Механизм действия
Финеренон является нестероидным селективным антагонистом минералокортикоидных рецепторов (МР), которые активируются альдостероном и кортизолом и регулируют транскрипцию генов. Его связывание с МР приводит к образованию специфического комплекса рецептора с лигандом, который блокирует набор транскрипционных коактиваторов, участвующих в экспрессии провоспалительных и профиброзных медиаторов.
Фармакодинамические эффекты
В исследованиях FIDELIO-DKD и FIGARO-DKD, рандомизированных, двойных слепых, плацебо-контролируемых, многоцентровых исследованиях III фазы у взрослых пациентов с ХБП и СД2, относительное снижение соотношения альбумина к креатинину в моче (ОАКр) с поправкой на плацебо у пациентов, рандомизированных для приема финеренона, на 4-м месяце составило 31 % и 32 % соответственно, и ОАКр оставалось сниженным на протяжении обоих исследований.
В FINEARTS-HF, рандомизированном, двойном слепом, плацебо-контролируемом, многоцентровом исследовании фазы III у взрослых пациентов с сердечной недостаточностью с ФВЛЖ ≥ 40 %, относительное снижение ОАКр с поправкой на плацебо у пациентов, рандомизированных в группу финеренона, составило 30 % на 6-м месяце, и ОАКр оставалось сниженным до последнего измерения на сроке 2 года.
В ARTS-DN, рандомизированном, двойном слепом, плацебо-контролируемом, многоцентровом исследовании фазы IIb у взрослых пациентов с ХБП и СД2, относительное снижение ОАКр с поправкой на плацебо на 90-е сутки составило 25 % и 38 % у пациентов, получавших финеренон 10 мг и 20 мг один раз в сутки соответственно.
Электрофизиология сердца
Специальное исследование QT у 57 здоровых участников показало, что финеренон не влияет на реполяризацию сердца. Не было никаких указаний на удлинение QT/QTc после воздействия однократных доз финеренона 20 мг (терапевтических) или 80 мг (сверхтерапевтических).
Клиническая эффективность и безопасность
Хроническая болезнь почек, связанная с СД2
Исследования FIDELIO-DKD и FIGARO-DKD изучали влияние финеренона по сравнению с плацебо на почки и сердечно-сосудистую систему (ССС) у взрослых пациентов с ХБП и СД2. Пациенты получали всю стандартную терапию, включая максимальную переносимую дозу ингибитора ангиотензинпревращающего фермента (иАПФ) или блокатора рецепторов ангиотензина (БРА). Пациенты с диагностированной сердечной недостаточностью со сниженной фракцией выброса и пациенты класса II–IV по классификации Нью-Йоркской ассоциации сердца были исключены по причине рекомендации класса 1A для терапии АМР.
В исследование FIDELIO-DKD включались пациенты, которые имели стойкую альбуминурию (от > 30 мг/г до 5000 мг/г), рСКФ от 25 до 75 мл/мин/1,73 м2 и концентрацию калия в сыворотке крови менее 4,8 ммоль/л при скрининге.
Первичной комбинированной конечной точкой в исследовании FIDELIO-DKD было время до развития почечной недостаточности (определяемой как длительный диализ или трансплантация почки, или устойчивое снижение рСКФ до < 15 мл/мин/1,73 м2 в течение как минимум 4 недель), устойчивое снижение рСКФ на 40 % или более по сравнению с исходным значением в течение не менее 4 недель или смерть вследствие заболевания почек. Ключевой вторичной комбинированной конечной точкой было время наступления смерти от сердечно-сосудистых заболеваний, нефатального инфаркта миокарда (ИМ), нефатального инсульта или госпитализации по причине сердечной недостаточности.
В общей сложности 5662 пациента были случайным образом распределены для приема финеренона (N = 2824) или плацебо (N = 2838) и включены в анализ. Медиана наблюдения составила 2,6 года. Дозу финеренона можно было регулировать от 10 мг до 20 мг один раз в день в ходе исследования, главным образом на основе концентрации калия в сыворотке крови. На 24-м месяце из пациентов, получавших финеренон, 67 % получали 20 мг один раз в день, 31 % – 10 мг один раз в день и 3 % прервали лечение.
После окончания исследования жизненный статус был получен у 99,7 % пациентов. Исследуемая популяция на 63 % состояла из европеоидов, 25 % монголоидов и 5 % негроидов. Средний возраст при включении в исследование составлял 66 лет, 70 % пациентов были мужского пола. На исходном уровне среднее значение рСКФ составило 44,4 мл/мин/1,73 м2, при этом у 55 % пациентов рСКФ < 45 мл/мин/1,73 м2, медиана ОАКр составляла 853 мг/г, а средняя концентрация гликированного гемоглобина A1c (HbA1c) составляла 7,7 %, у 46 % было атеросклеротическое сердечно-сосудистое заболевание в анамнезе, у 30 % была ишемическая болезнь сердца, у 8 % – сердечная недостаточность, а среднее артериальное давление составляло 138/76 мм. рт. ст. Средняя продолжительность СД2 на исходном уровне составляла 16,6 года, диабетическая ретинопатия и диабетическая нейропатия в анамнезе были зарегистрированы у 47 % и 26 % пациентов соответственно. Исходно почти все пациенты принимали иАПФ (34 %) или БРА (66 %), 97 % пациентов принимали один или несколько противодиабетических препаратов (инсулин [64 %], бигуаниды [44 %], агонисты рецепторов глюкагоноподобного пептида-1 [арГПП-1] [7 %], ингибиторы натрий-глюкозного котранспортера 2 типа [иНГЛТ-2] [5 %]). Другими лекарственными препаратами, которые чаще всего принимали в начале исследования, были статины (74 %) и блокаторы кальциевых каналов (63 %).
Статистически значимая разница в пользу финеренона была показана для первичной комбинированной конечной точки и ключевой вторичной комбинированной конечной точки (см. рисунок 1/ таблицу 6 ниже). Эффект лечения для первичных и ключевых вторичных конечных точек в целом был однородным для разных подгрупп, независимо от региона, рСКФ, ОАКр, систолического артериального давления (АД) и HbA1c на исходном уровне.
В исследование FIGARO-DKD включались пациенты, которые имели стойкую альбуминурию с ОАКр от ≥ 30 мг/г до < 300 мг/г и рСКФ от 25 до 90 мл/мин/1,73 м2 или с ОАКр ≥ 300 мг/г и рСКФ ≥ 60 мл/мин/1,73 м2 при скрининге. Концентрация калия в сыворотке крови пациентов должна была быть ≤ 4,8 ммоль/л при скрининге.
Первичной комбинированной конечной точкой было время наступления смерти от сердечно-сосудистых заболеваний, нефатального инфаркта миокарда, нефатального инсульта или госпитализации по причине сердечной недостаточности. Вторичной комбинированной конечной точкой было время до развития почечной недостаточности, устойчивое снижение рСКФ на 40 % или более по сравнению с исходным значением в течение не менее 4 недель или смерть вследствие заболевания почек.
В общей сложности 7328 пациентов были случайным образом распределены для приема финеренона (N = 3674) или плацебо (N = 3654) и включены в анализ. Медиана наблюдения составила 3,4 года. В ходе исследования дозу финеренона или плацебо можно было регулировать от 10 мг до 20 мг один раз в день, главным образом на основе концентрации калия в сыворотке крови. На 24-м месяце из пациентов, получавших финеренон, 82 % получали 20 мг один раз в день, 15 % – 10 мг один раз в день и у 3 % был перерыв в лечении.
После окончания исследования жизненный статус был получен у 99,8 % пациентов. Исследуемая популяция на 72 % состояла из европеоидов, 20 % монголоидов и 4 % негроидов. Средний возраст при включении в исследование составлял 64 года, 69 % пациентов были мужского пола. На исходном уровне среднее значение рСКФ составило 67,8 мл/мин/1,73 м2, при этом у 62 % пациентов рСКФ ≥ 60 мл/мин/1,73 м2, медиана ОАКр составляла 309 мг/г, а средняя концентрация гликированного гемоглобина A1c (HbA1c) составляла 7,7 %, у 45 % пациентов было атеросклеротическое сердечно-сосудистое заболевание в анамнезе, у 8 % – сердечная недостаточность в анамнезе, а среднее артериальное давление составляло 136/77 мм. рт. ст. Средняя продолжительность СД2 на исходном уровне составляла 14,5 года, диабетическая ретинопатия и диабетическая нейропатия в анамнезе были зарегистрированы у 31 % и 28 % пациентов, соответственно. Исходно почти все пациенты принимали иАПФ (43 %) или БРА (57 %), 98 % пациентов принимали один или несколько противодиабетических препаратов (инсулин [54 %], бигуаниды [69 %], ар-ГПП-1 [7 %], иНГЛТ-2 [8 %]). Другими лекарственными препаратами, которые чаще всего принимали в начале исследования, были статины (71 %).
Статистически значимая разница в пользу финеренона была показана для сердечно-сосудистой первичной комбинированной конечной точки (см. рисунок 2/таблицу 7 ниже). Эффект лечения для первичной конечной точки в целом был однородным для разных подгрупп, независимо от региона, рСКФ, ОАКр, систолического АД и HbA1c на исходном уровне.
В группе финеренона наблюдалась более низкая частота событий вторичной комбинированной точки в виде почечной недостаточности, устойчивого снижения рСКФ на 40 % и более или смерти вследствие заболевания почек по сравнению с плацебо, однако это различие не достигло статистической значимости (см. таблицу 7 ниже). Эффект лечения для почечной вторичной комбинированной конечной точки был одинаковым во всех подгруппах рСКФ на исходном уровне, но для подгруппы пациентов с ОАКр < 300 мг/г ОР составило 1,16 (95 % ДИ 0,91; 1,47), а для подгруппы пациентов с ОАКр ≥ 300 мг/г ОР составило 0,74 (95 % ДИ 0,61; 0,89).
Дополнительные заданные вторичные точки «время до события» включены в таблицу 7.
Таблица 6: Анализ первичных и вторичных конечных точек (и их отдельных компонентов) в исследовании III фазы FIDELIO-DKD
Фириалта* (N = 2824) — Плацебо (N = 2838) — Эффект терапии
N (%) — Частота явления/ 100 пациенто-лет — N (%) — Частота явления/ 100 пациенто-лет — ОР (95 % ДИ)
Первичная почечная комбинированная конечная точка и ее компоненты
Комбинированная конечная точка: почечная недостаточность, устойчивое снижение рСКФ ≥ 40 % или смерть вследствие заболевания почек — 498 (17,6) — 7,53 — 600 (21,1) — 9,09 — 0,82 (0,73; 0,92) p = 0,0009
Почечная недостаточность — 205 (7,3) — 2,96 — 235 (8,3) — 3,39 — 0,86 (0,72; 1,05)
Устойчивое снижение рСКФ на ≥ 40 % — 473 (16,7) — 7,15 — 577 (20,3) — 8,74 — 0,81 (0,72; 0,91)
Смерть вследствие заболевания почек — 2 (< 0,1) — - — 2 (< 0,1) — - — -
Ключевая вторичная сердечно-сосудистая комбинированная конечная точка и ее компоненты
Комбинированная конечная точка: смерть от ССЗ, нефатальный ИМ, нефатальный инсульт или госпитализация по причине сердечной недостаточности — 366 (13,0) — 5,11 — 420 (14,8) — 5,93 — 0,86 (0,75; 0,99) p = 0,0344
Смерть от сердечно-сосудистых заболеваний — 128 (4,5) — 1,70 — 150 (5,3) — 1,99 — 0,86 (0,68; 1,09)
Нефатальный ИМ — 70 (2,5) — 0,94 — 87 (3,1) — 1,18 — 0,80 (0,58; 1,09)
Нефатальный инсульт — 90 (3,2) — 1,22 — 87 (3,1) — 1,18 — 1,03 (0,77; 1,38)
Госпитализация по причине сердечной недостаточности — 138 (4,9) — 1,88 — 162 (5,7) — 2,22 — 0,85 (0,68; 1,07)
Вторичные конечные точки эффективности
Смерть по любым причинам — 219 (7,8) — 2,90 — 244 (8,6) — 3,24 — 0,90 (0,75; 1,08)**
Госпитализация по любым причинам — 1259 (44,6) — 22,59 — 1321 (46,5) — 23,91 — 0,95 (0,88; 1,02)**
Комбинированная конечная точка: почечная недостаточность, устойчивое снижение рСКФ ≥ 57 % или смерть вследствие заболевания почек — 248 (8,8) — 3,60 — 326 (11,5) — 4,74 — 0,75 (0,65; 0,90)**
* Лечение 10 мг или 20 мг один раз в день в дополнение к максимально переносимым обозначенным дозам иАПФ или БРА.
** p = статистически не значимо после поправки на множественность сравнений ДИ: доверительный интервал
ОР: отношение рисков
Рисунок 1: Время до развития почечной недостаточности, устойчивого снижения рСКФ ≥ 40 % от исходного уровня или смерти вследствие заболевания почек в исследовании FIDELIO-DKD
Таблица 7: Анализ первичных и вторичных конечных точек (и их отдельных компонентов) в исследовании III фазы FIGARO-DKD
Фириалта* (N = 3674) — Плацебо (N = 3654) — Эффект терапии
N (%) — Частота явления/ 100 пациенто-лет — N (%) — Частота явления/ 100 пациенто-лет — ОР (95 % ДИ)
Первичная сердечно-сосудистая комбинированная конечная точка и ее компоненты
Комбинированная конечная точка: смерть от ССЗ, нефатальный ИМ, нефатальный инсульт или госпитализация по причине сердечной недостаточности — 457 (12,4) — 3,88 — 518 (14,2) — 4,46 — 0,87 (0,76; 0,98) р = 0,025
Смерть от сердечно-сосудистых заболеваний — 193 (5,3) — 1,56 — 214 (5,9) — 1,75 — 0,89 (0,73; 1,08)
Нефатальный ИМ — 103 (2,8) — 0,85 — 101 (2,8) — 0,84 — 1,00 (0,76; 1,32)
Нефатальный инсульт — 108 (2,9) — 0,89 — 111 (3,0) — 0,93 — 0,97 (0,74; 1,26)
Госпитализация по причине сердечной недостаточности — 117 (3,2) — 0,97 — 163 (4,5) — 1,36 — 0,71 (0,56; 0,90)
Вторичная почечная комбинированная конечная точка и ее компоненты
Комбинированная конечная точка: почечная недостаточность, устойчивое снижение рСКФ ≥ 40 % или смерть вследствие заболевания почек — 350 (9,5) — 3,17 — 395 (10,8) — 3,59 — 0,87 (0,75; 1,01) р = 0,0635**
Почечная недостаточность — 46 (1,3) — 0,40 — 62 (1,7) — 0,55 — 0,72 (0,49; 1,05)
Устойчивое снижение рСКФ на ≥ 40 % — 338 (9,2) — 3,06 — 385 (10,5) — 3,50 — 0,86 (0,74; < 1,00)
Смерть вследствие заболевания почек — 0 — - — 2 (< 0,1) — - — -
Вторичные конечные точки эффективности
Смерть по любым причинам — 332 (9,0) — 2,69 — 370 (10,1) — 3,03 — 0,89 (0,77; 1,03)**
Госпитализация по любым причинам — 1569 (42,7) — 16,94 — 1599 (43,8) — 17,54 — 0,97 (0,90; 1,04)**
Комбинированная конечная точка: почечная недостаточность, устойчивое снижение рСКФ ≥ 57 % или смерть вследствие заболевания почек — 108 (2,9) — 0,95 — 139 (3,8) — 1,23 — 0,77 (0,60; 0,99)**
* Лечение 10 мг или 20 мг один раз в день в дополнение к максимально переносимым обозначенным дозам иАПФ или БРА.
** статистически не значимо после поправки на множественность сравнений
ДИ: доверительный интервал
ОР: отношение рисков
Рисунок 2: Время до наступления смерти вследствие ССЗ, нефатального инфаркта миокарда, нефатального инсульта или госпитализации по причине сердечной недостаточности в исследовании FIGARO-DKD
Сердечная недостаточность с ФВЛЖ ≥ 40 %
Исследование FINEARTS-HF изучало влияние финеренона в сравнении с плацебо на сердечно-сосудистые исходы у взрослых пациентов с сердечной недостаточностью (СН).
В исследование включались пациенты с диагнозом СН II–IV функционального класса по классификации NYHA, находящиеся на амбулаторном лечении или госпитализированные преимущественно по поводу СН, с документально подтвержденной ФВЛЖ ≥ 40 %. Кроме того, на момент скрининга и рандомизации пациенты имели рСКФ ≥ 25 мл/мин/1,73 м², уровень калия в сыворотке крови ≤ 5,0 ммоль/л и получали базовую терапию, включая лечение диуретиками.
Первичной комбинированной конечной точкой являлась совокупность смертей от сердечно-
сосудистых причин и общего числа (первых и повторных) эпизодов ухудшения течения СН,
включающих госпитализацию по поводу СН и неотложные обращения по поводу СН.
Для вторичных конечных точек применялась процедура множественного тестирования; данные точки включали общее число (первых и повторных) эпизодов ухудшения течения СН, а также изменение суммарного балла симптомов по Канзасскому опроснику для пациентов с
кардиомиопатией (KCCQ) (который позволяет количественно оценить частоту и тяжесть
симптомов СН) относительно исходного уровня к 6, 9 и 12 месяцам.
В исследовании были проанализированы данные 6001 пациента, рандомизированного в группу получения финеренона (N = 3003) или плацебо (N = 2998). Медиана периода последующего наблюдения составила 2,7 года. В исследование было включено 3247 (54 %) пациентов, перенесших эпизод ухудшения течения СН в течение последних 3 месяцев, включая 1 219 (20 %) пациентов, рандомизированных во время госпитализации или в течение 7 дней после выписки из стационара.
В ходе исследования в зависимости от почечных показателей пациенты получали 10 мг, 20 мг или 40 мг финеренона или плацебо один раз в день. На 24-м месяце из пациентов, получавших
финеренон, 35 % получали 40 мг один раз в день, 32 % – 20 мг один раз в день, 12 % – 10 мг один раз в день и у 1 % был перерыв в лечении. В целом, за весь период лечения целевой дозы достигли приблизительно 80 % пациентов.
После окончания исследования информация о жизненном статусе была получена для 99,7 %
пациентов. Исследуемая популяция на 79 % состояла из представителей европеоидной расы, 17 % азиатской и 1,5 % негроидной расы. Средний возраст на момент включения в исследование составил 72 года, 46 % пациентов были женского пола. Исходно среднее значение ФВЛЖ составило 53 %, при этом у 64 % пациентов значение ФВЛЖ было ≥ 50 %, а 69 %, 30 % и 1 % пациентов имели II, III и IV функциональный класс по классификации NYHA, соответственно. Среднее артериальное давление составляло 129/75 мм рт. ст., средний ИМТ — 30 кг/м2. Среднее значение N-концевого прогормона мозгового натрийуретического пептида (NT-pro-BNP) составляло 1041 пг/мл, среднее значение рСКФ составляло 62 мл/мин/1,73 м2, при этом у 48 % пациентов рСКФ < 60 мл/мин/1,73 м2, а медиана ОАКр составила 18 мг/г. У 38 % была фибрилляция предсердий, у 41 % – сахарный диабет. Большинство пациентов принимали петлевые диуретики (87 %), иАПФ или БРА (79 %), или
ингибиторы рецепторов ангиотензина/неприлизина (9 %) и 14 % – ингибиторы НГЛТ-2.
Для первичной комбинированной конечной точки было продемонстрировано статистически значимое преимущество финеренона (см. таблицу 8 ниже). Эффект терапии наблюдался на ранних этапах и сохранялся на протяжении всего периода исследования (см. рисунок 3 ниже).
Статистически значимое преимущество финеренона было также показано для вторичных конечных точек, включая общее число эпизодов ухудшения течения СН. Данные по другим заранее определенным вторичным точкам эффективности также представлены в таблице 8 ниже.
Эффект лечения в отношении первичной и ключевых вторичных конечных точек был сопоставимым во всех заданных подгруппах, включая пол, ФВЛЖ, функциональный класс по NYHA, рСКФ, время, прошедшее с момента последнего эпизода ухудшения течения СН, терапию ингибиторами SGLT2 и наличие сахарного диабета.
Таблица 8: Анализ первичных и вторичных конечных точек (и их отдельных компонентов для конечных точек «время до события») в исследовании III фазы FINEARTS-HF
Фириалта* (N = 3003) — Плацебо (N = 2998) — Эффект терапии
[Общее количество событий] N (%) — Частота событий/ 100 пациенто-лет — [Общее количество событий] N (%) — Частота событий/ 100 пациенто-лет — (95 % ДИ)
Первичная сердечно-сосудистая комбинированная конечная точка и ее компоненты
Комбинированная конечная точка: смерть от СС-причин и общее число эпизодов ухудшения течения СН — [1083] 624 (20,8) — 14,88 — [1283] 719 (24,0) — 17,70 — ОЧ 0,84 (0,74; 0,95) p = 0,0072
Общее число эпизодов ухудшения течения СН ** — [842] 479 (16,0) — 11,57 — [1024] 573 (19,1) — 14,12 — ОЧ 0,82 (0,71; 0,94) p = 0,0062
Смерть от СС-причин — 242 (8,1) — 3,33 — 260 (8,7) — 3,59 — ОР 0,93 (0,78; 1,11)
Вторичные конечные точки эффективности
Изменение от исходного уровня в общей оценке симптомов по KCCQ — Среднее по МНК 7,99 — - — Среднее по МНК 6,43 — - — Разница по МНК 1,56 (0,79; 2,34) p ˂ 0,0001
Улучшение функционального класса по NYHA — 557 (18,6) N = 3002 — - — 553 (18,4) — - — ОШ 1,01 (0,88; 1,15) p = 0,9295†
Почечная комбинированная конечная точка — 75 (2,5) — 1,16 — 55 (1,8) — 0,85 — ОР 1,33 (0,94; 1,89) p††
Устойчивое снижение рСКФ на ≥ 50 % — 68 (2,3) — 1,05 — 51 (1,7) — 0,79 — -
Устойчивое снижение рСКФ до ˂ 15 мл/мин/1,73 м2 — 5 (0,2) — 0,08 — 2 (˂ 0,1) — 0,03 — -
Начало диализа — 2 (˂ 0,1) — 0,03 — 2 (˂ 0,1) — 0,03
Трансплантация почки — 0 (0,0) — 0,00 — 0 (0,0) — - — -
Смерть по любым причинам — 491 (16,4) — 6,71 — 522 (17,4) — 7,17 — ОР 0,93 (0,83; 1,06)
ДИ: доверительный интервал
ОР: отношение рисков
МНК метод наименьших квадратов
ОШ: отношение шансов
ОЧ: отношение частот
* Лечение 10 мг, 20 мг или 40 мг один раз в день в дополнение к базовой терапии, включая лечение диуретиками.
** общее число событий (первичных и повторных), связанных с ухудшением сердечной недостаточности, также была ключевой вторичной конечной точкой
† не значимо (окончание процедуры тестирования)
†† конечная точка формально не тестировалась (предыдущая конечная точка в процедуре тестирования не значима)
Рисунок 3: Первичная комбинированная конечная точка: смерть от СС-причин и общее число эпизодов ухудшения течения СН (первичных и повторных) в исследовании FINEARTS-HF