Механизм действия
Золедроновая кислота относится к классу бисфосфонатов, обладающих избирательным селективным действием на костную ткань. Является ингибитором остеокластической резорбции кости.
Селективное действие бисфосфонатов обусловлено высоким сродством к минерализованной костной ткани, однако, точный молекулярный механизм, обеспечивающий ингибирование активности остеокластов, до сих пор остается невыясненным. В долгосрочных исследованиях на животных золедроновая кислота ингибирует резорбцию костной ткани, не оказывая при этом нежелательного воздействия на формирование, минерализацию и механические свойства кости.
В дополнение к тому, что золедроновая кислота является мощным ингибитором резорбции кости, золедроновая кислота также обладает несколькими противоопухолевыми свойствами, которые могут способствовать ее общей эффективности при лечении метастатического заболевания костей. В доклинических исследованиях были продемонстрированы следующие свойства:
• in vivo: ингибирование остеокластной резорбции костной ткани, изменяющее микросреду костного мозга, приводит к снижению роста опухолевых клеток, отмечается антиангиогенная и противоболевая активность;
• in vitro: ингибирование пролиферации остеобластов, прямая цитотоксическая и проапоптотическая активность на опухолевые клетки, синергический цитостатический эффект с другими цитотоксическим лекарственными средствами; антиадгезивная/инвазивная активность.
Результаты клинических испытаний профилактики осложнений у пациентов с распространёнными злокачественными новообразованиями
В первом рандомизированном, двойном слепом, плацебо-контролируемом исследовании сравнивали применение золедроновой кислоты 4 мг с плацебо для профилактики костных осложнений (SRE) у пациентов с раком предстательной железы. Золедроновая кислота 4 мг значительно уменьшала долю пациентов, имеющих, по крайней мере, один вид осложнений со стороны костной системы (SRE), задерживала среднее время до первого SRE на> 5 месяцев и уменьшала ежегодную частоту событий на пациента - уровень костных осложнений. Анализ множественных событий показал снижение риска на 36 % при развитии SRE в группе, получавших золедроновую кислоту в дозе 4 мг по сравнению с плацебо. У пациентов, получавших золедроновую кислоту в дозе 4 мг, отмечалось меньшее увеличение боли, чем у тех пациентов, которые получали плацебо, и различия были значимы на 3, 9, 21 и 24 месяцах. Пациенты, получавшие золедроновую кислоту в дозе 4 мг, меньше страдали от патологических переломов. Эффективность лечения была менее выражена у пациентов с бластическими поражениями. Результаты эффективности приведены в Таблице 2.
Во втором исследовании, включающем солидные опухоли, за исключением рака молочной железы или предстательной железы, золедроновая кислота в дозе 4 мг значительно уменьшала долю пациентов с SRE, откладывала среднее время до первого SRE на> 2 месяца и уменьшала коэффициент осложнений со стороны костной системы. Анализ множественных событий показал снижение риска на 30,7 % при развитии SRE, в группе золедроновой кислоты в дозе 4 мг по сравнению с группой плацебо. Результаты эффективности представлены в Таблице 3.
Таблица 2 Результаты эффективности (пациенты с раком предстательной железы, получавшие гормональную терапию)
Любое SRE (+индуцированная опухолью гиперкальцемия) — Переломы* — Лучевая терапия костей
Золедроновая кислота 4 мг — Плацебо — Золедроновая кислота 4 мг — Плацебо — Золедроновая кислота 4 мг — Плацебо
N — 214 — 208 — 214 — 208 — 214 — 208
Доля пациентов с SRE (%) — 38 — 49 — 17 — 25 — 26 — 33
p-значение — 0,028 — 0,052 — 0,119
Среднее время до SRE (дней) — 488 — 321 — Не достигнуто — Не достигнуто — Не достигнуто — 640
p-значение — 0,009 — 0,020 — 0,055
Показатель костной заболеваемости — 0,77 — 1,47 — 0,20 — 0,45 — 0,42 — 0,89
p-значение — 0,005 — 0,023 — 0,060
Снижение риска испытания множественных событий** (%) — 36 — - — Не применимо — Не применимо — Не применимо — Не применимо
p-значение — 0,002 — Не применимо — Не применимо
* Включая вертебральные и невертебральные переломы
** Количество всех явлений со стороны костной системы, общее количество, а также время до каждого события во время исследования.
Таблица 3 Результаты эффективности (пациенты с солидными опухолями, за исключением рака молочной железы или рака предстательной железы)
Любое SRE (+индуцированная опухолью гиперкальцемия) — Переломы* — Лучевая терапия костей
Золедроновая кислота 4 мг — Плацебо — Золедроновая кислота 4 мг — Плацебо — Золедроновая кислота 4 мг — Плацебо
N — 257 — 250 — 257 — 250 — 257 — 250
Доля пациентов с SRE (%) — 39 — 48 — 16 — 22 — 29 — 34
p-значение — 0,039 — 0,064 — 0,173
Среднее время до SRE (дней) — 236 — 155 — Не достигнуто — Не достигнуто — 424 — 307
p-значение — 0,009 — 0,020 — 0,079
Показатель костной заболеваемости — 1,74 — 2,71 — 0,39 — 0,63 — 1,24 — 1,89
p-значение — 0,012 — 0,066 — 0,099
Снижение риска испытания множественных событий ** (%) — 30,7 — - — Не применимо — Не применимо — Не применимо — Не применимо
p-значение — 0,003 — Не применимо — Не применимо
* Включая вертебральные и невертебральные переломы
** Количество всех явлений со стороны костной системы, общее количество, а также время до каждого события во время исследования.
В третьем рандомизированном, двойном слепом исследовании III фазы, введение золедроновой кислоты в дозе 4 мг или памидроната в дозе 90 мг каждые 3-4 недели сравнивали у пациентов с множественной миеломой или раком молочной железы, по меньшей мере, с одним поражением кости. Результаты показали, что золедроновая кислота в дозе 4 мг показала сравнимую эффективность с памидронатом в дозе 90 мг для профилактики SRE. Анализ множественных событий показал значительное снижение риска на 16 % у пациентов, получавших золедроновую кислоту в дозе 4 мг, по сравнению с пациентами, получавшими памидронат. Результаты эффективности представлены в Таблице 4.
Таблица 4 Результаты эффективности (пациенты с раком молочной железы и множественной миеломой)
Любое SRE (+индуцированная опухолью гиперкальцемия) — Переломы* — Лучевая терапия костей
Золедроновая кислота 4 мг — Памидронат 90 мг — Золедроновая кислота 4 мг — Памидронат 90 — Золедроновая кислота 4 мг — Памидронат 90 мг
N — 561 — 555 — 561 — 555 — 561 — 555
Доля пациентов с SRE (%) — 48 — 52 — 37 — 39 — 19 — 24
p-значение — 0,198 — 0,653 — 0,037
Среднее время до SRE (дней) — 376 — 356 — Не достигнуто — 714 — Не достигнуто — Не достигнуто
p-значение — 0,151 — 0,672 — 0,026
Показатель костной заболеваемости — 1,04 — 1,39 — 0,53 — 0,60 — 0,47 — 0,71
p-значение — 0,084 — 0,614 — 0,015
Снижение риска испытания множественных событий ** (%) — 16 — - — Не применимо — Не применимо — Не применимо — Не применимо
p-значение — 0,030 — Не применимо — Не применимо
* Включая вертебральные и невертебральные переломы
** Количество всех явлений со стороны костной системы, общее количество, а также время до каждого события во время исследования.
Золедроновая кислота в дозе 4 мг также изучалась в двойном слепом, рандомизированном, плацебо-контролируемом исследовании у 228 пациентов с задокументированными метастазами в костях на фоне рака молочной железы, с целью оценить влияние 4 мг золедроновой кислоты на отношение скорости развития события со стороны костной системы (SRE), рассчитанное как общее количество SRE (исключая гиперкальциемии и скорректированное по предыдущим переломам), разделенное на общий период риска. Пациенты получали либо 4 мг золедроновой кислоты, либо плацебо каждые четыре недели в течение одного года. Пациенты были равномерно распределены по группам, 1 группа получала лечение золедроновой кислотой и 2 группа получала плацебо.
Показатель SRE (события/человеко-год) составлял 0,628 для золедроновой кислоты и 1,096 для плацебо. Доля пациентов с, по меньшей мере, одним SRE (исключая гиперкальциемию) составила 29,8 % в группе, получавшей золедроновую кислоту, по сравнению с 49,6 % в группе плацебо (р = 0,003). Медианное время начала первого SRE не было достигнуто в группе, пролеченной золедроновой кислотой, в конце исследования и значительно удлинилось по сравнению с плацебо (р=0,007). Золедроновая кислота в дозе 4 мг уменьшала риск SRE на 41 % при анализе многократных событий (отношение риска = 0,59, р = 0,019) по сравнению с плацебо.
В группе, получавшей золедроновую кислоту, статистически значимое улучшение показателей боли (с использованием Краткой оценки боли, BPI) наблюдалось через 4 недели и в каждую последующую временную точку в ходе исследования по сравнению с плацебо (рисунок 1). Оценка по шкале выраженности боли для золедроновой кислоты была значительно ниже исходного уровня, а уменьшение болевого синдрома сопровождалось тенденцией снижения оценки анальгетиков.
Рисунок 1.Средние изменения оценки по BPI от исходного уровня. Статистически значимые различия отмечались (* p < 0,05) для сравнений видов лечения (4 мг золедроновой кислоты по сравнению с плацебо)
Плацебо Золедроновая кислотаПлацебо Золедроновая кислотаСреднее изменение BPI от исходного уровняСреднее изменение BPI от исходного уровняВремя в исследовании (недели)Время в исследовании (недели)
Исследование CZOL446EUS122/SWOG
Первичной целью данного обсервационного исследования была оценка накопительной частоты остеонекроза челюсти (ОНЧ) за 3 года у онкологических пациентов с костными метастазами, получавших золедроновую кислоту. По клиническим показаниям были применены терапия ингибиторами остеокласта, другая противоопухолевая терапия и стоматологическая помощь, чтобы наилучшим образом представить помощь иностранным студентам и детям-сиротам. Профилактический осмотр у стоматолога рекомендован, но не обязателен.
Из 3491 пациента, подлежащего оценке, было установлено 87 случаев заболевания ОНЧ. Общая предполагаемая кумулятивная частота подтвержденных случаев ОНЧ за 3 года составила 2,8 % (95 % ДИ: 2,3–3,5 %). Наблюдалась частота 0,8 % за первый год и 2,0 % за второй. Частота подтвержденного ОНЧ за третий год была наивысшей у пациентов с миеломой (4,3 %) и наиболее низкой у пациентов с раком молочной железы (2,4 %). Случаи подтвержденного ОНЧ статистически были значительно выше у пациентов с множественной миеломой (p = 0,03), чем у пациентов другими онкологическими заболеваниями.
Результаты клинических испытаний при лечении индуцированной опухолью гиперкальцемии
Клинические исследования по лечению индуцированной опухолью гиперкальцемии показали, что влияние золедроновой кислоты характеризуется снижением уровня кальция в сыворотке крови и экскреции кальция с мочой. В исследованиях I фазы с подбором дозы у пациентов с гиперкальциемией, индуцированной опухолью, от легкой до умеренной, эффективные дозы были в диапазоне примерно 1,2-2,5 мг.
Для оценки влияния 4 мг золедроновой кислоты в сравнении с 90 мг памидроната, результаты двух основных мультицентровых исследований у пациентов с индуцированной опухолью гиперкальциемией были объединены для заранее запланированного анализа. Наблюдалась более быстрая нормализация скорректированного кальция в сыворотке крови на 4-й день для 8 мг золедроновой кислоты и на 7-й день для 4 мг и 8 мг золедроновой кислоты. Наблюдалась следующая частота ответа.
Таблица 5 Доля полных ответов в день в комбинированных исследованиях гиперкальцемии, индуцированной опухолью
4 день — 7 день — 10 день
Золедроновая кислота 4 мг (N = 86) — 45,3 (p=0,104) — 82,6% (p=0,005)* — 88,4% (p=0,002)*
Золедроновая кислота 8 мг (N = 90) — 55,6%(p=0,021)* — 83,3% (p=0,010)* — 86,7%(p=0,015)*
Памидронат 90 мг (N=99) — 33,3% — 63,6 % — 69,7%
* р-значения сравнимы с памидронатом
Среднее время до нормокальциемии составляло 4 дня. Среднее время до рецидива (повторное увеличение кальция в сыворотке, скорректированного альбумином ≥ 2,9 ммоль/л) составляло от 30 до 40 дней для пациентов, получавших золедроновую кислоту, в сравнении с 17 днями для пациентов, получавших памидронат 90 мг (значения р: 0,001 для 4 мг и 0,007 для 8 мг золедроновой кислоты). Не было статистически значимых различий между дозами золедроновой кислоты.
В клинических испытаниях 69 пациентов, у которых наблюдался рецидив или были резистентны к первоначальному лечению (золедроновая кислота 4 мг, 8 мг или памидроната 90 мг), получали лечение золедроновой кислоты в дозе 8 мг. Частота ответа у этих пациентов составила около 52 %. Поскольку эти пациенты повторно пролечены дозой 8 мг, нет данных, позволяющих сравнивать с дозой 4 мг золедроновой кислоты.
В клинических испытаниях, проведенных у пациентов с гиперкальциемией, индуцированной опухолью, общий профиль безопасности среди всех трех групп лечения (золедроновая кислота 4 и 8 мг и памидронат 90 мг) был сходным по типам и степени тяжести.
Дети
Результаты клинических исследований лечения тяжелого несовершенного остеогенеза у детей и подростков в возрасте от 1 до 17 лет
Влияние золедроновой кислоты (внутривенно) на лечение детей и подростов (в возрасте от 1 до 17 лет) с тяжелой степенью остеогенеза (типы I, III и IV) сравнивали с памидронатом (внутривенно) в одном международном, мультицентровом, рандомизированном, открытом исследовании с 74 и 76 пациентами в каждой группе лечения, соответственно. Период исследуемого вида лечения составлял 12 месяцев, с предшествующим 4-9-недельным периодом скрининга, в течение которого витамин D и добавки элементарного кальция принимались в течение, по меньшей мере, 2 недель. По клиническому протоколу пациенты в возрасте от 1 до 3 лет получали 0,025 мг/кг золедроновой кислоты (до максимальной разовой дозы 0,35 мг) каждые 3 месяца, а пациенты в возрасте от 3 до 17 лет получали 0,05 мг/кг золедроновой кислоты (до максимальной разовой дозы 0,83 мг) каждые 3 месяца. Было проведено дополнительное исследование, чтобы изучить долгосрочную общую и почечную безопасность применения одного раза в год или дважды в год золедроновой кислоты в течение 12-месячного периода расширенного лечения у детей, которые завершили один год лечения либо золедроновой кислотой, либо памидронатом в основном исследовании.
Первичной конечной точкой исследования было процентное изменение от исходного уровня минеральной плотности костной ткани поясничного отдела позвоночника (МПКТ) после 12 месяцев лечения. Оценочные эффекты лечения МПКТ были сходными, но дизайн исследования был недостаточно устойчивым, чтобы установить не меньшую эффективность для золедроновой кислоты. В частности, не было явных четких доказательств эффективности при переломах или болях. Переломы (нежелательные эффекты) длинных трубчатых костей нижних конечностей отмечались примерно в 24 % (бедренная кость) и 14 % (большая берцовая кость) у пациентов, получавших золедроновую кислоту, в сравнении с 12 % и 5 % у пациентов, получавших памидронат, с тяжелым несовершенным остеогенезом, независимо от типа и причинно-следственной связи заболевания, но общая частота переломов была сопоставима для пациентов, принимающих золедроновую кислоту, и пациентов, получавших памидронат: 43% (32/74) в сравнении 41 % (31/76). Интерпретация риска перелома искажается тем фактом, что переломы являются общими событиями у пациентов с тяжелым несовершенным остеогенезом, как часть процесса болезни.
Нежелательные реакции, наблюдаемые у этой популяции, были подобны тем, которые ранее наблюдались у взрослых с распространенными злокачественными новообразованиями, с поражением костной ткани (см. раздел 4.8). Нежелательные реакции, ранжированные по частоте, представлены в Таблице 6. Используется следующая условная стандартная классификация: очень часто (≥ 1/10), часто (от ≥ 1/100 до <1/10), нечасто (от ≥ 1/1000 до ˂1/100), редко (от ≥ 1/10000 до <1/1000), очень редко (<1/10000), неизвестно (не может быть оценено по имеющимся данным).
Таблица 6 Нежелательные эффекты, наблюдаемые у детей с тяжелым несовершенным остеогенезом
Нарушения со стороны нервной системы
Часто — Головная боль
Нарушения со стороны сердечно-сосудистой системы
Часто — Тахикардия
Нарушения со стороны органов дыхания, грудной клетки и средостения
Часто — Ринофарингит
Нарушения со стороны желудочно-кишечного тракта
Очень часто — Рвота, тошнота
Часто — Боль в животе
Нарушения со стороны скелетной мускулатуры и соединительной ткани
Часто — Боли в конечностях, артралгия, мышечно-скелетная боль
Общие нарушения и реакции в месте введения
Очень часто — Гипертермия, усталость
Часто — Острая фазовая реакция, боль
Лабораторные и инструментальные данные
Очень часто — Гипокальциемия
Часто — Гипофосфатемия
1 Нежелательные эффекты, происходящие с частотой <5 % были оценены с медицинской точки зрения и было показано, что эти случаи согласуются с хорошо известным профилем безопасности золедроновой кислоты (см. раздел 4.8).
У детей и подростков с тяжелым несовершенным остеогенезом, введение золедроновой кислоты, по-видимому, был связан с более выраженным риском развития острой фазовой реакции, гипокальциемии и необъяснимой тахикардии по сравнению с памидронатом, но эта разница снижалась после последующих инфузий.
Европейское агентство по лекарственным средствам отложило обязательство по предоставлению результатов исследований с золедроновой кислотой во всех подгруппах в педиатрической популяции при лечении гиперкальциемии, индуцированной опухолью, и предотвращении событий, связанных со скелетом у пациентов с распространенными злокачественными новообразованиями с поражением костной ткани (см. раздел 4.2 касательно информации по использованию у детей и подростков).