Код ATХ L01FD03
Механизм действия
Кадсила (трастузумаб эмтанзин) - конъюгат гуманизированного моноклонального антитела (IgG1) к рецептору человеческого эпидермального фактора роста 2 типа, HER2 (трастузумаб) и ингибитора полимеризации тубулина DM1 (производное майтанзина), ковалентно связанных друг с другом посредством стабильного тиоэфирного линкера MCC (4-(N-малеимидометил) циклогексан-1-карбоксилат). Эмтанзин представляет собой комплекс MCC-DM1. Среднее количество молекул DM1, конъюгированных с каждой молекулой трастузумаба, составляет 3.5.
Конъюгирование DM1 с трастузумабом обеспечивает селективность цитотоксического агента в отношении HER2-гиперэкспрессирующих опухолевых клеток, тем самым увеличивая внутриклеточную доставку DM1 непосредственно в злокачественные клетки. После связывания с HER2 трастузумаб эмтанзин подвергается опосредованной рецепторами интернализации и последующей лизосомальной деградации, что приводит к высвобождению DM1-содержащих цитотоксических катаболитов (прежде всего лизин-MCC-DM1).
Трастузумаб эмтанзин обладает механизмами действия как трастузумаба, так и DM1:
• Трастузумаб эмтанзин, как и трастузумаб, связывается с доменом IV внеклеточного домена (ВКД) HER2, а также с рецепторами Fcγ и белком комплемента C1q. Трастузумаб эмтанзин, подобно трастузумабу, ингибирует выделение внеклеточного домена HER2, ингибирует передачу сигналов по пути фосфатидилинозитол-3-киназы (PI3-K), а также способствует активации антителозависимой клеточно-опосредованной цитотоксичности (ADCC) в клетках рака молочной железы человека с гиперэкспрессией HER2.
• DM1, цитотоксический компонент трастузумаба эмтанзина, связывается с тубулином и подавляет его полимеризацию. Благодаря действию цитотоксического компонента трастузумаб эмтанзин, как и DM1, вызывает блокаду клеточного цикла в фазе G2/M, что в итоге приводит к апоптотической гибели клеток. Результаты исследования цитотоксичности DM1 in vitro продемонстрировали, что активность DM1 в 20-200 раз превышает активность таксанов и алкалоидов барвинка.
• Линкер MCC позволяет ограничить системное высвобождение DM1 и способствует увеличению его направленной доставки внутрь клеток, что подтверждается очень низким содержанием свободного DM1 в плазме крови.
Клиническая эффективность
Ранний рак молочной железы
BO27938 (KATHERINE)
BO27938 (KATHERINE) - рандомизированное многоцентровое открытое исследование с участием 1486 пациентов с HER2-положительным ранним раком молочной железы с инвазивной остаточной опухолью (пациентам, у которых не было достигнуто патоморфологического полного ответа (pCR)) в молочной железе и/или в подмышечных лимфоузлах после завершения предоперационной системной терапии, включающей химиотерапию и HER2-таргетную терапию. Пациенты могли получать более чем один HER2-таргетный препарат. Пациенты получали лучевую терапию и/или гормональную терапию одновременно с исследуемым препаратом в соответствии с локальными протоколами лечения. HER2-положительный статус в образцах опухолевой ткани определялся как 3+ балла по результатам иммуногистохимического анализа (IHC) и/или степень амплификации ≥2.0 по результатам гибридизации in situ (ISH), определенные в центральной лаборатории. Пациенты были рандомизированы (1:1) для приема трастузумаба или трастузумаба эмтанзина. Рандомизация была стратифицирована по клинической стадии на момент постановки диагноза (операбельная/неоперабельная), статусу гормональных рецепторов, предоперационной HER2-таргетной терапии (трастузумаб, трастузумаб плюс дополнительный HER2-таргетный препарат[ы]) и статусу лимфатических узлов, оцененному после предоперационной терапии.
Трастузумаб эмтанзин вводили внутривенно в дозе 3.6 мг/кг в 1-й день 21-дневного цикла. Трастузумаб вводили внутривенно в дозе 6 мг/кг в 1-й день 21-дневного цикла. Пациенты получали лечение трастузумабом эмтанзином или трастузумабом в общей сложности на протяжении 14 циклов либо до рецидива заболевания, отзыва согласия или развития неприемлемой токсичности, в зависимости от того, что наступит раньше. Пациенты, у которых введение трастузумаба эмтанзина было прекращено, могли завершить запланированную в рамках исследования HER2-таргетную терапию трастузумабом продолжительностью до 14 циклов, если это было допустимо исходя из анализа токсичности и на усмотрение исследователя.
Первичной конечной точкой эффективности исследования было выживаемость без инвазивного заболевания (IDFS). IDFS определяли, как время с момента рандомизации до первого появления ипсилатерального инвазивного рецидива опухоли молочной железы, ипсилатерального локального или регионального рецидива инвазивного рака молочной железы, отдаленного рецидива, контралатерального инвазивного рака молочной железы или смерти по любой причине. Дополнительные конечные точки включали IDFS, в том силе второй первичный рак, не связанный с молочной железой, выживаемость без признаков заболевания (DFS), общую выживаемость (OS) и отдаленный безрецидивный интервал (DRFI).
Демографические характеристики пациентов и исходные параметры опухоли были сбалансированы между группами лечения. Средний возраст составлял приблизительно 49 лет (диапазон 23-80 лет), 72.8% были белыми, 8.7% были азиатами и 2.7% были негроидной расы или афроамериканцами. Все, кроме 5 пациентов, были женщинами; трое мужчин были включены в группу трастузумаба и двое - в группу трастузумаба эмтанзина. В исследование были включены 22.5% пациентов в Северной Америке, 54.2% - в Европе и 23.3% - в других странах. Прогностические характеристики опухоли, в том числе гормон-рецепторный статус (положительный: 72.3%, отрицательный: 27.7%), клиническая стадия на момент постановки диагноза (неоперабельный: 25.3%, операбельный: 74.8%) и статус лимфатических узлов после предоперационной терапии (с вовлечением лимфатических узлов: 46.4%, без вовлечения лимфатических узлов или не оценивались: 53.6%) были сходными в исследуемых группах.
Большинство пациентов (76.9%) получали антрациклин-содержащую неоадьювантную химиотерапию. В качестве компонента неоадъювантной терапии в дополнение к трастузумабу 19.5% пациентов получали другой HER2-таргетный препарат; 93.8% данных пациентов получали пертузумаб. Все пациенты получили таксаны как часть неоадъювантной химиотерапии.
Клинически и статистически значимое улучшение показателя IDFS наблюдалось у пациентов, которые получали трастузумаб эмтанзин по сравнению с пациентами, которые получали трастузумаб (ОР=0.50, 95% ДИ [0.39, 0.64], p <0.0001. Показатель 3-летней IDFS составил 88.3% по сравнению 77.0% в группах, получавших трастузумаб эмтанзин и трастузумаб, соответственно. См. Таблицу 6 и Рисунок 1.
Таблица 6. Резюме эффективности из исследования BO27938 (KATHERINE)
Трастузумаб N = 743 — Трастузумаб эмтанзин N = 743
Первичные конечные точки
Выживаемость без инвазивного заболевания (IDFS)
Количество (%) пациентов с событием — 165 (22.2%) — 91 (12.2%)
Отношение рисков [95% ДИ] — 0.50 [0.39, 0.64]
р-значение (нестратифицированный логранговый критерий) — <0.0001
3-летняя бессобытийная выживаемость2, % [95% ДИ] — 77.02 [73.78, 80.26] — 88.27 [85.81, 90.72]
Вторичные конечные точки1
Общая выживаемость (ОВ)
Количество (%) пациентов с событием — 56 (7.5%) — 42 (5.7%)
Отношение рисков [95% ДИ] — 0.70 [0.47, 1.05]
р-значение (нестратифицированный логранговый критерий) — 0.0848
5-летняя выживаемость2, % [95% ДИ] — 86.8 [80.95, 92.63] — 92.1 [89.44, 94.74]
IDFS, включая второй первичный рак не связанный с молочной железой3
Количество (%) пациентов с событием — 167 (22.5%) — 95 (12.8%)
Отношение рисков [95% ДИ] — 0.51 [0.40, 0.66]
р-значение (нестратифицированный логранговый критерий) — <0.0001
3-летняя бессобытийная выживаемость2, % [95% ДИ] — 76.9 [73.65, 80.14] — 87.7 [85.18, 90.18]
Выживаемость без признаков заболевания (DFS)3
Количество (%) пациентов с событием — 167 (22.5%) — 98 (13.2%)
Отношение рисков [95% ДИ] — 0.53 [0.41, 0.68]
р-значение (нестратифицированный логранговый критерий) — <0.0001
3-летняя бессобытийная выживаемость2, % [95% ДИ] — 76.9 [73.65, 80.14] — 87.41 [84.88, 89.93]
Интервал до развития отдаленного рецидива (DRFI)3
Количество (%) пациентов с событием — 121 (16.3%) — 78 (10.5%)
Отношение рисков [95% ДИ] — 0.60 [0.45, 0.79]
р-значение (нестратифицированный логранговый критерий) — 0.0003
3-летняя бессобытийная выживаемость2, % [95% ДИ] — 83.0 [80.10, 85.92] — 89.7 [87.37, 92.01]
Данные первого промежуточного анализа от 25 июля 2018 года
ДИ: доверительный интервал,
1. Для показателей IDFS и ОВ применена иерархическая оценка
2. 3-летняя бессобытийная выживаемость и 5-летняя выживаемость, оценка по методу Каплана-Мейера
3. Данные вторичные конечные точки не были скорректированы на множественность
Рисунок 1. Кривая Каплана-Мейера выживаемости без признаков инвазивного заболевания в исследовании KATHERINE
Примечания:
Proportion event free - доля пациентов без событий
Trastuzumab - трастузумаб
Trastuzumab emtansine - трастузумаб эмтанзин
Censored - цензурированный
Patients at risk – пациенты группы риска
Patiens with IDFS event - пациенты без признаков инвазивного заболевания
Patients censored – цензурированные пациенты
Time (months) – время (месяцы)
В исследовании KATHERINE, устойчивое преимущество в показателях IDFS при лечении трастузумабом эмтанзином наблюдалось во всех предварительно определенных подгруппах, что подтверждено общим результатом.
Метастатический рак молочной железы
TDM4370g/BO21977 (EMILIA)
Было проведено рандомизированное многоцентровое международное открытое клиническое исследование III фазы, в котором участвовали пациенты с HER-2 положительным неоперабельным местно-распространенным раком молочной железы (мрРЖМ) или метастатическим раком молочной железы (мРМЖ), которые ранее получали терапию препаратом из группы таксанов и трастузумабом, в том числе пациенты, ранее получавшие адъювантную терапию таксанами и трастузумабом с рецидивом во время лечения или в течение 6 месяцев после его завершения. Только пациенты с функциональным статусом 0 или 1 по шкале ECOG (Восточная объединенная онкологическая группа) допускались к участию в исследование. Перед включением в исследование опухолевые образцы проходили централизованное подтверждение HER2 позитивного статуса, определенного как иммунногистохимическое окрашивание (IHC) клеток с интенсивностью 3+ или амплификация гена по данным гибридизации in situ (ISH). Исходные характеристики пациентов и параметры опухолей были хорошо сбалансированы между группами лечения. Пациенты с леченными метастазами в головном мозге допускались к участию в исследовании, в случае отсутствия необходимости терапии для контроля симптомов. У пациентов, рандомизированных в группу трастузумаба эмтанзина, медиана возраста составила 53 года, большинство пациентов были женщинами (99.8%), европеоидной расы (72%), и у 57% пациентов эстроген и/или прогестерон рецепторположительные формы заболевания. В исследовании проводилось сравнение эффективности и безопасности трастузумаба эмтанзина и комбинации лапатиниба с капецитабином. В общей сложности 991 пациент был рандомизирован на получение трастузумаба эмтанзина или лапатиниба плюс капецитабин следующим образом:
• Группа трастузумаба эмтанзина: трастузумаб эмтанзин из расчёта 3.6 мг/кг в виде внутривенной инфузии продолжительностью 30-90 минут в 1-й день 21-дневного цикла;
• Контрольная группа (лапатиниб + капецитабин): лапатиниб 1250 мг перорально один раз в сутки в течение всего цикла (21 день) + капецитабин из расчёта 1000 мг/м2 перорально два раза в сутки с 1-го по 14-й день (включительно) 21-дневного цикла.
Ко-первичными конечными точками эффективности были выживаемость без прогрессирования (PFS) по оценке независимого наблюдательного комитета (ННК)) и общая выживаемость (OS) (см. Таблицу 7 и Рисунки 2-3).
В исследовании также оценивался такой параметр, как время до прогрессирования симптомов, определяемого как снижение на 5 пунктов по подшкале Показателя результатов исследования молочной железы (TOI-B) опросника Функциональной оценки качества жизни при терапии рака молочной железы (FACT-B QoL). Изменение в 5 пунктов по TOI-B считалось клинически значимым. Препарат Кадсила увеличивал время до прогрессирования симптомов, репортируемых пациентами, до 7.1 месяца по сравнению с 4.6 месяца в контрольной группе (отношение рисков 0.796 (0.667, 0.951); p-значение 0.0121). Данные получены в открытом исследовании и однозначных заключений сделать нельзя.
Таблица 7.Резюме эффективности из исследования TDM4370g/BO21977 (EMILIA)
Лапатиниб + Капецитабин N = 496 — Трастузумаб эмтанзин N = 495
Первичные конечные точки
Выживаемость без прогрессирования (PFS) по оценке ННК
Количество пациентов с событием (%) — 304 (61.3%) — 265 (53.5%)
Медиана PFS (месяцы) — 6.4 — 9.6
Отношение рисков (ОР) (стратифицированное*) — 0.650
95% ДИ для ОР — (0.549, 0.771)
р-значение (стратифицированный логранговый критерий*) — < 0.0001
Общая выживаемость (OS)**
Количество умерших пациентов (%) — 182 (36.7%) — 149 (30.1%)
Медиана общей выживаемости (месяцы) — 25.1 — 30.9
Отношение рисков (ОР) (стратифицированное*) — 0.682
95% ДИ для ОР — (0.548, 0.849)
р-значение (стратифицированный логранговый критерий*) — 0.0006
Ключевые вторичные конечные точки
PFS по оценке исследователя
Количество пациентов с событием (%) — 335 (67.5%) — 287 (58.0%)
Медиана PFS (месяцы) — 5.8 — 9.4
Отношение рисков (95% ДИ) — 0.658 (0.560, 0.774)
р-значение (стратифицированный логранговый критерий*) — <0.0001
Частота объективного ответа (ORR)
Пациенты с измеримыми проявлениями заболевания — 389 — 397
Количество пациентов с объективным ответом (ОR) (%) — 120 (30.8%) — 173 (43.6%)
Разность (95% ДИ) — 12.7% (6.0, 19.4)
p-значение (критерий хи-квадрат Мантеля-Хенцеля*) — 0.0002
Продолжительность объективного ответа (месяцы)
Количество пациентов с ОR — 120 — 173
Медиана 95% ДИ — 6.5 (5.5, 7.2) — 12.6 (8.4, 20.8)
ННК: независимый наблюдательный комитет; ДИ: доверительный интервал.
* Стратификация проведена по следующим критериям: регион (США, Западная Европа, другие страны); количество предыдущих курсов химиотерапии для местно-распространенного или метастатического заболевания (0-1 против >1); висцеральные/невисцеральные метастазы.
** Промежуточный анализ OS был проведен после регистрации 331 явлений. Поскольку пределы эффективности в данном исследовании были достигнуты, указанное рассматривается как окончательный анализ.
Преимущества терапии наблюдались в подгруппе пациентов с рецидивом заболевания в течение 6 месяцев после завершения адъювантной терапии, ранее не получавших системной противоопухолевой терапии по поводу метастастатического процесса (n=118); отношения рисков для показателей PFS и ОS составили, соответственно, 0.51 (95% ДИ: 0.30, 0.85) и 0.61 (95% ДИ: 0.32, 1.16). Медиана PFS и ОS составила 10.8 и не была достигнута в группе трастузумаба эмтанзина, в сравнении с 5.7 и 27.9 месяцами в группе лапатиниба плюс капецитабин, соответственно.
Рисунок 2. Кривая Каплана-Мейера выживаемости без прогрессирования (по оценке ННК)
Примечания:
Proportion event free - доля пациентов без событий
Lap+Cap – лапатиниб+капецитабин
T-DM1 - трастузумаб эмтанзин
Median time (mo) – медиана времени (месяцы)
Hazard ratio – отношение рисков (оценка по стратифицированной модели Кокса)
CI – доверительный интервал (ДИ)
Log-rank p-value – р-величина логрангового критерия
Number at risk – количество пациентов под угрозой выбывания
Time (months) – время (месяцы)
Рисунок 3. Кривая Каплана-Мейера общей выживаемости
Примечания:
Proportion event free - доля пациентов без событий
Lap+Cap – лапатиниб+капецитабин
T-DM1 - трастузумаб эмтанзин
Median time (mo) – медиана времени (месяцы)
Hazard ratio – отношение рисков (оценка по стратифицированной модели Кокса)
CI – доверительный интервал (ДИ)
Log-rank p-value – р-величина логрангового критерия
Number at risk – количество пациентов под угрозой выбывания
Duration of survival (months) – время выживаемости (месяцы)
В исследовании TDM4370g/BO21977 в большинстве оцениваемых преопределенных подгрупп, наблюдался устойчивый эффект терапии трастузумабом эмтанзином, что подтверждает достоверность общих результатов исследования. В подгруппе пациентов с гормон-отрицательным РМЖ (n=426) отношение рисков для показателей PFS и ОS составили 0.56 (95% ДИ: 0.44, 0.72) и 0.75 (95% ДИ: 0.54, 1.03), соответственно. В подгруппе пациентов с гормон-положительным РМЖ (n=545) отношение рисков для показателей PFS и ОS составили 0.72 (95% ДИ: 0.58, 0.91) и 0.62 (95% ДИ: 0.46, 0.85), соответственно.
В подгруппе пациентов с неизмеряемым проявлением заболевания (n=205), согласно оценке ННК, отношение рисков для показателей PFS и ОS составили 0.91 (95% ДИ: 0.59, 1.42) и 0.96 (95% ДИ: 0.54, 1.68), соответственно. У пациентов в возрасте ≥65 лет (n=138 в обеих группах лечения) отношение рисков для показателей PFS и ОS составили 1.06 (95% ДИ: 0.68, 1.66) и 1.05 (95% ДИ: 0.58, 1.91), соответственно. У пациентов в возрасте от 65 до 74 (n=113), согласно оценке ННК, отношение рисков для показателей PFS и ОS составили 0.88 (95% ДИ: 0.53, 1.45) и 0.74 (95% ДИ: 0.37, 1.47), соответственно. У пациентов в возрасте от 75 лет и старше, согласно оценке ННК, отношение рисков для показателей PFS и ОS составили 3.51 (95% ДИ: 1.22, 10.13) и 3.45 (95% ДИ: 0.94, 12.65), соответственно. В подгруппе пациентов в возрасте от 75 лет преимущество с точки зрения показателей PFS и ОS не было продемонстрировано, но эта подгруппа была крайне немногочисленной (n=25) для того, чтобы можно было сделать какие-либо окончательные выводы.
По результатам описательного анализа общей выживаемости, проведенного на этапе последующего наблюдения, отношение рисков составило 0.75 (95% ДИ 0.64, 0.88). Медиана общей выживаемости составила 29.9 месяца в группе трастузумаба эмтанзина и 25.9 месяца в группе, получавшей лапатиниб плюс капецитабин. На момент проведения данного анализа, в общей сложности 27.4% пациентов перешли из группы «лапатиниб + капецитабин» в группу «трастузумаб эмтанзин». Анализ чувствительности, в рамках которого проводилось цензурирование пациентов на момент их перехода на получение другого режима лечения, показал, что отношение рисков составило 0.69 (95% ДИ 0.59, 0.82). Результаты описательного анализа, проведенного на этапе последующего наблюдения, совпадают с результатами подтверждающего анализа OS.
Исследование TDM4450g
В рандомизированном многоцентровом открытом исследовании II фазы оценивалась эффективность трастузумаба эмтанзина в сравнении с трастузумабом плюс доцетаксел у пациентов с HER2-положительным мРМЖ, которые ранее не получали химиотерапию по поводу метастатического процесса. Пациенты были рандомизированы на получение терапии либо трастузумабом эмтанзином (3.6 мг/кг внутривенно каждые 3 недели (n = 67)) либо трастузумабом (нагрузочная в/в доза 8 мг/кг, затем 6 мг/кг в/в каждые 3 недели) в комбинации с доцетакселом (75-100 мг/м2 в/в каждые 3 недели (n = 70)).
Первичной конечной точкой исследования являлась выживаемость без прогрессирования (PFS), оцениваемая самими исследователями. Медиана PFS составила 9.2 месяца в группе трастузумаб плюс доцетаксел и 14.2 месяца в группе трастузумаба эмтанзина (отношение рисков 0.59; p = 0.035); в обеих группах медиана последующего наблюдения составила приблизительно 14 месяцев. Частота объективных ответов (ORR) составила 58.0% в группе трастузумаб плюс доцетаксел и 64.2% в группе трастузумаба эмтанзина. Медиана продолжительности ответа в группе трастузумаба эмтанзина не была достигнута, тогда как в контрольной группе она составила 9.5 месяца.
Исследование TDM4374g
В несравнительном открытом исследовании фазы II оценивались эффекты трастузумаба эмтанзина у пациентов с HER2-положительным, инкурабельным мрРМЖ или мРМЖ. Все пациенты ранее получали HER2-таргетные препараты (трастузумаб и лапатиниб) и химиотерапию (антрациклины, таксаны и капецитабин) в неоадъювантном/адъювантном режимах лечения местно-распространенного или метастатического РМЖ. Медианное количество противоопухолевых препаратов, полученных пациентами ранее независимо от режима назначения, включая все препараты, предназначенные для лечения рака молочной железы, составило 8.5 (диапазон 5-19), при терапии метастатического процесса - 7.0 (диапазон 3-17).
Пациенты (n = 110) получали трастузумаб эмтанзин в дозе 3.6 мг/кг внутривенно каждые 3 недели вплоть до прогрессирования заболевания или развития неприемлемой токсичности.
Основными показателями эффективности являлись частота объективного ответа (ORR, по независимой рентгенографической оценке) и продолжительность объективного ответа. ORR составила 32.7% (95% ДИ: 24.1, 42.1); 36 пациентов ответили на лечение по результатам обеих оценок (ННК и исследователя). Медиана продолжительности ответа (по оценке ННК) не была достигнута (95% ДИ, от 4.6 месяцев до «не поддается оценке»).
Дети
Европейское агентство по лекарственным средствам отменило требование обязательного предоставления результатов исследований применения трастузумаба эмтанзина при раке молочной железы во всех подгруппах пациентов детского возраста (информация о применении препарата у детей приведена в пункте 4.2).