Механизм действия
Цитотоксический Т-лимфоцит-ассоциированный антиген (CTLA-4) экспрессируется, главным образом, на поверхности Т-лимфоцитов. Взаимодействие CTLA-4 со своими лигандами, CD80 и CD86, ограничивает активацию эффекторных Т-клеток посредством ряда возможных механизмов, но, главным образом, путем ограничения ко-стимулирующей передачи сигналов с помощью CD28.
Тремелимумаб — это селективное, полностью человеческое антитело IgG2, которое блокирует взаимодействие CTLA-4 с CD80 и CD86, тем самым усиливая активацию и пролиферацию Т-клеток, что приводит к увеличению разнообразия Т-клеток и усилению противоопухолевой активности.
Комбинация тремелимумаба, ингибитора CTLA-4 и дурвалумаба, ингибитора PD-L1 приводит к усилению противоопухолевого ответа при метастатическом немелкоклеточном раке легкого и гепатоцеллюлярной карциноме.
Клиническая эффективность и безопасность
ГЦК — исследование HIMALAYA
Эффективность препарата Имджудо 300 мг в виде однократной дозы в комбинации с дурвалумабом была оценена в исследовании HIMALAYA — рандомизированном, открытом, многоцентровом исследовании у пациентов с подтвержденным нГЦК, которые ранее не получали системного лечения по поводу ГЦК. В исследование были включены пациенты со стадиями C или B (не подлежащие локорегионарной терапии) по BCLC (Barcelona Clinic Liver Cancer — Барселонская клиника рака печени) и степенью А по шкале Чайлд-Пью.
Из исследования были исключены пациенты с метастазами в головной мозг или с метастазами в головной мозг в анамнезе; ко-инфекцией вирусного гепатита В и гепатита С; активным или ранее зарегистрированным желудочно-кишечным кровотечением в течение 12 месяцев; асцитом, требовавшим нефармакологического вмешательства в течение 6 месяцев; печеночной энцефалопатией в течение 12 месяцев до начала лечения; активными или ранее зарегистрированными аутоиммунными или воспалительными заболеваниями.
В исследование были включены пациенты с варикозно расширенными венами пищевода, за исключением пациентов с активным или ранее зарегистрированным желудочно-кишечным кровотечением в течение 12 месяцев до включения в исследование.
Рандомизация была стратифицирована по макрососудистой инвазии (да vs нет), этиологии заболевания печени (подтвержденный вирусный гепатит В vs подтвержденный вирусный гепатит С vs другие) и функциональному статусу ECOG (0 vs 1). В исследовании HIMALAYA были рандомизированы 1171 пациент в соотношении 1:1:1 для получения:
• дурвалумаба в дозе 1500 мг каждые 4 недели;
• препарата Имджудо в дозе 300 мг однократно в комбинации с дурвалумабом 1500 мг; с последующей монотерапией дурвалумабом 1500 мг каждые 4 недели;
• сорафениба в дозе 400 мг два раза в день.
Оценку опухоли проводили каждые 8 недель в течение первых 12 месяцев и затем один раз в 12 недель. Оценку выживаемости проводили каждый месяц в течение первых 3 месяцев после прекращения лечения и затем каждые 2 месяца.
Первичной конечной точкой была общая выживаемость (ОВ) для сравнения терапии препаратом Имджудо 300 мг в виде однократной дозы в комбинации с дурвалумабом vs сорафенибом. Вторичные конечные точки включали выживаемость без прогрессирования (ВБП), частоту объективного ответа (ЧОО) по оценке исследователя и продолжительность ответа (ПрО) согласно Критериям объективного ответа при солидных опухолях (RECIST v1.1).
Демографические и исходные характеристики заболевания были хорошо сбалансированы между группами исследования. Исходные демографические данные общей популяции исследования были следующими: пациенты мужского пола (83.7%), возраст <65 лет (50.4%), представители европеоидной расы (44.6%), представители монголоидной расы (50.7%), афроамериканцы (1.7%), пациенты другой расовой принадлежности (2.3%), показатель 0 по шкале ECOG (62.6%), степень А по шкале Чайлд-Пью (99.5%), макрососудистая инвазия (25.2%), внепеченочное распространение (53.4%), исходное содержание альфа-фетопротеина (АФП) <400 нг/мл (63.7%), исходное содержание АФП ≥400 нг/мл (34.5%), вирусная этиология — гепатит B (30.6%), гепатит C (27.2%), неинфицированные (42.2%), поддающийся оценке статус PD-L1 (86.3%), площадь опухоли с наличием экспрессии PD-L1 (TAP) ≥1% (38.9%), PD-L1 TAP <1% (48.3%) [анализ Ventana PD-L1 (SP263)].
Результаты представлены в таблице 4 и на рисунке 1.
Таблица 4. Результаты эффективности в исследовании HIMALAYA для препарата Имджудо 300 мг в комбинации с дурвалумабом vs сорафениб
Препарат Имджудо в дозе 300 мг + дурвалумаб (n=393) — Сорафениб (n=389)
Продолжительность периода последующего наблюдения
Медиана периода последующего наблюдения (месяцы)1 — 33.2 — 32.2
ОВ
Количество случаев летального исхода (%) — 262 (66.7) — 293 (75.3)
Медиана ОВ (месяцы) (95% ДИ) — 16.4 (14.2–19.6) — 13.8 (12.3–16.1)
Отношение рисков (95% ДИ) — 0.78 (0.66, 0.92)
p-значение2 — 0.0035
ВБП
Количество событий (%) — 335 (85.2) — 327 (84.1)
Медиана ВБП (месяцы) (95% ДИ) — 3.78 (3.68–5.32) — 4.07 (3.75–5.49)
ОР (95% ДИ) — 0.90 (0.77, 1.05)
ЧОО
ЧОО, n (%)3 — 79 (20.1) — 20 (5.1)
Полный ответ, n (%) — 12 (3.1) — 0
Частичный ответ, n (%) — 67 (17.0) — 20 (5.1)
ПрО
Медиана ПрО (месяцы) — 22.3 — 18.4
1 Рассчитано с использованием обратной методики Каплана-Мейера (с изменением индикатора цензурирования).
2 Основываясь на функции зависимости вероятности ошибки I рода от полученной доли необходимой информации Лана-ДеМетса с типом критериев О'Брайена Флеминга с фактическим количеством наблюдаемых событий, показатель для объявления статистической значимости для группы, получавшей терапию препаратом Имджудо в дозе 300 мг в комбинации с дурвалумабом, в сравнении с группой сорафениба составил 0.0398 (Лан и ДеМетс, 1983).
3 Подтвержденный полный ответ.
ДИ=Доверительный интервал
Рисунок 1. Кривая Каплана-Мейера для ОВ
Имджудо 300 мг + дурвалумабСорафенибИмджудо 300 мг + дурвалумабСорафенибМедиана ОВ(95 % ДИ)Препарат Имджудо 300 мг + дурвалумабСорафенибОтношение рисков (95% ДИ)0.78 (0.66, 0.92) — Препарат Имджудо 300 мг + дурвалумаб --- СорафенибО ЦензурированоSЦензурированныеВероятность общей выживаемостиВремя от рандомизации (месяцы)Медиана ОВ(95 % ДИ)Препарат Имджудо 300 мг + дурвалумабСорафенибОтношение рисков (95% ДИ)0.78 (0.66, 0.92) — Препарат Имджудо 300 мг + дурвалумаб --- СорафенибО ЦензурированоSЦензурированныеВероятность общей выживаемостиВремя от рандомизации (месяцы)
НМРЛ – исследование POSEIDON
Исследование POSEIDON было разработано для оценки эффективности дурвалумаба при применении с препаратом Имджудо или без него в комбинации с химиотерапией на основе препаратов платины. Исследование POSEIDON — рандомизированное, открытое, многоцентровое исследование с участием 1013 пациентов с метастатическим НМРЛ при отсутствии сенсибилизирующих мутаций в гене рецептора эпидермального фактора роста (EGFR) или аберраций в гене киназы анапластической лимфомы (ALK). Для участия в исследовании допускали пациентов с гистологически или цитологически подтвержденным метастатическим НМРЛ. Пациенты ранее не получали химиотерапию или другую системную терапию по поводу метастатического НМРЛ. Перед рандомизацией у пациентов был подтвержден статус PDL1 в опухолевой ткани с помощью анализа Ventana PD-L1 (SP263). Пациенты имели функциональный статус 0 или 1 балл по шкале Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ)/ECOG на момент включения в исследование.
Из исследования были исключены пациенты с активным или ранее подтвержденным аутоиммунным заболеванием; активными и/или нелечеными метастазами в головной мозг; иммунодефицитом в анамнезе; терапией системными иммуносупрессорами в течение 14 дней до начала лечения препаратом Имджудо или дурвалумабом, за исключением физиологической дозы системных кортикостероидов; активным туберкулезом, гепатитом В или С или ВИЧ-инфекцией; или пациенты, получившие живую аттенуированную вакцину в течение 30 дней до или после начала применения препарата Имджудо и/или дурвалумаба (см. раздел 4.4).
Рандомизация была стратифицирована по экспрессии PD-L1 в опухолевых клетках (ОК) (ОК ≥50% vs ОК <50%), стадии заболевания (стадия IVA vs стадия IVB согласно 8-му изданию Американского объединенного комитета по раку) и гистологическому типу (неплоскоклеточный vs плоскоклеточный рак).
Пациенты были рандомизированы в соотношении 1:1:1 для получения:
• группа 1: препарат Имджудо в дозе 75 мг с дурвалумабом в дозе 1500 мг и химиотерапией на основе препаратов платины каждые 3 недели в течение 4 циклов; затем дурвалумаб в дозе 1500 мг каждые 4 недели в монотерапии. Пятую дозу препарата Имджудо 75 мг вводили на 16 неделе одновременно с 6 дозой дурвалумаба.
• группа 2: дурвалумаб в дозе 1500 мг и химиотерапия на основе препаратов платины каждые 3 недели в течение 4 циклов; затем дурвалумаб в дозе 1500 мг каждые 4 недели в монотерапии.
• группа 3: химиотерапия на основе препаратов платины каждые 3 недели в течение 4 циклов. По клиническим показаниям на усмотрение исследователя пациенты могли получить 2 дополнительных цикла (всего 6 циклов после рандомизации).
Пациенты получали один из следующих режимов химиотерапии на основе препаратов платины:
• Неплоскоклеточный НМРЛ
• Пеметрексед в дозе 500 мг/м2 с карбоплатином AUC 5–6 или цисплатином в дозе 75 мг/м2 каждые 3 недели. При отсутствии противопоказаний с точки зрения исследователя могла назначаться поддерживающая терапия пеметрекседом.
• Плоскоклеточный НМРЛ
• Гемцитабин в дозе 1000 или 1250 мг/м2 в 1-й и 8-й дни с цисплатином в дозе 75 мг/м2 или карбоплатином AUC 5–6 в 1-й день каждые 3 недели.
• Неплоскоклеточный или плоскоклеточный НМРЛ
• Наб-паклитаксел в дозе 100 мг/м2 в 1-й, 8-й и 15-й дни с карбоплатином AUC 5–6 в 1-й день каждые 3 недели.
Вводили не более 5 доз препарата Имджудо, кроме случаев прогрессирования заболевания или развития неприемлемой токсичности. Применение дурвалумаба и поддерживающую терапию пеметрекседом, назначенную на основании гистологического типа опухоли (если применимо), продолжали до прогрессирования заболевания или развития неприемлемой токсичности.
Оценку опухоли проводили на 6 и 12 неделе с даты рандомизации, а затем каждые 8 недель до подтверждения объективного прогрессирования заболевания. Оценку выживаемости проводили каждые 2 месяца после прекращения терапии.
Двумя первичными конечными точками исследования были выживаемость без прогрессирования (ВБП) и общая выживаемость (ОВ) при применении дурвалумаба + химиотерапии на основе препаратов платины (группа 2) в сравнении с применением только химиотерапии на основе препаратов платины (группа 3). Ключевыми вторичными конечными точками исследования были ВБП и ОВ при применении комбинации препарат Имджудо + дурвалумаб + химиотерапия на основе препаратов платины (группа 1) в сравнении с применением только химиотерапии на основе препаратов платины (группа 3). Вторичные конечные точки включали частоту объективного ответа (ЧОО) и продолжительность ответа (ПрО). ВБП, ЧОО и ПрО оценивали на основании независимой централизованной оценки в слепом режиме (blinded independent central review, BICR) в соответствии с RECIST v1.1.
Демографические и исходные характеристики заболевания были хорошо сбалансированы между группами исследования. Исходные демографические данные всей популяции исследования были следующими: пациенты мужского пола (76.0%); возраст ≥65 лет (47.1%); возраст ≥75 лет (11.3%), медиана возраста - 64 года (диапазон: от 27 до 87 лет); представители европеоидной расы (55.9%); представители монголоидной расы (34.6%); афроамериканцы (2.0%); пациенты другой расы (7.6%); пациенты не испанского или латиноамериканского происхождения (84.2%); курящие в настоящее время или курили ранее (78.0%); функциональный статус 0 по шкале ВОЗ/ECOG (33.4 %); функциональный статус 1 по шкале ВОЗ/ECOG (66.5 %). Характеристики заболевания были следующими: стадия IVA (50.0%), стадия IVB (49.6%); гистологические подгруппы: плоскоклеточный рак (36.9%), неплоскоклеточный рак (62.9%), метастазы в головной мозг (10.5%), экспрессия PD-L1 в ОК ≥50% (28.8%), экспрессия PD-L1 в ОК <50% (71.1%).
Исследование продемонстрировало статистически значимое улучшение общей выживаемости при применении комбинации препарата Имджудо + дурвалумаба + химиотерапии на основе препаратов платины (группа 1) по сравнению с применением только химиотерапии на основе препаратов платины (группа 3). Применение комбинации препарата Имджудо + дурвалумаб + химиотерапия на основе препаратов платины продемонстрировало статистически значимое улучшение ВБП по сравнению с применением только химиотерапии на основе препаратов платины. Результаты обобщены ниже.
Таблица 5. Результаты эффективности в исследовании POSEIDON
Группа 1: Препарат Имджудо + дурвалумаб + химиотерапия на основе препаратов платины (n=338) — Группа 3: Химиотерапия на основе препаратов платины (n=337)
ОВ1
Количество случаев летального исхода (%) — 251 (74.3) — 285 (84.6)
Медиана ОВ (месяцы) (95% ДИ) — 14.0 (11.7, 16.1) — 11.7 (10.5, 13.1)
ОР (95% ДИ)2 — 0.77 (0.650, 0.916)
р-значение3 — 0.00304
ВБП1
Количество событий (%) — 238 (70.4) — 258 (76.6)
Медиана ВБП (месяцы) (95% ДИ) — 6.2 (5.0, 6.5) — 4.8 (4.6, 5.8)
ОР (95% ДИ)2 — 0.72 (0.600, 0.860)
р-значение3 — 0.00031
ЧОО, n (%)4,5 — 130 (38.8) — 81 (24.4)
Полный ответ, n (%) — 2 (0.6) — 0
Частичный ответ, n (%) — 128 (38.2) — 81 (24.4)
Медиана ПрО (месяцы) (95% ДИ)4,5 — 9.5 (7.2, Н/Д) — 5.1 (4.4, 6.0)
1 Анализ ВБП на момент окончания сбора данных 24 июля 2019 г. (медиана последующего наблюдения 10.15 месяцев). Анализ общей выживаемости на момент окончания сбора данных 12 марта 2021 г. (медиана последующего наблюдения 34.86 месяца). Показатель для объявления эффективности (группа 1 vs группа 3: ВБП 0.00735, OВ 0.00797; двусторонняя) был основан на функции зависимости вероятности ошибки I рода от полученной доли необходимой информации Лана-ДеМетса, которая приближена к подходу О’Брайена Флеминга. Показатель ВБП оценивали с помощью BICR согласно RECIST v1.1.
2 ОР получены с использованием модели пропорциональных рисков Кокса, стратифицированной по PD-L1, гистологии и стадии заболевания.
3 2-стороннее p-значение на основе логрангового критерия, стратифицированного по PD-L1, гистологии и стадии заболевания.
4 Подтвержденный объективный ответ.
5 Ретроспективный анализ (анализ post hoc)
Н/Д=не достигнуто, ДИ=доверительный интервал
Рисунок 2. Кривая Каплана-Мейера для ОВ
Вероятность ОВ Вероятность ОВ Препарат Имджудо + дурвалумаб + химиотерапия на основе препаратов платиныХимиотерапия на основе препаратов платиныПрепарат Имджудо + дурвалумаб + химиотерапия на основе препаратов платиныХимиотерапия на основе препаратов платиныВремя от рандомизации (месяцы)Время от рандомизации (месяцы)Отношение рисков (95% ДИ)Препарат Имджудо + дурвалумаб + химиотерапия на основе препаратов платины: 0.77 (0.650, 0.916)Отношение рисков (95% ДИ)Препарат Имджудо + дурвалумаб + химиотерапия на основе препаратов платины: 0.77 (0.650, 0.916)Медиана ОВ(95 % ДИ)Препарат Имджудо + дурвалумаб +химиотерапия на основе препаратов платины 14.0(11.7, 16.1)Химиотерапия на основе препаратов платины11.7(10.5, 13.1)Медиана ОВ(95 % ДИ)Препарат Имджудо + дурвалумаб +химиотерапия на основе препаратов платины 14.0(11.7, 16.1)Химиотерапия на основе препаратов платины11.7(10.5, 13.1)
Количество пациентов с риском
Месяц
0 — 3 — 6 — 9 — 12 — 15 — 18 — 21 — 24 — 27 — 30 — 33 — 36 — 39 — 42 — 45
Препарат Имджудо + дурвалумаб + химиотерапия на основе препаратов платины
338 — 298 — 256 — 217 — 183 — 159 — 137 — 120 — 109 — 95 — 88 — 64 — 41 — 20 — 9 — 0
Химиотерапия на основе препаратов платины
337 — 284 — 236 — 204 — 160 — 132 — 111 — 91 — 72 — 62 — 52 — 38 — 21 — 13 — 6 — 0
Рисунок 3. Кривая Каплана-Мейера для ВБП
Препарат Имджудо + дурвалумаб + химиотерапия на основе препаратов платиныХимиотерапия на основе препаратов платиныПрепарат Имджудо + дурвалумаб + химиотерапия на основе препаратов платиныХимиотерапия на основе препаратов платиныВероятность ВБПВероятность ВБПОтношение рисков (95% ДИ)Препарат Имджудо + дурвалумаб +химиотерапия на основе препаратов платины: 0.72 (0.600, 0.860)Отношение рисков (95% ДИ)Препарат Имджудо + дурвалумаб +химиотерапия на основе препаратов платины: 0.72 (0.600, 0.860)Медиана ВБП(95 % ДИ)Препарат Имджудо + дурвалумаб +химиотерапия на основе препаратов платины 6.2(5.0, 6.5)Химиотерапия на основе препаратов платины4.8(4.6, 5.8)Медиана ВБП(95 % ДИ)Препарат Имджудо + дурвалумаб +химиотерапия на основе препаратов платины 6.2(5.0, 6.5)Химиотерапия на основе препаратов платины4.8(4.6, 5.8)
Время от рандомизации (месяцы)Время от рандомизации (месяцы)
Количество пациентов с риском
Месяц
0 — 3 — 6 — 9 — 12 — 15 — 18 — 21 — 24
Препарат Имджудо + дурвалумаб + химиотерапия на основе препаратов платины
338 — 243 — 161 — 94 — 56 — 32 — 13 — 5 — 0
Химиотерапия на основе препаратов платины
337 — 219 — 121 — 43 — 23 — 12 — 3 — 2 — 0
На рисунке 4 обобщены результаты оценки эффективности в отношении ОВ из анализа заранее определенных подгрупп по экспрессии PD-L1 в опухоли.
Рисунок 4. "Форест-плот" в отношении общей выживаемости по экспрессии PD-L1 для комбинации препарата Имджудо + дурвалумаб + химиотерапия на основе препаратов платины по сравнению с химиотерапией на основе препаратов платины
Количество случаев/пациентов (%)Имджудо + дурвалумаб + химиотерапия на основе препаратов платиныХимиотерапия на основе препаратов платиныОР (95% ДИ)251/338 (74.3%)285/337 (84.6%)0.77 (0.65, 0.92)69/101 (68.3%)80/97 (82.5%)0.65 (0.47, 0.89)182/237 (76.8%)205/240 (85.4%)0.82 (0.67, 1.00)151/213 (70.9%)170/207 (82.1%)0.76 (0.61, 0.95)100/125 (80.0%)115/130 (88.5%)0.77 (0.58, 1.00)Количество случаев/пациентов (%)Имджудо + дурвалумаб + химиотерапия на основе препаратов платиныХимиотерапия на основе препаратов платиныОР (95% ДИ)251/338 (74.3%)285/337 (84.6%)0.77 (0.65, 0.92)69/101 (68.3%)80/97 (82.5%)0.65 (0.47, 0.89)182/237 (76.8%)205/240 (85.4%)0.82 (0.67, 1.00)151/213 (70.9%)170/207 (82.1%)0.76 (0.61, 0.95)100/125 (80.0%)115/130 (88.5%)0.77 (0.58, 1.00)
Отношение рисков (95% ДИ)Отношение рисков (95% ДИ)Все пациентыPD-L1 ≥50%PD-L1 <50%PD-L1 ≥1%PD-L1 <1%Все пациентыPD-L1 ≥50%PD-L1 <50%PD-L1 ≥1%PD-L1 <1%
Пациенты пожилого возраста
В общей сложности в исследование POSEIDON было включено 75 пациентов в возрасте ≥75 лет: в группу препарата Имджудо в комбинации с дурвалумабом и химиотерапией на основе препаратов платины (n=35) и в группу применения только химиотерапии на основе препаратов платины (n=40). В данной подгруппе исследования ОР в отношении показателя ОВ в группе препарата Имджудо в комбинации с дурвалумабом и химиотерапией на основе препаратов платины составило 1.05 (95% ДИ: 0.64, 1.71) по сравнению с группой химиотерапии на основе препаратов платины. В связи с исследовательским характером анализа этой подгруппы, окончательные выводы невозможно сформулировать; рекомендуется соблюдать осторожность при рассмотрении данного режима терапии для пациентов пожилого возраста.
Дети и подростки
Безопасность и эффективность препарата Имджудо в комбинации с дурвалумабом у детей и подростков в возрасте до 18 лет не установлены. Исследование D419EC00001 представляло собой многоцентровое открытое исследование с целью подбора дозы и применения подобранной дозы для оценки безопасности, предварительной эффективности и фармакокинетики препарата Имджудо в комбинации с дурвалумабом с последующей монотерапией дурвалумабом у пациентов детского возраста с распространенными злокачественными солидными опухолями (за исключением первичных опухолей центральной нервной системы), у которых наблюдалось прогрессирование заболевания, и для которых не существует стандартного лечения. В исследование были включены 50 пациентов детского возраста от 1 года до 17 лет с первичными опухолями: нейробластома, солидная опухоль и саркома. Пациенты получали препарат Имджудо в дозе 1 мг/кг в комбинации с дурвалумабом в дозе 20 мг/кг или 30 мг/кг каждые 4 недели в течение 4 циклов, затем дурвалумаб в монотерапии каждые 4 недели. В фазе подбора дозы комбинированной терапии препаратом Имджудо и дурвалумабом предшествовал один цикл терапии дурвалумабом; однако 8 пациентов в данной фазе исследования прекратили лечение до получения препарата Имджудо. Таким образом, из 50 пациентов, включенных в исследование, 42 пациента получали препарат Имджудо в комбинации с дурвалумабом, а 8 пациентов - только дурвалумаб. В фазе увеличения дозы в наборе анализов, пригодных для оценки ответа, ЧОО составила 5.0% (1/20 пациентов). Не было обнаружено новых сигналов по безопасности по сравнению с известными профилями безопасности препарата Имджудо и дурвалумаба у взрослых. Информацию о применении препарата в педиатрии см. в разделе 4.2.