Код АТX L01ЕХ07
Механизм действия
Кабозантиниб представляет собой небольшую молекулу, которая ингибирует множественные рецепторные тирозинкиназы, вовлеченные в рост опухоли и ангиогенез, ремоделирование костной ткани, лекарственную устойчивость и метастазирование. Кабозантиниб оценивали по его ингибирующей активности против целого ряда киназ и идентифицировали как ингибитор рецепторов МЕТ (белок-рецептор фактора роста гепатоцитов) и VEGF (фактор роста эндотелия сосудов). Кроме того, кабозантиниб ингибирует другие тирозинкиназы, включая рецептор GAS6 (AXL), RET, ROS1, TYRO3, MER, рецептор фактора роста стволовых клеток (KIT), TRKB, Fms-подобную тирозинкиназу-3 (FLT3) и TIE-2.
Фармакодинамические эффекты
В доклинических исследованиях кабозантиниб показал дозозависимое ингибирование роста опухоли, регрессию опухоли и/или ингибирование метастазирования на значительном количестве моделей опухолей.
Кардиоэлектрофизиология
Увеличение от исходного уровня в интервале QT с корректировкой Фридериция (QTcF) на 10-15 мс на 29-й день (но не на 1-й день) после начала лечения кабозантинибом (в дозе 140 мг один раз в день) наблюдалось в контролируемом клиническом исследовании у пациентов с медуллярным раком щитовидной железы. Этот эффект не был связан с изменением морфологии сердечного сигнала или новых ритмов. Никакие пациенты, получавшие кабозантиниб, в этом исследовании не имели подтвержденного QTcF> 500 мс, также как любые пациенты с почечно-клеточным раком и печеночно клеточным раком, принимающие кабозантиниб, в исследованиях (в дозе 60 мг).
Клиническая эффективность и безопасность
Почечно-клеточный рак
Рандомизированное исследование с участием пациентов с почечно-клеточным раком после предшествующей таргетной терапии эндотелиальным фактором роста сосудов (VEGF) (METEOR).
Безопасность и эффективность кабозантиниба при лечении почечно-клеточного рака после предшествующей таргетной терапии эндотелиальным фактором роста (VEGF) оценивали в рандомизированном многоцентровом исследовании фазы 3 (METEOR). Пациенты (N = 658) с распространенным почечно-клеточным раком с компонентом паренхиматозной клетки новообразований, которые ранее принимали по меньшей мере 1 предшествующий ингибитор VEGF рецепторной тирозинкиназы (VEGFR TKI), были рандомизированы (1: 1), чтобы получать кабозантиниб (N = 330) или эверолимус (N = 328). Пациенты могли получать другое предшествующее лечение, включая VEGF-таргетные цитокины и антитела, запрограммированный рецептор смерти 1 (PD-1) или его лиганды. К участию были допущены пациенты с пролеченными метастазами в головной мозг. Выживаемость без прогрессирования заболевания (ВБПЗ) оценивалась с помощью слепого независимого радиологического наблюдательного комитета, а первичный анализ проводился среди первых 375 рандомизированных пациентов. Вторичными конечными точками эффективности были частота объективного ответа (ЧОО) и общая выживаемость (ОВ). Оценки опухолей проводились каждые 8 недель в течение первых 12 месяцев, затем каждые 12 недель после этого.
Демографические исходные данные и характеристики заболевания были схожими между группами кабозантиниба и эверолимуса. Большинство пациентов были мужчинами (75%), средний возраст которых составлял 62 года. Семьдесят один процент (71%) получили только один предшествующий VEGFR TKI; 41% пациентов получали сунитиниб в качестве единственного предшественника VEGFR TKI. Согласно критериям Мемориального онкологического центра Слоана-Кеттеринга, критерии для категории прогноза риска, 46% были благоприятными (0 факторов риска), 42% были промежуточными (1 фактор риска), а 13% были высокими (2 или 3 фактора риска). У пятидесяти четырех процентов (54%) пациентов было 3 или более органа с метастатическим заболеванием, включая легкие (63%), лимфатические узлы (62%), печень (29%) и кости (22%). Средняя продолжительность лечения составила 7,6 месяца (диапазон 0,3 - 20,5) для пациентов, получавших кабозантиниб и 4,4 месяца (диапазон 0,21-18,9) для пациентов, получавших эверолимус.
Статистически значимое улучшение ВБП было продемонстрировано у кабозантиниба по сравнению с эверолимусом (Рис. 1 и Таблица 4). Запланированный промежуточный анализ ОВ проводился во время анализа ВБП и не достигал промежуточной границы для статистической значимости (202 события, ОР = 0,68 [0,51, 0,90], p = 0,006). В последующем незапланированном промежуточном анализе ОВ было продемонстрировано статистически значимое улучшение для рандомизированных пациентов, принимающих кабозантиниб, по сравнению с эверолимусом (320 случаев, медиана 21,4 месяца против 16,5 месяцев, ОР = 0,66 [0,53, 0,83], p = 0,0003; Рис. 2). Сравнимые результаты для ОВ наблюдались с последующим анализом (описательным) при 430 событиях.
Исследовательский анализ ВБП и ОВ в ITT популяции также показал согласованные результаты в пользу кабозантиниба по сравнению с эверолимусом в разных подгруппах в зависимости от возраста (<65 против ≥65), пола, группы риска MSKCC (благоприятный, средний, высокий), статуса ECOG (0 против 1), времени от постановки диагноза до рандомизации (<1 года против ≥1 года), MET статуса опухоли (высокий по сравнению с низким и неизвестным), метастаз в кости (отсутствие или наличие), висцеральных метастаз (отсутствие по сравнению с присутствием), висцеральных и костных метастаз (отсутствие по сравнению с наличием)), количества предшествующих VEGFR-TKI (1 против ≥2), длительности первой терапии VEGFR-TKI (≤6 месяцев против> 6 месяцев).
Описание частоты объективного ответа приведены в Таблице 5.
Рис. 1: Кривая Каплана Мейера при выживаемости без прогрессирования с помощью обзора независимого радиологического комитета, у пациентов с почечно-клеточным раком после предшествующей терапии эндотелиальным фактором роста сосудов (VEGF) (первые 375 пациентов рандомизированы) (METEOR)
КабозантинибЭверолимусКабозантинибЭверолимусВероятность выживаемости без прогрессирования заболеванияВероятность выживаемости без прогрессирования заболевания
Месяцы
Число в риске
Кабозантиниб — 187 — 152 — 92 — 68 — 20 — 6 — 2
Эверолимус — 188 — 99 — 46 — 29 — 10 — 2 — 0
Таблица 4: Резюме результатов ВБПЗ с помощью обзора независимого радиологического комитета, у пациентов с почечно-клеточным раком после предшествующей терапии эндотелиальным фактором роста сосудов (VEGF) - таргетная терапия (METEOR)
Первичный ВБПЗ анализ популяции — ITT-популяция
Конечная точка — Кабозантиниб — Эверолимус — Кабозантиниб — Эверолимус
N = 187 — N = 188 — N = 330 — N = 328
Медиана ВБПЗ (95% ДИ), месяцы — 7.4 (5.6, 9.1) — 3.8 (3.7, 5.4) — 7.4 (6.6, 9.1) — 3.9 (3.7, 5.1)
Соотношение рисков (95% ДИ), pзначение1 — 0.58 (0.45, 0.74), p<0.0001 — 0.51 (0.41, 0.62), p<0.0001
1 - стратифицированный лог-ранговый критерий
Рис. 2: Кривая Каплана Мейера общей выживаемости у пациентов с почечно-клеточным раком после предшествующей терапии эндотелиальным фактором роста сосудов (VEGF) - таргетная терапия (METEOR)
Вероятность общей выживаемости Вероятность общей выживаемости КабозантинибЭверолимусКабозантинибЭверолимус
Месяцы
Число в риске
Кабозантиниб — 330 — 318 — 296 — 264 — 239 — 178 — 105 — 41 — 6 — 3 — 0
Эверолимус — 328 — 307 — 262 — 229 — 202 — 141 — 82 — 32 — 8 — 1 — 0
Таблица 5: Резюме результатов ЧОО с помощью обзора независимого радиологического комитета (IRC) и обзора исследователя, у пациентов с почечно-клеточным раком после предшествующей терапии эндотелиальным фактором роста сосудов (VEGF) - таргетная терапия
Первичный анализ ЧОО ITT-популяции (IRC) — ЧОО на обзоре исследователя ITT-популяции
Конечная точа — Кабозантиниб — Эверолимус — Кабозантиниб — Эверолимус
N = 330 — N = 328 — N = 330 — N = 328
ЧОО (только частичные ответы) (95% ДИ) — 17% (13%, 22%) — 3% (2%, 6%) — 24% (19%, 29%) — 4% (2%, 7%)
pзначение1 — p<0.0001 — p< 0.0001
Частичные ответы — 17% — 3% — 24% — 4%
Медиана времени до первого ответа, месяцы (95% ДИ) — 1.91 (1.6, 11.0) — 2.14 (1.9, 9.2) — 1.91 (1.3, 9.8) — 3.50 (1.8, 5.6)
Стабильное течение болезни, как лучший ответ — 65% — 62% — 63% — 63%
Прогрессирование заболевания как лучший ответ — 12% — 27% — 9% — 27%
1 – критерий согласия Пирсона
Клинические данные у пациентов с почечно-клеточным раком, не получавших предварительного лечения (CABOSUN)
Безопасность и эффективность кабозантиниба для лечения почечно-клеточного рака без предшествующей терапии оценивали в рандомизированном открытом многоцентровом исследовании (CABOSUN). Пациенты (N = 157) с ранее не леченным, локально распространенным или метастатическим печеночно-клеточным раком с компонентом паренхиматозной клетки новообразований были рандомизированы (1:1), чтобы получать кабозантиниб (N = 79) или сунитиниб (N = 78). Пациенты должны были иметь промежуточный или высокий риск заболевания, как это определено в категориях групп риска Международной метастатической баз данных (IMDC) при почечно-клеточном раке. Пациенты были стратифицированы с помощью группы риска IMDC и наличием метастазов в кости (да/нет). Приблизительно 75% пациентов имели нефрэктомию до начала лечения.
Для промежуточного риска заболевания были выполнены один или два из следующих факторов риска, в то время как при высоком риске были удовлетворены три или более фактора: время от постановки диагноза почечно-клеточный рак до системного лечения <1 год, Гемоглобин (Hgb) < нижней границы нормы (LLN), исправленный кальций> верхней границы нормы (ULN), KPS <80%, количество нейтрофилов> ULN и количество тромбоцитов> ULN.
Первичной конечной точкой была ВБПЗ. Вторичными конечными точками эффективности были частота объективного ответа (ЧОО) и общая выживаемость (ОВ). Оценки опухоли проводились каждые 12 недель.
Базовые демографические характеристики и характеристики заболевания были схожими между кабозантинибом и сунитинибом. Большинство пациентов были мужчинами (78%) со средним возрастом 62 года. Распределение пациентов по группам риска IMDC составляло 81% промежуточного (1-2 фактора риска) и 19% - высокого (≥3 фактора риска). Большинство пациентов (87%) имели статус работоспособности ECOG 0 или 1; 13% имели статус эффективности ECOG 2. У тридцати шести (36%) пациентов были метастазы в кости.
Статистически значимое улучшение ВБПЗ, ретроспективно оцениваемое слепым независимым радиологическим комитетом (IRC), было продемонстрировано для кабозантиниба по сравнению с сунитинибом (Рис. 3 и Таблица 6). Результаты анализа ВБПЗ, определенного исследователем, и анализа ВБПЗ, определенного IRC, были согласованы.
Пациенты с положительным и отрицательным статусом МЕТ показали благоприятный эффект с кабозантинибом по сравнению с сунитинибом с большей активностью у пациентов с положительным статусом МЕТ по сравнению с пациентами с отрицательным статусом МЕТ (Соотношение рисков = 0,32 (0,16, 0,63) против 0,67 (0,37, 1.23)) соответственно.
Лечение кабозантинибом было связано с тенденцией к увеличению выживаемости по сравнению с сунитинибом (Таблица 6). Исследование не проводилось для анализа ОВ, а данные незрелые.
Результаты оценки частоты объективного ответа (ЧОО) приведены в Таблице 6.
Рис. 3: Кривая Каплана Мейера для выживаемости без прогрессирования заболевания с помощью IRC у пациентов с почечно-клеточным раком, не получавших предварительного лечения
Кабозантиниб Сунитиниб Кабозантиниб Сунитиниб Вероятность выживаемости без прогрессирования заболеванияВероятность выживаемости без прогрессирования заболевания
Месяцы
Число в риске
Кабозантиниб — 79 — 51 — 37 — 24 — 22 — 18 — 12 — 5 — 2 — 1 — 0
Эверолимус — 78 — 36 — 21 — 12 — 9 — 5 — 3 — 2 — 1 — 0 — 0
Таблица 6: Результаты эффективности у пациентов с почечно-клеточным раком, не получавших предварительного лечения (ITT-популяция, CABOSUN)
Кабозантиниб (N=79) — Сунитиниб (N=78)
Вероятность выживаемости без прогрессирования заболевания (ВБПЗ) с помощью IRCa
Медиана ВБПЗ в месяцах (95% ДИ) — 8.6 (6.2, 14.0) — 5.3 (3.0, 8.2)
Соотношение рисков (95% ДИ); стратифицировано b,c — 0.48 (0.32, 0.73)
Двустороння логарифмическая категория р-значения: стратифицировано b — p=0.0005
Вероятность выживаемости без прогрессирования заболевания (ВБПЗ) с помощью исследователя
Медиана ВБПЗ в месяцах (95% ДИ) — 8.3 (6.5, 12.4) — 5.4 (3.4, 8.2)
Соотношение рисков (95% ДИ); стратифицировано b,c — 0.56 (0.37, 0.83)
Двустороння логарифмическая категория р-значения: стратифицировано b — p=0.0042
Общая выживаемость
Медиана ОВ в месяцах (95% ДИ) — 30.3 (14.6, NE) — 21.0 (16.3, 27.0)
Соотношение рисков (95% ДИ); стратифицировано b,c — 0.74 (0.47, 1.14)
Частота объективного ответа n (%) с помощью IRC
Полный ответ — 0 — 0
Частичный ответ — 16 (20) — 7 (9)
ЧОО (только частичные ответы) — 16 (20) — 7 (9)
Стабильное течение заболевания — 43 (54) — 30 (38)
Прогрессирование заболевания — 14 (18) — 23 (29)
Частота объективного ответа n (%) с помощью исследователя
Полный ответ — 1 (1) — 0
Частичный ответ — 25 (32) — 9 (12)
ЧОО (только частичные ответы) — 26 (33) — 9 (12)
Стабильное течение заболевания — 34 (43) — 29 (37)
Прогрессирование заболевания — 14 (18) — 19 (24)
а – согласно ЕС цензурированию
b - факторы стратификации на IxRS включающих категорию рисков IMDC (промежуточный риск, высокий риск и метастазирование кости (да, нет)
с - Оценивается с использованием модели пропорциональной опасности Кокса, скорректированной с учетом коэффициентов стратификации на IxRS. Коэффициент опасности <1 указывает на выживаемость без прогрессирования в пользу кабозантиниба.
NE – без оценки.
Рандомизированное исследование фазы 3 кабозантиниба в комбинации с ниволумабом против сунитиниба (CA2099ER)
Безопасность и эффективность кабозантиниба 40 мг внутрь ежедневно в комбинации с ниволумабом 240 мг внутривенно каждые 2 недели в качестве первой линии лечения распространенного/метастатического почечно-клеточного рака оценивалась в рандомизированном открытом исследовании фазы 3 (CA2099ER). В исследование были включены пациенты (18 лет и старше) с распространенным или метастатическим почечно-клеточным раком со светлоклеточным компонентом, степенью оценки общего состояния пациента по шкале Карновского (KPS)> 70% и поддающимся измерению заболеванием согласно RECIST v1.1, независимо от их статуса PD-L1 или группы риска IMDC. Из исследования были исключены пациенты с аутоиммунным заболеванием или другими заболеваниями, требующими системной иммуносупрессии, пациенты, которые ранее получали лечение антителами анти-PD-1, анти-PD-L1, анти-PD-L2, анти-CD137 или анти-CTLA-4, пациенты с плохо контролируемой гипертензией, несмотря на гипотензивную терапию, с активными метастазами в мозг и с неконтролируемой надпочечниковой недостаточностью. Пациенты были стратифицированы по прогностической шкале IMDC, экспрессии опухоли PD-L1 и региону.
В общей сложности 651 пациент был рандомизирован для приема кабозантиниба 40 мг один раз в день перорально в сочетании с ниволумабом 240 мг (n = 323), вводимого внутривенно каждые 2 недели, или сунитиниба (n = 328) 50 мг в день, вводимого перорально в течение 4 недель с последующим перерывом 2 недели. Лечение продолжалось до прогрессирования заболевания или возникновения неприемлемой токсичности при приеме ниволумаба до 24 месяцев. Лечение, выходящее за рамки установленного исследователем прогрессирования RECIST версии 1.1, разрешалось, если пациент имел клиническую пользу и переносил исследуемый препарат, как определил исследователь. Первую оценку опухоли после исходного уровня проводили через 12 недель (± 7 дней) после рандомизации. Последующие оценки опухоли проводились каждые 6 недель (± 7 дней) до 60 недели, затем каждые 12 недель (± 14 дней) до рентгенологического прогрессирования, подтвержденного слепым независимым центральным обзором (BICR). Первичным критерием оценки эффективности ВБПЗ была, определенная с помощью BICR. Дополнительные показатели эффективности включали общую выживаемость (ОВ) и частота объективного ответа (ЧОО) как ключевые вторичные конечные точки.
Исходные характеристики в целом были сбалансированы между двумя группами. Средний возраст составлял 61 год (диапазон: 28-90) с 38,4% ≥ 65 лет и 9,5% ≥ 75 лет. Большинство пациентов были мужчинами (73,9%) и белыми (81,9%). Восемь процентов пациентов были азиатами, 23,2% и 76,5% пациентов имели исходный KPS от 70 до 80% и от 90 до 100%, соответственно. Распределение пациентов по категориям риска IMDC было 22,6% благоприятным, 57,6% промежуточным и 19,7% плохим. Что касается экспрессии PD-L1 опухоли, 72,5% пациентов имели экспрессию PD-L1 <1% или неопределенную, а 24,9% пациентов имели экспрессию PD-L1 ≥ 1%. У 11,5% пациентов были опухоли с саркоматоидными признаками. Средняя продолжительность лечения составляла 14,26 месяца (диапазон: 0,2–27,3 месяца) у пациентов, получавших кабозантиниб с ниволумабом, и 9,23 месяца (диапазон: 0,8–27,6 месяцев) у пациентов, принимавших сунитиниб.
Исследование продемонстрировало статистически значимое преимущество в отношении ВБПЗ, ОВ и ЧОО для пациентов, рандомизированных для лечения кабозантинибом в комбинации с ниволумабом по сравнению с сунитинибом.
Результаты первичного анализа эффективности (минимальный период наблюдения 10,6, средний период наблюдения 18.1 месяцев) представлены в Таблице 7.
Таблица 7: Результаты эффективности (CA2099ER)
ниволумаб + кабозантиниб (N=323) — сунитиниб (N=328)
Выживаемость без прогрессирования заболевания (ВБПЗ) в соответствии с BICR
События — 144 (44.6%) — 191 (58.2%)
Отношение рискова — 0.51
95% ДИ — (0.41, 0.64)
р-значениеb,с — < 0.0001
Медиана (95% ДИ)d — 16.59 (12.45, 24.94) — 8.31 (6.97, 9.69)
Общая выживаемость (ОВ)
События — 67 (20.7%) — 99 (30.2%)
Отношение рискова — 0.60
98.89% ДИ — (0.40, 0.89)
р-значениеb,с,е — 0.0010
Медиана (95% ДИ) — N.E. — N.E. (22.6, N.E.)
Частота (95% ДИ)
6 месяцев — 93.1 (89.7, 95.4) — 86.2 (81.9, 89.5)
ЧОО в соответствии с BICR (ПО + ЧО) — 180 (55.7%) — 89 (27.1%)
(95% ДИ) f — (50.1, 61.2) — (22.4, 32.3)
Разница в ЧОО (95% ДИ) g — 28.6 (21.7, 35.6)
р-значениеh — < 0.0001
Полный ответ (ПО) — 26 (8.0%) — 15 (4.6%)
Частичный ответ (ЧО) — 154 (47.7%) — 74 (22.6%)
Стабильное течение заболевания (SD) — 104 (32.2%) — 138 (42.1%)
Средняя продолжительность ответаd
Месяцы (порядок) — 20.17 (17.31, N.E.) — 11.47 (8.31, 18.43)
Среднее время до ответа
Месяцы (порядок) — 2.83 (1.0-19.4) — 4.17 (1.7-12.3)
а Стратифицированная модель пропорциональных рисков Кокса. Соотношение рисков - ниволумаб и кабозантиниб по сравнению с сунитинибом.
b Двусторонние p-значения из регулярного стратифицированного логрангового теста
c Логранговый критерий, стратифицированный по шкале прогностического риска IMDC (0, 1-2, 3-6), экспрессии опухоли PD-L1 (≥ 1% по сравнению с <1% или неопределенно) и региону (США / Канада / Западная Европа / Северная Европа, остальные страны мира), как указано в IRT.
d На основе оценок Каплана-Мейера.
e Граница статистической значимости p-значение <0,0111.
f ДИ на основе метода Клоппера и Пирсона.
g Скорректированная по стратам разница в частоте объективного ответа (ниволумаб + кабозантиниб - сунитиниб) на основе данных DerSimonian и Laird
h Двустороннее значение p из теста CMH.
NE = без оценки.
Первичный анализ ВБПЗ включал цензурирование для новой противоопухолевой терапии (Таблица 7). Результаты по ВБПЗ с цензурированием и без него для новой противоопухолевой терапии были согласованными.
Преимущество ВБПЗ наблюдалось в группе кабозантиниба в комбинации с ниволумабом по сравнению с сунитинибом независимо от экспрессии опухоли PD-L1. Медиана ВБПЗ для экспрессии опухоли PD-L1 ≥ 1% составила 13,08 для кабозантиниба в комбинации с ниволумабом и 4,67 месяцев в группе сунитиниба (Соотношение рисков = 0,45; 95% ДИ: 0,29, 0,68). При экспрессии PD-L1 в опухоли <1% средняя ВБПЗ составляла 19,84 месяца для кабозантиниба в комбинации с ниволумабом и 9,26 месяца в группе сунитиниба (Соотношение рисков = 0,50; 95% ДИ: 0,38, 0,65).
Преимущество ВБПЗ наблюдалось группе кабозантиниба в комбинации с ниволумабом по сравнению с сунтинибом независимо от категории риска (IMDC). Медиана ВБПЗ для группы низкого риска не была достигнута для кабозантиниба в комбинации с ниволумабом и составила 12,81 месяца в группе сунитиниба (Соотношение рисков = 0,60; 95% ДИ: 0,37, 0,98). Медиана ВБПЗ для группы промежуточного риска составила 17,71 месяца для кабозантиниба в комбинации с ниволумабом и 8,38 месяца в группе сунитиниба (Соотношение рисков = 0,54; 95% ДИ: 0,41, 0,73). Медиана ВБПЗ для группы высокого риска составляла 12,29 месяца для кабозантиниба в комбинации с ниволумабом и 4,21 месяца в группе сунитиниба (Соотношение рисков = 0,36; 95% ДИ: 0,23, 0,58).
Обновленный анализ ВБПЗ и ОВ был проведен, когда все пациенты имели минимальный период наблюдения 16 месяцев и средний период наблюдения 23,5 месяца (см. Рисунки 4 и 5). Отношение рисков ВБПЗ составило 0,52 (95% ДИ: 0,43; 0,64). Отношение рисков ОВ составило 0,66 (95% ДИ: 0,50; 0,87). Обновленные данные об эффективности (ВБПЗ и ОВ) в подгруппах для категорий риска IMDC и уровней экспрессии PD-L1 подтвердили исходные результаты. С обновленным анализом медиана ВБПЗ была достигнута для благоприятной группы риска.
Рис. 4. Кривая Каплана-Мейера при ВБПЗ (CA2099ER)
Вероятность ВБПЗВероятность ВБПЗ
ВБПЗ согласно слепой независимой централизованной оценки BICR (месяцы)
Число субъектов в риске
Ниволумаб + кабозантиниб
323 — 280 — 236 — 201 — 166 — 145 — 102 — 56 — 26 — 5 — 2 — 0
Сунитиниб
328 — 230 — 160 — 122 — 87 — 61 — 37 — 17 — 7 — 2 — 1 — 0
Ниволумаб + кабозантиниб (события: 175/323), средняя и 95.0% ДИ: 16.95 (12.58, 19.38)
Сунитиниб (события: 206/328), средняя и 95.0% ДИ: 8.31 (6.93, 9.69)
Рис. 5. Кривая Каплана-Мейера ОВ (общей выживаемости) (CA2099ER)
Вероятность выживаемостиВероятность выживаемости
Общая выживаемость (месяцы)
Число субъектов в риске
Ниволумаб + кабозантиниб
323 — 308 — 295 — 283 — 269 — 255 — 220 — 147 — 84 — 40 — 10 — 0
Сунитиниб
328 — 295 — 272 — 254 — 236 — 217 — 189 — 118 — 62 — 22 — 4 — 0
Ниволумаб + кабозантиниб (события: 86/323), средняя и 95.0% ДИ: NE
Сунитиниб (события: 116/328), средняя и 95.0% ДИ: 29.47 (28.35, NE)
Сунитиниб (события: 99/328), медиана и 95% ДИ: NE (22.60, NE)Сунитиниб (события: 99/328), медиана и 95% ДИ: NE (22.60, NE)Ниволумаб + кабозантиниб (события: 67/323), медиана и 95% ДИ: NEНиволумаб + кабозантиниб (события: 67/323), медиана и 95% ДИ: NEСунитинибСунитинибПеченочно-клеточный рак
Контролируемое исследование у пациентов, получавших сорафениб (CELESTIAL)
Безопасность и эффективность кабозантиниба оценивали в рандомизированном, двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании Фазы 3 (CELESTIAL). Пациенты (N=707) с печеночно-клеточным раком, не поддающиеся радикальному лечению, и ранее получавшие сорафениб при распространенном заболевании, были рандомизированы (2: 1) для получения кабозантиниба (N = 470) или плацебо (N = 237). Пациенты могли получать еще одну предшествующую системную терапию для распространенного заболевания в дополнение к сорафенибу. Рандомизация была стратифицирована по этиологии заболевания (Вирус гепатита В [с или без вируса гепатита С], Вирус гепатита С [без вируса гепатита В] или др.), географическому региону (Азия, другие регионы) и наличию внепеченочного распространения заболевания и / или макрососудистых инвазий (Да, нет).
Первичной конечной точкой эффективности была общая выживаемость (ОВ). Вторичными конечными точками эффективности были выживаемость без прогрессирования заболевания (ВБПЗ) и частота объективного ответа (ЧОО), оцененные исследователем с использованием критериев оценки ответа при солидных опухолях (RECIST) 1.1. Оценка опухолей проводилась каждые 8 недель. Субъекты продолжали слепое исследование лечения после прогрессирования радиологического заболевания, пока они испытывали клиническую пользу или до необходимости последующей системной или печеночно-направленной местной противораковой терапии. Переход от плацебо к кабозантинибу не допускался во время слепой фазы лечения.
Исходные демографические характеристики и характеристики заболевания были одинаковыми между Кабозанибом и плацебо-группами и показаны ниже для всех 707 рандомизированных пациентов.
Мужчины: 82%
Средний возраст: 64 года.
Европеоидный: 56%, азиатский: 34%
Показатель общего состояния (PS) по шкале ECOG 0: 53% или PS ECOG 1: 47%.
Чайлд-Пью A: 99%, Чайлд-Пью B: 1%
Этиология для пациентов с печеночно-клеточным раком включала 38% вируса гепатита В (HBV), 21% вируса гепатита С (HCV), 40% других (ни HBV, ни HCV).
Наличие макроскопической инвазии сосудов и/или распространения внепеченочной опухоли: 78%,
Уровень альфа-фетопротеина (АФП) ≥400 мкг/л: 41%.
Локорегионарный трансартериальные эмболизации или хемоинфузии: 44%
Лучевая терапия до лечения кабозантинибом: 37%
Средняя продолжительность лечения сорафенибом: 5,32 месяца
Семьдесят два процента (72%) пациентов получили одну и 28% получили 2 предыдущих схемы системной терапии для распространенного заболевания.
Статистически значимое улучшение ОВ было продемонстрировано для кабозантиниба по сравнению с плацебо (Таблица 8 и Рисунок 6).
Результаты ВБПЗ и ЧОО приведены в Таблице 8.
Таблица 8: Результаты эффективности у пациентов с печеночно-клеточным раком (ITT-популяция, CELESTIAL)
Кабозантиниб (N=470) — Плацебо (N=237)
Общая выживаемость (ОВ)
Медиана ОВ (95 % ДИ), месяцы — 10.2 (9.1, 12.0) — 8.0 (6.8, 9.4)
Соотношение рисков (95% ДИ)1,2 — 0.76 (0.63, 0.92)
р-значение1 — p=0.0049
Выживаемость без прогрессирования заболевания (ВБПЗ)3
Медиана ВБПЗ в месяцах (95 % ДИ) — 5.2 (4.0, 5.5) — 1.9 (1.9, 1.9)
Соотношение рисков (95% ДИ)1 — 0.44 (0.36, 0.52)
р-значение1 — p <0.0001
Оценка точек выживаемости по методу Каплана-Мейера процента пациентов без событий на протяжении 3 месяцев
% (95 % ДИ) — 67.0% (62.2%, 71.3%) — 33.3% (27.1%, 39.7%)
Частота объективного ответа (ЧОО), n (%)3
Полный ответ (ПО) — 0 — 0
Частичный ответ (ЧО) — 18 (4) — 1 (0.4)
ЧОО (ПО+ЧО) — 18 (4) — 1 (0.4)
р-значение1,4 — p=0.0086
Стабилизация заболевания — 282 (60) — 78 (33)
Прогрессирование заболевания — 98 (21) — 131 (55)
1 – Двухсторонний стратифицированный логарифмический тест с этиологией заболевания (Вирус гепатита В [с или без вируса гепатита С], Вирус гепатита С [без вируса гепатита В] или др.), географическим регионом (Азия, другие регионы) и наличием внепеченочного распространения заболевания и/или макрососудистая инвазия (да, нет) в качестве факторов стратификации (по данным IVRS)
2 – оценивается с использованием модели пропорциональной опасности Кокс
3 – по оценке исследователя согласно RECIST 1.1
4-стратифицированный критерий теста Кохрана-Мантеля-Хензеля (CMH)
Рис. 6: Кривая Каплана Мейера при общей выживаемости (CELESTIAL)
Кабозантиниб ПлацебоКабозантиниб ПлацебоВероятность выживаемости Вероятность выживаемости
Месяцы
Число в риске
Кабозантиниб — 470 — 281 — 159 — 93 — 44 — 22 — 4 — 0
Плацебо — 237 — 117 — 57 — 25 — 15 — 7 — 3 — 0
Рис. 7: Кривая Каплана Мейера при выживаемости без прогрессирования заболевания (CELESTIAL)
Вероятность выживаемости без прогрессирования Вероятность выживаемости без прогрессирования
Кабозантиниб ПлацебоКабозантиниб Плацебо
Месяцы
Число в риске
Кабозантиниб — 470 — 131 — 39 — 10 — 3 — 2 — 0
Плацебо — 237 — 21 — 5 — 2 — 1 — 0 — 0
Частота системной нерадиационной и локальной печеночно-направленной системной непротокольной противоопухолевой терапии (NPACT) составила 26% в группе кабозантиниба и 33% в группе плацебо. Субъекты, получающие эти методы лечения, должны были прекратить лечение в рамках исследования. Поисковый цензурирующий анализ общей выживаемости для использования NPACT подтвердил первичный анализ: Отношение рисков, скорректированный с учетом факторов стратификации (по IxRS), составил 0,66 (95% ДИ: 0,52, 0,84; p-значение стратифицированного логранка = 0,0005). Оценки Каплана-Мейера для средней продолжительности общей выживаемости составляли 11,1 месяца в группе кабозантиниба по сравнению с 6,9 месяцами в группе плацебо, что составляет примерно 4,2 месяца в медиане.
Качество жизни, не зависящее от заболевания (QoL), оценивали с использованием EuroQoL EQ-5D-5L. В первые недели лечения наблюдалось негативное влияние кабозантиниба по сравнению с плацебо на показатель полезности индекса EQ-5D. Только ограниченные данные QoL доступны после этого периода.
Дифференцированная карцинома щитовидной железы (ДКЩЖ)
Плацебо-контролируемое исследование у взрослых пациентов, ранее получавших системную терапию и невосприимчивых к радиоактивному йоду или не подходящих для него (COSMIC-311)
Безопасность и эффективность кабозантиниба оценивали в рандомизированном (2:1), двойном слепом, плацебо-контролируемом, многоцентровом исследовании COSMIC-311 у взрослых пациентов с местнораспространенным или метастатическим заболеванием с дифференцированным раком щитовидной железы, прогрессировавшим после двух предшествующих терапий, нацеленных на VEGFR (включая, но не ограничиваясь ленватинибом или сорафенибом) и были резистентны к радиоактивному йоду или не подходили для лечения. Пациенты с поддающимся измерению заболеванием и документально подтвержденными рентгенологическими данными прогрессирования согласно RECIST 1.1 по мнению исследователя во время или после лечения TKI, нацеленного на VEGFR, были рандомизированы (N=258) для приема кабозантиниба в дозе 60 мг перорально один раз в день (N=170) или плацебо (N=88).
Рандомизация была стратифицирована по предшествующему приему ленватиниба (да или нет) и возрасту (≤ 65 лет против > 65 лет). Подходящим пациентам, рандомизированным в группу плацебо, разрешалось переходить на кабозантиниб после подтверждения прогрессирования заболевания слепым независимым комитетом по радиологическому обзору (BIRC). Субъекты продолжали лечение в слепом исследовании до тех пор, пока не наблюдалась клиническая польза или пока не проявилась неприемлемая токсичность. Первичными показателями эффективности были выживаемость без прогрессирования заболевания (ВБПЗ) в популяции ITT и частота объективных ответов (ЧОО) у первых 100 рандомизированных пациентов по оценке BIRC в соответствии с RECIST 1.1. Оценку опухоли проводили каждые 8 недель после рандомизации в течение первых 12 месяцев исследования, а затем каждые 12 недель. Общая выживаемость (ОВ) была дополнительной конечной точкой.
Первичный анализ ВБПЗ включал 187 рандомизированных пациентов, 125 из которых принимали кабозантиниб, а 62 — плацебо. Исходные демографические характеристики и характеристики заболевания в целом были сбалансированы для обеих групп лечения. Медиана возраста составила 66 лет (от 32 до 85 лет), 51% были в возрасте ≥ 65 лет, 13% — в возрасте ≥ 75 лет. Большинство пациентов были белыми (70%), 18% пациентов были азиатами и 55% были женщинами. Гистологически у 55% был подтвержден диагноз папиллярной карциномы щитовидной железы, у 48% — фолликулярная карцинома щитовидной железы, в том числе у 17% — рак щитовидной железы из клеток Гюртле. Метастазы присутствовали у 95% пациентов: легкие у 68%, лимфатические узлы у 67%, кости у 29%, плевра у 18% и печень у 15%. Пять пациентов ранее не получали RAI из-за неприемлемости, 63% ранее получали ленватиниб, 60% ранее получали сорафениб и 23% получали как сорафениб, так и ленватиниб. Исходный статус работоспособности по шкале ECOG был 0 (48%) или 1 (52%).
Средняя продолжительность лечения составила 4,4 месяца в группе кабозантиниба и 2,3 месяца в группе плацебо.
Результаты первичного анализа (с датой отсечки 19 августа 2020 г. и медианой периода наблюдения 6,2 месяца для ВБПЗ) и обновленного анализа (с датой отсечки 08 февраля 2021 г. и медианой периода наблюдения 10,1 месяца для ВБПЗ) представлены в таблице 9. Исследование не продемонстрировало статистически значимого улучшения ЧОО для пациентов, рандомизированных в группу кабозантиниба (n=67), по сравнению с плацебо (n=33): 15% против 0%. Исследование продемонстрировало статистически значимое улучшение ВБПЗ (медиана наблюдения 6,2 месяца) у пациентов, рандомизированных в группу кабозантиниба (n=125), по сравнению с плацебо (n=62).
Был проведен обновленный анализ ВБПЗ и ОВ (медиана наблюдения 10,1 месяца) с участием 258 рандомизированных пациентов, 170 из которых принимали кабозантиниб и 88 — плацебо.
Анализ общей выживаемости был ошибочным, поскольку субъекты, получавшие плацебо, с подтвержденным прогрессированием заболевания имели возможность перейти на кабозантиниб.
Таблица 9: Результаты эффективности (COSMIC-311)
Первичный анализ1 (ITT) — Обновленный анализ2 (Полный ITT)
Кабозантиниб (n = 125) — Плацебо (n = 62) — Кабозантиниб (n = 170) — Плацебо (n = 88)
Выживание без прогрессирования*
Число событий, (%) — 31 (25) — 43 (69) — 62 (36) — 69 (78)
Ухудшение прогрессии — 25 (20) — 41 (66) — 50 (29) — 65 (74)
Смерть — 6 (4.8) — 2 (3.2) — 12 (7.1) — 4 (4.5)
Средняя ВБПЗ в месяцах (96% ДИ) — NE (5.7, NE) — 1.9 (1.8, 3.6) — 11.0 (7.4, 13.8) — 1.9 (1.9, 3.7)
Соотношение рисков (96% ДИ)3 — 0.22 (0.13, 0.36) — 0.22 (0.15, 0.32)
Р-значение4 — < 0.0001
Общая выживаемость
События, n (%) — 17 (14) — 14 (23) — 37 (22) — 21 (24)
Соотношение рисков3 (95% ДИ) — 0.54 (0.27, 1.11) — 0.76 (0.45, 1.31)
Первичный анализ1
Частота объективного ответа (ЧОО)5
Кабозантиниб (n = 67) — Плацебо (n = 33)
Общий ответ, (%) — 10 (15) — 0 (0)
Полный ответ — 0 — 0
Частичный ответ — 10 (15) — 0
Стабильное заболевание — 46 (69) — 14 (42)
Прогрессирование заболевания — 4 (6) — 18 (55)
* Первичный анализ ВБПЗ включал цензуру для нового противоракового лечения. Результаты для ВБПЗ с цензурированием и без него для нового противоракового лечения были согласованными.
ДИ - доверительный интервал; NE - не подлежит оценке
1 Крайний срок первичного анализа — 19 августа 2020 года.
2 Крайняя дата вторичного анализа — 08 февраля 2021 года.
3 Оценено с использованием модели пропорционального риска Кокса.
4 Логарифмический ранговый критерий, стратифицированный по предшествующему приему ленватиниба (да или нет) и возрасту (≤ 65 лет против > 65 лет) в качестве факторов стратификации (по данным IXRS).
5 На основе первых 100 пациентов, включенных в исследование, со средним периодом наблюдения 8,9 месяцев, n=67 в группе кабозантиниба и n=33 в группе плацебо. Улучшение ЧОО не было статистически значимым.
Рис 8. Кривая Каплана-Мейера при выживаемости без прогрессирования в исследовании COSMIC-311 (обновлённый анализ [конечная дата: 08 февраля 2021], N=258)
Кабозантиниб ПлацебоКабозантиниб Плацебо
Вероятность выживаемости без прогрессирования заболеванияВероятность выживаемости без прогрессирования заболевания
Месяцы
Число в риске
Кабозантиниб — 170 — 117 — 59 — 41 — 20 — 4 — 0
Плацебо — 88 — 33 — 11 — 7 — 1 — 0 — 0
Детская популяция
Европейское агентство по лекарственным средствам отказалось от обязательства представить результаты исследований кабозантиниба в одной или нескольких подгруппах детской популяции при лечении солидных злокачественных опухолей (информацию о педиатрическом применении см. в разделе 4.2).
ADVL 1211
Детская онкологическая группа (COG) провела исследование фазы 1 (ADVL1211) кабозантиниба у детей с солидными опухолями. Подходящие пациенты были ≥2 лет и ≤18 лет. В это исследование были включены пациенты с 3 уровнями доз: 30 мг/м2, 40 мг/м2 и 55 мг/м2 один раз в день по схеме непрерывного дозирования (еженедельное дозирование по ППТ и округление до ближайших 20 мг). Кабозантиниб был дозирован в зависимости от площади поверхности тела (ППТ) согласно дозировочной номограмме.
Цель состояла в том, чтобы определить токсичность, ограничивающую дозу (ТОД), определить рекомендуемую дозу фазы 2 (RP2D), получить предварительные данные о фармакокинетике у детей и изучить эффективность при солидных опухолях. В исследование был включен 41 пациент, из которых 36 подлежали полной оценке. У пациентов были различные солидные опухоли: МРЩЖ (n=5), остеосаркома (n=2), EWS (n=4), рабдомиосаркома (RMS) (n=2), другие саркомы мягких тканей (STS)(n=4), опухоль Вильмса (WT) (n = 2), гепатобластома (n = 2), HCC (n = 2), RCC (n = 3), опухоли центральной нервной системы (CNS) (n = 9) и другие (n=6).
Из 36 субъектов в оцениваемой популяции у четырех субъектов (11,1%) был лучший общий ответ на ЧО, а у восьми субъектов (22,2%) была SD (длительностью не менее 6 циклов). Из 12 пациентов с ЧО или SD, превышающим или равным 6 циклам, 10 пациентов находились в группах кабозантиниба 40 мг/м2 или 55 мг/м2 (семь и трое соответственно).
Согласно центральному обзору, частичные ответы наблюдались у 2/5 пациентов с МРЩЖ (Медуллярный рак щитовидной железы), у одного пациента с опухолью Вильмса и у одного пациента со светлоклеточной саркомой.
ADVL1622
Исследование ADVL1622 оценивало активность кабозантиниба в отдельных солидных опухолях у детей. Это многоцентровое открытое двухэтапное исследование фазы 2 включало следующие слои солидных опухолей: страту без остеосаркомы (включая саркому Юинга, рабдомиосаркому (RMS), нерабдомиосаркому, саркому мягких тканей (NRSTS) и опухоль Вильмса), слой остеосаркомы и редкие слои солидных опухолей (включая медуллярный рак щитовидной железы (MTC), почечно-клеточный рак, печеночно-клеточный рак, гепатобластома, адренокортикальная карцинома и другие солидные опухоли). Кабозантиниб вводили перорально один раз в день по схеме непрерывного дозирования, состоящей из 28-дневных циклов, в дозе 40 мг/м2/сут (кумулятивная недельная доза 280 мг/м2 с использованием дозировочной номограммы). Субъекты были ≥2 и ≤30 лет на момент включения в исследование для всех страт, за исключением верхнего возрастного предела ≤18 лет для MTC, почечно-клеточный рак и печеночно-клеточный рак.
Для страт без остеосаркомы и редких опухолей первичной конечной точкой была частота объективных ответов (ЧОО). Для слоя остеосаркомы был использован двухэтапный план, который включал двойные конечные точки объективного ответа (ПО+ЧО), основанные на критериях оценки ответа в солидных опухолях (RECIST) версии 1.1 и критерии успеха лечения, как определено SD в течение ≥4 месяцев. Оценивали фармакокинетику кабозантиниба у детей и подростков (см. раздел 5.2).
Сводка результатов эффективности
На дату окончания сбора данных (30 июня 2021 г.) 108 из 109 субъектов получили по крайней мере одну дозу кабозантиниба. Каждая статистическая когорта в стратах без остеосаркомы включала 13 субъектов. В этих статистических когортах ответов не наблюдалось. В пласт остеосаркомы вошли 29 человек, в том числе 17 детей (в возрасте от 9 до 17 лет) и 12 взрослых (в возрасте от 18 до 22 лет).
В слое остеосаркомы все субъекты ранее получали системную терапию. Частичный ответ наблюдался у одного взрослого и одного ребенка. Уровень контроля над заболеванием (УКнЗ) составил 34,5% (95% ДИ: 17.9, 54.3).