%)
Наблюдалось улучшение спастичности подошвенных сгибателей голеностопного сустава по шкале Тардье. Степень спастичности (Y) статистически значимо улучшилась по сравнению с плацебо для обеих групп лечения Диспортом, в дозировке 10 ЕД/кг/на 1 ногу и 15 ЕД/кг/на 1 ногу на 4-й и 12-й неделях, а также угол захвата (Xv3) был значимым для группы лечения препаратом Диспорт в дозировке 10 ЕД/кг/на 1 ногу на 12-ой неделе и для группы лечения препаратом Диспорт в дозировке 15 ЕД/кг/на 1 ногу на 4-ой и 12-ой неделях.
Обе группы лечения препаратом Диспорт, в дозировке 10 ЕД/кг/на 1 ногу и 15 ЕД/кг/на 1 ногу, продемонстрировали значительное улучшение по сравнению с исходным уровнем в общем балле по шкале наблюдения походки (OGS) на 4-ой неделе по сравнению с плацебо и статистически значимую большую долю пациентов с ответной реакцией на лечение, что было связано с начальной продолжительностью опоры по шкале OGS на 4-й и 12-й неделях.
Родители заполнили специальный модуль по оценке состояния при церебральном параличе для фиксирования результатов качества жизни детей. На 12-ой неделе наблюдалось статистически значимое улучшение по сравнению с исходным уровнем утомляемости в группах лечения препаратом Диспорт в дозировке 10 ЕД/кг/на 1 ногу и в дозировке 15 ЕД/кг/на 1 ногу по сравнению с плацебо. Других статистически значимых улучшений в других подшкалах не наблюдалось.
По завершении этого исследования 216 пациентов вошли в открытое расширенное исследование (Y-55-52120-147), где они могли получить повторное лечение в зависимости от клинической необходимости. Разрешалось вводить инъекции как в дистальную (икроножную, камбаловидную и заднюю большеберцовую мышцу), так и в проксимальную (мышцы задней поверхности бедра и приводящие мышцы бедра) мышцу, включая многоуровневые инъекции. Эффективность наблюдалась при повторных курсах лечения в течение 1 года, что оценивалось с помощью шкалы MAS, PGA и GAS.
Фокальная спастичность верхних конечностей у детей с детским церебральным параличом в возрасте от двух лет и старше.
Эффективность и безопасность препарата Диспорт при лечении спастичности верхних конечностей у детей оценивались в рандомизированном многоцентровом двойном слепом контролируемом исследовании, где в выбранном исследовании верхних конечностей дозировки 8 ЕД/кг и 16 ЕД/кг сравнивали с низкой дозировкой контрольной группы, принимавшей 2 ЕД/кг. В общей сложности 210 пациентов со спастичностью верхних конечностей вследствие церебрального паралича (с оценкой по шкале Эшворта (MAS) ≥2 в группе первичных целевых мышц (PTMG)), ранее получавших или не получавших лечение ботулиническим токсином, были рандомизированы и прошли курс лечения в рамках исследования.
Общая доза препарата Диспорт вводилась внутримышечно в пораженные мышцы верхней конечности, куда входили PTMG либо локтевые сгибатели, либо сгибатели запястья, а также другие мышцы верхней конечности в зависимости от проявления заболевания. Разрешалось вводить не более 0,5 мл на одну инъекцию. Однако было разрешено более одной инъекции на мышцу.
Электрическая стимуляция (ЭС) и/или ультразвук использовались для локализации мышц перед введением инъекций.
После первоначального лечения можно назначить до 3 дополнительных инъекций Диспорта в запланированных дозах либо 8 ЕД/кг, либо 16 ЕД/кг, хотя исследователь может выбрать увеличение или уменьшение дозы (но не более 16 ЕД/кг). Минимальный интервал для повторного лечения составлял 16 недель. Для 2-го, 3-го и 4-го циклов лечения инъекция одновременно с инъекцией в исследуемую верхнюю конечность разрешалась инъекция в нижние конечности и не участвующую в исследовании верхнюю конечность. Пациентов наблюдали в течение, как минимум, от 1 года до 1 года 9 месяцев после вступления в исследование.
Первичной конечной точкой эффективности было среднее изменение значения MAS по сравнению с исходным значением при PTMG на 6-ой неделе. Вторичными конечными точками эффективности были средний балл общей оценки врача (PGA) и средний балл по шкале достижения индивидуальных целей (GAS) на 6-ой неделе.
Изменение значения MAS по сравнению с исходным значением на 6-ой неделе и 16-ой неделе, значений PGA и GAS на 6-ой неделе и 16-ой неделе – 1-ый цикл лечения (mITT)
Диспорт 2 ЕД/кг (N=69) — Диспорт 8 ЕД/кг (N=69) — Диспорт 16 ЕД/кг (N=69)
Неделя 6
НК среднего изменения по сравнению с исходным уровнем показателя MAS в PTMG — -1,5 — -1,9** — -2,2***
Разница в средних значениях НК (95 % ДИ) по сравнению с дозой 2 Ед/кг — -0,4 (-0,8, -0,1) — -0,7 (-1,0, -0,4)
Неделя 16
НК среднего изменения по сравнению с исходным уровнем показателя MAS в PTMG — -1,0 — -1,3 — -1,6**
Разница в средних значениях НК (95 % ДИ) по сравнению с дозой 2 Ед/кг — -0,3 (-0,7, 0,0) — -0,6 (-1,0, -0,3)
Неделя 6
НК среднего изменения по сравнению с исходным уровнем показателя MAS в сгибателях запястья Оценка (балл) — -1,3 — -1,5 — -1,7
Разница в средних значениях НК (95 % ДИ) по сравнению с дозой 2 Ед/кг — -0,2 (-0,6, 0,2) — -0,3 (-0,7, 0,0)
Неделя 16
НК среднего изменения по сравнению с исходным уровнем показателя MAS в сгибателях запястья Оценка (балл) — -0,9 — -1,0 — -1,2
Разница в средних значениях НК (95 % ДИ) по сравнению с дозой 2 Ед/кг — -0,0 (-0,4, 0,4) — -0,2 (-0,6, 0,1)
Неделя 6
НК среднего изменения по сравнению с исходным уровнем показателя MAS в сгибателях локтя — -1,1 — -1,7** — -1,9***
Разница в средних значениях НК (95 % ДИ) по сравнению с дозой 2 Ед/кг — -0,7 (-1,0, -0,3) — -0,8 (-1,2, -0,5)
Неделя 16
НК среднего изменения по сравнению с исходным уровнем показателя MAS в сгибателях локтя — -0,6 — -1,1* — -1,3***
Разница в средних значениях НК (95 % ДИ) по сравнению с дозой 2 Ед/кг — -0,5 (-0,9, -0,1) — -0,7 (-1,1, -0,4)
Неделя 6
НК среднего изменения по сравнению с исходным уровнем показателя MAS в сгибателях пальца — -0,6 — -1,5* — -1,4*
Разница в средних значениях НК (95 % ДИ) по сравнению с дозой 2 Ед/кг — -0,9 (-1,4, -0,4) — -0,7 (-1,3, -0,2)
Неделя 16
НК среднего изменения по сравнению с исходным уровнем показателя MAS в сгибателях пальца — -0,7 — -1,1 — -1,4*
Разница в средних значениях НК (95 % ДИ) по сравнению с дозой 2 Ед/кг — -0,4 (-1,0, 0,2) — -0.7 (-1,4, -0,1)
Неделя 6
НК среднего показателя по шкале PGA — 1,8 — 2,0 — 2,0
Разница в средних значениях НК (95 % ДИ) по сравнению с дозой 2 Ед/кг — 0,3 (-0,0, 0,6) — 0,2 (-0,1, 0,5)
Неделя 16
НК среднего показателя по шкале PGA — 1,7 — 1,6 — 1,8
Разница в средних значениях НК (95 % ДИ) по сравнению с дозой 2 Ед/кг — -0,1 (-0,4, 0,3) — 0,1 (-0,2, 0,5)
Неделя 6
НК среднего общего показателя по GAS [a]рз — 52,1 — 52,6 — 52,6
Разница в средних значениях НК (95 % ДИ) по сравнению с дозой 2 Ед/кг — 0,5 (-2,7, 3,7) — 0,5 (-2,6, 3,7)
Неделя 16
НК среднего общего показателя по GAS [a] — 55,1 — 54,2 — 55,7
Разница в средних значениях НК (95 % ДИ) по сравнению с дозой 2 Ед/кг — -0,9 (-4,4, 2,7) — 0,6 (-2,9, 4,1)
НК = метод наименьших квадратов ПЦМГ: сгибатели локтя или запястья
* p ≤ 0,05; **p ≤ 0,001; *** p ≤ 0,0001; по сравнению с группой с дозой 2 Ед/кг
[a] Четыре наиболее часто выбираемых основных цели - это возможность дотянуться, захватить и освободить объект, а также использовать конечность в качестве руки помощи для стабилизации и более активное вовлечение пораженной руки в повседневную деятельность.
Наблюдалось улучшение спастичности PTMG в оценке по шкале Тардье. В локтевых сгибателях PTMG угол захвата (Xv3) статистически значительно улучшился на 6-ой неделе у обеих групп лечения, 8 ЕД/кг и 16 ЕД/кг, по сравнению с группой Диспорта в дозировке 2 ЕД/кг, а также на 16-ой неделе для группы Диспорта в дозировке 16 ЕД/кг. Кроме того, на 6-ой и 16-ой неделях наблюдалось статистически значимое снижение по сравнению с исходным уровнем степени спастичности (Y) в группе Диспорта в дозировке 16 ЕД/кг по сравнению с Диспортом в дозировке 2 ЕД/кг. В сгибателях запястья PTMG на 6-ой неделе в группе Диспорта в дозировке 16 ЕД/кг наблюдались статистически значимые улучшения исходного уровня в Xv3 и Y по сравнению с группой Диспорта в дозировке 2 ЕД/кг, но не для группы дозировки 8 ЕД/кг.
Родители заполнили специальный модуль по оценке состояния при церебральном параличе для фиксирования результатов качества жизни детей. На 16-ой неделе наблюдалось статистически значимое улучшение исходного уровня утомления (р = 0,0251) в группе Диспорта в дозировке 8 ЕД/кг и уровня движения и баланса (р = 0,0253) в группе Диспорта в дозировке 16 ЕД/кг по сравнению с группой Диспорта в дозировке 2 ЕД/кг. Других статистически значимых улучшений в других подшкалах не наблюдалось.
Большинство пациентов, получавших лечение препаратом Диспорт, прошли повторный курс лечения к 28-ой неделе (62,3% в группе Диспорта в дозировке 8 ЕД/кг и 61,4% в группе Диспорта в дозировке 16 ЕД/кг), хотя более чем 24% пациентам в обеих группах лечения еще не требовалось прохождение повторного курса лечения к 34-ой неделе.
После повторного курса лечения эффективность, как правило, сохранялась на протяжении всех циклов лечения для групп Диспорта в дозировке 8 ЕД/кг и 16 ЕД/кг.
Умеренные и выраженные морщины межбровной области и латеральные кантальные складки.
В ходе клинической разработки препарата Диспорт для лечения умеренных и выраженных морщин межбровной области и латеральных кантальных складок более 4500 пациентов были включены в различные клинические испытания, и примерно 3800 пациентов подверглись лечению Диспортом.
Морщины межбровной области:
В клинических исследованиях 2032 пациента с умеренными и выраженными морщинами межбровной области получали Диспорт в рекомендованной дозировке 50 ЕД. Из них 305 пациентов получили 50 ЕД в двух основных двойных слепых плацебо-контролируемых исследованиях III фазы и 1200 пациентов получили 50 ЕД в длительном открытом исследовании III фазы с повторным введением дозировки. Оставшиеся пациенты получили поддерживающую дозировку и участвовали в исследовании с подбором дозировки.
Среднее время до начала ответной реакции составило 2-3 дня после получения лечения, а максимальный эффект наступал на 30-й день. В обоих опорных плацебо-контролируемых исследованиях III фазы инъекции Диспорта значительно снижали степень выраженности морщин межбровной области на срок до 4 месяцев. Эффект все еще сохранялся в значительной степени через 5 месяцев в одном из двух опорных исследований.
Через 30 дней после инъекции оценка исследователей показала, что 90 % (273/305) пациентов имели ответную реакцию (с выраженными или незначительными межбровными морщинами при максимальном сведении бровей) по сравнению с 3 % (4/153) пациентов, получивших плацебо. Через 5 месяцев после инъекции 17 % (32/190) пациентов, получивших Диспорт, все еще имели ответную реакцию на лечение по сравнению с 1 % (1/92) пациентов, получивших плацебо в соответствующем исследовании. Собственная оценка пациентов при максимальном сведении бровей через тридцать дней показала 82 % (251/305) у тех, кто принимал Диспорт, и 6 % (9/153) у тех, кто принимал плацебо. Доля пациентов, у которых наблюдалось улучшение в два этапа при максимальном сведении бровей в соответствии с оценкой исследователя, составила 77 % (79/103) в одном опорном исследовании III фазы, где это оценивалось.
У подгруппы из 177 пациентов до начала лечения были межбровные морщины умеренной или тяжелой степени выраженности в состоянии покоя. Оценка исследователей этой популяции через 30 дней после лечения показала, что 71 % (125/177) пациентов, получивших Диспорт, считались показавшими ответную реакцию против 10 % (8/78) пациентов, получивших плацебо. Долгосрочное открытое исследование с повторными введением дозировки показало, что среднее время до появления ответной реакции в течение 3 дней сохранялось в циклах повторных доз. Частота ответной реакции при максимальном сведении бровей, определенном исследователем на 30-ый день, сохранялась в течение повторных циклов (от 80 % до 91 % в течение 5 циклов). Частота ответной реакции в состоянии покоя в течение циклов повторных доз также соответствовала исследованиям с однократной дозировкой: 56-74 % пациентов, получивших Диспорт, по мнению исследователей, имели ответную реакцию через 30 дней после лечения.
Латеральные кантальные складки:
В клиническом двойном слепом исследовании 308 пациентов с умеренными и выраженными латеральными кантальными морщинами, видимыми при максимальной улыбке, получали лечение в рекомендуемой дозировке 30 ЕД на 1 сторону. Из них 252 прошли лечение в двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании III фазы, а 56 пациентов прошли двойное слепое исследование II фазы с подбором дозировки.
В III фазе исследования инъекции Диспорта значительно снижали выраженность латеральных кантальных складок по сравнению с плацебо (p ≤ 0,001) на 4-ой, 8-ой и 12-ой неделе (оценивались исследователями при максимальной улыбке). В оценке удовлетворенности пациентов через 4, 8, 12 и 16 недель было статистически значимое различие между группами Диспорта и плацебо (р ≤ 0,010) в пользу Диспорта.
Первичная конечная точка эффективности наступала через 4 недели после инъекции: оценка исследователей показала, что 47,2 % (119/252) пациентов имели ответную реакцию на лечение (с умеренными латеральными кантальными складками или их отсутствием при максимальной улыбке) по сравнению с 7,2 % (6/83) пациентов, получивших плацебо.
В ретроспективном анализе, в тот же момент времени, через 4 недели после инъекции, 75 % (189/252) пациентов, получивших Диспорт, имели как минимум 1 степень улучшения при максимальной улыбке по сравнению только с 19 % (16/83) пациентов, получавшими плацебо.
В общей сложности 315 пациентов вошли в открытую расширенную III фазу исследования, в которой они могли получать лечение одновременно как для латеральных кантальных складок, так и для межбровных морщин.
Пациенты, получившие Диспорт в III фазе двойного слепого открытого исследования, прошли, в среднем, 3 курса лечения латеральных кантальных морщин. Средний интервал между инъекциями для латеральных кантальных складок, который в значительной степени определялся схемой протокола, составлял от 85 до 108 дней. Результаты показали сохранение эффективности при повторных курсах лечения в течение одного года.
После первого курса лечения Диспортом уровень удовлетворенности пациентов на 4-ой, 16-ой и 52-ой неделях показывает, что 165/252 пациентов (65,5 %) были либо очень довольны, либо удовлетворены выраженностью своих латеральных кантальных складок.
На 16-й неделе, через 4 недели после либо второго курса лечения Диспортом для тех, кто был рандомизирован для лечения Диспортом в части А, либо первого курса лечения для тех, кто был рандомизирован для получения плацебо, доля пациентов, которые были очень довольны или удовлетворены, составила 233/262 (89,0 %). На 52-й неделе, когда пациенты могли пройти до пяти циклов лечения Диспортом, причем последний курс проводился на 48-ой неделе, доля очень довольных/удовлетворенных пациентов составила 255/288 (84,7 %).
Ни один из пациентов не дал положительных результатов анализа на токсин-нейтрализующие антитела после повторного курса лечения Диспортом в течение одного года.
Гипергидроз подмышечной области
Эффективность и безопасность Диспорта для лечения подмышечного гипергидроза оценивали в многоцентровом рандомизированном двойном слепом клиническом исследовании с участием 152 взрослых пациентов с подмышечным гипергидрозом, у которых симптомы проявлялись в течение более одного года и которым стандартная терапия не принесла результата. Пациентам вводили 200 ЕД в одну подмышечную впадину и плацебо в другую. Через две недели пациентам вводили 100 ЕД Диспорта в подмышечную впадину, куда ранее вводимлось плацебо.
В первичной конечной точке, т.е. через две недели после лечения Диспортом, эффективность измеряли как PCF (функцию пропорционального изменения потоотделения при гравиметрическом анализе, мг/мин) относительно исходного значения. Результаты показаны ниже:
PCF потоотделения через 2 недели после введения инъекции — Диспорт 200 ЕД (N=152) — Диспорт 100 ЕД (N=151) — Плацебо (N=152)
Среднее снижение (SD) — -0,814 (0,239)*# — -0,769 (0,257) — -0,051 (0,546)
% снижения — 81,4 — 76,9 — 5,1
Медиана снижения [диапазон] — -0,900 [-1,000; 0,545] — -0,845 [-1,000; 0,835] — -0,110 [-0,917; 3,079]
PCF = функция пропорционального изменения; SD = стандартное отклонение
* Парный t-тест ботулинического токсина типа A 200 ЕД против плацебо: p < 0,0001
# Парный t-тест ботулинического токсина типа A 200 ЕД против ботулинического токсина типа A 100 ЕД: p = 0,0416
В том же исследовании абсолютное потоотделение было вторичной конечной точкой: лечение Диспортом в дозе 200 ЕД привело к среднему абсолютному снижению потоотделения с 165±112 мг/мин до 24±27 мг/мин через 2 недели после введения инъекции и 86,2 % пациентов достигли абсолютного объема потоотделения менее 50 мг/мин. Лечение в дозировке 100 ЕД привело к среднему абсолютному снижению потоотделения с 143±111 мг/мин до 31±48 мг/мин через 2 недели после инъекции, и 83,4% пациентов достигли абсолютного объема потоотделения менее 50 мг/мин. Лечение плацебо привело к среднему абсолютному снижению потоотделения с 173±131 мг/мин до 143±111 мг/мин через 2 недели после введения инъекции, и 3,9 % пациентов достигли абсолютного объема потоотделения менее 50 мг/мин.
Эффект сохранялся до 48 недель. Следующие инъекции в рамках последующего открытого исследования показали аналогичное снижение потоотделения, несмотря на наличие некоторых доказательств того, что эффект может сохраняться дольше в последующих циклах лечения.