Механизм действия
Кобиметиниб – обратимый, селективный, аллостерический ингибитор для перорального приема, который блокирует сигнальные пути митоген-активируемой протеинкиназы (MAPK), направленно действуя на митоген-активируемую киназу, регулируемую внеклеточными сигналами (MEK) 1 и MEK 2, что приводит к ингибированию фосфорилирования киназы, регулируемой внеклеточными сигналами (ERK) 1 и ERK 2. Таким образом, кобиметиниб блокирует пролиферацию клеток, индуцированную сигнальными путями MAPK посредством ингибирования сигнального узла MEK1/2.
В доклинических моделях комбинация кобиметиниба и вемурафениба показала, что благодаря одновременному направленному действию на белки BRAF с мутацией V600 и белки MEK в клетках меланомы, сочетание двух препаратов ингибирует реактивацию сигнального пути MAPK через MEK1/2, что приводит к более выраженному подавлению внутриклеточной передачи сигналов и снижению пролиферации опухолевых клеток.
Клиническая эффективность и безопасность
Имеются ограниченные данные о безопасности и отсутствуют данные об эффективности препарата Котеллик в комбинации с вемурафенибом у пациентов с метастазами в ЦНС. Данные о пациентах со злокачественной меланомой некожной локализации отсутствуют.
Исследование GO28141 (coBRIM)
Исследование GO28141 представляет собой многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование III фазы, в котором оценивались безопасность и эффективность препарата Котеллик в комбинации с вемурафенибом, по сравнению с плацебо в комбинации с вемурафенибом у ранее нелеченых пациентов с неоперабельной местно-распространенной (стадия IIIc) или метастатической (стадия IV) меланомой с мутациями BRAF V600.
В исследование GO28141 были включены только пациенты с функциональным статусом 0 и 1 по шкале ECOG. Пациенты с функциональным статусом 2 и выше по шкале ECOG были исключены из исследования.
После подтверждения наличия мутации BRAF V600 с использованием теста cobas® 4800 BRAF V600, 495 ранее нелеченых пациентов с неоперабельной местно-распространенной или метастатической меланомой были рандомизированы на группы для получения:
•плацебо один раз в сутки с 1 по 21 День каждого 28-дневного цикла терапии и вемурафениб в дозе 960 мг два раза в сутки с 1 по 28 День, или
•препарат Котеллик в дозе 60 мг один раз в сутки с 1 по 21 День каждого 28-дневного цикла лечения и вемурафениб в дозе 960 мг два раза в сутки с 1 по 28 День
Первичной конечной точкой, по оценке исследователя, была выживаемость без прогрессирования (ВБП). Вторичные конечные точки эффективности включали общую выживаемость (ОВ), частоту объективного ответа (ЧОО), продолжительность ответа (ПрО), оцениваемые исследователем, и ВБП, оцениваемую независимым наблюдательным комитетом (ННК).
Основные исходные характеристики включали: 58% пациентов были мужского пола; медиана возраста составила 55 лет (диапазон от 23 до 88 лет); 60% пациентов имели метастатическую меланому стадии M1c; доля пациентов с повышенным уровнем ЛДГ в группе, получавшей кобиметиниб в комбинации с вемурафенибом составила 46.3% и в группе, получавшей плацебо в комбинации с вемурафенибом - 43.0%.
В исследовании GO28141 89 пациентов (18.1%) были в возрасте 65-74 лет, 38 пациентов (7.7%) - в возрасте 75-84 года и 5 пациентов (1.0%) – в возрасте 85 лет или старше.
Результаты эффективности обобщены в Таблице 5.
Таблица 5. Результаты эффективности, полученные в исследовании GO28141 (coBRIM)
Котеллик + вемурафениб N=247 — Плацебо + вемурафениб N=248
Первичная конечная точкаa, f
Выживаемость без прогрессирования (ВБП)
Медиана (месяцы) (95% ДИ) — 12.3 (9.5, 13.4) — 7.2 (5.6, 7.5)
Отношение рисков (95% ДИ)b — 0.58 (0.46; 0.72)
Основные вторичные конечные точкиa, f
Общая выживаемость (ОВ)g
Медиана (месяцы) (95% ДИ) — 22.3 (20.3, NE) — 17.4 (15.0, 19.8)
Отношение рисков (95% ДИ)b — 0.70 (95% ДИ: 0.55, 0.90) (p-значение=0.0050e)
Частота объективного ответа (ЧОО) — 172 (69.6%) — 124 (50.0%)
(95% ДИ) для ЧООc — (63.5%, 75.3%) — (43.6%, 56.4%)
Разница в ЧОО,% (95% ДИ)d — 19.6 (11.0, 28.3)
Наилучший общий ответ (НОО)
Полный ответ — 39 (15.8%) — 26 (10.5%)
Частичный ответ — 133 (53.8%) — 98 (39.5%)
Стабилизация заболевания — 44 (17.8%) — 92 (37.1%)
Продолжительность ответа (ПрО)
Медиана ПрО (месяцы) (95% ДИ) для медианы — 13 (11.1, 16.6) — 9.2 (7.5, 12.8)
NE = не поддается оценке
a Оценено и подтверждено исследователем (ИСЛ) с использованием критериев RECIST v1.1
b Стратифицированный анализ по географическим регионам и классификации метастазирования (стадия заболевания)
c С использованием метода Клоппера-Пирсона
d С использованием метода Хаука-Андерсона
e p-значение для ОВ (0.0050) превысило предварительно заданную границу (p-значение <0.0499)
f Дата окончания сбора данных для этого обновленного анализа ВБП и вторичных конечных точек (ЧОО, НОО и ПрО) – 16 января 2015 года. Медиана наблюдения составила 14.2 месяцев.
g Дата окончания сбора данных для окончательного анализа ОВ – 28 августа 2015 года и медиана наблюдения – 18.5 месяцев.
Датой окончания сбора данных для первичного анализа исследования GO28141 являлось 9 мая 2014 года. У пациентов из группы, получавшей препарат Котеллик в комбинации с вемурафенибом наблюдались значительное улучшение первичной конечной точки - ВБП по оценке исследователя, по сравнению с группой пациентов, получавшей плацебо в комбинации с вемурафенибом (ОР 0.51 (0.39; 0.68); p-значение <0.0001). Медиана ВБП, по оценке исследователя, составила 9.9 месяцев в группе, получавшей препарат Котеллик в комбинации с вемурафенибом против 6.2 месяца в группе, получавшей плацебо в комбинации с вемурафенибом. Медиана ВБП по оценке ННК составила 11.3 месяца в группе, получавшей препарат Котеллик в комбинации с вемурафенибом против 6.0 месяцев в группе, получавшей плацебо в комбинации с вемурафенибом (ОР 0.60 (0.45; 0.79); p-значение=0.0003). Частота объективного ответа (ЧОО) в группе, получавшей препарат Котеллик в комбинации с вемурафенибом составила 67.6% против 44.8% в группе, получавшей плацебо в комбинации с вемурафенибом. Разница в ЧОО составила 22.9% (p-значение <0.0001).
Датой окончания сбора данных для окончательного анализа ОВ в исследовании GO28141 являлось 28 августа 2015 года. У пациентов из группы, получавшей препарат Котеллик в комбинации с вемурафенибом наблюдалось значительное улучшение показателя ОВ по сравнению с группой, получавшей плацебо в комбинации с вемурафенибом» (Рисунок 1). 1-годичная (75%) и 2- годичная (48%) ОВ в группе, получавшей препарат Котеллик в комбинации с вемурафенибом была выше, чем в группе, получавшей плацебо в комбинации с вемурафенибом (64% и 38%, соответственно).
Рисунок 1. Кривая Каплана-Мейера общей выживаемости (окончательный анализ) в ITT-популяции (все пациенты, включённые в исследование, принявшие хотя бы одну дозу того или иного препарата) (дата окончания сбора данных: 28 августа 2015)
Рисунок 2. Мета-анализ отношения рисков общей выживаемости (окончательный анализ) в ITT-популяции (дата окончания сбора данных: 28 августа 2015)
NE = не поддается оценке
Общее состояние здоровья/связанное со здоровьем качество жизни оценивались самими пациентами с использованием опросника по качеству жизни EORTC (QLQ-C30). Баллы, выставленные пациентами по всем функциональным подшкалам и по большинству симптомов (потеря аппетита, запор, тошнота и рвота, одышка, боль, утомляемость), указывали на то, что среднее изменение показателей, по сравнению с исходными значениями были сравнимы в двух группах лечения без какой-либо клинически значимой разницы (все баллы были ≤10 разделов по сравнению с исходным уровнем).
Исследование NO25395 (BRIM7)
Эффективность препарата Котеллик была оценена в исследовании фазы Ib (NO25395); это исследование было разработано для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и эффективности кобиметиниба в комбинации с вемурафенибом для лечения пациентов с неоперабельной или метастатической меланомой с мутацией BRAFV600 (подтвержденной с помощью теста cobas® 4800 BRAF V600).
В этом исследовании 129 пациентов получали терапию препаратом Котеллик в комбинации с вемурафенибом: 63 пациента никогда ранее не получали ингибиторы BRAF (иBRAF) и 66 пациентов с развитием прогрессирования заболевание в ходе предыдущей терапии вемурафенибом. Из 63 пациентов, ранее не получавших иBRAF, 20 пациентов до этого получали системную терапию по поводу распространенной меланомы, в большинстве случаев (80%) – иммунотерапию.
Результаты, полученные в исследовании NO25395 у пациентов, ранее не получавших иBRAF, в целом соответствовали результатам исследования GO28141. Из числа пациентов, ранее не получавших иBRAF (n=63), частота объективного ответа достигала 87%, включая 16% пациентов с полным ответом. Медиана продолжительности ответа составила 14.3 месяца. Медиана ВБП у пациентов, ранее не получавших иBRAF, составила 13.8 месяца; медиана продолжительности наблюдения составила 20.6 месяца.
У пациентов, ранее имевших прогрессирование в ходе предыдущей терапии вемурафенибом (n=66), частота объективного ответа составила 15%. Медиана продолжительности ответа составила 6.8 месяца. Медиана ВБП у пациентов, ранее имевших прогрессирование в ходе предыдущей терапии вемурафенибом, составила 2.8 месяца; медиана продолжительности наблюдения составила 8.1 месяцев.
У пациентов, не получавших до этого ингибиторы BRAF, медиана общей выживаемости составила 28.5 месяца (95% ДИ 23.3-34.6). У пациентов, ранее имевших прогрессирование в ходе предыдущей терапии ингибитором BRAF, медиана общей выживаемости составила 8.4 месяца (95% ДИ 6.7-11.1).
Дети
Было проведено многоцентровое открытое исследование фазы I/II с повышением дозы у пациентов детского возраста (< 18 лет, n=55) для оценки безопасности, эффективности и фармакокинетики препарата Котеллик. В исследование были включены пациенты детского возраста с солидными опухолями с известной или потенциальной активацией путей RAS/RAF/MEK/ERK, для которых стандартная терапия оказалась неэффективной или непереносимой, или для которых не существует стандартных вариантов лечения. Пациенты получали препарат Котеллик в дозе до 60 мг перорально один раз в сутки с 1-21 день каждого 28-дневного цикла. Общая частота ответов была низкой, всего 2 частичных ответа (3.6%).