Код ATХ: L02BA03
Механизм действия и Фармакодинамические эффекты
Фульвестрант является конкурентным антагонистом эстроген-рецепторов (ЭР). По уровню аффинности к рецепторам сопоставим с эстрадиолом. Фульвестрант блокирует трофическое действие эстрогенов, не проявляя собственной эстрогеноподобной активности. Механизм действия связан с подавлением регуляции уровня белка эстроген-рецепторов.
Клинические исследования с участием женщин в постменопаузе с первичным раком молочной железы показали, что фульвестрант значительно снижает уровень белка ЭР в ЭР-положительных опухолях при сравнении с плацебо. Также наблюдалось значительное снижение экспрессии рецепторов прогестерона при отсутствии собственной эстрогеноподобной активности. Определено, что фульвестрант в дозе 500 мг лучше снижает уровень ЭР и маркера пролиферации Ki67, чем в дозе 250 мг в опухолях молочной железы при неоадъювантной терапии в постменопаузальный период.
Клиническая эффективность и безопасность
Монотерапия
Клиническое исследование 3 фазы завершили 736 женщин в постменопаузальном периоде с распространенным раком молочной железы с рецидивом заболевания на фоне или после адъювантной эндокринной терапии или прогрессированием после эндокринной терапии. В исследование включили 423 пациента с рецидивом или прогрессированием заболевания в течение антиэстрогенной терапии (подгруппа AE) и 313 пациентов с рецидивом или прогрессированием заболевания во время терапии ингибитором ароматазы (подгруппа AI). В исследовании сравнивали эффективность и безопасность фульвестранта в дозе 500 мг (n = 362) с фульвестрантом в дозе 250 мг (n = 374). Первичной конечной точкой была выживаемость без прогрессирования (ВБП); ключевые вторичные конечные точки эффективности включали частоту объективного ответа (ЧОО), частоту клинической эффективности (ЧКЭ) и общую выживаемость (ОВ). Результаты по эффективности из исследования CONFIRM приведены в таблице 4.
Таблица 3 Результаты первичной конечной точки эффективности (ВБП) и ключевых вторичных конечных точек эффективности в исследовании CONFIRM
Переменная — Тип оценки; сравнение групп — Фульвестрант 500 мг (N=362) — Фульвестрант 250 мг (N=374) — Сравнение между группами (Фульвестрант 500 мг/ Фульвестрант 250 мг)
Отношение рисков — 95% ДИ — p-величина
ВБП — Медиана по K-M в месяцах; отношение рисков
Все пациенты -Подгруппа AE (n=423) -Подгруппа AI (n=313)a — 6.5 8.6 5.4 — 5.5 5.8 4.1 — 0.80 0.76 0.85 — 0.68 0.94 0.62 0.94 0.67 1.08 — 0.006 0.013 0.195
ОВb — Медиана по K-M в месяцах; отношение рисков
Все пациенты -Подгруппа AE (n=423) -Подгруппа AI (n=313)a — 26.4 30.6 24.1 — 22.3 23.9 20.8 — 0.81 0.79 0.86 — 0.69 0.96 0.63 0.99 0.67 1.11 — 0.016c 0.038c 0.241c
Переменная — Тип оценки; сравнение групп — Фульвестрант 500 мг (N=362) — Фульвестрант 250 мг (N=374) — Сравнение между группами (Фульвестрант 500 мг/ Фульвестрант 250 мг)
Абсолютная разница в % — 95% ДИ
ЧООd — % пациентов с ОО; абсолютная разница в %
Все пациенты -Подгруппа AE (n=296) -Подгруппа AI (n=205)a — 13.8 18.1 7.3 — 14.6 19.1 8.3 — -0.8 -1.0 -1.0 — -5.8, 6.3 -8.2, 9.3 -5.5, 9.8
ЧКЭe — % пациентов с КЭ; абсолютная разница в %
Все пациенты -Подгруппа AE (n=423) -Подгруппа AI (n=313)a — 45.6 52.4 36.2 — 39.6 45.1 32.3 — 6.0 7.3 3.9 — -1.1, 13.3 -2.2, 16.6 -6.1, 15.2
a Фульвестрант показан пациентам с рецидивом или прогрессированием заболевания при антиэстрогенной терапии. Результаты в подгруппе AI неокончательны.
b ОВ представлена для окончательного анализа выживаемости при 75% зрелости.
c Номинальная p-величина без поправок на множественность между первоначальным анализом общей выживаемости при 50% зрелости и обновленным анализом выживаемости при 75% зрелости.
d ЧОО оценивали у пациентов, которых оценивали по ответу на исходном уровне (то есть, у пациентов с измеряемыми проявлениями болезни на исходном уровне: 240 пациентов в группе фульвестранта 500 мг и 261 пациент в группе фульвестранта 250 мг).
e Пациенты с наилучшим объективным ответом: полный ответ, частичный ответ или стабилизация заболевания в течение ≥24 недель.
ВБП: выживаемость без прогрессирования; ЧОО: частота объективного ответа; ОО: объективный ответ; ЧКЭ: частота клинической эффективности; КЭ: клиническая эффективность; ОВ: общая выживаемость; К-М: метод Каплана-Мейера; ДИ: доверительный интервал; AI: ингибитор ароматазы; AE: антиэстрогенная терапия.
Рандомизированное, двойное слепое, многоцентровое исследование 3 фазы с двойной имитацией, сравнивающее фульвестрант в дозе 500 мг и анастрозол в дозе 1 мг, проводили с участием женщин в постменопаузальном периоде с ER-положительным и/или PgR-положительным местно-распространенным или метастатическим раком молочной железы, ранее не получавших никакую гормональную терапию. В общей сложности, последовательно рандомизировали 462 пациента в соотношении 1:1 в группы фульвестранта 500 мг и анастрозола 1 мг.
Рандомизацию выполняли в зависимости от типа заболевания (местно-распространенный или метастатический тип рака), предшествующей химиотерапии и измеряемых проявлений болезни.
Первичной конечной точкой эффективности исследования была выживаемость без прогрессирования (ВБП), оцененная исследователем на основании RECIST 1.1 (критерии оценки ответа солидных опухолей). Ключевые вторичные конечные точки эффективности включали общую выживаемость (ОВ) и частоту объективного ответа (ЧОО).
Средний возраст пациентов, включенных в исследование, составил 63 года (от 36 до 90 лет). У большинства пациентов (87,0%) определены метастазы на начало исследования. Пятьдесят пять процентов (55,0%) пациентов имели висцеральные метастазы на исходном уровне. В общей сложности, 17,1% пациентов получили предварительную химиотерапию; у 84,2% пациентов измерены проявления болезни.
Для большинства предусмотренных подгрупп пациентов получены достоверные результаты. Для подгруппы пациентов без висцеральных метастазов (n = 208), ОР составил 0,592 (95% ДИ: 0,419, 0,837) в группе фульвестранта по сравнению с группой анастрозола. Для подгруппы пациентов с висцеральными метастазами (n = 254) ОР составил 0,993 (95% ДИ: 0,740, 1,333) в группе фульвестранта по сравнению с группой анастрозола. Результаты эффективности из исследования FALCON представлены в таблице 4 и на рисунке 1.
Таблица 4 Результаты первичной конечной точки эффективности (ВБП) и ключевых вторичных конечных точек эффективности (оценка исследователя, ITT-популяция [выборка «все рандомизированные пациенты согласно назначенному лечению»]) ─ исследование FALCON
Фульвестрант500 мг (N=230) — Анастрозол 1 мг (N=232)
Выживаемость без прогрессирования
Количество случаев ВБП (%) — 143 (62.2%) — 166 (71.6%)
Отношение рисков (95% ДИ) и p-величина ВБП — ОР 0.797 (0.637 - 0.999) p = 0.0486
Медиана ВБП [месяцы (95% ДИ)] — 16.6 (13.8, 21.0) — 13.8 (12.0, 16.6)
Количество случаев ОВ* — 67 (29.1%) — 75 (32.3%)
Отношение рисков (95% ДИ) и p-величина ОВ — ОР 0.875 (0.629 – 1.217) p = 0.4277
ЧОО** — 89 (46.1%) — 88 (44.9%)
Отношение шансов (95% ДИ) и p-величина ЧОО — ОШ 1.074 (0.716 – 1.614) p = 0.7290
Медиана продолжительности ответа (месяцы) — 20.0 — 13.2
ЧКЭ — 180 (78.3%) — 172 (74.1%)
Отношение шансов (95% ДИ) и p-величина ЧКЭ — ОШ 1.253 (0.815 – 1.932) p = 0.3045
*(31% зрелости) - неокончательный анализ ОВ
**для пациентов с измеряемыми проявлениями болезни
Рисунок 1График по методу Каплана-Мейера в отношении выживаемости без прогрессирования (оценка исследователя, ITT-популяция [выборка «все рандомизированные пациенты согласно назначенному лечению»]) ─ исследование FALCON
Вероятность ВБПВремя после рандомизации (месяцы)Число пациентов в группе рискаГруппы: ______ Фульвестрант 500 мг (N=230) ------- Анастрозол 1 мг (N=232)Вероятность ВБПВремя после рандомизации (месяцы)Число пациентов в группе рискаГруппы: ______ Фульвестрант 500 мг (N=230) ------- Анастрозол 1 мг (N=232)
Были завершены два клинических исследования 3 фазы с участием 851 женщины в постменопаузальном периоде с распространенным раком молочной железы с рецидивом заболевания на фоне или после адъювантной эндокринной терапии или прогрессированием после эндокринной терапии. У семидесяти семи процентов (77%) исследуемой популяции определен эстроген-положительный рак молочной железы (ER+). Исследования сравнивали безопасность и эффективность ежемесячного введения фульвестранта в дозе 250 мг и ежедневного введения анастрозола (ингибитора ароматазы) в дозе 1 мг. В целом, фульвестрант в дозе 250 мг один раз в месяц показал, по крайней мере, аналогичную эффективность при сравнении с анастрозолом с точки зрения выживаемости без прогрессирования, объективного ответа и времени до смерти. Статистически значимых различий в указанных конечных точках между двумя исследуемыми группами не обнаружено. Первичной конечной точкой стала выживаемость без прогрессирования. Комбинированный анализ обоих исследований определил прогрессирование у 83% пациентов, получавших фульвестрант, по сравнению с 85% пациентов, получавших анастрозол. Анализ объединенных данных из обоих исследований показал, что отношение рисков и в группе фульвестранта 250 мг, и в группе анастрозола в отношении выживаемости без прогрессирования составило 0,95 (95% ДИ: от 0,82 до 1,10). Частота объективного ответа в группе фульвестранта 250 мг составила 19,2% по сравнению с 16,5% в группе анастрозола. Медиана времени до смерти составила 27,4 месяца для пациентов, получавших фульвестрант, и 27,6 месяца для пациентов, получавших анастрозол. Отношение рисков в группах фульвестранта 250 мг и анастрозола в отношении времени до смерти составило 1,01 (95% ДИ: от 0,86 до 1,19).
Комбинированная терапия с палбоциклибом
Международное рандомизированное двойное слепое многоцентровое исследование 3 фазы с параллельными группами, сравнивающее фульвестрант в дозе 500 мг плюс палбоциклиб в дозе 125 мг и фульвестрант в дозе 500 мг плюс плацебо, проводили у женщин с HR-положительным, HER2-отрицательным местно-распространенным раком молочной железы, не подлежащим резекции или лучевой терапии для лечебных целей, или метастатическим раком молочной железы, независимо от менопаузального статуса, с прогрессированием заболевания после предшествующей эндокринной терапии при (нео)адъювантной терапии или терапии метастатических форм рака.
В общей сложности, 521 женщину в пре-/пери- и постменопаузальном периоде с прогрессированием во время или в течение 12 месяцев после завершения адъювантной эндокринной терапии во время или в течение 1 месяца после предшествующей эндокринной терапии рандомизировали в соотношении 2:1 в группы «фульвестрант плюс палбоциклиб» и «фульвестрант плюс плацебо» и стратифицировали по документально подтвержденной реакции на предшествующую гормональную терапию, менопаузальному статусу при включении в исследование (пре-/пери- и постменопаузальный период) и наличию висцеральных метастазов. Женщины в пре-/перименопаузе получали госерелин, агонист ЛГРГ. Пациентов с распространенным/метастатическим, симптоматическим раком и висцеральными метастазами, подвергавшихся в краткосрочной перспективе риску опасных для жизни осложнений (включая пациентов с массивными неконтролируемыми выпотами [плевральным, перикардиальным, перитонеальным], легочным лимфангитом и поражением печени более 50%), в исследование не включали.
Пациенты продолжали получать назначенное лечение до объективного прогрессирования заболевания, симптоматического ухудшения, неприемлемой токсичности, смерти или отзыва информированного согласия, в зависимости от того, что наступало раньше.
Переход в другую исследуемую группу не допускался.
Пациентов подбирали по исходным демографическим и прогностическим характеристикам в группы «фульвестрант плюс палбоциклиб» и «фульвестрант плюс плацебо». Средний возраст пациентов, включенных в исследование, составил 57 лет (диапазон: 29, 88). В обеих исследуемых группах большинство пациентов были европеоидной расы, имели документально подтвержденную реакцию на предшествующую гормональную терапию и находились в постменопаузе.
Приблизительно 20% пациентов находились в пре-/перименопаузальном периоде. Все пациенты получали предшествующую системную терапию, и большинство пациентов в каждой исследуемой группе получали предшествующую химиотерапии по своему основному диагнозу. Более половины (62%) оценили свое состояние как 0 баллов по PS ECOG (пятибалльная шкала оценки общего состояния онкологического больного Восточной объединенной онкологической группы), 60% имели висцеральные метастазы, и 60% получали более 1 линии гормональной терапии по своему основному диагнозу.
Первичной конечной точкой эффективности исследования была выживаемость без прогрессирования (ВБП), оцененная исследователем на основании RECIST 1.1 (критерии оценки ответа солидных опухолей). Анализы, подтверждающие ВБП, проведены Независимым центральным радиологическим комитетом. Ключевые вторичные конечные точки эффективности включали общую выживаемость (ОВ), частоту объективного ответа (ЧОО), общую выживаемость (ОВ), безопасность и время до ухудшения состояния (ВУС) (конечная точка, относящаяся к боли).
Исследование достигло первичной конечной точки - продленной ВБП, оцененной исследователем при промежуточном анализе 82% запланированных событий ВБП; результаты вышли за предварительно заданный предел эффективности Хайбиттла-Пето (α=0,00135), демонстрируя статистически значимое продление ВБП и клинически значимый эффект от лечения. Более подробные данные по эффективности представлены в таблице 5.
Таблица 5 Результаты эффективности - исследование PALOMA3 (оценка исследователя, ITT-популяция [выборка «все рандомизированные пациенты согласно назначенному лечению»])
Обновленный анализ (данные, доступные на 23 октября 2015 года)
Фульвестрант плюс палбоциклиб (N=347) — Фульвестрант плюс плацебо (N=174)
Выживаемость без прогрессирования
Медиана [месяцы (95% ДИ)] — 11.2 (9.5, 12.9) — 4.6 (3.5, 5.6)
Отношение рисков (95% ДИ) и p-величина — 0.497 (0.398, 0.620), p <0.000001
Вторичные конечные точки*
ОО [% (95% ДИ)] — 26.2 (21.7, 31.2) — 13.8 (9.0, 19.8)
ОО (измеряемые показатели) [% (95% ДИ)] — 33.7 (28.1, 39.7) — 17.4 (11.5, 24.8)
ПО (измеряемые показатели) [месяцы (95% ДИ)] — 9.2 (7.2, 10.4) — 7.4 (3.9, NE)
ЧКЭ [% (95% ДИ)] — 68.0 (62.8, 72.9) — 39.7 (32.3, 47.3)
*Конечные точки ответов основаны на подтвержденных и неподтвержденных ответах.
N=число пациентов; ДИ=доверительный интервал; НО=невозможно оценить; ОО=объективный ответ; ЧКЭ=частота клинической эффективности; ПО=продолжительность ответа
Рисунок 2.График по методу Каплана-Мейера в отношении выживаемости без прогрессирования (оценка исследователя, ITT-популяция [выборка «все рандомизированные пациенты согласно назначенному лечению»]) ─ исследование PALOMA3
палбоциклиб+фульвестрантплацебо+фульвестрантВремя (месяцы)Вероятность выживаемости без прогрессирования (%)Число пациентов в группе рискапалбоциклиб+фульвестрантплацебо+фульвестрантВремя (месяцы)Вероятность выживаемости без прогрессирования (%)Число пациентов в группе риска
FUL=фульвестрант; PAL=палбоциклиб; PCB=плацебо.
Снижение риска прогрессирования заболевания или смерти в группе «фульвестрант плюс палбоциклиб» наблюдалось во всех отдельных подгруппах пациентов, определяемых факторами стратификации и исходными характеристиками. Снижение доказано для женщин в пре-/перименопаузе (ЧОО 0,46 [95% ДИ: 0,28, 0,75]) и женщин в постменопаузе (ЧОО 0,52 [95% ДИ: 0,40, 0,66]), а также пациентов с висцеральными метастазами (ЧОО 0,50 [95% ДИ: 0,38, 0,65]) и без метастазов (ЧОО 0,48 [95% ДИ: 0,33, 0,71]). Эффективность определяли независимо от количества линий предшествующих терапий при наличии метастазов: 0 (ЧОО 0,59 [95% ДИ: 0,37, 0,93]), 1 (ЧОО 0,46 [95% ДИ: 0,32, 0,64]), 2 (ЧОО 0,48 [95% ДИ: 0,30, 0,76]) или ≥3 линий (ЧОО 0,59 [95% ДИ: 0,28, 1,22]). Дополнительные показатели эффективности (ОО и время до первого ответа опухоли [ВПОО]), оцененные в подгруппах пациентов с или наличием без висцеральных метастазов, приведены в таблице 6.
Таблица 6Результаты эффективности при наличии или без висцеральных метастазов из исследования PALOMA3 (ITT-популяция [выборка «все рандомизированные пациенты согласно назначенному лечению»])
Наличие метастазов — Без метастазов
Фульвестрант плюс палбоциклиб (N=206) — Фульвестрант плюс плацебо (N=105) — Фульвестрант плюс палбоциклиб (N=141) — Фульвестрант плюс плацебо (N=69)
ОО [% (95% ДИ)] — 35.0 (28.5, 41.9) — 13.3 (7.5, 21.4) — 13.5 (8.3, 20.2) — 14.5 (7.2, 25.0)
ВПОО*, медиана [месяцы (диапазон)] — 3.8 (3.5, 16.7) — 5.4 (3.5, 16.7) — 3.7 (1.9, 13.7) — 3.6 (3.4, 3.7)
*Результаты ответов основаны на подтвержденных и неподтвержденных ответах.
N=число пациентов; ДИ=доверительный интервал; ОО=объективный ответ; ВПОО=время до первого ответа опухоли.
Симптомы, сообщенные пациентами, оценивали с использованием опросника качества жизни (QLQ)-C30 Европейской организации по исследованию и лечению рака (EORTC) и модуля к нему для диагностики рака молочной железы (EORTC QLQ-BR23). В общей сложности, на начальном этапе и, по крайней мере, при первом посещении после включения опросник заполнили 335 пациентов в группе «фульвестрант плюс палбоциклиб» и 166 пациентов в группе «фульвестрант плюс плацебо».
Время до ухудшения было предварительно определено как промежуток времени от исходного уровня до первого проявления болевого симптома ≥10 баллов по сравнению с исходным уровнем. Добавление палбоциклиба к фульвестранту привело к снижению интенсивности симптомов за счет значительного замедления времени до усиления болевого симптома по сравнению с группой «фульвестрант плюс плацебо» (в среднем - 8,0 месяцев и 2,8 месяцев; ЧОО 0,64 [95% ДИ: 0,49, 0,85]; р<0,001) ).
Влияние на эндометрий при постменопаузе
Доклинические данные не предполагают стимулирующего воздействия фульвестранта на эндометрий при постменопаузе (см. раздел 5.3). Двухнедельное исследование с участием здоровых добровольцев в постменопаузе, получавших этинилэстрадиол в дозе 20 мкг в день, с ультразвуковым измерением толщины эндометрия показало, что предварительная терапия фульвестрантом в дозе 250 мг значительно понижала стимуляцию эндометрия при постменопаузе по сравнению с предварительной терапией плацебо.
Неоадъювантное лечение продолжительностью до 16 недель у пациентов с раком молочной железы, получавших фульвестрант в дозе 500 мг или 250 мг, не приводило к клинически значимым изменениям толщины эндометрия, что свидетельствует об отсутствии агонистического эффекта. Данные о неблагоприятном влиянии на эндометрий у исследованных пациентов с раком молочной железы недоступны. Данные о морфологических особенностях эндометрия отсутствуют.
В двух краткосрочных исследованиях (продолжительностью 1 и 12 недель) у пациентов в пременопаузе с доброкачественными гинекологическими заболеваниями не обнаружено значительных различий в толщине эндометрия при ультразвуковом измерении между группами фульвестранта и плацебо.
Влияние на кости
Данные о долгосрочном влиянии фульвестранта на кости недоступны. Неоадъювантное лечение продолжительностью до 16 недель у пациентов с раком молочной железы, получавших фульвестрант в дозе 500 мг или 250 мг, не приводило к клинически значимым изменениям в сывороточных маркерах метаболизма костной ткани.
Дети
Фульвестрант ЭВЕР Фарма не показан для применения у детей. Европейское агентство по лекарственным средствам (European Medicines Agency) отказалось от обязательства представлять результаты исследований с использованием фульвестранта в подгруппах детей с раком молочной железы (для получения информации о применении у детей, см. раздел 4.2).
В открытом исследовании 2 фазы изучали безопасность, эффективность и фармакокинетику фульвестранта у 30 девочек в возрасте от 1 до 8 лет с прогрессирующим преждевременным половым созреванием, ассоциированным с синдромом МакКьюна-Олбрайта (MAS). Пациенты детского возраста получали фульвестрант внутримышечно в дозе 4 мг/кг. Данное 12-месячное исследование определило диапазон конечных точек MAS и показало снижение частоты вагинальных кровотечений и понижение скорости увеличения костного возраста. Остаточные концентрации фульвестранта в равновесном состоянии у детей соответствовали таковым у взрослых. Исследование не выявило никаких новых опасений по поводу безопасности, но данные, полученные за 5 лет, еще недоступны.